CRISPR疗法问世：罕见、致命的遗传疾病能否迎来治愈的希望？
2024-01-18
基因疗法临床研究细胞疗法
得益于一项全新合作，Danaher-IGI Beacon for CRISPR Cures项目将利用基因组编辑技术来解决潜在的数百种疾病，包括无法治愈的罕见遗传性疾病。目的是确保能够更快、更有效地开发治疗方法并将其带给患者。IGI由加州大学的3个校区（该研究所所在的加州大学旧金山分校、加州大学洛杉矶分校和加州大学伯克利分校）以及其他研究机构的遗传学研究人员和临床专家组成。该中心将首先针对免疫系统的2种遗传缺陷开展CRISPR治疗：家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH），该病会导致免疫细胞过度活跃，从而损害全身的组织和器官；以及Artemis缺陷型重症联合免疫缺陷（ART-SCID），其中T淋巴细胞和B淋巴细胞无法成熟，使婴儿容易受到致命感染。由于常常出现并发症，对于这两种情况的标准治疗——骨髓移植效果十分有限。“通过CRISPR，我们可以加快开发改进的疗法，以惠及所有需要的患者，”加州大学旧金山分校杰弗里·莫德尔原发性免疫缺陷诊断中心主任、儿科教授Jennifer Puck博士说道。“所有患者都应该急切寻求治疗，包括那些患有罕见疾病的儿童。”由于IGI创建的CRISPR平台在理论上可以重新编程以应对任何基因突变，因此目标是使用HLH和ART-SCID的治疗方法作为模型，来开发可扩展的方法，从中可以开发出可迅速用于其他遗传疾病治疗的方法。“CRISPR的独特性质使其成为开发基因编辑系统的理想选择。”IGI技术总监Fyodor Urnov表示，他与Doudna和IGI执行董事Brad Ringeisen一起负责该项目。Artemis缺陷型重症联合免疫缺陷（ART-SCID）和噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）是许多罕见疾病的典型代表，因为患者群体较小，使得药物开发具有挑战性且成本高昂，平均一次临床试验需要10年时间。HLH和ART-SCID是两种先天性免疫缺陷（IEI），都非常罕见。IEI在全球范围内总共约有500种分支类型，影响着超过112000名患者。“我们可以在实验室开发CRISPR疗法，但最终需要一种方法将其转化为适用于数千名患者的临床产品。”IGI创始人Jennifer Doudna博士说道，她是加州大学伯克利分校的生物化学家，因共同开发CRISPR基因编辑技术而获得诺贝尔奖。目前，进行CRISPR疗法的临床试验的患者只有几百人。IGI希望他们的工作能让这个数字在未来十年内增加十倍。经过数十年的研究，加州大学旧金山分校儿科学教授Mort Cowan博士通过使用慢病毒传递系统，在14名患有ART-SCID的儿童的自体骨髓干细胞中插入修复版的Artemis基因，成功治疗了他们。该治疗的CRISPR版本可以更精确地定位基因拷贝的去向，避免了慢病毒在基因插入位点附近可能引起的毒性反应。ART-SCID和HLH都拥有广泛的患者登记，以方便未来临床试验的招募。由于这两种疾病都是与终身更新免疫系统有关的造血骨髓干细胞疾病，瞄准这些细胞可以避免将 CRISPR分子传递到其他疾病组织中。“我们知道如何将CRISPR分子传递到细胞中来修复它们，得益于现有的注册中心和专家医生网络，我们也知道如何接触到患者。通过率先关注ART-SCID和HLH，我们的目标是通过临床前和临床开发制定路线图，并为其他适应症（无论是否罕见）引领道路。”加州大学旧金山分校儿科教授Mort Cowan说道。责编|探索君排版|探索君End往期精选围观王晓红教授团队：绘制单次冷冻囊胚移植成功的女性植入期外周血microRNA动态表达谱，开拓领域创新研究热文维生素B12在细胞重编程与组织再生中发挥关键作用！热文不孕症治疗新方向！又一导致女性不孕的关键因素被发现热文Let-7家族miRNA或为癌症潜在免疫治疗靶点热文一项最新发现或可用于阿尔茨海默病药物开发点击“阅读原文”，了解更多~
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