The Salk Institute for Biological Studies

2025 年 11 月，细胞与基因治疗（CGT）领域迎来融资小高峰，10 家企业合计斩获超 3.5 亿美元融资（含人民币折算），覆盖基因治疗、细胞治疗、CGT 产业链服务三大核心赛道。从地域分布看，中美欧形成 “三足鼎立” 格局；从技术方向看，“体内改造”“眼部疾病”“实体瘤突破” 成为关键词；从团队背景看，“学术权威 + 产业老兵” 组合成标配。本文将从地域、方向、团队三大维度，结合新增补充信息，对这 10 家企业进行深度拆解，揭示 CGT 领域的技术趋势与资本逻辑。一、地域维度：中美欧差异化布局，中国企业聚焦 “本土化需求 + 成本控制” 10 家企业中，美国 4 家、中国 5 家、德国 1 家，地域分布与 CGT 产业成熟度高度匹配 —— 美国凭借 “技术原创 + 资本密集” 占据上游，中国依托 “临床需求 + 产业链配套” 快速追赶，欧洲则在 “细分技术（如 TCR-T）” 领域保持特色。不同地域企业的战略重心、融资规模与商业化路径呈现显著差异。（一）美国：技术原创高地，融资规模领跑 美国 4 家企业（AAVantgarde Bio、Azalea Therapeutics、Opus Genetics、Aspen Neuroscience）均为 “临床阶段 + 技术突破性” 企业，平均融资金额超 1 亿美元，显著高于全球平均水平，核心优势在于 “学术转化能力强 + 顶级资本聚集”。 企业名称 地域细节 地域赋能优势 战略重心AAVantgarde Bio 未明确披露总部，但其核心技术源于意大利 Naples 的 Telethon 遗传学与医学研究所（Tigem），美国团队侧重临床转化与商业化 依托美国成熟的眼科临床资源（如约翰・霍普金斯大学眼科中心），加速 Stargardt 病等管线的患者招募与 PoC 验证；美国 FDA 对罕见病疗法的快速审批通道（如 RMAT），可缩短产品上市周期 聚焦遗传性视网膜疾病（IRDs）细分亚型，以 “双杂交 AAV 平台” 突破大基因递送难题，打造 IRDs 领域的 “管线矩阵”Azalea Therapeutics 未公开总部，核心团队多来自加州大学伯克利分校（UCB）、加州大学旧金山分校（UCSF）等西海岸科研机构 身处美国生物科技核心圈（旧金山湾区），可快速对接 CRISPR 技术生态（如诺奖得主 Jennifer Doudna 的实验室资源）；Third Rock Ventures 等顶级基金的加持，为其提供技术落地所需的资本与产业资源 以 “包膜递送载体（EDV）” 重构体内 CAR-T 技术，目标是替代传统体外 CAR-T，成为全球体内细胞治疗的技术标准制定者Opus Genetics 未公开总部，但其管线合作机构含宾夕法尼亚大学、哈佛医学院等东海岸顶尖高校 美国东海岸聚集大量眼科专科医院与罕见病患者组织，为其 LCA5、BEST-1 等管线提供充足的临床数据支持；美股市场（推测未来有上市计划）的融资便利性，可支撑长期研发投入 以 “AAV 载体 + 眼科基因治疗” 为核心，通过 “复用成熟技术（如 Luxturna 的启动子）” 降低临床风险，快速填补 IRDs 治疗空白Aspen Neuroscience 总部位于加州圣地亚哥，地处美国再生医学产业集群（邻近 Salk 研究所、Janssen 研发中心） 圣地亚哥拥有全球领先的干细胞研究资源，可支撑其 iPSC 衍生多巴胺能神经元的技术优化；当地生物医药 manufacturing 产业链成熟，便于扩大 ANPD001 的临床生产规模 聚焦帕金森病等神经系统疾病，以 “自体 iPSC 疗法” 突破异体移植的免疫排斥难题，打造神经系统再生治疗的标杆产品 美国企业的共性特征的是：不追求 “全赛道覆盖”，而是聚焦 “单疾病领域 + 技术深耕”，依托本土顶级科研机构与临床资源，快速推进技术从实验室到临床的转化，融资多用于 “临床验证 + 生产扩能”，商业化路径清晰。（二）中国：聚焦 “本土化痛点 + 成本控制”，融资规模适中 中国 5 家企业（微滔生物、锋寻生物、瑞视生物、鲲石生物、唯可生物）均分布在 “长三角（上海、杭州、南通）”，依托区域产业链配套（如上海张江药谷、杭州生物医药港），聚焦 “临床需求迫切 + 成本敏感” 的领域，平均融资金额在 5000 万元 - 1 亿元人民币，低于美国企业，但 “临床转化速度快 + 商业化落地早” 是核心优势。 企业名称 地域细节 地域赋能优势 战略重心微滔生物 （上海） 注册于上海，母公司沙砾生物位于北京，属于 “跨地域技术分拆” 模式 上海作为中国 CGT 产业核心，可快速对接临床资源（如上海交通大学医学院附属瑞金医院）与生产供应链（如药明生物的 LNP 生产平台）；启明创投、B Capital 等上海本土基金的加持，便于其对接国际化合作资源 以 “靶向 LNP 递送的体内 CAR-T” 为核心，解决传统 CAR-T“成本高（降至 1/3 以下）、周期长（从周级到天级）” 的本土痛点，优先布局自身免疫疾病（如红斑狼疮）等高发领域瑞视生物 （杭州） 位于杭州生物医药港，邻近浙江大学医学院附属第二医院（眼科权威机构） 杭州生物医药港为其提供 iPSC 分化技术所需的实验室空间与政策支持；杭州市科创集团的跟投，体现地方政府对 “眼科细胞治疗” 赛道的扶持，可加速与本地医院的 IIT 合作 聚焦 “角膜内皮细胞治疗”，解决中国角膜移植供体短缺（年缺口超 10 万例）的问题，同时布局视网膜疾病，打造眼科细胞治疗的 “本土龙头”锋寻生物 （南通） 位于南通国际生物医药产业园，邻近上海、苏州，属于 “长三角产业协同圈” 南通产业园提供税收优惠与临床转化补贴，降低早期研发成本；依托上海交通大学基金会（菡源资产）的资源，可对接高校的基础研究成果（如体内 CAR-T 的递送技术） 专注体内 CAR-T 疗法，差异化布局血液瘤与自免疾病，目标是成为 “长三角体内细胞治疗的技术枢纽”，快速推进临床转化鲲石生物 （未明确城市，推测位于长三角） 2025 年 3 月 Pre-A + 轮融资由青岛瀛海安泰投资，11 月 A 轮未披露投资方，推测仍以国内产业资本为主 依托长三角完善的 CGT CDMO 产业链（如药明生基、康希诺生物），可快速推进 CAR-M 管线的 IND 申报与临床生产；国内胰腺癌、肺癌等实体瘤高发，为其管线提供充足的临床需求 以 “第三代 CAR-M” 为核心，聚焦 HER2 阳性实体瘤、胰腺癌等本土高发癌症，通过 “临床前快速迭代 + IIT 探索” 缩短上市时间唯可生物 （上海） 位于上海，核心团队有德国留学背景，属于 “国际化技术本土化” 企业 上海作为中国 CGT 出海的 “桥头堡”，便于其对接美国安评检测资源（如 FDA 认可的实验室）；深创投、锡创投等本土基金的加持，可帮助其拓展国内药企的 CRO 服务订单 聚焦 CGT 全流程 CRO 服务，以 “国际化合规能力（助力 Glybera、Kymriah 上市）” 为核心，帮助国内药企解决 “出海安评 + 临床申报” 痛点，同时布局生物育种服务拓展收入来源 中国企业的核心策略是：“痛点导向” 优先于 “技术原创”，不盲目追求全球首创，而是针对中国患者 “支付能力有限”“疾病谱差异（如自免疾病高发）”“医疗资源分布不均” 等问题，开发性价比更高、更易落地的产品。（三）德国：细分技术特色，依赖政府资助 德国仅 1 家企业（Captain T Cell），聚焦 “实体瘤 TCR-T”，融资规模 2000 万欧元（含政府资助），体现欧洲 CGT 产业 “小而精” 的特点 —— 依托学术优势（如德国在免疫学领域的积累），聚焦细分技术，同时依赖政府资助降低研发风险。 企业名称 地域细节 地域赋能优势 战略重心Captain T Cell 未公开总部，投资方含 Technologiegründerfonds Sachsen（萨克森州技术创业基金），推测位于德国东部科技园区 德国政府对生物医药的资助力度大（如本轮融资含政府资助），可降低实体瘤 TCR-T 的早期研发风险；欧洲实体瘤患者基数大，且对 “现货型” 细胞治疗需求迫切，为其管线提供市场空间 以 “自体 + 异体双管线” 突破实体瘤 TCR-T 的临床瓶颈，自体管线 CTC127 进入 I 期数据读出阶段，异体管线推进至临床就绪状态，目标是成为欧洲实体瘤细胞治疗的领军企业二、技术方向维度：三大赛道分化，“体内改造” 成最大热点 10 家企业可分为 “基因治疗（4 家）”“细胞治疗（5 家）”“CGT 产业链服务（1 家）” 三大赛道，技术方向呈现显著分化 —— 基因治疗聚焦 “眼部 / 神经系统”，细胞治疗押注 “体内改造”，服务端瞄准 “国际化合规”，均围绕 CGT 领域的 “核心痛点” 展开。（一）基因治疗：眼部疾病成 “试验田”，iPSC 拓展至神经系统 4 家基因治疗企业中，3 家聚焦眼部疾病（IRDs），1 家聚焦帕金森病，技术路径集中于 “AAV 载体” 与 “iPSC”，核心逻辑是 “局部给药安全性高 + 单基因疾病易验证”。1. 眼部 IRDs：AAV 载体为主，细分亚型精准切入 眼部疾病因 “解剖结构独立（局部给药不影响全身）”“视觉功能易评估（临床终点清晰）”，成为基因治疗的首选领域。3 家企业均采用 AAV 载体，但通过 “细分亚型 + 技术优化” 形成差异化。 AAVantgarde Bio：突破 “大基因递送” 难题传统 AAV 载体无法递送大于 4.7kb 的基因，而 Stargardt 病的致病基因 ABCA4（约 6.8kb）远超这一限制。该公司通过 “双杂交 AAV 平台” 与 “Intein 介导平台”，将 ABCA4 基因拆分为两段，分别由两个 AAV 载体递送，进入细胞后通过 Intein 介导的蛋白剪接技术重组为完整功能蛋白，解决了大基因递送的行业痛点。目前其核心管线 AAVB-039 已进入临床 PoC 阶段，STELLA 自然病史研究覆盖超 100 例患者，临床数据积累领先。 Opus Genetics：复用成熟技术降低风险该公司不追求载体创新，而是通过 “复用已验证技术” 快速推进管线。核心管线 OPGx-LCA5 采用与全球首款眼科基因药 Luxturna 相同的启动子技术（确保视网膜细胞特异性表达），且使用已验证的 rAAV8 载体与视网膜下注射手术，临床风险大幅降低。此外，OPGx-LCA5 已获 FDA“罕见儿科疾病 + 孤儿药 + RMAT” 三重认定，预计上市时间可缩短 1-2 年。根据补充信息，其管线还覆盖 Bestrophinopathy、视网膜色素变性（RP）等 IRDs 亚型，形成 “多亚型覆盖” 的管线矩阵。 瑞视生物：iPSC 替代传统移植，解决供体短缺与前两家采用 AAV 基因增补疗法不同，瑞视生物聚焦 “细胞治疗”，通过 iPSC 分化角膜内皮细胞，替代传统角膜移植。中国每年角膜移植需求超 10 万例，但供体不足 1 万例，供需缺口巨大。该公司依托 “iPSC 分化技术平台 + AI + 化合物重编程技术”，可实现角膜内皮细胞的批量生产，且 iPSC 源于患者自身或通用型供体，避免免疫排斥。团队拥有 10 年眼科细胞治疗经验，研究成果发表于《Nature》《Cell》等顶级期刊，临床转化能力强。2. 神经系统：iPSC 突破免疫排斥，瞄准帕金森病 Aspen Neuroscience 是唯一一家聚焦神经系统的基因治疗企业，其核心技术是 “自体 iPSC 衍生多巴胺能神经元前体细胞（DANPCs）”，用于治疗帕金森病。传统帕金森病治疗以药物（如左旋多巴）为主，仅能缓解症状，无法逆转神经损伤；而异体干细胞移植因免疫排斥风险，临床应用受限。该公司通过 “自体 iPSC” 技术，从患者自身提取皮肤或血液细胞，诱导为 iPSC 后分化为 DANPCs，回输后可长期存活并分泌多巴胺，从根本上修复神经损伤。目前核心管线 ANPD001 已进入临床阶段，C 轮融资 1.15 亿美元将用于扩大生产能力，以满足未来商业化需求。（二）细胞治疗：体内改造成 “革命方向”，实体瘤突破成关键 5 家细胞治疗企业中，3 家聚焦 “体内 CAR-T”，1 家聚焦 “实体瘤 TCR-T”，1 家聚焦 “CAR-M”，技术方向均围绕 “解决传统细胞治疗的痛点” 展开 —— 体内 CAR-T 解决 “成本高、周期长”，TCR-T 与 CAR-M 解决 “实体瘤疗效差”。1. 体内 CAR-T：LNP 与 EDV 载体竞争，技术路径互补 传统体外 CAR-T 需提取患者 T 细胞，在体外改造后回输，流程复杂（3-6 周）、成本高（数十万美元）、毒性大（细胞因子释放综合征），难以普及。体内 CAR-T 通过 “递送载体将 CAR 基因导入患者体内 T 细胞”，实现 “一针给药”，是行业公认的 “下一代技术方向”。3 家企业采用两种载体技术，形成差异化竞争。 微滔生物（LNP 载体）：本土化成本控制，临床进展领先该公司基于 “靶向 LNP 递送系统” 开发体内 CAR-T，LNP 载体具有 “生产成本低（可规模化生产）、安全性高（无病毒整合风险）” 的优势，适合中国市场的支付能力。根据补充信息，其靶向 LNP 递送系统在精准性、安全性上表现突出 —— 通过独特的靶向配体，T 细胞靶向效率比传统 LNP 高 5 倍以上，脱靶风险降低 90%；在临床前模型中，B 细胞清除效果优异，重复给药安全性良好。目前首款候选产品已进入临床，获积极初步人体数据，融资资金将用于推进自免疾病领域的临床转化，瞄准红斑狼疮等中国高发疾病。此外，微滔生物系沙砾生物（国内实体瘤 CAR-T 龙头）分拆而成，可共享沙砾生物的临床资源与产业化经验，研发效率大幅提升。 Azalea Therapeutics（EDV 载体）：诺奖团队背书，技术原创性强该公司由 CRISPR 技术联合发明人、诺奖得主 Jennifer Doudna 联合创办，核心技术是 “包膜递送载体（EDV）”——EDV 载体源于病毒包膜，表面修饰 T 细胞特异性抗体，可精准靶向 T 细胞；同时整合 CRISPR 技术，将 CAR 基因插入 T 细胞基因组特定位点，实现长效表达。与 LNP 载体相比，EDV 载体的优势在于 “转导效率高（T 细胞转导效率比 LNP 高 10 倍以上）、表达周期长（基因组整合可实现长期表达）”，但生产成本较高，更适合欧美高端市场。目前管线覆盖 CD19 靶向体内 CAR-T（B 细胞恶性肿瘤 / 自免疾病）、BCMA 靶向体内 CAR-T（多发性骨髓瘤）及 1 项未公开实体瘤项目，融资资金将用于推进 CD19 管线的 IND 申报。 锋寻生物（未明确载体）：快速跟进，聚焦长三角市场锋寻生物成立于 2025 年 5 月，10 月正式开业，11 月完成 6000 万元融资，推进速度快。其技术方向为创新体内 CAR-T 疗法，但未明确载体类型，推测为 “慢病毒介导” 或 “优化型 LNP”。该公司背靠上海交通大学基金会（菡源资产），可对接高校的基础研究成果；投资方君联资本、中科创星在生物医药领域资源丰富，可帮助其快速推进临床转化。战略上，锋寻生物聚焦长三角市场，优先与本地医院合作开展 IIT 研究，目标是成为 “长三角体内 CAR-T 的区域龙头”。2. 实体瘤突破：TCR-T 与 CAR-M 双路径，弥补 CAR-T 短板 传统 CAR-T 在实体瘤中疗效有限，核心原因是 “肿瘤微环境抑制（如 PD-L1 表达、免疫抑制细胞浸润）”“靶点难寻（实体瘤抗原异质性高）”“脱靶风险大（肿瘤抗原在正常组织表达）”。2 家企业分别从 “TCR-T 精准识别” 与 “CAR-M 重塑微环境” 切入，形成互补。 Captain T Cell（TCR-T）：自体 + 异体双管线，聚焦临床验证TCR-T 可识别细胞内抗原（如肿瘤相关抗原 TAA），比 CAR-T（识别细胞表面抗原）的靶点范围更广，且识别更精准（依赖 MHC 分子呈递），脱靶风险低。该公司核心管线 CTC127 为自体实体瘤 TCR-T，已进入临床 I 期数据读出阶段，靶点未公开，但推测为 “高特异性实体瘤抗原（如 NY-ESO-1）”；同时开发 “现货型” 异体 TCR-T，通过基因编辑敲除 TCR 与 MHC 分子，避免免疫排斥，可实现 “即取即用”，解决自体 TCR-T “制备周期长” 的问题。本轮融资 2000 万欧元（含政府资助）将用于推进 CTC127 的 I 期数据解读与异体管线的临床准备，目标是 2026 年启动异体管线的 I 期临床。 鲲石生物（CAR-M）：第三代技术，兼顾疗效与安全性巨噬细胞是肿瘤微环境中的核心免疫细胞，具有 “吞噬肿瘤细胞 + 抗原呈递 + 重塑微环境” 的多重功能。CAR-M 通过基因编辑在巨噬细胞表面表达 CAR，增强其对肿瘤细胞的识别与吞噬能力，同时分泌细胞因子（如 IL-12）激活全身免疫反应，弥补 CAR-T 在实体瘤微环境中 “无法存活” 的短板。鲲石生物的第三代 CAR-M 技术通过 “优化 CAR 结构 + 敲除免疫抑制分子（如 PD-1）”，进一步提升疗效与安全性。目前核心管线 RR-M01（HER2 阳性实体瘤）已进入 IND 申报准备阶段，RR-M02（胰腺癌，C-MET 靶向）处于临床前研究阶段；此外还布局自免疾病（如系统性红斑狼疮），拓展 CAR-M 的应用场景。2025 年连续完成 Pre-A + 与 A 轮融资，体现资本对其 CAR-M 技术的认可。（三）CGT 产业链服务：国际化合规成核心，支撑行业出海 唯可生物是唯一一家聚焦 CGT 产业链服务的企业，提供 “从早期研发到上市申报” 的全流程 CRO 服务，核心竞争力在于 “国际化合规能力”。随着中国 CGT 企业 “出海” 需求增加，“符合 FDA/EMA 标准的安评检测 + 临床申报服务” 成为刚需 —— 国内多数 CRO 企业缺乏国际化经验，而唯可生物核心团队来自德国海德堡大学、德国国家癌症研究中心，曾助力全球首款基因治疗产品 Glybera（EMA 批准）、全球首款 CAR-T 产品 Kymriah（FDA/EMA 批准）的上市申报，且参与 FDA/EMA CGT 整合位点相关法规的制定，具备 “法规理解 + 技术执行” 的双重优势。本轮融资近亿元将用于搭建美国安评检测实验室，进一步提升国际化服务能力，目标是成为 “中国 CGT 企业出海的首选 CRO 伙伴”。三、团队维度：“学术权威 + 产业老兵” 成标配，背景决定技术路径与融资能力 10 家企业的团队背景呈现高度一致性 ——“学术权威提供技术背书 + 产业老兵负责商业化落地”，这种组合既确保技术的原创性与先进性，又保障临床转化与融资能力。不同团队背景的企业，其技术路径选择、融资规模与战略重心也存在显著差异。（一）学术权威领衔：技术原创性强，融资认可度高 3 家企业由学术界权威领衔，核心技术源于其实验室研究成果，技术原创性强，易获得顶级资本青睐，融资规模较大。 Azalea Therapeutics：诺奖团队 + 顶尖高校背书联合创始人 Jennifer Doudna 是 CRISPR 技术的联合发明人，2020 年诺贝尔化学奖得主，现任加州大学伯克利分校教授，在基因编辑领域的学术影响力全球顶尖；另一位联合创始人 Justin Eyquem 是 UCSF 医学副教授，专注于 CAR-T 技术研究，曾开发出首款靶向 CD19 的 CAR-T 疗法之一。核心团队还包括斯坦福大学教授 Michael Fischbach（微生物组与药物研发专家）、UCSF 博士 Abdullah Syed（病毒载体专家），形成 “基因编辑 + 细胞治疗 + 载体技术” 的全能团队。这种学术背景不仅确保 EDV 技术的原创性，还为其带来顶级资本资源 ——Third Rock Ventures（全球 CGT 投资标杆）领投 8200 万美元融资，体现资本对学术权威的信任。 AAVantgarde Bio：基因治疗先驱 + 国际学会主席创始人 Alberto Auricchio 是基因治疗领域的资深专家，现任意大利 Naples Federico II 大学医学遗传学教授、Tigem 科学主任，同时担任欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）主席，发表 150 余篇同行评审论文，拥有多项 AAV 载体相关专利，曾获美国基因治疗学会 “杰出新研究者奖”。其团队核心技术源于 Tigem 的研究成果，在 AAV 载体优化（尤其是大基因递送）领域积累深厚。这种学术背景使其获得 Atlas Venture、Forbion 等顶级医疗基金的持续支持 —— 此前完成 6100 万欧元 A 轮融资，本次 B 轮再获 1.41 亿美元，资金用于推进两条核心管线的临床验证，学术背书成为其融资的核心优势。 Aspen Neuroscience：再生医学专家 + 产业经验结合未明确披露核心团队姓名，但根据其技术方向（自体 iPSC 衍生神经元）与融资投资方（OrbiMed、ARCH Venture Partners 等）推测，团队核心成员应为 “再生医学领域的学术专家 + 生物技术公司高管”。例如，OrbiMed 常投资 “学术背景深厚 + 临床经验丰富” 的团队，而 ARCH Venture Partners 是 CRISPR Therapeutics、Editas Medicine 等基因编辑公司的早期投资方，对 “学术转化型” 团队的判断力极强。Aspen 的团队既掌握 iPSC 分化的核心技术（如多巴胺能神经元的定向分化），又具备临床开发与商业化经验（如 ANPD001 的临床试验设计），这种组合使其获得 1.15 亿美元 C 轮融资，用于扩大生产与管线拓展。（二）产业老兵主导：聚焦临床转化，商业化能力强 5 家中国企业多由 “产业老兵” 主导，核心团队拥有多年 CGT 领域的临床开发、生产或商业化经验，技术路径选择更务实，聚焦 “快速落地 + 成本控制”，融资规模适中但临床推进速度快。 微滔生物：沙砾生物团队分拆，产业化经验丰富创始人兼 CEO 刘雅容博士拥有多年细胞治疗产业化经验，曾任职于沙砾生物（国内实体瘤 CAR-T 龙头），参与沙砾生物核心管线的临床开发与生产管理。微滔生物作为沙砾生物 in vivo CAR-T 平台的分拆公司，可共享沙砾生物的临床资源（如与国内顶级医院的合作关系）、生产经验（如 LNP 载体的规模化生产）与质量体系，大幅降低早期研发风险。启明创投合伙人陈侃博士评价其 “技术方案解决了传统 CAR-T 的技术挑战，团队产业化经验深厚”，这种产业背景使其获得超亿元天使轮融资，且首款候选产品已快速进入临床，体现 “产业老兵” 的高效执行力。 瑞视生物：眼科细胞治疗专家 + 干细胞产业经验团队拥有超过 10 年的眼科疾病细胞治疗基础与临床研究经验，核心成员曾任职于国内顶尖干细胞企业（如中源协和）与眼科医院（如浙江大学眼科中心），熟悉 iPSC 分化技术与眼科临床需求。例如，其 iPSC 分化角膜内皮细胞的技术，既需掌握 iPSC 定向分化的关键工艺（如小分子诱导），又需了解眼科手术的临床操作（如角膜内皮细胞移植的手术流程），团队的 “技术 + 临床” 双重背景确保产品的临床适用性。华方资本领投数千万元天使轮融资，正是看中其 “临床转化能力强” 的优势，资金用于推进角膜内皮细胞管线的临床前研究与早研管线布局。 唯可生物：国际化 CRO 专家 + 法规经验核心团队来自德国海德堡大学、德国国家癌症研究中心，曾在国际 CRO 公司（如 Charles River）任职，拥有数十年 CGT 安全分析与评估经验，参与全球首款基因治疗产品 Glybera、首款 CAR-T 产品 Kymriah 的上市申报，且深度参与 FDA/EMA CGT 整合位点相关法规的制定，熟悉全球 CGT 监管要求。这种 “国际化法规 + 技术服务” 背景使其成为国内 CGT 企业出海的 “刚需伙伴”—— 深创投领投近亿元 A 轮融资，资金用于搭建美国安评检测实验室，进一步提升国际化服务能力，团队的法规经验是其核心竞争力。（三）跨学科团队：技术融合创新，拓展应用边界 2 家企业（Opus Genetics、Captain T Cell）的团队呈现 “跨学科” 特征，融合 “基因治疗 + 临床医学 + 产业管理” 背景，技术路径选择兼顾 “学术创新” 与 “临床落地”，融资规模适中，战略重心聚焦 “细分领域深耕”。 Opus Genetics：基因治疗专家 + 眼科临床医生 + 产业高管根据补充信息，其技术源于宾夕法尼亚大学 Jean Bennett 教授（Luxturna 的主要开发者）、哈佛医学院与佛罗里达大学的研究成果，团队核心成员包括 “基因治疗技术专家（负责 AAV 载体优化）”“眼科临床医生（负责临床试验设计）”“产业高管（负责商业化规划）”。例如，总裁 Ben Yerxa 博士拥有多年生物医药产业经验，曾任职于 Biogen 等大型药企，熟悉基因治疗产品的商业化路径；临床团队成员来自美国顶级眼科医院，确保管线的临床终点设计符合 FDA 要求。这种跨学科团队使其能够 “快速复用成熟技术（如 Luxturna 的启动子）”，同时精准把握 IRDs 患者的临床需求，2300 万美元融资将用于推进 LCA5 与 BEST-1 管线的临床研究，目标是 2027 年启动关键临床试验。 Captain T Cell：免疫学专家 + 临床研究人员 + 政府项目负责人团队核心成员包括 “免疫学专家（负责 TCR-T 的抗原识别优化）”“临床研究人员（负责 I 期临床试验管理）”“政府项目负责人（负责对接政府资助）”。例如，其获得 Technologiegründerfonds Sachsen（萨克森州技术创业基金）的资助，团队中应有熟悉德国政府生物医药资助政策的成员，可帮助企业获取非稀释性资金，降低研发风险；临床团队成员来自德国癌症研究中心，熟悉实体瘤 TCR-T 的临床试验设计，确保 CTC127 管线的 I 期数据质量。这种跨学科团队使其能够 “兼顾技术创新与政策资源”，2000 万欧元融资（含政府资助）将用于推进自体与异体管线的临床进展，体现 “学术 + 临床 + 政策” 的协同优势。四、总结：CGT 领域的技术趋势与资本逻辑 2025 年 11 月的 10 家融资企业，折射出当前 CGT 领域的三大核心趋势： 技术趋势：从 “体外” 到 “体内”，从 “血液瘤” 到 “实体瘤”体内 CAR-T（微滔生物、Azalea、锋寻生物）与 CAR-M（鲲石生物）、实体瘤 TCR-T（Captain T Cell）成为投资热点，标志着 CGT 技术从 “依赖体外操作” 向 “体内精准改造” 升级，从 “血液瘤治愈” 向 “实体瘤突破” 迈进，技术成熟度与临床适用性显著提升。 地域趋势：中美欧差异化竞争，中国企业 “本土化创新” 崛起美国企业聚焦 “技术原创 + 全球市场”，中国企业聚焦 “成本控制 + 本土需求”，欧洲企业聚焦 “细分技术 + 政府资助”，地域差异导致技术路径与商业化策略的分化。中国企业凭借 “临床转化快 + 产业链配套完善”，在体内 CAR-T、眼科细胞治疗等领域快速追赶，成为全球 CGT 产业的重要力量。 团队趋势：“学术权威 + 产业老兵” 成标配，跨学科能力决定成败单纯的学术背景或产业背景已难以支撑 CGT 企业的发展，“学术权威提供技术背书 + 产业老兵负责商业化” 的组合成为主流；同时，跨学科团队（如 “基因编辑 + 载体技术 + 临床医学”）能够更好地解决 CGT 领域的复杂问题（如实体瘤微环境、国际化合规），成为企业核心竞争力的关键。 从资本逻辑看，当前 CGT 投资更关注 “临床确定性 + 商业化潜力”—— 临床阶段企业（如 AAVantgarde、Aspen）融资规模显著高于临床前企业，具备 “国际化合规能力（如唯可生物）”“本土化成本优势（如微滔生物）” 的企业更易获得资本青睐。未来 1-2 年，随着体内 CAR-T、实体瘤 TCR-T、眼科基因治疗等管线的临床数据陆续读出，CGT 领域将迎来 “技术验证 + 商业化落地” 的关键期，行业分化将进一步加剧，具备 “技术壁垒 + 临床数据 + 商业化能力” 的企业有望成为全球 CGT 产业的领军者。 津禾生物简介 上海津禾生物科技有限公司（https://www.sinobiotool.com/）成立于2018年，是国内基因与细胞治疗，干细胞，生物医药，类器官和组织工程等企业，高校及临床科研领域领先的设备供应商，成立七年来专注于提供优质的产品及服务，目前合作超过500家客户。总部位于上海和新加坡两地，为大陆和新加坡及东南亚客户提供联动服务，降本增效。 目前是丹麦ChemoMetec细胞计数仪, 德国Barkey无水复苏仪，丹麦CelVivo 微重力3D培养系统，Cyberiad 智能光固化生物3D打印机中国区总代/独家战略合作伙伴。 Chemometec: NC-200 / NC-250 / NC-3000 / NC-202 CelVivo: ClinoStar1 / ClinoStar 2 Barkey: Plasmatherm / Plasmatherm C&G / Varitherm Cyberiad: Azure / Biocube  ChemoMetec 细胞计数仪 – 精准 稳定 合规，细胞计数金标准 CelVivo微重力3D培养 – 动态 低剪切力，让3D培养进入In Vivo时代 Barkey 无水复苏仪 – 无水 袋式 可追溯，GMP干式复苏领航者 Cyberiad光固化3D打印 – 细胞友好 高效打印，生物智造创造美好生活

OXFORD, United Kingdom, November 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) — Evox Therapeutics Ltd (“Evox” or the “Company”), a biotechnology company developing innovative therapies for rare, genetically driven neurodegenerative diseases using a next-generation gene editing modality, today announced the appointment of Douglas Treco, Ph.D., as a Non-Executive Director of the Company’s Board of Directors. “As Evox enters a pivotal year marked by key milestones that will advance our programs targeting genetically driven neurodegenerative disease like Huntington’s disease and amyotrophic lateral sclerosis into the clinic, Dr. Treco’s extensive experience in genetic medicines as well as leadership in scaling R&D to clinical execution and commercialization will bring valuable insights as we move forward,” said Per Lundin, Ph.D., MBA, Co-Founder and Chief Executive Officer of Evox Therapeutics. “Neurodegenerative diseases are among the most urgent medical challenges today. Evox’s next-generation gene editing medicines are designed to meet the need for safer, more effective, and more commercially scalable therapies specific to genetic targets of the central nervous system,” said Dr. Treco. “I am eager to bring my experience to the Board and support Evox’s mission to improve patients’ lives by stopping disease progression and expand genetic medicine beyond the liver to open a new frontier in treating diseases of the brain.” Martin Andrews, Chairman of the Board of Directors of Evox Therapeutics, added, “Dr. Treco is a great addition to our Board given his extensive experience and track record in founding and building companies as well as his passion for bringing new therapeutic solutions to patients.” Dr. Treco currently serves as the Lead Independent Director at CRISPR Therapeutics, and was previously Chief Executive Officer and Chairman of Inozyme Pharma (INZY), a biopharmaceutical company focused on rare diseases (acquired by BioMarin). He also co-founded Ra Pharmaceuticals, Inc., and led the company as Chief Executive Officer and Board Member until its acquisition by UCB in 2020. He later served as Chief Executive Officer at Alchemab Therapeutics. He also co-founded Transkaryotic Therapies Inc. (TKT), a biopharmaceutical company developing protein and gene therapies, which was acquired by Shire Pharmaceuticals. Dr. Treco has held several scientific leadership roles, including serving as a Visiting Scientist at Massachusetts General Hospital and as a Lecturer in Genetics at Harvard Medical School from 2004 to 2007. He earned his Ph.D. in biochemistry and molecular biology from the State University of New York at Stony Brook and completed postdoctoral research at the Salk Institute for Biological Studies and Massachusetts General Hospital. By advancing a pipeline of next-generation gene editing medicines, Evox’s mission is to revolutionise the treatment of rare genetically driven neurodegenerative diseases. Backed by leading investors and with an unrivalled intellectual property estate, the Company’s pipeline programs target the MSH3 gene for the treatment of Huntington’s disease and other trinucleotide repeat disorders and the ATXN2 gene for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis and spinocerebellar ataxia type 2. Media: Rhiannon Benilov Ten Bridge Communications rhiannon@tenbridgecommunications.com

在美国做生物技术工作，哪些城市机会最多？如果你是生物医学、生物技术、制药或生命科学方向的科研或职场人才，可能已经听说过这样一句话——“在美国，找科研与生物技术岗位，地理位置几乎决定了职业命运。”确实，美国的生物技术产业高度集中。无论是科研机构、风险投资、药企研发中心，还是创新型生物初创公司，都倾向于聚集在少数几个“生命科学集群”里。选择哪个城市，不仅关系到你能否找到理想的工作，还影响职业成长路径、人脉资源乃至生活质量。下面，我们就来盘点一下目前美国生物技术人才最集中的几个地区，并聊聊它们各自的特色、机会与现实考量。 一、波士顿 / 剑桥：世界级生物科技圣地提到生物技术，波士顿几乎是绕不开的名字。这里坐拥哈佛大学、麻省理工学院（MIT）、Broad Institute、Dana-Farber 癌症中心等一批全球顶尖科研机构。波士顿剑桥地区早已形成完整的生物创新生态——从实验室研究、临床前开发、药物申报，到风险投资、药企收购、CRO/CDMO 服务，一条龙应有尽有。生物医药巨头如 Moderna、Biogen、Takeda、Novartis、Pfizer 都在此设有大型研发中心。对科研型、药物研发型岗位的人才来说，波士顿是“梦想之地”。但机会与竞争总是并存。波士顿的生活成本在全美名列前茅，实验室空间紧张且租金昂贵。如果你准备长期定居，预算和通勤压力都需要提前考量。二、旧金山湾区：科技与生物的完美交汇湾区原本是科技创业的中心，但如今，它也是生物技术与数字健康创新的热土。南旧金山被誉为“Biotech Bay”，聚集了 Genentech、Gilead、Illumina、Amgen 等行业巨头，以及成百上千家生物初创企业。这里的独特优势在于——生物与信息技术的深度融合。无论是基因测序、合成生物学，还是 AI 辅助药物发现，湾区都拥有顶级的人才、资本与跨界创新氛围。对于懂算法的生物信息学人才、AI+生物方向的研究者，这里机会无比丰富。缺点也显而易见：生活成本居全美之首，房租高企，通勤时间长。不过，如果你追求快节奏、高密度的创新环境，湾区仍是首选。 三、圣地亚哥：阳光与实验室的城市相较波士顿与湾区的喧嚣，圣地亚哥（San Diego）更像是一座“科研气息浓厚但生活节奏适中的海边城市”。这里汇聚了 UCSD（加州大学圣地亚哥分校）、Scripps Research、Salk Institute 等顶尖研究机构，支撑起一个强大的生命科学产业圈。许多生物医药公司从基础科研到产业化都能在本地完成闭环。再加上宜人的气候与较好的生活质量，圣地亚哥近年来吸引了越来越多科研人才落脚。如果你希望“科研氛围浓 + 生活质量高”，圣地亚哥是理想选择之一。 四、北卡三角区：性价比极高的科研新星在美国东南部的北卡罗来纳州，有一个越来越受关注的地方——Research Triangle Park（RTP）。“研究三角区”得名于三所顶尖大学：杜克大学、北卡大学教堂山分校（UNC）、北卡州立大学（NCSU）。科研基础雄厚，政府与私企投入持续增加。这里的生命科学与制药产业增长迅猛，吸引了大量生物技术公司、CRO（合同研究机构）和制药厂商落户。与波士顿、湾区相比，生活成本更低、竞争压力更小，非常适合博士后、早期职业科研人员和家庭定居。过去几年，RTP 被《GEN》杂志多次评为“全美最具潜力的生物制药集群之一”。 (Reasearch Trangle Park)五、马里兰 / 华盛顿特区：背靠 NIH 的政策与科研高地如果说波士顿代表科研与产业的结合，那么马里兰则是科研与政府的结合。美国国立卫生研究院（NIH）总部位于马里兰州 Bethesda，这里是全球最大的生物医学研究机构，汇聚了大量联邦研究实验室与科研项目。围绕 NIH、FDA（食品药品管理局）和 NIST（国家标准与技术研究院）等机构，形成了庞大的生物技术与医疗政策生态。马里兰州被称为“DNA Valley”，拥有 300 多家生物科技公司。这里既有生物医药研发，也有生物信息、公共卫生、药品监管、CRO/CDMO 等类型岗位，非常适合希望在科研与政策、政府项目之间找到平衡的人才。华盛顿特区周边的房价与通勤确实不低，但与波士顿、湾区相比仍算可控。对于想与 NIH 或 FDA 打交道的人来说，这里是最佳起点。（The National Institutes of Health (NIH) campus in Bethesda, MD）六、其他正在崛起的城市除了这些传统强区，美国还有一些新兴城市正在崭露头角：西雅图：依托华盛顿大学与 Bill & Melinda Gates Foundation，生物与全球健康研究实力强。休斯敦：医疗城（Texas Medical Center）规模全球第一，近年来吸引 Eli Lilly、Lonza 等巨头投资。费城：拥有强大的医学院与制药传统，是细胞治疗与基因治疗的重镇。芝加哥：中部最大生命科学中心，制造业与临床研究结合紧密。奥斯汀：凭借科技氛围与创业文化，正在孕育新的生物科技创业浪潮。 七、如何选择最适合自己的城市？不同城市对应着不同的生物技术生态。如果你追求科研深度与创新资源，波士顿与湾区是最优选；如果你看重生活质量与科研氛围，圣地亚哥是平衡之选；想要低成本高潜力？那就考虑北卡三角区；希望与政策、公共卫生机构打交道？马里兰最合适。美国的生物技术行业依旧处于黄金发展期。无论是 mRNA 疫苗、细胞与基因治疗，还是 AI 药物设计与合成生物学，新的机会不断涌现。选择合适的城市，不仅决定你能否找到理想岗位，更决定你能否站在创新浪潮的中心。✨ 感谢阅读！如果觉得这篇文章有用，欢迎点赞、收藏、转发。你的支持就是我持续更新的动力。医路访学留学 专注医学与生命科学领域人才 的出国留学、访学、移民与职业发展全程规划。无论您是 医学生、科研人还是临床医生，我们都能为您量身定制最合适的发展路径。关注星标我们，获取最新留学 & 移民政策解读、实用申请指南，以及前沿案例分享。扫码入群，和志同道合伙伴一起前行。撰稿/责编：Jeanette