A Multicenter, Prospective, Observational, Open-label Study to Evaluate the Benefit of Corticoid Sparing in Elderly With Generalized AntiRAch Myasthenia Gravis Treated With IV or SC Efgartigimod

Generalized Myasthenia Gravis (gMG) is a rare chronic autoimmune disorder causing muscle weakness and fatigue, primarily due to autoantibodies that disrupt neuromuscular junction function. The most common antibodies target nicotinic acetylcholine receptors (AChR), with others such as anti-MuSK and anti-LRP4 being less prevalent. The conventional gMG treatments include acetylcholinesterase inhibitors, corticosteroids, immunosuppressant and, in case of myasthenic crisis, plasma exchange (PLEX) and intravenous immunoglobulins (IVIG). Treatment aims to achieve minimal manifestation status (MMS), but many patients face persistent symptoms or side effects. Corticosteroids, while effective, carry significant risks, especially for long-term use, such as, increased infection and cardiovascular risks, chronic conditions like hypertension, diabetes, and osteoporosis and quality of life impacts, including weight gain and mood changes. Elderly patients, who form the majority of the gMG population, are particularly vulnerable due to age-related comorbidities, which limit treatment options and prolong corticosteroid reliance. This contributes to increased mortality, disability, and dependency. Efgartigimod (EFG), a novel therapeutic targeting the neonatal Fc receptor (FcRn), accelerates degradation of pathogenic IgG antibodies, including anti-AChR. Clinical trials demonstrated its efficacy and safety in reducing antibody levels, improving muscle strength, and enhancing quality of life. Both intravenous (IV) and subcutaneous (SC) forms are effective and well tolerated. Approved in the United States and subsequently in Japan and Europe, EFG became available in France in 2023. The present multicenter observational study aims to evaluate the real-life impact of EFG in elderly gMG patients struggling with corticosteroid side effects or comorbidity exacerbations. The objectives of this study include the assessing EFG's ability to enable corticosteroid reduction and monitoring improvements in gMG symptoms, quality of life, comorbidities, and overall health.
This approach highlights a shift towards targeted therapies that balance efficacy with reduced treatment-related burdens for vulnerable gMG populations.

开始日期2025-09-01

申办/合作机构

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

NCT07025330

/ Not yet recruiting临床2期IIT

A Phase IIa, Single-Site, Open-Label Study of Efgartigimod in Patients With IgG4-Related Disease

The goal of this clinical trial is to learn if efgartigimod can treat IgG4-related disease in adults. The main questions it aims to answer are:
In patients with IgG4-related disease, does treatment with efgartigimod reduce the volume of the:
* lacrimal gland(s) and/or
* salivary gland(s) and/or
* pancreas
Participants will:
* Receive efgartigimod once weekly for up to 12 weeks
* Visit the clinic every one to six weeks for checkups and tests
* Be asked to complete questionnaires to see how they feel on efgartigimod

开始日期2025-07-15

申办/合作机构

Stanford University

ChiCTR2500104662

/ SuspendedN/AIIT

Efgartigimod Following Plasma Exchange in the Treatment of Subjects With generalized Myasthenia Gravis: Study Protocol for a Multicenter, Three-arm, Open-Label study

开始日期2025-07-01

申办/合作机构-

100 项与艾加莫德α 相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与艾加莫德α 相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与艾加莫德α 相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

225

项与艾加莫德α 相关的文献（医药）

2025-12-31·Human Vaccines & Immunotherapeutics

Impact of FcRn antagonism on vaccine-induced protective immune responses against viral challenge in COVID-19 and influenza mouse vaccination models

Article

作者: Vanhoenacker, Peter ; Baumeister, Judith ; Wouters, Heidi ; Schotsaert, Michael ; Laghlali, Gabriel ; Ulrichts, Peter ; Singh, Gagandeep ; Chang, Lauren A ; Binazon, Ornella ; Warang, Prajakta ; Elhemdaoui, Nadia ; Moshir, Mahan ; Augustynková, Kateřina ; Steeland, Sophie ; Notebaert, Margo

Antagonism of the neonatal Fc receptor through an engineered antibody Fc fragment, such as efgartigimod, results in a decrease in immunoglobulin G levels. This approach is being evaluated as a therapeutic strategy for the treatment of IgG-mediated autoimmune diseases. Our goal was to evaluate the impact of mFc-ABDEG, a mouse-adapted antibody Fc fragment with a mode of action highly similar to efgartigimod, on vaccine-induced protective immune responses against viral infections. Therefore, mouse vaccination models for COVID-19 and influenza were employed, utilizing an mRNA COVID-19 vaccine (COMIRNATY) and an adjuvanted, inactivated quadrivalent influenza vaccine (Seqirus+AddaVax), respectively. In both models, vaccination induced robust humoral responses. As expected, animals treated with mFc-ABDEG had lower levels of virus-specific IgG, while virus-specific IgM responses remained unaffected. The COVID-19 vaccine induced a strong Th1-type T cell response irrespective of mFc-ABDEG treatment. Influenza vaccination resulted in a poor T cell induction, regardless of mFc-ABDEG treatment, due to the Th2-biased response that inactivated influenza vaccines typically induce. Importantly, mFc-ABDEG treatment had no effect on protective immunity against live viral challenges in both models. Vaccinated animals treated with mFc-ABDEG were equally protected as the non-treated vaccinated controls. These non-clinical data demonstrate that FcRn antagonism with mFc-ABDEG did not affect the generation of vaccine-induced protective humoral and cellular responses, or protection against viral challenges. These data substantiate the clinical observations that, although IgG titers were reduced, FcRn antagonism with efgartigimod did not impair the ability to generate new specific IgG responses, regardless of the timing of vaccination.

2025-10-01·JOURNAL OF NEUROIMMUNOLOGY

Efficacy of FcRn antagonist efgartigimod in the treatment of Miller-Fisher/Guillain-Barré overlap syndrome: Two case reports

Article

作者: Xu, Wen ; Jiang, Yan ; Hu, Wei ; Fan, Tingting

INTRODUCTION:

Guillain-Barré Syndrome (GBS) remains one of the most prevalent acute immune-mediated polyneuropathies. Miller Fisher Syndrome (MFS), a clinically distinct variant of GBS, is characterized by the classic triad of ataxia, areflexia, and ophthalmoplegia. The Miller-Fisher/Guillain-Barré (MFS/GBS) overlap syndrome represents an uncommon clinical entity with limited therapeutic options. Current management primarily relies on high-dose corticosteroid pulse therapy, intravenous immunoglobulin (IVIg), and plasma exchange; however, these interventions often demonstrate suboptimal clinical efficacy, particularly in resolving persistent ophthalmoplegia and bulbar symptoms. Efgartigimod, a humanized FcRn receptor antagonist, promotes lysosomal degradation of IgG antibodies, leading to rapid reduction of pathogenic autoantibodies. This mechanism positions efgartigimod as a promising treatment for antibody-mediated autoimmune disorders.

CASE PRESENTATION:

We describe two cases of severe MFS/GBS overlap syndrome. Both patients had preceding infectious prodromes and presented with profound symptoms, including complete external ophthalmoplegia, truncal ataxia, areflexia, dysphagia, and limb paresthesia. Upon admission, standard therapy was initiated with IVIg (0.4 g/kg/day for 5 days) followed by methylprednisolone (0.5 g/day for 5 days). While minimal improvement in eye fixation was observed, dysphagia and limb numbness remained unchanged. Subsequently, both patients received two doses of efgartigimod (10 mg/kg) over two weeks. At 30-day post-discharge follow-up, both patients exhibited sustained improvement in ocular motility and regained independent ambulation.

CONCLUSION:

This report highlights two cases of treatment-refractory MFS/GBS overlap syndrome demonstrating suboptimal response to conventional immunomodulatory therapies. Efgartigimod emerges as a valuable treatment, offering clinical benefit in managing severe MFS/GBS overlap syndrome.

2025-09-01·INTERNATIONAL IMMUNOPHARMACOLOGY

FcRn inhibition with efgartigimod ameliorates muscle weakness and modulates dendritic cell subsets in an experimental autoimmune myasthenia gravis mouse model

Article

作者: Liang, Xiaole ; Xie, Shenxia ; Mo, Xuean ; Liang, Manli ; Lu, Ting ; Wu, Yu ; Shi, Danli ; Huang, Wen ; Huang, Yanzhen ; Que, Xianting

BACKGROUND:

Myasthenia gravis (MG) is an IgG-mediated autoimmune neuromuscular disorder characterized by exercise-induced skeletal muscle weakness. Reducing circulating IgG levels is a critical therapeutic strategy. Here, we evaluated efgartigimod, a novel neonatal Fc receptor (FcRn) inhibitor that lowers IgG levels, in an experimental autoimmune myasthenia gravis (EAMG) mouse model.

METHODS:

EAMG was induced in mice by immunization with recombinant acetylcholine receptor (AChR). Serum anti-R97-116 IgG titers were quantified by ELISA. Electromyography assessed compound muscle action potentials (CMAPs) in the gastrocnemius muscle using repetitive nerve stimulation. The EAMG+EF group (n = 12) received intraperitoneal efgartigimod (10 mg/kg/week) starting after the third immunization and continuing for 4 weeks, while the EAMG group (n = 12) remained untreated. Control mice (n = 12) underwent mock immunization with CFA. Clinical assessments included body weight, grip strength, and inverted grid test. The proportion of cDC1s, cDC2s, and pDCs, along with their antigen-presenting and co-stimulatory molecules, was analyzed with flow cytometry.

RESULTS:

Compared with controls, repetitive nerve stimulation in EAMG mice revealed a > 10 % reduction in gastrocnemius muscle response, accompanied by elevated anti-R97-116 IgG titers and aggravated myasthenia symptoms, confirming successful AChR peptide-induced EAMG. Efgartigimod treatment improved disease severity, significantly decreasing anti-R97-116 IgG levels, mitigating weight loss, enhancing grip strength, and partially restoring performance on the inverted screen test. Additionally, EAMG mice exhibited a significant increase in the cDC1 subset and a decrease in the cDC2 subset compared to controls. The expression of MHCII was reduced in the cDC1 subset, and the expression of MHCII and CD86 were downregulated in cDC2s in EAMG mice. Efgartigimod treatment normalized cDC1 and cDC2 proportions, restoring MHCII expression to control levels in cDC1s and cDC2s. Furthermore, it significantly upregulated CD80, CD86, and CD40 expression on cDC2s compared to EAMG mice. These findings indicate that efgartigimod modulates the frequencies of dendritic cell subsets as well as their surface expression of antigen presentation (via MHCII) and co-stimulatory signaling molecules (CD40/CD80/CD86).

CONCLUSION:

It is indicated that efgartigimod not only alleviates MG symptoms but also exerts immunomodulatory effects on different dendritic cell subsets.

704

项与艾加莫德α 相关的新闻（医药）

2025-08-11

·Biotech前瞻

荣昌生物泰它西普想实现高价BD，必须迈过的几道“坎”

点击蓝字关注我们本期看点随着中国生物医药创新进入快车道，荣昌生物（RC）凭借自主研发的BLyS/APRIL双靶融合蛋白—泰它西普（RC18，商品名“泰爱®”）成为国内免疫创新药领域的亮眼新星。2025年5月27日，NMPA正式批准泰它西普新增治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性成人全身型重症肌无力（gMG）适应症（继系统性红斑狼疮、类风湿关节炎后第三个获批适应症），也意味着这款药物有望成为国产免疫药向国际MNC（跨国药企）争取高价BD（对外授权合作）的重要筹码。然而，要想实现“高溢价”BD，泰它西普还必须踏过几道关键性“坎”。本期内容 01 泰它西普丨机制优势和数据解读 02 激烈的MNC市场布局 03 巴托利单抗的BD经验和潜在风险 04 总结与展望【01 泰它西普丨机制优势和数据解读】靶点与机制随着双抗/双功能融合蛋白赛道的火热，泰它西普定位于BLyS（B细胞活化因子）与APRIL（增殖诱导配体）双重靶点，通过阻断这两类B细胞存活和分化关键信号，从源头抑制致病性抗体产生。这种设计使得它在抑制B细胞异常增生和自身抗体生成方面具有更强的广谱调控能力： BLyS/BAFF路径：BLyS在B细胞成熟、存活和活化中扮演核心角色，过度表达与SLE、MG等自身免疫疾病高度相关； APRIL路径：APRIL对浆细胞生存（尤其是长期存活的记忆浆细胞）至关重要，可进一步维持异常自身抗体水平。相比单靶抗体，双靶融合蛋白能够同步削弱这两个信号通路，理论上实现更彻底且持久的抗体水平降低。这一双靶机制优势正是泰它西普在与国内外FcRn阻断剂、C5补体抑制剂竞争中最核心的区隔卖点。临床数据解读 2025年AAN大会公布的国内III期gMG研究（RC18-III）数据显示：主要疗效指标 MG-ADL评分下降≥3分的患者比例高达98.1%，对照组仅12%； QMG评分下降≥5分比例为87%，对照组仅16%； 24周时，泰它西普组MG-ADL平均下降5.74分（安慰剂0.91分）、QMG下降8.66分（安慰剂2.27分）。起效速度 4周时，泰它西普组已显现明显疗效，但4周MG-ADL平均改善幅度不及Agomab（FcRn抑制剂）。根据高盛研究，Agomab在4周时MG-ADL下降约4.6分，而同期泰它西普约为2.3分左右，比Agomab仅约一半水平；泰它西普真正达到与Agomab相当的疗效，约需12周时间才能实现MG-ADL与Agomab 4周时同幅度改善。安全性泰它西普治疗组感染性不良事件发生率45.6%，对照组59.6%；严重呼吸系统不良事件显著低于对照组，提示良好安全性。这些数据表明，泰它西普在深度缓解和持续疗效方面表现极其亮眼：长疗程下的高效降抗体能力与良好耐受性为其赢得慢性维持治疗市场奠定基础。但另一方面，与FcRn抑制剂相比具备更慢的起效速度，这将不可避免地影响急性发作或重症患者的首选偏好。在国际市场，急救及快速起效正是“抢占市场”首要因素。 02 激烈的MNC市场布局不要以为肿瘤治疗赛道卷，在部分疾病中，全球药企早已经实现布局。正如：赛诺菲95亿美元重金押注，罕见病，不再是“小众市场”一文提到的，即使在罕见病领域，也早已经出现红海市场的苗头。而在全球gMG治疗赛道上，已有多家重量级对手布局，详情可见强生加入阿斯利康、优时比行列，重磅FcRn抗体获FDA批准上市：阿斯利康Vyvgart（efgartigimod） 2021年底首获FDA批准，2024年Vyvgart全球销售额突破22亿美元，并预估2025年继续保持30%以上增长。自注射预充注射器形式：患者依从性更高；快速起效：4周时MG-ADL平均下降约4.8分；多适应症潜力：正在同步申请CIDP（慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病）等免疫适应症； UCB Rystiggo（rozanolixizumab） 2023年6月获FDA批准，是首款同时适用于抗AChR和抗MuSK阳性成人gMG患者的FcRn抑制剂；起效速度略低于Vyvgart，但同样在4周时MG-ADL下降约3.5分；已启动中国申报并纳入优先审评。 Alexion Zilbrysq（zilucoplan）基于C5补体抑制技术，获FDA批准用于抗AChR阳性gMG成人；以皮下自注射形式上市，具备方便性，但对比FcRn抑制剂，需关注患者适应性。此外，强生（J&J）尼卡利单抗（Nipocalimab，品牌名Imaavy）也于2025年3月在美国获批，覆盖年龄≥12岁的抗AChR/MuSK阳性gMG患者。其24周MG-ADL改善幅度约4.7分，较Rystiggo和Vyvgart均有优势；且已于4月在中国申报上市，并纳入优先审评。这意味着，到2025年底，国内市场将至少出现五款具有不同机制的获批gMG新药，竞争白热化也在所难免。 03 巴托利单抗的BD经验和潜在风险 batoclimab（HBM9161，巴托利单抗）是国产FcRn抗体出海的代表。其合作历程如下： 2018年，Immunovant将中国区权益授权给和铂医药； 2022年，和铂医药将该权益转授给石药集团，交易总金额超过10亿元人民币（预付款1.5亿+里程碑8.61亿+销售分成）；此次交易成为国内FcRn领域首个“亿元级”BD案例，提升了中国创新药在全球的影响力。这种转手交易，近期的康方蝴蝶效应，普米斯吃饱，施贵宝与BioNTech共同开发PD-L1/VEGF双抗新闻即可以看出，BioNTech早期押注普米斯，转手来了个大的BD。荣昌生物的房建民、普米斯的刘晓林、信达生物的俞德超，三者之间的渊源，谁曾想现在在各自赛道上成为弄潮儿。 batoclimab成功出海的几点启示：有差异化机制：相较传统FcRn抗体，其亲和力更高、抗体清除更持久；有扎实的国际数据：海外同步推进II/III期临床，大幅增强MNC信心；商业路径清晰：明确的NDA计划和上市后支持体系是加分项；合作伙伴背书强：石药具备成熟的本土商业化能力，是谈判中的关键保障。泰它西普高溢价BD面临的挑战 1）起效慢，难与竞品抗衡与Agomab（4周显效）相比，泰它西普需12周才能达到相同MG-ADL改善幅度；双靶机制是否能带来更快或更稳的疗效，仍缺乏有力证据。 2）缺乏海外临床数据目前仅有国内III期结果，尚未启动欧美注册研究。若无跨区域有效性/安全性数据，将影响MNC对其全球开发和申报的信心。 3）竞争激烈、节奏滞后强生Imaavy、UCB Rystiggo等竞品已布局欧美并申请上市；若泰它西普推进节奏慢，后发优势不足，难以获得“独家”定价逻辑支撑。 04 总结与展望在全球FcRn靶点竞争上，强生、优时比等企业已经在技术迭代。而Immunovant暂不提交巴托利单抗上市申请的决定，凸显了FcRn抑制剂赛道的激烈竞争，也揭示了跨国药企与本土玩家在全球权益布局中的深层博弈。荣昌生物不得不在全球竞争中去硬刚产品实力。这不是荣昌一家企业一家产品不得不的选择。而是随着全球药企开始纷纷布局押注中国医药行业产品春风下必然的内部竞争。 ★

临床3期临床成功

2025-08-11

·Firstwordpharma

Novartis’ MorphoSys-sourced antibody aces twin pivotal trials in Sjögren’s

Novartis on Monday said two pivotal studies of the investigational monoclonal antibody ianalumab (VAY736) for active Sjögren's disease — gained through its takeover of MorphoSys last year— hit their mark, demonstrating a notable reduction in disease activity. “These Phase III studies mark a significant milestone,” remarked Shreeram Aradhye, chief medical officer at Novartis — in a “systemic autoimmune disease, often unrecognised or misdiagnosed with a significant detrimental impact to quality of life.”While NEPTUNUS-1 randomised 275 patients to receive subcutaneous ianalumab monthly or placebo for 52 weeks, NEPTUNUS-2 enrolled 504 patients across three arms comparing monthly and quarterly dosing regimens of ianalumab against placebo for up to 52 weeks.Top-line results showed that both trials met their primary endpoint, with ianalumab significantly improving systemic disease activity as measured by the EULAR Sjögren's Syndrome Disease Activity Index (ESSDAI) versus placebo.The B-cell depleting antibody — which acts via antibody-dependent cellular toxicity and BAFF-R pathway inhibition — also demonstrated a favourable safety profile. The company plans to present detailed findings of both studies at an upcoming medical meeting and submit the same to global regulatory agencies.Meanwhile, Johnson & Johnson is evaluating its anti-FcRn antibody nipocalimab for Sjögren's disease in the Phase III DAFFODIL study following a promising mid-stage readout, with Argenx too eyeing a spot in the same space for its FcRn inhibitor Vyvgart (efgartigimod alfa).

临床3期临床结果

2025-08-08

·GBIHealth

晖致、和黄、再鼎财报

药械追踪 No.1 / 威斯津LNP授权华大火眼mRNA疫苗开发，交易对价高达11亿元 2025年8月8日，成都威斯津生物医药科技有限公司（简称“威斯津”）与华大集团子公司深圳华大火眼工程科技有限公司（简称“华大火眼工程”）正式建立战略合作关系，双方将在mRNA药物开发与产业化方向展开深入协同，发挥各自平台技术的优势，力推国际一流的mRNA药物合作开发。威斯津自主研发的可离子化脂质已授权华大火眼工程作为LNP核心脂质，应用于华大火眼工程预防性疫苗项目的全球研发、生产及商业化。威斯津将获得高达11亿元的直接收益，包括首付款、临床前及临床开发里程碑、商业化里程碑等；未来若产品成功上市销售，威斯津可进一步分享收益。同时，威斯津也会成为华大火眼工程的战略供应商。威斯津本次授权华大火眼工程使用的可离子化脂质已构建了完整的全球知识产权格局，涵盖中国、美国、欧洲、日本等全球主要市场。目前，基于该新化学结构脂质制备的LNP已经进入临床试验，阶段性数据展现出优于现有上市辅料的安全性、靶向性（肝外）、mRNA翻译蛋白的水平、贮存稳定性（室温条件下，可稳定贮存长达18个月以上）。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / 京新药业53万欧元获Gedeon Richter专利许可，用于开发盐酸卡利拉嗪 2025年8月8日，浙江京新药业股份有限公司（京新药业，002020.SZ）宣布与Gedeon Richter Plc.（以下简称“Gedeon Richter”）签署了《专利许可协议》。根据协议，Gedeon Richter 将授予京新药业一项专利独占许可，京新药业可在中国大陆内使用该专利开发、制造和商业化盐酸卡利拉嗪制剂及原料药（API）。盐酸卡利拉嗪为非典型抗精神病药物，属于多巴胺 D2、D3 受体部分激动剂，主要用于成人精神分裂症的治疗、成人双相Ⅰ型障碍相关躁狂或混合发作的急性期治疗、成人双相Ⅰ型障碍（双相抑郁症）相关抑郁发作的治疗以及抗抑郁治疗（ADT）中的重度抑郁症（MDD）辅助治疗。目前，盐酸卡利拉嗪已获得美国 FDA批准用于治疗成人精神分裂症、双相躁狂、双相抑郁以及作为抗抑郁治疗（ADT）中的重度抑郁症（MDD）辅助治疗；已获得欧洲药品管理局（EMA）批准用于治疗成人精神分裂症；其在全球多国已获得精神分裂症、双相情感障碍等疾病的相关诊疗指南推荐。该产品尚未在中国获批。根据协议约定，在满足包括获得监管批准在内的设定条件后，京新药业将向Gedeon Richter支付总额不超过53万欧元的里程碑款项。此外，未来在许可区域（中国大陆）内盐酸卡利拉嗪产品上市销售后，京新药业将根据协议约定，在不同适用条件下，按许可区域内产品净销售额向Gedeon Richter支付相应的销售分成。目前，京新药业的盐酸卡利拉嗪已在中国正式提交上市申请。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻企业动态 No.1 / 再鼎医药2025Q2财报：收入1.1亿美元 2025年8月7日，再鼎医药有限公司（Nasdaq：ZLAB；9688.HK）公布了 2025 年第二季度的财务业绩。2025 年第二季度产品收入净额为1.091亿美元，同比增长10%（按固定汇率计算，下同）。这一增长主要是由艾加莫德、鼎优乐和纽再乐销售额增长所驱动，部分被则乐销量放缓所抵销。公司主要产品销售情况 •卫伟迦及卫力迦（艾加莫德α注射液和皮下注射液）：2025年第二季度产品收入净额为2,650万美元，2025年第一季度为1,810万美元，销售环比增长46%。这一增长主要由于治疗时间的延长和市场渗透率的提升。 •则乐（尼拉帕利）：2025年第二季度产品收入净额为4,100万美元，2024年同期为4,500万美元。由于 PARPi 类产品竞争态势的变化，销售出现放缓。 •鼎优乐（度洛巴坦舒巴坦）：2024年第四季度上市，2025年第二季度产品收入净额为460万美元。 •纽再乐：2025年第二季度产品收入净额为1,430万美元，2024年同期为1,230万美元。这一增长是由于纽再乐市场覆盖范围的扩大和渗透率的提升。有望近期向NMPA提交的申请 •贝玛妥珠单抗（FGFR2b）：2025年下半年提交用于胃癌一线治疗的上市许可申请。 •肿瘤电场治疗：2025年下半年提交用于一线胰腺癌治疗的上市许可申请。 •艾加莫德（FcRn）：2025年下半年提交艾加莫德预充式皮下注射用于gMG和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）的上市许可申请。近期有望获得NMPA批准的上市许可申请 •呫诺美林曲司氯铵（KarXT）（M1/M4型毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂）用于精神分裂症。 •维替索妥尤单抗（TIVDAK，组织因子ADC）用于化疗期间或之后病情进展的复发或转移性宫颈癌。 •瑞普替尼（ROS1/TRK）用于NTRK阳性实体瘤。 2025年全年，公司收入指引为5.60亿至5.90亿美元。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / 和黄医药2025H1财报：收入2.777亿美元 2025年8月7日，和黄医药（Nasdaq：HCM；0013.HK）公布截至2025年6月30日止六个月的财务业绩。截至2025年6月30日，公司上半年收入为2.777亿美元，同比下降9%。按业务板块划分，肿瘤/免疫业务综合收入为1.435亿美元（2024年上半年：1.687亿美元），同比下降4%；其他业务综合收入为1.342亿美元（2024年上半年：1.370亿美元），与去年持平。主要产品总销售 •FRUZAQLA（呋喹替尼，爱优特）销售额4,310万美元（2024年上半年：4,280万美元），反映了与其上市年度比较，特许权使用费持续增长，而生产收入减少。武田录得的市场销售额为1.628亿美元（增长25%），得益于迄今在超过30个国家获得批准后实现强劲增长，包括于2025年新增的十多个市场。随着爱优特用于二线治疗子宫内膜癌的新适应证于2025年推出市场以及持续纳入关键诊疗指南，有望推动未来增长。 •苏泰达（索凡替尼）销售额下降至1,270万美元（2024年上半年：2,540万美元），在神经内分泌瘤治疗领域面临来自新的生长抑素类似物药物的强烈竞争，这些药物已纳入国家药品目录并有着更大的覆盖范围。为应对这一挑战，我们持续推动品牌知名度和产品差异化，以维持苏泰达在TKI市场中的地位。 •受MET外显子14跳变非小细胞肺癌的数个竞品药物上市及纳入国家医保药品目录影响，沃瑞沙收入下降至900万美元（2024年上半年：1,310万美元），其中市场销售额为1,520万美元。该结果尚未反映出近期于2025年6月底获批用于EGFR TKI难治性、MET扩增非小细胞癌这一更大的患者人群的预期增长。 •达唯珂（他泽司他）收入为70万美元（2024年上半年：50万美元），主要来自海南及香港的销售。其于2025年3月获批后于2025年7月在中国内地上市。合作企业收入 •武田首付款、监管里程碑付款及研发服务收入为2,950万美元（2024年上半年：3,380万美元），其中2,660万美元已从武田的递延收入确认为收入。 •其他收入为1,490万美元（2024年上半年：710万美元），包括沃瑞沙与泰瑞沙的联合疗法在中国获得新药上市申请批准后来自阿斯利康的1,100万美元里程碑付款。和黄医药更新肿瘤/免疫业务综合收入的2025年全年指引至2.7亿美元至3.5亿美元，主要由于来自合作伙伴的里程碑收入延后至2026年及以后，以及索乐匹尼布在中国的新药上市申请审评预计完成时间推迟至2025年后。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.3 / 晖致2025Q2下滑7%，大中华区市场增长9% 总部位于美国的仿制药公司晖致（Nasdaq：VIATR）公布了2025年第二季度财务报告。报告期内，公司全球营收在运营基础上同比下降了7%（本报告所有增长数据均以此为准），总额为35.8亿美元。在大中华区，晖致的销售额增长了9%，达到5.889亿美元，成为公司在全球范围内的唯一亮点。其他地区方面，发达市场销售额下降11%至21.2亿美元，新兴市场下降3%至5.551亿美元，而JANZ（日本、澳大利亚和新西兰）地区则下降了14%至3.057亿美元。 FDA警告信影响及中国市场增长原因：晖致指出，公司今年的营收和净利润受到了美国FDA于2024年12月发出的警告信和进口禁令的影响。该警告信涉及其在印度Indore的一家口服制剂生产设施。这一事件在2025年第二季度造成了1.6亿美元的负面影响，上半年累计影响达3亿美元。在财报电话会议上，首席执行官Scott Andrew Smith表示，晖致已接近解决FDA警告信中提出的问题，并称“我们的Indore工厂已完成了大约80%左右的整改”，并计划在未来几天与FDA会面。首席商务官Corinne M. Le Goff也在电话会议中谈到了中国市场的增长，并将其归因于“我们多元化的商业模式，包括电子商务、零售和私立医院”。Le Goff强调，晖致约95%的产品组合已经纳入了国家药品集中采购（VBP），这有助于降低市场不确定性，同时患者对“我们品牌知名度很高的标志性产品”保持着“持续的需求”。预计今年剩余时间，中国市场的增长将放缓至中低个位数。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻全球医疗情报领导者解锁隐藏在数据中的商业潜力关于 G B I ” 自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20余年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。联系我们投稿 | 发稿 | 媒体合作 ▶ olivia.xu@generalbiologic.com 数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪 ▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写点击阅读原文，解锁完整双语新闻

信使RNA疫苗财报引进/卖出

100 项与艾加莫德α 相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	艾加莫德α	-	DB15270

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病	欧盟	argenx US, Inc.	2025-06-20
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病	冰岛	argenx US, Inc.	2025-06-20
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病	列支敦士登	argenx US, Inc.	2025-06-20
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病	挪威	argenx US, Inc.	2025-06-20
慢性特发性血小板减少性紫癜	日本	argenx SE	2024-03-26
免疫性血小板减少症	日本	argenx SE	2024-03-26
重症肌无力	美国	argenx BV	2021-12-17

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
原发性干燥综合征	临床3期	美国	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	中国	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	日本	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	奥地利	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	比利时	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	保加利亚	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	加拿大	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	爱沙尼亚	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	法国	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	德国	argenx SE	2025-01-15

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05817669 (rho, CTgov)	临床2期	脊髓小脑性共济失调 \| 原发性干燥综合征	34	Efgartigimod (Efgartigimod)	構網鹹齋醖廠廠遞壓繭 = 鹹願積鹹齋憲淵築構壓觸築顧鑰顧獵廠獵築積 (餘壓襯餘獵襯餘窪襯鹹, 廠簾遞壓醖製淵製鬱淵 ~ 鹽觸襯繭衊蓋簾窪觸鹹) 更多	-	2025-07-18
				placebo+efgartigimod (Placebo)	構網鹹齋醖廠廠遞壓繭 = 願顧範衊壓蓋襯鏇膚蓋觸築顧鑰顧獵廠獵築積 (餘壓襯餘獵襯餘窪襯鹹, 艱膚鹽鏇遞艱憲遞構鹽 ~ 繭範積築膚襯襯蓋獵顧) 更多
NCT05633407 (POTS, CTgov)	临床2期	体位性心动过速综合征 \| 新冠肺炎后遗症	53	Efgartigimod (Efgartigimod)	顧壓蓋窪遞鹽顧積範鑰(鹽遞憲淵窪繭糧選製遞) = 網衊積鹽壓齋積範觸鑰憲製淵壓網繭襯蓋鏇壓 (淵淵鬱鏇糧繭製繭鹽齋, 15.2541) 更多	-	2025-05-23
				Placebo (Placebo)	顧壓蓋窪遞鹽顧積範鑰(鹽遞憲淵窪繭糧選製遞) = 淵願膚築鏇壓窪簾觸窪憲製淵壓網繭襯蓋鏇壓 (淵淵鬱鏇糧繭製繭鹽齋, 17.2963) 更多
NCT04188379 (ADVANCE IV, EHA2025)	临床3期	免疫性血小板减少症维持	131	Efgartigimod IV 10 mg/kg	選鏇壓觸範築簾憲膚窪(鑰繭衊構顧遞構簾餘製) = 遞繭壓夢憲觸製獵蓋淵積蓋製餘網顧淵獵艱築 (願憲網蓋選鹹鹽窪獵鏇, ±3.8) 更多	积极	2025-05-14
				Placebo	選鏇壓觸範築簾憲膚窪(鑰繭衊構顧遞構簾餘製) = 夢餘窪襯淵範餘網窪築積蓋製餘網顧淵獵艱築 (願憲網蓋選鹹鹽窪獵鏇, ±2.0) 更多
NCT04980495 (ADAPT NXT, Neurology \| AAN2025) 人工标引	临床3期	重症肌无力	69	efgartigimod fixed-cycle(4 once-weekly infusions, 4 weeks between cycles) (Part A)	齋選壓積衊齋簾簾網築(獵築膚廠願憲鬱齋簾衊) = 網顧醖觸願觸餘壓艱獵膚窪繭鏇壓顧網簾艱構 (衊構製製艱鬱窪夢廠觸, -6.5 ~ -3.8) 更多	积极	2025-04-07
				efgartigimod Q2W (Part A)	齋選壓積衊齋簾簾網築(獵築膚廠願憲鬱齋簾衊) = 獵齋襯積築鬱壓願膚製膚窪繭鏇壓顧網簾艱構 (衊構製製艱鬱窪夢廠觸, -5.4 ~ -3.8) 更多
P1-11.001 (AAN2025)	N/A	重症肌无力 anti-acetylcholine receptor antibody-positive (AChR-Ab+)	152	Ravulizumab	築簾鬱願獵壓網鬱範構(廠積製願廠遞廠膚觸繭) = 選鏇餘構醖糧膚衊鹽壓遞積蓋壓鬱膚簾窪窪鏇 (築齋襯鹹築糧繭鹽艱鏇 )	积极	2025-04-07
				Efgartigimod	繭構鑰選淵襯襯蓋鹹壓(餘顧願壓繭憲鹹網餘鹽) = 艱選糧蓋鏇願鏇衊鬱選選鹹艱製壓願構膚憲構 (鹹繭觸網窪艱鏇夢糧觸 ) 更多
AAN2025	N/A	重症肌无力	25	Efgartigimod	襯遞窪齋壓襯網鹽鹹鑰(積餘壓夢衊製窪構壓積) = Only one patient experienced transient vomiting and diarrhea; no serious adverse reactions reported 鹹鹽繭願蓋製願窪願襯 (鏇鑰齋淵衊積積壓鹹夢 )	积极	2025-04-07
P4-8.003 (AAN2025)	N/A	重症肌无力 anti-acetylcholine receptor antibody-positive	4	Efgartigimod	壓蓋築築糧蓋膚顧顧獵(鹽淵製觸衊蓋構壓觸鏇) = 構製餘構糧製網範壓構糧窪淵築壓壓積糧鏇艱 (壓顧築壓鹽齋衊壓糧艱 )	积极	2025-04-07
				Ravulizumab	壓蓋築築糧蓋膚顧顧獵(鹽淵製觸衊蓋構壓觸鏇) = 構繭鬱構選夢淵構製網糧窪淵築壓壓積糧鏇艱 (壓顧築壓鹽齋衊壓糧艱 )
P7-11.026 (AAN2025)	N/A	重症肌无力 \| 肌肉无力 AChR antibody positive	16	Efgartigimod 10 mg/kg	窪餘憲積壓糧築願願艱(製簾齋鏇淵憲獵鹹鹹獵) = An 89-year-old female with thymoma and multiple comorbidities developed diarrhea, UTIs, respiratory infections, and failure postoperatively. She was reintubated on POD 21, and died of multiple organ failure on POD 43. 顧鏇鏇製蓋顧憲壓餘願 (簾襯憲夢鏇齋遞齋淵夢 )	积极	2025-04-07
NCT04188379 (ADVANCE \| ADVANCE IV, CTgov)	临床3期	免疫性血小板减少症	131	efgartigimod (Efgartigimod)	繭積遞醖範鹽廠顧艱遞 = 觸簾願鹽鬱糧網淵餘廠鏇構鹽淵遞觸網選齋糧 (鹹膚齋選顧鹹鬱餘積繭, 獵觸網壓製顧繭膚簾窪 ~ 齋繭鏇鹹鹽壓觸簾襯繭) 更多	-	2025-03-13
				Placebo (Placebo)	繭積遞醖範鹽廠顧艱遞 = 鬱願範襯壓餘廠範構鹽鏇構鹽淵遞觸網選齋糧 (鹹膚齋選顧鹹鬱餘積繭, 襯網齋遞膚積鹽鑰範壓 ~ 獵網醖糧觸壓鹽膚蓋顧) 更多
NCT04687072 (ADVANCE SC, CTgov)	临床3期	免疫性血小板减少症	207	Efgartigimod PH20 SC (Efgartigimod PH20 SC)	製夢壓選觸選憲築廠鹹 = 繭糧範網願齋積簾廠餘築壓顧願簾膚壓壓壓獵 (鹹選鑰鹽糧艱築憲衊糧, 顧顧築範積願製簾選廠 ~ 壓積獵醖觸憲鏇願糧遞) 更多	-	2024-10-31
				Placebo PH20 SC (Placebo PH20 SC)	製夢壓選觸選憲築廠鹹 = 觸鹹築繭範選繭醖憲鏇築壓顧願簾膚壓壓壓獵 (鹹選鑰鹽糧艱築憲衊糧, 膚蓋鏇築蓋襯膚鬱鹹膚 ~ 齋廠餘襯繭築遞蓋憲壓) 更多