AD药物Leqembi面临的几个问题
2023-08-16
上市批准加速审批
今年7月6日，卫材/Biogen的Leqembi在1月获加速批准上市后，进一步获得完全批准，成为20年来首款获完全批准的阿尔兹海默症新药。但目前Leqembi仍面临几个问题：益处可能很难察觉研究表明，当患者的认知能力在用于衡量Leqembi疗效的 18 分量表中至少上升1分时，他们的认知能力就会发生 "有临床意义 "的变化，即思维、记忆和执行日常任务的能力发生明显改变。但服用这种药物的患者在18个月后检测到的变化仅为0.45。辛辛那提大学医学院神经病学教授Alberto Espay说："这种差别微乎其微，人们不太可能察觉到认知功能的真正改变。但也有病人表示，能够推迟病情恶化，那就很有意义。副作用很常见制药商报告称，17%服用Leqembi的患者出现脑部肿胀，13%出现脑出血。这些副作用大多发生在治疗的前三个月，四个月后症状消失，没有造成严重后果。每4例患者中就有1例出现输液相关的副作用--发冷、疼痛、恶心、呕吐、血压骤升或骤降等等。一个鲜为人知的副作用是与Leqembi和其他淀粉样蛋白疗法相关的脑容量减少。由于 APOE4 基因变异会增加阿尔茨海默氏症的患病风险，而这种基因变异也会增加 Leqembi 副作用的风险，因此各大医疗中心的医生在评估潜在患者时都会建议进行基因检测。并非所有患者都符合资格圣路易斯华盛顿大学医学院神经病学副教授Erik Musiek表示：我正在非常仔细地挑选我认为合适的病人，重点是有轻微认知症状但其他方面健康的人。UCLA玛丽·S·伊斯顿阿尔茨海默病研究中心主任Keith Vossel表示，UCLA医疗中心已经成立了一个由多学科专家组成的小组，负责对希望服用Leqembi的患者进行全面审查。他们将取消在脑部MRIs中发现有四个以上微出血点的患者、服用血液稀释剂的患者以及有癫痫发作史患者的资格。在明尼苏达州的梅奥诊所，一个新的阿尔茨海默氏症治疗诊所将在三到四天内对潜在患者进行仔细评估，并且只治疗居住在方圆100英里范围内的人，以便进行密切跟踪。在纽约市西奈山医学院，阿尔茨海默病研究主任Mary Sano表示，他们只会治疗淀粉样蛋白阳性的患者。同时，中度阿尔茨海默氏症患者或因血管性痴呆或各种代谢原因导致的早期认知障碍患者也不能服用Leqembi。成本高昂目前政府将支付多少服务费用还未宣布，但据南加州大学估计，包括 2.65万美元的药物费用在内，一年的护理费用总计约为 9 万美元。ICER分析表明，除了 Leqembi 的直接费用外，管理药物、监控病人和进行必要检测所需的所有医疗服务每年平均总费用可能达到 8.25 万美元。Leqembi需要每两周输液一次，有多少七八十岁的老年人能够并愿意每月两次前往医疗中心进行输液，并定期进行MRI和就诊，以监测脑出血或肿胀等潜在副作用？即使有了医疗保险，又有多少人能够负担得起所需的一整套医疗服务，包括认知测试、输液、医生预约、核磁共振成像扫描、基因测试、脊髓穿刺或 PET 扫描？这些都是Leqembi所面临的一些问题。往期推荐全球首款GPRC5D/CD3双抗获批上市，GPRC5D在研进展梳理估值8.3亿美元，宜明昂科管线全梳理荣昌生物Hibody双抗平台及ADC专利点击下方“药研网”，关注更多精彩内容
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