A Global, Multicenter, Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled, Phase 2 Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability of Efgartigimod PH20 SC in Adult and Adolescent Participants With Autoimmune Encephalitis

The POLARIS study is designed to evaluate how well efgartigimod PH20 SC may work (called "efficacy") and how safe it is for people diagnosed with Autoimmune Encephalitis (AIE). The study consists of 4 parts: in part A participants will receive efgartigimod SC; in part B, participants will be randomized to receive either efgartigimod SC or placebo; in part C, participants who completed part B will receive efgartigimod SC; in part D, participants who completed part C will be observed after their last dose of efgartigimod SC. If AIE symptoms return, efgartigimod SC treatment may be restarted during this time.
The maximum overall study duration for participants is up to 3 years. More information can be found in clinicaltrials.argenx.com/polaris

开始日期2026-07-13

申办/合作机构

argenx SE

NCT07011589

/ Not yet recruiting临床1/2期IIT

Targeting Collagen VII Antibodies in Bullous Diseases Using Efgartigimod IV (VYVGART)

The study objective is to see if IV Efgartigimod and Vyjuvek treatment in Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) and IV Efgartigimod treatment in Epidermolysis Bullosa Acquisita (EBA) improves wound healing and affects the levels of C7 antibody levels in serum.
Fewer wounds, more rapidly healing wounds, and decreased C7 antibodies could improve quality of life.

开始日期2026-07-01

申办/合作机构

Stanford University

[+1]

CTIS2025-523654-13-00

/ Not yet recruiting临床2/3期IIT

A multicentre, randomized, double-blind, placebo-controlled phase II/III trial investigating the efficacy of anti-FcRn targeting with efgartigimod as a first-line add-on therapy to IVMP in moderate-to-severe attacks of demyelinating diseases of the central nervous system

开始日期2026-06-01

申办/合作机构-

100 项与艾加莫德α 相关的临床结果

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100 项与艾加莫德α 相关的转化医学

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358

项与艾加莫德α 相关的文献（医药）

2026-09-01·CLINICAL NEUROLOGY AND NEUROSURGERY

Correspondence regarding: Clinical and quality-of-life outcomes associated with efgartigimod in patients with generalized myasthenia gravis transitioning from intravenous immunoglobulin

Letter

作者: Azarmi Ajirlou, Elshan

2026-09-01·CLINICAL NEUROLOGY AND NEUROSURGERY

Efgartigimod in myasthenia gravis: Efficacy and steroid-sparing benefits in a real-world cohort

Article

作者: Xu, Xiao-Na ; Li, Jin-Ming ; Li, Xiao ; Yang, Chun-Sheng ; Jiang, Feng ; Meng, Tong-Yu ; Liu, Chang ; Zhang, Yue ; Liu, Rui

OBJECTIVE:

Efgartigimod, a neonatal Fc receptor (FcRn) antagonist, has been shown to reduce pathogenic immunoglobulin G (IgG) autoantibodies, notably anti-acetylcholine receptor (AChR) antibodies, in myasthenia gravis (MG). While clinical trials have established its safety and efficacy, real-world evidence regarding its therapeutic effectiveness and steroid-sparing potential remains limited. This study aimed to evaluate the real-world efficacy and steroid-sparing benefits of efgartigimod in the clinical management of MG.

METHODS:

Forty-one patients with generalized myasthenia gravis (gMG) were enrolled in this prospective study. Participants received efgartigimod treatment and were followed for 26 weeks. Clinical outcomes, primarily Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) scores and corticosteroid dosages, were systematically evaluated. Statistical analyses were performed using R version 4.5.0.

RESULTS:

Patients were stratified into two cohorts based on treatment cycles: 22 received two cycles of efgartigimod, while 19 received a single cycle. Bulbar and respiratory symptoms improved within two weeks, whereas ocular and limb weakness required a more prolonged treatment duration to achieve clinical benefit. Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) scores demonstrated a significant decline, with a more rapid response observed in severe cases. By Week 26, the proportion of patients requiring more than 16 mg/d of methylprednisolone decreased from 63.4% at baseline to 14.6%. The two-cycle cohort exhibited a lower mean cumulative methylprednisolone dose (4861.50 mg vs. 5469.24 mg). No treatment-related adverse effects were observed.

CONCLUSION:

Efgartigimod demonstrated variable clinical responses across different muscle groups, with early improvements in bulbar and respiratory function alongside significant steroid-sparing advantages. Given that baseline MG-ADL scores serve as a reliable predictor of the time to achieve minimal symptom expression (MSE), and considering that repeated treatment cycles further augment therapeutic efficacy, efgartigimod represents a promising steroid-sparing immunomodulatory strategy for the management of MG.

2026-09-01·JOURNAL OF NEUROIMMUNOLOGY

Sequential efgartigimod-rituximab therapy in autoimmune nodopathy: A feasibility report on shortening the washout interval for B-cell depletion

Article

作者: Chen, Si ; Yang, Huan ; Sun, Benjian ; Li, Jing ; Zou, Lijia

Diseases associated with antibodies targeting nodal-paranodal cell-adhesion molecules have been recognized as a distinct entity termed autoimmune nodopathy (AN) since 2021. Efgartigimod, a neonatal Fc receptor antagonist, may interfere with the efficacy of monoclonal antibodies. Conventional pharmacokinetic principles suggest that complete elimination of drug interactions requires approximately five half-lives. However, whether this standard applies to FcRn antagonists remains unclear. We report a patient with anti-contactin-associated protein 1 (CASPR1) antibody-mediated AN refractory to intravenous immunoglobulin and plasma exchange. A novel sequential therapy was administered: rituximab was given after one efgartigimod half-life. During one-year follow-up, serum anti-CASPR1 IgG converted from 1:100 to negative, the INCAT score improved from 3/2 to 1/1, the MRC sum score increased from 48 to 54, and CD19⁺ B-cell count was 0.95/μl one month post-rituximab. B-cell depletion was sustained. This novel sequential strategy achieved sustained antibody reduction without compromising B-cell depletion, suggesting that the required washout period for FcRn antagonists prior to monoclonal antibody administration may be shorter than traditional pharmacokinetic models predict. It represents a feasible and promising therapeutic option for AN patients unresponsive to IVIG and PE, although further validation in larger cohorts is needed.

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项与艾加莫德α 相关的新闻（医药）

2026-07-08

·派息贵族

Halozyme：不研发新药，却从全球重磅药持续抽版税

有一家非常神奇的医药公司。它不负责发现治疗癌症、罕见病或自身免疫疾病的新药分子，也不用像传统创新药公司那样，花十几年时间找靶点、筛分子、做临床试验，承担数十亿甚至上百亿元研发投入最终失败的风险。但全球顶尖制药巨头，却愿意持续把明星药销售额中的一部分分给它。它就是Halozyme医疗，这是一家上市公司，代码HALO。今天想研究的问题是：Halozyme如何不直接研发核心药物，只靠改变药物进入人体的方式，就建立起高利润、长周期的商业模式？先看数据。2026年第一季度，Halozyme总收入约3.77 亿美元，同比增长 42%；其中版税收入约 2.41 亿美元，同比增长 43%。调整后 EBITDA 约 2.30 亿美元，非 GAAP 每股收益为 1.60 美元，高于去年同期的 1.11 美元。公司还宣布了10 亿美元股票回购授权，预计 2026 年至少回购 4 亿美元股票。在宏观环境仍然充满不确定性的情况下，一家生物制药公司敢直接推出如此大规模的回购计划，背后传递的信号很清楚：它不仅现在很赚钱，而且管理层对未来现金流的可见度有相当强的信心。这一切的核心，是Halozyme最重要的平台：ENHANZE。 ENHANZE本质上是一种药物递送技术，核心成分是重组人透明质酸酶，也就是 rHuPH20。今天许多前沿生物药，尤其是单克隆抗体，分子很大。皮下组织可以想象成一张细密的网，里面填满了由透明质酸构成的黏稠凝胶。大量大分子药物直接注射到皮下时，很难快速扩散和吸收，容易在局部堆积，引发肿胀、疼痛和不适。这也是为什么过去很多大分子抗体药只能通过静脉输注给药。患者需要去医院或输液中心，花几个小时让药物缓慢进入血液，还要接受护士监测，并面对一定的输液相关反应风险。 ENHANZE解决的，就是这个问题。它可以被理解为一把微观的化学剪刀。当透明质酸酶和药物一起注射到皮下时，它会暂时降解局部透明质酸，让原本致密的组织网络短时间变得更疏松。这样，大剂量抗体药物就能更顺畅地进入皮下组织，并通过微血管网络被吸收。人体会重新合成透明质酸，组织随后逐步恢复正常。所以，ENHANZE不改变药物本身的治疗机制，而是改变药物的交付方式。它把过去必须在医院完成、可能持续数小时的静脉输注，压缩为几分钟的皮下注射。最典型的案例，是强生用于治疗多发性骨髓瘤的Darzalex，也就是达雷妥尤单抗。 Darzalex原本需要静脉输注，但引入 ENHANZE 后形成了皮下注射版本 Darzalex Faspro。2026 年第一季度，Darzalex 全球销售额约 40 亿美元，按运营口径增长接近 18%；仅这一款药，就为Halozyme带来约1.29 亿美元版税，同比增长 26%。这背后的价值不只是财务数字。对于多发性骨髓瘤患者来说，静脉输注意味着在医院里等待数小时，而皮下注射把治疗压缩到几分钟。公司表示，皮下注射版本还显著降低了可能危及生命的输液相关反应风险。 Halozyme 的价值不在于取代药企研发药物，而在于改善患者体验、降低治疗负担、提升医疗效率。第二个案例，是argenx 的 VYVGART Hytrulo。VYVGART 是自身免疫疾病领域的重磅产品，2026 年第一季度全球销售额约 13 亿美元，同比增长约 63%。其中，采用 ENHANZE 的皮下注射版本为 Halozyme 带来约4,630 万美元版税，同比增长 119%。这款产品的价值，并不只是把注射时间缩短。它还让很多患者能够更灵活地安排治疗、工作和出行。对于重症肌无力、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病等需要长期管理的疾病来说，治疗是否方便，可能直接影响患者是否愿意坚持治疗，以及医生是否愿意扩大使用范围。第三个重要案例，是罗氏的OCREVUS ZUNOVO。 OCREVUS原本是一款用于多发性硬化症的静脉输注药物，而 ZUNOVO 是采用 ENHANZE 的皮下注射版本。罗氏披露，全球已有约 2.4 万名患者使用皮下注射版 OCREVUS，单季度新增约 7,000 人。更关键的是，在美国，约60% 的 OCREVUS ZUNOVO 新启动治疗来自社区诊所，而约一半新皮下治疗患者此前没有使用过 OCREVUS。皮下注射不只是把一款药从静脉改成皮下。它还能把治疗从大型输液中心下沉到社区诊所，让原本因距离远、时间成本高或流程复杂而未进入治疗体系的患者，更容易获得治疗。那么问题来了：强生、罗氏、GSK、Vertex这些大型药企拥有最强研发团队和巨额预算，为什么不自己做类似技术，而要持续支付版税给 Halozyme？答案不仅是科学，更是专利、监管、开发效率和商业策略。核心就在于共配方专利，也就是co-formulation patent。医药行业最害怕的是“专利悬崖”。原研药核心专利到期后，仿制药或生物类似药进入市场，原本利润丰厚的重磅药物可能迅速失去定价权和销售额。很多合作的大型生物药的基础化合物专利，会在2029 年前后进入关键到期窗口。对药企而言，把核心药物和 ENHANZE 结合，不只是换一种注射方式，还有机会形成新的药物与递送系统组合，并申请新的共配方知识产权。这并不等于原药物专利期限会自动重置，更不代表所有产品都一定能延长二十年。但在符合条件的情况下，共配方专利可以增加一层保护，也可能延长Halozyme 的版税期限。管理层表示，Halozyme 的合同通常至少提供约十年的版税期限；如果共配方专利获得有效保护，版税期限可能延长至相关专利完整有效期，理论上最长可达自申请日起二十年。因此，药企支付中等个位数比例的版税，并不是简单让利。它们用一部分成本，换取更好的患者体验、更低的输液负担、更强的产品差异化，以及潜在的生命周期管理空间。接下来更值得关注的，是Halozyme 的下一代平台：Hypercon。 ENHANZE解决的是大分子药物如何在皮下组织中扩散和吸收；Hypercon 要解决的，则是如何把大剂量生物药浓缩到更低体积。有些药物即使使用ENHANZE，仍需较大注射体积。Hypercon 的目标，是把部分高剂量抗体药物浓缩到约 2 mL 或更低，使其有机会装进标准自动注射器，让患者在家中或门诊完成给药。这意味着治疗场景有可能进一步从医院输液中心延伸到社区诊所和患者家里。 Hypercon仍处于早期阶段，还不能视为第二个已经成功验证的ENHANZE。管理层预计，首批两项产品将在 2027 年上半年进入一期临床，潜在上市时间在 2030 年到 2031 年；公司希望它在 2030 年代中期达到每年约 10 亿美元版税规模。这只是目标，不是已经兑现的业绩。 Hypercon是否成功，取决于高浓度制剂的稳定性和安全性、制造工艺能否放大、临床数据能否证明与原制剂的可比性、监管路径是否顺利，以及合作伙伴是否愿意把核心产品押注在这一平台上。除Hypercon 外，Halozyme还在投入Surf Bio。它同样面向高浓度生物药递送，但技术路线与 Hypercon 不同，处于更早期阶段。这说明公司并没有把未来全部押在单一技术上。 Halozyme 的增长也不只依赖Darzalex、VYVGART Hytrulo 和 PHESGO。近年上市或放量的 ENHANZE 产品还包括 OCREVUS ZUNOVO、OPDIVO Qvantig、TECENTRIQ Hybreza 和 RYBREVANT FASPRO，它们构成下一批增长梯队。从财报预期看，这套模式仍在兑现。截至2025 年年底，公司估计，现有十款已获批 ENHANZE 产品全生命周期潜在版税中，约 25% 已实现；约 66% 预计将在 2026 年至 2032 年间实现，剩余部分在更晚年份贡献。公司预计，2026年 ENHANZE 版税收入将首次超过 10 亿美元，同比增长约 30% 到 35%。全年总收入指引为 17.1 亿到 18.1 亿美元，调整后 EBITDA 指引为 11.25 亿到 12.05 亿美元，非 GAAP 每股收益指引为 7.75 到 8.25 美元。公司预计，2026年到 2028 年调整后 EBITDA 利润率将超过 65%，并向 70% 靠近。这种高利润率的核心，是平台授权和版税模式。 Halozyme也并非纯版税公司。第一季度3.77 亿美元总收入中，约 2.41 亿美元来自版税，剩余部分还包括向合作伙伴销售产品、提供 API 和相关服务的收入。新合作方面，截至Q1 财报电话会，公司在 2026 年内已经签下三项新的合作与授权协议，提前完成全年三项新合作目标。其中包括与GSK 的 ENHANZE 合作，涉及多个肿瘤靶点，也是 Halozyme 首次明确进入ADC，也就是抗体偶联药物领域。 ADC可以理解为精准制导的抗癌药：抗体负责识别癌细胞，后面连接的药物负责杀伤。它们通常结构复杂、给药负担较重，许多仍依赖静脉输注。另外两项是与Vertex 和 Oruka 的 Hypercon 合作。Vertex 涉及最多三个靶点；Oruka 的合作围绕银屑病和相关炎症疾病展开。对于慢性免疫疾病患者而言，更低体积、更低频率、可在家完成的注射方式，可能成为非常重要的竞争优势。当然，Halozyme并不是无风险的“版税机器”。它不承担合作伙伴发现新分子、推进大型三期临床和全球商业化的主要风险，但仍要持续投入递送技术研发、制剂开发、临床支持、监管申报和制造能力建设。它面临的外部风险也很现实：现有版税收入仍集中于Darzalex、VYVGART Hytrulo 和 PHESGO 等少数重磅产品；合作药物一旦销售放缓或竞争加剧，Halozyme 的增长就会受影响。其次，共配方专利也不是绝对护城河，专利能否获批、维持多久、是否会被挑战或绕开，都存在不确定性。最后，透明质酸酶本身也并非不可替代。Halozyme 真正的护城河，不是单一酶，而是专利组合、超过 130 万患者的使用经验、临床与监管开发能力、合作伙伴网络，以及将产品更快推向市场的执行能力。总结 Halozyme最有意思的地方就在于：它不亲自去挖金矿，而是向那些背负专利压力、又希望改善患者体验的大药企，提供一套关键基础设施。只要合作药物持续增长，Halozyme 就有机会持续获得版税；而它的递送系统还能帮助药企把治疗从输液中心带到社区，甚至带进患者家里。当药物机制越来越成熟、竞争越来越激烈时，谁掌握了更好的交付方式，谁就可能掌握价值链中最关键的一环。

2026-07-08

·科睿迪医学

揭秘IgG4型神经系统自身免疫病——从免疫机制解析到靶向研究进展

点击上方「科睿迪医学」关注我们引言常见的IgG4型神经系统自身免疫病主要包括自身免疫性郎飞氏结病、抗MuSK阳性的重症肌无力、抗LGI1/CASPR2抗体脑炎、抗DPPX抗体脑炎和抗IgLON5抗体脑炎等5大类。其发病机制常和IgG4抗体相关，传统的免疫治疗常常反应不佳，深入了解IgG4的结构特点、致病机制以及相关疾病的临床特点、治疗进展，有助于疾病的精准诊疗。 01 IgG4结构与功能特点 IgG占总免疫球蛋白的75%，是初级免疫应答中最持久、最重要的抗体。它们是分子量为150kDa的大型异二聚体蛋白分子，由2条相同的轻链和2条相同的重链组成，形成 Y 形结构。上方两个臂发挥抗原识别功能，称为抗原结合片段（antigen-binding fragments，Fab）；下方结构域表现出效应功能，并与免疫系统的其他成分相互作用，称为可结晶片段 (constant fragment，Fc)。 ➤ IgG主要功能 01 通过抗原抗体交联形成免疫复合物，经过抗原呈递，引发特异性、适应性免疫反应。 02 激活补体依赖的细胞毒性作用（CDC），形成攻膜复合物，导致靶细胞裂解死亡。 03 结合NK细胞，激活抗体依赖性细胞介导的细胞毒性（ADCC）。 04 集合吞噬细胞，激活抗体依赖性的细胞吞噬作用（ADCP）。 05 阻断肿瘤细胞/免疫细胞信号通路（Fab段作用）。根据在血清中的分布丰度，IgG可进一步分为IgG1（60%）、IgG2（32%）、IgG3（4%）、IgG4（4%）4种亚型，它们的恒定区序列高度同源，但是各亚型与抗原结合、免疫复合物的形成、补体激活、触发效应细胞等均具有特异性。尽管IgG4是总体上含量最低的IgG亚型，但与其他IgG亚型相比，IgG4具有一系列独特的特性：如IgG4对许多效应分子（如Fc受体和补体）的亲和力低于其他IgG亚型，很大程度上不能激活抗体依赖性免疫效应器反应（ADCC、CDC效应弱），而且还可以与其他IgG4分子进行“半抗体”的Fab臂交换，使其具有抗原结合的双特异性。特点 IgG1 IgG2 IgG3 IgG4 血清IgG相对占比 60 32 4 4 Fcγ受体结合 +++ +/- +++ +/- C1q结合 ++ + +++ +/- 铰链区氨基酸个数 15 12 最高到62 12 铰链区链内二硫键个数 2 4 11（取决于同种异型） 2 Fab臂交换无无无有 Fc糖基化有有有有 Fab糖基化有有有比其他亚型更强 ➤ IgG4结构及功能特点 01 与Fcγ受体结合能力：IgG4与大多数Fcγ受体的结合很弱，导致IgG4具有较差的抗体依赖性细胞介导的细胞毒性（ADCC）和抗体依赖性的细胞吞噬作用（ADCP）活性；IgG4与抑制性受体FcγRIIb的结合不受影响，这使IgG4诱导的Fcγ受体信号趋向于抑制。 02 C1q结合能力：IgG4的补体依赖的细胞毒性作用（CDC）活性也相对较弱，这主要是由于相对于IgG1的P331S的突变导致与C1q的亲和力降低。在某些特定情况下，IgG4也可以激活补体。 03 Fab臂交换：通过Fab臂交换影响通过Fab区的相互作用，进一步降低了IgG4信号传导、抗原交联和免疫激活的能力。此外，Fab臂交换似乎进一步降低了IgG4对补体激活的有限潜力。 02 IgG4生理功能一般来说，IgG4反应的“阻断”性质在防止过度免疫激活时可能是有益的。特别是，在过敏反应和寄生虫感染中，IgG4反应通过诱导耐受和限制炎症对宿主产生有益作用。 03 IgG4型自身抗体的致病机制由于IgG4的独特结构（如Fab臂交换等）导致IgG4在靶点处形成的抗原结合分子浓度极低，使其无法有效结合C1q，从而无法激活补体系统。此外，IgG4对促炎性、细胞介导的细胞毒性抑制性FcγRIIB受体的结合能力也显著降低。这两种特性使得IgG4抗体表现出非炎症特性，无法通过激活细胞或补体介导的免疫因子形成交联免疫复合物来降解抗原。尽管IgG4缺乏典型抗体的炎症反应功能，但其可以通过阻断酶活性或蛋白质-蛋白质相互作用，直接影响抗原蛋白的结构和功能，从而发挥作用。 04 IgG4型神经系统自身免疫病 IgG4型神经系统自身免疫病主要包括自身免疫性郎飞氏结病、抗MuSK阳性的重症肌无力、抗LGI1/CASPR2抗体脑炎、抗DPPX抗体脑炎和抗IgLON5抗体脑炎等5类。其发病机制既有共性又有个性，深入了解这些疾病的临床表现以及IgG4抗体的作用机制，有助于疾病的精准诊疗。 05 治疗进展由于IgG4抗体不会引发炎症过程或补体介导的免疫反应，因此传统的免疫治疗，特别是IVIg、免疫抑制剂和血浆置换，常常无效或效果不明显。相比之下，针对与IgG4抗体产生相关的活化浆母细胞是IgG4相关神经系统疾病中有意义的治疗靶点。如利妥昔单抗通过靶向 CD20的B 细胞，减少IgG4抗体的产生。奥贝丽单抗和奥妥珠单抗通过靶向CD19/20的其他B细胞，可激活对IgG4具有低亲和力的抑制性FcγRIIb受体，发挥更持久的抗B细胞作用，同时也影响抗原呈递和细胞毒性T细胞。FcRn抑制剂特异性地阻断FcRn与lgG的互作用，在临床试验中显示出较好的应用前景。 ➤ IgG4型神经系统自身免疫病对于IVIg疗效不佳 IgG4型神经系统自身免疫病对IVIg反应差的原因： 01 IVIg可以中和IgG1抗体，而制备的IVIg中≥95%是IgG1，IgG4仅占0.7~2.6%，无法很好地中和IgG4抗体。 02 IVIg可通过饱和FcRn转运受体，加速致病性IgG1的分解代谢，但对于IgG4可能无效。 03 IVIg可抑制补体结合和预防膜攻复合物（MAC）的形成，而IgG4一般不参与补体激活。 04 IVIg可选择性上调抑制性受体FcγRIIB，从而抑制ADCC和ADCP作用，而IgG4不参与ADCC和ADCP。 05 IVIg能有效抑制促炎细胞因子，但此类细胞因子在IgG4型神经系统自身免疫病中并无显著作用。 ➤ 利妥昔单抗在多种IgG4型神经系统自身免疫病的疗效显著 IgG4的生成与特定B细胞亚群及相关细胞因子的作用密切相关。研究表明，IgG4可能由受IL-4和IL-21刺激下的CD20阳性短寿命浆细胞产生。其中，IL-10更显著地增强IgG4的产生，特别是在IgG4相关风湿性疾病（IgG4-RDs）中，IL-10在B细胞亚类向IgG4转换过程中发挥关键作用。此外，表达IL-10的滤泡调节性T细胞及产生IL-4、IL-10和IL-21的滤泡辅助性T细胞也参与了亚类转换过程，可能与IgG4的生成相关。此外，在外周血中记忆B细胞和扩增的IgG4-浆母细胞数量的增加与疾病活动性相关，这进一步支持了B细胞在疾病发病中的作用，为B细胞耗竭疗法提供了理论依据。利妥昔单抗是抗CD20的单克隆抗体，主要用于清除B细胞。许多研究已证实，利妥昔单抗对于初治或复发难治性IgG4-ND患者的疗效均较显著，治疗后临床症状缓解，血清IgG4水平也显著下降。在多种IgG4相关疾病（IgG4-RDs）中，接受利妥昔单抗维持治疗的患者相比仅接受一次诱导治疗者，复发风险显著较低。 ➤ 其他有潜力的药物药物类别通用名作用机制获批适应症其他进展抗B细胞抗CD19单抗依库珠单抗高亲和力结合C5补体蛋白，阻止C5分解为C5a和C5b片段，从而阻止C5b后续形成膜攻击复合物（MAC）造成裂解作用和C5a的炎症作用 NMOSD IgG 4-RD的Ⅲ期国际多中心研究进行中抗CD19单抗伊奈利珠单抗与B细胞表面标志分子CD19结合，通过ADCC作用导致B细胞溶解 NMOSD IgG 4-RD的Ⅲ期国际多中心研究进行中抗CD20单抗奥瑞利珠单抗选择性清除CD20阳性B细胞复发型和原发性进展型MS 抗CD20单抗奥法妥木单抗选择性清除CD20阳性B细胞，识别较小的CD20细胞外环，引发异常强烈的CDC作用复发型和继发进展型MS 抗CD19/ FcγRIIb单抗奥贝丽单抗靶向CD19的全人源化单抗，其Fc段在进行编辑后具有与FcγRIIb极强的亲和力，可通过抑制B淋巴细胞的受体信号发挥治疗效应 IgG 4-RD的Ⅲ期国际多中心研究进行中 Ⅱ型抗CD20单抗奥妥珠单抗具有增强抗体依赖性细胞介导的细胞毒性（ADCC），并降低补体依赖性细胞毒性(CDC) 慢性淋巴细胞白血病（CLL）和滤泡性淋巴瘤（FL）狼疮性肾炎的Ⅲ期研究进行中 BLyS/APRIL靶向生物制剂泰它西普重组人B淋巴细胞刺激因子（BLys）受体（TACI）-抗体融合蛋白，可结合两种B细胞活化因子BAFF和增殖诱导配体APRIL，阻断B细胞的增生和T细胞的成熟系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿关节炎（RA）、成人全身型重症肌无力（gMG）国内一项单臂前瞻性研究显示泰它西普治疗IgG4-ＲD有一定的疗效 BLyS/APRIL靶向生物制剂贝利尤单抗一种重组人源IgG1γ单抗，可特异性结合可溶性B细胞刺激因子(BLyS)，并有效阻断B细胞产生自身抗体，从而抑制自身免疫反应系统性红斑狼疮（SLE）和狼疮性肾炎（LN） IgG 4-RD的IV期临床试验进行中（中国）抗IL-4RαIgG4单抗度普利尤单抗特异性结合IL-4Ra亚基，从而抑制IL-4和IL-13的信号转导，阻断由IL-4和IL-13介导的炎症反应特应性皮炎、结节性痒疹、哮喘 BTK抑制剂托莱布替尼泽布替尼利扎布替尼 BTK抑制剂通过抑制BTK的自我磷酸化抑制其活性，从而阻断B细胞受体下游信号通路，诱导恶性B细胞凋亡。非复发性继发进展型多发性硬化症（nrSPMS） CLL、MCL等多种B细胞恶性肿瘤寻常型天疱疮和MS的II期试验进行中 SLAMF7双重调节剂抗SLAMF7单抗依洛妥珠单抗结合自然杀伤细胞（NK cell）表面的SLAMF7，直接激活免疫系统；标记多发性骨髓瘤表面的SLAMF7，从而和NK细胞表面的CD16结合，引发ADCC，促使免疫系统杀伤肿瘤细胞多发性骨髓瘤准备进行IgG4-RD相关临床试验 FcRn抑制剂艾加莫德靶向阻断FcRn与IgG的结合，加快IgG的清除，降低IgG水平；可降低不同亚型的IgG水平 AChR抗体阳性全身型重症肌无力（gMG） MG、天疱疮、CIDP、等多项临床试验进行中；部分研究显示艾加莫德可降低包括IgG4在内的所有IgG亚型水平，具有治疗IgG4-ND的良好前景 FcRn抑制剂罗泽利昔珠单抗靶向阻断FcRn与IgG的结合，加快IgG的清除，降低IgG水平；目前全球唯一基于IgG4亚型设计的FcRn拮抗剂 AChR抗体阳性和MuSK抗体阳性全身型重症肌无力（gMG）原发性免疫性血小板减少症（ITP）、抗MOG抗体相关疾病、自身免疫性脑炎等多项临床试验进行中 FcRn 阻断剂尼卡利单抗通过特异性结合 FcRn，阻断其与 IgG 抗体的结合，减少 IgG 抗体的回收和循环 AChR抗体阳性和MuSK抗体阳性全身型重症肌无力（gMG）科睿迪医学专业从事神免抗体的研发和应用，目前已开展单个免疫球蛋白G抗体亚型分析（IgG1、IgG2、IgG3、IgG4）等上百个检测项目，持续为临床及科研伙伴提供优质的技术服务。参考文献 1. Inga Koneczny. A New Classification System for IgG4 Autoantibodies. Front Immunol. 2018 Feb 12:9:97. 2. Marinos C Dalakas. IgG4-Mediated Neurologic Autoimmunities: Understanding the Pathogenicity of IgG4, Ineffectiveness of IVIg, and Long-Lasting Benefits of Anti-B Cell Therapies. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2021 Nov 29;9(1):e1116. 3. Marinos C Dalakas. Autoimmune Neurological Disorders with IgG4 Antibodies: a Distinct Disease Spectrum with Unique IgG4 Functions Responding to Anti-B Cell Therapies. Neurotherapeutics. 2022 Apr;19(3):741-752. 4. Theo Rispens, et al. The unique properties of IgG4 and its roles in health and disease. Nat Rev Immunol. 2023 Nov;23(11):763-778. 5. Selen Ünlü, et al. Exploring the depths of IgG4: insights into autoimmunity and novel treatments. Front Immunol. 2024 Apr 18:15:1346671. 6. Luis Querol, et al. The Discovery of Autoimmune Nodopathies and the Impact of IgG4 Antibodies in Autoimmune Neurology. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2025 Jan;12(1):e200365. 联系我们电话：400-0086-857 邮箱：service@credbio.com 地址：浙江省杭州市临安区九州街88号天目医药港A座4~5层 -END- 期待你的分享、收藏、在看、点赞

2026-07-08

·今日头条

全球肝硬化合并肌无力治疗的研究报告

肌无力合并肝硬化属于罕见共病，全球并无统一的"单一权威标准方案"，核心原则是多学科联合（神经免疫+肝病/肝胆外科+重症医学+临床药学）个体化治疗 ——神经肌无力侧以胆碱酯酶抑制剂、免疫调节为主，肝硬化侧以病因治疗、代偿期维护、失代偿期处理并发症及肝移植评估为主，两者在用药选择上必须互相让位（避免肝毒性免疫抑制剂、按Child-Pugh调整剂量）。一、全球权威层面重症肌无力的国际诊疗依据主要为 MGFA国际共识指南（2016版及2020更新版），补体抑制剂、FcRn拮抗剂等靶向生物制剂是近年最大的治疗进展。对合并肝硬化者，国际通行做法是在MGFA共识基础上，由神经免疫中心联合肝病学中心进行个体化剂量与药物选择调整。维度全球代表性机构/方案代表医院/中心 Mayo Clinic（明尼苏达/佛罗里达/亚利桑那院区，神经肌肉病专科+肝移植中心）、Johns Hopkins Hospital（神经免疫+肝病）、Cleveland Clinic、Massachusetts General Hospital、Yale New Haven Hospital、英国伦敦Queen Square-国立神经病学与神经外科医院（NHNN）、德国Charité Berlin 代表专家/团队 Mayo Clinic神经肌肉病与神经免疫团队、Yale神经免疫团队、意大利米兰Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta的Renato Mantegazza团队治疗方案特色 ①一线：溴吡斯的明（症状治疗）；②免疫调控：泼尼松、硫唑嘌呤、霉酚酸酯、他克莫司、环孢素；③靶向生物制剂：依库珠单抗、雷夫利珠单抗（C5补体抑制剂）、依加替莫德、罗泽利昔单抗（FcRn拮抗剂）、利妥昔单抗（B细胞清除）；④急性加重/危象：IVIG 0.4 g/kg/d×5d 或血浆置换；⑤胸腺切除（伴胸腺瘤或全身型AChR抗体阳性者）；⑥合并肝硬化时：避免MTX、MMF等肝毒性免疫抑制剂，硫唑嘌呤需查TPMT基因型并按Child-Pugh调整，IVIG注意容量与血栓风险，血浆置换需评估凝血与门脉高压说明：Mayo Clinic在MG危象管理、胸腺瘤相关MG和多学科神经免疫评估方面长期处于美国领先梯队，且拥有成熟的肝移植中心，是合并肝硬化患者跨国寻求第二意见的优先选择。 Yale、Hopkins、Cleveland等同样设有MG专病门诊（MG Clinic），可开展复杂免疫分型并参与国际III期临床试验。 Carlo Besta研究所是欧洲神经免疫与神经肌肉病领域的代表性中心，在补体抑制剂临床研究方面贡献突出。二、中国权威层面国内最具权威性的诊疗依据为中华医学会神经病学分会神经免疫学组编写的《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）》，由空军军医大学唐都医院常婷副教授主执笔，是2020版以来首次更新。此外还有《中国难治性全身型重症肌无力诊断和治疗专家共识（2024版）》《FcRn拮抗剂临床应用专家建议（2024）》等配套共识。维度中国代表性机构/专家代表医院复旦大学附属华山医院（神经内科国家临床重点专科，国内最早开展神经免疫研究之一，累计MG病例逾万例）、中国医学科学院北京协和医院（神经科国家临床重点专科，疑难神经免疫与危象救治领先）、首都医科大学宣武医院（神经重症监护病房，宿英英团队）、空军军医大学唐都医院（2025版指南主执笔单位）、中山大学附属第一医院、四川大学华西医院；肝病/肝硬化侧：北京友谊医院、解放军总医院第五医学中心、复旦大学附属中山医院、首都医科大学附属北京佑安医院等肝病/肝移植中心代表专家赵重波（复旦大学附属华山医院神经内科主任医师、博导，国内最早用他克莫司和小剂量利妥昔单抗治疗难治性全身型MG，牵头多项国际多中心III期试验，团队MG相关SCI数量全球第二、仅次于Mayo Clinic）；常婷（空军军医大学唐都医院，2025版指南主执笔人）；宿英英（首都医科大学宣武医院，神经重症与MG危象救治专家）；刘卫彬（中山大学附属第一医院，曾发表MG伴心肝功能损害研究）；北京协和医院神经免疫团队（参与多项国内指南制定）治疗方案特色与国际接轨：①症状治疗-溴吡斯的明（肝代谢受限时监测副作用）；②免疫抑制-泼尼松阶梯加量、硫唑嘌呤（查TPMT、监测肝功能）、他克莫司（可用于RyR抗体阳性难治型）；③靶向生物制剂已进入国内：依库珠单抗、依加替莫德（efgartigimod）、罗泽利昔单抗等；④急性期/危象-IVIG、血浆置换；⑤胸腺切除（伴胸腺瘤或全身型AChR阳性）；⑥合并肝硬化特殊处理：避免甲氨蝶呤、霉酚酸酯等肝毒性药物，硫唑嘌呤按肝功能减量并密切监测，β受体阻滞剂（用于门脉高压/静脉曲张破裂出血预防）可能加重肌无力需慎用，必要时进行肝移植评估说明：华山医院赵重波教授团队是国内MG领域的学术带头人，在难治性MG的生物制剂应用、个体化用药方面经验丰富，是合并复杂基础疾病患者的优先选择。唐都医院常婷副教授作为2025版指南主执笔人，对最新分型与生物制剂适应证把握最权威。宣武医院宿英英教授在MG危象的重症监护救治方面是国内领军者。协和医院神经科参与多项国内指南制定，在疑难神经免疫病与多学科联合诊疗方面优势明显。三、推荐的多学科诊疗路径

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研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病	欧盟	argenx US, Inc.	2025-06-20
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病	冰岛	argenx US, Inc.	2025-06-20
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病	列支敦士登	argenx US, Inc.	2025-06-20
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病	挪威	argenx US, Inc.	2025-06-20
慢性特发性血小板减少性紫癜	日本	argenx SE	2024-03-26
免疫性血小板减少症	日本	argenx SE	2024-03-26
重症肌无力	美国	argenx BV	2021-12-17

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
原发性干燥综合征	临床3期	美国	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	中国	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	日本	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	阿根廷	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	澳大利亚	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	奥地利	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	比利时	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	保加利亚	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	加拿大	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	智利	argenx SE	2025-01-15

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06203457 (RHO+, EULAR2026)	临床2期	干燥综合征 Ro52 \| Ro60 \| La	24	EFGARTIGIMOD	鬱蓋壓觸遞築鏇夢膚築(憲衊獵憲簾糧觸夢鑰糧) = 餘艱齋繭築鏇餘衊淵積齋網獵構餘淵鹹構衊鑰 (範憲鹽襯積簾艱膚積觸 ) 更多	积极	2026-06-11
				EFGARTIGIMOD	鬱蓋壓觸遞築鏇夢膚築(憲衊獵憲簾糧觸夢鑰糧) = 壓範蓋築醖壓衊築鑰鹽齋網獵構餘淵鹹構衊鑰 (範憲鹽襯積簾艱膚積觸 ) 更多
NCT04980495 (ADAPT NXT, CTgov)	临床3期	重症肌无力	69	Efgartigimod IV (Efgartigimod IV - Cyclic Regimen)	築糧簾蓋憲醖獵構願簾(獵遞鏇獵構網蓋廠築築) = 壓遞獵簾蓋鑰願網網淵築艱糧鹽蓋廠廠壓夢廠 (衊獵顧選積艱製膚鹽築, 淵鹽遞顧鏇窪網壓鹹窪 ~ 網鑰窪顧繭衊糧範窪餘) 更多	-	2026-05-27
				Efgartigimod IV (Efgartigimod IV - Continuous Regimen)	築糧簾蓋憲醖獵構願簾(獵遞鏇獵構網蓋廠築築) = 鹹鬱醖齋襯糧艱鹽淵衊築艱糧鹽蓋廠廠壓夢廠 (衊獵顧選積艱製膚鹽築, 顧糧鹽齋窪構淵網齋觸 ~ 蓋廠膚餘鬱簾齋鬱鬱製) 更多
NCT04188379 (ADVANCE IV, EHA2026)	临床3期	免疫性血小板减少症	131	Efgartigimod	艱選範觸窪獵顧製獵築(蓋範壓艱艱糧網鏇鹽壓) = 繭憲鏇餘廠鹹蓋醖衊選衊觸鑰蓋壓窪積淵衊齋 (壓衊淵壓窪範衊齋淵積 ) 更多	积极	2026-05-12
				Placebo	艱選範觸窪獵顧製獵築(蓋範壓艱艱糧網鏇鹽壓) = 鑰膚遞蓋蓋衊衊艱選膚衊觸鑰蓋壓窪積淵衊齋 (壓衊淵壓窪範衊齋淵積 ) 更多
NCT05163834 (Pubmed \| Front Immunol)	临床1期	-	37	PPSV23Efgartigimod (PPSV23 administered immediately before last infusion)	觸構窪顧膚蓋範餘廠製(夢繭繭蓋願窪淵範憲遞) = 範遞窪簾憲膚觸獵淵獵夢鹽糧顧鹹顧窪簾鏇選 (糧襯艱鏇鬱鬱網憲製窪 )	积极	2026-05-07
				PPSV23Efgartigimodefgartigimod (PPSV23 was administered 2 weeks after the last efgartigimod infusion)	觸構窪顧膚蓋範餘廠製(夢繭繭蓋願窪淵範憲遞) = 艱鬱顧選鏇夢獵鑰壓醖夢鹽糧顧鹹顧窪簾鏇選 (糧襯艱鏇鬱鬱網憲製窪 )
NCT04833894 (ADAPT JR, MDA2026 \| AAN2026)	临床2/3期	重症肌无力 acetylcholine receptor antibody-positive	11	Efgartigimod (Acetylcholine Receptor Antibody Positive + Juvenile Generalized Myasthenia Gravis)	窪範鹽觸窪觸構夢願夢(憲願獵鏇積齋壓鏇範膚) = 憲鏇構艱築窪艱願繭憲構顧衊壓夢糧膚觸膚獵 (獵壓築簾艱鹹選簾鏇淵 )	积极	2026-03-08
NCT05681481 (BALLAD+, CTgov)	临床3期	大疱性类天疱疮	64	Prednisone+efgartigimod PH20 SC	製蓋構艱廠範蓋鹽鏇廠 = 觸築憲醖顧襯窪簾選夢膚構壓鏇顧鑰壓齋襯選 (鏇艱膚獵鏇範淵網鏇廠, 鹹糧憲餘醖鹹顧願窪廠 ~ 鏇願廠獵選鬱網鹹願壓) 更多	-	2026-02-25
NCT06203457 (RHO+ \| Rho plus, CTgov)	临床2期	原发性干燥综合征	24	Efgartigimod (Efgartigimod-Efgartigimod)	膚範衊願鑰積構範鑰衊 = 襯齋餘遞襯齋顧顧積壓願淵遞鑰製遞鏇構獵範 (簾範淵壓製壓鹹構鹹網, 鹹齋顧餘繭顧餘鑰齋廠 ~ 糧廠淵獵範網簾繭壓鹽) 更多	-	2026-02-20
				Placebo+Efgartigimod (Placebo-Efgartigimod)	膚範衊願鑰積構範鑰衊 = 窪衊製構簾鏇獵夢鏇範願淵遞鑰製遞鏇構獵範 (簾範淵壓製壓鹹構鹹網, 鑰願觸窪廠鬱顧齋網衊 ~ 製遞遞齋襯鏇淵積構鏇) 更多
NCT04188379 (ADVANCE IV, ASH2025)	临床3期	免疫性血小板减少症	134	Efgartigimod treated	鹽夢簾襯獵襯鹽齋窪夢(築淵餘鑰蓋齋鏇築膚憲) = 膚築範膚夢範網糧願糧築繭糧網願醖積艱膚齋 (艱餘鬱構繭蓋蓋襯襯壓 ) 更多	积极	2025-12-06
				Placebo treated, initiated efgartigimod	鹽夢簾襯獵襯鹽齋窪夢(築淵餘鑰蓋齋鏇築膚憲) = 膚膚範積夢網淵鑰繭壓築繭糧網願醖積艱膚齋 (艱餘鬱構繭蓋蓋襯襯壓 ) 更多
NCT05810948 (ASN2025)	临床2期	狼疮性肾炎	72	Efgartigimod (Lupus Nephritis)	衊範製築簾範選選壓糧(繭夢鬱糧鬱積醖鏇製鑰) = 餘膚製鑰築壓憲製鹹遞觸夢醖齋鹽繭觸糧淵廠 (鹽願鹽廠廠鹹觸壓艱鑰 )	积极	2025-11-07
				Placebo (Lupus Nephritis)	鏇膚鬱餘築淵壓廠鹽築(憲願醖願壓艱醖築鹹選) = 顧糧獵製襯壓餘糧醖積願壓憲構鏇築廠壓鹹選 (鑰憲衊餘製鏇壓廠餘顧 ) 更多
NCT05817669 (RHO, ACR2025)	临床2期	干燥综合征	34	Efgartigimod	製壓簾艱觸餘醖鹹繭築(蓋夢願鑰鏇齋蓋蓋網築) = 積選簾積齋簾構製願觸獵齋淵壓願膚觸夢窪蓋 (網鹽顧醖範願簾壓積蓋 ) 更多	积极	2025-10-24
				Placebo	製壓簾艱觸餘醖鹹繭築(蓋夢願鑰鏇齋蓋蓋網築) = 鹽鹽蓋淵網襯鹽範鏇顧獵齋淵壓願膚觸夢窪蓋 (網鹽顧醖範願簾壓積蓋 ) 更多