速递 | 晚期患者95%治疗成功率！赛诺菲在研新药有望改变致命疾病的治疗格局

2022-12-03

临床研究

▎药明康德内容团队编辑近日，非营利性药物研发组织“被忽视疾病药物倡议”（DNDi）和赛诺菲（Sanofi）共同宣布，其针对昏睡病的潜在疗法acoziborole在一项2/3期临床试验中取得了喜人的疗效，治疗成功率高达95%。昏睡病是一种通过采采蝇叮咬传播的寄生虫病，也被称为非洲人类锥虫病（HAT）。其中，非州锥虫病冈比亚菌株（g-HAT）感染占所有昏睡病病例的93%。该病早期阶段的症状为头痛或发烧。到晚期阶段，寄生虫穿过血脑屏障并侵入中枢神经系统，进而引起神经精神相关的症状，例如睡眠混乱、意识模糊、嗜睡和抽搐，最终可能导致死亡。在过去20年中，昏睡病的报告病例数量急剧下降，从1998年的近4万例报告病例（未确诊病例估计超过30万例）下降到2020年的不到1000例。这都得益于DNDi、赛诺菲、刚果民主共和国和几内亚的国家昏睡病控制项目、世界卫生组织（WHO）、无国界医生组织（MSF）和其他合作伙伴之间的成功合作，使昏睡病的治疗有了根本性的改善。这虽是令人鼓舞的趋势，但我们依然要警惕这种能够广泛传播的寄生虫病的再次爆发。▲血液涂片中弯曲扭动的锥虫（图片来源：Photo Credit:Content Providers: CDC/Dr. Myron G. Schultz [Public domain]）2009年，赛诺菲和合作伙伴开发了一种称为NECT的联合疗法，疗效很好，安全性相比于此前用于治疗锥虫感染的毒性强烈的砷衍生物有了极大的提高，但该疗法在临床中的使用有诸多不便。为此，DNDi、赛诺菲及其合作伙伴于2018年开发了首个用于昏睡病的全口服疗法非昔硝唑，这种为期10天的疗法现已在所有昏睡病流行的国家供应。Acoziborole是DNDi，赛诺菲和合作伙伴开发的新化学药物，其能够单次口服给药的特点意味着该疗法有望成为促进消灭昏睡病的主要工具。流动团队的医护人员一旦确诊患者，就可以立即给患者服用一剂acoziborole，并且无需住院或在家中监督治疗。该2/3期研究由DNDi及其在刚果民主共和国（DRC）和几内亚的合作伙伴主导，结果已发表在《柳叶刀-传染病》医学杂志上。研究人员在2016年至2019年间从刚果民主共和国和几内亚的10家医院招募了208名患者，以评估acoziborole在早期和晚期g-HAT感染患者中的安全性和有效性。在晚期g-HAT感染患者中，acoziborole在18个月时的治疗成功率为95%（现有治疗研究的最佳结果为94%）。此外，41例早期g-HAT感染患者在所有时间点的治疗成功率都为100%。该研究表明，acoziborole具有良好的安全性，没有报告与药物相关的显著安全信号。这些关键结果将成为赛诺菲向欧洲药品管理局（EMA）提交申请的基础，这是消灭昏睡病的又一个里程碑。如果获得批准，赛诺菲将通过其慈善组织向WHO捐赠acoziborole。Acoziborole目前仍处于临床研究阶段，其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的评估。WHO的被忽视热带疾病路线图战略设置了一个目标，要在2030年之前阻断g-HAT传播。基于这个目标，acoziborole的出现为开辟一种简单的“筛查和治疗”方法提供了可能——通过快速针刺血液测试筛查可能被感染的患者，然后给予acoziborole治疗。这种方法既不需要更复杂的寄生虫学确认，也不需要住院治疗。该试验的首席研究员兼《柳叶刀》子刊文章的主要作者Victor Kande博士表示：“昏睡病是一种噩梦般的疾病，它影响着西非和中非一些最偏远地区的患者，这些地区离医院的距离通常要用天来衡量。我们现在正处于一种潜在疗法的前沿，只需一次服用三粒药，一天就能完成所有的治疗——这将是医生和社区的一场革命。”▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] Acoziborole: Investigational single-dose oral treatment raises hope for elimination of sleeping sickness in Africa. Retrieved November 30, 2022, from https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2022/2022-11-30-07-00-00-2564640免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新