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FDA推迟Rocket罕见病基因疗法PDUFA日期

2024-02-15

基因疗法优先审批孤儿药快速通道

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。2024年2月13日，Rocket Pharmaceuticals宣布美国食品和药物管理局（FDA）已经延长了KRESLADI™（marnetegragene autotemcel）治疗严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）的生物制品许可申请（BLA）的优先审查期。FDA 将审查期延长了三个月，至2024年6月30日，留出更多时间来审查 Rocket 为响应 FDA 信息请求而提交的化学、制造和控制 (CMC) 信息。FDA 进一步确认无需召开咨询委员会会议。William Blair分析师强调，延迟主要与FDA的人员配置问题有关，而不是申请本身。分析师指出，这已经不是第一次出现延迟三个月的情况，他们引用了Krystal Biotech公司的基因疗法 Vyjuvek。该疗法的 PDUFA 也被推迟了三个月，但最终还是获得了批准。该公司的股票 $RCKT 周二开盘后下跌了 4%，目前市值26亿美元。KRESLADI™基因疗法含有自体（患者）造血干细胞，这些干细胞已经用慢病毒载体进行了基因改造，传递ITGB2基因的功能副本，该基因编码β-2整合素成分CD18，促进白细胞粘附，并使其从血管进行外渗以抵抗感染的关键蛋白质。该项目在美国获得了FDA 的再生医学高级疗法 (RMAT)、罕见儿科和快速通道认证，在欧盟获得了 PRIME 和高级治疗药物产品 (ATMP) 认证，并在这两个地区获得了孤儿药认证。此次申请基于KRESLADI™全球1/2期研究的积极一线数据，结果显示所有9名随访期为12至24个月的LAD-I患者在输液后12个月（以及整个随访期间）的总存活率均为100%。数据还显示，与治疗前相比，重大感染的发生率大幅下降，同时有证据表明LAD-I相关皮肤病变得到了缓解，伤口修复能力得到了恢复。所有主要和次要终点均已达到，所有患者对 KRESLADI™ 的耐受性都非常好，没有发生与治疗相关的严重不良事件。Rocket Pharma 首席执行官、医学博士Gaurav Shah表示："我们期待着继续与FDA密切合作，共同承担起将 KRESLADI™等新型、具有潜在治疗效果的基因疗法带给最需要的患者所需的严格流程中的重大责任。我们有信心并专注于尽快为患者提供这种疗法。"Rocket 公司基于慢病毒（LV）载体的基因疗法主要针对血液病，包括针对范可尼贫血症（FA）的后期项目、白细胞粘附缺陷I型（LAD-I）的后期项目、以及丙酮酸激酶缺乏症 (PKD)的早期临床项目。基于腺相关病毒（AAV）的心血管产品组合包括针对达农病的晚期项目、针对 PKP2-致心律失常性心肌病（ACM）的早期临床试验项目、针对 BAG3 相关性扩张型心肌病（DCM）的临床前项目。公司管线参考资料：公司官网

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