生物医药系列产品
数据
资源
版本对比
免费注册
预约演示
免费注册
OCC-WCC 2024 | 黄浙勇教授:siRNA降脂药物:开启血脂管理新时代的革命钥匙
2024-07-08
·
梅斯医学
siRNA(小干扰RNA)降脂药物的出现,标志着血脂管理领域进入了一个崭新的时代。siRNA降脂药物不仅显著改善血脂管理的临床实践,还为
心血管疾病
预防和治疗策略带来了深刻的变革。随着医学的进步,siRNA降脂药物正蓄势待发,为
血脂异常
的患者提供更多治疗选择。 近日,在在第十八届东方心脏病学会议(OCC2024)和世界心脏病学大会(WCC2024)上,来自
复旦大学附属中山医院
的黄浙勇教授分享了从siRNA降脂药物谈血脂管理新趋势。梅斯医学紧跟学术前沿,特邀黄浙勇教授深度解读siRNA 降脂药物在血脂管理中的优势以及血脂管理的未来发展方向。 梅斯医学:siRNA 降脂药物在血脂管理方面与传统降脂药物相比,优势具体体现在哪些方面?例如,在降低血脂的效率、持续时间以及副作用方面有何不同? 黄浙勇教授:
PCSK9
抑制剂,无论是单克隆抗体还是siRNA降脂药物,作为生物制剂的杰出代表,与传统化学药物如他汀类和
依折麦布
相比,展现出了显著的优越性,尤其是在疗效与安全性方面。 疗效卓越:在降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C),
PCSK9
抑制剂展现出了卓越的效力,其能够将LDL-C水平降低大约50%-60%,相比之下,
依折麦布
的效果约为15%,而标准剂量的他汀类药物约为30%。这种显著的降脂效果,使得
PCSK9
抑制剂成为对抗
高胆固醇血症
的强有力武器。 安全性优势:传统药物如他汀类和
依折麦布
可能伴随
肌肉痛
、肝功能异常乃至新发
糖尿病
等副作用,而
PCSK9
抑制剂则展现出更为温和的安全性档案,迄今为止,未报告类似严重不良反应,为患者提供了更为安心的治疗选择。 以
英克司兰(Inclisiran)
为例,其独特的长效性设计成为其核心亮点。
Inclisiran
采用创新的RNA干扰技术,通过简单的注射,即可维持长达数月的治疗效果,一针可达三个月,两针可维持一年,显著提升了治疗的便捷性和患者依从性。
Inclisiran
长效机制得益于药物在肝脏细胞内的持续循环作用,直至细胞自然更新周期结束,确保了平稳的LDL-C水平控制。因此,
Inclisiran
凭借其出色的长效性和高依从性,重新定义了血脂管理的标准,为患者长期血脂管理提供了新的选择。 梅斯医学:对于不同类型的
高血脂
患者,如遗传性高血脂和因不良生活习惯导致的
高血脂
,siRNA 降脂药物的适用性和疗效如何? 黄浙勇教授:siRNA技术最初在遗传性疾病与
肿瘤
治疗领域崭露头角,该技术的核心在于其高度的序列特异性和高效的基因沉默能力,能精准抑制有害或冗余的mRNA,从而阻断异常蛋白的生成。例如,在处理
淀粉样变性
时,针对多余的
甲状腺素转运蛋白(TTR)
的siRNA疗法率先应用于TTR心肌淀粉样变性的治疗,并逐步拓展至特定
肿瘤
及其他异常蛋白相关疾病。
Inclisiran
标志着siRNA疗法的一大飞跃,成为首个成功应用于
慢性代谢性疾病
领域的代表。起初,
Inclisiran
专注于
家族性高胆固醇血症
的治疗,随后其疗效扩展至由生活方式因素引起的
高胆固醇血症
,且效果显著,这一进步被视为医学领域的一项重要突破,成功拓宽了siRNA治疗范围,从遗传病、
肿瘤
疾病延伸至
慢性代谢疾病
,惠及更多患者群体。 无论是遗传性因素还是生活方式导致的
高胆固醇血症
,siRNA疗法均展现出积极的治疗效果。值得注意的是,对于因
LDL受体(LDLR)
纯合子缺失导致的
遗传性高胆固醇血症
,目前siRNA及单克隆抗体疗法尚无明显疗效。然而,科研前沿正积极探索新的治疗路径,如
血管生成素样蛋白(ANGPTLs)
抑制剂等新型药物的研发,旨在填补此类治疗空白,为患者提供更多治疗选项与希望。 梅斯医学:随着降脂药物的发展,血脂管理的未来方向可能会发生怎样的变化?比如,治疗方案的个性化、联合治疗的可能性等。 黄浙勇教授:理想的个性化用药不仅仅是基于患者的病史、危险因素分层,而是深入到遗传背景、生活方式、生理病理状态等多维度,制定出最优的个体化治疗方案。以血脂管理为例,要求对患者进行全面评估,包括遗传因素、胆固醇吸收能力、受体表达水平等,以及饮食习惯、生活方式等非遗传因素,以此为基础选择最合适的药物和剂量。然而,当前的个性化治疗更多体现在基于风险分层的治疗策略上,而非真正意义上的个体化。治疗决策依据主要是患者的心血管风险等级,而未充分考虑个体差异性。尽管已有进步,但离理想状态仍有差距。 当前的降脂治疗主要基于阶梯治疗策略,从他汀类药物治疗开始逐步升级至联合治疗或采用更强效的药物。这一过程体现了循序渐进、按需调整的治疗思路。然而,在他汀类药物使用中的一个重要争议点,即如何平衡疗效提升与副作用增加的关系,以及如何科学地确定“最大耐受剂量”。的确,“最大耐受剂量”的概念在实际操作中存在一定的模糊性,且并非所有患者都需要或适合使用最大剂量的他汀类药物。众所周知,在他汀类药物用药过程中有一个6%法则,旨在提供了一种量化药物效应与副作用增长比例的视角,但关键在于,这个规则并不是普遍适用或精确到每个个体及药物剂量的。实际上,药物反应的个体差异很大,有的患者可能在较低剂量下就能达到良好的降脂效果,而有的患者即使加大剂量,疗效提升也有限,同时增加了不良反应的风险。 在降脂治疗中,探索联合用药策略也是非常重要性的,特别是关于是否初始就采取联合治疗,而非遵循传统的阶梯治疗方案。对于极高LDL水平的患者,初始使用单药治疗难以达到目标值时,直接采用高强度或三联疗法(如他汀类+
依折麦布
+
PCSK9
抑制剂)是一个合理的考虑。这种策略旨在迅速、有效降低血脂水平,减少心血管事件风险。对于中等或轻度LDL升高的患者,中小强度药物的联合使用可能展现出了新的治疗思路。小剂量他汀类与
依折麦布
的联合,或是在必要时加入其他降脂药物,可能在减少副作用的同时,达到或超过单一药物大剂量的疗效。这种方法利用了不同药物作用机制的互补性,旨在通过协同作用达到更好的降脂效果。 随着医疗科技的进步和对血脂管理理解的深化,是否可能会重新定义一线用药选择和剂量调整策略,比如探索中小剂量联合用药的潜在优势,或者基于更精确的疗效预测模型来定制初始治疗方案。同时,未来的降脂治疗将趋向于更早的个性化介入、更灵活的药物选择与组合、更紧密的疗效监测与调整,以及更广泛的治疗靶点覆盖,从而为患者提供更安全、更有效的治疗方案。 撰文 | 梅斯医学 编辑 | 阿拉斯加宝 ●“中国饮食”再被点名!柳叶刀:因不良饮食模式导致的死亡位居全球榜首,还增加
糖尿病
风险 ● 警惕厨房常见的清洁海绵!南大、东南团队研究:磨损后每克释放出650万个塑料微粒,恐伤脑伤肝 ●震撼!资深医生吐槽:现在的年轻医生为啥不好带了?不懂还不去学,脾气又大,受点委屈就离职!网友:年轻人自我意识觉醒,这是时代进步! 版权说明:梅斯医学(MedSci)是国内领先的医学科研与学术服务平台,致力于医疗质量的改进,为临床实践提供智慧、精准的决策支持,让医生与患者受益。欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。 点击下方「阅读原文」 立刻下载梅斯医学APP!
更多内容,
请访问原始网站
文中所述内容并不反映新药情报库及其所属公司任何意见及观点,如有版权侵扰或错误之处,请及时联系我们,我们会在24小时内配合处理。
机构
适应症
[+7]
靶点
[+1]
药物
标准版
¥
16800
元/账号/年
新药情报库 | 省钱又好用!
立即使用
来和芽仔聊天吧
热门报告
特应性皮炎深度解析:药物开发、专利分析与风险评估
智慧芽生物医药
2024年7月全球首批及特殊审评药物报告
智慧芽生物医药
GPRC5D靶点专利调研报告
智慧芽生物医药
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台,助您全方位提升您的研发与决策效率。
开始免费试用
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台,以API或者数据包形式对外开放,助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。
试用数据服务