明日下午3点！寡核苷酸药物研究最新进展及生物学评价

2022-10-24

寡核苷酸小分子药物siRNA

寡核苷酸药物研发近年来发展迅速，目前已有9款反义核酸（ASO）和5款siRNA药物上市。寡核苷酸药物有着程序化设计的巨大优势，但核酸分子细胞外稳定性低，易被血浆和组织中核酸酶降解，分子量大且带大量负电荷，因而难以进入靶细胞。此外，核酸分子能激活天然免疫系统而引起免疫毒性，且具有潜在的脱靶风险，为寡核苷酸药物的应用带来了巨大挑战。经过十多年来核酸修饰和递送技术的发展，ASO和siRNA药物终于从实验室成功走向了临床应用，未来寡核苷酸药物有望成为继小分子和抗体药物之后第三大药物分子实体。寡核苷酸药物多基于基因序列设计，通常需应用各种递送技术，其药物筛选与传统小分子药物有很大区别。药明康德研发生物部已建立了一系列寡核苷酸药物体内外筛选和评价平台，包括体内外活性、早期毒性、脱靶效应、体内外递送效率评价和PD研究等。如目前靶向肝脏的寡核苷酸药物是目前的热门研发领域之一，药明康德建立了特色原代肝细胞和高压尾静脉注射等实验模型用于评价靶向肝脏的寡核苷酸药物的体内外活性和递送效率。10月26日下午3点，药明康德研发生物部执行主任周琼博士将做客药明直播间，为大家介绍寡核苷酸药物的研究进展与发展趋势，并对寡核苷酸药物生物学研究方法进行深入探讨。欢迎大家一同参与！注册报名本次研讨会免费对外开放，请长按下方二维码报名，快速进入直播通道。主题：寡核苷酸药物研究最新进展及生物学评价主讲人：周琼博士药明康德研发生物部执行主任时间：2022年10月26日，15:00 – 16:00周琼博士周琼博士于2011年加入药明康德，现任生物学事业部研发生物部执行主任。周琼博士目前负责研发生物部寡核苷酸药物研究服务平台，已带领团队建立了涵盖寡核苷酸药物体内外活性、体内外递送、早期毒理和脱靶研究等全方位的评价体系，为全球数十家企业的寡核苷酸药物研究提供了服务，在寡核苷酸药物生物学活性评价方面具有丰富的经验。此外，周琼博士还负责生物部乙肝病毒研发平台、病毒免疫和病毒载体平台。周琼博士拥有超过10年抗乙肝药物研发经验，领导团队建立了完善的抗乙肝病毒药物新药研发平台，为全球药企、生物技术公司和学术机构提供了大量抗乙肝病毒新药研发服务。周琼博士在中国科学院上海生命科学研究院获得博士学位，并在诺华（中国）生物医学研究有限公司完成博士后研究。关于药明康德研发生物部研发生物部隶属于药明康德生物学事业部（WuXi Biology），致力于为客户提供靶标认证、靶向及细胞学筛药方法开发，苗头化合物发现，药化构效活性测定，药物与靶标作用机制研究，临床前疾病模型开发，药理药效测定，IND申报相关的药理药效研究，以及临床样本分析的全方位新药研发服务。部门的研发服务涵盖各类生物靶标及疾病研究领域，拥有国际领先水平的能力平台，如：抗感染研发平台、靶向生物学平台、离子通道测试平台、自动化的高通量筛选平台、体外新药安全评价平台、糖尿病治疗药物活性评价平台、PROTAC研究平台、美国病理学院（CAP）认证的分子检测实验室及先进的生物类分析检测平台。研发生物部的药理平台提供业界规模和能力领先的临床前药理药效服务，其在中枢神经疾病（包括阿兹海默症、帕金森、渐冻症、癫痫等）及疼痛,心脑血管疾病、代谢类疾病 (包括非酒精性肝炎, 糖尿病, 肾病等)、呼吸系统疾病、感染性疾病等领域均有较深入的研究，开发了300多种疾病模型，为客户提供模型开发、药理药效验证、新药申报的药理和转化医学服务。研发生物部最新打造的溶瘤病毒、疫苗、细胞治疗、多肽、寡核苷酸、基因治疗技术支持平台正在为客户的New Modality项目提供服务。