疗效持续维持达50周！口服小分子3期试验积极，显著改善亨廷顿病症状

2023-11-06

基因疗法临床结果

Neurocrine Biosciences日前公布KINECT-HD2临床3期研究的中期结果，该研究评估Ingrezza（valbenazine）胶囊作为亨廷顿病（HD）相关舞蹈病成人患者长期治疗选择的作用。初步数据表明，早在第2周时每日一次Ingrezza胶囊给药即改善患者的舞蹈病症状，该获益持续至第50周。

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来源: 药明康德

KINECT-HD2的中期分析显示，在初始剂量40 mg下，Ingrezza在第2周起表现出疗效，并在高达80 mg的剂量下维持其疗效至第50周（参见下图）。

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来源: 药明康德

相当大比例的受试者（60.9%）及其临床医生（58.9%）报告，到第6周时症状状态“改善”或“极大改善”。到第50周，这些数值进一步增加，约四分之三的受试者（74.2%）和研究人员（76.9%）报告症状显著改善。

本试验中显示的安全性特征与既往结果一致。最常见治疗相关不良事件包括跌倒（30.4%）、疲乏（24.0%）和嗜睡（24.0%）。

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来源: 药明康德

Ingrezza是一款选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂，对VMAT1、多巴胺能、5-羟色胺能、肾上腺素能、组胺能或毒蕈碱受体无明显亲和力。Ingrezza通过选择性靶向VMAT2，被认为可减少额外的多巴胺信号，这可能导致不可控运动的减少。Ingrezza已获FDA批准用于治疗成人亨廷顿病患者的迟发性运动障碍，并可与大多数精神科药物（如抗精神病药或抗抑郁药）联合使用。今年8月，Ingrezza获FDA批准用于治疗亨廷顿病相关舞蹈病成人患者。

参考资料：[1] Neurocrine Biosciences® Presents INGREZZA® (valbenazine) Capsules Interim Data Demonstrating Sustained Improvements in Chorea Associated With Huntington's Disease Through Week 50 at Huntington Study Group 2023. Retrieved November 3, 2023 from https://neurocrine.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/neurocrine-biosciencesr-presents-ingrezzar-valbenazine-capsules

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