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速递 | 超3亿美元助力糖尿病细胞疗法开发，Vertex达成合作
基因疗法细胞疗法免疫疗法并购临床研究
近日，Vertex Pharmaceuticals公司和CRISPR Therapeutics公司共同宣布， 双方已就CRISPR Therapeutics的基因编辑技术CRISPR/Cas9的使用达成一项新的非独家许可协议，用于加速Vertex公司针对1型糖尿病（T1D）的低免疫（hypoimmune）细胞疗法的开发 。
Vertex Pharmaceuticals是一家全球性的生物技术公司，致力于为患有严重疾病的人创造变革性的药物。该公司拥有多个已获批的药物，能够治疗囊性纤维化（CF）的根本原因，并且在CF中有几个正在进行的临床和研究项目。除CF外，Vertex公司在其他严重疾病中也具有强大的研究性小分子、细胞和基因疗法的临床管线，包括镰状细胞贫血病、β地中海贫血、APOL1介导的肾病、疼痛、1型糖尿病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症。
CRISPR Therapeutics向CRISPR Therapeutics支付1亿美元的预付款，以获得CRISPR Therapeutics技术的非独家权利，用于开发针对T1D的低免疫基因编辑细胞疗法。CRISPR TheCRISPR Therapeutics3亿美元的额外研发血红蛋白病，并获得该协议产生的未来任何产品的特许权使用费。CRISPR Therapeutics拜耳Vertex PharmaceuticalsViaCyte
CRISPR Therapeutics和被Vertex公司于2022年收购的干细胞疗法公司ViaCyte将继续根据合作条款，使用ViaCyte公司的细胞就其现有的基因编辑同种异体干细胞疗法进行合作，以治疗糖尿病。 VCTX211是CRISPR公司和ViaCyte公司合作产生的一种同种异体、由经过基因编辑的干细胞衍生的候选产品，用于治疗T1D。该候选疗法的1/2期研究已经启动并正在进行中 。
“在我们的T1D产品Vertex项目，包CRISPR Therapeutics4，以及我们尚处于临床前开发阶段的低免疫细胞疗法项目，”Vertex的执行副总裁兼细胞和基因疗法负责人Bastiano SannCRISPR Therapeutics功在T1D中进行了临床概念验证，我们也很高兴能够通过这一协议加深我们与CRISPR Therapeutics的关系，这将使我们进一步加速达成我们的目标，即为T1D患者产生高度差异化的、能够产生胰岛素的低免疫胰岛细胞。”
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