速递 | 潜在首个！改善标准治疗，杨森递交肺动脉高压单片剂组合疗法的上市申请

2023-05-31

基因疗法临床结果申请上市

▎药明康德内容团队编辑近日，强生旗下杨森（Janssen）公司宣布向美国FDA递交一种单片剂组合疗法（马昔腾坦10 mg+他达拉非40 mg，M/T STCT）的新药申请（NDA），用于长期治疗WHO功能分级（FC）为II-III级的肺动脉高压（PAH）PAH）成人患者。新闻稿指出，M/T STCT是首个向FDA递交NDA的PAH单片剂组合疗法，如果获批，杨森全面的PAH产品组合将有望覆盖所有指南推荐的PAH治疗路径。PAH是一种罕见的、进行性的、危及生命的血管疾病，其特点是肺部小动脉收缩和肺循环中血压升高，最终导致右心衰竭。最新的欧洲心脏病学会/欧洲呼吸学会（ESC/ERS）指南建议对没有心肺合并症的PAH患者采用马昔腾坦和他达拉非的初始双联疗法。目前，这类患者需要服用多种药片，因为还没有一种能够结合两种或多种PAH特定通路的单片药物可供这些患者使用。M/T STCT是首款在研单片剂组合疗法，它由内皮素受体拮抗剂（ERA）马昔腾坦内皮素受体拮抗剂（ERA）马昔腾坦和磷酸二酯酶5型抑制剂（PDE5i）他达拉非组成，每日只需服用一次。马昔腾坦和他达拉非均可用于治疗PAH、提高患者的运动能力。该新药申请基于一项双盲、随机、活性对照、多中心、适应性平行组别研究，旨在比较M/T STCT与马昔腾坦或他达拉非单药对PAH患者的疗效和安全性。共有187名来自全球148个临床试验中心的WHO FC II或III级成人PAH患者被纳入研究，这些患者或未经治疗，或已使用稳定剂量的ERA或PDE5i至少三个月。主要终点是开始治疗后16周测量的肺血管阻力（PVR），以几何平均值与基线的比率表示。结果显示，该研究达到了其主要终点，并表明与马昔腾坦或他达拉非单药治疗相比，M/T STCT显着改善了该PAH患者群体的肺血流动力学（通过肺血管的血流）。药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] Janssen Submits New Drug Application to U.S. FDA Seeking Approval of Investigational Single Tablet Combination Therapy of Macitentan and Tadalafil for Treatment of Patients with Pulmonary Arterial Hypertension (PAH). Retrieved May 31, 2023, from https://www.prnewswire.com/news-releases/janssen-submits-new-drug-application-to-us-fda-seeking-approval-of-investigational-single-tablet-combination-therapy-of-macitentan-and-tadalafil-for-treatment-of-patients-with-pulmonary-arterial-hypertension-pah-301834852.html免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

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