Shanghai BDgene Therapeutics Co., Ltd.

2026 年 5 月 7 日 医麦客新闻 eMedClub News 近期，礼来以 70 亿美元收购体内（in vivo） CAR-T 公司 Kelonia，创下该领域并购新纪录，这也是其年内第二笔同类交易。自 2024 年以来，随着阿斯利康、BMS、艾伯维、吉利德、强生等 MNC 密集入局，累计交易额已突破百亿美元，体内 CAR-T 已从「概念验证」迈入「临床转化与商业化前置期」。 以更低成本、更高可及性为核心的体内 CAR 技术路线，同样获得国内资本关注。据不完全统计，仅 2025 年，国内体内 CAR 领域披露 11 起 Biotech 融资事件，单笔最高逾 3 亿元（推荐阅读：单笔逾 3 亿元！共 11 起，国内 in vivo CAR 融资热潮背后的技术竞赛与临床突围）。仅 2026 年前四个月已有企业单笔融资金额破去年最高融资纪录，亦有更多企业披露布局或加码体内 CAR-T 赛道。 以下为今年国内体内 CAR 领域代表性 Biotech 融资事件： 沙砾生物 4 月，沙砾生物拆分企业微滔生物宣布近期连续完成 A 轮及 A+ 轮融资，总计融资规模超过 5000 万美元。其核心候选产品 GT801 已初步在血液瘤和自身免疫疾病患者中展现出良好的安全性和疗效。 GT801 是一款通过 T 细胞靶向 LNP（T-LNP）递送优选 mRNA 的创新型 anti-CD19 in vivo CAR 疗法。该平台整合了沙砾生物和天泽云泰共同开发的 CLAMP 技术，可实现 T 细胞靶向 VHH 抗体与 LNP 的定位和定量偶联，在提升靶向效率的同时避免非特异性摄取。 IIT 研究显示，截至 2025 年 11 月 30 日，2 例非霍奇金淋巴瘤患者在未接受清淋预处理的情况下完成多次给药。其中，首例入组患者分三次输注了每次 0.5 mg 的 GT801，第二例患者分四次接受了每次 1.5 mg 的剂量。临床表现总体耐受性良好，外周血 T 细胞中 CAR 表达水平高，每次给药后均观察到持久且可重复的 CAR-T 有效扩增，且外周血单核细胞中未检测到 CAR 表达，证实了 T-LNP 递送平台提升靶向效率的同时避免非特异性摄取。 原启生物 4 月，原启生物宣布累计完成 1.1 亿美元的 Pre-IPO 轮融资。公司核心管线 Ori-C101 是一款靶向 GPC3 的自体 CAR-T 疗法，用于治疗晚期肝细胞癌，即将启动关键性临床试验。凭借积极的临床进展，Ori-C101 有望成为全球首款获批上市的针对肝细胞癌的 CAR-T 药物。 除核心管线外，原启生物的全平台技术体系正持续孵化多个下一代多靶点、多机制的 CAR-T 产品，包括分泌型、快速生产型和多款 in vivo CAR-T 项目。 本导基因 3 月，本导基因宣布完成数亿元战略融资。公司核心竞争力在于其两大自主开发的平台型递送技术：经过临床验证的类病毒载体 BD-VLP 平台与下一代慢病毒载体 BD-Lenti 平台。其中，BD-VLP 平台具备瞬时表达、高载量、高靶向性与高编辑效率等特点，已被纳入国家卫健委「基因治疗新技术」鼓励范畴。 此外，本导基因参与孵化了体内 CAR-T 企业锋寻生物。经过约一年的发展，锋寻生物获得了多家顶尖机构投资，并获得了顶尖三甲医院的 IIT 伦理批件，进一步拓展了递送平台的应用场景。 天宜康医药 3 月，天宜康医药宣布完成逾亿元种子轮融资，募集资金将主要用于 in vivo 多靶细胞治疗候选产品的研发、面向更广阔自免疾病的新一代通用型多靶 CAR-T 候选产品、新一代自体快速工艺的多靶 CAR-T 细胞治疗候选产品的开发。 公司 in vivo 多靶 CAR-T 细胞治疗候选产品 Skye-03 基于其特有的多靶点靶向技术制备体内靶向载体，测试不同靶点组合，并积极尝试改造测试新型载体以突破相关专利限制。 值得一提的是，公司创始人汪文博士作为核心技术负责人，参与和领导推动了国内第二款获批上市的 CD19 CAR-T（瑞基奥仑赛注射液）和第一款获批上市的 BCMA CAR-T（伊基奥仑赛注射液）两个 1.1 类创新药。鉴于当前 CAR-T 疗法在临床真实世界应用中暴露出相当部分病人抗原逃逸导致的复发、漫长的制备周期、高昂的生产成本等问题，天宜康医药致力于通过下一代技术平台系统性解决上述问题。 菁童生命 2 月，从事再生抗衰创新药开发企业菁童生命宣布完成数千万元天使轮融资，资金投入部分重编程核心管线的 IIT 研究和 AI 分子设计平台的建设。 公司核心管线之一 JTL-3202 聚焦肝脏及系统性年轻化，依托其独特的 Senolytic in vivo CAR-T 技术平台，旨在精准识别并清除累积在关键脏器中的衰老细胞，以期实现特定脏器乃至全身性的功能性「返老还童」。 总结 纵观今年国内体内 CAR 赛道的融资与布局，中国创新力量凭借本土临床需求与底层技术优势，走出了载体递送、靶点创新与适应症扩容的差异化的演进路径。如：天宜康医药则聚焦多靶点体内靶向载体，试图系统性解决抗原逃逸与制备周期长的临床痛点；菁童生命另辟蹊径，将 in vivo CAR-T 技术延伸至抗衰老领域。 当下，石药集团已率先启动体内 CAR-T 注册性临床，国内虹信生物、微滔生物、星锐医药、圆因生物、阿法纳生物、转录本生物已将体内 CAR-T 推进至临床阶段，随着资本的注入与临床管线的推进，国内创新药企正走向「全球竞技」的舞台中央。 责任编辑丨菊 校对丨菊 参考资料： 1.各企业官方资料 精彩活动 长按识别二维码立即参与↓ 推荐 1 6 月 17 日 19:00-20:00 生物工艺开发视角下的细胞计数结果评价方法 声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。 封面来源网络，如有侵犯版权，请联系删除 点点“分享”、“点赞”和“在看” 给我充点儿电吧~

CAR-T细胞疗法，作为革命性的癌症治疗手段，已在血液瘤治疗中展现出惊人疗效。 然而，传统CAR-T疗法（即体外CAR-T）制备流程复杂、患者等待时间长。能否将这一过程直接转移到患者体内进行？这便是“体内CAR-T”疗法的核心构想。 当前，以慢病毒载体（LVV）为基础的体内CAR-T已成为全球生物医药领域的重点布局方向。2025年末至2026年初，该赛道迎来了一系列里程碑事件： 吉利德（Gilead）旗下Kite Pharma以3.5亿美元收购Interius BioTherapeutics，获得其基于工程化慢病毒载体的体内CAR-T/NK细胞生成平台，其中INT2104已进入临床I期研究；礼来（Eli Lilly）则以总价值高达70亿美元收购Kelonia Therapeutics，获得其慢病毒体内CAR-T平台iGPS®及核心管线KLN-1010（靶向BCMA的多发性骨髓瘤疗法，目前处于I期临床试验）。 此外，Umoja Biopharma的体内CAR-T管线UB-VV111已获得FDA快速通道资格认定；阿斯利康也通过收购EsoBiotec将体内CAR-T工程能力纳入其不断扩张的细胞治疗管线。 与此同时，国内企业也在体内CAR-T领域迅速跟进： 博生吉安科的LV009注射液已完成首例患者给药；易慕峰生物在2025年ASH年会上发布了其基于MxV新型包膜的IMV101体内CAR-T研究成果；本导基因持股的锋寻生物完成近6000万融资，首发管线针对血液瘤的IIT预计于近期开展。 目前，在体内CAR-T慢病毒载体（tLVV）的开发与应用中，主要面临以下三大核心技术痛点： 靶向递送效率与特异性有待提高 随机插入致癌风险（插入突变） 体内免疫原性 蓬勃生物最新白皮书《Design of Targeting Lentiviral Vectors and Their Producer Cells for in vivo CAR-T》，将深入探讨用于体内CAR-T的靶向慢病毒载体（tLVV），并从以下三个方向着手慢病毒载体的设计及生产。 靶向慢病毒载体的包膜系统 “致盲 + 重靶向”策略： 通过定点突变（如K47、R354、I182、A51、I331等）使VSV-G失去与LDL-R的结合能力（“致盲”），同时保留其介导膜融合的功能；再在包膜上额外表达T细胞结合物（如抗CD3/CD7/CD8的scFv或VHH），实现精准识别T细胞。 多种包膜蛋白可选： 除VSV-G突变体外，Cocal病毒、Maraba病毒的糖蛋白同样可通过对应位点突变实现脱靶；尼帕病毒和麻疹病毒的双糖蛋白系统（一个负责识别，一个负责融合）也可用于构建靶向LVV。 技术成熟度： 突变VSV-G仍是主流选择，因其高滴度产量及丰富的安全性与功能研究数据。 质粒设计与构建 T细胞特异性启动子： 用T细胞特异性启动子替代传统的EF1α启动子。即使发生脱靶感染，CAR也不会在非T细胞中表达，增加了一道安全锁。 防止CAR蛋白污染： 在生产细胞（如293T细胞）中，CAR基因可能提前表达，导致LVV包膜上携带CAR蛋白。这会误导载体靶向B细胞，形成有害的“CAR-B细胞”。通过抑制生产过程中的GOI表达，确保LVV表面仅有T细胞结合物作为导航分子，保证靶向纯度。 适用于tLVV的生产细胞系 降低免疫原性： 敲除生产细胞（如293/293T）的B2M基因，去除MHC-I复合物。 逃逸巨噬细胞清除： 过表达人CD47蛋白（“别吃我”信号），显著减少治疗性LVV被患者巨噬细胞吞噬。 探索更安全的细胞底物： 使用293细胞替代293T细胞。293细胞不含SV40 T抗原，不会将该蛋白传递给LVV，安全性更高；但滴度较低，需要筛选高产的293细胞克隆。 体内CAR-T tLVV的成功依赖于 “精准靶向的包膜” + “安全可控的质粒设计” + “低免疫原性、高逃逸能力的生产细胞” 的工程化创新，蓬勃生物的工艺开发及生产团队针对tLVV建立了全流程优化及放大生产的能力，赋能慢病毒载体为基础的体内CAR-T治疗。 扫码领取完整《白皮书》 蓬勃生物将于2026年5月19-20日在上海举办“2026 In Vivo X 创新峰会”。 这场峰会集齐了in vivo赛道的核心力量，设置1个主论坛+5个专题会场+1个路演专场，涵盖递送系统、生产工艺到临床转化、监管要点等行业最关心的核心议题。 大会特别设立了LVV专场。届时，前沿企业大咖、顶尖科研学者将现场分享最新技术突破与产业进展，和所有参会者一同探索LNP递送的进展与挑战。 分论坛2：慢病毒载体开发的技术挑战 5月19日下午 In Vivo BCMA CAR-T细胞（ESO-T01）治疗复发/难治骨髓瘤的一期研究结果 李春蕊，华中科技大学同济医学院附属同济医院血液内科党总支部书记&副主任，三级教授&三级主任医师 用于体内CAR-T的慢病毒载体工艺开发的关键要点与核心挑战 宣春玲，蓬勃生物LVV工艺开发部总监 多维度工程化细胞疗法 陈斯迪，耶鲁大学终身教授、Cellinfinity Bio创始人 基于靶向慢病毒载体的体内 CAR-T 江文正，华东师范大学生命科学学院教授、恩替佰奥创始人 In Vivo CAR-T generation in patients using an engineered lentiviral vector platform targeting BCMA, CD19 and CD20 张永克，驯鹿生物首席科学官 慢病毒体内CAR-T的利弊分析 杨　林，博生吉医药创始人、董事长兼CSO 提速与合规:病毒载体上游生产的强化实践与合规策略 包文华，默克生命科学工艺解决方案首席科学家 嘉宾或议程如有变动，以现场实际为准…… 扫码立即报名 （本次报名为预登记报名，报名审核通过后为报名成功！人数限制，先到先得） 参考文献: [1] Lilly to acquire Kelonia Therapeutics to advance in vivo CAR-T cell therapies. Eli Lilly and Company. 2026-04-20. [2] Eli Lilly building up in vivo CAR-T capabilities with USD 7b acquisition of Kelonia Therapeutics. AllSci. 2026-04-20. [3] Lilly’s $7bn bet on Kelonia to transform in vivo CAR T therapies. BioProcess International. 2026-04-20. [4] Kite acquires Interius BioTherapeutics to develop in vivo cell therapies. BioProcess International. 2025-08-26. [5] Umoja‘s in vivo cell therapy fast-tracked by FDA. Pharmaphorum. 2025-10-04. [6] 博生吉安科：创新体内CAR疗法LV009注射液完成患者首例给药. 智慧芽新药情报. 2025-10-30. [7] 易慕峰生物推出IMV101体内生成CAR-T产品. 智慧芽新药情报. 2025-12-12. [8] 本导基因持股公司锋寻生物完成近6000万融资，加速体内CAR-T临床转化. 本导基因. 2025-11-10. 蓬勃生物 蓬勃生物（ProBio）致力于为生物科技公司及制药公司提供一站式CDMO服务，帮助全球客户加速新药研发进程，服务涵盖临床试验到商业化生产。蓬勃生物始终秉持“质量为先，创新驱动”的理念，与全球生物科技公司携手合作，致力于加速先进疗法的交付，以满足患者的需求。  关注我们,了解更多

政策导航 01 4月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了一份关于使用下一代测序（NGS）技术评估人类基因治疗产品中基因组编辑安全性的草案指南。该指南旨在为相关企业提供清晰、科学的建议，以加速安全有效的基因编辑疗法的开发和上市，从而更快地惠及患者。 截图来源：美国食品药品监督管理局（FDA）官网 02 4月19日，中华人民共和国国家卫生健康委员会组织起草并发布了《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（征求意见稿）》的公告，旨在实施好《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称“条例”），规范开展生物医学新技术临床转化应用审批工作。该条例为国务院于2025年9月28日发布的“818号令”，并将于2026年5月1日起施行。该条例首次为以基因治疗为代表的前沿生物医学技术，构建了一个“产品”与“技术”并行互补的双轨监管体系。这套体系在强化风险管控的同时，也为技术创新和商业化开辟了经明确授权的法律通道。 截图来源：中华人民共和国国家卫生健康委员会官网 市场动态 01 4月2日，创新细胞与基因治疗（CGT）企业——杭州本导生物医药科技有限公司（以下简称“本导基因”）发文宣布，其已于3月完成数亿元人民币战略融资，并同步完成工商迁址与更名，由原“上海本导基因技术有限公司”正式更名为现名，落户杭州市拱墅区。本导基因将继续坚持“平台+产品”双轮驱动战略，依托杭州的生物医药产业生态与上海研发基地的协同优势，并结合两大自主开发的平台型递送技术：经过临床验证的类病毒载体BD-VLP平台与下一代慢病毒载体BD-Lenti平台，加速核心管线的研发、商业化及资本化进程。 截图来源：本导基因公众号 02 4月20日，礼来（Eli Lilly）在公司官网正式发文宣布，其已与Kelonia Therapeutics达成最终收购协议。根据协议，礼来将支付32.5亿美元的预付款，若算上后续的里程碑付款，这笔交易的总价值最高可达70亿美元。这已经是礼来在今年完成的第二笔体内CAR-T领域收购。Kelonia Therapeutics的核心技术在于其领先的体内基因递送平台（iGPS）。此外，其核心在研药物KLN-1010是一种靶向BCMA的体内CAR-T疗法，主要用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。 截图来源：礼来（Eli Lilly）公司官网 研究里程 01 4月10日，专注于新一代RNA疗法的临床阶段生物技术公司嘉晨西海（Immorna）发文公布其创新型体内CAR-T候选药物JCXH-213的最新临床数据。该药物在首例系统性硬化症（SSc）患者中实现外周血与淋巴结组织的彻底B细胞清除。这是全球首次报道体内CAR-T技术实现深度组织B细胞清除，可见JCXH-213候选药物的差异化领先优势。 截图来源：‌嘉晨西海公众号 02 4月16日，临床阶段生物制药公司Medera发文宣布，其在研基因疗法AAV-SERCA2a已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格认定，用于治疗杜氏肌营养不良相关心肌病（DMD-CM）。该疗法目前正在用于开展全球首个针对DMD患者的心脏基因治疗临床试验——MUSIC-DMD研究。 截图来源：Medera公司官网 03 4月16日，国内专注于先进治疗药物（ATMP）领域的研发服务型企业佰炼医药（Biosmelt Pharma）发文宣布，其已成功完成一款针对输血依赖型地中海贫血的基因修饰造血干细胞（CD34+ HSC）治疗项目的临床I期生产交付。该项目采用慢病毒载体介导的基因修饰工艺，佰炼医药为客户提供从CMC开发、IND申报支持及临床I期GMP生产服务。目前该项目已完成临床I期全部患者治疗，初步临床数据显示良好的安全性和有效性特征。 截图来源：佰炼医药公众号 04 4月20日，易慕峰生物发文称，其已于近日在2026 AACR年会上公布了其基于自研慢病毒平台iMAGIC开发的靶向BCMA体内CAR-T候选疗法IMV102的最新临床前研究成果。该研究显示，IMV102在多发性骨髓瘤模型中实现了持久且显著的抗肿瘤活性，为突破传统CAR-T疗法的可及性瓶颈提供了全新路径。 截图来源：易慕峰公众号 05 4月22日，武汉大学泰康生命医学中心张楹、殷昊团队合作在国际顶尖学术期刊《Nature》上在线发表了一篇题为“Quadruple pegRNA enables programmable and efficient large genomic insertion”的研究论文。该论文报道了研究团队合作开发的一种全新定点基因写入技术“QuadPE”。该技术通过理性设计的四重引导RNA策略，利用先导编辑器在基因组和供体DNA上生成两对序列互补的引物，精准引导大片段DNA（最大可到26 kb）整合至目标基因组，且编辑效率可达40%至60%，几乎无脱靶效应。该技术的发表为高度异质性的遗传病治疗提供了更具普适性的策略。 截图来源：《Nature》期刊 06 4月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了再生元公司研发的Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha），这是全球首款获批用于治疗遗传性听力损失的双腺相关病毒载体基因疗法。该批准从提交生物制品许可申请到最终获批仅用时61天，是现代FDA历史上速度最快的批准之一。 截图来源：美国食品药品监督管理局（FDA）官网 07 4月27日，Intellia Therapeutics公司发文宣布，其针对遗传性血管性水肿（HAE）的体内CRISPR基因编辑疗法lonvoguran ziclumeran（简称lonvo-z）在全球III期HAELO临床试验中取得了积极成果。该试验不仅达到了主要终点和所有关键次要终点，且安全性与耐受性数据也表现良好。基于这一里程碑式的进展，该公司已正式启动向美国食品药品监督管理局（FDA）的滚动生物制品许可申请（BLA）提交程序，并计划在2027年上半年实现该疗法在美国的商业化上市。 截图来源：Intellia Therapeutics公司官网 关于神拓 神拓生物技术（杭州）有限公司成立于2023年，是一家专注于AI驱动生物制造的创新型生物技术公司，致力于构建面向下一代先进疗法的工程化技术平台，重点布局体内CAR-T与体内基因治疗技术。 公司通过深度融合人工智能、虚拟细胞建模、病毒载体工程与免疫细胞重编程技术，开发新一代智能化慢病毒载体平台，实现免疫细胞在体内的直接递送与重编程，推动体内治疗技术从实验室研究迈向工程化与临床转化。基于该平台，神拓生物重点聚焦实体瘤等复杂疾病领域，致力于突破传统免疫疗法在肿瘤微环境抑制、靶向递送效率及持久性等方面的关键技术瓶颈，并同时将该平台拓展至遗传疾病等适应症领域。 神拓生物正持续构建以AI驱动设计、虚拟细胞辅助研发、工程化病毒载体开发及临床转化能力为核心的一体化技术平台，推动体内治疗技术向更安全、更精准、更可规模化制造的方向发展，探索新一代体内免疫治疗与基因治疗的产业化路径。 编辑｜高昕宇 校对｜高依岚 审核｜李   静 往期回顾 # 【神拓资讯】神拓生物荣登“浙江种子独角兽企业TOP100”｜AI驱动生物制造，推进体内治疗创新发展 # 【三月资讯】领域最新热点导览（2026） # 【神拓资讯】神拓生物自主研发的ST002基因治疗药物获美国FDA孤儿药资格认定！ # 【神拓资讯】神拓生物自主研发的ST002基因治疗药物获美国FDA罕见儿科疾病资格认定！ # 【神拓资讯】神拓生物CEO周露博士受邀参加 "体内细胞治疗创新峰会”，分享神拓AI驱动的体内CAR-T研发进展 END 公司网址https://santobiopharma.com/ 通讯地址：浙江省杭州市萧山区宁围街道钱湾生物港一期30幢一单元1001 关注神拓  更加精彩 点击前往官网