华毅乐健 血友病A基因治疗产品I期注册临床研究前6例患者给药后初步疗效显著

2024-03-24

临床1期基因疗法临床结果临床2期

▲5月30-31日第八届广州生物医药创新者峰会扫码立即报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健”），是一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司，其自主研发的用于治疗A型血友病的基因治疗产品GS1191-0445注射液，在I期注册临床研究中入组的前6例患者已顺利完成给药并观察至少12周，首例给药的患者目前已观察半年以上，与IIT研究数据一致，初步数据进一步验证了该产品良好的安全性和有效性，以及疗效的持久性。目前该产品已初步确定后期更大规模验证性研究的剂量，拟在与监管部门沟通后即开展验证性临床研究。此前，华毅乐健该产品的IIT研究已于2023年5月份完成12例患者全部入组（文章链接：喜讯|华毅乐健国内首个血友病A基因治疗IIT研究完成12例患者全部入组）。本研究是一项单臂、开放标签研究，旨在评估不同剂量单次静脉输注GS1191-0445注射液，在≥18岁且内源性凝血因子Ⅷ（FⅧ）活性＜1 IU/dL（即＜1%）的血友病A患者中的安全性和耐受性，并根据受试者的获益风险比，确定临床II/III期研究的剂量。该研究的主要终点为安全性评价终点，包括不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）及特别关注的不良事件（AESI）的发生率、实验室检查以及其他相关的安全性终点。本研究的疗效终点包括年化出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR）以及FVIII替代治疗消耗量以客观评价GS1191-0445预防出血的疗效。同时将采用血液中FVIII的活性作为药代动力学终点。截至2024年03月22日，前6例受试者已完成至少12周随访。未报告任何3级及以上严重程度的AE，安全性良好；入组受试者在接受GS1191-0445输注后观察至今，所有入组的受试者均未发生任何需要FVIII治疗的出血事件，患者年化出血率（ABR）显著降低，在入组研究前接受FVIII预防治疗的患者均已停止预防治疗，摆脱了长期需要静脉注射FVIII药物的负担。GS1191-0445输注后患者体内FVIII凝血因子水平显著提高并保持稳定，疗效显著。华毅乐健联合创始人、首席执行官吴凤岚博士表示，“看到华毅乐健血友病A基因治疗产品的I期注册临床研究前6例受试者给药后12周的观察数据，显示出的良好的安全性和有效性超出预期，我们团队再次感到振奋和鼓舞，这不仅是华毅乐健临床研发工作的重大进展，也让我们更有信心早日为A型血友病患者带来首个获批的基因治疗药物。”【关于GS1191-0445注射液】GS1191-0445注射液是一款用于血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物。GS1191-0445注射液通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。GS1191-0445注射液的初步临床研究数据显示了其在成年血友病A受试者中良好的安全性和有效性。本产品输注后可持续显著地提升患者内源性的FⅧ活性，显著降低出血事件的发生，且整体耐受性良好，安全性风险可控。GS1191-0445注射液是国内首个开展血友病A临床试验的AAV基因治疗药物，从2021年开始了研究者发起临床研究（Investigator Initiated Trial，简称IIT）；2023年1月，获批国内首个血友病A基因治疗新药临床试验；2023年8月，完成首例患者入组；2023年12月，该款药物获得美国FDA孤儿药认定（ODD）; 目前正处于临床I期试验阶段。【关于华毅乐健】苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健”）创立于2019年，公司以“为中华之屹立、人民喜乐康健”为使命，以自主创新研发为核心，致力于打造成为一家立足中国、全球领先的生物科技公司，造福人类健康。公司以肝脏基因递送为切入点，自主研发了全球领先的高效载体平台，其先导产品针对广阔且未被满足需求的血友病A领域，进度领先，是国内首个获批IND的血友病A基因治疗产品，已初步取得了良好的安全和有效性数据。未来将基于创始人及团队多年的科学积淀延伸至神经系统疾病等领域，实现罕见病与常见病相平衡的产品管线布局，并向临床试验稳步推进。版权声明：本文转自华毅乐健，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除活动推荐 8月 • 第六届CMC-China博览会关键词：生物药、小分子创新药、药学CMC&创新&CXO、原辅包（点击下方图片查看详情）▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。