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FDA批准首个MLD/异染性脑白质营养不良基因疗法
2024-03-20
·
药融圈
基因疗法
上市批准
免疫疗法
细胞疗法
▲5月30-31日 第八届广州生物医药创新者峰会 扫码立即报名 注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。3月18日,FDA批准了
Orchard Therapeutics
研发的基因疗法Lenmeldy,用于治疗
异染性脑白质营养不良(MLD)
儿童患者。据报道,这是美国批准的首个针对
MLD
的基因疗法,美国定价暂未公布。
MLD
是一种罕见的致命性遗传性疾病,由ARSA基因(22q13.33)突变引起芳基硫酸酯酶A缺乏从而无法正常代谢硫苷脂,从而造成中枢和周围神经系统损害。患儿最终会恶化为植物人状态,可能需要24h重症监护,大多数患者在发病五年内去世,给家庭带来巨大的经济负担。在美国大约每 40,000 人中就有一人受到影响。
Orchard
的核心技术是自体干细胞体外修饰后回输基因疗法,这种基因疗法主要分三步:首先,从因基因突变患罕见病的病人体内提取造血干细胞(一般是骨髓),然后在体外对干细胞进行基因改造(一般是转染携带正常基因的慢病毒载体),最后将改造后的自体干细胞移植回患者体内。这种疗法的最大优势在于干细胞的供体和受体是同一人,这样就避免了第三方供体引起患者产生免疫排斥,杜绝了并发症的发生。Lenmeldy(
atidarsagene autotemcel
,原名
OTL-200
)就是利用这项技术研发出来的,旨在使用慢病毒载体将编码芳基硫酸酯酶-A的ARSA转基因导入到
MLD
患者的自体
CD34
阳性造血干细胞和祖细胞中,从而通过一次性治疗恢复芳基硫酸酯酶-A的表达,阻止或减缓疾病进展。
Libmeldy
经过近20年的研发,于2010年进行了首次人体试验,于2020年12月在欧洲获得首次批准上市(商品名:
Libmeldy
),并于2022年2月,与英国国家医疗服务体系达成协议,允许
Libmeldy
适用于英格兰和威尔士所有属于欧洲上市许可范围内的MLD儿童,据悉标价为280万英镑(约356万美元,按最新汇率1 英镑 ≈ 1.2724 美元计算)。此次FDA批准基于37名儿童的数据,进行12年随访(中位时间6.76年),与未经治疗的儿童相比,接受 Lenmeldy 治疗的患者总体生存期显著延长,
运动障碍
或死亡显著减少。安全性方面,Lenmeldy显示良好的耐受性,无治疗相关严重不良事件或死亡。去年,
Kyowa Kirin
预付了 3.874 亿美元收购
Orchard
,并获得了该公司的基因疗法,当时代号仍为
OTL-200
。如今,Lenmeldy的获批也标志着Kyowa Kirin投资胜利。关于
Orchard TherapeuticsOrchard
Orchard Therapeutics
成立于2015年9月,是一家运用基因修饰的T细胞治疗罕见病的生物技术公司。
Orchard
的主要研究目标为重症联合
免疫缺陷病(ADA-SCID)
ADA
-SCID)、
Wiskott-Aldrich综合征 (WAS)
WAS
)、
X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)
、
异染性脑白质营养不良症(MLD)
、粘多糖病A型(MPS -亚A)、粘多糖病亚B型(MPS-亚B)和
B地中海贫血
。其中,治疗ADA-SCID的基因药物
Strimvelis
在2016年获
EMA
批准上市。研发管线参考资料:https://endpts.com/fda-greenlights-orchards-gene-therapy-lenmeldy-for-rare-and-fatal-disease/版权声明:本文转自细胞治疗前沿,如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即删除 活动推荐 8月 • 第六届CMC-China博览会 关键词: 生物药、小分子创新药、药学CMC&创新&CXO、原辅包(点击下方图片查看详情)▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
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机构
Orchard Therapeutics Plc
Kyowa Kirin
Emergency Medical Associates
适应症
异染性脑白质病变
运动失调
免疫缺陷疾病
[+3]
靶点
CD34
ADA
WASp
药物
Atidarsagene Autotemcel
Autologous CD34+ cell transduced with retroviral vector that encodes for the human adenosine deaminase (ADA) cDNA sequence
标准版
¥
16800
元/账号/年
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