A Global, Multicenter, Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled, Phase 2 Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability of Efgartigimod PH20 SC in Adult and Adolescent Participants With Autoimmune Encephalitis

The POLARIS study is designed to evaluate how well efgartigimod PH20 SC may work (called "efficacy") and how safe it is for people diagnosed with Autoimmune Encephalitis (AIE). The study consists of 4 parts: in part A participants will receive efgartigimod SC; in part B, participants will be randomized to receive either efgartigimod SC or placebo; in part C, participants who completed part B will receive efgartigimod SC; in part D, participants who completed part C will be observed after their last dose of efgartigimod SC. If AIE symptoms return, efgartigimod SC treatment may be restarted during this time.
The maximum overall study duration for participants is up to 3 years. More information can be found in clinicaltrials.argenx.com/polaris

开始日期2026-07-13

申办/合作机构

argenx SE

NCT07011589

/ Not yet recruiting临床1/2期IIT

Targeting Collagen VII Antibodies in Bullous Diseases Using Efgartigimod IV (VYVGART)

The study objective is to see if IV Efgartigimod and Vyjuvek treatment in Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) and IV Efgartigimod treatment in Epidermolysis Bullosa Acquisita (EBA) improves wound healing and affects the levels of C7 antibody levels in serum.
Fewer wounds, more rapidly healing wounds, and decreased C7 antibodies could improve quality of life.

开始日期2026-07-01

申办/合作机构

Stanford University

[+1]

JPRN-UMIN000060279

/ RecruitingN/A

A multicenter retrospective observational study of patients with generalized myasthenia gravis treated with efgartigimod - Retrospective observational study of patients with gMG treated with efgartigimod

开始日期2026-01-06

申办/合作机构

argenx Japan KK

100 项与艾加莫德α 相关的临床结果

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100 项与艾加莫德α 相关的转化医学

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100 项与艾加莫德α 相关的专利（医药）

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341

项与艾加莫德α 相关的文献（医药）

2026-09-01·CLINICAL NEUROLOGY AND NEUROSURGERY

Correspondence regarding: Clinical and quality-of-life outcomes associated with efgartigimod in patients with generalized myasthenia gravis transitioning from intravenous immunoglobulin

Letter

作者: Azarmi Ajirlou, Elshan

2026-09-01·CLINICAL NEUROLOGY AND NEUROSURGERY

Efgartigimod in myasthenia gravis: Efficacy and steroid-sparing benefits in a real-world cohort

Article

作者: Xu, Xiao-Na ; Li, Jin-Ming ; Li, Xiao ; Yang, Chun-Sheng ; Jiang, Feng ; Meng, Tong-Yu ; Liu, Chang ; Zhang, Yue ; Liu, Rui

OBJECTIVE:

Efgartigimod, a neonatal Fc receptor (FcRn) antagonist, has been shown to reduce pathogenic immunoglobulin G (IgG) autoantibodies, notably anti-acetylcholine receptor (AChR) antibodies, in myasthenia gravis (MG). While clinical trials have established its safety and efficacy, real-world evidence regarding its therapeutic effectiveness and steroid-sparing potential remains limited. This study aimed to evaluate the real-world efficacy and steroid-sparing benefits of efgartigimod in the clinical management of MG.

METHODS:

Forty-one patients with generalized myasthenia gravis (gMG) were enrolled in this prospective study. Participants received efgartigimod treatment and were followed for 26 weeks. Clinical outcomes, primarily Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) scores and corticosteroid dosages, were systematically evaluated. Statistical analyses were performed using R version 4.5.0.

RESULTS:

Patients were stratified into two cohorts based on treatment cycles: 22 received two cycles of efgartigimod, while 19 received a single cycle. Bulbar and respiratory symptoms improved within two weeks, whereas ocular and limb weakness required a more prolonged treatment duration to achieve clinical benefit. Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) scores demonstrated a significant decline, with a more rapid response observed in severe cases. By Week 26, the proportion of patients requiring more than 16 mg/d of methylprednisolone decreased from 63.4% at baseline to 14.6%. The two-cycle cohort exhibited a lower mean cumulative methylprednisolone dose (4861.50 mg vs. 5469.24 mg). No treatment-related adverse effects were observed.

CONCLUSION:

Efgartigimod demonstrated variable clinical responses across different muscle groups, with early improvements in bulbar and respiratory function alongside significant steroid-sparing advantages. Given that baseline MG-ADL scores serve as a reliable predictor of the time to achieve minimal symptom expression (MSE), and considering that repeated treatment cycles further augment therapeutic efficacy, efgartigimod represents a promising steroid-sparing immunomodulatory strategy for the management of MG.

2026-09-01·JOURNAL OF NEUROIMMUNOLOGY

Sequential efgartigimod-rituximab therapy in autoimmune nodopathy: A feasibility report on shortening the washout interval for B-cell depletion

Article

作者: Chen, Si ; Yang, Huan ; Sun, Benjian ; Li, Jing ; Zou, Lijia

Diseases associated with antibodies targeting nodal-paranodal cell-adhesion molecules have been recognized as a distinct entity termed autoimmune nodopathy (AN) since 2021. Efgartigimod, a neonatal Fc receptor antagonist, may interfere with the efficacy of monoclonal antibodies. Conventional pharmacokinetic principles suggest that complete elimination of drug interactions requires approximately five half-lives. However, whether this standard applies to FcRn antagonists remains unclear. We report a patient with anti-contactin-associated protein 1 (CASPR1) antibody-mediated AN refractory to intravenous immunoglobulin and plasma exchange. A novel sequential therapy was administered: rituximab was given after one efgartigimod half-life. During one-year follow-up, serum anti-CASPR1 IgG converted from 1:100 to negative, the INCAT score improved from 3/2 to 1/1, the MRC sum score increased from 48 to 54, and CD19⁺ B-cell count was 0.95/μl one month post-rituximab. B-cell depletion was sustained. This novel sequential strategy achieved sustained antibody reduction without compromising B-cell depletion, suggesting that the required washout period for FcRn antagonists prior to monoclonal antibody administration may be shorter than traditional pharmacokinetic models predict. It represents a feasible and promising therapeutic option for AN patients unresponsive to IVIG and PE, although further validation in larger cohorts is needed.

1,035

项与艾加莫德α 相关的新闻（医药）

2026-06-11

·FiercePharma

J&J eyes rare disease expansion for blockbuster-to-be Imaavy with trial win

Johnson & Johnson has revealed data from a trial which could pave the way for a label expansion which would make Imaavy the first approved treatment for warm autoimmune hemolytic anemia. Last year, Johnson & Johnson arrived late to the party with Imaavy as the third FcRn blocker approved since 2021 to treat patients with generalized myasthenia gravis (gMG). But J&J has hopes for the monoclonal antibody in several other indications, including one rare disease in which it appears to be setting the pace—warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA). On Thursday, the company unveiled data from a pivotal phase 2/3 trial which could pave the way for a label expansion for Imaavy.In the Energy study, Imaavy worked quickly and elicited a statistically significant durable red blood-cell count response in patients with wAIHA, a life-threatening disorder which has no approved therapies. There is an urgent unmet need in the indication, where patients to rely on corticosteroids and immunosuppressive therapies which do not address the underlying cause of the disorder, according to J&J.The trial, which included 115 participants who were randomized 1:1:1 to receive two different doses of Imaavy or placebo, showed that three times as many patients who were infused with a 30 mg/kg dose of Imaavy achieved durable hemoglobin (Hgb) levels versus those on placebo after 24 weeks. The primary endpoint of the study was defined as an increase from baseline in Hgb of at least 2 g/dL and an Hgb concentration of at least 10 g/dL for at least 28 days without the need for rescue therapy or alterations in background treatment. Nearly two-thirds of treated patients achieved both of these targets by Week 24, J&J said.“Achieving hemoglobin improvements this quickly and at this scale is important in clinical practice, as it could help improve the debilitating fatigue that people living with warm autoimmune hemolytic anemia experience,” Bruno Fattizzo, M.D., of the Department of Oncology and Hematology-Oncology at the University of Milan, Italy, said in a release.Changes in patient-reported fatigue were seen as early as Week 2 in the trail and sustained throughout the treatment period, which was a key secondary endpoint. Another secondary objective, reductions in steroid use, also was achieved, J&J said. Imaavy also demonstrated a safety profile consistent with its use in gMG.J&J has already submitted for approval in the indication at the 30 mg/kg dose, gaining an FDA priority review designation in April, becoming the first to do so in the indication. The key to Imaavy’s effectiveness in the indication is its “immunoselective approach,” according to J&J’s Disease Area Leader for Autotibody and Rheumatology, Leonard Dragone, M.D., Ph.D.Imaavy “targets the underlying autoantibodies driving disease while preserving key immune functions, which is important for people living with this disease who frequently suffer with comorbid conditions,” he said in the release.J&J acquired Imaavy in its $6.5 billion buyout of Momenta Pharmaceuticals in 2020. The company has tabbed the treatment with peak sales potential of $5 billion or more and is investigating its use in a host of autoimmune disorders including Sjogren’s disease, hemolytic disease of the fetus and newborn and fetal neonatal alloimmune thrombocytopenia. Each of the programs are in phase 3 testing and have received FDA fast-track designation. J&J also has advanced Imaavy to phase 3 in chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy and to phase 2 in systemic lupus erythematosus and idiopathic inflammatory myopathy.Last year, after coming up short in a phase 2a trial, the company bailed on its attempt to advance Imaavy as a combo agent in rheumatoid arthritis.Beating J&J to the finish line with FcRn blockers to treat gMG were argenx, which gained its approval for Vyvgart in 2021 and reported its sales at $4.2 billion in 2025, and UCB, which scored an FDA nod for Rystiggo in 2023 and reported its 2025 sales at 332 million euros ($375 million). J&J has yet to divulge sales of Imaavy, which it launched in April of last year, with the broadest label in the indication.

临床结果临床3期上市批准临床2期优先审批

2026-06-11

·生物药

FcRn：不是一个半衰期名词，而是抗体药和自身免疫药物的关键开关

摘要 FcRn，全称 neonatal Fc receptor，中文通常称为新生儿 Fc 受体。它是一种能在酸性内体环境中结合 IgG Fc 区和白蛋白、并把它们从降解路径中“捞回来”的受体。用更直白的话说，FcRn 决定了 IgG 抗体和白蛋白在体内是被细胞降解，还是被回收到循环里继续工作。这个定义要放在最前面，因为 FcRn 很容易被讲偏。它和 FcγR 的功能不同，也不负责单纯的免疫细胞杀伤；它最核心的产业价值，是调控 IgG 和白蛋白的体内命运。抗体药为什么通常比普通蛋白药半衰期长，Fc 融合蛋白为什么能长效，FcRn blocker 为什么能降低自身免疫疾病中的 IgG，自上而下都绕不开这个受体。 FcRn 的有趣之处在于，同一个机制可以被药物开发反向使用。做抗体、Fc 融合蛋白或长效蛋白时，研发人员希望合理利用 FcRn 回收，让治疗性分子在体内停留更久；做 FcRn blocker 时，研发人员又希望阻断这条回收路线，让 IgG 更容易被降解，从而降低部分 IgG 型自身抗体相关疾病中的致病抗体负担。从产业角度看，FcRn 已经从基础免疫学概念进入药物开发现场。VYVGART、RYSTIGGO、IMAAVY 等 neonatal Fc receptor blocker 已进入 FDA 标签体系；与此同时，FcRn 结合、pH 依赖性释放、Fc 工程、白蛋白结合、FcRn 相关效价方法和 IgG 降低边界，也在抗体工程和 CMC 研究中变得越来越重要。但 FcRn 不是万能开关。延长半衰期不等于疗效更好，降低 IgG 也不等于疾病一定受控。企业判断 FcRn 项目，要同时看疾病是否真正由 IgG 型自身抗体驱动、IgG 降低能否解释临床获益、长期或反复用药的感染和疫苗边界是否可接受，以及 CMC 是否能把 FcRn 结合和产品功能讲清楚。先记住三句话： 1. FcRn 的核心作用，是回收 IgG 和白蛋白，延长它们在体内的寿命。 2. FcRn 可以被双向利用：一边用于抗体和 Fc 融合蛋白长效化，一边用于 FcRn blocker 降低 IgG。 3. 判断 FcRn 项目，关键在于这个机制能否和适应症、临床终点、安全性、CMC 和商业定位连起来。1. 什么是 FcRn？ FcRn 是 neonatal Fc receptor 的缩写，中文通常称为新生儿 Fc 受体。它是一种与 MHC I 类分子结构相关、需要 β2-microglobulin 参与的受体，能够以 pH 依赖性方式结合 IgG 的 Fc 区，也能结合白蛋白。 “pH 依赖性”是理解 FcRn 的关键。IgG 被细胞摄取后进入酸性内体，在这个环境里 FcRn 更容易结合 IgG Fc 区；随后 FcRn-IgG 复合物可以被转运回细胞表面。当环境回到接近中性 pH 时，IgG 与 FcRn 结合减弱，IgG 被释放回血液循环。通俗地说，FcRn 像细胞里的回收分拣系统。IgG 进入细胞后，如果没有被 FcRn 识别，可能走向溶酶体降解；如果被 FcRn 抓住，就有机会被带回循环中。这个比喻只说明“回收”逻辑，不代表真实机制是机械分拣。真实药物开发里，还要看结合位点、pH 条件、细胞类型、组织分布、Fc 结构和产品质量属性。几个容易混淆的概念要先分清：概念主要含义与 FcRn 的关系 FcRn 调控 IgG 和白蛋白回收、转运和半衰期的受体本文讨论主体 FcγR 主要参与免疫细胞效应功能，如 ADCC、ADCP 等与 FcRn 同样识别 Fc 相关结构，但功能和开发问题不同 Fc 区 IgG 抗体或 Fc 融合蛋白上的恒定区结构可与 FcRn、FcγR、C1q 等相互作用 Fc 工程通过突变、糖基化或构型设计改变 Fc 功能可调节 FcRn 结合、半衰期或效应功能 Fc 融合蛋白把 Fc 区与受体、配体、酶、肽段等功能结构域融合常利用 FcRn 回收延长体内暴露 FcRn blocker 阻断 FcRn 回收 IgG 的药物策略目标是降低 IgG，而不是延长 IgG 半衰期名字里的 neonatal 也容易误导人。FcRn 的确与母体 IgG 向胎儿或新生儿转运有关，但它不只在新生儿阶段存在。成年人多种组织和细胞中也有 FcRn 相关功能。对生物药行业来说，FcRn 更常出现在抗体药代、Fc 工程、白蛋白结合、抗体回收和自身免疫药物开发语境里。2. FcRn 为什么受到医药行业关注？ FcRn 受到关注，核心原因是它连接了两个非常现实的问题：怎样让治疗性抗体在体内停留得更合适，怎样让部分疾病中的 IgG 型致病抗体下降。2.1 它解释了 IgG 抗体为什么能长效很多蛋白药在体内很快被清除，而 IgG 抗体通常具有相对较长的半衰期。FcRn 回收机制是重要原因之一。它减少 IgG 被溶酶体降解的比例，使 IgG 能够多次回到循环中。这也是为什么抗体工程经常讨论 FcRn。对预防性抗体、慢病抗体、Fc 融合蛋白和某些需要较长暴露的治疗性蛋白来说，合理利用 FcRn 可能改善给药间隔和体内暴露。但这里不能简单理解为“结合越强越好”。真正需要的是酸性环境中结合、中性环境中释放，以及整体药代、效应功能和安全性的平衡。2.2 它给自身免疫疾病提供了新的药物入口部分自身免疫疾病由 IgG 型自身抗体参与驱动。既然 FcRn 会保护 IgG 不被降解，那么阻断 FcRn 就可以让 IgG 更容易走向降解。这就是 FcRn blocker 的基本逻辑。这个思路和传统免疫抑制不同。它通过降低 IgG 水平影响自身抗体负担，而不直接清除 B 细胞或直接阻断补体下游损伤。对广义重症肌无力等自身抗体机制较清楚的疾病，这个路径已经形成代表性上市产品。但这个逻辑也有边界。IgG 降低只是药效机制的一部分，临床上还要看症状改善、功能终点、复发管理、长期安全性、感染风险、疫苗应答和与现有疗法的排序。2.3 它把 CMC 和机制解释拉得更近 FcRn 也属于 CMC 团队。对抗体、Fc 融合蛋白和 FcRn blocker 来说，CMC 研究要回答 FcRn 相关问题。常见问题包括： • FcRn 结合是否符合预期 pH 依赖性。 • Fc 工程是否同时影响 FcγR、C1q 或糖基化。 • 聚集体、片段、电荷异质性是否改变 FcRn 结合或体内行为。 • 效价方法能否解释产品作用机制。 • 工艺变更后 FcRn 相关功能是否可比。这就是 FcRn 从“生物学名词”变成“研发和质量共同语言”的原因。它同时影响药代、作用机制和质量表征。3. FcRn 的纵向发展时间线时间关键事件行业意义 1960s Brambell 等提出 IgG 可能存在受体介导的保护和转运机制为 FcRn 概念提供早期理论基础 1980s-1990s FcRn 结构、β2-microglobulin 参与和 pH 依赖性结合机制逐步明确 FcRn 从生理现象变成可研究的分子机制 2000s 抗体药、Fc 融合蛋白和 Fc 工程快速发展 FcRn 成为解释 IgG 半衰期和长效化设计的重要工具 2010s 靶向 FcRn 的药物进入自身免疫疾病临床开发 FcRn 从药代机制变成可成药靶点 2021 年 FDA 批准 efgartigimod alfa（VYVGART，BLA761195） neonatal Fc receptor blocker 进入药品化阶段 2023 年 FDA 批准 rozanolixizumab（RYSTIGGO，BLA761286）和 efgartigimod alfa/hyaluronidase（VYVGART HYTRULO，BLA761304） FcRn blocker 路线出现更多分子和给药形态 2025 年 FDA 批准 nipocalimab（IMAAVY，BLA761430） FcRn blocker 在 gMG 标签中继续扩展 2020s FcRn blocker 向 CIDP、ITP、天疱疮、甲状腺眼病等方向探索竞争焦点从“能否降低 IgG”转向适应证选择、长期管理和商业定位这条时间线说明，FcRn 的产业价值经历了逐步放大。早期行业用它解释 IgG 为什么能长时间留在体内；抗体药成熟后，FcRn 变成 Fc 工程和 Fc 融合蛋白长效化的重要参考；自身免疫药物兴起后，FcRn 又被反向利用，成为降低 IgG 的药物靶点。今天看 FcRn，不能只把它放在某一个赛道里。它同时属于抗体工程、蛋白药药代、自身免疫治疗、CMC 表征和监管风险管理。4. 从研发角度看，FcRn 可以分为几类问题？更准确地说，FcRn 本身不是产品类型，它是一个机制节点。对研发和产业判断更有用的分类方式，是看企业想利用 FcRn 解决什么问题。分类维度研发方向核心逻辑关键限制延长暴露抗体、Fc 融合蛋白、长效蛋白利用 FcRn 回收减少降解半衰期延长不一定带来更好疗效降低 IgG FcRn blocker 阻断 IgG 回收，使 IgG 更容易降解适应证必须和 IgG 自身抗体机制匹配调节 Fc 功能 Fc 工程抗体改变 FcRn、FcγR、C1q 等相互作用可能同时改变药代、效应功能和安全性白蛋白相关策略白蛋白结合或融合分子借助白蛋白和 FcRn 稳态延长暴露组织分布、结合强度和释放行为需验证质量表征 FcRn 结合与效价方法证明分子机制和批间一致性方法相关性和可比性要求高4.1 抗体和 Fc 融合蛋白中的 FcRn 对 IgG 抗体和 Fc 融合蛋白来说，FcRn 是长半衰期的重要解释之一。企业可以通过 Fc 区设计、亚型选择、突变或构型优化，调节 FcRn 结合特征。但抗体开发不能只盯着半衰期。一个抗体是否值得做，还要看靶点生物学、组织分布、FcγR/C1q 效应功能、免疫原性、给药方式、制剂稳定性和临床定位。FcRn 只是其中一个重要变量。4.2 FcRn blocker 中的 FcRn FcRn blocker 的目标正好相反：减少 IgG 被回收的机会，让 IgG 更快下降。代表产品包括 efgartigimod、rozanolixizumab、nipocalimab 等。不同产品在分子形式、给药方式、标签适应证和临床证据上不同，不能简单等价。这类药物最适合优先评估 IgG 型自身抗体机制清楚、抗体水平变化与疾病活动有较强关联、现有治疗仍有未满足需求的适应证。4.3 CMC 语境下的 FcRn CMC 团队关心的是：产品做出来之后，FcRn 相关功能是否稳定、可测、可解释。对 Fc 工程抗体、Fc 融合蛋白和 FcRn blocker，FcRn 结合实验、pH 依赖性分析、生物学效价、聚集体控制、电荷异质性和糖基化研究，可能都要进入质量研究和可比性评价。如果一个项目只在机制图上写“作用 FcRn”，但没有可解释的效价方法和质量控制逻辑，后续申报和工艺变更会很吃力。5. FcRn 从概念走向应用的关键难点5.1 FcRn 结合不能只追求强这是 FcRn 最常见的技术误区。FcRn 回收 IgG 依赖 pH 条件：酸性内体中结合，中性细胞外环境中释放。如果只追求更强结合，可能影响释放和循环回收，未必带来理想半衰期。对抗体工程来说，理想设计通常要平衡几件事： • 酸性环境下能被 FcRn 有效结合。 • 中性环境下能顺利释放。 • 不引入不希望的 FcγR 或 C1q 功能改变。 • 不增加聚集、免疫原性或制剂稳定性问题。 • 药代改善能真正转化为临床或商业价值。半衰期工程最怕只看体外结合数据。真正有价值的是体内暴露、药效持续性、安全窗口和给药便利性的综合改善。5.2 降低 IgG 不等于疾病一定受控 FcRn blocker 能降低 IgG，但 IgG 下降不是所有自身免疫疾病的充分条件。临床获益取决于疾病机制。一个适应证是否适合 FcRn blocker，至少要回答： • 致病因素是否主要是 IgG 型自身抗体。 • 自身抗体水平是否与疾病活动相关。 • 抗体下降速度是否能匹配临床需要。 • 是否需要长期或反复治疗。 • IgG 降低带来的感染、疫苗和免疫保护风险是否可管理。 • 与 IVIG、血浆置换、补体抑制剂、B 细胞靶向药相比，位置是否清楚。如果疾病由 T 细胞、补体、先天免疫、组织纤维化或非 IgG 抗体主导，单纯降低 IgG 可能不足以解释临床获益。5.3 安全边界来自机制本身 FcRn blocker 的机制决定了它会降低 IgG。IgG 中既有致病自身抗体，也有保护性抗体。因此，感染风险、潜伏感染、疫苗应答、长期或反复治疗后的免疫保护，都需要在临床开发和标签中被认真处理。不同产品标签中会出现感染、超敏反应、给药相关反应等风险提示。具体风险不能跨产品简单外推，但有一个共同原则：降低 IgG 的治疗，不能只看自身抗体下降，也要看正常免疫保护被影响到什么程度。5.4 CMC：效价方法要能解释机制 FcRn 相关产品的 CMC 难点，远不止纯度和含量。对 FcRn blocker，效价方法需要解释药物如何阻断 FcRn 与 IgG 的相互作用，或者如何导致 IgG 降低。对 Fc 工程抗体或 Fc 融合蛋白，质量研究需要说明 FcRn 结合是否与预期药代相关。关键质量属性通常包括： • 一级结构和高级结构。 • FcRn 结合能力及 pH 依赖性。 • FcγR、C1q 等其他 Fc 相关结合。 • 聚集体、片段和电荷异质性。 • 糖基化谱和关键修饰。 • 生物学效价与作用机制的相关性。 • 工艺放大或变更后的可比性。如果效价方法只证明“能结合 FcRn”，但不能解释阻断、回收、释放或功能读数，就很难支撑复杂产品的开发和变更。5.5 商业化定位不能只靠靶点热度 FcRn blocker 的竞争会越来越像慢病专科药竞争，单纯新靶点叙事会越来越不够用。产品位置可能受这些因素影响： • 给药方式和给药频率。 • 起效速度和疗效持续时间。 • 适应证覆盖和抗体状态分层。 • 安全性标签和监测负担。 • 与现有治疗的排序。 • 支付和患者可及性。 • 真实世界长期管理成本。对企业来说，FcRn 方向值得看，但不能因为已有产品获批就默认所有后续项目都有空间。后来者必须拿出明确差异。6. 临床转化或应用现状截至 2026 年 6 月，FcRn blocker 已经在 FDA 公开资料中形成多个代表性产品。这里列出的是行业分析用的代表性信息，不替代说明书和临床决策。产品通用名公司/申请方 FDA 申请号标签中的关键信息 VYVGART efgartigimod alfa-fcab argenx BLA761195 neonatal Fc receptor blocker；用于成人 gMG 等标签场景 VYVGART HYTRULO efgartigimod alfa + hyaluronidase argenx BLA761304 openFDA 标签显示用于成人 gMG 和 CIDP RYSTIGGO rozanolixizumab-noli UCB BLA761286 用于 AChR 或 MuSK 抗体阳性的成人 gMG IMAAVY nipocalimab-aahu Janssen Biotech BLA761430 用于 AChR 或 MuSK 抗体阳性的成人及 12 岁以上 gMG 患者这些产品说明，FcRn blocker 已经从机制验证走向药品化。但它们也提醒行业，FcRn blocker 的成功高度依赖适应证选择。 gMG 是一个相对容易理解的切入点：部分患者存在 AChR、MuSK 等自身抗体，抗体与疾病机制和患者分层有明确关系。相比之下，如果某个自身免疫病的病理机制更复杂，或者 IgG 只是伴随现象而非驱动因素，FcRn blockade 的临床价值就需要更谨慎验证。除 gMG 外，CIDP、ITP、天疱疮、甲状腺眼病、母胎医学相关自身抗体疾病等方向也被产业界关注。这里不能把“有管线”写成“已成熟”。更稳妥的判断是：FcRn blocker 的适应证扩展仍在进行，真正决定赛道大小的，是哪些疾病能形成稳定、可重复、可支付的临床获益。7. 监管视角7.1 FDA 标签已经把 FcRn blocker 作为药理类别写入 openFDA 标签字段中，VYVGART、RYSTIGGO 等产品可见 Neonatal Fc Receptor Blocker 相关药理类别。对行业来说，这意味着 FcRn blocker 已经形成清晰的监管识别，而不是模糊的免疫调节概念。但监管识别不等于同类产品自动获批。每个产品仍要证明自己的适应证、剂量方案、安全性、免疫学影响、临床终点和获益风险比。7.2 监管会关注 IgG 降低带来的免疫边界 FcRn blocker 通过降低 IgG 发挥作用，因此监管和临床开发会持续关注感染、疫苗、潜伏感染、超敏反应、给药相关反应和长期安全性。这类风险不能用一句“可管理”带过。企业需要在临床试验中收集足够数据，并在标签、风险沟通和上市后管理中说明边界。7.3 CMC 监管会看机制和质量是否连得上对 FcRn 相关生物药，监管不会只问“产品是不是 FcRn blocker”，还会看分子结构、结合功能、效价方法、杂质、稳定性和工艺一致性。尤其是 Fc 工程、抗体片段、皮下制剂或复方给药形式，质量研究要能解释分子如何稳定地产生预期作用。如果工艺变更影响聚集体、电荷异质性、糖基化或 FcRn 结合，企业需要证明这些变化不会对安全性、有效性和产品一致性产生不利影响。8. 产业机会在哪里？8.1 机会一：抗体和 Fc 融合蛋白的长效化设计 FcRn 仍然是抗体药和 Fc 融合蛋白优化的重要工具。预防性抗体、罕见病长期用药、慢病抗体和部分替代治疗，都可能从更合适的体内暴露中获益。但长效化要服务临床问题。给药间隔更长、暴露更稳定、患者依从性更好，这些优势需要和安全性、成本、制剂可行性一起证明。8.2 机会二：自身抗体相关疾病的适应证扩展 FcRn blocker 的适应证机会，集中在 IgG 型自身抗体机制比较清楚的疾病。未来竞争不会只看“能不能降 IgG”，还会看： • 哪些患者最可能获益。 • 是否能快速缓解症状。 • 疗效能维持多久。 • 是否适合长期或周期性治疗。 • 相比现有治疗是否有执行优势。真正好的适应证，需要在自身抗体、临床活动、终点和治疗反应之间建立足够强的因果链。8.3 机会三：生物标志物和患者分层 FcRn blocker 很需要患者分层。AChR、MuSK 等抗体状态已经在 gMG 标签和临床研究中体现出价值。未来其他适应证也需要更清楚的自身抗体谱、疾病活动指标和药效监测指标。这给诊断、伴随检测、真实世界数据和临床运营带来机会。谁能更早识别“该用 FcRn blocker 的患者”，谁就更容易建立临床和商业位置。8.4 机会四：CMC 和效价方法服务 FcRn 相关产品对分析表征和效价方法要求高。围绕 FcRn 结合、pH 依赖性、IgG 阻断、细胞功能读数、聚集体和可比性研究，CRO、CDMO 和分析平台都有明确服务空间。这类能力不显眼，但很关键。抗体项目做到后期，很多差异不是来自靶点故事，而是来自质量、制剂、放大和变更管理能力。8.5 机会五：中国企业的差异化空间中国企业如果布局 FcRn，不能只做同靶点跟随。更值得看的方向包括： • 在中国患者中验证更清楚的适应证定位。 • 设计更适合长期管理的给药方式和制剂。 • 与本土临床路径、支付和医院管理流程匹配。 • 建立高质量自身抗体检测和患者分层能力。 • 在 CMC、效价和可比性上形成可申报、可放大的平台。 FcRn 的门槛在于把机制、临床和商业执行连成一条可走的路。9. 横向对比：FcRn 与相邻方案的优势和缺陷对比对象 FcRn 相关策略的潜在优势主要缺陷或取舍更适合的应用场景 FcγR 调节 FcRn 更偏半衰期和 IgG 稳态，机制更聚焦不直接解释 ADCC、ADCP 等效应功能抗体药代、Fc 工程、IgG 降低 IVIG FcRn blocker 机制更聚焦，药品化路径更清晰不能覆盖 IVIG 所有免疫调节机制 IgG 自身抗体机制明确、需周期性管理的疾病血浆置换药物化和慢病管理潜力更强急性场景和快速清除需求需具体比较需要降低 IgG、但希望减少侵入性处理的场景补体抑制剂作用更靠近 IgG 本身，而不是只管下游补体损伤对补体驱动疾病未必替代补体抑制自身抗体本身是关键驱动因素的疾病 B 细胞靶向药 IgG 下降通常更可逆，不直接清除 B 细胞不解决自身抗体持续产生的源头需要较快降低 IgG、又不希望深度改变 B 细胞谱系的场景 Fc 半衰期工程同样利用 FcRn，但方向是延长治疗性分子暴露不用于降低致病 IgG 长效抗体、Fc 融合蛋白、预防性抗体横向看，FcRn 的价值在于“调节 IgG 命运”。向上是延长治疗性 IgG 或 Fc 融合分子的寿命，向下是降低体内 IgG。它不能替代所有免疫治疗，但在 IgG 相关机制里位置很特殊。 10. 主要风险与误区误区一：FcRn 就是 FcγR 的一种纠偏：FcRn 和 FcγR 都与 Fc 相关，但功能不同。FcγR 更常和免疫细胞效应功能相关，FcRn 更常和 IgG/白蛋白回收、转运和半衰期相关。误区二：FcRn 只和新生儿有关纠偏：名字来自早期 IgG 转运研究背景，但成年人也有 FcRn 相关功能。抗体药代、白蛋白稳态和 FcRn blocker 都与成人药物开发密切相关。误区三：增强 FcRn 结合一定能延长半衰期纠偏：FcRn 工程要看 pH 依赖性。酸性条件下结合、中性条件下释放，两者都重要。单纯提高结合不一定改善体内表现。误区四：降低 IgG 就等于治疗自身免疫病纠偏：IgG 下降是机制指标，不是所有疾病的临床终点。真正要看自身抗体下降是否转化为症状、功能、复发和长期结局改善。误区五：FcRn blocker 可以复制到所有自身免疫疾病纠偏：只有 IgG 型自身抗体机制清楚、患者分层可做、终点能反映获益的疾病，才更适合优先评估。误区六：FcRn 相关产品 CMC 很简单纠偏：FcRn 结合、pH 依赖性、FcγR/C1q、糖基化、聚集体、片段、效价方法和工艺可比性都可能影响产品评价。它不是只测一个结合曲线就结束。11. 对企业研发立项的建议如果一家企业准备布局 FcRn，至少先回答十个问题： 1. 项目是想利用 FcRn 延长半衰期，还是阻断 FcRn 降低 IgG？ 2. 如果是 FcRn blocker，目标疾病是否由 IgG 型自身抗体明确驱动？ 3. 自身抗体水平是否与疾病活动、终点或复发相关？ 4. 相比 IVIG、血浆置换、补体抑制剂、B 细胞靶向药，产品位置在哪里？ 5. 是否有明确患者分层标志物，如 AChR、MuSK 或其他自身抗体谱？ 6. IgG 降低的幅度、速度和持续时间是否匹配临床需求？ 7. 感染、疫苗、潜伏感染和长期免疫保护风险如何评估？ 8. 给药方式、给药频率和患者管理成本是否支持商业化？ 9. CMC 是否能解释 FcRn 结合、pH 依赖性、效价、聚集体和批间一致性？ 10. 如果是后来者，差异化来自适应证、分子、给药、制剂、安全性，还是商业执行？ FcRn 立项最怕的是只看到“已有上市产品”就跟进。更稳妥的顺序是先找疾病机制，再看 FcRn 是否是最直接、最可验证、最能商业化执行的干预点。12. 结论 FcRn 是一个很小的名词，但背后连着抗体药开发中两个大问题：如何让有用的 IgG 活得更久，如何让有害的 IgG 更快下降。从抗体工程看，FcRn 是半衰期和 Fc 设计的重要变量；从自身免疫药物看，FcRn 是降低 IgG 的药物靶点；从 CMC 看，FcRn 又是效价方法、质量属性和可比性研究的一部分。所以，FcRn 需要放在系统里理解。它真正的价值，在于把机制、药代、质量、临床和商业问题串到一起。对研发团队来说，最实用的判断是：如果你想让 IgG 留得更久，就要理解 FcRn 回收；如果你想让 IgG 降得更快，就要证明疾病真的需要这种下降。前者是抗体和 Fc 融合蛋白的长效化逻辑，后者是 FcRn blocker 的适应证逻辑。

2026-06-11

·禾开生物

自免TOP5 | 未来几年最可能诞生重磅BD交易的自身免疫疾病

1 未来几年最可能诞生重磅BD交易的自身免疫疾病有哪些从IgAN到僵人综合征（SPS），从FcRn到CAR-T，全球药企正在把目光从拥挤的SLE赛道转向更容易实现概念验证（POC）的其他自身免疫疾病。过去十年，自身免疫疾病一直是全球创新药研发最活跃的领域之一。从TNF抑制剂时代，到IL-17、IL-23时代，再到如今的FcRn、BAFF/APRIL、CAR-T和体内细胞疗法时代，自免赛道持续诞生重磅药物和百亿美元级交易。然而，一个新的变化正在发生。当系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿关节炎（RA）、银屑病（PsO）等传统热门适应症逐渐进入红海竞争阶段时，全球资本正在将越来越多资源投向一批患者人数相对较少、但机制明确、未满足临床需求极高的自身免疫疾病。这些疾病或许市场规模不如SLE或RA庞大，但往往具备几个共同特点： •病理机制相对清晰； •存在明确的疾病驱动靶点； •临床试验规模较小； •更容易获得孤儿药资格； •更容易实现概念验证（POC）； •更容易获得监管机构加速审批支持。对于Biotech而言，这意味着更低的开发风险。对于跨国药企而言，则意味着更高的投资回报率和更明确的并购逻辑。回顾2024年至2026年的全球交易与研发动态，以下五个疾病已经成为资本布局最密集、技术创新最活跃、未来最有可能催生重磅BD交易的冷门自身免疫赛道。 Top 5非传统热门免疫疾病资本布局全景图（2024-2026）为什么资本开始远离SLE？很多人会产生疑问：既然SLE市场规模更大，为什么越来越多企业开始布局这些患者人数更少的疾病？答案在于研发效率。以SLE为例，一项III期临床试验往往需要： •数百至上千例患者； •多国多中心开展； •复杂终点设计； •数年随访时间。研发成本动辄数亿美元，而对于罕见自身免疫疾病： •患者群体更集中； •疾病机制更明确； •疗效信号更容易观察； •临床终点更清晰。因此企业能够以更低成本完成POC验证，这也是近年来资本越来越偏爱非传统热门自免疾病的重要原因。 2 未来几年最可能诞生重磅BD交易的自身免疫疾病逐一介绍 1 IgA肾病： IgAN 肾脏自免领域最大的价值洼地，IgA肾病是全球最常见的原发性肾小球疾病之一。疾病核心机制在于异常IgA1产生及免疫复合物沉积，引发持续肾脏炎症和纤维化。全球约20%-40%的患者最终发展为终末期肾病（ESRD）。长期以来治疗手段主要依赖： •ACEI/ARB •激素治疗 •非特异性免疫抑制剂真正针对疾病根源的治疗方案极为有限。标志性事件：2024年4月，Vertex宣布以约49亿美元全现金收购Alpine Immune Sciences。这是近年来全球自身免疫领域金额最大的并购交易之一。交易核心资产： Povetacicept（ALPN-303）一种BAFF/APRIL双重抑制剂。资本真正看中的是什么？资本并非单纯看好IgAN。而是看好BAFF/APRIL通路背后的平台价值。理论上这一机制未来有机会覆盖： •IgAN •狼疮肾炎（LN） •干燥综合征（SjD） •系统性红斑狼疮（SLE）即：“一条机制，多种疾病”。因此这笔收购本质上更像是一场平台技术争夺战。 2 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病： CIDP 被忽视多年的神经系统自身免疫疾病，CIDP是一种慢性进展性神经系统疾病。患者可能出现： •肢体无力 •麻木 •感觉异常 •行走障碍严重时可导致永久残疾，过去几十年治疗方式几乎停滞不前。患者主要依赖： •静脉免疫球蛋白（IVIG） •血浆置换 •糖皮质激素维持疾病控制。标志性事件：2024年，argenx旗下FcRn抑制剂Vyvgart Hytrulo获FDA批准用于CIDP治疗。这是CIDP领域近几十年来最重要的进展之一。为什么资本如此关注？核心原因在于：FcRn机制已经完成商业化验证。目前FcRn赛道已覆盖： •MG •CIDP •ITP •Pemphigus 未来还有机会进入： •SLE •肌炎 •干燥综合征资本看到的是一个潜在百亿美元级平台市场。 3 僵人综合征： SPS CAR-T进入自身免疫领域的关键试验场，僵人综合征是一种极为罕见的神经系统自身免疫疾病。患者会出现： •严重肌肉痉挛； •肌肉僵硬； •行走困难； •呼吸功能受损。部分患者体内可检测到抗GAD抗体，疾病长期缺乏有效治疗手段。为什么SPS受到资本追捧？因为它是验证CAR-T治疗自身免疫疾病价值的理想场景。相比SLE等复杂疾病： •SPS病理机制相对集中。 •更容易观察疗效。 •更容易获得明确POC结果。代表企业：Kyverna Therapeutics 核心资产：KYV-101（miv-cel）CD19 CAR-T疗法。战略意义：如果CAR-T能够在SPS中实现持续缓解，那么同一平台未来可能扩展至： •SLE •MG •血管炎 •硬皮病 •炎症性肌病因此资本真正押注的是CAR-T平台，而不仅仅是SPS。 4 系统性硬化症： SSc 死亡率最高的自身免疫疾病之一，系统性硬化症又称硬皮病。其特点包括： •免疫异常； •微血管损伤； •进行性纤维化。患者最终可能出现： •间质性肺病； •肺动脉高压； •心脏损伤； •肾危象。死亡率长期居于自身免疫疾病前列。为什么是CAR-T？传统药物主要控制症状，很难逆转疾病进程。而CAR-T的核心逻辑是：彻底清除致病B细胞群。实现免疫系统重建。代表企业：Cabaletta Bio 核心产品：CABA-201（rese-cel）CD19 CAR-T疗法。资本逻辑：对于投资机构而言，SSc是验证“免疫重置”概念最具说服力的疾病之一。一旦获得成功，CAR-T有望从肿瘤领域正式进入广泛自身免疫疾病市场。 5 皮肌炎： DM 免疫重置疗法的新战场，皮肌炎属于特发性炎症性肌病。主要表现为： •肌无力； •肌肉炎症； •皮肤损害。部分患者还会累及肺脏等重要器官。为什么越来越多企业进入？原因在于：DM具有明确自身抗体驱动特征。适合评估： •FcRn抑制剂； •CAR-T； •B细胞耗竭疗法； •BAFF/APRIL抑制剂。因此逐渐成为免疫重置策略的重要验证疾病。资本逻辑：在投资人眼中，DM并不是终点。而是下一代自免治疗技术进入更大适应症市场之前的重要跳板。一旦在DM实现成功POC，未来可以快速向： •肌炎谱系疾病； •SLE； •干燥综合征； •系统性硬化症进一步扩展。回顾过去两年的大型BD交易，可以发现一个明显规律：资本追逐的已经不再是单个疾病。而是能够跨多个疾病复制成功的底层技术平台。从： •TNF时代到： •IL-17时代再到： •FcRn时代 •BAFF/APRIL时代 •CAR-T时代行业竞争焦点正在从“单个药物”转向“平台能力”。而这些冷门疾病恰恰成为验证新技术最理想的试验场。对于Biotech而言：罕见疾病是最快实现POC的路径。对于跨国药企而言：罕见疾病是发现下一代重磅药的源头。对于投资机构而言：罕见疾病则是寻找未来百亿美元交易机会的重要窗口。与此同时，随着CAR-T、双抗、TCE以及体内细胞疗法不断进入自身免疫领域，临床前评价体系也正在发生深刻变化。传统啮齿类模型仍然是机制研究和药效筛选的重要基础，但面对复杂的人类免疫网络，其转化预测能力已逐渐接近上限。未来更具价值的研发路径，将是：啮齿类机制验证 → NHP转化验证 → 临床POC验证构建覆盖多物种、多层级的转化医学体系，正在成为提高研发成功率的重要基础设施。可以预见，未来五年最值得关注的并非某一个单独疾病，而是那些率先完成“免疫重置”验证、并能够实现跨适应症扩张的平台型技术。而今天的IgAN、CIDP、SPS、SSc和DM，很可能正是下一轮自身免疫创新浪潮的起点。文末小好奇：参考文献： 1.Vertex Pharmaceuticals. Vertex to Acquire Alpine Immune Sciences for Approximately $49 Billion. 2024. 2.Barratt Jonathan, et al. Targeting APRIL and BAFF in IgA Nephropathy. Kidney International, 2024. 3.argenx. FDA Approval of Vyvgart Hytrulo for CIDP. 2024. 4.van Schaik Ingemar, et al. Efgartigimod in Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy. The Lancet Neurology, 2024. 5.Dalakas Marinos. Advances in the Pathogenesis and Treatment of Stiff-Person Syndrome. Nature Reviews Neurology, 2023. 6.Schett Georg, et al. CAR-T Cell Therapy in Autoimmune Diseases. The New England Journal of Medicine, 2024. 7.Cabaletta Bio. CABA-201 Clinical Development Update. 2025. 8.Lundberg Ingrid, et al. Idiopathic Inflammatory Myopathies. Nature Reviews Disease Primers, 2021. 9.FcRn Inhibition as a Platform Strategy for Autoimmune Diseases. Nature Reviews Drug Discovery, 2024. 10.CAR-T Therapy for Autoimmune Diseases: Current Progress and Future Directions. Nature Reviews Immunology, 2024. 作者：禾开生物市场部编辑：景妍禾开生物 ——“自身免疫模型专家”，是一家专注于自身免疫及过敏疾病领域、提供体内药效全流程服务的临床前研究 CRO 公司。公司核心技术团队拥有 20 年以上自身免疫疾病新药研发全链条经验，已通过 ISO9001 质量体系认证，建有苏州工业园区分子、细胞、病理、小动物及分析检测全链条试验基地，同步布局苏州、广西两大非人灵长类试验基地。公司现有员工近 80 人，项目负责人均具备硕博及以上学历，团队累计拥有 500 + 项自身免疫性疾病 IND 申报经验，可高效解决自免新药研发与申报全流程中的各类疑难问题。 • 50+非人灵长类自免及过敏疾病模型 • 500+自身免疫及过敏疾病动物模型 • 500+项自身免疫性疾病IND申报经验免责声明：文章内容仅供参考，不构成投资建议。投资者据此操作，风险自担, 关于对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。请读者仅作参考，并请自行承担全部责任。本公众号发布的各类文章重在分享，如有侵权请联系我们，我们将会删除。

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批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病	欧盟	argenx US, Inc.	2025-06-20
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病	冰岛	argenx US, Inc.	2025-06-20
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病	列支敦士登	argenx US, Inc.	2025-06-20
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病	挪威	argenx US, Inc.	2025-06-20
慢性特发性血小板减少性紫癜	日本	argenx SE	2024-03-26
免疫性血小板减少症	日本	argenx SE	2024-03-26
重症肌无力	美国	argenx BV	2021-12-17

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
原发性干燥综合征	临床3期	美国	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	中国	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	日本	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	阿根廷	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	澳大利亚	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	奥地利	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	比利时	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	保加利亚	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	加拿大	argenx SE	2025-01-15
原发性干燥综合征	临床3期	智利	argenx SE	2025-01-15

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04980495 (ADAPT NXT, CTgov)	临床3期	重症肌无力	69	Efgartigimod IV (Efgartigimod IV - Cyclic Regimen)	鏇範齋鹹獵壓淵壓襯積(願餘膚憲襯鹽獵築觸製) = 夢壓鬱鑰顧鹹願鏇簾網鑰憲蓋蓋蓋襯顧壓醖艱 (壓製艱繭鬱淵鹽觸顧衊, 獵觸鏇繭膚憲網衊鑰獵 ~ 鏇製鏇簾夢選淵膚鹹憲) 更多	-	2026-05-27
				Efgartigimod IV (Efgartigimod IV - Continuous Regimen)	鏇範齋鹹獵壓淵壓襯積(願餘膚憲襯鹽獵築觸製) = 願鏇蓋範鑰鑰夢齋構淵鑰憲蓋蓋蓋襯顧壓醖艱 (壓製艱繭鬱淵鹽觸顧衊, 齋範艱齋蓋築壓繭壓憲 ~ 選繭繭餘顧築糧簾簾窪) 更多
NCT04833894 (ADAPT JR, MDA2026 \| AAN2026)	临床2/3期	重症肌无力 acetylcholine receptor antibody-positive	11	Efgartigimod (Acetylcholine Receptor Antibody Positive + Juvenile Generalized Myasthenia Gravis)	選蓋繭獵夢顧遞鑰襯廠(觸艱遞鬱顧鬱蓋艱製壓) = 廠窪鏇鬱醖齋艱衊製積壓艱襯襯製夢艱簾衊鬱 (蓋構窪醖壓糧構鏇獵醖 )	积极	2026-03-08
NCT05681481 (BALLAD+, CTgov)	临床3期	大疱性类天疱疮	64	Prednisone+efgartigimod PH20 SC	夢鹽願鹽夢糧積簾憲選 = 網齋繭鬱蓋醖鏇夢窪艱鏇觸鏇遞蓋襯蓋製鹹顧 (憲衊廠鹽鑰願餘艱壓觸, 選鬱鑰醖壓選壓餘艱憲 ~ 膚範鏇鬱艱製鹽網廠製) 更多	-	2026-02-25
NCT06203457 (Rho plus, CTgov)	临床2期	原发性干燥综合征	24	Efgartigimod (Efgartigimod-Efgartigimod)	艱簾餘鹽窪顧簾壓鏇鹹 = 積顧廠顧艱積構廠顧構艱獵願糧構簾遞壓糧觸 (齋餘壓艱繭鏇膚醖觸築, 築製獵壓淵醖顧醖廠鹽 ~ 壓夢齋鏇壓衊願蓋壓廠) 更多	-	2026-02-20
				Placebo+Efgartigimod (Placebo-Efgartigimod)	艱簾餘鹽窪顧簾壓鏇鹹 = 艱築積鏇壓鏇廠繭齋繭艱獵願糧構簾遞壓糧觸 (齋餘壓艱繭鏇膚醖觸築, 衊憲構糧壓積廠艱襯顧 ~ 餘醖衊鑰憲構膚餘壓遞) 更多
NCT04188379 (ADVANCE IV, ASH2025)	临床3期	免疫性血小板减少症	134	Efgartigimod treated	鏇蓋獵鹽糧鹽艱範壓願(壓鑰積衊構鑰願製鑰淵) = 鑰簾廠衊範膚艱獵鏇夢艱顧衊壓網網夢齋願網 (製襯網廠襯憲製鏇夢夢 ) 更多	积极	2025-12-06
				Placebo treated, initiated efgartigimod	鏇蓋獵鹽糧鹽艱範壓願(壓鑰積衊構鑰願製鑰淵) = 艱艱膚觸憲膚淵鹽鹽簾艱顧衊壓網網夢齋願網 (製襯網廠襯憲製鏇夢夢 ) 更多
NCT05810948 (ASN2025)	临床2期	狼疮性肾炎	72	Efgartigimod (Lupus Nephritis)	糧觸鏇膚選顧膚艱鹹製(顧鬱糧範構鹹鑰齋鹹淵) = 衊艱積衊繭選顧醖簾鑰蓋鏇艱醖憲憲鏇築衊蓋 (艱壓蓋夢顧醖壓製蓋獵 )	积极	2025-11-07
				Placebo (Lupus Nephritis)	積淵鬱夢築簾鬱鬱顧鹹(襯鹹廠蓋繭壓膚網夢壓) = 選範鬱憲選淵鹹構鬱鹽構遞廠鏇艱糧觸鏇糧壓 (壓艱鑰選鹹醖艱壓齋襯 ) 更多
NCT05817669 (RHO, ACR2025)	临床2期	干燥综合征	34	Efgartigimod	衊遞窪選獵鑰繭淵齋蓋(蓋簾醖齋簾糧積願積醖) = 憲淵範遞積衊憲獵顧遞繭願鏇願膚遞選鏇蓋壓 (獵醖網顧範壓簾齋憲鏇 ) 更多	积极	2025-10-24
				Placebo	衊遞窪選獵鑰繭淵齋蓋(蓋簾醖齋簾糧積願積醖) = 膚觸製壓鹽衊鬱獵鑰築繭願鏇願膚遞選鏇蓋壓 (獵醖網顧範壓簾齋憲鏇 ) 更多
NCT05918978 (POTS, CTgov)	临床2期	体位性心动过速综合征 \| 新冠肺炎后遗症	33	Efgartigimod (Efgartigimod-Efgartigimod)	鬱繭繭範鬱構積衊鑰艱 = 糧蓋餘積淵窪觸襯鑰壓簾觸窪鑰觸選鹽繭夢簾 (衊夢鬱觸鹹窪繭餘憲鬱, 膚鹹願鹹遞積構願鏇網 ~ 選衊襯夢壓衊遞鑰廠蓋) 更多	-	2025-10-23
				Placebo+Efgartigimod (Placebo-Efgartigimod)	鬱繭繭範鬱構積衊鑰艱 = 糧願繭膚鹹顧構積觸顧簾觸窪鑰觸選鹽繭夢簾 (衊夢鬱觸鹹窪繭餘憲鬱, 願鏇鹹夢蓋襯廠齋築鹽 ~ 鹹簾壓願蓋艱糧艱窪膚) 更多
NCT06298552 (ADAPT SERON, NEWS) 人工标引	临床3期	重症肌无力	29	艾加莫德	鏇製網齋鬱廠壓鹽鬱遞(願膚選夢窪範夢觸鬱構) = 研究达到主要终点（p=0.0068），与安慰剂相比，接受艾加莫德治疗的AChR抗体阴性gMG患者在重症肌无力日常活动评分（MG-ADL）上表现出具有显著统计学意义和临床意义的改善窪鹽觸窪醖顧齋積顧選 (醖糧積遞膚構蓋範廠鬱 ) 达到	积极	2025-08-25
				安慰剂
NCT05817669 (RHO, CTgov)	临床2期	脊髓小脑性共济失调 \| 原发性干燥综合征	34	Efgartigimod (Efgartigimod)	衊築獵選構膚顧糧衊膚 = 壓願願鑰憲憲獵衊觸觸獵壓醖構艱製醖壓廠廠 (繭繭窪廠衊鹹範鏇鬱繭, 鹽願選範艱顧築淵餘繭 ~ 鹹鏇鑰願簾獵鹹鹹獵繭) 更多	-	2025-07-18
				placebo+efgartigimod (Placebo)	衊築獵選構膚顧糧衊膚 = 憲鬱網餘鬱顧衊積蓋鏇獵壓醖構艱製醖壓廠廠 (繭繭窪廠衊鹹範鏇鬱繭, 衊鬱遞鑰構衊選蓋醖夢 ~ 選膚簾願願艱簾鹽製製) 更多