和铂医药：巴托利单抗上市申请获受理

2024-07-19

2024年7月18日，和铂医药巴托利单抗注射液重新递交的上市申请获得NMPA受理，用于治疗全身型重症肌无力。根据临床试验方案，和铂医药已顺利完成三期临床试验的扩展研究，在未招募新患者的情况下收集了更多长期安全性数据。

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来源: 医药笔记

重症肌无力是一种由AchR抗体、MuSK抗体等自身抗体介导的获得性自身免疫性疾病，绝大多数患者会发展为全身型重症肌无力（gMG），累计多个器官，严重影响生活质量，严重者会危及生命。美国约有5.9万-11.6万重症肌无力患者，中国至少有20万例重症肌无力患者，存在严重的未满足临床需求。

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和铂医药巴托利单抗于2021年获得突破疗法认证，2023年3月，和铂医药宣布全身性重症肌无力三期临床获得积极数据。

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2024年3月，巴托利单抗三期临床数据发表在JAMA Neurology期刊上。

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该三期临床共纳入132例全身型重症肌无力成人患者，其中131例AChR/MuSK抗体阳性患者，每周给药一次，连续治疗6周，主要终点为患者重症肌无力日常生活量表（MG-ADL）得分较基线的变化情况。结果表明，巴托利单抗治疗可以快速起效，第2周开始症状即显著改善。在第43天，巴托利单抗治疗组的ADL评分持续改善率达58.2%（39/67），显著高于安慰剂对照组（31.1%，20/64）。在MG定量评分（QMGs）、MG复合评分（MGC）、15项重症肌无力生活质量评分（MG-QOL15r）分析中，巴托利单抗治疗组与安慰剂对照组也呈现了相似的趋势。