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Clinical Study on the Safety and Tolerability of Allogeneic, Umbilical Cord Blood-derived, Dual-targeting BCMA/CD19 CAR-T Therapy for Relapsed/Refractory Multiple Myeloma
The purpose of this clinical trial is to learn if allogeneic cord blood-derived CAR-T cell drug works to treat Multiple Myeloma (MM) including Bone-related extramedullary (EMB) disease and extramedullary extraosseous disease(EME) in adults. It will also learn about the safety of the allogeneic cord blood-derived CAR-T cell drug. The main questions it aims to answer are:
1. What adverse events occur and the incidence rate of DLTs within 28 days and UCAR-T-related AEs within 28 days after the allogeneic cord blood-derived CAR-T cell injection for multiple myeloma (MM)?
2. Which dose level is the optimal biological dose (OBD)?
3. What is the overall responserate (ORR), including stringent complete response (sCR), completeresponse (CR),very good partial response (VGPR), partial response (PR), minimal Response (MR) and DOR, PFS, RFS, OS?
Participants will:
1. be pretreated with FC regimen, fludarabine (30mg/m²/d, days -5, -4, and -3) and cyclophosphamide (300
500 mg/m²/d, day -5,-4, and -3).
2. rest for 2 days on Day-2 and Day-1. Tumor burden should be re-evaluated and chemotherapy side effects assessment.
3. receive allogeneic cord blood-derived CAR-T cells infusion
4. Visit the clinic at D28, 1 month, 2 months, 3 months, 4 months, 6 months, 9 months and 1 year after CAR-T cells infusion.
Safety and Efficacy of Universal Chimeric Antigen Receptor-modified AT19 Cells in Patients With CD19+ Relapsed/Refractory Hematological Malignancies: a Single-center, Open-label, Single-arm Clinical Study
This is a single-center, open-label, single-arm study to evaluate the primary safety and efficacy of universal chimeric antigen receptor-modified AT19 cells in patients with relapsed or refractory hematological malignancies.
100 项与 成都优赛诺生物科技有限公司 相关的临床结果
0 项与 成都优赛诺生物科技有限公司 相关的专利(医药)
一)
01
产业背景与研究框架
细胞与基因治疗(Cell and Gene Therapy, CGT)作为生物医药领域最具革命性的前沿赛道,正引领着全球医疗技术的创新浪潮。在这一背景下,成都市凭借其雄厚的生物医药产业基础、优越的人才资源和积极的政策支持,正在成为中国西部CGT产业发展的重要高地。
生物慧基于公开资料,整理了四川康德赛医疗科技有限公司、赛德特生物制药有限公司和成都优赛诺生物科技有限公司三家具有代表性的CGT领域企业的信息,系统分析其发展历程、技术路线、商业模式和资本运作,深入剖析成都CGT产业的发展现状、核心优势与潜在挑战。
02
康德赛医疗:个性化
mRNA-DC疗法的探索者
企业定位与发展轨迹
康德赛医疗成立于2016年11月,是成都本土培育较早的CGT领域企业。公司注册资本10386.7025万元,注册于成都高新区,属于科学研究和技术服务业。经过近八年的发展,公司已从初期的技术研发机构逐步成长为具备完整技术服务能力的高新技术企业。
核心管线与技术特色
该司依托Cunde®技术平台,以患者自体免疫细胞为载体,通过mRNA编辑技术递送肿瘤新生抗原或抗纤维化因子,实现“一人一方”的精准个体化治疗,兼具安全性与高效靶向性。核心产品为CUD002(个性化mRNA-DC肿瘤疫苗,针对晚期卵巢癌)与CUD005(巨噬细胞注射液,针对中晚期肝硬化)两大管线。
资本路径与生态布局
自2018年以来,该司完成了包括天使轮、Pre-A轮、Pre-A+轮、A轮在内的多轮融资。2018年12月完成3500万元的首轮融资、2019年完成2000万元的Pre-A轮融资,依托重庆莱美药业、北控医疗等上市产业股东完成技术孵化;2021年11月完成5000万元Pre-A+轮融资,由KIP资本领投,引入国际专业医疗资本;2025年10月再获数千万元A轮融资,由东纳基金联合爱尔眼科旗下基金战略投资。
风险分析与发展挑战
公司面临的主要风险体现在股权结构方面。该司多次向重庆莱美药业等机构出质股权,累计金额较大,存在较大的资金压力。
管线临床开发落后一步。该司在国内主要的竞品公司立康生命的LK101注射液,已在2024年ASCO大会上公布了Ⅰ期临床数据,患者三年生存率达100%,目前已经入选海南博鳌乐城特许医疗项目,全疗程花费约为100万元。
03
赛德特生物:实体瘤
细胞疗法的双路径实践
企业概况与发展战略
赛德特生物制药成立于2017年12月,注册资本8015.0503万元,坐落于成都金牛高新技术产业园区,此外还在北京、昆明建立了研发中心。该司正在成都建设的生物科技产业园,项目总投资超过20亿元,被列为四川省重点项目。该产业园致力于打造医药服务产业化平台,为CGT企业提供从临床前研究到商业化生产的一站式服务,同时通过专业孵化器培育创新项目,构建产业生态。
研发管线与创新成果
该司聚焦实体瘤细胞治疗领域,已有3款细胞药物获批IND。核心管线包括:SDT-T001用于肝癌术后高复发风险预防,已进入II期临床;SDT-T002针对晚期肝癌、SDTM001针对非小细胞肺癌术后辅助治疗均已获批IND,形成肝癌、肺癌全周期治疗布局。
该司技术特点鲜明。采用中央记忆性T细胞技术,具有超长体内存活和持续抗肿瘤能力;坚持非基因改构与基因改构双路径并行,基于CAPRI细胞平台开发非基因改构产品,同时布局CAR-T等基因改构技术;整体策略聚焦解决肝癌、肺癌等高发实体瘤的术后复发难题,开辟差异化竞争赛道。
战略合作与产业生态
赛德特生物构建起“自主原创+技术引进”双轮驱动体系。历时8年、近3万例临床观察验证的CAPRI细胞治疗技术,已在云南省肿瘤医院、中山大学附属肿瘤医院等全国十余家顶尖三甲医院建立多中心临床试验网络,实现从“技术输出”到“数据反哺”的闭环。
2022年,该司以超8000万元引进郑州大学第一附属医院张毅教授团队的CAR-T新技术。秉持“全球遴选、临床驱动”理念,2025年携手印尼金光集团开启国际化进程,探索东南亚申报路径与本土化商业模式,形成”国内多点临床转化—海外战略技术输出“的产业生态格局。
资本布局与治理结构
该司已完成A轮融资,股权结构相对集中,前三大股东合计持股72.62%,实际控制人为云南茂友投资合伙企业,这种结构有利于公司决策效率和战略执行。
04
优赛诺生物:通用型
CAR-T的产业化突破
企业特色与发展速度
优赛诺生物成立于2020年12月,虽然成立时间较晚,但发展速度惊人。公司注册资本1404.4488万元,位于成都天府国际生物城,在短短三年多时间内就完成了从初创到瞪羚企业的跨越式发展。其核心产品UC101在2025年相继获得美国FDA和中国NMPA的IND批准,成为全球首个脐血来源异体通用型CAR-T产品,展现了强劲的研发实力与产业化能力。
技术路线与产品布局
优赛诺生物的核心在于其自主研发的CBT-X20™异体通用型CAR-T细胞技术平台。通过运用基因编辑技术对T细胞受体(TCR)和主要组织相容性复合体(MHC)基因进行敲除,从根源上显著降低了异体细胞移植可能引发的移植物抗宿主病(GvHD)和宿主抗移植物反应(HvGR)风险。
该司核心产品UC101是一款靶向CD19的嵌合抗原受体异体通用型T细胞注射液,其早期临床研究(IIT)在急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)患者中展现了90%的完全缓解率,并先后通过FDA和NMPA的IND申请,并计划进一步拓展适应症至多发性骨髓瘤、系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病领域。
融资能力与资本认可
优赛诺生物展现出强劲的融资能力,成立短短两年半内即完成两轮融资,累计金额达3.1亿元。2022年2月,公司完成1.6亿元A轮融资,由经纬创投等知名机构联合成都天府国际生物城基金共同投资;2023年6月再度完成1.5亿元A+轮融资,由钜科投资领投,国中资本等跟投。
资本认可的核心在于优赛诺独特的技术壁垒与产业化潜力。投资方看中的不仅是其全球首个脐血来源异体通用型CAR-T产品的创新突破,更是其大幅降低治疗成本、提升患者可及性的商业化前景。
风险挑战与监管隐忧
尽管优赛诺生物在技术上取得突破,但仍面临通用型CAR-T领域固有的挑战。基因编辑技术存在脱靶效应的潜在风险,脐血来源T细胞在患者体内的长期持久性和抗肿瘤活性仍需大规模临床数据验证。
作为初创企业,生产工艺的规模化稳定性、成本控制实际效果以及中美两地监管差异带来的合规复杂性,都是其从IND走向商业化必须跨越的门槛。此外,细胞治疗领域技术迭代迅速,若后续临床数据不及预期或出现安全性问题,可能对公司发展造成重大影响。
05
成都市CGT行业发展
展望与建议
产业发展现状评估
通过对三家企业的深度分析,可以看出成都市CGT产业已经形成了良好的发展态势。产业集聚效应初步显现,天府国际生物城、高新区等载体已经成为CGT企业的重要集聚区。技术创新能力持续提升,三家企业均拥有发明专利和高新技术企业资质,显示出较强的研发实力。资本支持力度不断加大,从早期天使投资到中后期风险投资,资本支持体系日益完善。
深层问题与挑战
产业发展仍面临一些深层次的问题。产业链协同不足,企业在原料供应、临床转化、市场渠道等环节的协同效应尚未充分发挥。企业治理结构有待优化,股权质押、司法冻结等问题反映出部分企业在治理方面存在短板。财务健康度分化明显,部分企业虽然技术领先,但财务状况令人担忧。
未来发展路径建议
技术创新方面,建议支持企业建立差异化技术路线,避免同质化竞争。鼓励企业加强与四川大学、华西医院等本地科研机构的合作,构建“产学研医”协同创新体系。
资本支持方面,建议设立CGT产业专项基金,提供从研发到产业化的全链条金融支持。同时引导社会资本更加理性地评估项目风险,避免盲目追捧。
产业生态方面,建议政府牵头搭建产业链协同平台,促进上下游企业合作。同时加强临床资源对接,帮助企业解决产品转化过程中的实际问题。
风险防控方面,建议建立健全企业风险监测和预警机制,重点关注股权稳定性和财务健康状况。同时加强企业治理指导,提升规范化运作水平。
行业趋势与机遇
展望未来,成都市CGT产业面临着重要的发展机遇。国家层面对于生物医药产业的支持力度持续加大,成都作为西部重要的生物医药产业基地,有望获得更多政策红利。全球CGT技术正处于快速突破期,为具有研发实力的企业提供了赶超机会。成都丰富的人才资源和较低的运营成本,为企业发展提供了比较优势。
预计在未来3-5年内,随着技术不断成熟和监管环境逐步完善,成都CGT产业将进入快速发展期,多款CGT产品具有成功上市潜力,有望在特定细分领域形成全国乃至全球性的竞争优势。
数据来源:生物慧产业AI中心
END
2024年10月,成都启动“优化提质、特色立园,赋能增效、企业满园”行动,将产业园区推向高质量发展的“主战场”。
一年来,成都天府国际生物城紧扣“立园”之核、聚焦“满园”之要,以“产业生态”为笔,以“企业需求”为墨,在44平方公里的土地上书写着生物医药产业的新传奇——从招商引智的“精准落子”,到营商环境的“极致赋能”,从企业成长的“全周期陪伴”,到政策支持的“靶向滴灌”,每一步都彰显着“以企业为中心”的发展初心,每一项成果都印证着“立园满园”的实践力量。
产业是园区的核心竞争力,招商是产业发展的“源头活水”。一年来,生物城坚持“靶向招商、精准补链”,聚焦超声造影剂、生物安全、放射性配体疗法、神经介入、新型疫苗等细分赛道,引进了一批“补空白、强链条、促升级”的优质项目,推动产业生态从“单点突破”向“集群集聚”跃升。
2025年10月,国内少数布局超声造影剂全系列产品的四川超影签约入驻,将建设综合型总部,进一步提升生物城在超声诊断与治疗领域的创新能级。同月,江苏六个对数的生物安全技术产业化项目落地,打造西部实体产业中心,为生物城生物安全高端装备领域注入强劲动能。
此前,星睿菁烜的放射性配体疗法研发项目于9月入驻,聚焦高价值靶向核药研发转化,推动核医药领域资源集聚;截至目前,园区已累计落户项目超300个,总投资超1400亿元,聚集527家企业协调发展。
“上下楼就是上下游,产业园就是产业链。”这样的理念在生物城得到充分实践。企业集群正发挥强大协同效应,为生物城在生物安全高端装备领域注入强劲动能。
企业的成长需要“全周期的陪伴”,从初创期的“缺资金、缺场地”,到成长期的“缺人才、缺市场”,再到成熟期的“缺通道、缺生态”,生物城始终站在企业身边,提供“定制化、精准化”的服务。
在研发与生产阶段,园区设立的Bio-Service科技服务平台,聚焦生物医药企业特殊需求,提供公共实验室、中试平台、分析检测中心等共享设施,有效降低企业间的协作成本。
今年1月,成都优赛诺生物科技有限公司自主研发的靶向CD19嵌合抗原受体(CAR)异体通用型T细胞注射液(UC101),通过使用园区的BIO-LINK生物医药孵化器和生物医药国际平行实验室,降低了研发成本,加速了研发速度,最终获得美国食品药品监督管理局(FDA)新药临床试验(IND)申请批准,成为全球首款通过FDA新药临床试验申请的脐血通用型CAR-T产品。
在产品出海阶段,园区搭建的“关地企联动”工作机制,帮助企业解决进出口环节的难点问题,2024年11月,生物城供应链公司依托“关地企联动”机制,实现首批检测用原代细胞的首次本地申报进口,推动四川省药检院成功建成西部首个进口生物药“细胞模型库”,解决了制约进口生物药品的关键难点问题,助力企业产品顺利出海。
此外,园区还提供“金牌管家”服务,从签约、竣工到验收全程跟踪,提供线上+线下指导,确保企业入驻问题快速解决。
今年5月,工业和信息化部发布首批重点培育中试平台初步名单,生物城先进微球材料中试平台凭借其在前沿微球材料领域的技术实力和创新优势成功入选。
今年7月,生物城迎来招商创新模式的里程碑式突破——首个投资项目成功落地。生物城园区综合运营服务商——成都生物城集团科服公司作为战略投资者,参与了凯米生物医药(成都)有限公司的Pre-A轮融资。
与此同时,凯米生物倾力打造的创新治疗性疫苗研发中心项目成功入驻生物城,标志着生物城在构建“产业+资本+服务”生态闭环方面取得实质性成果。
今年7月1日,生物城企业凯米生物宣布,公司基于SynNeogen®技术平台开发的慢性乙肝治疗性疫苗——SN2001在澳大利亚启动I期临床试验。该疫苗为全球首创树突状细胞靶向慢性乙肝功能性治愈疫苗,有望填补当前治疗手段的关键临床空白。
近年来,生物城紧抓新型疫苗科技攻关,聚集了复星安特金、欧林生物、迈科康生物等一批疫苗及相关产品生产研发重点企业。
欧林生物重组金黄色葡萄球菌疫苗进入Ⅲ期临床试验,将有望填补针对耐药性金黄色葡萄球菌感染的疫苗临床空白;复星安特金24价肺炎球菌多糖结合疫苗已在中国境内启动I期临床试验。
今年1月,由成都优赛诺生物科技有限公司自主研发的靶向CD19嵌合抗原受体异体通用型T细胞注射液,通过美国食品药品监督管理局关于新药临床试验的申请,获准开展临床试验。这是全球首款通过FDA新药临床试验申请的脐血通用型CAR-T产品。
截至目前,园区已吸引5个诺奖团队、4个国家级院士团队、51个高层次人才团队和超过3000名专业人才落户,形成了一支引领生物医药产业发展的顶尖人才队伍。
生物城以政策为抓手,精准赋能企业成长,推动科技创新“含新量”持续攀升。
2025年,园区新增高新技术企业21家,培育专精特新企业9家、专精特新“小巨人”企业1家。
永新医疗入选国家级专精特新“小巨人”,硕德药业、成都蓉生入选四川省2025年度先进级智能工厂。睿健医药、迈科康生物、诺孚泰、嘉葆药银4家企业在第十届“创客中国”四川省中小企业创新创业大赛企业组决赛中分别获得一、二、三等奖和优胜奖。
这些成果的背后,是成都生物城集团科服公司的“精准服务”——为企业提供政策解读、申报指导、资质认定等全流程服务,让企业“应享尽享”政策红利。例如,瀚辰光翼在申报国家级专精特新“小巨人”时,科服公司为其提供了“一对一”的申报指导,帮助其整理申报材料、对接专家资源,最终成功入选。
面向未来,成都生物城集团将持续深化“立园满园”行动,聚焦生物医药细分赛道,强化关键核心技术攻坚,以更优质的服务、更完善的生态,为成都建设具有全国影响力的科技创新中心贡献生物城力量。
11月6日,聚焦“立园满园”主题,结合生物技术创新大会,中国网发布《筑强产业生态成都高新区以“全链服务”驱动生物医药创新提速》深度图文报道。筑强产业生态成都高新区以“全链服务”驱动生物医药创新提速金秋时节,蓉城创新动能潮涌。10月29日-10月31日,2025中国生物技术创新大会在成都世纪城国际会议中心成功举办,吸引1000余名行业专家学者参与,设置1场开幕式和14场专业分会。值得一提的是,这已是中国生物技术创新大会第四次落地成都高新区,持续彰显该区在生物医药领域的全国影响力和产业向心力。作为全国首批国家级高新区、西部首个国家自主创新示范区,成都高新区凭借扎实的产业基础和完善的服务体系,赢得主办方多次青睐。此次大会期间发布的《2025年生物医药产业园区发展现状分析报告》显示,成都高新区再度稳居第一方阵,持续打造西部生物医药产业高地。当前,成都高新区生物医药产业规模已突破1600亿元,聚集生物医药企业超3000家、专业人才7万人,建成160余个覆盖全生命周期的功能平台……亮眼数据的背后,是成都高新区扎实推进“立园满园”行动、持续优化产业生态的务实成效。“梧桐计划”搭起全链条服务体系的“四梁八柱”“生物医药产业创新周期长、环节多,必须用系统化服务筑牢发展根基。”成都高新区生物产业局相关负责人表示。今年5月,成都高新区发布医药健康产业“梧桐计划”,以9大类、47个方向、102项细分服务,构建起覆盖“创新研发-审批注册-生产转化-产品出海”的全链条服务体系,为产业发展搭建起坚实的“四梁八柱”。从6月起,成都高新区又陆续推出《建设项目“开工一件事”服务手册》《企业入园一件事手册》等5本专项服务手册,持续助推成都高新区生物医药企业服务工作更加标准化、流程化、阳光化。“过去一家企业项目开工前要跑十几个部门,现在通过‘开工一件事’服务,准备周期平均缩短45%。”成都高新区生物产业局相关负责人介绍道。而“企业入园一件事”更将流程压缩为“评审-签约-注册-载体选择”四步,入园效率提升60%以上,企业注册登记最快可在1个工作日内完成,较行业平均速度提速80%。服务体系的触角已延伸至产业每一个关键节点。在政务服务端,成都天府国际生物城政务中心已实现360项事项直办或代办,涵盖199项基础事项与161项公共服务,真正实现企业“办事不出园区”;在产业配套端,成都高新区通过整合专业力量,建成投用“园区共享仓+城市前置仓+区域中心仓”多级仓储体系,试剂配送实现“园区3分钟、成都3小时、全国3天”的高效响应,切实助力企业研发生产。精准滴灌定制化服务破解企业全周期痛点“‘满园’不仅是企业的物理集聚,更要让不同发展阶段的企业都能获得精准支持。”成都高新区相关负责人强调。针对生物医药企业“初创期缺资源、成长期缺动能、成熟期缺通道”的差异化需求,成都高新区推出覆盖企业全生命周期的定制化服务,实现“精准滴灌”式培育。在载体支持方面,推出“代建厂房+代建装修”服务,企业无需投入巨资自建载体,可直接租赁国有平台定制化厂房,层高、柱间距等参数均可按需调整。在金融服务方面,“Bio贷”特色金融产品服务涵盖“补贷通”“产业贷”“上市贷”多种产品,实现“审批快、金额大、周期长、门槛低、利率优”的“三提两降”目标。截至目前,“Bio贷”等特色金融产品,已为海枫生物、至善唯新等30余家企业提供贷款授信近10亿元。四川至善唯新生物科技有限公司董事长董飚表示,“我们公司在发展过程中,切实受益于区域产业金融服务体系的精准支持。成都高新区不仅在顶层设计与生态建设上优势突出,更通过全链条的金融服务,为企业从研发到临床的各个环节提供了稳定保障。”在人才保障方面,为畅通专业技术人才成长通道,更精准对接产业需求,激发一线技术人才创新活力,今年,全市首个由区级产业部门开展的副高级职称评审工作在成都高新区生物产业局开启,推动区内一批优秀医药从业者获得高级工程师职称任职资格,为企业吸引和留住核心人才提供了有力支撑。“成都在生物医药领域的人才供给有着天然优势,四川大学、成都医学院等高校持续不断为行业输送高端人才,这让我们在招引人才时几乎没有遇到困难。”睿健毅联医药科技(成都)有限公司创始人、CEO魏君表示,而成都高新区作为生物产业创新高地,凭借产业集群效应和创新生态还进一步强化了全球产业辨识度,为公司吸引全球高端人才助力良多。在国际拓展方面,成都高新区通过MAH上下游沙龙、药械供需对接会等活动,积极推动区内企业协同发展,并围绕企业“出海”需求,在国际认证、跨境合规、市场准入等方面提供定制化服务,助力更多“高新造”药械产品走向全球。今年以来,区内企业创新成果不断涌现:海创药业研发的国内首款治疗前列腺癌创新药氘恩扎鲁胺软胶囊正式上市;与睿创新开发的全国首款内窥镜影像监测与手术会诊系统软件获批上市;优赛诺研发的全球首个脐血来源异体通用型CAR-T获批美国FDA IND……这些成果的背后,正是成都高新区在定制化服务方面的精准支撑与系统赋能。生态赋能“立园满园”结出产业创新发展硕果随着服务体系持续完善,成都高新区生物医药领域的突破性进展与前沿成果持续涌现。全国首个、全球唯二IL-4Rα抗体药物康悦达®(司普奇拜单抗)(康诺亚),全球首创国家审评前置产品穿刺手术激光定位系统(锐德泰),全国首个氘代新型AR拮抗剂氘恩扎鲁胺软胶囊(海创药业)……一批“首创品种”从这片创新土壤中破土而出。目前共有处于临床阶段在研1类新药134个,数量位居全国第四,形成了“研发一批、临床一批、上市一批”的良性循环。企业能级也实现持续跃升。全球领先的生物制药企业武田制药中国首个数字医疗创新中心、华润集团西部创新中心相继落地,龙头企业的磁吸效应持续释放。中小企业同样表现亮眼,赜灵生物完成近4亿元B+轮融资,威斯津斩获11亿元授权合作订单,不同梯队企业呈现协同共进态势。高能级平台也在深度融合中不断夯实产业根基。天府锦城实验室(前沿医学中心)、全国唯一国家精准医学产业创新中心等平台与企业形成创新联合体,推动科研资源与产业需求高效对接。“成都高新区优质的生物医药产业生态、人才集群及政策支持,为企业构建了独具特色的资本生态,这一优势在同类园区中竞争力明显,是吸引我们在此深耕医药投资的关键所在”。一位长期关注医药行业领域的投资机构合伙人表示。下一步,成都高新区将持续深入推进“立园满园”行动,进一步聚焦基因治疗、AI制药、合成生物学等前沿领域,同时围绕“1+3”四项“十五五”专项规划,推动区域生物医药产业实现从以仿制药为主向以创新药为主、从以药一家独大向药械并重的转型,为产业创新发展注入持续动能。大会落幕,创新不止。从“产业高地”到“创新标杆”,从“西部核心”到“全国领先”,成都高新区正以精准服务筑牢产业发展根基、以硬核创新激活内生动力,在国家生物医药产业高质量发展的道路上,不断交出更优异的“高新答卷”。信息来源:中国网返回搜狐,查看更多
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