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An Open-Label, Two-Arm, Non-Randomized Clinical Study On The Safety And Efficacy Of Instantaneous CRISPR/Cas9 Gene Editing Therapy For Treating Chinese Patients With HPV-16-Related High-Grade Squamous Intraepithelial Lesions (HSIL)
This study is intented to evaluate the safety, and tolerability and preliminary efficacy of Instantaneous CRISPR/Cas9 Gene Editing Therapy (BD114 virus-like particle, also BD114) for the treatment of high-grade squamous intraepithelial lesions (HSIL) associated with HPV-16 infection.
A Multicenter, Single-blind, Single-dose, Randomized, Phase Ⅱa Trial to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of Intrastromal BD111 Gene Editing Therapy in Adults With HSV-1 Stromal Keratitis
This study aims to compare the clinical efficacy and safety of BD111 injection in combination with standard therapy vs. standard therapy in herpes simplex virus type I stromal keratitis (HSK), providing preliminary confirmation of the clinical effectiveness of BD111 in combination with standard therapy.
A Clinical Study on CRISPR/Cas9 Instantaneous Gene Editing Therapy to Primary Open-angle Glaucoma With Elevated Intraocular Pressure and MYOC Gene Mutation
This study is intented to evaluate the safety, tolerability and preliminary efficacy of CRISPR/Cas9 Instantaneous Gene Editing Therapy (BD113 virus-like particle, also BD113vLVP) in patients with primary open-angle glaucoma (POAG) with elevated intraocular pressure and MYOC gene mutation. The main objectives to evaluate the safety and tolerability BD113vLVP) in POAG patients with intraocular hypertension and MYOC mutation, and secondary objectives is to explore the preliminary efficacy and the metabolism characteristics of BD113vLVP in participants.
100 项与 Shanghai BDgene Therapeutics Co., Ltd. 相关的临床结果
0 项与 Shanghai BDgene Therapeutics Co., Ltd. 相关的专利(医药)
动脉网第一时间获悉,2026年3月23日,专注于新一代抗体药物研发、聚焦炎症与自身免疫疾病治疗的生物制药公司迈博智星(北京)生物科技有限公司(以下简称“迈博智星”)宣布完成近亿元人民币天使轮融资。本轮融资由龙磐投资领投,巢生资本、沂景资本和元生创投共同参与投资,元燚资本担任独家财务顾问。
迈博智星结合抗体发现平台与MabAI 智能化算法,持续提升早期研发效率与候选分子质量。本轮募集资金将主要用于推进核心管线研发、升级技术平台、扩充团队,并加快多个创新抗体项目的临床前研究及后续开发。
迈博智星由资深华人抗体专家梁琦博士创立。公司核心团队在抗体药物开发、产业转化和国际合作方面拥有深厚积累,曾成功创办 Biotech 企业,并实现被国际知名跨国药企以超过 10 亿美元收购,具备稀缺的全球化研发与交易执行经验。这一复合型能力体系,也为公司后续产品开发、商务拓展和国际化合作奠定了坚实基础。
迈博智星聚焦炎症与自身免疫疾病领域,致力于开发具有差异化竞争优势的创新抗体药物。公司围绕靶点发现、抗体设计、分子优化和临床前评估,建立了系统化研发能力,持续推进面向全球市场的创新管线布局。
目前,公司已围绕炎症与自身免疫疾病建立起具有差异化潜力的创新抗体产品组合,重点布局具备全球开发价值的早期项目。相关研发方向聚焦重大未被满足的临床需求,覆盖多类炎症与自身免疫性疾病,并具备进一步拓展适应症的潜力。
在研发策略上,迈博智星将抗体工程经验与计算方法相结合,持续优化靶点筛选、抗体序列设计、成药性评估和候选分子优选等关键环节,以提升研发效率并增强候选分子的转化潜力。
迈博智星创始人兼首席执行官梁琦博士表示:“本轮融资的完成,体现了投资人对迈博智星研发能力、技术体系及产品布局的认可。围绕炎症与自身免疫疾病领域尚未被满足的临床需求,公司将继续推进核心项目研发,提升创新分子的开发效率与质量,持续打造具有临床价值和国际潜力的抗体药物管线。”
龙磐投资创始人余治华表示:“公司创始团队拥有多年共事经验,配合高度默契,其主导研发的技术平台与产品管线曾获得跨国大型药企的认可。凭借团队在抗体研发领域的深厚积累,公司将搭建高效的人源化抗体发现及筛选平台,以此产出多个潜在First-in-Class(FIC)创新抗体药物,用于多种自身免疫性疾病的治疗。我们相信,本轮融资将助力公司依托平台优异的可拓展性持续推进产品管线布局,也期待公司研发成果早日惠及广大患者。”
关于迈博智星
迈博智星是一家专注于创新抗体药物研发的生物技术公司,位于中国北京和英国剑桥,致力于开发用于治疗炎症和自身免疫疾病的新一代抗体疗法。公司结合自身抗体平台技术与智能化研发能力,持续推进新一代抗体药物开发,以拓展治疗窗口、克服耐药机制并探索新的治疗靶点。凭借强大的药物发现引擎和经验丰富的研发团队,迈博智星正持续构建具有临床差异化潜力的抗体药物管线,旨在为存在重大未满足医疗需求的患者带来切实的临床获益。
关于龙磐投资
龙磐投资总部位于北京,是中国领先的生物医药风险投资机构。目前管理5只人民币基金与1只美元基金,总规模超过人民币100亿元,是迄今唯一同时获得全国社保基金和国家中小企业发展基金出资支持的生物医药投资机构。
龙磐投资专注于创新药与创新医疗器械领域,主要投资早中期项目,累计投资企业超150家,其中创新药企业130余家、创新器械企业20余家。代表性企业包括:贝达药业(SZ.300558)、荣昌生物(SH.688331;HK.09995)、爱博诺德(SH.688050)、亚虹医药(SH.688176)、凯因科技(SH.688687)、宜明昂科(HK.01541)、康蒂尼药业(NASDAQ:GYRE)、华昊中天(HK.02563)、维立志博(HK.09887)、滨会生物、五和博澳、本导基因、微知卓、心航路等众多明星项目。
龙磐投资团队多位合伙人拥有20年以上的国际/国内生物医药产业研发与管理经验,致力于为被投企业提供系统化、全方位的战略增值支持。
关于巢生资本
巢生资本(Nest.Bio Ventures)是一家专注于生命科学领域的风险投资和创新孵化基金,致力于寻找革命性的生命科学技术,通过创新孵化的模式将其转化为具有全球影响力的生物技术公司。巢生一直秉持亲力亲为的投资理念,做创业者最亲密的伙伴,为初创团队在不同成长阶段提供支持。作为第一轮投资机构,巢生发掘并参与孵化投资了四十余家前沿生物科技企业。
关于沂景资本
沂景资本是一家长期专注于前沿科技和生命科学领域的专业投资机构。公司秉持“全球视野,价值投资”的理念,致力于“成为人类进步的参与者”,发展至今管理规模已超100亿元人民币,现已有8家投资企业成功上市,另有8家行业公认的独角兽企业。众多沂景资本投资企业已发展成各自领域颇具影响力的领先企业,前沿科技领域包括零跑汽车、壁仞科技、曦智科技、思朗科技、千寻位置、移芯通信等;生命科学领域包括奥浦迈、梅斯健康、大医集团等。
关于元生创投
元生创投是一家专注于早期和成长期医疗健康领域的投资机构,立足苏州bioBAY,辐射全球。目前已经完成了200余家生命健康领域优秀企业的投资,涉及新药创制、医疗器械、体外诊断和精准医疗,以及医疗未来科技四大方向,取得了丰厚的投资回报,其中20家企业已经登陆港交所、科创板等资本市场。元生创投多次被评选为中国医疗健康领域创投基金Top10、中国最活跃医疗健康投资机构。汇聚资深职业投资人和全球顶尖的科学顾问团队,元生创投拥有生物医药等行业丰富的创业、风险投资及企业运营经验。凭借专业、专注和丰富的行业资源,我们立志于发展成为中国最为成功的医疗医药风险投资基金之一。
关于元燚资本
专注于为全球最具创新能力的生物科技创业者提供全面、深度赋能的创业投行。
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截至 2026 年 3 月,中国细胞相关企业数量可按广义 / 狭义两个口径划分,核心数据如下:
一、广义:全行业工商注册企业(含存储、服务、研发)
存量总数:14.3 万家(企查查,截至 2025 年 12 月 8 日)
年度新增:2025 年新增3.06 万家,同比 + 9.7%
特点:包含大量细胞存储、健康管理、技术服务类公司,合规临床研发企业占比低;
二、狭义:专注细胞治疗 / 研发的核心企业
干细胞公司(含集团)
行业估算:约 3,000 余家
合规能力:仅 5%具备全链条合规能力
细胞治疗(CGT)核心企业
开展 IND/IIT 临床:约 200 家
头部 / 成熟企业:约 50 家
中检院认证(质量合规标杆)
通过中检院质量认证的企业 / 机构:75 家(截至 2025 年底)
三、典型细胞集团 / 头部公司(部分)
中源协和细胞基因工程股份有限公司(A 股:600645)
华夏源细胞集团
深圳泽医细胞治疗集团
博雅干细胞科技有限公司
北科生物科技有限公司
汉氏联合生物技术股份有限公司
原能细胞科技集团有限公司
四、行业现状与趋势
监管趋严:2026 年 5 月 1 日起实施
《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》(818 号令),预计80% 以上不合规企业将被清退。
集中度提升:行业将从 “野蛮生长” 转向合规化、规模化、头部化
接下来按干细胞、免疫细胞、基因编辑三大类,整理国内头部细胞企业核心信息(截至 2026 年 3 月,含核心业务、临床管线、资质),便于对比分析。
一、干细胞领域头部企业(含集团)
1. 中源协和细胞基因工程股份有限公司(600645,A 股)
核心定位:国内干细胞产业首家上市公司,全产业链龙头
核心业务:干细胞 / 免疫细胞存储、细胞药物研发、临床转化、精准医疗
核心资质:7 张脐血库牌照;AABB、中检院认证;国家干细胞工程产品产业化基地
资源网络:全国 20 + 综合细胞库,存储量超 30 万份;与 80 + 三甲医院合作
核心管线:
VUM02 注射液:7 个适应症获批临床(肝硬化、肺纤维化、骨关节炎等)
11 个干细胞临床研究项目备案
参股企业河源生物:纳基奥伦赛注射液(国内首款低价 CAR-T)已上市
研发投入:2025 年研发费用 1.35 亿元,同比 + 15.17%
2. 博雅干细胞科技有限公司
核心定位:全球胎盘 / 脐带 MSC 存储龙头,标准化建设标杆
核心业务:干细胞存储、细胞制备、临床方案、家庭生物资产包
核心资质:AABB/NRL/CAP 三重国际认证;中检院认证
市场地位:胎盘 MSC 存储市占率超 32%;全球 500 + 医疗机构供应;临床方案备案量占全国 52%
技术优势:207 项专利;三维培养、基因编辑;iPSC 技术
3. 北科生物科技有限公司
核心定位:国际临床转化领先,MSC 治疗骨关节炎获 FDA 批准(全球首家)
核心业务:干细胞研发、临床转化、iCELL™系列产品(中枢神经、肝硬化、糖尿病)
核心资质:中国大陆首家 AABB 干细胞 / 免疫细胞双认证;中检院认证;5 项药品临床批件
临床布局:ClinicalTrials.gov 登记超 20 项;系统性红斑狼疮等获国家科技进步奖
4. 深圳泽医细胞治疗集团
核心定位:自体细胞治疗黑马,实体瘤突破者
核心业务:CAR-T、NK、干细胞治疗;细胞存储;慢病国家重大专项参与
技术亮点:
靶向肺部 NK、高分泌 IFN-γ NK、Tscm 诱导培养基(填补实体瘤空白)
细胞复苏率 98%(行业平均 85%)
3 项诺奖技术专利、120 项发明专利
5. 华夏源细胞集团
核心定位:异体干细胞 / 现货型技术先锋
核心业务:异体干细胞(ELPIS 注射液)、iPSC、CAR-T(GPC3 肝癌靶点)
技术优势:400 + 专利;干细胞冻存液存活率 97%+;iPSC 重编程技术
临床合作:与复旦、北京医院合作外泌体治疗黄斑病变、老年衰弱症
6. 汉氏联合生物技术股份有限公司
核心定位:胎盘 / 脐带干细胞全产业链,临床转化扎实
核心业务:干细胞存储、药物研发、临床应用(糖尿病、肝病、骨关节炎)
资质:中检院认证;多项临床批件;专利超百项
二、免疫细胞治疗(CGT)头部企业
1. 药明巨诺(JW Therapeutics,港股)
核心定位:CAR-T 商业化领先
核心产品:瑞基奥仑赛(CD19 CAR-T),已获批 2 项适应症(淋巴瘤)
管线:BCMA、Claudin18.2 等靶点;实体瘤布局
2. 传奇生物(NASDAQ: LEGN)
核心定位:BCMA CAR-T 全球领先
核心产品:西达基奥仑赛(Carvykti),FDA / 欧盟 / 中国获批,多发性骨髓瘤
技术:全人源 BCMA CAR;双表位设计;国内首个出海成功的 CAR-T
3. 复星凯特(复星医药 + Kite)
核心定位:国内首个获批 CAR-T(奕凯达,Yescarta)
产品:阿基仑赛注射液(CD19),淋巴瘤;管线拓展实体瘤
4. 君赛生物
核心定位:TIL 疗法国内领跑
核心进展:2026 年 2 月,自体天然 TIL 注射液获 CDE 受理(国内首个 TIL IND)
优势:无基因编辑;无需清淋 / 少 IL-2;覆盖肺癌、黑色素瘤、胰腺癌等实体瘤
5. 永泰生物
核心定位:CIK 细胞疗法领先
核心进展:肝癌 CIK 疗法 NDA 获受理并优先审评,有望成国内首个上市 CIK
特点:无需基因改造;广谱杀伤实体瘤;安全性良好
6. 上海细胞治疗集团
核心定位:免疫细胞存储 + 研发龙头
优势:专利 600+;实体瘤 CAR-T、TCR-T 布局;临床转化能力强
7. 香雪制药(300147)/ 香雪生命科学
核心定位:TCR-T 国内领先
核心管线:XLS-103(KRAS G12V),国内首个针对该突变的 TCR-T,覆盖 NSCLC、胰腺癌
8. 石药集团(01093.HK)
核心定位:体内 CAR-T 首创
核心进展:SYS6055(体内 CD19 CAR-T)获 NMPA 批准临床,国内首款
优势:体内原位生成 CAR-T;成本低、可及性高;适应症拓展至自身免疫病
三、基因编辑细胞治疗头部企业
1. 博雅辑因(EdiGene)
核心定位:CRISPR 基因编辑临床领先
管线:
ET-01(β 地中海贫血):国内首个基因编辑细胞疗法 IND 获批
ET-02(输血依赖型 β 地贫)
实体瘤基因编辑 CAR-T
技术:单碱基编辑、通用型 CAR-T
2. 邦耀生物
核心定位:基因编辑 + 细胞治疗双轮驱动
管线:
BRL-101(β 地贫):IND 获批
通用型 CAR-T(CD19、BCMA)
基因编辑 MSC 治疗自身免疫病
3. 本导基因
核心定位:体内基因编辑 + 递送技术
技术:mRNA-LNP、病毒载体;体内编辑治疗血友病、眼科疾病
4. 克睿基因
核心定位:CRISPR/Cas9 临床转化
管线:血液肿瘤基因编辑 CAR-T;遗传病基因修复
四、三类企业核心对比(简表)维度干细胞企业免疫细胞(CGT)企业基因编辑细胞企业
核心产品
MSC、造血干细胞、iPSC
CAR-T、TIL、TCR-T、NK、CIK
基因编辑干细胞 / CAR-T、体内编辑
主要适应症
骨关节炎、肝硬化、肺纤维化、神经损伤、糖尿病
血液肿瘤、实体瘤、自身免疫病
遗传病、血液肿瘤、罕见病
监管路径
临床研究备案、IND
IND、NDA(已商业化)
IND(前沿)
代表企业
中源协和、博雅、北科、泽医
药明巨诺、传奇、君赛、永泰
博雅辑因、邦耀、本导
成熟度
临床转化期,少数进入 III 期
商业化初期(血液瘤),实体瘤突破中
临床早期,潜力巨大
五、合规与资质核心参考
中检院认证:截至 2025 年底,75 家企业 / 机构通过(质量合规标杆)
AABB 认证:博雅、北科、中源协和等(国际通行)
临床批件:IND 数量是核心竞争力(如传奇、药明巨诺、博雅辑因等领先)
脐血库牌照:全国仅 7 张,中源协和持有最多
多睿嘉风险管理事务所
作者:闫启
文章来源:「浦江科技评论」2026年2月刊
2025 年,随着近50亿美元资本涌入in vivo CAR-T赛道,全球制药巨头正试图跨越生物学的鸿沟:将人体自身转化为细胞工厂。以锋寻生物为代表的中国创业公司,展示出与国际第一梯队同台竞技的技术底气。
|PUJIANG TECHNOLOGY REVIEW|
2025年,in vivo CAR-T(体内制备CAR-T)是全球细胞基因治疗行业的核心议题。
这一年,全球制药巨头仿佛达成了某种默契,用真金白银为这一前沿赛道投下了信任票:从3月阿斯利康 10亿美元收购EsoBiotec,到6月艾伯维21亿美元重注Capstan;从8月吉利德(Kite)3.5亿美元将Interius Bio收入囊中,再到10月BMS斥资15亿美元拿下Orbital——短短八个月内,近50亿美元的资本洪流,宣告了in vivo CAR-T已从实验室的概念验证正式迈向产业化的主战场。
在这场由跨国巨头(MNC)主导的全球竞赛中,中国创新力量正在重新定义自己的坐标。以锋寻生物为代表的本土企业,不再仅仅是西方技术的追随者,而是凭借独特的病毒载体工程能力,在全球第一梯队中占据了一席之地。它们的崭露头角,既是中国in vivo CAR-T技术演进的缩影,更折射出中国创新药行业正经历着一场从“跟随模仿”向“原始创新”跨越的深刻质变。
一场沉淀八年的技术突围
2025年5月注册成立的锋寻生物,其技术平台已经历八年的打磨。
锋寻生物科学创始人蔡宇伽长期从事基因治疗病毒载体、基因编辑递送技术的研发以及基因治疗载体与机体免疫系统协作的研究,是基因治疗领域顶尖华人科学家。
2017年,蔡宇伽回国后加入上海交通大学系统生物医学研究院。那时是第一代CAR-T疗法刚刚获得FDA批准的高光时刻,当全世界都在为Kymriah和Yescarta的疗效欢呼,无数热钱涌向体外CAR-T的赛道,蔡宇伽却看到了热闹背后的隐忧。他意识到体外制备模式的药品永远无法像PD-1抗体(一种重要的免疫检查点抑制剂,广泛应用于癌症免疫治疗,能够增强T细胞的抗肿瘤活性——编注)那样普及,个性化定制的烦琐流程注定了它只能是少数人的救命稻草,而非普惠大众的常规药物。
蔡宇伽回忆说:“当时的判断是,体内CAR-T的想象空间极大,但技术太早期,行业还在享受传统CAR-T的红利,并不是最佳的产业化时机。”基于此,他先将体内基因编辑作为首个产业化方向孵化了基因治疗创新药物研发的创业公司本导基因,而in vivo CAR-T则作为长期研究方向,在实验室默默积累技术。
2024年上半年,上海交通大学基金会菡源资产计划设立面向本校教授的科技成果转化孵化基金,并找到了在医药领域已有成功创业经历的蔡宇伽。这时候,一方面蔡宇伽团队在实验室已经积累了出色的数据,另一方面in vivo CAR-T技术已经开始引起投资人和MNC的关注。
于是,蔡宇伽开始着手推动 in vivo CAR-T技术的产业化。他第一时间想到了施凯凯,二人早在2014 年同在丹麦时就有过基因治疗科研协作,当时施凯凯与蔡宇伽分别处于博士与博士后研究阶段。2018 年回国后,施凯凯在医药投资基金从事项目早期孵化与天使投资,并投资和深度参与了蔡宇伽创办的本导基因。施凯凯兼具生物医学背景、医药研发与资本运作经验的独特优势。
基于对战略的共识,施凯凯出任锋寻生物 CEO,统筹公司战略、商业运营与资本运作;蔡宇伽则作为科学创始人,专注于底层技术突破。这种“科学家+投资人”的双核架构,有效联结了源头创新与产业落地,试图在公司初创期规避科研成果转化中常见的商业化短板。
把身体变为药品“工厂”
尽管第一代CAR-T疗法在血液瘤中创造了突破性的临床获益,但其本质更接近于一种昂贵且复杂的“个性化医疗服务”,而非标准化的“药物”。烦琐的体外制备流程——从采血、冷链运输到GMP车间的基因改造与扩增——不仅将其单针价格推高至百万元级别,更设定了残酷的时间门槛:对于病情恶化极快的晚期患者而言,数周的制备周期往往构成了生与死的时差;而对于免疫状态较差的患者,体外扩增失败更是一道难以逾越的壁垒。
in vivo CAR-T技术的出现,试图通过“去体外化”从根本上重塑这一范式。它省去了复杂的体外操作,直接将携带CAR基因的载体如药物般注射入体内,载体在血液循环中自动搜寻并“武装”T细胞,在患者体内完成改造。这一转变不仅将治疗周期压缩至数天,更有望推动生产成本实现从“百万级”到“万元级”的数量级下降,让这一尖端疗法真正具备普惠的可能。
这种技术潜力的释放,正在引发行业的敏锐嗅觉。随着近两年多项重量级科研成果的发表,in vivo CAR-T正在完成从概念验证到临床试验的跨越。2025年爆发的全球并购热潮,或许正是行业达成共识的信号:将人体自身转化为“细胞工厂”的时刻有望到来。
目前全球in vivo CAR-T领域主要因载体不同形成两条技术路线。
一条是LNP载体路线,利用mRNA技术,将编码CAR的mRNA通过靶向脂质纳米粒递送至体内免疫细胞,这一路线的代表是美国的Capstan。该公司首创的药物用于治疗B细胞介导的自身免疫疾病,已于2025年6月启动Ⅰ期临床,这一关键进展直接促成了艾伯维AbbVie以21亿美元将其收购。
另一条则是锋寻生物选择的慢病毒载体路线。该方案利用改造后的病毒直接将CAR基因整合进T细胞基因组,国际上EsoBiotec和Interius Bio亦属此列。“慢病毒带来的基因整合能实现长期表达,这恰恰契合了肿瘤治疗对持久疗效的严苛要求,”施凯凯解释道,“这让我们能通过元件设计对T细胞的趋向性分化与扩增进行更精细的调控。”
相比之下,LNP路线因表达时间较短,目前更多被行业尝试用于自身免疫病等非肿瘤慢病领域。基于对技术特性的判断,以及初创企业资源聚焦的现实考量,锋寻生物决定在创业初期扬长避短,深耕病毒载体工程。施凯凯坦言:“两条技术路线各有优劣,但对于早期Biotech公司来说,资金和人手都有限,需要先在一个技术平台上充分验证团队能力,获得市场认可后再考虑扩张。”
产业化仍需冷静
2025年一连串MNC的巨额并购,将in vivo CAR-T领域的热度推上了高潮,除了像锋寻生物这样多年前就开始研发in vivo CAR-T技术的初创公司外,还有传统CAR-T公司转型布局体内路线,mRNA疫苗公司利用 LNP技术开发in vivo CAR-T,一时间这个赛道新公司层出不穷。
但从国内外整体来看,这一领域都处于临床前开发或早期临床布局阶段,并没有出现具有碾压性优势的企业。“我认为再过一年左右,随着临床数据陆续披露,行业差距会逐渐拉大。虽然现在国内号称做in vivo CAR-T的企业很多,但绝大部分都走不到产品获批上市那一步。”施凯凯仍保持着冷静。
载体递送的特异性,如何在体内高效转导和扩增,载体的免疫原性控制、安全性风险……in vivo CAR-T的技术路径很明确,但每一步都是需要企业去突破的瓶颈。过去几年实验室的积累,让锋寻生物通过精确的载体优化,实现了对T细胞的高特异、高效率转导,同时显著降低了慢病毒随机插入引发安全隐患的风险,这些技术上可预见的难点已在逐个攻破。但in vivo CAR-T技术的艰难,不仅来自技术,更是因为这是一个完全没有经验可以参考的空白行业。
施凯凯指出,in vivo CAR-T不是有钱就能砸出来的,技术从递送出发,需要深厚的底层病毒学、免疫学和抗体工程等多项积累。慢病毒的生产工艺本就复杂,而经过多重工程化改造的载体,其质控标准更是呈几何级上升。锋寻生物得益于与本导基因的资源协同,利用后者成熟的CMC团队和车间,规避了早期自建厂房的巨额投入和时间成本,实现了“轻资产、重研发”的高效运转。
在管线上,锋寻生物选择稳扎稳打,从血液恶性肿瘤着手并优先聚焦经过临床验证的血液瘤靶点,用成熟靶点验证载体平台的有效性,避免新载体与新靶点叠加导致的风险。待平台验证成熟后,再拓展实体瘤和自身免疫疾病领域。
尽管锋寻生物在动物实验中取得了令人鼓舞的数据,在动物模型中体内CAR-T的快速杀瘤活性甚至优于现有自体CAR-T疗法。但为进一步确保开发路径万无一失,锋寻团队选择了“IIT(研究者发起的临床研究)先行,IND(临床试验)慎行”的策略,即先通过小规模的临床探索观察疗法特性,再决定何时推进注册申报。
蔡宇伽形象地将其总结为“快速行动、谨慎决策”。既要抢占先机开展临床验证,又不能贸然将并非最优的分子推进大规模试验,否则一旦IND申报进入监管流程,就很难再回头调整。
此外,在技术定位上,锋寻生物也始终保持克制,不追求“替代传统CAR-T”,而是寻求形成互补格局。施凯凯认为,体内CAR-T要完全替代体外CAR-T,需要在疗效和安全性上全面超越,这难度极大。未来更合理的应用模式,是让患者先使用性价比高的体内CAR-T实现长期疾病控制,若后续复发,再采用传统CAR-T或其他疗法补救。“我们的核心目标不是颠覆现有疗法,而是让更多患者能享受到CAR-T治疗的红利,活得更长,生活质量更好。”
从跟跑到领跑
长期以来,中国生物医药创新多停留在“Me-too”式的跟随或改良阶段,突破性进展往往由海外定义。然而,在in vivo CAR-T等新兴赛道上,这一格局正在被打破——中国创业公司已悄然从追赶者转变为并跑者,甚至在部分细分领域实现了领跑。
作为一名典型的“教授创业者”,蔡宇伽将这种身份视作中国从科技大国迈向创新强国的注脚。在采访中,他向我们描述了一个令人难忘的瞬间:当团队向美国同行展示其独创的载体设计时,对方眼中流露出的那种从未见过的惊讶,让他真切地意识到,中国生物医药已不再仅仅依赖低成本优势或人口红利,而是开始具备依靠“智力红利”去定义下一代药物形态的能力。
这种转变,植根于我国高校科研力量的崛起与科技成果转化模式的变革。“我们不能永远依赖技术引进,必须自己创造增长点。”蔡宇伽感慨道。在他看来,这些增长点大多孕育于高校的基础研究之中,而让象牙塔里的成果落地为产业现实,促使更多教授走出实验室投身商业实践,正是当代中国科学家肩负的时代使命。
· 专家点评 ·
陈睿国|中科创星投资副总裁
作为专注早期硬科技与产学研转化的投资机构,我们长期关注细胞基因治疗领域的底层技术突破。2025年,全球医药巨头频频重注in vivo CAR-T赛道,印证了行业正迎来从“体外制备”向“体内智造”的范式转移。锋寻生物正是这一变革浪潮中,中国原创力量崛起的典型代表。
我们选择重仓锋寻生物,首先是基于对技术路径的深度认同。在in vivo CAR-T的两大技术流派中,锋寻生物基于对生物学的理解,选择了能实现长期整合的慢病毒载体路线。相较于LNP路线,这一选择攻克了T细胞体内转导效率与持久性的难题,为实体瘤和血液瘤的治愈提供了更可靠的方案。其独创的表面工程化改造与调控技术,成功将人体转化为高效的“细胞工厂”,有望将CAR-T疗法从昂贵的“奢侈品”变为普惠大众的标准化药物,具有社会价值与商业潜力。
其次,锋寻生物也展现了极佳的“科学家+创业者”双核驱动基因。蔡宇伽教授作为基因治疗领域的顶尖学者,拥有深厚的源头创新积累,而施凯凯博士兼具医药研发背景与资本运作经验,能有效规避早期成果转化中的“陷阱”。这种互补的创始团队架构,保证了公司既能在大胆的科学探索上保持领先,又能在临床推进与管线布局上保持“快速行动、谨慎决策”的战略定力。
我们相信,锋寻生物不仅有能力在国内in vivo CAR-T赛道领跑,更具备与全球第一梯队同台竞技的底气,期待他们早日给全球患者带来突破性的治疗方案。
*本文为原创内容,版权归「浦江科技评论」所有。
100 项与 Shanghai BDgene Therapeutics Co., Ltd. 相关的药物交易
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