礼邦医药在研新药获FDA授予孤儿药资格，针对肾病！

2024-03-31

孤儿药临床2期快速通道

▎药明康德内容团队编辑3月29日，礼邦医药宣布其在研创新药物AP303获得美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）。ADPKD是常见的单基因肾病，也是导致成人终末期肾病的主要原因之一。该病的主要表现为肾脏囊肿不断增大、增多，破坏正常的肾脏结构和功能。ADPKD最常见的致病原因有两个：一是多囊肾致病基因PKD1突变，约存在78%的疾病谱系中；二是PKD2突变，约存在15%的疾病谱系中。对于ADPKD患者的治疗，临床上建议包括抗高血压治疗、饮食限制以及仅适合部分患者的药物治疗。目前，ADPKD患者迫切需要可治疗更多患者且副作用更少的有效治疗药物，以减缓患者的肾功能衰退并改善肾脏结局。AP303是礼邦医药自主研发的一款创新药物。在ADPKD小鼠模型中，已观察到肾脏存活率提高。目前该药已完成其在健康受试者中的首次人体试验，并准备进行针对ADPKD的2期临床研究。礼邦医药成立于2018年初，致力于肾脏病以及其它相关慢性疾病创新药物的发现和开发，为慢性肾脏病及相关疾病患者提供更佳的临床治疗方案。目前，该公司已建立起包含多款肾脏病新药的产品管线，拟开发适应症涵盖慢性肾病/透析并发症、IgA肾病、糖尿病肾病、常染色体显性多囊肾病等产品。参考资料：[1]礼邦医药在研创新药物 AP303 获得美国食品药品监督管理局孤儿药资格认定, 用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）. Retrieved Mar 29 , 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/LqsGIoaCQ_zKvPxDulcqVA本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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