Pyrotech Therapeutics, Inc.

本周药品注册受理数据，分门别类呈现，一目了然。(4.14-4.20）新药上市申请药品名称企业注册分类受理号玛硒洛沙韦片南京征祥医药有限公司1CXHS2500029卓乐替尼片北京诺诚健华医药科技有限公司1CXHS2500028布瑞哌唑口溶膜国药瑞福莱药业有限公司2.2CXHS2500031布瑞哌唑口溶膜国药瑞福莱药业有限公司2.2CXHS2500030新药临床申请药品名称企业注册分类受理号HS387片浙江海正药业股份有限公司1CXHL2500402HS387片浙江海正药业股份有限公司1CXHL2500401HS387片浙江海正药业股份有限公司1CXHL2500400BW-20507注射液上海舶望制药有限公司1CXHL2500388WBD156胶囊韦恩生物科技有限公司1CXHL2500397WBD156胶囊韦恩生物科技有限公司1CXHL2500396WBD156胶囊韦恩生物科技有限公司1CXHL2500395HSK45030分散片西藏海思科制药有限公司1CXHL2500391HSK45030分散片西藏海思科制药有限公司1CXHL2500390102D-6干混悬剂卡文迪许(泰州)药业有限公司1CXHL2500389PTT-621片北京炎明生物科技有限公司1CXHL2500399PTT-621片北京炎明生物科技有限公司1CXHL2500398KY2液体硬胶囊深圳开悦生命科技有限公司1CXHL2500387YJH-012注射液丽珠医药集团股份有限公司1CXHL2500386GD-19乳状注射液天津谷堆生物医药科技有限公司2.1CXHL2500385CX001缓释片重庆华森制药股份有限公司2.2CXHL2500394CX001缓释片重庆华森制药股份有限公司2.2CXHL2500393CX001缓释片重庆华森制药股份有限公司2.2CXHL2500392注射用HDM2020杭州中美华东制药有限公司1CXSL2500317AK2024 注射液安徽安科生物工程(集团)股份有限公司1CXSL2500318ZVS101e注射液北京中因科技有限公司1CXSL2500319J002温州医科大学1CXSL2500315J002温州医科大学1CXSL2500314YOLT-101注射液尧唐(南京)生物科技有限公司1CXSL2500313HF158K1杭州高田生物医药有限公司1CXSL2500312HFK2杭州高田生物医药有限公司1CXSL2500311SSS55注射液沈阳三生制药有限责任公司1CXSL2500310注射用HY05350四川汇宇海玥医药科技有限公司1CXSL2500316注射用HS-20093上海翰森生物医药科技有限公司1CXSL2500302注射用XNW27011上海信诺维生物医药有限公司1CXSL2500305AI-081注射液南京昂科免疫生物医药有限公司1CXSL2500304AL-001眼用注射液北京安龙合生药业有限公司1CXSL2500301SHR-4506注射液苏州盛迪亚生物医药有限公司1CXSL2500300GB261注射液上海坦蒂生物医药科技有限公司1CXSL2500299SCTB39G注射液神州细胞工程有限公司1CXSL2500307DMR2301注射液上海多米瑞生物技术有限公司1CXSL2500308SHR-2173注射液广东恒瑞医药有限公司1CXSL2500298人脐带间充质干细胞注射液源品细胞生物科技集团有限公司1CXSL2500297注射用重组A型肉毒毒素(Sf9细胞,150 kD天然氨基酸序列)苏州若弋生物科技有限公司2.4CXSL2500309仿制药申请药品名称企业注册分类受理号地氯雷他定口服溶液河南华雒康润药业有限公司3CYHS2501488坎地沙坦酯氢氯噻嗪片(Ⅱ)江苏和晨药业有限公司3CYHS2501500盐酸卡利拉嗪胶囊浙江京新药业股份有限公司3CYHS2501485盐酸卡利拉嗪胶囊浙江京新药业股份有限公司3CYHS2501484对乙酰氨基酚维生素C泡腾片上海欣峰制药有限公司3CYHS2501482硝普钠注射液广州泽盛药业科技有限公司3CYHS2501479布美他尼片中山万汉制药有限公司3CYHS2501478布美他尼片中山万汉制药有限公司3CYHS2501477镥[177Lu]氧奥曲肽注射液北京先通国际医药科技股份有限公司3CYHS2501474盐酸异丙嗪注射液江西人可医药科技有限公司3CYHS2501466盐酸异丙嗪注射液江西人可医药科技有限公司3CYHS2501465吲哚布芬片湖南千金协力药业有限公司3CYHS2501464己酮可可碱缓释片北京星昊医药股份有限公司3CYHS2501461碳酸钙片中和医药(湖北)有限公司3CYHS2501473布美他尼注射液山东辉成药业有限公司3CYHS2501471坎地氢噻片河北宏鑫堂药业有限公司3CYHS2501463复方聚乙二醇(3350)电解质散安徽四环科宝制药有限公司3CYHS2501449复方聚乙二醇(3350)电解质散安徽四环科宝制药有限公司3CYHS2501448复方电解质醋酸钠葡萄糖注射液成都欣捷高新技术开发股份有限公司3CYHS2501446复方电解质醋酸钠葡萄糖注射液成都欣捷高新技术开发股份有限公司3CYHS2501445注射用头孢噻肟钠广东粤和泽药物研究有限公司3CYHS2501443注射用头孢噻肟钠广东粤和泽药物研究有限公司3CYHS2501442注射用头孢噻肟钠广东粤和泽药物研究有限公司3CYHS2501441注射用头孢噻肟钠广东粤和泽药物研究有限公司3CYHS2501440色甘酸钠滴眼液广州瑞尔医药科技有限公司3CYHS2501439地拉罗司颗粒西安诺达信医药科技有限公司3CYHS2501457地拉罗司颗粒西安诺达信医药科技有限公司3CYHS2501455盐酸丙卡特罗吸入溶液石家庄迪斯凯威医药科技有限公司3CYHS2501431门冬氨酸钾注射液石家庄四药有限公司3CYHS2501430西甲硅油咀嚼片蓬莱诺康药业有限公司3CYHS2501429注射用氨苄西林钠山东安信制药有限公司3CYHS2501427注射用氨苄西林钠山东安信制药有限公司3CYHS2501426注射用氨苄西林钠山东安信制药有限公司3CYHS2501425盐酸甲氧氯普胺注射液湖南先施制药有限公司3CYHS2501424丙酸氟替卡松乳膏浙江致新医药科技有限公司4CYHS2501501硫酸氨基葡萄糖胶囊郑州泰丰制药有限公司4CYHS2501499蒙脱石混悬液山东华铂凯盛生物科技有限公司4CYHS2501498甲氨蝶呤注射液四川百利药业有限责任公司4CYHS2501497酒石酸溴莫尼定滴眼液亚邦医药股份有限公司4CYHS2501496他克莫司软膏湖南明瑞制药股份有限公司4CYHS2501495他克莫司软膏湖南明瑞制药股份有限公司4CYHS2501494克立硼罗软膏河北合渡药业有限公司4CYHS2501493米库氯铵注射液海南康成药业有限公司4CYHS2501492米库氯铵注射液海南康成药业有限公司4CYHS2501491小儿法罗培南钠颗粒北京诚济制药股份有限公司4CYHS2501489左卡尼汀口服溶液广东健信制药股份有限公司4CYHS2501487盐酸曲恩汀片四川科瑞德制药股份有限公司4CYHS2501490特立氟胺片苏州长征-欣凯制药有限公司4CYHS2501483缬沙坦氨氯地平片(I)石家庄市普力制药有限公司4CYHS2501481缬沙坦氢氯噻嗪片浙江金立源药业有限公司4CYHS2501480玻璃酸钠滴眼液深圳立健药业有限公司4CYHS2501476普拉洛芬滴眼液珍视明(江西)药业股份有限公司4CYHS2501475盐酸氨溴索口服溶液福建太平洋制药有限公司4CYHS2501486利奥西呱片杭州和康药业有限公司4CYHS2501470利奥西呱片杭州和康药业有限公司4CYHS2501469利奥西呱片杭州和康药业有限公司4CYHS2501468注射用醋酸西曲瑞克山东新时代药业有限公司4CYHS2501467硝酸异山梨酯注射液珠海润都制药股份有限公司4CYHS2501462枸橼酸莫沙必利片四川美大康华康药业有限公司4CYHS2501460泊沙康唑注射液河南泰丰生物科技有限公司4CYHS2501472克拉霉素缓释片浙江普利药业有限公司4CYHS2501453氟比洛芬凝胶贴膏杭州泓友医药科技有限公司4CYHS2501452乳果糖口服溶液河南泰丰生物科技有限公司4CYHS2501451西甲硅油乳剂西安安健药业有限公司4CYHS2501450蒙脱石混悬液吉林省博大伟业制药有限公司4CYHS2501447硫酸氨基葡萄糖胶囊江西仁齐制药有限公司4CYHS2501444达格列净二甲双胍缓释片(III)江苏德源药业股份有限公司4CYHS2501438布瑞哌唑片江苏恩华药业股份有限公司4CYHS2501459达格列净片海南赛立克药业有限公司4CYHS2501458达格列净片海南赛立克药业有限公司4CYHS2501456替普瑞酮胶囊湖南华纳大药厂股份有限公司4CYHS2501454乌帕替尼缓释片北京福元医药股份有限公司4CYHS2501433钆特醇注射液上海司太立制药有限公司4CYHS2501432吸入用一氧化氮佛山市科的气体化工有限公司4CYHS2501428多替拉韦钠片东北制药集团沈阳第一制药有限公司4CYHS2501437聚多卡醇注射液山东华铂凯盛生物科技有限公司4CYHS2501436甲氨蝶呤注射液海南倍特药业有限公司4CYHS2501435甲氨蝶呤注射液海南倍特药业有限公司4CYHS2501434比索洛尔氨氯地平片山东华素制药有限公司4CYHS2501423盐酸达泊西汀片山东新华制药股份有限公司4CYHS2501422盐酸特比萘芬喷雾剂保定天浩制药有限公司4CYHS2501421人纤维蛋白原南岳生物制药有限公司3.4CXSS2500045盐酸甲哌卡因注射液瑞阳制药股份有限公司3CYHL2500086达普司他片齐鲁制药(海南)有限公司3CYHL2500085达普司他片齐鲁制药(海南)有限公司3CYHL2500084达普司他片齐鲁制药(海南)有限公司3CYHL2500083达普司他片齐鲁制药(海南)有限公司3CYHL2500082格隆溴铵新斯的明注射液成都诺和晟鸿生物制药有限公司3CYHL2500080琥珀酰明胶电解质醋酸钠注射液四川太平洋药业有限责任公司4CYHL2500081KH813注射液成都康弘生物科技有限公司3.3CXSL2500303甘精胰岛素注射液亿帆医药(上海)有限公司3.3CXSL2500306进口申请药品名称企业注册分类受理号诺西那生钠注射液Biogen Netherlands B.V.2.2JXHS2500049诺西那生钠注射液Biogen Netherlands B.V.2.2JXHS2500048甲苯磺酸他拉唑帕利胶囊Pfizer Europe MA EEIG5.1JXHS2500047甲苯磺酸他拉唑帕利胶囊Pfizer Europe MA EEIG5.1JXHS2500046米吉珠单抗注射液Eli Lilly and Company3.1JXSS2500047米吉珠单抗注射液Eli Lilly and Company3.1JXSS2500046米吉珠单抗注射液Eli Lilly and Company3.1JXSS2500045注射用A型肉毒毒素inibio co., ltd.3.4JXSS2500048BMS-986435片Bristol-Myers Squibb Company1JXHL2500086BMS-986435片Bristol-Myers Squibb Company1JXHL2500085BMS-986435片Bristol-Myers Squibb Company1JXHL2500084AZD6234注射液AstraZeneca AB1JXHL2500079AZD9550注射液AstraZeneca AB1JXHL2500078AZD9550注射液AstraZeneca AB1JXHL2500077奥拉帕利片AstraZeneca AB2.4JXHL2500083奥拉帕利片AstraZeneca AB2.4JXHL2500082Seladelpar胶囊Gilead Sciences, Inc.2.4JXHL2500081Seladelpar胶囊Gilead Sciences, Inc.2.4JXHL2500080SAR442970注射液Sanofi-Aventis Recherche & Développement1JXSL2500059中药相关申请药品名称企业注册分类受理号益气活血解郁颗粒杭州鸿育医药科技有限公司1.1CXZL2500022小儿黄金止咳颗粒北京东方运嘉药业有限公司2.3CXZL2500023注：绿色字体部分为潜在首仿品种；不包含原料药、医用氧、注射用水、氯化钠或葡萄糖注射液等申请，不包含再注册、一次性进口、技术转移、复审申请。

▎药明康德内容团队报道 今日（3月14日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网刚刚公示，炎明生物申报的1类新药PTT-936口服冻干粉获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。公开资料显示，这是炎明生物自主研发的全新作用机制的小分子先天免疫激动剂，为一款ALPK1小分子激动剂。ALPK1是由邵峰院士团队发现的具有全新作用机制的先天免疫靶点，相关研究在2018年Nature杂志发表。研究表明，激活ALPK1免疫信号通路能够高效的诱导机体的抗肿瘤免疫。 截图来源：CDE官网 PTT-936是一款全新的ALPK1小分子激动剂，通过激活机体的免疫系统来进行肿瘤治疗。根据炎明生物官网介绍，邵峰院士研究团队近年来一直关注并致力于研究宿主细胞内感知细菌入侵的分子免疫机制，并在过去十几年中鉴定出了多个识别细菌感染的模式识别受体蛋白。其中一个重大的发现是宿主细胞质内的一个新的激酶分子ALPK1（Alpha-kinase 1）可以直接并特异性识别细菌脂多糖（LPS，也叫内毒素）合成的前体糖分子ADP-heptose，进而激活NF-κB通路介导的先天免疫反应。 炎明生物此前在新闻稿中表示，作为基于全新靶点和机制的小分子激动剂，PTT-936有望解决现有先天免疫激动剂在有效性和安全性方面的问题，为肿瘤患者带来全新的治疗方案。临床前研究显示，PTT-936无论是单独使用还是与免疫检查点抑制剂联合使用，都展现出了显著的抗肿瘤效果，并具有较好的抗肿瘤活性和安全性。 PTT-936此前已于2023年在美国获批临床，目前正在美国开展1期临床研究，评估该产品单独使用或与抗PD-1/L1治疗联合用于局部晚期或转移性实体瘤患者的初步疗效和安全性。 公开资料显示，炎明生物创立于2020年10月，由邵峰院士和邓天敬博士共同创立，其科学基础是基于邵峰院士在天然免疫和细胞焦亡领域的生物学发现，选择在炎症和肿瘤领域尚未被攻克的医学关键问题为主要研究内容，致力于开发治疗炎症和肿瘤的革命性创新药物。2024年5月，炎明生物完成数亿人民币的A+轮融资。目前该公司已经建立了一条包含近10款产品的研发管线，适应症涵盖癌症、化疗引起的副作用如周神经病变、遗传性疾病、脓毒症，以及哮喘等炎症性疾病。 除了治疗癌症，ALPK1靶点还有望在其他疾病领域发挥作用。比如，由药物牧场开发的ALPK1抑制剂DF-003，拟开发治疗ROSAH综合症；ALPK1激动剂DF-006，拟开发治疗慢性乙型肝炎，这两款新药也均已经进入临床研究阶段。期待针对该靶点的临床研究顺利进行，使前沿突破早日惠及患者。 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心官网. Retrieved Mar 14， 2025, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [2]炎明生物宣布完成数亿人民币A+轮融资. Retrieved May 24, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/IjxndSqXON73AYVO7l0KvQ [3]炎明生物首个全新机制肿瘤免疫新药获FDA临床实验许可. Retrieved Nov 24 , 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/nStT_osq_ZIp14VR2aDIeQ 本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

国内创新药上市获批 1、安斯泰来：注射用佐妥昔单抗 作用机制：靶向CLDN18.2单抗 适应症：胃或胃食管交界处腺癌 12月31日，安斯泰来的注射用佐妥昔单抗获NMPA批准上市，联合含氟尿嘧啶类和铂类药物化疗用于CLDN18.2阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管交界处（GEJ）腺癌患者的一线治疗。佐妥昔单抗（Zolbetuximab）是首个获得全球监管机构批准的CLDN18.2靶向疗法，可与跨膜蛋白CLDN18.2结合。临床前研究表明，这种结合作用通过激活两种不同的免疫系统途径--抗体依赖性细胞毒性（ADCC）和补体依赖性细胞毒性（CDC）诱导癌细胞死亡。 3期SPOTLIGHT临床试验评估了zolbetuximab与mFOLFOX6（一种包括奥沙利铂、亚叶酸钙和氟尿嘧啶的药物联合方案）联用的有效性和安全性。研究显示：达到了其主要终点，即与安慰剂+mFOLFOX6相比，zolbetuximab+mFOLFOX6治疗的患者的无进展生存期（PFS）具有统计学意义；此外，该研究还满足了次要终点，即与安慰剂+ mFOLFOX6相比，zolbetuximab + mFOLFOX6治疗的患者的总生存期(OS)具有统计学意义。在zolbetuximab联合mFOLFOX6治疗的患者中，最常见的治疗紧急不良事件是恶心、呕吐和食欲减退。 3期GLOW旨在评估zolbetuximab联合CAPOX一线治疗Claudin 18.2 (CLDN18.2)阳性、HER2阴性的局部晚期不可切除或转移性胃癌或胃食管交界处腺癌患者对比安慰剂联合CAPOX的安全性和有效性。结果显示：（1）在主要终点上，zolbetuximab与CAPOX的联合用药组将疾病进展或死亡风险降低了31.3%。中位无进展生存期方面，治疗组和安慰剂组分别为8.21个月和6.80个月。（2）在次要终点上，zolbetuximab与CAPOX联合用药组显著延长了总生存期(OS），将死亡风险降低了22.9%。中位总生存期方面，治疗组和安慰剂组分别为14.39个月和12.16个月。（3）在安全性上，两组严重不良事件（TEAE）的发生率相近，与以往研究一致，zolbetuximab治疗组与安慰剂组分别为47.2%对49.8%。在GLOW研究期间，治疗组与安慰剂组最常见的严重不良事件分别是恶心、呕吐和食欲下降。 2、科伦博泰：塔戈利单抗注射液 作用机制：抗PD-L1单抗 适应症：鼻咽癌 12月31日，科伦博泰的塔戈利单抗注射液获NMPA批准上市，用于既往接受过二线及以上化疗失败的复发或转移性鼻咽癌（R/M NPC）患者的治疗。塔戈利单抗是科伦博泰自主研发的一种人源化IgG1κ亚型单克，通过特异性地与PD-L1结合，抑制PD-L1/PD-1 的相互作用，解除PD-1/PD-L1信号通路介导的免疫抑制，促进T细胞的增殖和细 2 胞因子的分泌，从而增强肿瘤免疫反应；该药物是全球首个获批上市用于治疗鼻咽癌的PD-L1单抗。 本次适应症获批主要基于一项在既往接受过2线及以上系统治疗失败的复发或转移性鼻咽癌患者中开展的单臂、多中心、Ⅱ期临床研究, 中位随访时间为21.7个月，独立评审委员会(IRC)评估的客观缓解率(ORR)为26.5%，中位缓解持续时间(DoR)为12.4个月，中位总生存期(OS)为16.2个月。在安全性上，3级免疫相关不良事件为3.9%，未观察到3级以上免疫相关不良事件。 3、吉利德：来那帕韦钠片、来那帕韦钠注射液 作用机制：HIV衣壳抑制剂 适应症：HIV感染 1月2日，吉利德的来那帕韦钠片、来那帕韦钠注射液获NMPA批准上市，用于与其他抗逆转录病毒药物联合治疗HIV感染。来那帕韦（lenacapavir，来那卡帕韦）是吉利德首创的长效HIV衣壳抑制剂，是唯一一种每年仅需使用两次的艾滋病治疗药物。该药物的多阶段作用机制有别于目前获批的其他抗病毒药物；大多数抗病毒药物只作用于病毒复制的一个阶段，而lenacapavir的设计旨在抑制HIV生命周期中的多个阶段，可直接与HIV的衣壳蛋白亚基结合，调节衣壳复合物的稳定性和/或运输，从而直接干涉病毒生命周期中的关键步骤。此外，在体外没有发现lenacapavir与其他现有药物类别的交叉耐药性。 根据PURPOSE 1和PURPOSE 2的结果显示，lenacapavir在女性中的艾滋病毒感染预防用途上显示出100%的有效性；此外，与背景HIV发病率（bHIV）相比，lenacapavir减少了96%的HIV感染率， 99.9%的参与者在lenacapavir治疗组中没有感染HIV。在暴露前预防（PrEP）方面，一年两次服用lenacapavir比一天一次服用Truvada更有效地降低了89%的HIV感染率。在安全性上，药物耐受性普遍良好，没有发现重大或新的安全问题。 4、铂生生物：艾米迈托赛注射液 作用机制：间充质干细胞MSC 适应症：移植物抗宿主病 1月2日，铂生生物的艾米迈托赛注射液获NMPA批准上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。艾米迈托赛注射液是我国首款获批上市的间充质干细胞（MSCs）治疗药品，GVHD是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，可累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面等，分 为 急 性 GVHD（aGVHD）、慢性 GVHD（cGVHD）和兼具有二者特征的重叠综合征，是异基因造血干细胞移植术后非复发性死亡的原因之一。 探索性 II 期临床显示，MSC 组相较于安慰剂组在第 28 天时没有显示出显著性差异的 ORR（60% vs 50%），然而 MSCs 在平均 2 周后逐渐显示出治疗效果。完成 8 次输注的患者可能会从 MSCs 中获益，特别是那些肠道受累的患者。   国内创新药NDA汇总 1、赛诺菲：Rilzabrutinib片 作用机制：BTK抑制剂 适应症：免疫介导疾病 12月31日，赛诺菲的Rilzabrutinib片的上市申请（NDA）获CDE受理。Rilzabrutinib是一款口服、可逆的共价BTK 抑制剂, 可以选择性地抑制BTK靶点，同时有可能降低产生脱靶副作用的风险。该药物由2020年赛诺菲以37亿美元收购Principia后获得，专门用于治疗免疫介导疾病。与非选择性、不可逆的BTK抑制相比，rilzabrutinib不会改变免疫性血小板减少症（ITP）患者或健康志愿者的血小板聚集，因此似乎不会导致出血问题。 一项随机、多中心III期LUNA 3研究显示，在成人和青少年持续性或慢性ITP患者中，将符合条件的患者将按2:1的比例随机接受每日一次口服400 mg rilzabrutinib治疗或口服血小板抑制剂治疗，并可选择接受稳定剂量的标准CS和/或TPO-RA治疗，结果显示：65%（86/133）rilzabrutinib治疗患者与33%（23/69）安慰剂治疗患者均出现血小板应答。23%接受rilzabrutinib患者（31/133）与0%接受安慰剂患者达到了持久应答的主要终点（P＜0.0001）。Rilzabrutinib组达到首次血小板计数≥50×109/L或≥30<50×109/L且较基线翻倍的中位时间为36天(95% CI, 22-44)，而安慰剂组未达标（HR=3.1 [95%, 1.9-4.9]；P<0.0001）。在随机接受rilzabrutinib治疗并获得应答的患者中，首次血小板应答的中位时间为15天（2-99天）。与安慰剂相比，rilzabrutinib能显著减少52%的抢救治疗需求（P=0.0007）；在疲劳和出血方面， rilzabrutinib组也分别观察到有显著临床意义的改善。 在安全性上，rilzabrutinib组和安慰剂患者发生全因、任何级别不良事件（AEs）和严重AEs（SAEs）的比例相似；发生2级消化道AEs的比例相当。与安慰剂相比，最常见的治疗相关AE为腹泻、恶心、头痛和腹痛，均为1级或2级。在rilzabrutinib治疗组中，1名具有多种风险因素的患者出现了与治疗相关的3级外周栓塞（SAE），1名患者死于与治疗无关的肺炎。 2、GSK：德莫奇单抗注射液 作用机制：IL-5单抗 适应症：嗜酸性粒细胞性哮喘 1月1日，葛兰素史克（GSK）的德莫奇单抗注射液的上市申请获CDE受理。德莫奇单抗（Depemokimab）是一种超长效生物制剂，与IL-5的结合亲和力高，半衰期延长，可每六个月给药一次；此次申报的适应症推测为重度嗜酸性粒细胞性哮喘（SEA）。针对SEA的两项III期研究（SWIFT-1和SWIFT-2）结果显示，治疗52周后，德莫奇单抗组患者的哮喘发作频率相比安慰剂组显著降低。此外，2024年10月，公司宣布该药物在治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）患者的两项III期临床试验ANCHOR-1和ANCHOR-2中也取得积极的初步结果，即：与安慰剂加标准疗法相比，在52周时，接受depemokimab的患者鼻息肉大小和鼻腔阻塞的减少有统计学意义。 3、强生：马昔腾坦他达拉非片 作用机制：内皮素受体抑制剂+PDE5抑制剂 适应症：肺动脉高压 1月1日，强生的马昔腾坦他达拉非片的NDA获CDE受理。该复方药物（M/T STCT）由内皮素受体拮抗剂（ERA）马昔腾坦和磷酸二酯酶5 型抑制剂（PDE5i）他达拉非组成，每日只需服用一次。两种药物均可用于治疗PAH、提高患者的运动能力。一项比较M/TSTCT与马昔腾坦或他达拉非单药对PAH 患者的疗效和安全性的临床试验结果显示，与马昔腾坦或他达拉非单药治疗相比，M/T STCT 显着改善了该PAH 患者群体的肺血流动力学（通过肺血管的血流），且第16周肺血管阻力（PVR）降低程度显著高于马昔腾坦组（-45% vs -23%，P<0.0001），亦显著高于他达拉非组（-44% vs -22%，P<0.0001）。在安全性上，M/T STCT与既往研究中马昔腾坦单药他达拉非单药的安全性一致，且未发现新的安全性信号。 4、维健医药：地非法林注射液 作用机制：KOR激动剂 适应症：瘙痒症 1月1日，维健医药的地非法林注射液的NDA获CDE受理。地非法林是一种κ-阿片受体（KOR）激动剂，通过与受体结合，抑制瘙痒感的产生。该药物的亲水性肽结构限制它进入中枢神经系统 (CNS)，此外，与大多数阿片类药物相比，地非法林不是受管制药品，也不会引起呼吸抑制等阿片类药物不良反应。该药物在常规透析后，通过透析通路静脉给药，有效解决血液透析患者口服药物负荷大带来的长期依从性问题，目前已在多个国家获批用于治疗患有慢性肾病（CKD）相关瘙痒症的成人血液透析患者。 2023年1月，维健医药和Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma签署了长期开发和商业化独家许可协议，用于国内血液透析成人患者中重度瘙痒症的治疗。III期KOR-CHINA-301中国研究显示，治疗第4周时，地非法林组患者每日24小时最大瘙痒程度数字化评定量表（WI-NRS）的周平均值较基线改善程度显著高于安慰剂组（两组最小二乘法均值差异（SE）为-0.81（0.223）, P=0.0003）；此外，从第2周时开始，地非法林组患者的WI-NRS改善程度显著优于安慰剂组（P＜0.05），快速起效。在安全性上，药物具有良好的耐受性，其安全性特征与产品已知安全性特征基本一致。    国内创新药IND汇总 1、百欧恩泰/映恩生物：BNT323 作用机制：靶向HER2 ADC 适应症：实体瘤 12月31日，百欧恩泰/映恩生物共同开发的BNT323的临床试验申请（IND）获CDE受理。BNT323/DB-1303是一款靶向人表皮生长因子2（HER2）蛋白的ADC，由映恩生物Duality免疫毒素抗体共轭物平台构建而成，在HER2阳性和HER2低的肿瘤模型以及包括乳腺癌、胃癌、胆道癌和子宫内膜癌在内的晚期实体瘤患者中具有抗肿瘤活性。 1/2期试验评估其在既往接受过全身治疗且病情进展的晚期或转移性HER2表达实体瘤患者中的应用，初步数据显示BNT323/DB-1303在17名接受7.0毫克/千克或8.0毫克/千克剂量ADC治疗的可评估患者中，未证实的总反应率(ORR)为58.8%，未证实的疾病控制率(DCR)为94.1%。按组织学分层时，子宫浆液性乳头状癌、子宫癌肉瘤、混合型腺癌和腺癌患者中分别有87.5%、50.0%、50.0%和33.3%出现了反应。接受7.0毫克/千克和8.0毫克/千克剂量治疗的患者的ORR分别为50.0%和61.5%。 在不良反应上，93.8%的患者出现了任何等级的TEAE，最常见的是恶心(50.0%)、疲劳(31.2%)和呕吐(28.1%)。31.2%的患者出现了3级或以上的TEAEs，最常见的是低钾血症(12.5%)、贫血(6.2%)和晕厥(6.2%)。没有报告间质性肺病病例，也没有TEAEs导致治疗中止或死亡。 2、思道医药：注射用DM002 作用机制：靶向HER3/MUC1双抗ADC 适应症：肿瘤 12月31日，思道医药的注射用DM002的IND获CDE受理。DM002是一款靶向HER3/MUC1的双抗ADC，由思道医药基于引进的百奥赛图RenLite平台得到的全人源化抗体与vcMMAE或与新型 DNA 拓扑异构酶I 抑制剂连接子/有效载荷偶联物（BLD1102）偶联制备而得。该药物有效抑制HER3+MUC1+PDX肿瘤的生长，DM002-vcMMAE也显示出比其亲本单抗ADCs更高的体内功效。在 DM002-vcMMAE 耐药 PDX 模型中，DM002-BLD1102也显示出强大的抗肿瘤活性，表明这种新的 DNA 拓扑异构酶 I 抑制剂接头/有效载荷优于经典的 vcMMAE 接头/有效载荷。 3、启德医药：注射用GQ1005 作用机制：靶向HER2 ADC 适应症：乳腺癌 12月31日，启德医药的注射用GQ1005的IND获CDE受理。GQ1005是启德医药基于独创的酶促定点偶联技术（iLDC）开发的一款靶向HER2 ADC药物，其有效载荷采用了启德医药自主开发的新型拓扑异构酶抑制剂，旁观者杀伤作用更为强大，同时结合独特的连接子设计，稳定性更好，实现了疗效和安全性的全面平衡。公开信息显示，GQ1005在多种肿瘤细胞模型中展现出与Enhertu相当的抗肿瘤疗效，且无明显毒性，治疗指数更高。在治疗HER2表达或突变晚期实体瘤I期临床中，GQ1005在2.0mg/kg~8.4mg/kg剂量范围内表现出良好的耐受性和可控的安全性，同时在多种实体瘤患者中表现出优异的治疗效果。 4、炎明生物：PTT-936口服冻干粉 作用机制：ALPK1激动剂 适应症：肿瘤 1月1日，炎明生物的PTT-936口服冻干粉的IND获CDE受理。PTT-936是一款全新的ALPK1（Alpha-kinase 1）小分子激动剂，通过激活机体的免疫系统来进行肿瘤治疗。ALPK1作为全新的先天免疫受体，可以识别细菌来源的小分子ADP-heptose，进而激活机体的免疫反应。临床前的研究表明，PTT-936单药或者联合免疫检查点抑制剂具有良好的抗肿瘤活性，且与其他机制的先天免疫激动剂相比，具有潜在更大的治疗窗口。 5、中美瑞康：RAG-1C眼内注射液 作用机制：小激活RNA 适应症：增生性玻璃体视网膜病变 1月1日，中美瑞康的RAG-1C眼内注射液的IND获CDE受理。RAG-1C属于小激活RNA (saRNA)，通过玻璃体注射给药，激活一种负性细胞周期蛋白而抑制视网膜色素上皮细胞（RPE）增殖，从而治疗或者预防增生性玻璃体视网膜病变（PVR）发生和发展。 6、元羿生物：DNTH103注射液 作用机制：靶向补体C1s单抗 适应症：自身免疫性疾病 1月1日，元羿生物的DNTH103注射液的IND获CDE受理。DNTH103能够选择性结合处于激活状态的补体C1s蛋白，以更低的剂量和更长的给药间隔治疗患者。此外，该药物采用半衰期延长的技术，可进一步降低患者接受治疗的频率。 7、光谷中源：VUM03注射液 作用机制：干细胞疗法 适应症：克罗恩病 1月1日，光谷中源的VUM03注射液的IND获CDE受理。VUM03是公司自主研发的冷冻保存型细胞制剂，是由经筛选的健康新生儿脐带组织通过体外分离、扩增、收获、冻存后制备的人脐带源间充质干/基质细胞（UC-MSC）新药，拟用于治疗非活动性/轻度活动性克罗恩病复杂性肛瘘。 8、劲方医药：GFS202A注射液 作用机制：靶向GDF15/IL6双抗 适应症：恶病质 1月1日，劲方医药的GFS202A注射液的IND获CDE受理。GFS202A是一款靶向GDF-15/IL-6双抗，其中，GDF15是TGF-β超家族的成员之一，与许多疾病，包括癌症、炎症和心血管疾病有关。GFD15信号通路与IL-6信号通路之间存在协同效应，GDF15-GFRAL通路与恶病质的产生有关，高水平的GDF-15与患者的体重、脂肪含量、体能表现、食欲及存活率呈负相关。同样，IL-6也会作用于神经元上的IL-6R以诱导恶病质。 在多种临床前药理模型中，每周一次剂量低至1.5-4 mg/kg的GFS202A已显著改善恶病质与体重减轻。在食蟹猴的重复剂量毒理研究中，GFS202A在20~300 mg/kg剂量范围内耐受性良好。在临床前TOV21G人类卵巢癌诱导的恶病质小鼠中，每周接受GFS202A治疗的小鼠经历了剂量依赖性的去脂体重损失逆转。此外，采用GFS202A治疗后，显示炎症的C反应蛋白水平显著降低，但在同种型对照治疗的小鼠中仍保持在较高水平。 声明：发表/转载本文仅仅是出于传播信息的需要，并不意味着代表本公众号观点或证实其内容的真实性。据此内容作出的任何判断，后果自负。若有侵权，告知必删！ 长按关注本公众号  粉丝群/投稿/授权/广告等 请联系公众号助手 觉得本文好看，请点这里↓