A Global, Multicenter, Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled, Phase 2 Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability of Efgartigimod PH20 SC in Adult and Adolescent Participants With Autoimmune Encephalitis

The POLARIS study is designed to evaluate how well efgartigimod PH20 SC may work (called "efficacy") and how safe it is for people diagnosed with Autoimmune Encephalitis (AIE). The study consists of 4 parts: in part A participants will receive efgartigimod SC; in part B, participants will be randomized to receive either efgartigimod SC or placebo; in part C, participants who completed part B will receive efgartigimod SC; in part D, participants who completed part C will be observed after their last dose of efgartigimod SC. If AIE symptoms return, efgartigimod SC treatment may be restarted during this time.
The maximum overall study duration for participants is up to 3 years. More information can be found in clinicaltrials.argenx.com/polaris

开始日期2026-07-13

申办/合作机构

argenx SE

NCT07011589

/ Not yet recruiting临床1/2期IIT

Targeting Collagen VII Antibodies in Bullous Diseases Using Efgartigimod IV (VYVGART)

The study objective is to see if IV Efgartigimod and Vyjuvek treatment in Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) and IV Efgartigimod treatment in Epidermolysis Bullosa Acquisita (EBA) improves wound healing and affects the levels of C7 antibody levels in serum.
Fewer wounds, more rapidly healing wounds, and decreased C7 antibodies could improve quality of life.

开始日期2026-07-01

申办/合作机构

Stanford University

[+1]

CTIS2025-523654-13-00

/ Not yet recruiting临床2/3期IIT

A multicentre, randomized, double-blind, placebo-controlled phase II/III trial investigating the efficacy of anti-FcRn targeting with efgartigimod as a first-line add-on therapy to IVMP in moderate-to-severe attacks of demyelinating diseases of the central nervous system

开始日期2026-06-01

申办/合作机构-

100 项与艾加莫德α 相关的临床结果

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100 项与艾加莫德α 相关的转化医学

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100 项与艾加莫德α 相关的专利（医药）

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352

项与艾加莫德α 相关的文献（医药）

2026-09-01·CLINICAL NEUROLOGY AND NEUROSURGERY

Correspondence regarding: Clinical and quality-of-life outcomes associated with efgartigimod in patients with generalized myasthenia gravis transitioning from intravenous immunoglobulin

Letter

作者: Azarmi Ajirlou, Elshan

2026-09-01·CLINICAL NEUROLOGY AND NEUROSURGERY

Efgartigimod in myasthenia gravis: Efficacy and steroid-sparing benefits in a real-world cohort

Article

作者: Xu, Xiao-Na ; Li, Jin-Ming ; Li, Xiao ; Yang, Chun-Sheng ; Jiang, Feng ; Meng, Tong-Yu ; Liu, Chang ; Zhang, Yue ; Liu, Rui

OBJECTIVE:

Efgartigimod, a neonatal Fc receptor (FcRn) antagonist, has been shown to reduce pathogenic immunoglobulin G (IgG) autoantibodies, notably anti-acetylcholine receptor (AChR) antibodies, in myasthenia gravis (MG). While clinical trials have established its safety and efficacy, real-world evidence regarding its therapeutic effectiveness and steroid-sparing potential remains limited. This study aimed to evaluate the real-world efficacy and steroid-sparing benefits of efgartigimod in the clinical management of MG.

METHODS:

Forty-one patients with generalized myasthenia gravis (gMG) were enrolled in this prospective study. Participants received efgartigimod treatment and were followed for 26 weeks. Clinical outcomes, primarily Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) scores and corticosteroid dosages, were systematically evaluated. Statistical analyses were performed using R version 4.5.0.

RESULTS:

Patients were stratified into two cohorts based on treatment cycles: 22 received two cycles of efgartigimod, while 19 received a single cycle. Bulbar and respiratory symptoms improved within two weeks, whereas ocular and limb weakness required a more prolonged treatment duration to achieve clinical benefit. Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) scores demonstrated a significant decline, with a more rapid response observed in severe cases. By Week 26, the proportion of patients requiring more than 16 mg/d of methylprednisolone decreased from 63.4% at baseline to 14.6%. The two-cycle cohort exhibited a lower mean cumulative methylprednisolone dose (4861.50 mg vs. 5469.24 mg). No treatment-related adverse effects were observed.

CONCLUSION:

Efgartigimod demonstrated variable clinical responses across different muscle groups, with early improvements in bulbar and respiratory function alongside significant steroid-sparing advantages. Given that baseline MG-ADL scores serve as a reliable predictor of the time to achieve minimal symptom expression (MSE), and considering that repeated treatment cycles further augment therapeutic efficacy, efgartigimod represents a promising steroid-sparing immunomodulatory strategy for the management of MG.

2026-09-01·JOURNAL OF NEUROIMMUNOLOGY

Sequential efgartigimod-rituximab therapy in autoimmune nodopathy: A feasibility report on shortening the washout interval for B-cell depletion

Article

作者: Chen, Si ; Yang, Huan ; Sun, Benjian ; Li, Jing ; Zou, Lijia

Diseases associated with antibodies targeting nodal-paranodal cell-adhesion molecules have been recognized as a distinct entity termed autoimmune nodopathy (AN) since 2021. Efgartigimod, a neonatal Fc receptor antagonist, may interfere with the efficacy of monoclonal antibodies. Conventional pharmacokinetic principles suggest that complete elimination of drug interactions requires approximately five half-lives. However, whether this standard applies to FcRn antagonists remains unclear. We report a patient with anti-contactin-associated protein 1 (CASPR1) antibody-mediated AN refractory to intravenous immunoglobulin and plasma exchange. A novel sequential therapy was administered: rituximab was given after one efgartigimod half-life. During one-year follow-up, serum anti-CASPR1 IgG converted from 1:100 to negative, the INCAT score improved from 3/2 to 1/1, the MRC sum score increased from 48 to 54, and CD19⁺ B-cell count was 0.95/μl one month post-rituximab. B-cell depletion was sustained. This novel sequential strategy achieved sustained antibody reduction without compromising B-cell depletion, suggesting that the required washout period for FcRn antagonists prior to monoclonal antibody administration may be shorter than traditional pharmacokinetic models predict. It represents a feasible and promising therapeutic option for AN patients unresponsive to IVIG and PE, although further validation in larger cohorts is needed.

1,051

项与艾加莫德α 相关的新闻（医药）

2026-07-01

·征战重症肌无力

台湾重症肌无力临床实践指南（2026）要点一览

推广专业学术交流、促进诊疗流程改善一、指南背景与制定方法重症肌无力（Myasthenia Gravis, MG）是一种由自身抗体损害神经肌肉接头传递功能所致的自身免疫性神经肌肉疾病，以肌无力和易疲劳为主要特征。全球患病率约为40–180/百万，年发病率4–12/百万。台湾地区MG患者数从2013年的4,476例增至2019年的5,752例，患病率从19/10万升至24/10万；其中全身型MG（GMG）病例从2009年的1,576例增至2019年的2,638例，患病率从6.83/10万升至11.18/10万（P<0.0001）。2019年数据显示，GMG患者较非GMG患者平均多10次门诊就诊、0.62次住院和0.49次急诊就诊，年均医疗费用差异达新台币94,997元（约3,133美元），各医疗类别支出均显著升高（P<0.0001）。为规范MG管理，台湾神经免疫医学会组建专家委员会，采用改良Delphi法，通过两轮匿名投票（5分Likert量表，≥75%专家评4–5分视为达成共识；90%以上为强共识，70%–90%为中等共识，<70%为弱共识），基于2015–2024年文献系统回顾，形成以下11个主题的共识建议。二、诊断血清抗体检测推荐用于疑似MG患者，AChR抗体检测可辅助结合临床表现确诊，但非MG患者偶可呈阳性，需谨慎解读并进行纵向监测（共识度100%，均分4.84，推荐强度：强）。电生理检查（重复神经刺激RNS或单纤维肌电图SFEMG）用于准确诊断疲劳性肌无力，可提高敏感性、鉴别疾病严重程度、减少误诊并追踪病程进展（共识度100%，均分4.92，推荐强度：强）。对于眼肌型MG（OMG）患者，推荐冰袋试验进行早期准确诊断；RNS和SFEMG结果可能与MG严重程度相关（共识度97%，均分4.83，推荐强度：强）。建议对MG疑似患者筛查自身免疫性甲状腺疾病（包括Graves病），因两者共患率高；促甲状腺激素受体自身抗体的存在可提示Graves病的发生及严重程度（共识度96%，均分4.54，推荐强度：强）。推荐对MG患者行CT检查以排除胸腺疾病（胸腺瘤、胸腺增生），CT可提供肿瘤特征的关键信息，区分低危与高危胸腺瘤，并指导适当的手术方案（共识度100%，均分4.81，推荐强度：强）。三、胸腺切除术胸腺切除术联合药物治疗推荐用于新诊断MG，尤其18–50岁成人及AChR抗体阳性GMG患者。该方案可改善临床结局、减少免疫抑制剂需求并提高完全停用泼尼松的可能性。胸腺增生、早发型MG（EOMG，50岁前诊断）及病程短的患者术后更可能达到完全稳定缓解。对于晚发型MG（LOMG，50岁后诊断）、高龄、高体重指数、吞咽困难或病程延长者，需谨慎应用，因这些因素与胸腺切除术反应不佳相关（共识度100%，均分4.97，推荐强度：强）。胸腔镜或机器人辅助胸腔镜手术治疗MG的临床结局相当，两种方法均安全有效，可改善神经功能结局、减少激素用量并可能实现完全稳定缓解。尽管可能存在一些并发症，大多数患者在胸腺切除术后显示改善（共识度94%，均分4.50，推荐强度：强）。术前短期血浆置换可改善临床结局，尤其适用于接受胸腺切除术的GMG早发型病例。静脉注射免疫球蛋白（IVIG）为潜在替代方案，反应率一致且术后并发症较少（共识度96%，均分4.54，推荐强度：强）。对于MuSK抗体阳性MG，不推荐胸腺切除术，因显著改善临床结局的证据不足（共识度96%，均分4.73，推荐强度：强）。四、眼肌型MG 吡啶斯的明（乙酰胆碱酯酶抑制剂）为OMG所致眼肌麻痹的推荐一线治疗，重症病例可能需要激素（共识度96%，均分4.81，推荐强度：强）。低剂量泼尼松方案（最高15mg/日）为OMG常用治疗；更高剂量泼尼松及其他类型激素（如甲泼尼龙）亦已证实有效。需注意潜在不良反应，如糖耐量受损和骨密度降低，需密切监测（共识度100%，均分4.81，推荐强度：强）。 OMG早期使用激素可能与进展为GMG的风险降低相关（共识度97%，均分4.89，推荐强度：强）。对于泼尼松不耐受或无效的OMG患者，可考虑激素节约剂，如硫唑嘌呤（AZA）、吗替麦考酚酯（MMF）和他克莫司，这些药物安全、耐受良好且有效，可减少高剂量激素需求、减轻长期激素使用的不良反应、维持疾病阶段并改善整体症状（共识度100%，均分4.81，推荐强度：强）。五、早发型全身型MG 口服激素对50岁前诊断的早发型GMG可能提供症状控制获益，早期干预可能带来更有利的长期结局和更低的维持剂量（共识度100%，均分4.84，推荐强度：强）。隔日泼尼松疗法为管理早发型GMG的有效策略，不良反应发生率较低且症状控制更优（共识度100%，均分4.70，推荐强度：强）。 GMG患者起始大剂量泼尼松治疗（40–80mg/日）时可能出现暂时性肌无力加重，在老年患者、严重球部症状患者及MG严重程度评分低者中更为常见，此期间需密切监测（共识度100%，均分4.86，推荐强度：强）。硫唑嘌呤为管理MG症状的高效治疗，单用或联合泼尼松均可，可可靠改善功能状态、减少球部受累并显著降低泼尼松维持剂量。AZA起效可能延迟，对于中重度MG，推荐剂量为2–3mg/kg/日联合泼尼松（共识度100%，均分4.73，推荐强度：强）。吗替麦考酚酯可在某些情况下考虑，尤其适用于不耐受其他免疫抑制剂的患者，可减少所需激素剂量（共识度100%，均分5.00，推荐强度：强）。对于早发型非胸腺瘤GMG，早期对强化免疫治疗有反应（定义为发病后2年内治疗反应阳性，即第2年时症状消失持续>12个月）可能提示良性病程和更好结局，这凸显了个体化用药策略的潜力（共识度97%，均分4.92，推荐强度：强）。长期激素治疗患者，补充阿仑膦酸钠和阿法骨化醇可改善骨密度；定期监测骨密度和使用双膦酸盐可保护骨骼健康（共识度97%，均分4.94，推荐强度：强）。六、晚发型及超晚发型GMG 早发型与晚发型MG对相似治疗方法有反应，适当剂量应基于个体特征确定（共识度100%，均分4.92，推荐强度：强）。对于超晚发型MG（65岁后诊断），泼尼松可能为潜在治疗选择，推荐剂量个体化，考虑疾病严重程度和患者基础疾病（共识度100%，均分4.86，推荐强度：强）。有限研究表明，泼尼松单药、AZA单药及其联合用药对晚发型MG均有益，但泼尼松联合AZA似乎可带来显著阳性结局和患者状况改善（共识度100%，均分4.76，推荐强度：强）。利妥昔单抗可能为晚发型非胸腺瘤GMG的潜在治疗选择，早期治疗反应可提示良好病程（共识度97%，均分4.68，推荐强度：强）。 65岁及以上新诊断MG患者疾病早期可能出现更多危及生命事件，与年轻患者相比，可能需更少药物即可达到良好结局，但缺乏免疫治疗可能与不良预后相关（共识度92%，均分4.78，推荐强度：强）。证据有限但提示他克莫司联合或不联合激素对超晚发型MG可能有效安全，部分患者以1.0mg/日起始剂量实现症状控制（共识度100%，均分4.56，推荐强度：强）。七、MuSK MG与双阴性MG 对于MuSK MG患者，激素为有效治疗选择，常用维持剂量为泼尼松30mg/日（范围10–60mg/日）（共识度94%，均分4.62，推荐强度：强）。 MuSK MG患者单用吡啶斯的明可能无法实现临床改善（共识度100%，均分4.73，推荐强度：强）。对于既往治疗反应差的MuSK MG患者，利妥昔单抗可作为治疗选择，因其疗效和安全性已获证实。推荐初始诱导方案为利妥昔单抗375mg/m²每周连续4周，或1g双周方案。MuSK MG患者接受利妥昔单抗诱导后，临床研究一致报告泼尼松和其他免疫抑制剂的平均剂量显著降低（共识度97%，均分4.68，推荐强度：强）。有限病例系列表明，血浆置换（PE）和双重滤过血浆置换（DFPP）对MuSK MG患者可能有益，PE较IVIG显示更大临床改善，急性加重时可能更优，维持性PE可提供长期症状控制（共识度100%，均分4.73，推荐强度：强）。对于双阴性MG（包括LRP4和cortactin抗体），泼尼松为推荐治疗选择，但临床医师应知晓该治疗方法的疗效可能变异。证据表明部分患者使用泼尼松后可缓解，而另一些患者可能表现药物难治性（共识度94%，均分4.61，推荐强度：强）。双阴性MG患者可考虑免疫抑制剂以潜在改善长期预后（共识度97%，均分4.59，推荐强度：强）。八、肌无力危象对于肌无力危象（MC）或MG急性加重的管理，推荐起始DFPP或PE，这些治疗已显示改善患者结局，治疗性PE或DFPP可有效改善身心功能且具成本效益（共识度97%，均分4.86，推荐强度：强）。 IVIG对经历MC或MG急性加重的患者有效，可诱导缓解、减少免疫抑制药物需求并改善肌力和功能，总剂量1–2g/kg分次给药可能足以治疗MG加重（共识度100%，均分4.81，推荐强度：强）。 IVIG和PE均为管理中重度MG危象的可行选择，疗效相当且作用持续时间相似。PE或DFPP并发症率可能较高，但与更好的呼吸结局相关；IVIG可作为替代方案或在PE不可及时考虑（共识度100%，均分4.86，推荐强度：强）。 MC发生时，IVIG和DFPP或PE为MC管理的推荐一线选择。DFPP/PE或IVIG联合静脉激素注射可能比单用激素更有效管理MC并预防复发，因其可减少激素引起的初期加重（共识度97%，均分4.86，推荐强度：强）。无创通气可考虑作为MC管理的潜在选择，因其具有潜在成本效益并可预防插管和再插管（共识度100%，均分4.84，推荐强度：强）。对于MG症状突然加重的患者，诊断工具可包括AChR或MuSK抗体评估、RNS和SFEMG，用于确诊MG。当呼吸和球部（口咽）肌无力所致呼吸衰竭经FVC、最大吸气压和最大呼气压降低证实时，可诊断为MC（共识度93%，均分4.68，推荐强度：强）。为管理MC风险MG患者，建议识别潜在诱因，如感染（包括COVID-19）、应激、某些药物和合并症。MC的显著危险因素包括EOMG、呼吸道感染、心脏合并症、高剂量吡啶斯的明使用、MGFA临床分级差及既往MC史（共识度96%，均分4.73，推荐强度：强）。九、新生儿及青少年MG MG孕妇可能出现症状加重，尤其病程短、临床评分高或妊娠期停用免疫抑制治疗者。计划外妊娠可能导致更多MG加重和住院。剖宫产决策应基于产科指征。尽管存在这些挑战，MG女性婴儿并不面临更高的新生儿并发症风险，尽管平均出生时间约早两天（共识度100%，均分4.92，推荐强度：强）。 MG母亲所生新生儿有6%–10%发生暂时性新生儿MG（TNMG），因此建议对这些新生儿监测至出生后第4天，以及时发现和治疗任何早期TNMG征象，尤其出现喂养困难或肌张力低下者。尽管风险增加，TNMG症状通常不危及生命，适当支持治疗后多呈自限性（共识度96%，均分4.76，推荐强度：强）。青少年MG的一线免疫治疗为激素。长期激素治疗必要或常规治疗难治的病例，可考虑免疫抑制剂如AZA、利妥昔单抗和他克莫司（共识度100%，均分4.78，推荐强度：强）。十、MG合并自身免疫病 MG与合并自身免疫病的管理应整合，可能使用免疫抑制治疗和胸腺切除术。MG与系统性红斑狼疮显著相关的患者中，早期干预尤为重要（共识度96%，均分4.81，推荐强度：强）。十一、难治性MG 管理难治性MG时，临床医师应积极评估和监测合并症，如自身免疫病、肾病、糖尿病和高血压，因这些可能加重疾病严重程度，增加住院时间、死亡风险并促成难治性MG发生（共识度96%，均分4.73，推荐强度：强）。利妥昔单抗可用于AChR或MuSK受体抗体阳性的难治性MG患者，已证实可有效减少症状、降低泼尼松需求、减少住院、改善肌力并降低疾病严重程度（共识度100%，均分4.76，推荐强度：强）。推荐将口服他克莫司作为难治性MG的辅助长期治疗选择，因其已证实可显著改善症状、提高生活质量、减少泼尼松使用，且安全性总体良好，仅报告少数轻度不良事件（共识度100%，均分4.61，推荐强度：强）。新型生物制剂，包括依库珠单抗（eculizumab）、efgartigimod、ravulizumab、rozanolixizumab和zilucoplan，可考虑用于免疫治疗控制不佳的成人GMG患者。这些疗法已通过大规模临床试验验证，显示可提供具有临床意义的改善，同时表现出良好的耐受性安全性特征（共识度97%，均分4.94，推荐强度：强）。十二、长期管理与患者支持 MG长期管理推荐综合支持和个体化医疗方案，包括结构化个体化运动方案、患者支持小组以及应对压力和抑郁等情绪因素。这些干预与传统治疗联合应用时，可改善健康相关生活质量、增强肌力、改善功能容量、减轻疲劳并可能缓解抑郁症状。但需注意个体反应可能变异，设计这些方案时应考虑患者状况和安全性（共识度100%，均分4.86，推荐强度：强）。来源： Acta Neurologica Taiwanica. 2026;35(2):59-69. 作者：台湾神经免疫医学会专家组（Hsu-Ling Yeh等，共37位MG专科医师及1位患者代表）作者：Jason。助理：ChatGPT；运营：美国Healsan医学科技MG项目组 “征战重症肌无力”与各位同仁一起，学习重症肌无力的研究进展，探索更优的诊疗策略。欢迎同仁投稿及分享。网址： https://healsan.com/ 点击👇，阅读更多重症肌无力研究解读 Healsan医路成长更多免费资源：（点击👆图片，进入自己感兴趣的专辑。或点击“资源”，浏览本公众号所有资源）

2026-06-29

·神经科的那些事

会议撷英--2026 EAN重症肌无力研究全景解读：从靶向治疗新时代到个体化精准管理

2026年6月27-30日，第12届欧洲神经病学年会（EAN 2026）在瑞士日内瓦盛大召开。本届大会共收录2,946篇摘要，其中与重症肌无力直接相关的达85篇，涵盖口头报告（Oral Presentation）12篇及大量电子海报（ePoster）内容，涉及FcRn抑制剂、补体抑制剂、B细胞靶向治疗、新型生物制剂及真实世界研究等多个维度。本文对本届大会MG相关核心发现进行全面梳理，以飨读者。一、FcRn抑制剂：从成人到儿童，从临床试验到真实世界1.1 Efgartigimod（艾加莫德）（1）青少年人群首次数据（ADAPT JR研究）：这是efgartigimod在青少年（2-17岁）全身型重症肌无力（gMG）患者中的首个临床试验数据。截至2025年2月，已有11名青少年受试者入组。结果显示，efgartigimod治疗可同时降低总IgG和AChR抗体水平。在多次给药阶段（Part B），MG-ADL评分较周期基线第4周平均下降3.5分（Cycle 1）至4.0分（Cycle 2），定量MG（QMG）评分呈相似趋势。更令人瞩目的是，72.7%（Cycle 1）和80.0%（Cycle 2）的受试者达到了最小症状表达（MSE, MG-ADL 0-1分）状态，且耐受性良好。该研究提示，efgartigimod有望填补青少年gMG治疗的空白。（2）糖皮质激素减量真实世界数据（STRIVE-gMG研究）：这项纳入41例AChR抗体阳性gMG患者的回顾性图表审查显示，使用efgartigimod后，所有患者均实现了激素减量。泼尼松等效剂量从基线30.4 mg/天逐步降至第6个月8.6 mg/天、第12个月4.9 mg/天、第18个月4.0 mg/天。68.3%的患者在随访结束时完全停用激素。92.7%的患者仍持续接受efgartigimod治疗，中位治疗时间17.1个月。该数据为FcRn抑制剂在临床实践中作为"激素桥接/替代"策略提供了有力证据。（3）其他真实世界数据：多中心研究提示efgartigimod在AChR抗体阴性gMG患者中同样有效；日本单中心数据展示了efgartigimod在不同抗体谱（AChR、MuSK、双阳性、三阴性）患者中的疗效；另有研究比较了efgartigimod与IVIg在中重度gMG中的疗效差异，以及单周期efgartigimod与标准治疗的对比效果。1.2 Nipocalimab（尼卡利单抗）（1）早期病程优势（VIVACITY-MG3事后分析）：针对病程≤5年的新诊断gMG患者的事后分析显示，第24周时nipocalimab组MG-ADL评分较基线下降4.9分，显著优于安慰剂组的2.7分（p=0.005）；QMG评分下降5.1分 vs 2.3分（p=0.012）。达到有意义临床改善（MCI）和显著临床改善（SCI）比例的患者比例均显著高于安慰剂组。这一发现提示，在疾病早期使用FcRn抑制剂可能获得更大的治疗获益。（2）感染期间维持控制：VIVACITY-MG3的另一项事后分析显示，nipocalimab在患者合并感染期间仍能维持对gMG的持续控制，这对于临床实践中常见的感染诱发的MG加重具有重要指导意义。（3）安全性间接比较：一项大规模间接比较研究将nipocalimab的安全性与其他FcRn阻断剂、C5补体抑制剂、利妥昔单抗及IVIg进行了对比，为临床选择提供参考依据。1.3 Rozanolixizumab（罗泽利昔珠单抗）一项纳入129例患者的长期随访数据显示，接受≥2个症状驱动治疗周期的患者中，rozanolixizumab在Cycle 1至Cycle 13期间均表现出持续的MG-ADL改善（平均下降约3.2分），证实了其长期疗效的可持续性。另有日本单中心18例患者的真实世界回顾性分析也证实了其有效性和耐受性。二、补体抑制剂：从下游C5到上游C1s，从急性期到长期维持2.1 Zilucoplan（泽卢克布仑钠）—— 120周长期数据（RAISE-XT研究） Zilucoplan作为每日一次皮下注射的C5抑制剂，其RAISE-XT研究的120周长期随访数据显示，无论患者年龄（<65岁：MG-ADL下降7.3分；≥65岁：下降6.7分）、基线疾病严重程度（MG-ADL≤9分：下降7.0分；≥10分：下降7.6分）或病程长短（<5.2年：下降6.7分；≥5.2年：下降7.5分），均表现出一致的疗效改善。同时MG-QOL15r和Neuro-QoL疲劳评分也有显著改善。不良事件以轻度至中度为主，大多数与研究药物无关。2.2 Claseprubart（克拉塞普巴特）—— 全新C1s抑制剂（MaGic研究）本届大会最受瞩目的创新发现之一来自claseprubart的II期MaGic研究（NCT06282159）。这是一种皮下注射的活性C1s抑制剂，每两周给药一次（300 mg SC Q2W）。关键结果如下：指标 Claseprubart vs 安慰剂双重应答率（MG-ADL≥3 +QMG≥4） 63%vs14%（OR=29.00, p=0.0006）首次应答时间早至第1周，中位第3周应答持续性所有第13周应答者维持≥6周该结果表明，claseprubart作为上游补体阻断剂，具有起效快（最早1周）、应答率高（63%）、应答持久（维持≥6周）的显著优势。同时，机制研究提示上游C1s靶向相比下游C5阻断在MG治疗中可能具有更大的机制优势——通过阻断补体级联的起始环节，防止膜攻击复合物（MAC）形成的同时保留旁路途径的生理功能。2.3 C5IT（慢性C5抑制） vs aFcRn（抗FcRn抗体周期治疗）在胸腺瘤相关MG中的比较这项纳入93例AChR阳性胸腺瘤相关MG（TAMG）患者的意大利多中心回顾性研究具有重要临床意义。结果显示，慢性C5抑制治疗（C5IT, n=58）在MG-ADL改善（−6.43 vs −3.21, p=0.004）和激素减量（−10.8 mg vs −6.6 mg, p=0.013）方面均优于周期性的抗FcRn治疗（aFcRn, n=35）。值得注意的是，aFcRn治疗中约43%的患者属于"短应答者"（周期间隔<8周），这部分患者的临床结局明显逊于C5IT和aFcRn"长应答者"组。该研究提示，对于TAMG这一特殊亚群，慢性C5抑制可能是更优的治疗策略，同时也强调了预测生物制剂应答特征的必要性。2.4 Eculizumab（依库珠单抗）及其他大会还报道了多项eculizumab相关研究：①eculizumab与IVIg在MG急性加重中的头对头比较；②eculizumab在 impending和manifest肌无力危象中的紧急使用经验（回顾性病例系列）；③eculizumab使难治性gMG患者快速缓解并成功完成胚胎移植的个案报告；④eculizumab对MG患者B细胞的免疫调节作用超越补体阻断本身的发现；⑤efgartigimod与eculizumab的短期真实世界比较。此外，cemdisiran（C5 siRNA）的II期研究结果也已公布。三、B细胞靶向治疗与新型生物制剂3.1 Inebilizumab（伊奈利珠单抗）—— MuSK抗体阳性亚组（MINT研究） MINT研究（NCT04524273）的MuSK抗体阳性亚组分析显示，48例MuSK+ gMG患者随机接受300 mg静脉注射inebilizumab或安慰剂26周。26周随机对照期间，inebilizumab组MG-ADL平均下降4.1分，QMG下降5.0分。进入开放标签延长阶段后（第52周），MG-ADL持续下降至5.6分，QMG下降至6.1分。该数据进一步确立了inebilizumab在MuSK+ MG这一难治亚群中的治疗地位。3.2 Rituximab（利妥昔单抗）—— AChR抗体阳性gMG单中心经验英国Wessex神经科学中心对40例AChR抗体阳性gMG患者（中位利妥昔单抗初始剂量2000 mg）进行了回顾性分析。71%的患者达到了最小临床重要差异（MCID, MG-ADL下降≥2分且MGC下降≥3分）。CD19+ B细胞显著耗竭，IgG水平保持稳定。住院率从47.5%降至20%（p=0.013），血浆置换使用率从50%降至25%（p=0.021），泼尼松剂量显著下降。无严重不良事件。该数据为利妥昔单抗在难治性AChR+ MG中的应用提供了真实世界支持。3.3 Gefurulimab（PREVAIL研究）—— 生活质量改善 PREVAIL研究的生活质量分析显示，每周皮下注射gefurulimab的AChR+ gMG患者在第26周时，MG-QOL15r评分改善显著优于安慰剂（−4.9 vs −2.3, p=0.0005），Neuro-QoL疲劳评分（−4.8 vs −2.5, p=0.0164）和EQ-5D-5L健康效用指数（0.12 vs 0.04, p=0.0088）均有显著改善，且从第4周起即可观察到获益。3.4 Telitacicept（泰它西普）—— III期研究设计更新泰它西普作为一种APRIL/BAFF双重抑制剂，其III期研究设计方案在本次大会上进行了更新。该药物通过同时阻断B细胞活化因子（BAFF）和增殖诱导配体（APRIL），可能实现对B细胞通路更全面的上游调控。3.5 Cladribine（克拉屈滨）体外基于gMG患者外周血单个核细胞的研究显示，克拉屈滨可减少免疫细胞亚群和自身抗体水平，为这种已用于多发性硬化的口服免疫调节剂在gMG中的应用提供了初步实验室依据。四、真实世界证据与流行病学4.1 RELIEF研究（法国）—— 大规模疾病自然史数据这项基于法国国家医疗保险数据库的大规模研究纳入了10,284例MG患者。结果显示，49.0%的患者在12个月内被诊断为gMG，60.9%在60个月内确诊（中位时间413天）。肌无力危障（MGc）发生在76例MG患者中（6.3%）和89例gMG患者中（10.4%）。肌无力加重（MGe）影响了685例MG患者（57.2%）。这些数据为理解gMG的疾病进展轨迹和加重负担提供了重要的流行病学基准。4.2 经济负担（德国）基于InGef数据库（2017-2024年）的德国真实世界研究（n=4,025例gMG患者）显示，gMG患者年均医疗费用中位数为6,115欧元，其中gMG相关费用为1,279欧元。但合并加重患者的费用显著升高（中位数7,758欧元），而经历肌无力危象的患者费用更是高达34,606欧元（gMG相关费用14,929欧元）。这一巨大差异凸显了有效控制疾病、预防加重和危象的经济价值。4.3 中国患者治疗偏好（909例） 2025年3-8月在中国开展的离散选择实验（n=909例gMG患者）揭示了患者的治疗偏好：①治疗安全性是首要考虑因素；②给药方式偏好：口服 > 皮下注射 > 静脉注射；③给药频率偏好：每6个月一次 > 每日一次 > 每日2-3次；④年轻患者更关注低频给药和皮下注射途径；⑤高收入患者更关注代谢疾病、感染和骨髓抑制风险，且对费用敏感度较低。该研究为未来药物研发和医保政策制定提供了重要参考。4.4 妊娠与MG 一项全国队列研究显示，妊娠期MG总体临床稳定，但产后期间部分女性存在加重风险。此外，PETUNIA研究（Nipocalimab在gMG妊娠患者中的安全性研究）的设计方案也进行了发布，将填补妊娠期使用新型生物制剂的安全性数据空白。五、特殊亚群与精准治疗5.1 胸腺瘤相关MG（TAMG）除前文提及的C5IT vs aFcRn比较研究外，大会还报道了抗Titin抗体与胸腺瘤的10年年龄调整的葡萄牙队列研究，以及胸腺瘤伴发和不伴发MG患者的临床和免疫学特征比较，为TAMG的免疫学特征提供了更深入的认知。5.2 MuSK抗体阳性MG的表观遗传特征一项重要的机制研究发现，MuSK-MG患者外周血单个核细胞中IL-13启动子DNA甲基化水平较健康对照组降低16%（14.51% vs 30.40%, p=0.0038），IL-4启动子甲基化水平降低18.5%（73.24% vs 91.18%, p=0.0001），也显著低于AChR-MG疾病对照组（98.08%, p<0.0001）。这一表观遗传学发现为理解MuSK-MG独特的Th2型免疫应答提供了分子层面的解释，也为潜在的生物标志物开发奠定了基础。5.3 极晚发型MG 希腊单中心对102例极晚发型MG患者（诊断时平均年龄73.9岁）的分析显示，男性占70.6%，平均诊断延迟5.1个月，平均随访47.9个月。efgartigimod在极晚发型MG中的疗效也得到了单中心研究的证实。5.4 生物制剂治疗是否还需要联合传统免疫抑制剂？一项纳入41例接受补体抑制剂或抗FcRn治疗的gMG患者的试点研究给出了否定答案。20例患者使用背景非甾体类免疫抑制剂（NSIST），21例未使用。两组在基线MG-ADL评分和激素剂量相当的情况下，均表现出显著的临床改善，两组之间在MG-ADL和QMG评分改善、MSE达成率、MGFA-PIS改善以及激素减量方面均无显著差异。该初步结果提示，使用新型靶向生物制剂时，可能不需要联合传统NSIST。更大规模的前瞻性研究正在等待中。六、数字化与患者报告结局本届大会还呈现了多项数字化MG管理创新：①ME&MG™数字生物标志物验证研究（DOMYA），通过可穿戴设备监测gMG症状；②HARMONY 360研究设计，整合被动和主动数字生物标志物全面监测gMG；③myMGverse APP观察性研究，利用移动应用持续评估gMG；④MG-II患者报告眼肌评分的内容效度验证；⑤Vitaccess Real MG Registry国际患者登记研究基线数据。这些数字化工具有望为MG的精准管理和临床试验终点评估提供新的维度。总结与展望 EAN 2026在重症肌无力领域呈现了前所未有的研究广度和深度。从FcRn抑制剂向青少年人群的拓展、C1s上游补体阻断的突破性数据、B细胞靶向治疗在MuSK+和AChR+亚群的确证，到真实世界中疾病负担的经济量化和患者偏好的系统调查，都标志着MG治疗已经进入了一个多靶点、多层级、个体化的新时代。几个值得特别关注的趋势： 1）上游干预的兴起：C1s抑制剂claseprubart和APRIL/BAFF双重抑制剂telitacicept代表了从"下游效应分子阻断"向"上游免疫启动环节调控"的策略转变。 2）精准分型治疗：TAMG中C5IT优于FcRn、MuSK+中inebilizumab的确证、早期病程中FcRn抑制剂的更大获益，均强调了基于抗体类型、合并症和病程的个体化治疗选择。 3）去激素化策略：efgartigimod实现68.3%患者完全停用激素、生物制剂联合NSIST可能并非必需的发现，正在重塑我们对"理想治疗目标"的定义。 4）患者为中心的评价体系：生活质量、给药便利性、患者偏好和数字生物标志物正在成为疗效评价的重要补充维度。总体而言，EAN 2026展现了一幅重症肌无力治疗领域蓬勃发展的全景画卷。随着越来越多的靶向药物从临床试验走向真实世界，MG患者的预后和生活质量有望得到根本性的改善。参考文献：以下参考文献均来自第12届欧洲神经病学年会（EAN 2026）摘要集，发表于《European Journal of Neurology》Volume 33, Supplement 1, June 2026。 All abstracts cited herein are from: Abstracts of the 12th Congress of the European Academy of Neurology, Geneva, Switzerland, 27-30 June 2026. Eur J Neurol. 2026;33(Suppl 1):e70622-e70677. OPR-084: Kostera-Pruszczyk A, et al. Investigating intravenous efgartigimod in juvenile generalized myasthenia gravis: Results from the ADAPT JR study. EAN 2026, Abstract OPR-084. OPR-087: Noushad M, et al. Rituximab in acetylcholine receptor antibody-positive generalised myasthenia gravis: A single-centre experience. EAN 2026, Abstract OPR-087. EPO-0141: Habib A, et al. Steroids tapering among patients with generalized myasthenia gravis (gMG) receiving efgartigimod: Interim results from the STRIVE-gMG chart review. EAN 2026, Abstract EPO-0141. EPO-0143: Antozzi C, et al. Efficacy of nipocalimab in patients early in their disease course of generalized myasthenia gravis: Post hoc analysis of VIVACITY-MG3. EAN 2026, Abstract EPO-0143. EPO-0147: Vissing J, et al. Myasthenia gravis Inebilizumab trial: 26-week randomised-placebo controlled and 26-week open-label results in anti-muscle-specific kinase subgroup. EAN 2026, Abstract EPO-0147. EPO-0148: Dimachkie M, et al. Multiple responder analyses with claseprubart, an active C1s inhibitor, in patients with generalized myasthenia gravis. EAN 2026, Abstract EPO-0148. EPO-0150: Savic N, et al. Efficacy of long-term zilucoplan treatment in subgroups of patients with generalised myasthenia gravis: A 120-week analysis of RAISE-XT. EAN 2026, Abstract EPO-0150. EPO-0151: Ruck T, et al. Health-related quality of life in patients with generalised myasthenia gravis receiving gefurulimab in the PREVAIL trial. EAN 2026, Abstract EPO-0151. EPO-0301: Cepele A, et al. Comparative efficacy of anti-C5 vs. anti-FcRn therapy in thymoma-associated myasthenia gravis: A multicentre retrospective study. EAN 2026, Abstract EPO-0301. EPO-0302: Elmas C, et al. Epigenetic profiling of cytokine gene promoters in MuSK myasthenia gravis. EAN 2026, Abstract EPO-0302. EPO-0308: (RELIEF study) Progression and exacerbation timing in myasthenia gravis: Real-world evidence from France. EAN 2026, Abstract EPO-0308. EPO-0309: (RELIEF study) One-year burden of crises and exacerbations in myasthenia gravis: Real-world evidence from France. EAN 2026, Abstract EPO-0309. EPO-0311: Efficacy of long-term rozanolixizumab treatment cycles in patients with generalised myasthenia gravis: A subgroup analysis of Phase 3 studies. EAN 2026, Abstract EPO-0311. EPO-0467: Risk of myasthenia gravis exacerbation during pregnancy and postpartum: A nationwide cohort study. EAN 2026, Abstract EPO-0467. EPO-0472: Immediate FcRn inhibitor initiation following fast-acting treatment in generalised myasthenia gravis: A single-centre retrospective cohort study. EAN 2026, Abstract EPO-0472. EPO-0477: Safety and efficacy of claseprubart, an active C1s inhibitor, in patients with generalized myasthenia gravis. EAN 2026, Abstract EPO-0477. EPO-0639: Minimal symptom expression with claseprubart, an active C1S inhibitor, in patients with generalized myasthenia gravis. EAN 2026, Abstract EPO-0639. EPO-1055: Schneider-Gold C, et al. Healthcare costs of generalized myasthenia gravis in Germany: A real-world retrospective cohort study. EAN 2026, Abstract EPO-1055. EPO-1057: Vera V, et al. Do we really need non-steroidal immunosuppressants in generalized myasthenia gravis treated with new targeted therapies? A pilot study. EAN 2026, Abstract EPO-1057. EPO-1058: Xu Y, et al. Patient preferences and willingness-to-pay for therapy in generalized myasthenia Gravis: A large-scale discrete choice experiment in China. EAN 2026, Abstract EPO-1058. EPV-1005: Claeys KG, et al. A phase 3 study to evaluate the efficacy and safety of Telitacicept in patients with generalized myasthenia gravis: Trial design update. EAN 2026, Abstract EPV-1005. EPV-1017: Antozzi C, et al. Effect of nipocalimab on sustained myasthenia gravis control during infections: Post-hoc analysis of the VIVACITY-MG3 study. EAN 2026, Abstract EPV-1017. EPV-1018: Chiba T, et al. Effectiveness and tolerability of rozanolixizumab in generalized myasthenia gravis: A single-center retrospective analysis of 18 cases. EAN 2026, Abstract EPV-1018. EPV-1019: Deng Y, et al. Efficacy and safety of eculizumab versus intravenous immunoglobulin in the acute exacerbation of myasthenia gravis. EAN 2026, Abstract EPV-1019. EPV-1021: Liu H, et al. Efficacy and safety of efgartigimod versus intravenous immunoglobulin in moderate to severe generalized myasthenia gravis. EAN 2026, Abstract EPV-1021. EPV-1023: Huang Y, Xu Q. Emergency use of eculizumab in impending and manifest myasthenic crisis: A retrospective case series. EAN 2026, Abstract EPV-1023. EPV-1032: Jacob S, et al. Indirect comparison of nipocalimab safety versus FcRn blockers, C5 complement inhibitors, rituximab and IVIg in generalized myasthenia gravis. EAN 2026, Abstract EPV-1032. EPV-1048: Shelly S, et al. Potential mechanistic advantages of aC1s targeting in myasthenia gravis: Upstream versus downstream complement blockade. EAN 2026, Abstract EPV-1048. EPV-1050: Goyal N, et al. Pregnancy enhanced tracking with neonatal and infant assessment (PETUNIA): Design of a safety study for nipocalimab in generalized myasthenia gravis. EAN 2026, Abstract EPV-1050. EPV-1059: Fan M, et al. Short-term comparison of efgartigimod vs. eculizumab in patients with myasthenia gravis: a dual-center real-world study. EAN 2026, Abstract EPV-1059. EPV-1262: Wu Y, et al. Reduction of immune cell subsets and autoantibodies by cladribine in generalised myasthenia gravis peripheral blood mononuclear cell-based assays. EAN 2026, Abstract EPV-1262. 免责声明：本报告基于公开报道的会议摘要和新闻资料整理，投稿摘要的统计数据不保证完全精确，旨在提供学术研究参考。会议摘要数据尚未完成同行评议，可能与最终发表版本存在差异。临床试验数据仅为阶段性结果，不应作为临床决策的唯一依据。

2026-06-24

·生物制品圈

2032年全球药企将迈入2万亿美元时代：肥胖药狂飙、中国力量崛起

6月23日，全球知名医药数据机构 Evaluate 发布了《World Preview 2026》年度展望报告，一幅 2032 年全球制药产业的全新版图徐徐展开。报告的核心结论掷地有声：到 2032 年，全球药品销售额将突破2 万亿美元大关。这一数字的背后，是 GLP-1 肥胖药物的 "吸金狂潮"，是自身免疫药物的厚积薄发，更是中国创新药从 "跟跑" 到 "并跑" 甚至 "领跑" 的历史性转折。然而，在巨额数字的光环之下，专利悬崖的阴影、定价压力的阴霾、以及地缘政治的不确定性，也在为这个 "大药时代" 写下复杂的注脚。一、礼来登顶：替尔泊肽将成 "史上药王"，700 亿美元傲视群雄如果说 2032 年的全球药市有一个绝对主角，那一定是礼来（Eli Lilly）。 Evaluate 预测，礼来的糖尿病/肥胖双适应症药物替尔泊肽（tirzepatide）—— 在美国以 Mounjaro（糖尿病）和 Zepbound（肥胖）两个商品名销售 —— 到 2032 年的年销售额将超过700 亿美元。 700 亿美元是什么概念？报告明确指出，这一成绩将让替尔泊肽坐稳 "史上最畅销药物" 的宝座，全面超越修美乐（Humira）、可瑞达（Keytruda）等历代药王，甚至超过辉瑞/BioNTech 新冠疫苗的峰值表现。礼来的统治力不止于此。在 2032 年全球 TOP10 畅销药榜单中，仅礼来一家的三款产品 ——Mounjaro、Zepbound，以及新上市的口服 GLP-1 肥胖药 Foundayo—— 就贡献了榜单总销售额的近一半。更令人瞩目的是礼来的管线储备。在最具价值研发资产榜单上，礼来有两款药物跻身前十：三重激动剂retatrutide和胰淀粉样蛋白受体激动剂eloralintide。Evaluate 预计，这两款产品到 2032 年合计可再增加约100 亿美元销售额。二、诺和诺德遇挫：司美格鲁肽跌出 TOP10 与礼来的高歌猛进形成鲜明对比的，是老对手诺和诺德的相对失速。 Evaluate 预测，诺和诺德的司美格鲁肽系列（Ozempic/Wegovy）到 2032 年将 "堪堪滑出 TOP10 畅销药榜单"。下滑的原因，报告直指核心：司美格鲁肽仅靶向单一激素受体（GLP-1），而礼来的替尔泊肽靶向 GLP-1/GIP 双受体，在减重效果上更具优势。不过，报告也为诺和诺德留了余地 —— 这并不意味着丹麦巨头将陷入困境。诺和诺德现有的 GLP-1 产品线，加上其近期最被看好的资产CagriSema（司美格鲁肽与胰淀粉样蛋白激动剂 cagrilintide 的组合），到 2032 年合计仍可为公司贡献超过250 亿美元的年销售额。三、第二增长曲线：自身免疫药物接棒领跑如果说肥胖药物是当下最耀眼的明星，那么自身免疫药物就是支撑 2 万亿大盘的 "第二极"。 Evaluate 指出，免疫调节剂凭借 "一种药物、多种适应症" 的特性，有望在 2032 年前整体增速超过代谢/内分泌药物。这一判断在榜单上得到了印证：2032 年全球第二畅销药的位置，将由艾伯维的 IL-23 拮抗剂Skyrizi占据，年销售额预计超过330 亿美元。而 Skyrizi 的 "姊妹药"—— 口服 JAK 抑制剂Rinvoq—— 也在适应症拓展上 "更加激进"。这款已获批类风湿性关节炎、特应性皮炎等适应症的药物，预计 2032 年将以近170 亿美元的销售额排名第 6。四、肿瘤与罕见病：ADC 持续验证价值在肿瘤领域，第一三共和阿斯利康的Enhertu表现最为亮眼，预计 2032 年将在所有抗癌药中排名最高，位列总榜第 7 位。这进一步验证了抗体药物偶联物（ADC）这一品类的成功与市场热度。在罕见病领域，强生的多发性骨髓瘤药物Darzalex和 argenx 公司的重症肌无力药物Vyvgart仍将保持显著的商业价值。五、研发管线价值榜：中国生物科技登顶如果说销售榜单反映的是 "现在"，那么研发管线价值榜单预示的就是 "未来"。 Evaluate 计算了各在研药物的净现值（NPV），结果令人意外 —— 榜首既不是礼来，也不是诺和诺德，而是Summit Therapeutics 与康方生物（Akeso）合作的双特异性抗体依沃西单抗（ivonescimab）。这款同时抑制 PD-1 和 VEGF 的双抗，净现值超过250 亿美元，高居管线价值榜榜首。目前，依沃西单抗已在中国获批，FDA 预计将于今年 11 月中旬对其非小细胞肺癌适应症做出审批决定。Evaluate 预测，到 2032 年这款双抗的年销售额将达到85 亿美元。在研发管线价值 TOP 榜单上，其他值得关注的资产还包括：第 2 位：礼来 retatrutide，峰值销售潜力 230 亿美元第 3 位：安进 MariTide（抗体 - 肽偶联物，用于 2 型糖尿病和慢性体重管理），NPV 277 亿美元，2032 年销售额 46 亿美元此外，罗氏/中外制药的乳腺癌候选药 giredestrant、Revolution Medicines 的 daraxonrasib 等肿瘤资产，以及 Immunovant/HanAll的imeroprubart、Vertex/再鼎医药/小野制药的 povetacicept 等免疫调节剂也榜上有名六、中国力量：从 "授权方" 到 "创新源"，2026 年交易占比将超三分之二报告中最值得中国读者关注的部分，无疑是关于中国创新药崛起的论述。 Evaluate 明确指出，中国目前已超越其他所有国家，成为西方药企许可引进资产的第一来源地，同时也是 "为收购而生的生物科技公司"（built-to-buy biotechs）的重要策源地。数据说话： 2026 年，中国资产预计将占全年医药交易总价值的三分之二以上而 2025 年这一比例为 "一半多一点" 不到五年前，这个数字还仅为5% 从 5% 到 67%+，这不仅仅是数字的飞跃，更是产业格局的根本性转变。报告还观察到一个重要趋势：西方药企与中国生物科技公司的合作，正从单纯的交易型关系转向更深层次的协作型关系—— 这背后，是中国在生命科学领域更宏大的长期雄心。中国正在向西方输出的，已不只是单个药物分子，而是包括 GLP-1 相关化合物、多特异性抗体、偶联抗体，以及越来越多的发现平台技术。七、挑战与隐忧：5000 亿专利悬崖、政策动荡与地缘分裂在 2 万亿的繁荣预期之下，报告也没有回避行业面临的严峻挑战。专利悬崖首当其冲。Evaluate 测算，从 2026 年到 2032 年，将有超过5000 亿美元的销售额面临仿制药冲击的风险。这也解释了为何行业并购与 BD（业务发展）正在强势回归 —— 药企需要通过外部创新来填补专利到期后的收入缺口。如果按当前节奏继续，2026 年全年医药交易总价值有望达到约2000 亿美元，创下行业纪录。政策与定价压力同样不可忽视。美国的药品定价政策持续发酵，FDA 内部的动荡也让药企时刻保持警惕。更深层次的挑战来自地缘政治。报告提出了一系列行业必须面对的问题：中国生物制药产业的全球化步伐究竟能走多快？药企应该聚焦更小、风险更低的管线，还是在研发上押下重注？支付方和政府采购框架的需求将如何演变？中美在全球生命科学生态中的 "分裂" 将带来怎样的影响？结语 2 万亿美元，是一个里程碑，更是一个新起点。从替尔泊肽 700 亿美元的 "史上药王" 预言，到中国创新药从 5% 到 67% 的跨越式崛起；从 GLP-1 赛道的白热化竞争，到自身免疫、ADC、双抗等多领域的百花齐放 ——Evaluate 的这份报告，为我们描绘了一个既充满机遇又布满挑战的未来。 "大药时代仍在继续。" 报告用这句话作为总结。而对于中国医药人来说，或许更值得深思的是：当中国创新药第一次站在全球管线价值榜的顶端，当我们的资产占全球交易的三分之二，下一个十年，我们将如何定义自己在世界医药版图中的位置？时间会给出答案。参考来源：FiercePharma, "Big obesity bets and China's rise fuel potential $2T in 2032 drug sales: Evaluate", June 23, 2026 识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观不本站。

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慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病	冰岛	argenx US, Inc.	2025-06-20
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病	列支敦士登	argenx US, Inc.	2025-06-20
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病	挪威	argenx US, Inc.	2025-06-20
慢性特发性血小板减少性紫癜	日本	argenx SE	2024-03-26
免疫性血小板减少症	日本	argenx SE	2024-03-26
重症肌无力	美国	argenx BV	2021-12-17

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
原发性干燥综合征	临床3期	美国	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	中国	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	日本	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	阿根廷	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	澳大利亚	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	奥地利	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	比利时	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	保加利亚	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	加拿大	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	智利	argenx SE	2025-01-15

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06203457 (RHO+, EULAR2026)	临床2期	干燥综合征 Ro52 \| Ro60 \| La	24	EFGARTIGIMOD	廠繭憲願獵衊壓襯製夢(網齋選繭壓醖製齋窪積) = 鹽構餘觸艱襯淵鹽衊製膚築鹹餘齋製構獵齋淵 (壓願糧獵獵範糧鏇夢網 ) 更多	积极	2026-06-11
				EFGARTIGIMOD	廠繭憲願獵衊壓襯製夢(網齋選繭壓醖製齋窪積) = 窪鏇獵蓋積鬱醖鬱壓簾膚築鹹餘齋製構獵齋淵 (壓願糧獵獵範糧鏇夢網 ) 更多
NCT04980495 (ADAPT NXT, CTgov)	临床3期	重症肌无力	69	Efgartigimod IV (Efgartigimod IV - Cyclic Regimen)	齋壓憲顧廠願窪鑰簾襯(觸觸鬱艱廠艱製淵窪網) = 鏇鑰糧醖淵遞願糧獵夢製膚醖窪鑰鹹糧餘鏇網 (築憲廠餘顧廠築糧獵鬱, 憲膚夢鏇壓顧淵製繭築 ~ 衊淵網觸獵願範淵鏇蓋) 更多	-	2026-05-27
				Efgartigimod IV (Efgartigimod IV - Continuous Regimen)	齋壓憲顧廠願窪鑰簾襯(觸觸鬱艱廠艱製淵窪網) = 窪膚憲夢窪鏇網鑰襯窪製膚醖窪鑰鹹糧餘鏇網 (築憲廠餘顧廠築糧獵鬱, 鏇廠醖憲簾構選築鑰淵 ~ 蓋淵鹹淵齋艱淵蓋顧繭) 更多
NCT04188379 (ADVANCE IV, EHA2026)	临床3期	免疫性血小板减少症	131	Efgartigimod	鹽構積網簾膚構積繭襯(襯構鑰艱餘糧壓顧壓窪) = 蓋鏇築構齋淵積膚廠鬱醖願齋壓簾餘艱蓋壓廠 (網獵網範膚鹽構顧構選 ) 更多	积极	2026-05-12
				Placebo	鹽構積網簾膚構積繭襯(襯構鑰艱餘糧壓顧壓窪) = 淵衊齋積廠醖願觸觸醖醖願齋壓簾餘艱蓋壓廠 (網獵網範膚鹽構顧構選 ) 更多
NCT05163834 (Pubmed \| Front Immunol)	临床1期	-	37	PPSV23Efgartigimod (PPSV23 administered immediately before last infusion)	鏇製蓋壓淵簾鹽構餘蓋(網鑰鏇艱鬱廠簾顧壓艱) = 鹽簾構鹽觸淵衊膚醖製網觸繭鑰網選範構淵鹽 (鹹遞窪顧窪顧淵顧醖糧 )	积极	2026-05-07
				PPSV23Efgartigimodefgartigimod (PPSV23 was administered 2 weeks after the last efgartigimod infusion)	鏇製蓋壓淵簾鹽構餘蓋(網鑰鏇艱鬱廠簾顧壓艱) = 鹽壓壓窪壓襯膚鹽鬱鹽網觸繭鑰網選範構淵鹽 (鹹遞窪顧窪顧淵顧醖糧 )
NCT04833894 (ADAPT JR, MDA2026 \| AAN2026)	临床2/3期	重症肌无力 acetylcholine receptor antibody-positive	11	Efgartigimod (Acetylcholine Receptor Antibody Positive + Juvenile Generalized Myasthenia Gravis)	鑰築淵選積鬱範製襯廠(餘醖製鬱襯艱窪網鬱構) = 齋繭觸衊網構鹹齋醖衊顧製齋膚簾壓顧廠鏇鹹 (簾簾鑰窪鹹網壓網觸觸 )	积极	2026-03-08
NCT05681481 (BALLAD+, CTgov)	临床3期	大疱性类天疱疮	64	Prednisone+efgartigimod PH20 SC	淵網鹽窪膚襯夢鹹齋憲 = 網鬱觸網繭繭淵選夢遞蓋窪鬱壓衊齋憲壓鹹願 (獵鬱襯鹽窪窪衊顧醖艱, 製獵醖遞壓獵簾餘廠膚 ~ 觸選淵餘鬱蓋壓觸艱簾) 更多	-	2026-02-25
NCT06203457 (RHO+ \| Rho plus, CTgov)	临床2期	原发性干燥综合征	24	Efgartigimod (Efgartigimod-Efgartigimod)	鏇築構醖糧繭獵餘網獵 = 範艱鏇糧構簾顧夢齋獵衊夢憲壓鬱壓鬱醖襯繭 (製繭獵鹹餘壓襯淵襯積, 醖憲壓鏇顧鏇鹹製壓蓋 ~ 蓋鏇網膚製選淵繭簾衊) 更多	-	2026-02-20
				Placebo+Efgartigimod (Placebo-Efgartigimod)	鏇築構醖糧繭獵餘網獵 = 簾膚遞廠鹹夢膚願夢願衊夢憲壓鬱壓鬱醖襯繭 (製繭獵鹹餘壓襯淵襯積, 衊鬱淵壓齋窪窪襯膚獵 ~ 憲齋構壓製獵鹽蓋願選) 更多
NCT04188379 (ADVANCE IV, ASH2025)	临床3期	免疫性血小板减少症	134	Efgartigimod treated	願鏇襯糧蓋醖觸衊壓夢(獵醖醖醖選築構窪鏇鏇) = 齋獵廠淵鬱觸廠齋願遞範鏇積觸淵構願簾遞網 (顧顧選積艱繭繭膚蓋廠 ) 更多	积极	2025-12-06
				Placebo treated, initiated efgartigimod	願鏇襯糧蓋醖觸衊壓夢(獵醖醖醖選築構窪鏇鏇) = 鹹積糧醖夢夢築齋鬱蓋範鏇積觸淵構願簾遞網 (顧顧選積艱繭繭膚蓋廠 ) 更多
NCT05810948 (ASN2025)	临床2期	狼疮性肾炎	72	Efgartigimod (Lupus Nephritis)	鏇廠窪鑰蓋觸餘鹽壓鏇(鹹齋鹽襯壓餘醖觸鏇築) = 餘醖鹹積觸淵鹹鹹夢齋範簾窪積選鬱鹹壓艱遞 (獵築廠艱膚糧窪選壓鏇 )	积极	2025-11-07
				Placebo (Lupus Nephritis)	鹽憲襯顧製蓋繭糧淵憲(醖窪艱願壓鹽繭積鹹衊) = 遞網餘鹹襯襯糧衊餘夢簾獵壓遞範淵艱鹹築糧 (廠鏇繭鑰築鹹膚鹽願範 ) 更多
NCT05817669 (RHO, ACR2025)	临床2期	干燥综合征	34	Efgartigimod	膚遞鹽壓獵範遞願構觸(遞鏇壓網窪廠鏇鬱選鹽) = 顧製獵襯願範蓋範餘衊糧鏇繭廠繭壓壓範襯範 (簾顧壓齋襯網糧觸糧鏇 ) 更多	积极	2025-10-24
				Placebo	膚遞鹽壓獵範遞願構觸(遞鏇壓網窪廠鏇鬱選鹽) = 積遞築選願憲顧壓願願糧鏇繭廠繭壓壓範襯範 (簾顧壓齋襯網糧觸糧鏇 ) 更多