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FDA批准首个MLD/异染性脑白质营养不良基因疗法

2024-03-20

基因疗法上市批准免疫疗法细胞疗法

▲5月30-31日第八届广州生物医药创新者峰会扫码立即报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。3月18日，FDA批准了Orchard Therapeutics研发的基因疗法Lenmeldy，用于治疗异染性脑白质营养不良（MLD）儿童患者。据报道，这是美国批准的首个针对MLD的基因疗法，美国定价暂未公布。MLD是一种罕见的致命性遗传性疾病，由ARSA基因(22q13.33)突变引起芳基硫酸酯酶A缺乏从而无法正常代谢硫苷脂，从而造成中枢和周围神经系统损害。患儿最终会恶化为植物人状态，可能需要24h重症监护，大多数患者在发病五年内去世，给家庭带来巨大的经济负担。在美国大约每 40,000 人中就有一人受到影响。Orchard 的核心技术是自体干细胞体外修饰后回输基因疗法，这种基因疗法主要分三步：首先，从因基因突变患罕见病的病人体内提取造血干细胞(一般是骨髓)，然后在体外对干细胞进行基因改造(一般是转染携带正常基因的慢病毒载体)，最后将改造后的自体干细胞移植回患者体内。这种疗法的最大优势在于干细胞的供体和受体是同一人，这样就避免了第三方供体引起患者产生免疫排斥，杜绝了并发症的发生。Lenmeldy（atidarsagene autotemcel，原名OTL-200）就是利用这项技术研发出来的，旨在使用慢病毒载体将编码芳基硫酸酯酶-A的ARSA转基因导入到MLD患者的自体CD34阳性造血干细胞和祖细胞中，从而通过一次性治疗恢复芳基硫酸酯酶-A的表达，阻止或减缓疾病进展。Libmeldy经过近20年的研发，于2010年进行了首次人体试验，于2020年12月在欧洲获得首次批准上市（商品名：Libmeldy），并于2022年2月，与英国国家医疗服务体系达成协议，允许Libmeldy适用于英格兰和威尔士所有属于欧洲上市许可范围内的MLD儿童，据悉标价为280万英镑（约356万美元，按最新汇率1 英镑 ≈ 1.2724 美元计算）。此次FDA批准基于37名儿童的数据，进行12年随访（中位时间6.76年），与未经治疗的儿童相比，接受 Lenmeldy 治疗的患者总体生存期显著延长，运动障碍或死亡显著减少。安全性方面，Lenmeldy显示良好的耐受性，无治疗相关严重不良事件或死亡。去年，Kyowa Kirin预付了 3.874 亿美元收购Orchard，并获得了该公司的基因疗法，当时代号仍为 OTL-200。如今，Lenmeldy的获批也标志着Kyowa Kirin投资胜利。关于Orchard TherapeuticsOrchard Orchard Therapeutics成立于2015年9月，是一家运用基因修饰的T细胞治疗罕见病的生物技术公司。Orchard的主要研究目标为重症联合免疫缺陷病(ADA-SCID)ADA-SCID)、Wiskott-Aldrich综合征 (WAS)WAS)、X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)、异染性脑白质营养不良症(MLD)、粘多糖病A型(MPS -亚A)、粘多糖病亚B型(MPS-亚B)和B地中海贫血。其中，治疗ADA-SCID的基因药物Strimvelis在2016年获EMA批准上市。研发管线参考资料：https://endpts.com/fda-greenlights-orchards-gene-therapy-lenmeldy-for-rare-and-fatal-disease/版权声明：本文转自细胞治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除活动推荐 8月 • 第六届CMC-China博览会关键词：生物药、小分子创新药、药学CMC&创新&CXO、原辅包（点击下方图片查看详情）▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。

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