Chiesi SAS

❒ FDA与NDA提交背景 2022年3月29日，Santhera制药与ReveraGen生物医药联合宣布，计划向美国食品药品管理局（FDA）逐步提交vamorolone针对杜氏肌营养不良（DMD）的新药上市申请（NDA）。此前，该药物已获得美国FDA的“快速通道认定”。同时，曙方医药于2022年1月获得了在大中华区独家开发和商业化vamorolone用于DMD及其他罕见病适应症的权益。 在2021年11月与美国食品药品管理局（FDA）成功举办pre-NDA会议后，Santhera和ReveraGen已启动NDA申请的滚动提交工作。FDA在会议中指出，申请方所提供的临床疗效与安全性数据足以支持vamorolone在杜氏肌营养不良（DMD）治疗领域的NDA申请。该申请的最终接受与否将取决于FDA对完整申报文件的详细审查。 ❒ vamorolone的国际申请及预期审评 预计在2022年第二季度，Santhera和ReveraGen将完成NDA申请材料的全部递交。根据FDA的审查时间表，预计在2022年8月将发出关于接受申请审查的通知，同时FDA还将决定是否授予vamorolone优先审评资格。一旦获得此资格，将有望缩短审查周期，使药物最早可能在2023年第一季度获得批准。 若vamorolone在美国获得FDA批准，Santhera计划将首先在美国市场上市该药物。同时，在欧洲方面，Santhera也计划于2022年第三季度向欧洲药品管理局（EMA）递交vamorolone用于DMD治疗的上市许可申请（MAA）。假设审核时间约为一年，且报销谈判顺利通过，则有望在2023年下半年获得欧洲市场的批准并上市。Santhera预计德国可能成为欧洲首个上市的国家。 ❒ 孤儿药与研发背景 值得注意的是，vamorolone已在美国和欧洲获得治疗DMD的孤儿药认定，并荣获美国FDA的快速通道与儿科罕见疾病认定，以及英国药监局（MHRA）的潜力创新药物（PIM）认定。尽管目前该药物尚处于临床试验阶段，尚未获得任何卫生监管部门的正式批准，但已显示出巨大的治疗潜力。 ❒ VISION-DMD临床研究 VISION-DMD是一项2b期临床研究，旨在评估vamorolone在杜氏肌营养不良（DMD）治疗中的有效性和安全性。该研究包含一个双盲、为期24周的关键临床环节，以及随后的24周研究以进一步确认疗效的持久性，并收集长期安全性和耐受性数据。共有121名4至7岁的DMD患儿参与了这项研究。在治疗的第24周（第一阶段），与安慰剂相比，vamorolone（6毫克/公斤/天）组在“由卧位至站立所需时间”这一主要终点上表现出显著优势（p=0.002）。同时，该组还达到了多个次要疗效终点，且与泼尼松相比无统计学差异。在接下来的48周研究中，所有参与者均接受了vamorolone的治疗。原安慰剂组和泼尼松组的参与者被随机分配至不同剂量的vamorolone，而vamorolone组则继续使用原有剂量。结果显示，vamorolone 6毫克/公斤/天剂量组在长达48周的时间内，多个临床终点均持续显示出24周的疗效。此外，该研究还确认了vamorolone的优良耐受性，为其作为目前标准治疗的潜在替代方案提供了有力支持。 ❒ 曙方医药的角色 曙方医药，这家成立于2019年的创新型企业，专注于中国罕见病药物研发与商业化。其治疗领域广泛，涵盖神经肌肉病、肺循环疾病及遗传代谢病等，致力于为医患提供临床可及的可靠产品与服务。通过构建符合中国罕见病市场特点的创新商业模式，曙方医药努力成为行业的佼佼者。企业得到了知名生物医药投资基金礼来亚洲基金和晨兴创投的支持，展现了其强大的实力与潜力。 ❒ Santhera制药的定位和研究方向 Santhera制药，这家瑞士专科制药企业，专注于罕见神经肌肉病和肺部疾病的创新药物研发与商业化。其产品管线丰富，包括正在进行DMD关键临床试验的Vamorolone、处于临床阶段治疗囊性纤维化及其他中性粒细胞肺病的Lonodelestat，以及一款探索性基因疗法用于治疗先天性肌营养不良。此外，Santhera已将其首款获批产品Raxone®（艾地苯醌）在北美和法国以外市场的权益授予凯西制药集团，用于治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）。 ❒ 至爱进行性肌营养不良关爱中心的使命和成就 在至爱，我们秉持着一种信念：患者的命运并非不可改变，通过积极营造有利的社会环境，我们能为患者带来更多的医疗、教育及就业机会。与疾病共存，保持乐观，是提升患者及其家庭生活质量、延长患者寿命的关键。 至爱进行性肌营养不良关爱中心长期与多个社会福利、教育及儿童慈善机构，以及罕见病患者组织保持紧密合作，共同推动DMD相关的公益项目，充分利用社会资源，为全国各地DMD患者及其家庭提供支持。自2011年起，我们便与北京协和医院、解放军总医院第三医学中心（原武警总医院）、北京儿童医院、北京大学第一医院等三甲医院合作，开展丰富多彩的患者教育活动。2012年至今，我们与原武警总院等机构携手，汇聚各方力量，已成功举办了六届DMD全国医患交流大会。作为DMD联合门诊（MDT）的倡导者和推动者，我们与北京儿童医院、原武警总医院、北京大学第一医院等医疗机构紧密合作，为患者提供全方位的支持。我们致力于推动各地医院开展DMD联合门诊，为DMD的标准化治疗贡献力量，同时为全国范围内的DMD家长和患者提供专业的技术支持。

❒ FDA与NDA提交背景 2022年3月29日，Santhera制药与ReveraGen生物医药联合宣布，计划向美国食品药品管理局（FDA）逐步提交vamorolone针对杜氏肌营养不良（DMD）的新药上市申请（NDA）。此前，该药物已获得美国FDA的“快速通道认定”。同时，曙方医药于2022年1月获得了在大中华区独家开发和商业化vamorolone用于DMD及其他罕见病适应症的权益。 在2021年11月与美国食品药品管理局（FDA）成功举办pre-NDA会议后，Santhera和ReveraGen已启动NDA申请的滚动提交工作。FDA在会议中指出，申请方所提供的临床疗效与安全性数据足以支持vamorolone在杜氏肌营养不良（DMD）治疗领域的NDA申请。该申请的最终接受与否将取决于FDA对完整申报文件的详细审查。 ❒ vamorolone的国际申请及预期审评 预计在2022年第二季度，Santhera和ReveraGen将完成NDA申请材料的全部递交。根据FDA的审查时间表，预计在2022年8月将发出关于接受申请审查的通知，同时FDA还将决定是否授予vamorolone优先审评资格。一旦获得此资格，将有望缩短审查周期，使药物最早可能在2023年第一季度获得批准。 若vamorolone在美国获得FDA批准，Santhera计划将首先在美国市场上市该药物。同时，在欧洲方面，Santhera也计划于2022年第三季度向欧洲药品管理局（EMA）递交vamorolone用于DMD治疗的上市许可申请（MAA）。假设审核时间约为一年，且报销谈判顺利通过，则有望在2023年下半年获得欧洲市场的批准并上市。Santhera预计德国可能成为欧洲首个上市的国家。 ❒ 孤儿药与研发背景 值得注意的是，vamorolone已在美国和欧洲获得治疗DMD的孤儿药认定，并荣获美国FDA的快速通道与儿科罕见疾病认定，以及英国药监局（MHRA）的潜力创新药物（PIM）认定。尽管目前该药物尚处于临床试验阶段，尚未获得任何卫生监管部门的正式批准，但已显示出巨大的治疗潜力。 ❒ VISION-DMD临床研究 VISION-DMD是一项2b期临床研究，旨在评估vamorolone在杜氏肌营养不良（DMD）治疗中的有效性和安全性。该研究包含一个双盲、为期24周的关键临床环节，以及随后的24周研究以进一步确认疗效的持久性，并收集长期安全性和耐受性数据。共有121名4至7岁的DMD患儿参与了这项研究。在治疗的第24周（第一阶段），与安慰剂相比，vamorolone（6毫克/公斤/天）组在“由卧位至站立所需时间”这一主要终点上表现出显著优势（p=0.002）。同时，该组还达到了多个次要疗效终点，且与泼尼松相比无统计学差异。在接下来的48周研究中，所有参与者均接受了vamorolone的治疗。原安慰剂组和泼尼松组的参与者被随机分配至不同剂量的vamorolone，而vamorolone组则继续使用原有剂量。结果显示，vamorolone 6毫克/公斤/天剂量组在长达48周的时间内，多个临床终点均持续显示出24周的疗效。此外，该研究还确认了vamorolone的优良耐受性，为其作为目前标准治疗的潜在替代方案提供了有力支持。 ❒ 曙方医药的角色 曙方医药，这家成立于2019年的创新型企业，专注于中国罕见病药物研发与商业化。其治疗领域广泛，涵盖神经肌肉病、肺循环疾病及遗传代谢病等，致力于为医患提供临床可及的可靠产品与服务。通过构建符合中国罕见病市场特点的创新商业模式，曙方医药努力成为行业的佼佼者。企业得到了知名生物医药投资基金礼来亚洲基金和晨兴创投的支持，展现了其强大的实力与潜力。 ❒ Santhera制药的定位和研究方向 Santhera制药，这家瑞士专科制药企业，专注于罕见神经肌肉病和肺部疾病的创新药物研发与商业化。其产品管线丰富，包括正在进行DMD关键临床试验的Vamorolone、处于临床阶段治疗囊性纤维化及其他中性粒细胞肺病的Lonodelestat，以及一款探索性基因疗法用于治疗先天性肌营养不良。此外，Santhera已将其首款获批产品Raxone®（艾地苯醌）在北美和法国以外市场的权益授予凯西制药集团，用于治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）。 ❒ 至爱进行性肌营养不良关爱中心的使命和成就 在至爱，我们秉持着一种信念：患者的命运并非不可改变，通过积极营造有利的社会环境，我们能为患者带来更多的医疗、教育及就业机会。与疾病共存，保持乐观，是提升患者及其家庭生活质量、延长患者寿命的关键。 至爱进行性肌营养不良关爱中心长期与多个社会福利、教育及儿童慈善机构，以及罕见病患者组织保持紧密合作，共同推动DMD相关的公益项目，充分利用社会资源，为全国各地DMD患者及其家庭提供支持。自2011年起，我们便与北京协和医院、解放军总医院第三医学中心（原武警总医院）、北京儿童医院、北京大学第一医院等三甲医院合作，开展丰富多彩的患者教育活动。2012年至今，我们与原武警总院等机构携手，汇聚各方力量，已成功举办了六届DMD全国医患交流大会。作为DMD联合门诊（MDT）的倡导者和推动者，我们与北京儿童医院、原武警总医院、北京大学第一医院等医疗机构紧密合作，为患者提供全方位的支持。我们致力于推动各地医院开展DMD联合门诊，为DMD的标准化治疗贡献力量，同时为全国范围内的DMD家长和患者提供专业的技术支持。

将核酸药研发变成“可复制的工业流程” 共同推动有前景的靶点进入临床开发阶段 Protalix BioTherapeutics 国家：以色列 聚焦领域：罕见病重组治疗性蛋白创新疗法 Protalix BioTherapeutics是以色列一家生物制药公司，致力于通过其专有的ProCellEx®植物细胞表达系统，将具有临床改善特性的重组治疗性蛋白创新疗法推向市场，以针对具有重大未满足需求的罕见疾病治疗。本月，该公司宣布与专注于下一代反义寡核苷酸（ASO）疗法研发的Secarna Pharmaceuticals公司签订合作与期权协议。根据协议条款，双方将携手针对多个罕见肾病靶点，共同开发新型ASO疗法。 作为合作的一部分，Protalix已筛选出在罕见肾病适应症中具有基础生物学作用的药物靶点，而Secarna将运用其专有的AI赋能寡核苷酸发现与开发平台OligoCreator®，针对这些靶点设计并筛选反义寡核苷酸（ASO）候选药物。通过整合双方研发专长，合作目标是推动项目从临床前阶段进入临床试验阶段。根据合作协议条款，Secarna授予Protalix一项全球性独家许可期权，该许可包含里程碑付款及专利使用费条款，用于推进治疗项目的进一步开发、市场推广及商业化。 Protalix BioTherapeutics是全球首家通过FDA批准的利用悬浮细胞生产药用蛋白的企业。该公司已开发了第一个商业化植物细胞重组治疗性蛋白药物Elelyso®，用于戈谢病的治疗，这是一种罕见的家族性糖脂代谢疾病，发病率约为每20,000名活产婴儿中出现1例。Protalix已向辉瑞公司授权Elelyso®的全球开发及商业化权益（除巴西市场外）。除Elelyso®外，公司的另一款已上市疗法为治疗成人法布雷病的Elfabrio®，该疗法于2023年获得FDA上市批准，并在欧盟、英国等地区获批用于长期治疗，该药物的全球开发与商业化进程由Protalix与意大利凯西制药（Chiesi Farmaceutici）共同推进。 Protalix所有的产品管线的研发，均基于其专有的ProCellEx®蛋白表达系统。除了已经商业化上市的以上两款药物外，其它一系列新型药物也在持续开发中。其中主要包括PRX-115，一种重组聚乙二醇化尿酸酶，用于潜在治疗难治性痛风。以及PRX–119，一种植物细胞表达的长效脱氧核糖核酸酶I，用于治疗神经内分泌肿瘤相关疾病。 视频：Protralix专有的ProCellEx®蛋白表达系统优势，代表了一种以工业规模的方式开发重组蛋白的新方法 此次与Secarna的BD协议，标志着AI在核酸序列优化与肾靶向递送上的深度应用。 Protalix BioTherapeutic总裁兼首席执行官Dror Bashan表示：“此次合作意味着我们首次运用RNA技术进军罕见肾病领域，彰显了我们此前更新的研究战略正在落地实施。我们正运用自身研发经验，逐步扩大作为罕见病治疗企业的市场版图。Secarna公司在寡核苷酸领域已确立其优质创新合作伙伴的地位，我们很高兴能携手探索新型生物通路，推动有前景的靶点进入临床开发阶段，以满足重大未满足医疗需求。” 关于 Protalix BioTherapeutics Protalix是以色列一家专注于罕见病创新疗法发现、开发、生产及商业化的生物制药公司，于1993年成立于以色列。该公司已研发并生产两种酶替代疗法，目前已在多个市场上市。这些疗法是通过Protalix专有的植物细胞表达系统ProCellEx®表达的重组治疗性蛋白。该公司是第一家FDA批准的利用植物细胞悬浮表达系统生产蛋白质的公司。 关注圆阳，我们将定期为您带来创新医药与医疗领域的全球最新动态 关于圆阳 圆阳技术转移中心专注于将以色列领先的医药科技项目引入国内，并对接政府、资本方和产业方，持续推进以色列先进医药科技项目在中国的转化与落地，最终形成产品应用和产业化布局。圆阳技术转移中心由以色列诺贝尔奖获得者、中国科学院外籍院士Aaron Ciechanover担任公司名誉主席，并已与希伯来大学Yissum合作中心、以色列理工学院T³合作中心、魏茨曼科学研究所Yeda合作中心、Clalit医院管理集团Mor Research合作中心、Sheba医院等以色列顶尖机构达成战略合作。 圆阳官微 扫描二维码 ｜ 关注我们 您的点赞和在看，是 圆阳 进步的动力! ↘↘↘