This study is a randomized, double-blind, placebo-controlled study designed to assess the efficacy and safety of ensifentrine inhalation suspension (3 mg) delivered twice daily via standard jet nebulizer over at least 24 weeks, compared to placebo, in subjects with non-cystic fibrosis bronchiectasis (NCFBE).

开始日期2024-09-11

申办/合作机构

Verona Pharma Plc

NCT06545500 / Recruiting临床2期

A Phase IIb, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Assess the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Glycopyrrolate Inhalation Solution Over 1 Week in Subjects With COPD

This study is a randomized, double-blind, placebo-controlled complete block cross-over study designed to assess the efficacy, safety, and pharmacokinetics of 3 dose levels of glycopyrrolate inhalation solution delivered twice daily via standard jet nebulizer over three 1-week active treatment periods and one 1-week placebo period in subjects with chronic obstructive pulmonary disease (COPD).

开始日期2024-08-16

申办/合作机构

Verona Pharma Plc

NCT06460493 / Active, not recruiting临床3期

A Study Assessing the Effect of Ensifentrine on CAT™ Scores Over 12 Weeks in Subjects with Moderate to Severe COPD

This is an open-label study at one study center that will assess the effect of twice-daily nebulized ensifentrine on COPD Assessment Test (CAT™) scores over 12 weeks in subjects with moderate to severe COPD. Subjects will continue their long-acting dual or triple COPD maintenance treatments during study participation.

开始日期2024-06-11

申办/合作机构

Verona Pharma Plc

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2024-08-02·Expert Review of Respiratory Medicine

Effect of ensifentrine on dyspnea in patients with moderate-to-severe chronic obstructive pulmonary disease: pooled analysis of the ENHANCE trials

Article

作者: Rickard, Kathleen ; Mahler, Donald A. ; Bengtsson, Thomas ; Dixon, Amy ; Reyner, Daniel ; Rheault, Tara ; Bhatt, Surya P. ; Singh, Dave

BACKGROUND:

Dyspnea is a critical component of chronic obstructive pulmonary disease (COPD). We report the effect of ensifentrine, a novel PDE3/PDE4 inhibitor, on dyspnea using pooled data from the Phase 3 ENHANCE-1/2 trials.

METHODS:

The pooled population (ensifentrine, n = 975; placebo, n = 574) included patients aged 40-80 years with post-bronchodilator FEV₁/FVC <0.7, FEV₁ 30-70% predicted, mMRC Dyspnea Scale score ≥2, and a smoking history ≥10 pack-years. Patients taking dual LAMA/LABA or LAMA/LABA/ICS triple therapy were excluded. Dyspnea measures included the Transition Dyspnea Index (TDI), Evaluating Respiratory Symptoms (E-RS), and rescue medication use.

RESULTS:

After 24 weeks, ensifentrine significantly improved TDI scores (least-squares mean difference, 0.97; 95% CI, 0.64, 1.30; p < 0.001) and across all TDI subdomains. Ensifentrine-treated patients were more likely to be TDI responders at week 24 (p < 0.001), which was consistent across clinically relevant subgroups. Ensifentrine-treated patients had improved E-RS breathlessness subdomain scores (p = 0.053) and reduced rescue medication use (p = 0.002).

CONCLUSION:

Ensifentrine produced clinically meaningful improvements in multiple dyspnea measures in patients with symptomatic, moderate-to-severe COPD. A limitation of this study was the exclusion of patients taking dual LAMA/LABA and LAMA/LABA/ICS triple therapy.

CLINICAL TRIAL REGISTRATION:

www.clinicaltrials.gov identifiers are ENHANCE-1: NCT04535986; ENHANCE-2: NCT04542057.

2023-01-01·International journal of chronic obstructive pulmonary disease

Ensifentrine as a Novel, Inhaled Treatment for Patients with COPD.

Review

作者: Rheault, Tara ; Rickard, Kathleen ; Bengtsson, Thomas ; Donohue, James F ; MacDonald-Berko, Margot

Ensifentrine is a novel, potent, and selective dual inhibitor of phosphodiesterase (PDE)3 and PDE4 designed for delivery by inhalation that combines effects on airway inflammation, bronchodilation and ciliary function in bronchial epithelia. In Phase 2 studies in subjects with COPD, ensifentrine demonstrated clinically meaningful bronchodilation and improvements in symptoms and health-related quality of life when administered alone or in combination with current standard of care therapies. Ensifentrine is currently in late-stage clinical development for the maintenance treatment of patients with COPD. This review summarizes non-clinical data as well as Phase 1 and Phase 2 efficacy and safety results of nebulized ensifentrine relevant to the maintenance treatment of patients with COPD.

2020-12-01·Respiratory research2区 · 医学

A dose-ranging study of the inhaled dual phosphodiesterase 3 and 4 inhibitor ensifentrine in COPD

2区 · 医学

ArticleOA

作者: Watz, Henrik ; Maurer, Brian T ; Martinez, Fernando J ; Bengtsson, Thomas ; Singh, Dave

Abstract:

Background:

Many patients with chronic obstructive pulmonary disease (COPD) still experience daily symptoms, exacerbations, and accelerated lung function decline, even when receiving maximal combined treatment with inhaled long-acting bronchodilators and corticosteroids. Novel treatment options are needed for these patients.Phosphodiesterases (PDEs) are enzymes that impact a range of cellular functions by modulating levels of cyclic nucleotides, and there is evidence to suggest that combined inhibition of PDE3 and PDE4 can have additive (or perhaps synergistic) effects. This study investigated the efficacy and safety of ensifentrine, a first-in-class dual inhibitor of PDE 3 and 4, in patients with COPD.

Methods:

This randomised, double-blind, placebo-controlled, parallel-group, dose-ranging study recruited patients with COPD, post-bronchodilator forced expiratory volume in 1 s (FEV1) 40–80% predicted and FEV1/forced vital capacity ratio ≤ 0.7. Patients were randomised equally to inhale nebulised ensifentrine 0.75, 1.5, 3 or 6 mg or placebo, all twice daily. Primary outcome: placebo-adjusted difference in peak FEV1 (assessed over 3 h) at Week 4.

Results:

The study took place between July 2017 and February 2018. Of 405 patients randomly assigned to medication, 375 (92.6%) completed the study. For peak FEV1 at Week 4, all four ensifentrine doses were superior to placebo (p ≤ 0.0001) with least squares mean differences of 146 (95% CI 75–216), 153 (83–222), 200 (131–270) and 139 (69–210) mL for ensifentrine 0.75, 1.5, 3 and 6 mg, respectively. Respiratory symptoms (assessed using the Evaluating Respiratory Symptoms questionnaire) were also significantly improved with all ensifentrine doses at Week 4. Adverse events were reported by 33.3, 44.4, 35.4 and 36.3% patients with ensifentrine 0.75, 1.5, 3 and 6 mg, respectively, and 39.2% with placebo.

Conclusions:

In this four-week Phase IIb study, all four ensifentrine doses significantly improved bronchodilation and symptoms, with a dose-ranging effect from 0.75 to 3 mg twice daily, and all doses well tolerated. The study supports the continuing development of ensifentrine in COPD.

Trial registration:

EudraCT 2016–005205-40, registered 30 May 2017.

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项与 Verona Pharma Plc 相关的新闻（医药）

2024-10-21

·GlobeNewswire-Health Care

Verona Pharma to Report Third Quarter 2024 Financial Results and Provide Corporate Update

LONDON and RALEIGH, N.C., Oct. 21, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Verona Pharma plc (Nasdaq: VRNA) (“Verona Pharma” or the “Company”) announces that it will report its financial results for the third quarter ended September 30, 2024 on Monday, November 4, 2024 and host an investment community conference call at 9:00 a.m. EDT / 2:00 p.m. GMT to discuss these financial results and provide a corporate update. To participate, please dial one of the following numbers and ask to join the Verona Pharma call: +1-833-816-1396 for callers in the United States+1-412-317-0489 for international callers A live webcast will be available on the Events and Presentations link on the Investors page of the Company’s website, www.veronapharma.com, and the audio replay will be available for 90 days. For further information please contact: Verona Pharma plcTel: +1-844-341-9901Victoria Stewart, Senior Director of Investor Relations and CommunicationsIR@veronapharma.comArgot PartnersUS Investor EnquiriesTel: +1-212-600-1902verona@argotpartners.comTen Bridge CommunicationsInternational / US Media EnquiriesTel: +1-312-523-5016tbcverona@tenbridgecommunications.comLeslie Humbel About Verona Pharma Verona Pharma is a biopharmaceutical company focused on developing and commercializing innovative therapies for the treatment of chronic respiratory diseases with significant unmet medical needs. Ohtuvayre™ (ensifentrine) is the Company’s first commercial product and the first inhaled therapy for the maintenance treatment of COPD that combines bronchodilator and non-steroidal anti-inflammatory activities in one molecule. Ensifentrine has potential applications in non-cystic fibrosis bronchiectasis, cystic fibrosis, asthma and other respiratory diseases. For more information, please visit www.veronapharma.com.

财报

2024-10-10

·BiG生物创新社

2024年FDA批准新药汇总

作者｜momo 截止目前，FDA已经批准35款新药上市，其中多款药物具有里程碑意义。 01 2024年FDA已批准药物 1.1.Zelsuvmi (berdazimer) 适应症：局部传染性软疣批准日期：2024年1月5日企业：Novan Inc. 1.2.Exblifep (cefepime and enmetazobactam) 适应症：尿路感染靶点：LACTB、PBP 批准日期：2024年2月22日企业：Orchid Chemicals & Pharmaceuticals Ltd. 1.3.Letybo (letibotulinumtoxin a-WLBG) 适应症：中度至重度眉间纹的外观改善靶点：BoNT/A 批准日期：2024年2月29日企业：Hugel Inc. 1.4.Tevimbra (tislelizumab-JSGR) 适应症：不可切除、局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌靶点：PD-1 批准日期：2024年3月13日企业：百济神州 1.5.Rezdiffra (resmetirom) 适应症：中晚期非肝硬化性非酒精性脂肪性肝炎靶点：THR-β 批准日期：2024年3月14日企业：罗氏 1.6.Tryvio 适应症：高血压靶点：ET-A、ET-B 批准日期：2024年3月19日企业：Idorsia. 1.7.Duvyzat 适应症：杜氏肌营养不良症靶点：HDAC 批准日期：2024年3月21日企业：Italfarmaco Spa. 1.8.Winrevair (sotatercept-CSRK) 适应症：肺动脉高压靶点：INHBA 批准日期：2024年3月26日企业：Acceleron Pharma Inc. 1.9.Vafseo 适应症：成人慢性肾脏疾病引起的贫血靶点：HIF 批准日期：2024年3月27日企业：宝洁 1.10.Voydeya 适应症：阵发性夜间血红蛋白尿治疗血管外溶血靶点：CFD 批准日期：2024年3月29日企业：Achillion Pharmaceuticals Inc. 1.11.Zevtera (ceftobiprole medocaril sodium) 适应症：血液感染、细菌性皮肤和相关组织感染、社区获得性细菌性肺炎靶点：PBP 批准日期：2024年4月3日企业：Roche 1.12.Lumisight 适应症：乳腺癌荧光成像批准日期：2024年4月17日企业：Lumicell Inc., 杜克大学 1.13.Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept-pmln) 适应症：膀胱癌靶点：IL-15R 批准日期：2024年4月22日企业：Altor Bioscience Corp. 1.14.Ojemda (tovorafenib) 适应症：复发或难治性儿童低级别胶质瘤靶点:RAF 批准日期：2024年4月23日企业：Viracta Therapeutics Inc. 1.15.Xolremdi (mavorixafor) 适应症：治疗12岁及以上患有WHIM综合征的患者靶点：CXCR4 批准日期：2024年4月26日企业：赛诺菲 1.16.Imdelltra (tarlatamab-dlle) 适应症：广泛期小细胞肺癌靶点：CD3E、DLL3 批准日期：2024年5月16日企业：Amgen Inc. 1.17.Rytelo (imetelstat) 适应症：低危骨髓增生异常综合征伴输血依赖性贫血靶点：Telomerase 批准日期：2024年6月6日企业：Geron Corp. 1.18.Iqirvo (elafibranor) 适应症：原发性胆汁性胆管炎靶点：PPARɑ/γ 批准日期：2024年6月10日企业：Genfit SA 1.19.Sofdra (sofpironium) 适应症：原发性腋窝多汗症靶点：AChR 批准日期：2024年6月18日企业：Bodor Laboratories Inc. 1.20.Piasky (crovalimab-akkz) 适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿症靶点：C5 批准日期：2024年6月20日企业：Sino-Foreign Pharmaceutical Co., Ltd. 1.21.Ohtuvayre（Ensifentrine）适应症：治疗慢性阻塞性肺病靶点：PDE3/4 批准日期：2024年6月26日企业：Verona Pharma. 1.22.Kisunla（Donanemab-azbt）适应症：阿尔兹海默病靶点：pGlu3Aβ 批准日期：2024年7月2日企业：lilly 1.23.Leqselvi（Deuruxolitinib）适应症：严重斑秃靶点：JAK 批准日期：2024年7月25日企业：Sun Pharmaceuticals 1.24.Voranigo（vorasidenib）适应症：IDH1或IDH2易感突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤。靶点：IDH1、IDH2 批准日期：2024年8月6日企业：Servier Pharmaceuticals 1.25.Yorvipath（palopegteriparatide）适应症：甲状旁腺功能亢进批准日期：2024年8月9日企业：ascendis Pharma. 1.26.Nemluvio（nemolizumab-ilto）适应症：结节性痒疹靶点:IL-31 批准日期：2024年8月12日企业：Galderma Pharma. 1.27. Livdelzi（seladelpar）适应症：原发性胆汁性胆管炎靶点：PPAR-δ 批准日期：2024年8月14日企业：Gilead Sciences 1.28.Niktimvo（axatilimab-csfr）适应症：慢性移植物抗宿主病靶点CSF-1R 批准日期：2024年8月14日企业：Incyte/Syndax制药 1.29.Lazcluze（lazertinib）适应症：非小细胞肺癌靶点：EGFRm 批准日期：2024年8月19日企业：强生 1.30.Ebglyss（lebrikizumab-lbkz）适应症：中度至重度特应性皮炎靶点：IL-13 批准日期：2024年9月13日企业：lilly 1.31.Miplyffa（arimoclomol）适应症：C型尼曼-匹克病靶点：HSP 批准日期：2024年9月20日企业：Zevra Therapeutics 1.32.Aqneursa （levacetylleucine）适应症：儿童和成人C型尼曼匹克病批准日期：2024年9月24日企业：IntraBio. 1.33.Cobenfy（xanomeline and trospium chloride）适应症：成人精神分裂症靶点：M1-和M4-选择性毒蕈碱受体批准日期：2024年9月26日企业：百时美施贵宝 1.34.Flyrcado（flurpiridaz F 18）适应症：评估心脏血流阻塞（心肌缺血）和心脏病发作（心肌梗塞）批准日期：2024年9月27日企业：GE HealthCare 1.35.Tevimbra（Tislelizumab）适应症：不可切除或转移性食管鳞状细胞癌靶点：PD-1 批准日期：2024年10月4日企业：百济神州 02 2024年FDA批准的突出药物 Voranigo（vorasidenib）这种双重IDH1/IDH2抑制剂处理导致癌细胞代谢变化的突变。它被批准用于2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，这是一种生长缓慢的脑肿瘤，具有显著的风险。这是一个突破，因为它直接针对驱动肿瘤生长的突变，提供了一种更有效的治疗选择，可以延缓疾病进展，减少对辐射等侵入性治疗的依赖。 Niktimvo（Axatilimab）是一种CSF-1R单克隆抗体，通过限制巨噬细胞活性来治疗cGVHD，巨噬细胞在免疫应答中起着至关重要的作用。这种疗法对患有cGVHD的患者至关重要，这是干细胞移植后的一种严重并发症，通常对现有治疗无效。它提供了一种更有针对性的策略来改善患者的生活质量。 Cobenfy作为Xanomeline和Trospium Chloride这种联合治疗方法，通过调节毒蕈碱受体，为治疗精神分裂症带来了新的途径。通过平衡大脑中的神经递质活动，它解决了这种疾病的阳性和阴性症状，这使得它对那些用其他药物都没有成功的患者特别有价值。它的双重机制提供了更全面的症状管理，改善了那些受这种具有挑战性的精神健康状况影响的结果。 Rezdiffra（resmetirom）是一款甲状腺激素受体（THR）-β口服选择性激动剂，THR-β在肝脏中高度表达，能够调节脂代谢，降低LDL-C、甘油三酯和致动脉粥样硬化性脂蛋白。此外，THR-β还能通过促进脂肪酸的分解和刺激线粒体的生物发生来减少脂肪毒性并改善肝功能，从而减少肝脏脂肪。Rezdiffra用于治疗患有中重度肝纤维化（F2至F3期）的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者，成为FDA批准的首款NASH疗法，具有里程碑意义。 Anktiva是一款IL-15超级激动剂。IL-15通过影响自然杀伤（NK）细胞和免疫T细胞的发育、维持和功能，在免疫系统中发挥着至关重要的作用。Anktiva由与IL-15受体α/IgG1 Fc融合蛋白结合的IL-15突变体（IL-15N72D）组成。它与βγ T细胞受体结合，直接特异性刺激CD8阳性T细胞和NK细胞，同时避免刺激调节性T细胞（Treg）。与天然、非复合IL-15相比，Anktiva在患者体内具有更优的药代动力学特性，且能在淋巴组织中存在更长时间，表现出增强的抗肿瘤活性。Anktiva在2019年获FDA授予突破性疗法认定，用于与BCG联合治疗此前对BCG应答不佳的非肌层浸润性原位膀胱癌患者。参考资料 [1]Novel Drug Approvals for 2024 | FDA [2]百济神州官网 BiG近期会议 10月26日，第三届生物计算大会保留栏目-第二届吐槽大会即将再度来袭！本届吐槽大会将围绕投融资、行业心态、年轻人，及AI等热门话题展开策划，通过移幕换景，大咖带新秀，让更多80-00后的行业亲历者来到聚光灯下，邀与会嘉宾一同探讨AI+Biomed的融合之道！共建Biomedical创新生态圈！如何加入BiG会员？

上市批准

2024-09-30

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赛诺菲度普利尤单抗在华获批治疗慢阻肺——“富药更富”现象启示录

作者：布布越来越多的药物通过不断拓展适应症正在向“超级重磅炸弹”药物稳步迈进。 9月27日，赛诺菲宣布其IL-4Rα抗体度普利尤单抗注射液新适应症获中国国家药监局（NMPA）批准，用于血嗜酸性粒细胞升高且控制不佳的慢阻肺病成人患者。据统计，赛诺菲的Dupixent（dupilumab，度普利尤单抗）已获批的适应症包括特应性皮炎、哮喘、伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎、嗜酸性食管炎、结节性痒疹等。自从2017年3月28日首次获批以来，已经获得了12次FDA的监管批准。2023年全球销售额115.88亿美元，排名第7，同比增长33.5%，排名则攀升5位。今年第二季度实现了35.6亿美元的销售额，同比增长27%，一举超越了艾伯维的老药王修美乐而排名炎症和免疫药物榜首。与此同时，葛兰素史克（GSK）的重度嗜酸性粒细胞性哮喘疗法、重磅药物Nucala（mepolizumab）即将好事成双，在针对原有适应症的销售量节节攀升的情况下，又将芝麻开门另一座“金山”。根据GSK九月初刚刚公布的一项最新三期MATINEE研究结果，Nucala在针对慢性阻塞性肺病（COPD）的临床试验中获得成功，打通一条通向数十亿美元市场的康庄大道。 1 GSK哮喘重磅炸弹Nucala即将攻克COPD 据悉，Nucala（mepolizumab）是一种针对白细胞介素-5（IL-5）的抗体，曾在之前的两项III期COPD研究中失败，但事不过三，转换研究思路的Nucala最终在MATINEE试验中调整了目标人群，并获得了第三次冲击COPD的机会。 MATINEE研究证实，Nucala能够减少806名COPD参与者中的中度或重度加重事件，这些参与者在至少52周、最长104周的时间里接受了Nucala或安慰剂。与GSK之前的两项III期研究（2017年完成的METREX和METREO研究）不同，此次研究仅选择了血液嗜酸性粒细胞计数较高的患者，并排除了哮喘患者。Nucala作为一种单克隆抗体，与吸入性维持疗法一起使用。在9月6日宣布的主要结果中，GSK确认，MATINEE的主要终点达到了“统计学上显著且临床上有意义的”中度/重度加重率减少，完整结果将在稍后公布。 COPD是一种威胁生命的炎症性呼吸道疾病，会导致气流阻塞，全球有超过3亿人受到影响。反复的加重发作（即症状突然恶化）会损害肺部，并且需要住院治疗。这可能导致整体身体健康状况的恶化，症状加剧，生活质量下降，甚至提高死亡率。GSK表示，这种恶性循环加剧了患者的整体健康恶化。慢性阻塞性肺病会导致气流受限和呼吸问题，也被称为“吸烟者肺（smoker’s lung）”，因为在西方国家，它主要影响吸烟者。 2 COPD市场与管线现状直到最近，COPD在超过十年的时间里没有新的治疗方法出现，但这种停滞不前的状态今年得到了明显的改观。今年6月，Verona Pharma的PDE-3和PDE-4抑制剂Ohtuvayre（ensifentrine）成为20多年来首个在美国获得批准用于COPD维持治疗的新型吸入产品。赛诺菲的超级重磅炸弹药物Dupixent也在欧洲被批准作为部分COPD患者的附加治疗。 9月27日，赛诺菲宣布其IL-4Rα抗体度普利尤单抗注射液新适应症获中国国家药监局（NMPA）批准，用于血嗜酸性粒细胞升高且控制不佳的慢阻肺病成人患者。 Nucala于2015年首次在美国获批用于治疗重度哮喘，去年为公司带来了17亿英镑（22.4亿美元）的销售额，目前有望获得FDA批准用于COPD。 COPD作为全球第三大死亡原因，代表了一个巨大的未满足需求市场，而竞争者也紧随其后。 AstraZeneca和Amgen已经测试了其抗TSLP重度哮喘疗法Tezspire（tezepelumab），该疗法针对更广泛的COPD患者，包括低嗜酸性粒细胞患者。今年5月，他们的IIa期COURSE研究未能达到减少52周内中度至重度COPD加重事件的主要终点，但在高嗜酸性粒细胞亚组中表现优于Dupixent。 COPD赛道上还有很多管线产品，包括数款IL-33抑制剂，例如赛诺菲的itepekimab和罗氏的astegolimab。这两种药物目前正在进行III期研究，招募了高嗜酸性粒细胞和低嗜酸性粒细胞患者，初步结果预计明年发布。 Mepolizumab于 2015 年 11 月 4 日首次获得 FDA 批准，作为严重哮喘的附加疗法，由葛兰素史克以 Nucala 品牌销售。其标签在2017 年 12 月 12 日扩大至嗜酸性肉芽肿性多血管炎 (EGPA)，并于 2020 年 9 月 25 日再次扩大至嗜酸性粒细胞增多综合征 (HES) 。 GSK面临的一个限制因素是Nucala在所有主要市场的专利保护已经到期，尽管其在美国的监管数据保护（即药物的临床试验数据受到保护，其他公司不能直接使用这些数据来申请仿制药）将持续到2027年，欧盟则到2026年。鉴于生物仿制药进入的众多障碍，预计GSK将继续增加Nucala的收入，去年Nucala的销售额增长了18%，达到22.4亿美元。分析师们指出，COPD的异质性以及市场规模意味着将有多个重磅药物共存的空间。 3 重磅标签扩展现象及其深层次分析近年来，制药行业出现了一种引人注目的趋势，即“富药更富”现象。这种现象是指那些已经成功的重磅药物在其生命周期中通过扩展适应症不断获取更多市场份额，进一步扩大其商业价值。这不仅体现在销售额的增加，也体现在它们对行业内的创新、竞争环境的重塑，以及对患者需求的多方位满足。 Nucala、Humira等药物通过不断扩展其适应症，跨越多个治疗领域。这些药物最初可能针对特定的疾病，如哮喘或风湿性关节炎，但随着更多临床试验的成功，它们获得了在其他疾病中的批准。例如，Humira从类风湿性关节炎扩展到银屑病、克罗恩病等多种免疫相关疾病，帮助其一度登上药王的宝座。重磅标签扩展现象并不是偶然的，其背后有着多方面的深层次原因，涵盖了科学进展、行业策略、监管环境等领域。广泛适用的药物机制那些能够扩展适应症并在多个疾病中获得批准的药物通常有一个共同特点，即其作用机制广泛。例如，Nucala（Mepolizumab）通过抑制白细胞介素-5（IL-5），减少嗜酸性粒细胞的炎症作用，这一机制在多种炎症性疾病中发挥作用。同样，Humira通过抑制肿瘤坏死因子（TNF-α），有效治疗多种免疫疾病。这些药物的广泛适用性使得它们能够在不同的疾病领域中获得批准，从而大幅扩大市场规模。临床试验的不断优化制药公司通过精细化的临床试验设计，能够锁定更适合药物治疗的目标人群。例如，Nucala在前两次COPD研究失败后，通过MATINEE试验调整了患者选择标准，最终在第三次尝试中获得成功。这种针对特定生物标志物（如嗜酸性粒细胞计数）进行精准医学开发，使得药物在特定人群中展现出显著疗效，并最终获得批准。广泛的临床数据基础重磅炸弹药物往往已经在大规模临床试验中得到验证，积累了大量的数据。由于其原始适应症的成功，这些数据可以为新的适应症扩展提供坚实的支持，减少额外试验的复杂性和成本。安全性和有效性已被证明重磅炸弹药物通常已经在市场上使用多年，其安全性和有效性得到了充分地验证。监管机构对已经通过严格审批的药物在新的适应症上使用通常更加信任。巨大的市场需求由于重磅炸弹药物往往有广泛的患者基础，制药公司会积极寻找新的适应症或用途，以继续扩大市场份额。研发成本效益药物开发和临床试验的成本非常高，但对重磅炸弹药物的标签扩展可以在现有的研发基础上进行，通常比开发全新药物更加经济。监管政策的支持近年来，监管机构如FDA推出了多项政策以加速创新药物的审批，包括突破性疗法认定、加速审批等。这些政策为成功的药物提供了快速进入市场的机会。尤其是当这些药物已经在某一领域证明了其疗效后，相关数据可以加速新适应症的审批过程。市场进入壁垒高大型制药公司在新药研发上具有巨大的资本和技术优势，它们能够通过不断进行临床研究、积累临床数据，以及广泛的市场推广，建立牢固的市场壁垒。这使得竞争者尤其是仿制药进入市场的难度增加。此外，这些药物在新适应症扩展时，通常有严格的专利保护和市场独占期，即使专利到期，数据保护等因素也能延迟仿制药的进入。药物的标签扩展并非所有药物都适合或容易实现。某些类型的药物由于其特性、作用机制和市场因素，更容易扩展其标签，它们通常具有以下属性：广泛作用机制的药物以及交叉病理机制的疾病具有广泛或多重作用机制的药物往往更容易找到新的适应症。例如，一些抗炎药物或免疫调节药物（如类固醇、免疫抑制剂）可以用于治疗不同的炎症性疾病或免疫相关的疾病。有些疾病如肥胖、代谢综合征、心血管疾病和糖尿病等，存在相似或交叉的病理机制，如胰岛素抵抗、炎症等。药物可以靶向这些交叉机制，从而治疗多个相似病理机制的适应症。抗炎和免疫调节药物炎症和免疫反应是许多疾病的核心机制，抗炎药物和免疫调节药物可以在多种疾病中发挥作用。许多疾病（如关节炎、皮肤病、免疫性疾病、癌症等）涉及炎症或免疫异常，抗炎和免疫调节药物可以跨疾病领域应用。心血管类药物这些药物的应用范围较广，因为心血管疾病通常涉及多种病理机制，比如血压、血脂、血糖等。因此，降压药、降脂药、抗凝药等常被扩展用于治疗不同的心血管相关疾病。例如大名鼎鼎的老药王Lipitor（Atorvastatin）适用于治疗多种类型的血脂异常，包括成人原发性高脂血症和混合性血脂异常、高甘油三酯血症、原发性异常β脂蛋白血症、纯合子家族性高胆固醇血症和饮食调整失败的青少年患者的杂合子家族性高胆固醇血症；还可作为心肌梗死、中风、血运重建和心绞痛的预防药物，适用于无冠心病但有多种危险因素的患者以及无冠心病但有多种危险因素的 2 型糖尿病患者；还可用作冠心病患者非致命性心肌梗死、致命性和非致命性中风、血运重建手术、充血性心力衰竭和心绞痛住院的预防剂。抗肿瘤药物随着癌症治疗领域的进步，许多抗肿瘤药物被发现对不同类型的癌症都有疗效。许多靶向药物或免疫疗法可以在多种癌症类型中显示出相似的机制效应，因而有机会通过标签扩展用于其他癌种。现任药王Keytruda是这方面最好的代表。抗生素和抗病毒药物某些广谱抗生素或抗病毒药物在不同细菌或病毒感染中都能有效，因此更容易扩展标签用于治疗其他感染。抗抑郁药物或神经类药物许多抗抑郁药物和神经类药物如SSRIs（选择性5-羟色胺再摄取抑制剂），在神经系统和精神疾病中的作用机制广泛，可能用于不同的焦虑、抑郁、强迫症等。例如氟西汀（百忧解），最早用于抑郁症，后被扩展至焦虑症、强迫症等多种精神疾病。靶向代谢途径的药物许多慢性疾病，如糖尿病、心血管疾病和某些癌症，都与代谢紊乱有关，因此，靶向代谢途径的药物通常可以用于不同类型的代谢相关疾病。代谢途径具有普遍性，很多疾病具有共同的代谢机制，靶向这些途径的药物容易扩展至其他代谢相关疾病。例如当下风头无两的GLP-1药物，最初针对2型糖尿病，标签很快扩展至肥胖症，并有希望继续拓展到心血管疾病、肾病、代谢依赖型非酒精性脂肪性肝炎等适应症。 4 总结与展望类似Dupixent等重磅药物通过不断拓展适应症，展现出它们不局限于单一用途的巨大潜力，犹如具备多元能力的君子，在不同疾病领域中都能发挥重要作用。这种药物的成功，既是科学进步的体现，也说明了广泛适应的药物机制和精准医学的未来趋势。在创新驱动的医药行业中，这类药物不仅带来了商业上的巨大价值，更为患者提供了多样化的治疗选择。同时，随着个性化医疗的兴起，药物可能会朝着更加定制化、多功能化的方向发展，超越单一疾病的治疗，成为跨领域、跨适应症的综合性解决方案。未来的重磅药物将不再局限于一时一地的需求，而是在全球医疗需求中扮演重要角色，推动医学的革新与进步。 Ref. GSK's asthma drug Nucala meets main goal in study on treating smoker's lungs. Reuters. 06. 09. 2024. McConaghie, A. ravo At Last For GSK As MATINEE Succeeds In COPD. Scrip. 06. 09. 2024. 药渡媒体商务合作媒体公关 | 新闻&会议发稿张经理：18600036371（微信同号）点击下方“药渡“，关注更多精彩内容免责声明 “药渡”公众号所转载该篇文章来源于其他公众号平台，主要目的在于分享行业相关知识，传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有，如有侵权，请及时告知，我们会在24小时内删除相关信息。微信公众号的推送规则又双叒叕改啦，如果您不点个“在看”或者没设为"星标"，我们可能就消散在茫茫文海之中~点这里，千万不要错过药渡的最新消息哦！👇👇👇

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