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或将获批第3项适应症，FDA授予Vabysmo补充生物制品许可申请

2023-05-10

研发

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临床研究

5月9日，罗氏集团（Roche）旗下子公司Genentech宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经接受了该公司用于治疗视网膜静脉闭塞（RVO）后黄斑水肿的在研药物Vabysmo（faricimab-svoa）的补充生物制品许可申请（sBLA）。该sBLA是基于BALATON和COMINO III期研究的积极结果，数据表明，使用Vabysmo治疗可早期或持续地改善视力，在24周时相较aflibercept达到了非劣质视力提高的主要终点。

视网膜静脉闭塞（RVO）是视网膜血管疾病导致视力下降的第二大常见原因。该病影响美国100多万人，尤以50岁以上的老年人，并可能导致突然和严重的视力丧失。RVO通常会导致受影响的眼睛突然出现无痛性视力丧失，病因为静脉阻塞限制了受影响的视网膜的正常血流，导致缺血、出血、液体渗出和视网膜肿胀，称为黄斑水肿。目前，RVO导致的黄斑水肿通常通过反复在玻璃体内注射抗血管内皮生长因子疗法来治疗。

RVO主要有两种类型：分别为视网膜分支静脉闭塞（BRVO），此病病因为中央视网膜静脉的四个较小的分支之一被堵塞，在美国估计有88.7万人受到影响；以及中央视网膜静脉闭塞（CRVO），此病病因为眼球的中央视网膜静脉被堵塞，这种类型相对不太常见，在美国估计有26.5万人受到影响。

Vabysmo是全球第一个被批准用于眼部的双特异性抗体。Vabysmo通过中和血管生成素-2（Ang-2）和血管内皮生长因子-A（VEGF-A），靶向并抑制与威胁视力的视网膜疾病有关的两条疾病途径。Vabysmo于2022年1月在美国被批准用于治疗湿性或新生血管性老年黄斑变性（AMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）。目前，Vabysmo已在60个国家获得批准，包括日本、英国和欧盟，用于治疗湿性AMD和DME。

BALATON（NCT04740905）和COMINO（NCT04740931）是两项随机、多中心的全球III期研究，旨在评估Vabysmo与aflibercept相比的有效性和安全性。BALATON研究正在553名视网膜分支静脉闭塞症患者中进行；COMINO研究正在729名中央视网膜或半视网膜静脉闭塞的患者中进行。每项研究的主要终点是24周时最佳矫正视力（BCVA）较基线的变化。次要终点包括24周内中心亚区厚度（CST）与基线的变化。

两项研究都达到了主要终点，Vabysmo与aflibercept相比显示出非劣质的视力增益。在这两项研究中，两种治疗方法从基线开始的平均视力提高相当。在BALATON研究中，24周时Vabysmo治疗组的视力提高了16.9点，aflibercept治疗组提高了17.5点；在COMINO研究中，24周时Vabysmo组的视力增长为+16.9点，aflibercept组为+17.3点。

次要终点显示，Vabysmo快速地干燥了视网膜积液，通过CST从基线的减少所衡量。在这两项研究中，不同治疗组的CST减少量相当。在BALATON研究中，Vabysmo治疗组24周时CST比基线减少311.4μm，而aflibercept治疗组为304.4μm；在COMINO研究中，Vabysmo组24周时CST比基线减少461.6μm，而aflibercept组为448.8μm。

Genentech首席医疗官兼全球产品开发主管Levi Garraway博士评论：“这次验收使我们离将Vabysmo作为视网膜静脉闭塞症的治疗方法又近了一步，这种疾病影响着美国100多万人，可能导致严重和突然的视力丧失。如果获得批准，这将是Vabysmo的第三个适应症，这是第一个可用于治疗失明性视网膜疾病的双特异性抗体。”

参考资料：https://www.gene.com/media/press-releases/14991/2023-05-08/fda-accepts-application-for-genentechs-v

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