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速递 | 超3亿美元助力
糖尿病
细胞疗法开发,
Vertex
达成合作
2023-03-29
·
药明康德
基因疗法
细胞疗法
免疫疗法
并购
临床研究
近日,
Vertex Pharmaceuticals
公司和
CRISPR Therapeutics
公司共同宣布, 双方已就
CRISPR Therapeutics
的基因编辑技术CRISPR/Cas9的使用达成一项新的非独家许可协议,用于加速
Vertex
公司针对
1型糖尿病(T1D)
的低免疫(hypoimmune)细胞疗法的开发 。
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来源: 药明康德
Vertex Pharmaceuticals
是一家全球性的生物技术公司,致力于为患有严重疾病的人创造变革性的药物。该公司拥有多个已获批的药物,能够治疗
囊性纤维化(CF)
的根本原因,并且在
CF
中有几个正在进行的临床和研究项目。除
CF
外,
Vertex
公司在其他严重疾病中也具有强大的研究性小分子、细胞和基因疗法的临床管线,包括
镰状细胞贫血病
、
β地中海贫血
、
APOL1
介导的
肾病
、
疼痛
、
1型糖尿病
和
α-1抗胰蛋白酶缺乏症
。
CRISPR Therapeutics
是一家专注于利用其专有的CRISPR/Cas9平台开发治疗严重疾病的变革性基因药物的基因编辑公司。CRISPR/Cas9是一种革命性的基因编辑技术,可以对基因组DNA进行精确、定向的改变。
CRISPR Therapeutics
已经建立了涵盖包括
血红蛋白病
、肿瘤学、再生医学和罕见病在内的广泛疾病领域的治疗项目组合。目前,
CRISPR Therapeutics
已经与包括
拜耳
、
Vertex Pharmaceuticals
和
ViaCyte
在内的公司建立了战略合作。
Preview
来源: 药明康德
根据此次签订的协议,
Vertex
公司将向
CRISPR Therapeutics
支付1亿美元的预付款,以获得CRISPR Therapeutics技术的非独家权利,用于开发针对T1D的低免疫基因编辑细胞疗法。
CRISPR Therapeutics
将有资格获得高达2.3亿美元的额外研发里程碑付款,并获得该协议产生的未来任何产品的特许权使用费。
CRISPR Therapeutics
和被
Vertex
公司于2022年收购的干细胞疗法公司
ViaCyte
将继续根据合作条款,使用
ViaCyte
公司的细胞就其现有的基因编辑同种异体干细胞疗法进行合作,以治疗
糖尿病
。
VCTX211
是
CRISPR
公司和
ViaCyte
公司合作产生的一种同种异体、由经过基因编辑的干细胞衍生的候选产品,用于治疗
T1D
。该候选疗法的1/2期研究已经启动并正在进行中 。
“在我们的
T1D
产品组合中有多个项目,包括已进入临床的
VX-880
和
VX-264
,以及我们尚处于临床前开发阶段的低免疫细胞疗法项目,”
Vertex
的执行副总裁兼细胞和基因疗法负责人Bastiano Sanna博士说道,“我们的
VX-880
项目成功在
T1D
中进行了临床概念验证,我们也很高兴能够通过这一协议加深我们与
CRISPR Therapeutics
的关系,这将使我们进一步加速达成我们的目标,即为
T1D
患者产生高度差异化的、能够产生胰岛素的低免疫胰岛细胞。”
CRISPR Therapeutics
的首席执行官Samarth Kulkarni博士表示:“我们很高兴与
Vertex
扩大我们长期而成功的关系,这次合作充分利用了我们的基因编辑平台,开发T1D的免疫功能低下细胞疗法。同时,我们继续扩大我们在再生医学方面的能力,推进我们现有的异体基因编辑细胞治疗计划。”
内容来源于网络,如有侵权,请联系删除。
机构
Bayer AG
Vertex Pharmaceuticals, Inc.
CRISPR Therapeutics AG
[+1]
适应症
贫血
β地中海贫血
1型糖尿病
[+6]
靶点
APOL1
药物
VX-880
VCTX-211
VX-264
标准版
¥
16800
元/账号/年
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