据悉，近十年的基础科研积累使得神济昌华对神经系统疾病发病机制有深刻了解，并形成了其在基因治疗技术及药物开发方面的独特优势，包括AAV介导的基因表达和编辑、小核酸介导的基因表达调控，以及促进神经系统基因递送效率的AAV新血清型筛选上的技术优势。该公司目前已搭建数条神经系统疾病基因治疗管线，包括AAV基因治疗产品、反义寡核苷酸（ASO）等。其中， 针对原创ALS治疗靶点的基因治疗产品SG001已经在多个动物模型实现了良好的治疗效果，近期将开展研究者发起的临床研究（IIT）。 神济昌华联合创始人/科学顾问委员会主席、清华大学医学院贾怡昌教授 表示，非常高兴得到和玉资本以及水木清华校友种子基金的支持，也尤其感谢原股东丰仓创新基金继续加持，为神济昌华的研发管线有序推进提供保障。以阿尔茨海默病等为代表的神经退行性疾病已经成为困扰人类健康的重大民生问题。神济昌华在神经退行性疾病领域深耕多年，希望能借助资本等各界力量，尽快推进基础科研成果的产业化，早日造福患者。 和玉资本（MSA Capital）管理合伙人曾玉女士表示，神经退行性疾病领域存在着巨大的未满足临床需求，而该领域的药物研发也经历了诸多失败。究其原因，神经退行性疾病动物模型存在诸多缺陷、疾病本身的复杂性是两大主要因素。贾怡昌教授是神经退行性疾病领域动物模型专家。 通过对“渐冻症”和其他神经退行性疾病动物模型的开创性研究，贾教授团队发现了全新的机理和靶点，并从多方面进行了验证 。神济昌华的研发项目立项新颖，证据链条清晰丰富，有望给广大“渐冻症”患者和其他多种中枢神经系统疾病患者带来福音。 丰仓创新基金管理合伙人洪云川先生表示，基因治疗作为一种前沿精准的治疗方法，在神经系统疾病治疗的应用上有着广阔的想象空间。神济昌华团队的研发项目基于对神经退行性疾病发病机制的长期研究和深入了解，有着扎实的科研基础和理论支持，其针对“渐冻症”的原创治疗靶点已经过多方验证，成果喜人，具有独创性和更广泛的应用价值。 参考资料：[1]神济昌华完成数千万天使轮融资，全力推进ALS等基因治疗管线. Retrieved Mar 31 , 2023 from https://mp.weixin.qq.com/s/rb5i2mZGCMI84TWkV6Pk2ghttps://sineugene.com/cn/goods/pipeline.html
