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最高研发阶段批准上市 |
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首次获批日期2005-01-07 |
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最高研发阶段批准上市 |
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首次获批日期1969-09-03 |
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非在研适应症- |
最高研发阶段临床2期 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期- |
An Open-Label Phase 2 Study of WGI-0301 Plus Sorafenib in Patients With Advanced Hepatocellular Carcinoma as Second Line Therapy
The purpose of this study is to determine the MTD of WGI-0301 in combination with Sorafenib for advanced Hepatocellular Carcinoma (HCC) and assess its safety and efficacy in adults with advanced unresectable HCC who have previously received PD-1 / PD-L1 immune checkpoint inhibitors.
伊立替康脂质体注射液在晚期胰腺癌患者中的随机、开放、两周期、两交叉生物等效性试验
主要研究目的:研究单次给予受试制剂伊立替康脂质体注射液(规格:43 mg/10 mL,浙江海昶生物医药技术有限公司委托东营天东制药有限公司生产)与参比制剂伊立替康脂质体注射液(商品名:ONIVYDE®,规格:43 mg/10 mL;Les Laboratoires Servier持证,Les Laboratoires Servier Industrie生产)在晚期胰腺癌患者体内的药代动力学,评价两种制剂的生物等效性。次要研究目的:研究受试制剂伊立替康脂质体注射液43 mg/10 mL和参比制剂伊立替康脂质体注射液(商品名:ONIVYDE®)43 mg/10 mL在晚期胰腺癌患者中的安全性。
A Phase I, First in Human, Open-Label, Dose-Escalation Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of WGI-0301, a Lipid Nanoparticle Suspension of Akt-1 Antisense Oligonucleotide, in Patients With Advanced Solid Tumors
The purpose of this study is to learn about the effects of a study medicine, WGI-0301 to find the best dose for treating solid tumors, and to see how safe and tolerable the study drug is for patients with solid tumors.
The study is also done to learn how the study drug is taken up by your body; this is called Pharmacokinetic (PK) studies and how the study drug affects the body; this is called Pharmacodynamics (PD)
100 项与 浙江海昶生物医药技术有限公司 相关的临床结果
0 项与 浙江海昶生物医药技术有限公司 相关的专利(医药)
8月31日,2024年抗肿瘤药物创新研发大会暨《2023年度中国抗肿瘤新药临床研究评述》发布会,在上海隆重举行。本次大会由中国医药创新促进会抗肿瘤药物临床研究专业委员会(以下称“抗肿瘤专委会”)、艾美达医药咨询、北京市希思科临床肿瘤研究基金会以及东方临床肿瘤研究中心联合主办。大会重点围绕“抗肿瘤领域源头创新”与“新形势下抗肿瘤新药研发的挑战与出路”两大主题展开报告分享与讨论,吸引了众多业内临床专家、学者及企业代表的参与。
年度报告重磅发布
中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖与抗肿瘤专委会主任委员、中国药科大学附属上海高博肿瘤医院院长李进分别致开幕词。
宋会长指出,《2023年度中国抗肿瘤新药临床研究评述》(下称“《评述》”)的发布将为未来抗肿瘤药物研发提供科学依据,为产业发展指明了方向。宋会长呼吁在循证医学转向精准医学的当下,新药研发更需医、研、企的紧密合作。
李进院长表示此次大会是响应国家“2030健康中国”战略目标的具体行动。他特别提及了《评述》的编写过程,并表示该书是对抗肿瘤领域新药研发形势的重要总结,希望《评述》的发布能够为中国新药创制的发展贡献积极力量。
抗肿瘤专委会秘书长薛俊丽主持第一阶段会议,并详细介绍了《评述》的编撰过程。她回顾了过去几年中,抗肿瘤专委会在推动新药临床研究发展方面所做出的工作。同时薛秘书长表示《评述》不仅涵盖了当前热门靶点的深入分析,还对未来的研发方向提供了战略性建议,希望能够帮助研究者和企业在新药开发中更好地把握机会、优化资源配置。
在宋瑞霖会长、冯岚秘书长、李进院长、马军教授、周彩存主任、韩宝惠院长、赵洪云主任、刘爱军主任以及薛俊丽秘书长的共同见证下,《2023年度中国抗肿瘤新药临床研究评述》正式发布。
《2023年度中国抗肿瘤新药临床研究评述》.pdf
多方发力、共建源头创新
第二阶段会议由中国药促会抗肿瘤临床专委会常务委员,上海市胸科医院副院长、主任韩宝惠教授主持。
李进院长分享了“中国抗肿瘤药物研发的未来展望”主题报告,深入分析了当前中国抗肿瘤药物研发的复杂局面,并指出企业家和政府需共同努力提升中国生物制药行业的全球竞争力。他提出了利用商保支持、跨境数据传输等实际解决方案,推动中国新药创制的国际化进程。
在主题讨论环节,马军教授作为主持人与周彩存主任、韩宝惠院长、蔺强院长、赵洪云主任以及圣和药业产品与创新体系部门负责人李佳妮博士围绕“中国抗肿瘤领域源头创新发展之路”展开讨论。
嘉宾们一致认为,当前中国新药研发源头创新的缺失主要在于企业创新研发与临床结合的紧密度不足。建议进一步发挥临床在药物研发链条中的重要作用,尤其是在药物早期研究与耐药机制研究中,同时建议企业增加在转化研究和精准医疗方面的投入。嘉宾们一致表示中国医药创新的高质量发展必须建立在协作、转化与科学决策的基础上,才能在全球竞争中脱颖而出。
抗肿瘤新药研发:新技术、新形势、新挑战
第三阶段会议由中国医药创新促进会秘书长冯岚主持。
抗肿瘤专委会副主任委员、同济大学附属东方医院肿瘤科主任周彩存以“肺癌治疗与药物研发新趋势”为主题进行报告分享。周主任强调新药临床研发的方案选择应与精准医学相结合、与诊疗实际相结合,对照药应选择实际临床诊疗中的最佳治疗方案。周主任提出中国肺癌患者的不同驱动基因的比例与美国存在较大差别,药物创新研发不能盲目跟随美国,需要从自身出发,研制更适合中国人的中国药。
抗肿瘤专委会副主任委员、哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军进行了题为“血液淋巴系统疾病治疗及研发的回顾和进展”的报告分享。他指出尽管在CAR-T等先进疗法的不断涌现下淋巴瘤的治疗已经取得了显著进展,但仍然面临T细胞靶向治疗复杂性和二次癌症风险等挑战。他特别提到,当前的医学研究不仅要关注新药研发的创新性,还要充分考虑药物的安全性和患者的长期生存质量。
因美纳全球高级副总裁兼大中华区总经理郑磊以“基因测序技术助力全球源头创新之中国战略与思考”为主题作报告分享。她指出,基因测序已成为精准医疗的重要基础,通过大数据和AI技术可以进一步提升药物研发成功率。她倡导推动生物样本库的应用和产业转化,为未来的技术创新和药物开发奠定坚实基础。
IQVIA大中华区商务拓展副总裁郭彤围绕“抗肿瘤临床试验数字化管理进程”做主题报告。他系统地介绍了全球数字化临床试验的三大发展阶段,并指出临床试验数字化的核心在于提高效率、降低成本和提升数据质量。此外,他还探讨了去中心化临床试验在全球和中国的应用案例,展示了数字化工具如何在远程访视、数据采集和患者管理中发挥作用,为未来的临床试验提供了更加灵活和高效的解决方案。
第二场圆桌讨论“新形势下抗肿瘤新药研发面临挑战与出路”由李进院长主持,与蔡清清主任、刘爱军主任、薛俊丽主任及海昶生物医药技术有限公司首席医学官门宇欣围绕临床试验的设计、执行和质量控制等问题分享了宝贵的经验和见解。
嘉宾们从各自研究领域出发,从临床需求程度与药物差异化创新等角度对药品附条件批准上市的可行性进行深入讨论。同时讨论嘉宾一致强调了“沟通”在临床试验中的重要作用:临床试验方案保持科学性需要申办方与研究者加强沟通;降低患者脱落率需要研究者与患者的良好沟通;全球多中心临床试验的高效率推进需要多方加强沟通合作以妥善解决各国的文化和医学差异。
李进院长为大会作总结发言。李院长表示本次大会展现了当前抗肿瘤药物研发正迈向创新与挑战并存的阶段,所有报告与讨论均指向了一个共同的主题——如何在严峻的市场与监管环境中,通过科学、精细化的管理和创新,提升药物研发的成功率。这些探讨将为中国乃至全球的抗肿瘤药物创新提供宝贵的经验与启示,激励着我们在不断前行的道路上,为攻克癌症贡献更多力量。
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当前在售的16款小核酸药物(共19款上市,3款已退市)中,目前针对的适应症主要是针对于罕见病。但是随着中国企业的异军突起,近两年来小核酸领域给RNAi赛道带来了除传统罕见病以外,在慢病领域小核酸药品更多突破的可能。
以诺华的Leqvio(Inclisiran)为例,作为靶向PCSK9的siRNA药物在2021年获批以后,由于其每年只需两次皮下给药,就能防止肝脏生成PCSK9蛋白,从而降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平。虽然价格昂贵(美国定价3250美元/针,中国定价9988元/针),但是相较于安进同靶点的单抗药(一针300元,每月两次),大大提升了患者的依从性从而更好的控制血脂。也因此,这款产品在今年上半年全球销售额3.33亿美元,同比增长了135%。
LDL-C降解途径及PCSK9作用机理
就治疗三高的药物而言,低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)被视为动脉粥样硬化性心血管疾病血脂干预的首要靶点,但越来越多的试验数据和真实世界研究表明,即使LDL-C控制在最佳范围内,心血管事件的风险仍旧存在。因此,新的研究发现加上生物技术的发展,为血脂管理提供了新的途径,新兴降脂治疗靶点不断涌现,新兴长效靶点包括APOC3、LP(a)、ANGPTL等的新疗法已进入临床开发阶段,并取得了积极的治疗效果。
针对三高疾病的跨国药企小核酸药物管线进展
数据来源于各跨国药企公开数据
GLP-1目前被视为目前减肥与降糖领域的明星产品,即便是长效GLP-1的注射频率也只能达到一周一次,然而当INHBE被正式确认为肥胖症的重要靶点,包括再生元、Alnylam、Arrowhead在内的小核酸行业龙头都在积极布局INHBE靶向小核酸药物,以期能在更长效的作用上解决减肥与降糖问题。当然,Olezarsen被视为慢病领域的下一个爆款小核酸产品,在达到三期临床的主要终点后,FDA在今年6月接受Ionis的Olezarsen治疗家族性高乳糜微粒血症综合征(FCS)的NDA申请,其靶向肝脏APOC
III,有效抑制甘油三酯的合成,同时FDA授予其优先审查资格,PDUFA日期为2024年12月19日。礼来的Lepodisiran(LY3819469)靶向Lp(a)的小核酸药物也在今年三月启动了包含中国在内的国际多中心3期临床,当然,除此以外的安进、GSK、诺和诺德、武田制药等国际大厂也积极以合作开发或收购管线的形式布局小核酸赛道。
近两年,国内的企业也纷纷发力除罕见病以外的赛道,诺华以超41亿美元的代价引进舶望制药多款治疗心血管等慢病的RNAi疗法的管线的全球商业化许可,瑞博生物以20亿美元,license
out NASH/MASH适应症的管线给BI,都展现了小核酸药物火热的市场前景。
2023年全球在售的16款小核酸药物销售额
数据来源于公开数据
从2023年的销售额排名来看,Biogen/Ionis旗下的Spinraza虽然销售额存在小幅下降,但依然凭借全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物以及全世界最贵小核酸的头衔牢牢占据第一排名,市场的高认可度与高定价使其销售额远超第二、三、四名之和。而Leqvio高达217%的增长率,更体现了SiRNA疗法未来在慢病领域的广阔前景。
据弗若斯特沙利文数据显示,小核酸药物全球市场规模从2016年0.1亿美元已增长至2021年32.5亿美元,年复合增长率高达217.8%。目前仍在市场的有9款ASO、6款siRNA药物,一款核酸适配体药物。已上市的小核酸市场份额高度集中,Sarepta、Ionis和 Alnylam各雄踞一方,Sarepta和 Ionis基本瓜分了ASO产品市场,而Alnylam近乎垄断siRNA药品市场。诚然,与双抗、ADC等药物市场相比,小核酸药物现有市场规模不算大,但近5年来,小核酸药物市场保持双位数增长的良好势头,市场体量从2018年的20亿美元扩充至2023年的43.2亿美元,且维持至少每年两款小核酸上市频率在持续扩充产品阵容。
除了赛道拥挤的降脂与罕见病赛道,国内其他小核酸药物公司也在包括乙肝、肺部疾病、肿瘤癌症以及CNS赛道有深度布局。布局乙肝的包括博望、瑞博、施能康、浩博、腾盛博药、星曜坤泽等均已进入了临床期间。而在肿瘤赛道,圣诺、中美瑞康、海昶、悦康等已经进入了IND,除此以外CNS领域也是目前国内众多企业突破的重点。
由此,2024年8月22日(周四)14:00~16:15,Cytiva思拓凡将携手佰傲谷举办主题为”小核酸,大赛道——小核酸药物开发全链路分享“的线上研讨会,届时欢迎大家积极报名参与。
议程安排
扫码预约报名
14:00~14:45
演讲主题
小核酸药物产业发展和核心物料的策略分析
演讲大纲
-小核酸药物发展前沿和商业化分析
-小核酸药物制备中的核心原料
-小核酸药物制备中的关键技术
讲师介绍
蔡坤,中国科学技术大学生物化学与分子生物学博士,现任上海兆维科技发展有限公司总裁科技助理,技术推广总监,中国科大-上海兆维核酸药物研发联合实验室副主任。蔡博士深耕于生物化学与分子生物学领域,加入兆维以来,致力于公司在核酸领域的市场拓展和战略策划,负责公司产品和工艺项目的管理,提供专业的技术支持。蔡博士牵头并建立了中国科大-上海兆维核酸药物研发联合实验室,同时还主持了公司与复旦大学、上海交通大学等多所高校的合作,推动了项目的多方合作和产品市场化过程。蔡博士也是对外发言人,主导媒体公关,商务宣传和客户合作的工作。
14:45~15:30
演讲主题
寡核苷酸合成工艺的开发策略
演讲大纲
-寡核苷酸合成原理
-寡核苷酸合成工艺的优化策略
-如何实现快速工艺开发
讲师介绍
郑康扬,毕业于广州大学生物工程专业,拥有6年生物制药研发生产经验和10年生物医药相关仪器及工艺技术支持经验,涉及单抗、重组蛋白、疫苗、小核酸等上游工艺。2021年加入Cytiva,主要负责全国细胞及基因治疗领域细胞培养上游工艺,以及小核酸合成开发、合成工艺放大、商业化级别小核酸合成的应用支持工作。
15:30~16:15
演讲主题
寡核酸药物下游工艺开发策略
演讲大纲
-层析工艺开发逻辑
-寡核酸药物纯化策略
-不同类型层析介质在寡核酸纯化中的应用
讲师介绍
王泓翔 博士,Cytiva下游应用专家,主要负责工业领域的层析工艺开发及相关产品的应用支持,曾参与多个临床前项目的下游工艺开发工作。
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注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。
随着2018年FDA批准siRNA药物Patisiran上市,小核酸药物迎来了发展的新纪元,越来越多的企业争相进入这一赛道。
小核酸药物指长度小于30nt的寡核苷酸序列,可通过与靶分子的RNA结合,通过调控翻译,从而达到治疗疾病的效果。广义的小核酸包括小干扰RNA(siRNA)、反义寡核苷酸(ASO)、微小RNA(miRNA)、核酸适配体(Aptamer)等。小核酸药物具有高度的靶向性和特异性,可以精准地调控基因表达,因此在基因治疗和基因编辑等领域具有广阔的应用前景。
小核酸药物也是今年以来国产创新药出海过程中含金量最高的赛道之一。2024年初,国投招商投资企业瑞博生物和舶望制药分别与勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)及诺华(Novartis)达成海外授权合作,合计交易金额超60亿美元,这验证了其管线具有创新性与较高的临床价值。小核酸也成为了继ADC、单抗等领域之后,又一得到全球市场认可的细分新药研发领域。
本文将对国内布局小核酸药物的企业进行盘点,并对部分企业管线进行梳理,以供参考。
核酸药物行业发展现状
核酸药物是一种在基因转录后、蛋白质翻译前阶段进行调控的疗法,作用于蛋白质合成上游, 主要可分为小核酸药物和mRNA两大类。与传统的小分子药物和抗体药物相比,核酸药物具有设计简便、研发周期短、靶向特异性强、治疗领域广泛和长效性等优点,目前在遗传疾病、肿瘤、病毒感染等疾病的治疗上应用广泛,有望成为继小分子药物和抗体药物后的第三大类药物。
截至目前,已有22款核酸药物获批上市,其中有16款小核酸药物,包括10款反义寡核苷酸(ASO)药物、5款siRNA药物和1款核酸适配体。弗若斯特沙利文公司分析指出,全球小核酸药物进入临床管线的共有近195个,其中约有11%进入了Ⅲ期临床,大多数集中在Ⅰ期和Ⅱ期临床。在药物类型上, ASO和 siRNA是当前临床研发数量最多的小核酸药物。其中ASO仍是当前研发热点,占比38%;siRNA发展快速,占比已达到32%,其余小核酸药物研发相对还处在早期阶段,整体数量较少。在适应证分布上,肿瘤和遗传病是临床管线中占比最多的,其中遗传病大多为一些罕见病,如遗传性血管性水肿、亨廷顿病、先天性厚甲症等。
目前,我国有30余款小核酸药物研发进入临床研究阶段,大多数处于临床早期。虽然国内的小核酸药物行业仍然处于发展初期阶段,但由于国内患者群体基数较大、市场发展空间大,未来随着我国小核酸药物开发企业的研发能力提升,有望逐步进入差异化创新和突破性创新阶段,我国小核酸药物市场有望迎来快速发展。
国内布局小核酸企业
RNAi 技术已成为生物制药公司的兵家必争之地,制药巨头与小核酸研发企业共谋发展,国外Ionis、Alnylam 引领发展;国内目前致力于小核酸药物的研发企业约有40家(如有遗漏,欢迎留言补充),通过自主研发和合作引进,迅速成长,苏州瑞博、圣诺医药处于领先水平。2023年舒泰神终止旗下乙肝RNAi药物STSG-0002注射液临床试验及后续开发,退出小核酸赛道。
1、舶望制药
舶望制药成立于2021年4月,该公司致力于开发新一代siRNA药物,为全球患者提供急需的、更好的治疗手段。舶望制药团队在核酸序列设计、化学修饰、GalNAc递送技术、肝脏外组织靶向递送技术、寡聚核酸合成、CMC等RNAi药物开发的全流程环节拥有多年专业经验,已经在舶望制药建立起完整的核酸药物开发平台。
公司目前的研发管线包含20多个治疗项目,已有5条管线处于临床阶段,多条管线确定PCC,适应症领域涵盖心血管疾病、罕见病、病毒感染、神经系统疾病等,已在中国、美国、澳洲等多地获得临床批件。其中,心血管领域的BW-01、BW-02已经进入临床阶段,应为此次授权的核心产品。根据申报信息,这两款心血管产品分别用于治疗血脂异常和高血压。
2024年5月,舶望制药宣布其心血管siRNA新药BW-01针对重度高甘油三酯血症的2期临床试验已于2024年4月29日完成首例受试者给药。同月,据CDE官网公示,舶望制药子公司杭州舶临医药科技有限公司申报的siRNA 1类新药BW-20507注射液获CDE临床试验默示许可,拟开发用于治疗慢性乙型肝炎。
2024年1月,舶望制药宣布与诺华就RNAi疗法达成两项独家许可合作协议。Argo将从诺华获得1.85亿美元的首付款,并有资格获得潜在的期权和里程碑付款,以及商业销售的分级版税。两项交易潜在总价值高达41.65亿美元。
研发管线
2、瑞博生物
瑞博生物成立于2007 年,是一家致力于开发RNAi技术的创新型药物研发企业,是中国RNAi技术和RNAi 制药的主要开拓者。
1)公司拥有完善系统的小核酸药物研发平台,覆盖核酸制药全产业链;2)siRNA递送系统技术领先;3)siRNA 液相合成技术实现技术突破,相较于现有的固相合成技术,大大提高了产能;4)公司国际合作经验丰富,2012 年与QUARK 结为战略合作伙伴,共同推进以RNAi药物为主的临床研究。2017年与Ionis达成合作,获得了Ionis三个分别用于治疗代谢疾病和癌症的药物品种在中国的全部研发和商业化权利。2024年瑞博生物与勃林格殷格翰合作共同开发治疗肝病的小核酸创新疗法;5)同时也取得了资本的有力支持,截至目前公司共获得融资13.58亿元。
公司产品管线丰富,包括非动脉炎性前部缺血性视神经病变、糖尿病、前列腺癌、青光眼等适应症的siRNA药物,共有8个产品进入临床试验阶段,其中进度最快的是治疗 NAION(非动脉炎性前部缺血性视神经病变)的RBD1007,于2015年12月获批国际多中心II/III期关键性临床试验,也是国内首个获批国际多中心临床试验的小核酸药物。目前全球已经完成1个临床I期研究和1个Ⅱ/Ⅲ期国际多中心临床研究(其中包括34例中国受试者),临床试验数据分析结果支持针对具有极大未满足临床需求的NAION亚组患者人群开展III期确证性临床研究。此外RBD4988、RBD4059、RBD1016也相继进入了II期临床阶段。
研发管线
3、圣诺医药
圣诺医药成立于2007年,由一批来自美国顶尖制药公司的优秀科学家和企业家组成。2021年,圣诺医药登陆港交所,成为“国内小核酸药物第一股”。
圣诺医药已开发出4个新型递送平台,包括多肽纳米颗粒(PNP)递送平台、新型 GalNac 递送平台和多肽-脂质纳米颗粒(PLNP)递送平台等,利用其特色平台进行小核酸药物研发。
该公司研发管线丰富,适应症涵盖肿瘤、纤维化疾病、医学美容、代谢疾病和传染病等,已有治疗实体肿瘤的siRNA药物管线进入临床中后期研发阶段。圣诺医药正推进优先产品管线及在美国就主要临床候选药物STP705及STP707连同STP122G开展五项siRNA临床试验,这两种药物均通过双靶点(TGF-β1和COX-2)小干扰核酸和专有的PNP导入系统来增强肝细胞和肿瘤细胞靶向性。 此外还有其非全资附属公司RNAimmune主导的mRNA疫苗项目RV-1730及RV-1770,已获得美国FDA的研究用新药申请批准。
研发管线
4、思合基因
思合基因(SicaGene)是一家聚焦新一代单链寡核酸(ASO)药物研发的生物技术公司。团队汇聚百济神州、Ionis等国际知名生物技术公司的资深专家,拥有丰富的寡核酸药物研发、临床和产业转化经验。
公司已自主开发SicaScreenTM序列高效筛选平台、SicaChemistryTM 核酸组合修饰平台、SicaDeliveryTM创新多组织递送系统等寡核酸药物开发领域的“卡脖子”技术。依托公司在反义寡核酸药物研发领域的原创研究基础,针对不同疾病,选择“上调”功能蛋白表达或“下调”疾病蛋白生成的ASO药物开发策略,可高效筛选成药靶点、降低开发难度和成本。
基于全球原创的ASO药物开发平台,思合基因聚焦肝脏、眼科及CNS三大领域,目前有10余条ASO药物管线在研,其中进展最快的抗病毒药物项目已经进入临床前阶段。
5、中美瑞康
中美瑞康(Ractigen Therapeutics)是一家立足于中国和面向全球市场的平台型新药研发公司,致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法。中美瑞康是全球少数同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一,开发出了具有独立自主知识产权的SCAD™、LiCO™等多个具有国际领先水平的小核酸药物递送平台技术。
基于RNA激活技术和自主开发的Smart-TTC saRNA药物开发平台,公司建立了具有高度差异化的小核酸药物管线,包括9个项目,适应症涵盖神经退行性与神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等,为诸多疾病领域中无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供创新型治疗方案。
2024年5月,其自主研发的小激活RNA(saRNA)药物RAG-01获得美国FDA的快速通道认定,该药物用于治疗卡介苗无应答的非肌层浸润性膀胱癌。此前,RAG-01用于治疗非肌层浸润性膀胱癌的临床试验申请已获得FDA的许可,同时,RAG-01已在澳大利亚启动I期临床试验,目前已有3例受试者入组接受给药。同月,中美瑞康RAG-17注射液的新药临床试验(IND)申请获默示许可,拟用于治疗成人因超氧化物歧化酶1(SOD1)突变引起的肌萎缩侧索硬化症(ALS)。
研发管线
6、施能康
施能康是一家专注于开发RNA靶向疗法的生物制药公司,由具有RNA疗法领域丰富经验的行业专家创立,在美国波士顿、中国苏州和北京设有办公室。施能康旨在打造世界一流的RNA靶向治疗公司,治疗通过常规疗法难以治愈的疾病。
施能康致力于新型小核酸药物研发与临床研究,具有靶向肝脏和肝外器官的创新性递送技术,在研管线涵盖心血管疾病、代谢性疾病、罕见病、中枢神经系统疾病等,有多个FIC管线产品。
2023年4月27日,公司旗下在研的首款小干扰RNA(siRNA)产品SNK396Ⅰ期临床试验已顺利完成首例受试者入组给药。根据公开数据,这是国内首款进入受试者临床给药治疗阶段的针对某特定靶点的siRNA候选药物,施能康公司具有完整的自主知识产权。
7、靖因药业
靖因药业成立于2021年,由国际卓越的管理团队和全球知名医疗健康投资机构孵化。公司采取国际化的战略定位,汇聚中美两地在小核酸疗发领域的人才和资源的优势,建立了以美国为源头创新发现中心,中国为全球转化医学中心的布局。
利用其小核酸药物研发核心技术平台,公司开发了多个具有同类首创或同类最佳潜质的差异化全球竞争优势的产品管线。
4月1日,其新型抗凝小核酸药物SRSD107注射液中国1期临床试验顺利完成首例受试者给药。SRSD107也同步在澳大利亚开展1期临床,已完成前两个剂量组受试者的入组给药,目前进展顺利。去年11月siRNA药物SRSD101注射液国内获批临床,适应症为原发性高胆固醇血症。
8、圣因生物
圣因生物成立于2021年初,是一家致力于开发基于RNA干扰(RNAi)技术的新型小核酸药物的生物制药公司,在中国、美国均拥有研发中心。圣因生物已建立了具有自主知识产权的全球领先的核酸药物化学修饰和肝内肝外递送技术平台,更加高效地敲除致病基因。
圣因生物核心产品SGB-3403已在中国和澳大利亚进入临床试验阶段,正在稳步推进单剂量爬坡试验。SGB-3403是一种靶向肝细胞PCSK9的siRNA-GalNAc结合物,采用了圣因生物的新一代GalNAc偶联技术递送到肝脏细胞,通过RNAi抑制肝脏PCSK9蛋白的合成。SGB-3403临床上拟开发用于高胆固醇血症、混合型血脂异常以及动脉粥样硬化性心血管疾病的治疗,以降低心血管事件的风险。
同时,用于治疗补体相关疾病的siRNA药物SGB-9768于2月在新西兰获批开展1期临床试验,1款产品处于IND-enabling阶段,多款产品正处在药物筛选和临床前候选化合物确认阶段,适应症涵盖心血管及代谢疾病、免疫介导性疾病、神经系统疾病等领域。
9、昂拓生物
昂拓生物成立于2022年,由全球核酸药物领域科学家团队创立,已搭建突破性的创新核酸药物平台,并持续挖掘全新核酸类药物机理,覆盖多个治疗领域。该公司正在凭借创新的反义核酸技术(Antisense Technology),并利用RNA干扰(RNAi)和反义寡核苷酸(ASO)平台调节靶基因的表达,从而为肝脏、肝外器官疾病以及常见、罕见疾病的治疗提供机会。
4月8日,昂拓生物(Arnatar)宣布已于近期完成了超过5000万美元的A轮融资,用于加速该公司药物管线的深度布局,临床试验快速推进,以及中国公司的落地运营。
该公司在心血管疾病、脂肪肝、肾囊肿(ADPKD)、癌症以及阿拉吉尔综合症等适应症上布局了多条siRNA和ASO管线。其中,有2条管线属于BIC核酸药物,3条管线属于FIC核酸药物。进展最快的是 siRNA 核酸药物,预计明年开始首个IND准备工作。如果顺利的话,预计明年后半年至少有一条管线进入临床研究。
11、百奥迈科
立足于强大的海归专家优势,百奥迈科以原始创新为主,辅以引进-吸收-再创新,形成药物研发企业核心竞争力,通过短、中、长线产品组合及技术转让等盈利模式,将核心小核酸药物推向市场。
百奥迈科拥有肝炎、肝癌、老年黄斑变性、皮肤高色素病、鼻咽癌、膀胱癌、子宫颈癌等8个品系的小核酸药物在研,目前均处于临床前期阶段。
12、维亚臻生物
维亚臻成立于2022年,并与国际领先的小核酸药物企业Arrowhead Pharmaceuticals建立战略合作关系。公司现有管线在同类竞品中处于领先位置,其靶点具有明确的基因组学及生物学证据支持,使用Arrowhead已经验证的递送及化学修饰技术平台。公司采用中美协同的临床开发及注册策略,有助于加速产品上市。
目前公司产品管线拥有三款处于临床研发阶段、针对心血管及代谢领域的小核酸(siRNA)药物。此外,公司拥有自主研发能力,将在肝内及肝外递送技术、以及更广阔的治疗领域进行探索。
2024年4月,其在研1类新药VSA006注射液在温州医科大学附属第一医院顺利完成II期临床试验首例患者给药。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心II期临床试验(CTR20233245),旨在中国成人非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者中评价VSA006的有效性和安全性。
13、海昶生物
浙江海昶生物医药技术有限公司位于杭州医药港,是一家以创新技术驱动,全球业务布局的国家高新技术企业。公司紧紧围绕“分享、进取、求真、务实”的核心价值观,以纳米递送技术开发和产业化为核心,专注于小核酸药物、mRNA疫苗等核酸创新药及高端复杂注射剂的开发。目前,公司有四个小核酸在研项目,产品管线覆盖抗肿瘤、镇痛和抗感染领域。
HC0201是由海昶生物研发的靶向AKT-1的不含递送系统的ASO药物,用于治疗原发性肾癌(RCC),目前进入临床II期试验阶段。2024年4月24日,海昶生物自主研发的创新型小核酸药物HC0301(别名“WGI-0301”)获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验批准。此前,该药物已于2024年2月获得美国食品药品监督管理局(FDA)的II期临床试验默许,显示出其在国际舞台上的竞争力与潜力。
研发管线
14、腾盛博药
腾盛博药专注于感染性疾病和中枢神经系统疾病,正在推进涵盖多种独特候选药物的产品管线,并通过领先的项目开发针对乙型肝炎病毒(HBV)感染的新型功能性治愈方案,和针对产后抑郁症(PPD)以及重度抑郁症(MDD)的首创治疗方案。
2024年5月,腾盛博药在研的HBV靶向小干扰核糖核酸(siRNA)BRII-835(elebsiran)纳入突破性治疗品种。BRII-835(elebsiran)是一种经皮下注射给药的靶向HBV的siRNA研究性药物,具有对HBV和HDV直接抗病毒活性和诱导有效免疫应答的潜力。腾盛博药于2020年从Vir Biotechnology, Inc.(“Vir”)获得了在大中华地区开发和商业化BRII-835(elebsiran)的专有权。
除了腾盛博药目前进行的多个临床项目外,其合作伙伴Vir也将在今年下半年获得多个临床试验的数据,特别是BRII-835联合BRII-877,加或不加PEG-IFNα 的三联疗法给药48周治疗结束时的数据结果。
15、浩博医药
浩博医药(AusperBio)成立于2019年8月,是一家在中国和美国同步运作的临床阶段的创新药研发公司,致力于研发First-in-class和Best-in-class自主创新的靶向递送小核酸药物。浩博医药拥有自主知识产权的Med-Oligo™ ASO 专利技术平台,关注于HBV慢性乙肝功能性治愈和针对肝脏疾病高效靶向治疗,并正在扩展对肝脏以外新靶点的巨大潜力。
目前,浩博医药的三大创新管线乙肝治愈小核酸药物平台、乙肝治疗性疫苗平台、合作开发的鼻喷抗体平台都已经进入了临床试验申报阶段。靶向所有乙肝病毒RNA的反义寡核苷酸(ASO)疗法AHB-137已于去年在中美新三地获批临床,并完成了Ⅰ期临床试验首次人体给药。
总结
随着国内核酸药物技术的不断开发和企业的不断成熟,我国的小核酸药物行业也将迎来快速发展期。预计到2030年我国小核酸药物市场也将达到100亿元。未来随着临床阶段小核酸药物的不断上市,尤其是针对患者群体较大的适应症药物,如乙型肝炎的潜在治愈性药物,将进一步驱动市场快速发展。预计2025年全球小核酸药物销售额将突破100亿美元。
参考资料:
[1]各公司官网
[2]公开资料
[3]弗若斯特沙利文报告
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