Chiesi SAS

5月5日，意大利百年药企凯西制药（Chiesi）宣布以19亿美元收购KalVista Pharmaceuticals。KalVista的核心资产是一款还在研发中的口服HAE按需治疗药物——sebetralstat。 19亿美元买一款还没上市的口服药，贵不贵？从估值角度看可能不便宜。但从趋势角度看——这笔交易打响了"罕见病口服药物革命"的标志性一枪。 口服HAE按需治疗药物sebetralstat 一、HAE药物的"三代进化"：从医院到口袋 HAE治疗药物的进化史，就是一部"让治疗越来越轻"的历史。 第一代：静脉注射。C1酯酶抑制物（如Berinert）需要静脉推注，必须在医院或诊所完成。发作时还要赶去医院，路上每一分钟都在跟喉头水肿赛跑。 第二代：皮下注射。艾替班特（Firazyr）和lanadelumab（达泽优）可以在家自己打针，但仍然需要注射——有些人怕针，有些人腹部脂肪太厚不好打，有些孩子在发作时本来就痛苦还要挨一针。 第三代：口服。sebetralstat是血浆激肽释放酶的口服小分子抑制剂。你不需要去医院、不需要打针——发作时吞一片药就行。这在HAE治疗史上是从未有过的事。 别小看这个"从注射到口服"的跨越。对于HAE患者来说，这可能意味着从"生病—找医院—打针"的恐惧循环中解脱出来。随身带一瓶药，发作时吃一片——这种自由度，是任何皮下注射都给不了的。 二、口服剂型为什么对罕见病特别重要 罕见病药物的口服化不是HAE的专利。它正在成为一个跨疾病的趋势。 在罕见病领域，注射剂型长期占据主导地位——因为很多罕见病药是大分子生物制剂（抗体、酶、融合蛋白），只能注射。但小分子药物的口服化、新型口服递送技术（如纳米化、前药设计、渗透增强剂）正在改变这个格局。 口服化的意义不止是"更方便"。对罕见病患者来说，这意味着：不需要定期去医院输液、不需要在肚子上打针、不需要求助别人帮忙给药——一句话，更多的自主权。另外，口服药的供应链也比冷链注射剂简单得多，在基层和偏远地区的可及性会大幅提高。 凯西已经不是第一次在罕见病口服药上出手了。作为一家专注呼吸和罕见病的百年药企，凯西的战略很清楚：罕见病药物的未来不只是"能不能治"，更是"好不好用"。口服剂型，就是用"好不好用"来重新定义市场。 三、从HAE到更多罕见病——口服化的下一步 除了HAE，目前正在推进口服化的罕见病药物管线还包括： ——阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）：补体B因子口服抑制剂（如海思科HSK-39297）正在临床推进中，可能替代静脉注射的依库珠单抗。 ——遗传性血管性水肿的长期预防：口服血浆激肽释放酶抑制剂（如BCX7353）也在临床研究中，目标是实现每天一片替代每周注射。 ——多种遗传代谢病：口服分子伴侣疗法（如针对某些溶酶体贮积症的小分子）正在让原本需要静脉输注酶替代疗法的患者实现口服治疗。 趋势很清楚：罕见病药物的"口服化"不是某个产品的孤立事件，而是一个系统性的研发方向转变。在过去，罕见病药企的逻辑是"能治就行，别管怎么给药"。现在，当越来越多的罕见病有了"能治"的药，竞争的焦点自然转向了"谁让患者活得更像正常人"。 19亿美元的口服药收购案，拆开来看是HAE、是sebetralstat、是凯西和KalVista的博弈。合起来看是一个更大的故事：罕见病治疗正在从"救命"走向"生活"。当你不再只需要"活下来"的时候，你需要的是一片可以随身携带的药、一份无需依赖他人的自由、一种更接近正常人的生活。口服化，就是这条路上的一个重要路标。 声明：我不是医生，以上内容仅为信息分享，不构成任何医疗建议。具体治疗方案请与您的主治医生沟通，遵医嘱治疗。 💡 加入我们，抱团取暖 如果你也想加入全国罕见病交流群，获取最新信息找到病友，扫描下面的二维码，或者加我微信（skyle1106）添加备注加群+罕见病名，拉你进群。 文章中所有讯息来自网络公开查证 如有错漏，欢迎补充 ⬅️长按二维码关注公众号获取更多罕见病资讯

【头条首发】医药寻龙记系列 · 第1篇 特别声明：本文基于公开信息整理，仅作研究框架参考，不构成任何投资建议。医药研发具有高度不确定性，任何在研管线均存在失败风险，文中提及的任何研发进展、预期峰值销售额、获批节点均基于乐观假设情景推演，可能因失败而无法兑现。 引言 2025年年报，海思科交出了一份看似“分裂”的成绩单：营收43.88亿元，同比增长17.91%；归母净利润却下滑34.36%，仅2.6亿元。乍一看，增收不增利，妥妥的利空。 但拆开细看，利润下滑的主因是政府补助同比减少了约7000万元，而扣非净利润实际上增长了26.33%。更惊人的是2026年一季度业绩预告：归母净利润预计4.77亿~5.57亿元，同比增长超900%。驱动这一爆发的，是2026年1月一笔海外授权（BD）的首付款确认收入——1.08亿美元。《每日经济新闻》评论道，海思科的BD不是“锦上添花”，而是“雪中送炭”。 更劲爆的是，一季报预告的余温未散，公司与全球制药巨头艾伯维的又一笔BD横空出世——Nav1.8抑制剂项目，首付3000万美元，里程碑最高7.15亿美元。两个月内两笔重磅BD，海思科正在发生什么质变？这家被戏称为“靠卖管线养家”的药企，是否正站在从“研发输血”到“管线造血”的拐点上？ 一、 主营业务与核心地位：创新药“隐形冠军”浮出水面 海思科的核心业务定位清晰——以麻醉镇痛为矛头，横跨神经、内分泌、呼吸的创新药企。 核心产品矩阵：四款创新药扛大旗 环泊酚注射液（思舒宁） ：公司首个1类新药，已 稳居国内静脉麻醉药市场份额首位 。2024上半年首次跻身神经系统化药TOP20，销售额增长约16%。这是公司的确定性“压舱石”，贡献约三分之一营收。 苯磺酸克利加巴林胶囊（思美宁） ：2024年获批的DPNP（糖尿病周围神经病理性疼痛）1类新药，填补国内空白。无需滴定、起效快，已获8部指南共识推荐。 考格列汀片（倍长平） ：全球首个双周口服超长效DPP-4i降糖药，2025年入选《国家基层糖尿病防治管理指南》。 安瑞克芬注射液（思舒静） ：2025年获批的全球首个外周κ阿片受体镇痛药，无成瘾性、无中枢副作用，堪称“革命性突破”。 关键数据 ：四款创新药2025年销售收入同比增长 超50% 。 不可替代性 ： 海思科在 麻醉镇痛 领域的深度布局具有高度稀缺性。从静脉麻醉（环泊酚）到神经痛（克利加巴林），再到术后镇痛（安瑞克芬）和未来Nav1.8急性镇痛管线，构建了一条“围手术期全链条”镇痛矩阵。这在A股药企中极为罕见。 二、 过去的痛点与当前的拐点信号 过去的痛点：被误解的“利润失血” 报表利润虚降 ：市场一度用归母净利润下滑34%定性公司，却没看到核心的扣非利润在增长，更没看到政府补助减少的“非战之罪”。 研发“绞肉机” ：2025年研发投入10.85亿元，费用化部分8.04亿元，是扣非净利润的 近5倍 。高强度的研发投入持续侵蚀表观利润，让不喜欢深度研究的投资者望而却步。 新品放量节奏不明 ：思美宁、倍长平2024年才上市，思舒静2025年刚获批，均处于爬坡期，市场对其峰值规模缺乏共识。 当前的拐点信号：BD连环炸与管线获批 BD三级跳，从基金攒局到跨国药企背书 ： 2023年：授权意大利凯西制药，首付千万美元级（探索期）。 2026年1月：PDE3/4抑制剂（HSK39004）授权AirNexis，首付1.08亿美元。 2026年4月：Nav1.8抑制剂授权艾伯维，首付3000万美元，里程碑最高7.15亿美元 ，合作方段位显著跃升。 确定性盈利暴增 ：2026年一季度扣非净利润预增约8~9.5倍，HSK39004首付款确认是核心驱动力。 突破性疗法认定 ：HSK39004吸入粉雾剂（COPD适应症）于2026年4月正式纳入CDE突破性治疗品种名单，有望加速上市。 三、 核心管线与产品力：下一块“金砖”在哪里？ 确定性增长：四款已上市创新药放量 环泊酚 ：市场地位稳固，是提供稳定现金流的核心资产。 确定性高。 思美宁+倍长平 ：作为独家和全球首创品种，有差异化竞争力。以倍长平为例，双周口服的长效优势，在老年慢病患者中依从性优势明显，远期放量值得期待。 确定性较高。 思舒静 ：靶点机制独特，“无成瘾性”镇痛是巨大的安全卖点。但上市刚满一年，商业化还需爬坡。 需跟踪放量节奏。 高赔率“彩票”：BD管线——Nav1.8抑制剂 靶点传奇 ：Nav1.8被视为阿片类镇痛药的潜在替代，无成瘾性。但开发难度极大，辉瑞折戟，Vertex虽首获FDA批准但其后续扩展接连受阻。 艾伯维入场的逻辑 ：用 3000万美元 （对年营收500亿美元的巨头可忽略不计）的微小成本，同时押注静脉和口服双剂型。对海思科而言，得到艾伯维的背书，比首付款本身更有意义：意味着其早期研发能力获得了全球顶级药企认可。 风险警示 ：HSK55718尚在 I期临床 ，距离概念验证至少还需2~3年。任何数据波动都可能导致项目价值归零。这部分估值属于极早期的“可能性”押注，而非确定性价值。 重点管线：PDE3/4抑制剂（HSK39004） COPD适应症已获 突破性疗法认定 ，II期临床达到预设终点，肺功能改善显著。这是进入III期关键临床的重要背书，也是公司继麻醉镇痛后开辟的另一大赛道。 四、 政策强催化与行业确定性趋势 创新药审批加速 ：CDE的突破性治疗药物程序，为HSK39004等品种打开快速通道，缩短上市周期。 医保国谈支持 ：环泊酚所有适应症均入医保，思美宁、倍长平新晋入围只是时间问题，政策端对国产创新药准入持鼓励态度。 出海模式升级 ：从百济神州式的自建海外销售团队，到海思科式的 BD授权（License-out） ，后者正成为中国中型药企国际化更现实的路径。海思科接连两笔大额BD，验证了这条路的可行性。 总结 ：海思科是典型的“ 政策鼓励+产业趋势共振 ”标的，既受益于国内创新药审评提速，也受益于全球药企对中国研发管线的青睐。 五、 业绩弹性测算与关键催化剂 核心假设与弹性来源 ： 内生增长 ：四款创新药维持30%~50%收入增速，带动2026年整体营收冲击55~60亿（ 确定性 ）。 BD一次性输血 ：HSK39004首付款绝大部分已在Q1确认，全年利润弹性巨大，预计归母净利润有望冲击8~10亿（ 确定性 ）。 远期BD接力 ：Nav1.8项目的艾伯维支持款及后续里程碑，将成为2026~2027年潜在的利润增量来源（ 可能性 ）。 关键催化剂时间表 ： 2026年Q1起 ：业绩暴增确认，市场开始用新估值体系审视公司。 2026年H2 ：HSK39004进入COPD适应症III期临床；思美宁、倍长平进入医保国谈。 2027年 ：Nav1.8抑制剂（HSK55718）若完成I期并获得POC数据，将再次推高管线估值。 核心制约 ： 持续依赖BD输血 ：剔除首付款后，主业扣非净利润仅约1.6亿，内生造血能力仍弱。一旦BD青黄不接，利润将现原形。 销售团队能效 ：新品放量需要强学术推广能力，公司销售体系和入院能力面临考验。 六、 核心风险提示 BD断档风险 ：公司当前利润弹性极度依赖BD首付款的一次性确认。若后续无法持续签下大额BD，业绩将出现断崖式下滑。（对冲：管线储备丰富，29个在研创新药，每年预计申报4~6个IND。） 研发失败风险 ： Nav1.8抑制剂I期数据若不及预期，艾伯维可能终止合作，该项目估值将大幅缩水甚至归零。 这是最核心的早期管线风险。（对冲：交易已获3000万美元落地，且艾伯维承诺支持研发至POC阶段。） 商业化不及预期 ：思美宁、倍长平放量是关键。若销售峰值远低于模型假设，公司内生增长逻辑将受损。 财务波动风险 ：政府补贴波动、BD收入确认节奏不规则，均会导致报表净利润大起大落，难以线性外推。 七、 总结 海思科，是一家 以“研发平台+BD变现”双轮驱动，正处在业绩兑现前夜的创新药黑马 。 短期看BD首付款对2026年利润表的暴力增厚和环泊酚基本盘的稳定贡献；中长期看Nav1.8、PDE3/4两大超级管线的临床进展和后续BD接力。 它不再是那个靠仿制药过日子的传统药企，而是中国创新药“借船出海”模式的典型样本。但高赔率永远伴随高波动——剔除一次性收益后的内生价值，才是决定这笔投资成败的关键。 产业为锚、创新为帆、寻龙医药。 风险提示：再次强调，公司Nav1.8抑制剂处于临床I期极早期，PDE3/4亦尚未完成III期临床，任何环节的失败均可能导致逻辑破坏。本文基于乐观假设推演，不构成任何投资建议。 #A股海思科 #创新药 #麻醉镇痛 #医药出海

全球医疗行业每日重点资讯 文 | 苏丁 企业动态 英国首相基尔·斯塔默周三表示，阿斯利康将向英国投资3亿英镑（折合4.05亿美元），该公司去年曾暂停多项大型项目。阿斯利康首席执行官索里奥称，3亿英镑英国投资涵盖完成去年暂停的剑桥研究基地建设项目。英美此前达成医药合作协议，旨在上调英国药品价格，与特朗普政府出台的美国新药价政策保持同步。包括阿斯利康在内的多家制药企业均对英美这项协议表示认可。 全球光学巨头依视路陆逊梯卡(EssilorLuxottica)董事长兼首席执行官弗朗切斯科·米莱里在巴黎举行的年度股东大会上透露，公司过去曾认真研究过投资意大利助听器制造商安湃声(Amplifon)的可能性，但目前这一计划并未落地。尽管投资安湃声的计划未能成行，米莱里明确将听力辅助领域定位为集团未来的核心增长支柱之一。他在大会上强调，“音频设备将是我们未来最大的增长领域之一”。 礼来与AI生物技术初创公司Profluent正式达成合作，共同开发基于重组酶的基因编辑疗法，涉及疾病领域暂未披露。根据协议，Profluent有望获得最高22.5亿美元的开发与商业化里程碑付款，同时将获得礼来提供的预付款与研究资金，礼来则主导后续临床开发工作。Profluent依托自然界海量重组酶数据，结合AI模型训练，可定向设计适配人类基因组的定制化重组酶。 意大利凯西集团（Chiesi）和KalVista Pharmaceuticals宣布，两家公司已签订最终协议，根据该协议，Chiesi将收购KalVista。该交易已获得Chiesi和KalVista董事会的一致批准，预计将于2026年第三季度完成，但须满足惯例成交条件。根据交易条款，Chiesi将开始以每股27美元的现金收购KalVista的所有已发行股份。交易在交割时隐含的总价值约为19亿美元。交易完成后Chiesi将负责EKTERLY（sebetralstat），一种由KalVista开发的针对遗传性血管性水肿（HAE）的差异化口服按需治疗。 利甘制药宣布，已达成协议，斥资约7.4 亿美元收购生物科技特许权投资企业佐马特许权公司。根据协议条款，利甘将以每股39美元的现金价格收购佐马股票。该交易预计于今年第三季度完成交割。利甘与佐马均为业内知名的特许权整合企业：专注投资处于研发阶段的药物，若药品成功上市，便可持续收取销售特许权使用费。完成收购后，利甘整体产品管线规模将扩大一倍以上，涵盖超200款上市药物及在研试验疗法，其中包含多款已上市药品与多项后期临床研究药物。 来自美国新泽西的Amneal Pharmaceuticals, Inc.宣布，已就收购Kashiv BioSciences, LLC的100%股权达成最终协议。本次交易对价包括交易完成时支付的3.75亿美元现金与3.75亿美元股权，以及最高3.5亿美元的潜在付款，该款项基于特定监管里程碑的达成、商业里程碑对应的潜在特许权使用费，以及交易完成前的运营资金支持。 上海医药转让中美上海施贵宝30%股权尘埃落定——上海联合赛尔生物工程有限公司以10.23亿元底价接盘，上海联交所将全部股权转让款划转至上海医药指定账户。上海联合赛尔生物工程有限公司成立于1995年，是一家集基因工程疫苗、治疗用生物制品研发、生产、销售于一体的高新技术企业。 深圳华大基因股份有限公司发布《关于收购重庆新一产生命科技有限公司 100%股权》的公告，经深圳华大基因股份有限公司第四届董事会第九次会议审议通过，同意公司以自有资金 1104.76 万元（人民币）收购常州新一产生命科技有限公司、西南华大生命科学研究院合计持有的重庆新一产生命科技有限公司100%股权。经交易双方协商，最终确定转让价格为人民币1104.76万元。本次交易完成后，公司将持有重庆新一产 100%股权，重庆新一产将纳入公司合并报表范围。 诊断公司Echosens宣布，任命Romain Baujard为集团首席执行官，自2026年5月1日起生效。他将接替即将退休的Dominique Legros。在Dominique的领导下，Echosens经历了一段持续的全球扩张时期，其技术在临床和商业上的应用不断增加。 阿斯利康(AstraZeneca)公布2026年第一季度业绩。季度总营收152.88亿美元，上年同期为135.88亿美元，同比增长13%。季度营业利润42.46亿美元，上年同期为36.74亿美元，同比增长16%。季度税后利润30.81亿美元，上年同期为29.21亿美元，同比增长5%。 葛兰素史克(GSK)公布2026年第一季度业绩。季度营业额76.29亿英镑，上年同期为75.16亿英镑。季度营业利润22.93亿英镑，上年同期为22.16亿英镑。季度归属股东的净利润17.37亿英镑，上年同期为16.24亿英镑。 GE医疗(GE HealthCare)公布2026年第一季度业绩。季度总营收51.31亿美元，上年同期为47.77亿美元。季度营业利润5.15亿美元，上年同期为6.29亿美元。季度归属公司的净利润3.89亿美元，上年同期5.64亿美元。 产业动态 贝克曼库尔特生命科学宣布旗下Avanti J系列多用途高效离心机实现苏州本土化生产。三款国产机型Avanti JXN-30、Avanti JXN-26与Avanti J-26S XP面世。Avanti JXN-30智能型亚超速离心机，可实现外泌体、病毒及纳米颗粒等样品的高效纯化分离；Avanti JXN-26 GLP/GMP合规型高速离心机 专为规范化实验室环境设计，标配符合GLP/GMP标准的完整追溯功能；Avanti J-26S XP 经典高效离心机 延续经典旋钮控制面板设计，操作简便直观。 拜耳公司宣布，asundexian（BAY 2433334片）“用于降低缺血性卒中或短暂性脑缺血发作（TIA）成人患者的卒中（复发）风险，不包含心源性栓塞性卒中患者”的上市申请已获国家药品监督管理局药品审评中心受理。 复星医药控股子公司上海复宏汉霖生物技术股份有限公司及其控股子公司自主研发的帕妥珠单抗（项目代号：HLX11）420mg/14mL规格注射液的上市许可申请获欧盟委员会批准。本次获批适应症为参照药Perjeta®于欧盟上市的所有适应症。 复宏汉霖与 Organon（联合宣布，欧盟委员会（European Commission, EC）已批准POHERDY®（帕妥珠单抗）420 mg/14 mL静脉注射液的上市许可。该产品是欧洲首个且目前唯一获批的PERJETA（帕妥珠单抗）生物类似药，获批适用于参比制剂的全部适应症。 英矽智能宣布，公司自主研发的全球首个由AI识别靶点并设计分子的创新药物Rentosertib（ISM001-055）的雾化吸入制剂已获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的IND批准，即将开展临床阶段研究。值得一提的是，这也是AI驱动研发管线中第 13 个获得IND批准的项目，进一步体现了Pharma.AI平台驱动发现的创新分子从临床前推进至临床验证的可扩展性。 美国联合健康集团和CVS健康公司宣布，已对其半数以上的预授权申请实施了标准化数据和提交要求，旨在减少患者和医生的等待时间与文书负担。预授权是保险公司在承保前对医疗服务、处方药进行审批的流程。长期以来，不同保险公司表格各异、标准不一，导致医生办公室行政负担沉重，患者治疗常因等待审批而延误。在联邦监管机构持续施压下，行业于2025年6月承诺简化流程，此次行动即为兑现该承诺的重要举措。 联系美通社 +86-10-5953 9500 info@prnasia.com