CNBG-Virogin Biotech (Shanghai) Ltd.

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需要得到授。 9月全球在研新药与靶点 月报内容亮点 9月国内新药获批临床情况 9月共有180款新药获批临床； 较上个月增加了37款，其中包括94款化药，83款生物制品，3款中药； 9月数量最多的新药为抗肿瘤药和免疫机能调节药物，有135个； 消化系统与代谢药物获批数量也比较多，有21个 全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点 9月共有25款药物获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种。 全球在研创新药积极/失败临床结果最新动态速递 罗氏公布BTK抑制剂fenebrutinib的2期临床数据； 礼来公布创新疗法efsitora alfa的两项3期临床数据； 罗氏公布BTK抑制剂fenebrutinib的2期临床数据； 默沙东/第一三共潜在"first-in-class"ADC疗法结果积极。 每月相关创新药最新政策速递、国内新药注册申报、全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点、全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20、全球创新药研发进展TOP20等，药融咨询团队基于真实可溯源的全球医药数据，将每月推出「全球在研新药月报」，以期帮助业内人士通盘把握每月全球范围内的新药开发情况，全面而深入的了解全球新药开发动态。 01 9月国内新药获批临床/上市情况 根据药融云数据统计，2024年9月共有180款新药获批临床（共计280个受理号），较上个月增加了37款，其中包括94款化药，83款生物制品，3款中药。 截图来源：药融咨询月报 本月获批临床受理号数量最多的新药为抗肿瘤药和免疫机能调节药物，有135个，占比为48%，消化系统与代谢药物获批数量也比较多，有21个。获批剂型主要为注射剂与片剂，分别有115个，102个。 截图来源：药融咨询月报 在9月份，国内医药市场迎来了4款创新药物的获批上市，涉及成都康诺行生物医药的司普奇拜单抗注射液，用于治疗外用药控制不佳或不适合外用药治疗的成人中重度特应性皮炎。还有更多药企均迎来新的进展。 截图来源：药融咨询月报 02 全球获孤儿药/突破性/快速通道 资格认定品种盘点 9月共有25款药物获孤儿药/突破性/快速通道资格认定。中国生物旗下中生复诺健提交的溶瘤病毒VG161突破性治疗药物申请通过CDE评审，正式纳入突破性治疗品种名单，用于治疗经标准治疗失败的晚期肝细胞癌（HCC）患者，成为该疾病领域上获得CDE突破性治疗认定的首个溶瘤病毒产品。 9月本月全球孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种（部分）一览表 备注：完整数据识别文末二维码下载查看 03 全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20 在9月全球创新药研发动态中，Valneva和辉瑞（Pfizer）公司宣布，双方联合开发的莱姆病（Lyme disease）候选疫苗VLA15在2期临床试验中获得积极的免疫原性和安全性数据。2期数据：第二次增强接种后，高比例的参与者发生了血清转换，所有年龄组中，针对外膜蛋白A（OspA）血清型的血清转换率（SCR）均超过90%，与首次增强接种后的SCR一致。 截图来源：药融云全球药物研发数据库 此外，礼来宣布了QWINT-1和QWINT-3两项3期临床试验的积极顶线结果，这些试验分别评估其每周一次胰岛素efsitora alfa（efsitora）在胰岛素初治的2型糖尿病成人患者，以及那些从接受每日基础胰岛素注射转为使用efsitora患者中的疗效。 全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20 备注：完整数据识别文末二维码下载查看 04 全球创新药研发进展TOP20 在9月全球创新药研发进展TOP20榜单中，亮点纷呈。首先，先声药业宣布与宁丹新药合作开发的先必新舌下片（依达拉奉右莰醇舌下片）获FDA突破性疗法认定，用于治疗急性缺血性脑卒中（AIS）。依达拉奉右莰醇舌下片是一种脑细胞保护剂，含依达拉奉和右莰醇两种活性成分，具有抗氧化、抗炎和协同增效作用，能够显著减少AIS导致的脑细胞损伤。 紧接着，神州细胞1类新药SCT520FF注射液获批临床，适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性。年龄相关性黄斑变性（AMD）是一种潜在进展性黄斑病变，是老年人中央视力不可逆丧失的最常见病因。公开资料显示，SCT520FF注射液是神州细胞自主研发的一款抗血管生成生物药。 截图来源：药融云全球药物研发数据库 此外，信达生物宣布其PD-1/IL-2双特异性抗体融合蛋白IBI363获得美国FDA授予快速通道资格（fast track designation, FTD），拟定适应症为既往接受过至少一线含PD-1/L1检查点抑制剂系统性治疗后进展的局部晚期或转移性黑色素瘤（脉络膜黑色素瘤除外）。IBI363是由信达生物自主研发的潜在“first-in-class”PD-1/IL-2双特异性融合蛋白，同时具有阻断PD-1/PD-L1 通路和激活 IL-2 通路两项功能。 2024年9月全球新药研发进展完整报告 识别下方二维码获取完整 《2024年9月全球在研新药与靶点月报》PDF版 本报告在每月初定期发布，敬请期待 END 本文为原创文章，转载请留言获取授权  更多详细月报内容获取方式 后台回复“2月全球新药”，获取完整《2月全球在研新药与靶点月报》PDF版。 后台回复“3月全球新药”，获取完整《3月全球在研新药与靶点月报》PDF版。 后台回复“4月全球新药”，获取完整《4月全球在研新药与靶点月报》PDF版。 后台回复“5月全球新药”，获取完整《5月全球在研新药与靶点月报》PDF版。 联系我们，体验药融云更多专业服务 会议 合作 园区 服务 数据库 咨询 定制 服务 媒体 合作 点击阅读原文，了解更多品牌升级详情！

▎药明康德内容团队报道 在刚刚结束的2024年9月份，中国国家药监局药品审评中心（CDE）共计将10款新药纳入突破性治疗品种。其中，有5款新药拟开发用于癌症治疗，这些抗癌在研药物包括溶瘤病毒产品、靶向BCMA的ADC、HER2靶向小分子抑制剂、EZH2小分子抑制剂、EGFR×HER3双抗ADC等等。 纳入“突破性治疗药物”名单的新药往往针对严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且在临床试验中显示效果或安全性具有明显优势。纳入”突破性治疗品种“有助于缩短新药研发周期，使患者能更快获得更优质的治疗方案。 图片来源：123RF 中生复诺健：VG161 作用机制：抗肿瘤免疫增强型溶瘤病毒 适应症：晚期肝细胞癌 中生复诺健生物VG161注射液被CDE纳入突破性治疗品种，适应症为经标准治疗失败的晚期肝细胞癌（HCC）。根据复诺健生物新闻稿，VG161是一种基于Ⅰ型单纯疱疹病毒（HSV-1）构建的新型抗肿瘤免疫增强型溶瘤病毒，它携带4个外源性免疫调控基因IL12、IL15/15Rα（IL15和IL15受体α亚基）和PD-L1阻断肽（PDL1B）。根据复诺健生物新闻稿介绍，临床试验数据展示，VG161单药治疗在既往接受过包括检查点抑制剂在内的二线治疗失败的肝细胞癌患者中获得了显著的临床获益，相比对照组总生存期（OS）显著延长。 葛兰素史克（GSK）：注射用belantamab mafodotin 作用机制：靶向BCMA的ADC 适应症：多发性骨髓瘤 葛兰素史克申报的注射用belantamab mafodotin（商品名：Blenrep）被CDE纳入突破性治疗品种，与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。Blenrep是一款靶向BCMA的抗体偶联药物（ADC）。该产品此前已经于2020年获得FDA加速批准，治疗既往接受过至少4种疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。根据GSK彼时新闻稿，这是全球首个获批的靶向BCMA的疗法。 今年6月，GSK在投资者会议上公布Blenrep在2线及以上治疗RRMM患者的3期试验DREAMM-7与DREAMM-8中取得亮眼结果。分析显示，接受Blenrep联合疗法患者的中位无进展生存期（PFS）为36.6个月，较活性对照组患者的13.4个月多了近2年，接受Blenrep联合疗法患者的疾病进展或死亡风险降低了近60%，达成该试验的主要终点。 信诺维医药：XNW5004片 作用机制：新一代EZH2小分子抑制剂 适应症：外周T细胞淋巴瘤 信诺维医药申报的XNW5004片被CDE纳入突破性治疗品种，拟用于治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤。XNW5004是新一代EZH2小分子抑制剂，作为表观遗传学药物，它可调节抑癌基因的表达从而抑制肿瘤生长。该产品它在血液瘤、前列腺癌等适应症中已显示出较好的抗肿瘤疗效，目前正处于2期临床。 根据研究人员在2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上公布的1期临床试验数据，XNW5004在各个剂量组和各瘤种中均展现出良好的抗肿瘤疗效，且具有良好的安全性和耐受性。此外，从作用机制上看，XNW5004有可能提高AR抑制剂、PARP抑制剂和抗PD-1治疗的疗效。 武田（Takeda）：TAK-861片 作用机制：OX2R激动剂 适应症：发作性睡病1型 武田在研的TAK-861片被CDE纳入突破性治疗品种，针对适应症为发作性睡病1型（NT1）。TAK-861是一种口服食欲素受体2（OX2R）激动剂，激活食欲肽2受体的激动剂可能替代内源性食欲肽，激活促进清醒的信号通路。今年6月，武田宣布TAK-861在治疗1型发作性睡病的2b期临床试验中获得的积极结果。主要终点显示，在维持清醒测试（MWT）中，所有剂量组与安慰剂组相比，在推迟睡眠发生指标上均表现出统计学显著和具有临床意义的改善。且改善在8周内持续保持。 恒瑞医药：SHR-1918注射液 作用机制：ANGPTL3单克隆抗体 适应症：纯合子家族性高胆固醇血症 恒瑞医药SHR-1918注射液被CDE纳入突破性治疗品种，针对适应症为纯合子家族性高胆固醇血症。SHR-1918是恒瑞医药自主研发的血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）单克隆抗体，它通过抑制ANGPTL3的活性，从而降低血清中的LDL-C和甘油三酯（TG）水平。研究表明其产品半衰期为29.4至53.5天。该产品目前正在针对纯合子家族性高胆固醇血症患者开展2期临床，产品用药方式为皮下注射，4周给药一次。 根据恒瑞医药公开资料，1期研究结果显示，SHR-1918在降低血清LDL-C和TG水平方面表现出显著效果，并具有剂量依赖性，300mg及以上剂量水平的LDL-C降低超过30%，持续64天以上，最高达49.1%；TG降低超过50%，持续85天以上，最高达82.8%。 智康弘义：SC0062胶囊 作用机制：ETA拮抗剂 作用机制：伴有蛋白尿的IgA肾病 智康弘义研发的SC0062胶囊被CDE纳入突破性治疗品种，拟用于治疗伴有蛋白尿的IgA肾病。SC0062是一款针对慢性肾脏病进行全新分子设计，具高选择性的内皮素受体A（ETA）拮抗剂，可以改善肾血流量、减少蛋白尿、减轻炎症和纤维化过程。今年7月，智康弘义宣布SC0062在针对慢性肾病（CKD）的2期临床试验2-SUCCEED中达到了减少蛋白尿的主要终点。同时该产品还具有明确的剂量依赖性和良好的安全性。 罗氏（Roche）：ZN-A-1041肠溶胶囊 作用机制：HER2靶向小分子抑制剂 适应症：HER2阳性晚期脑转移乳腺癌 赞荣医药申报的ZN-A-1041肠溶胶囊被CDE纳入突破性治疗品种，联合卡培他滨和曲妥珠单抗用于既往接受过含曲妥珠单抗治疗进展的HER2阳性晚期脑转移乳腺癌患者。ZN-A-1041是一款口服小分子HER2靶向小分子抑制剂，具备高度血脑屏障通透性。罗氏此前与赞荣医药达成协议，以总额约6.8亿美元收购这款在研药物全球权益。 2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会披露了ZN-1041的临床前和早期临床数据。研究结果显示，在19例至少两次肿瘤评估的HER2+脑转移乳腺癌（BCBM）患者中，ZN-1041联合卡培他滨和曲妥珠单抗的总客观缓解率（ORR）为78.9%， 颅内ORR（iORR）为73.7%，疾病控制率（DCR）为100%。 海思科：HSK31858片 作用机制：DPP1抑制剂 适应症：非囊性纤维化支气管扩张 海思科申报的HSK31858片被CDE纳入突破性治疗品种，拟定适应症为非囊性纤维化支气管扩张。HSK31858片是海思科自主研发的口服、强效和高选择性的DPP1抑制剂，其作用机制是通过抑制DPP1，进而抑制下游的与支气管扩张炎症相关的中性粒细胞丝氨酸蛋白酶（NSPs）而发挥药理作用。2024年5月，海思科宣布HSK31858片目前已经完成在非囊性纤维化支气管扩张患者中的2期临床研究，研究达到预设终点。 天境生物：普那利单抗注射液 作用机制：GM-CSF中和抗体 适应症：风湿性疾病相关噬血细胞性淋巴组织细胞增多症 天境生物1类新药普那利单抗注射液被CDE纳入突破性治疗品种，针对适应症为复发难治性风湿性疾病相关噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（R/R MAS）。普那利单抗是一款抗人粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）的中和抗体，它可以有效地抑制巨噬细胞、中性粒细胞和树突细胞介导的炎症反应，从而减少组织炎症和损伤。 根据天境生物新闻稿介绍，此次突破性治疗品种认定基于普那利单抗治疗MAS患者的2期临床研究所取得的积极临床结果。在12例疗效可评估的、经3天大剂量激素冲击治疗效果不佳的MAS患者中，所有患者在接受普那利单抗治疗8周后均获得了临床应答；所有患者的激素用量减少了至少50%。此外治疗耐受性良好，大多数不良事件为1级，未观察到剂量限制性毒性。 百利药业：注射用BL-B01D1 作用机制：EGFR×HER3双抗ADC 适应症：非小细胞肺癌 百利药业在研的EGFR×HER3双特异性ADC产品注射用BL-B01D1两项适应症被CDE纳入突破性治疗品种，分别为：既往经抗PD-1/PD-L1单抗治疗且经含铂化疗治疗失败的局部晚期或转移性EGFR野生型非小细胞肺癌患者、经EGFR-TKI治疗失败的EGFR敏感突变的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者。 今年7月，《柳叶刀-肿瘤学》(The Lancet Oncology）公布了BL-B01D1用于局部晚期或转移性实体瘤患者的首次人体1期研究的结果。144名患者在所有Q3W剂量水平中入组，其中包括了89名NSCLC患者。研究结果显示，BL-B01D1在大量预处理的转移性/局部晚期实体瘤中表现出令人鼓舞的疗效，特别是在EGFRm NSCLC患者中，患者的ORR为61.8%，DCR为91.2%。而在EGFRwt NSCLC患者中，患者的ORR为40.5%，DCR为95.2%。 此外，BL-B01D1针对既往经PD-1/PD-L1单抗联合含铂化疗治疗失败的复发性或转移性食管鳞癌适应症也被拟纳入突破性治疗品种，目前正在公示中。刚刚结束的2024年ESMO大会公布了BL-B01D1针对食管鳞癌适应症的有效性及安全性数据。其中，ORR为33.8%（已经确认的为29.7%），DCR为70.3%，mPFS为4.1个月，mOS为6.6个月。 除了上述产品，维立志博抗PD-L1/4-1BB双抗注射用LBL-024针对晚期肺外神经内分泌癌适应症、加科思KRAS抑制剂JAB-21822片针对KRAS G12C突变阳性结直肠癌适应症、恒瑞医药改良型新药HR19042胶囊针对活动性自身免疫性肝炎适应症、迪哲医药新一代EGFR-TKI新药DZD9008片针对非小细胞肺癌适应症也被CDE拟纳入突破性治疗品种，目前尚在公示中。 期待这些在研新药后续临床研究顺利进行，早日为更多的患者带来新的治疗选择。 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Oct 04，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [2]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

核酸疫苗作为一种创新型疫苗，已在抗击疫情中展现出巨大的潜力，为人类对抗疾病带来了新的希望。随着相关技术与产品在多种传染病和肿瘤等领域的进一步验证、应用和推广，核酸疫苗将在医药领域展现更广阔的应用前景。 9月19-22日，由中国疫苗行业协会核酸疫苗分会主办，国家生物药技术创新中心、BioBAY作为支持单位，艾博生物承办，同写意作为会务执行的“第八届全国核酸疫苗大会”在苏州金鸡湖国际会议中心盛大召开。 本次大会的主题为“砥砺深耕·笃行致远”，60余位全国相关领域专家、学者、科研骨干、企业代表，就基础研究、产品研发、质量研究、非临床研究、临床研究以及法规解读等方面内容进行了分享与讨论。 大会特设核酸疫苗讲习研讨班，邀请4位行业专家与青年学者进行面对面交流，13位青年学者汇报了最新研究成果，与会者近80位。 花絮视频 Day1 上半场 大会开幕式 大会主席 英博 艾博生物创始人、董事长兼CEO 开场致辞 王宾 中国疫苗行业协会核酸疫苗分会主任委员 苏州艾棣维欣生物技术股份公司联合创始人、首席科学家 复旦大学特聘教授 核酸疫苗技术是一个新生的技术，经历了二三十年的波折，如今迎来了跨时代的时刻——mRNA疫苗的诞生为这个领域提供了更大的想象空间。与此同时，我们也期待DNA疫苗技术能够取得突破。希望不同领域和不同行业之间能够相互促进、相互理解、相互支持、协同并进，推进核酸疫苗技术以及生物医药进一步发展。 ∨ 金宁一 中国工程院院士 军事科学院军事医学研究院研究员 人民健康和健康中国建设是当前时代的最强音和主旋律。疫苗是预防传染病最有效、最清晰的手段之一，而核酸疫苗因免疫保护力强，生产效率高等特点，一直是医疗研发领域焦点和热点。但现阶段，该领域还存在降解递送、炎症和靶向等问题。期待与会同仁能进一步增强合作，深度交流，为未来疫苗产业发展的新赛道、新场景，塑造发展新动能、新优势。 ∨ 宁光 中国工程院院士 上海交通大学光启讲席教授 上海交通大学医学院附属瑞金医院终身教授、 主任医师、博士研究生导师 在目前的研究中，除了肿瘤的治疗之外，核酸疫苗在自身免疫性疾病上也展现出了积极疗效，未来甚至可以拓展到肥胖治疗。但仍有诸多因素制约了核酸疫苗的发展，包括临床单位的实验条件。作为临床的实验基地，上海瑞金医院非常期待各位和我们的专家教授进行交流，建立合作，推动核酸或者是引导和其他创新药能够尽早应用到临床中。 ∨ 倪乾 苏州工业园区党工委委员、管委会副主任 疫苗是当下创新药领域最为火热的赛道之一，特别是作为第三代创新型疫苗的核酸疫苗，在新冠疫情期间展现出巨大的发展潜力，为预防传染病和疾病治疗提供了坚实支撑。近年来，园区聚焦mRNA药物、小核酸药物、新型RNA疗法等前沿方向，引育了艾博生物等一批创新企业，建设了核酸药物平台、细胞制备平台、细胞与基因治疗研发与转化平台等数十个技术服务平台，正加速成为国内核酸药物及疫苗研发高地。 主旨报告 谭蔚泓 中国科学院院士 中国科学院杭州医学研究所所长 - 肿瘤诊疗中的分子医学 - 核酸药物开启了新药研发的第三次浪潮。作为人工合成的“科学家的抗体”，核酸适体可广泛识别多种生物分子和小分子，为临床诊断和精准药物治疗提供革命性的新工具。谭院士团队利用Cell-SELEX技术创造了大量的核酸适体，多种核酸适体被广泛应用于生物医学研究，其中一些核酸适体如Sgc8，TD05，XQ-2d已成为用于细胞研究和治疗诊断学的经典分子探针。 ∨ 王鹏 中国生物物理学会糖生物学分会会长 南方科技大学医学院讲席教授 糖智药业董事长 - 糖科学与合成生物学在mRNA疫苗/药物中的实践与创新 - 共转录加帽需要用到加帽原料化合物，但由于知识产权和制备工艺的问题，高端加帽原料成为了制约我国mRNA疫苗和药物相关领域发展的“卡脖子”技术。糖智药业开发出具备完全自主知识产权的新品种氘代加帽化合物，具有显著优势。此外，报告人从LNP递送系统、肺靶向递送唾液酸酶mRNA介导抗肿瘤免疫、糖基转移酶mRNA修饰抗体糖链及其应用等方面，阐述了糖科学与合成生物学在mRNA疫苗/药物中的实践与创新。 ∨ 英博 艾博生物创始人、董事长兼CEO - mRNA疫苗及药物未来发展趋势 - RSV mRNA疫苗成为继新冠后实现商业化的第二款mRNA疫苗，其获批比预期来得更早，再次展现mRNA平台技术的优势。此外，mRNA药物可最大化借助AI实现可编程分子的特点，改变了传统的10年10亿美元的新药研发模式，将明显加速药物的开发进程。 Day1 下半场 - 大会主席 - 陈则 中慧生物首席科学家兼副总经理 苏州大学生物医学研究院院长熊思东，康希诺生物CSO朱涛，军事科学院军事医学研究院微生物流行病研究所研究员秦成峰，石药集团疫苗临床中心总经理丘远征，Cytiva Genomic Medicine R&D Scientist 姜望舒，深信生物研发总监庞司林，赛诺菲疫苗全球对外研发部亚太区负责人杜笑寒对病毒载体、mRNA疫苗临床研究、递送系统等主题进行了报告分享。 mRNA疫苗是将编码保护性抗原的mRNA通过特定的递送系统传递至机体内，从而使机体获得免疫保护的一种生物制品。mRNA抗体将编码抗体mRNA分子通过递送载体引入体内，利用宿主细胞表达目标抗体进而发挥作用，该疗法在预防和治疗病毒感染方面具有巨大潜力。预防性mRNA疫苗可探索在呼吸道病毒、肠道病毒、细菌类病原、潜伏感染病毒方面的研究。 病毒载体和mRNA均可作为通用技术平台，开发周期短，可以更快速应对公共卫生健康问题。病毒载体和mRNA技术仍旧是CGT核心因素，二者互为补充，靶向性和智能化的递送是病毒载体和mRNA药物向更多临床应用拓展的基础。 Day2 上半场 - 大会主席 - 彭育才 生物制药科学家、丽凡达生物创始人 本场主题聚焦监管，来自中检院的吴小红，原国家药品监督管理局药品审评中心高级审评员胡晓敏，昌平实验室资深科学家高晨燕、复旦大学生物医学研究院研究员汪萱怡针对mRNA疫苗在监管过程中需要注意的问题进行了讨论。近岸蛋白科技董事长兼CEO朱化星，InProcess-LSP, Netherlands高级产品经理王艳则针对mRNA疫苗开发过程中的技术进行了分享。 疫苗的临床试验需要非临床研究数据支持。mRNA疫苗不同于其他疫苗，关注递送系统，平台技术的应用。对于创新型疫苗，或有突发公共卫生事件时，建议疫苗研究者与监管机构多沟通，以加快疫苗的研发。 完全创新的抗原或疾病、颠覆性的技术，才可能在疫苗市场中取得比重较大的份额。而对于真正创新的疫苗，研发者必须对抗原有充分认识，从而更好地把握法规和建立开发策略。整体开发计划、临床计划等，都需要建立在对病毒的了解之上。要注意的是，“一个实验解决一个问题”，目标明确，以终为始。 Day2 下半场 - 大会主席 - 金侠 医克生物集团联合创始人执行董事、CEO 朱化星 近岸蛋白董事长兼CEO Department of Chemical and Biological Engineering, HKUST副教授旷怡，诺唯赞生物蛋白进化科学家何伟，君健生物首席科学家王友如分享了mRNA技术和工艺相关的内容。圆因生物CEO高璐则介绍了环状RNA技术在基因治疗中的作用。 开发治疗性mRNA产品需要更加严格控制dsRNA残留量。线性形式的mRNA容易受到核酸酶降解，在体内通常只能短暂存在，mRNA技术通过表达蛋白应用于疫苗以外的治疗性领域仍面临挑战。环状RNA通过成环把易受核酸酶攻击的末端连在一起，可以克服易降解的问题。 震旦鼎泰董事长兼CEO、首席科学家于继云，医克生物集团联合创始人、执行董事、CEO金侠的分享内容为DNA疫苗。 DNA疫苗具有巨大的未开发潜力。DNA疫苗和mRNA疫苗有着相似的开发历史，但研发三十余年来，仅有数款DNA疫苗产品上市，而且大部分为动物疫苗；中美有几款值得关注的人用DNA疫苗正在临床试验中。自复制DNA（saDNA）疫苗体系，在诱导免疫的高效性和体系的模块化方面，完全可以与mRNA疫苗相媲美，而在药物的安全性、稳定性、技术的专利自主性、生产的自主可控性以及药品储存应用的便利性等方面，都要比mRNA疫苗技术更有优势，是融合了DNA疫苗和mRNA疫苗双重优势的新一代更有发展潜力的核酸疫苗技术体系。 Day3 上半场 - 大会主席 - 安静 首都医科大学基础医学院、病原生物学系教授 广州医科大学附属第一医院国家呼吸医学中心教授梁文华，上海交通大学医学院附属瑞金医院胰腺外科主治医师王新景，中国科学院杭州医学研究所研究员张亮，吉林大学药物代谢研究中心教授顾景凯介绍了有关通用型疫苗、个性化肿瘤疫苗、AI赋能核酸药物的研发与转化，以及mRNA-LNP及其载体材料体内的相关研究。 众达律师事务所（Jones Day）资深知识产权律师于雯华分享了核酸药物领域知识产权的相关知识。基因疗法产品往往涉及在不同药物组分方面持有知识产权的多方协作，要关注早期基础知识产权的专利寿命，主要参与者一直在继续下一阶段知识产权的开发与保护，将对后来者的自由实施权（FTO）产生重大影响。 在生物类似药方面，由于基因及细胞治疗类药物成分复杂，目前尚无明确法规和指南提示FDA未来将如何认定其“有效成分”以及如何判断是否与参考药物“高度相似”。企业应提前关注监管环境变化的风向，不论产品未来以生物类似药上市或者抵御其竞争，均需要调整自身的IP策略。 Day3 下半场 - 大会主席 - 姜春来 百克生物常务副总经理 谭文杰 中国疾病预防控制中心病毒病预防控制所应急技术中心主任 在本场报告中，来自中国疾病预防控制中心病毒病预防控制所应急技术中心主任谭文杰，生物制药科学家、丽凡达生物创始人彭育才，百克生物常务副总经理姜春来，中生复诺健资深科学家兼CSO学术秘书周文硕，中科院武汉病毒所研究员陈建军分享了mRNA疫苗在甲流、猴痘、RSV、狂犬病、肺结核、流感等不同疾病领域中的研究。 期间，大会进行了“领航之星”青年学者征文比赛颁奖会，共7位青年学者获得了征文奖项，6位获得口头报告奖项。 大会的最后，艾博生物创始人、董事长兼CEO英博进行了总结陈词。期待“第九届全国核酸疫苗大会“再相聚！ “领航之星”青年学者征文比赛颁奖会 核酸疫苗讲习研讨班 本次讲习研讨班由核酸疫苗分会秘书长于杨主持，邀请了艾博生物张志一、艾棣维欣赵干两位行业专家分别进行了《储存便利的mRNA纳米脂球制剂的开发》和《DNA疫苗在肿瘤治疗中的进展》报告分享。 首都医科大学基础医学院、病原生物学系教授安静，中国疾病预防控制中心病毒所应急技术中心谭文杰主任也出席了本次研讨班，与13位报告青年学者及现场参加论坛的老师、同学们就mRNA疫苗、DNA疫苗、mRNA递送系统、纳米科技等热点专题展开面对面交流。 写意活动花絮 现场抽奖 同写意秘书处团队 相关链接 （上下滑动查看更多） • 现场 | 重磅打造！同写意CGT年度品牌大会圆满落幕 • T20现场丨金鸡湖畔同写意，饕餮盛宴共享之 • T20现场丨中国医药创新路在何方？让历史告诉未来 • T20现场丨同写意20周年庆典晚会 • 现场丨百位新药创始人研讨全链条支持医药产业创新发展政策 • 现场 | 聚焦创新工艺，成就医药产业未来 • 现场｜烟花三月下扬州，打造生物医药新质生产力 • 现场｜万物皆可偶联，见证XDC无限可能 • 现场｜天府盛宴，花重锦城，XDC产业乘风而起 • 现场 | 修内功，练招式，2024全球创新药技术交易论坛圆满落幕 • 现场丨用新兴生物技术，赋能万亿生命健康 • 现场｜健康无止境，抗衰有未来 • 长三角医药创新发展联盟两周年工作会议暨2023'长三角首届生物医药产业链关键技术研讨及供需对接会议在沪成功举办 • 现场｜聚焦GLP-1分离纯化，助力本土多肽药物发展 • 现场丨共建医药高地，探索保税机遇，生物医药未来大兴论坛圆满收官 • 现场 | 第四届国际老化与疾病大会落幕，下一次香港见！ • 现场｜全球老化与疾病研究顶尖科学家齐聚张江科学会堂 • 现场｜如何把握药品政策，开发未来临床需求新药？ • 权威解读！药品政策助推生物医药产业高质量发展 • 现场丨千人盛会，见证药品政策助推产业高质量发展 • 现场丨共襄医药盛会，洞见创新未来，首届北京创新药CMC论坛圆满收官 • 现场 | 诗画剡溪，肽美嵊州，多肽药物正启航 • 现场 | 浙江 · 嵊州多肽产业发展大会暨生物医药创新人才交流大会开幕！ • 现场 | 引技术源泉，品转化成果，首届（北京）细胞制药产业大会圆满收官 • 现场｜在青浦，同康桥，共写意：新基建，新未来 • 从百亿向万亿市场进发，问道本土药企的未来大健康产业机遇 • 现场丨跨界融合，深向未来，2023 BT大会圆满收官 • 2023深圳国际生物医药产业创新发展大会：跨界融合 深向未来 • 现场｜50位产业领袖深圳来见，共话生物医药的“敢为人先” • 现场丨金鸡湖再摆21桌前沿技术“满汉全席”，医药人再享受源头创新“饕餮盛宴” • 现场丨让前沿技术，为中国医药创新注入源头活水 • 现场丨200家创新药机构首脑来了，中国生物制药创新链盟成立！ • 现场丨六大论坛聚焦生物制药前沿，首届广州国际生物医药产业大会落幕 • 现场丨打造湾区硬核产业链，共创广州医药新格局