This study is a randomized, double-blind, placebo-controlled study designed to assess the efficacy and safety of ensifentrine inhalation suspension (3 mg) delivered twice daily via standard jet nebulizer over at least 24 weeks, compared to placebo, in subjects with non-cystic fibrosis bronchiectasis (NCFBE).

开始日期2024-09-11

申办/合作机构

Verona Pharma Plc

NCT06460493

/ Active, not recruiting临床3期

A Study Assessing the Effect of Ensifentrine on CAT™ Scores Over 12 Weeks in Subjects with Moderate to Severe COPD

This is an open-label study at one study center that will assess the effect of twice-daily nebulized ensifentrine on COPD Assessment Test (CAT™) scores over 12 weeks in subjects with moderate to severe COPD. Subjects will continue their long-acting dual or triple COPD maintenance treatments during study participation.

开始日期2024-06-11

申办/合作机构

Verona Pharma Plc

[+1]

NCT05743075

/ Recruiting临床3期

A Phase III, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Clinical Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Ensifentrine Over 24 Weeks in Patients With Moderate to Severe Chronic Obstructive Pulmonary Disease

This is a multi-center, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group clinical study, which aims to evaluate the efficacy, safety, and PK characteristics of Ensifentrine 3 mg twice daily (BID) for 24 weeks treatment of moderate to severe COPD.

开始日期2023-03-10

申办/合作机构

优锐医药科技（上海）有限公司初创企业

[+1]

100 项与恩塞芬汀相关的临床结果

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100 项与恩塞芬汀相关的转化医学

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100 项与恩塞芬汀相关的专利（医药）

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项与恩塞芬汀相关的文献（医药）

2025-01-01·RESPIRATORY MEDICINE

Safety and efficacy of ensifentrine in COPD: A systemic review and meta-analysis

Review

作者: Bushi, Ganesh ; Vishwakarma, Teena ; Serhan, Hashem Abu ; Balaraman, Ashok Kumar ; Prasad, G V Siva ; Malik, Praveen ; Mehta, Rachana ; Yappalparvi, Ambanna ; Prasad, G.V.Siva ; Padmapriya, G. ; Pramanik, Atreyi ; Lingamaiah, Doddolla ; Sah, Sanjit ; Zahiruddin, Quazi Syed ; Sharma, Promila ; Shabil, Muhammed ; Punia, Ankit ; Lal, Madan ; Kaur, Irwanjot ; Jagga, Megha ; Gaidhane, Shilpa ; Abu Serhan, Hashem ; Iqbal, Suhaib ; Padmapriya, G

BACKGROUND:

Chronic obstructive pulmonary disease (COPD) significantly impacts global health due to persistent airflow limitation and inflammation. Despite standard therapies, symptoms persist. Ensifentrine, targeting both bronchoconstriction and inflammation as a dual phosphodiesterase 3 and 4 inhibitor, offers a promising therapeutic advancement for COPD management. This meta-analysis evaluates the safety and efficacy of ensifentrine in improving lung function, dyspnea, and quality of life in COPD patients.

METHODS:

We searched PubMed, Embase, and Web of Science through August 2024 for randomized controlled trials evaluating ensifentrine in COPD patients over a minimum of four weeks. Data extraction and screening utilized Knowledge software, and meta-analyses were performed using R v4.4 with a random-effects model.

RESULTS:

From 206 studies identified, four met our inclusion criteria. Ensifentrine improved FEV1 significantly at a dose of 3 mg (LS mean difference: 40.90 mL; 95 % CI: 19.65-62.15). It also improved dyspnea as measured by the Transition Dyspnea Index (TDI) (LS mean difference: 0.91; 95 % CI: 0.61-1.21) and quality of life according to the St. George's Respiratory Questionnaire-C (SGRQ-C) scores (LS mean difference: -1.92; 95 % CI: -3.28 to -0.55). Safety profiles were comparable between the ensifentrine and placebo groups, with no significant increase in treatment-emergent adverse events (TEAEs) (RR: 1.02; 95 % CI: 0.94-1.10).

CONCLUSION:

Ensifentrine significantly enhances lung function, reduces dyspnea, and improves quality of life in COPD patients, especially at a 3 mg dose. These benefits, coupled with a stable safety profile, support its use as an adjunctive therapy in COPD management.

2025-01-01·Respiratory Investigation

Efficacy and safety of ensifentrine, a novel phosphodiesterase 3 and 4 inhibitor, in chronic obstructive pulmonary disease: A systematic review and meta-analysis

Review

作者: Akram, Umar ; Nashwan, Abdulqadir J ; Fatima, Maurish ; Chitwood, Joshua ; Fatima, Eeshal ; Larik, Muhammad Omar ; Ahmad, Arslan ; Esposito, Sarah ; Karamat, Riyan Imtiaz ; Nadeem, Zain Ali ; Rehman, Obaid Ur

BACKGROUND:

We evaluated the efficacy and safety of Ensifentrine in COPD via a systematic review and meta-analysis of randomized controlled trials (RCTs).

METHODS:

We performed a detailed literature search on Medline (via PubMed), Scopus, Google Scholar, and Cochrane on the basis of pre-specified eligibility criteria. We used Review Manager to calculate pooled mean differences (MD) and 95% Confidence Interval (CI) using a random effects model. The Cochrane's Risk of Bias 2 (RoB-2) tool was used to assess the risk of bias in the included RCTs.

RESULTS:

A total of 4 studies, consisting of 2020 patients, were included in the meta-analysis. The mean age ranged from 62.5 years to 65.5 years in the included studies. All the included studies were at low risk of bias. Ensifentrine 3 mg dose significantly improved the mean peak Forced Expiratory Volume-1 (FEV-1), morning trough FEV-1, TDI score, ERS score, and SGRQ-C score as compared to the placebo, yielding a pooled MD of 149.76 (95% CI, 127.9 to 171.6), 43.93 (95% CI, 23.82 to 64.05), 0.92 (95% CI, 0.64 to 1.21, -1.20 (95% CI, -1.99 to -0.40), and -1.92 (95% CI, -3.24 to -0.59), respectively.

CONCLUSION:

Ensifentrine is associated with improvements in outcomes related to COPD symptoms such as peak FEV-1, morning trough FEV-1 and TDI in the patients suffering from this chronic disease. It is also associated with improved quality of life as seen by E-RS score and SGRQ-C score.

2024-12-01·PULMONARY PHARMACOLOGY & THERAPEUTICS

Ensifentrine approval: A milestone in the treatment of COPD

Article

作者: Rogliani, Paola ; Calzetta, Luigino

224

项与恩塞芬汀相关的新闻（医药）

2024-12-19

·PRNewswire

A Success Story: Digital Opinion Leader Analysis for Cystic Fibrosis Treatments | DelveInsight

A case study on how a pharmaceutical company specializing in cystic fibrosis treatments turned to DelveInsight for comprehensive analysis and insights into the digital cystic fibrosis landscape in the UK. DelveInsight identified key Digital Opinion Leaders (DOLs) and synthesized their opinions, enabling the client to strategically leverage these insights for drug development, marketing, and patient advocacy, ensuring a competitive edge in the cystic fibrosis market. LAS VEGAS, Dec. 19, 2024 /PRNewswire/ -- DelveInsight, a leader in healthcare competitive intelligence and consulting company, published a success study on Digital Opinion Leader (DOL) Analysis in the Cystic Fibrosis Market . A pharmaceutical company specializing in cystic fibrosis treatments approached DelveInsight to conduct an in-depth analysis of DOLs in the UK. The client sought to identify key digital influencers and understand their perspectives on cystic fibrosis treatments, leveraging these insights to inform drug development, marketing strategies, and patient advocacy efforts. Cystic fibrosis is a life-limiting autosomal recessive genetic disorder that primarily affects the lungs and digestive system, caused by mutations in the CFTR gene. According to DelveInsight's latest Cystic Fibrosis Market and Epidem Forecast Report, the estimated total diagnosed prevalent cases of cystic fibrosis in the 7MM in 2023 were ~68K cases. The UK had the highest number of diagnosed cystic fibrosis cases, with nearly 11K, followed by France with 7.5K and Germany with 7K. In the EU4 and the UK, the cystic fibrosis market size was nearly USD 7 billion, accounting for almost 39.4% of the total 7MM market size in 2023. This is expected to increase significantly by 2034. Download the Sample Report to Explore Future Trends in the Cystic Fibrosis Market In the field of cystic fibrosis, DOLs play a significant role in shaping perceptions and influencing the direction of treatment, policy, and patient care. These are influential healthcare professionals or researchers who have an active online presence and contribute to discussions, research, and advocacy. For pharmaceutical companies developing cystic fibrosis treatments, understanding the DOL landscape is crucial for gaining insights into market dynamics and stakeholder perceptions and identifying strategic opportunities for drug development, marketing, and patient advocacy. Several medications have been approved to manage cystic fibrosis, with therapies targeting the CFTR protein to correct its defects. One of the most groundbreaking treatments is TRIKAFTA, a combination of elexacaftor, tezacaftor, and ivacaftor, which has revolutionized cystic fibrosis treatment by improving lung function in patients with specific genetic mutations. Other notable drugs include SYMDEKO (tezacaftor/ivacaftor) and ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), which also target the CFTR protein. These therapies aim to address the root cause of the disease, improving symptoms and quality of life for patients. However, despite these advancements, the current treatment landscape still faces challenges, such as variability in treatment efficacy and accessibility to newer therapies for certain patient populations. The pipeline for cystic fibrosis treatments continues to evolve, with several promising drugs in the cystic fibrosis pipeline. Ensifentrine (Verona Pharmaceuticals) is a dual inhibitor of the enzymes responsible for inflammation and mucus production in the lungs, showing potential as an add-on therapy for patients with CF. VX-121/TEZ/VX-561 (Vertex Pharmaceuticals) is another exciting treatment, combining triple therapy to enhance CFTR function and improve lung function. LAU-7b (Laurent Pharmaceuticals Inc.) aims to restore CFTR function and reduce inflammation. Lonodelestat (Pari Pharma GmbH) is being investigated for its ability to reduce neutrophil elastase and inflammation in the lungs of CF patients. These drugs, if successful, could significantly improve treatment options and outcomes for CF patients. Several companies are at the forefront of developing treatments for cystic fibrosis. Eloxx Pharmaceuticals, Inc. focuses on treatments that aim to restore protein function in CF patients with specific genetic mutations. Vertex Pharmaceuticals is a leader in the CF market, with therapies like TRIKAFTA and ongoing pipeline developments. Santhera Pharmaceuticals is exploring potential treatments to address pulmonary issues in CF patients. DelveInsight helped the client by curating insights from the digital cystic fibrosis landscape and analyzing the opinions of key digital influencers. By identifying and analyzing these DOLs, DelveInsight provided actionable insights and strategic recommendations for the client. The company gained a deeper understanding of the market dynamics, stakeholder perceptions, and the evolving digital landscape surrounding cystic fibrosis. These insights were invaluable for informing drug development strategies, understanding the gaps, patient burden,, and patient advocacy initiatives. Armed with comprehensive information on DOLs and their impact, the client was better equipped to make informed decisions, enhance patient engagement, and improve the overall market approach for cystic fibrosis treatments. Our client approached us with multiple objectives: Understand the DOL Landscape in the UK for cystic fibrosis. Identify Key Digital Opinion Leaders influencing discussions about cystic fibrosis. Analyze the Opinions of DOLs on treatment options and emerging therapies. Leverage Insights to refine drug development, marketing strategies, and patient advocacy efforts. Outcome of DelveInsight's Digital Opinion Leader Analysis: We identified and profiled key digital opinion leaders (DOLs) in the UK cystic fibrosis community, focusing on those with strong online presence, high engagement, and CF expertise. Through content analysis, we gained insights into opinions, trends, and key areas like treatment, patient care, advocacy, and research within the CF community. We mapped the CF digital ecosystem, highlighting connections and interactions between DOLs and stakeholders revealing network dynamics and engagement patterns. We assessed the impact of DOLs using metrics like follower count, engagement rate, and content virality, helping clients prioritize engagement strategies and collaborations. DelveInsight specializes in comprehensive Key Opinion Leader (KOL) and Digital Opinion Leader (DOL) opinion analysis, offering deep insights into industry trends, expert perspectives, and influencer dynamics. Our expertise enables clients to identify and understand the nerve of the trends by providing analysis through the most impactful thought leaders and digital influencers. By leveraging our tailored strategies and data-driven approaches, we help businesses strengthen their approach, refine decision-making, and amplify their market impact. Connect with us today to explore how we can support your specific needs and discuss opportunities for strategic engagement. Request a Proposal Now ! Why Choose DelveInsight? DelveInsight offers comprehensive expertise in the respiratory disease domain, providing in-depth market research, consulting services, and pipeline analysis tailored to the evolving needs of the industry. With a sharp focus on respiratory conditions, DelveInsight delivers robust reports covering emerging therapies, market trends, competitive landscapes, and unmet needs. DelveInsight's respiratory-specific solutions empower stakeholders to make data-driven decisions, optimize their R&D efforts, and seize growth opportunities in the dynamic and rapidly advancing respiratory disease market. Market Assessment Services in the Genetic Disorders Segment, DelveInsight, provide a 360-degree view of the market landscape. Our expertise includes epidemiology-based market forecasts up to 2034, offering precise insights into current and future market share uptake of emerging therapies. These forecasts, combined with detailed analyses of emerging trends, competitive dynamics of the pipeline therapies, and unmet needs, enable stakeholders to strategize effectively and identify growth opportunities. Whether it's the pipeline analysis, pricing strategies, or competitive benchmarking, DelveInsight delivers actionable intelligence tailored to your goals. Contact us Today to discuss how our services can drive success in your endeavors within the genetic disorder market. Competitive Intelligence Services Tailored to Genetic Disorder Domain: DelveInsight's competitive intelligence services provide real-time, accurate insights across the different therapeutic domains and genetic disorders being one of our fortes, providing detailed insights into advancements across rare and inherited conditions such as cystic fibrosis, Duchenne muscular dystrophy, and sickle cell anemia etc to name a few. Our services analyze competitors' pipelines, clinical trial progress, gene and cell therapy innovations, and market entry strategies, as well as regulatory updates and patent landscapes specific to genetic disorders. This intelligence enables stakeholders to identify emerging threats, uncover growth opportunities, and develop targeted strategies to remain competitive in this evolving therapeutic area. Connect with us today to explore how we can help you succeed in the genetic disorders market. About DelveInsight DelveInsight is a leading Business Consultant and Market Research firm focused exclusively on life sciences. It supports pharma companies by providing comprehensive end-to-end solutions to improve their performance. Get hassle-free access to all the healthcare and pharma market research reports through our subscription-based platform , PharmDelve . Contact Us Shruti Thakur [email protected] +14699457679 Logo: SOURCE DelveInsight Business Research, LLP WANT YOUR COMPANY'S NEWS FEATURED ON PRNEWSWIRE.COM? 440k+ Newsrooms & Influencers 9k+ Digital Media Outlets 270k+ Journalists Opted In GET STARTED

上市批准

2024-12-13

·药智网

44款！2024年FDA批准新药盘点

截至目前，FDA已经批准44款新药上市，预计到2024年底，将会有51款创新药获得FDA批准，其中多款药物具有里程碑意义。表1 Drug Approvals for 2024|FDA 数据来源：药智数据、公开资料整理 01 罕见病用药，取得显著进展 FDA已经获批的44款新药中，包括28款小分子药物和16款生物大分子药物。相比去年同期（53款），今年FDA批准新药数量明显下降。此外，在获批的新药中（下图1），小分子药物依旧是创新主力，以64%的占比遥遥领先，这些新药涵盖靶点LACTB、PBP、THR-β、Raf、PDE3/4、HIF等；其次是单克隆抗体，有12款（占比27%）；蛋白类药物2款（占比5%）；小核酸药物和甲状旁腺激素类似物各1款（分别占比2%）。图1 FDA批准44款药物分类数据来源：公开资料整理从治疗领域来看，获批药物涉及10个治疗领域（下图2），其中抗肿瘤药物获批12款（占比27%）；罕见病和心血管疾病药物各5款（分别占比16%）；皮肤病药物5款（占比11%）；肝病、免疫疾病及感染疾病各3款（分别占比7%）；神经性疾病2款（占比5%）；肾病和肺部疾病各1款（分别占比2%）。获批药物中，抗肿瘤药物数量最多，心血管疾病药物次之。值得关注的是，2024年罕见病用药取得显著进展，占比达16%，成为重点关注领域，这充分体现了医药行业对解决未满足医疗需求的决心。图2 FDA批准44款药物适应症分布数据来源：公开资料整理与此同时，2024年获批的新药中有多款为潜在重磅疗法，包括40年来首款非酒精性脂肪性肝炎药物Rezdiffra、Verona Pharm慢性阻塞性肺病新药Ohtuvayre、首款被批准用于治疗精神分裂症的抗精神病药物Cobenfy等。 02 重磅药物介绍 Rezdiffra（resmetirom） Rezdiffra是一款“first-in-class”的口服甲状腺激素受体（THR）-β选择性激动剂，THR-β在肝脏中高度表达，能够调节脂代谢，降低LDL-C、甘油三酯和致动脉粥样硬化性脂蛋白。此外，THR-β还能通过促进脂肪酸的分解和刺激线粒体的生物发生来减少脂肪毒性并改善肝功能，从而减少肝脏脂肪。 Rezdiffra用于治疗患有中重度肝纤维化（F2至F3期）的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者，成为FDA批准的首款NASH疗法，具有里程碑意义。该疗法曾获美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗NASH。 Cobenfy（xanomeline and trospium chloride） Cobenfy由xanomeline和trospium chloride两种有效成分构成，旨在激活大脑中的毒蕈碱型乙酰胆碱受体的同时，减少对外周毒蕈碱型乙酰胆碱受体的作用，为靶向胆碱能受体的首个抗精神病药物。 Ohtuvayre（ensifentrine） Ohtuvayre是一款“first-in-class”磷酸二酯酶3和磷酸二酯酶4（PDE3和PDE4）选择性双重抑制剂，双重抑制机理使其能够凭借单个化合物同时实现支气管扩张和抗炎效应。这是20多年来首个可用于COPD维持治疗的具有新作用机制的吸入产品。 Niktimvo（axatilimab-csfr） Niktimvo是一种靶向集落刺激因子-1受体（CSF-1R）的单克隆抗体。用于慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的治疗，这也是全球首款获批上市的CSF-1R单克隆抗体药物。 Miplyffa（arimoclomol） Miplyffa是一款口服、“first-in-class”的细胞热休克反应共诱导剂，开发用以治疗C型尼曼-匹克病。Miplyffa是美国FDA批准的首个NPC药物，该疗法曾获FDA授予孤儿药资格、快速通道资格、突破性疗法认定以及罕见儿科疾病资格。 Zelsuvmi（berdazimer） Zelsuvmi是一种一氧化氮释放剂，一氧化氮具有抗病毒特性，用于治疗成人和1岁及以上儿科患者的传染性上皮瘤。Zelsuvmi为FDA批准用于治疗传染性软疣的首个新型药物。这款药物可在家庭或其他非临床环境中由患者、家长或看护人员使用，是治疗这种具有高度传染性的病毒性皮肤感染的首个局部使用处方药。 Revuforj（revumenib） Revuforj是一种“first-in-class”针对menin-KMT2A相互作用的强效、选择性小分子抑制剂，正在开发用于治疗KMT2A重排急性白血病和NPM1突变型（mNPM1）急性髓系白血病（AML）。 Revuforj是用于治疗携带KMT2A易位的复发或难治性（R/R）急性白血病患者的首款获批menin抑制剂。此外，Revumenib用于治疗KMT2A重排急性白血病的新药申请曾获美国FDA的优先审评资格以及突破性疗法认定。 Bizengri（zenocutuzumab） Bizengri是一种双特异性抗体，能结合表达在细胞（包括肿瘤细胞）表面的HER2和HER3的细胞外结构域，抑制HER2与HER3形成二聚体并阻止NRG1与HER3的结合。用于治疗携带NRG1基因融合（NRG1+）的晚期不可切除或转移性胰腺导管腺癌或非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。这是美国FDA批准的首款治疗NRG1+胰腺癌和NSCLC患者的靶向疗法。此外，美国FDA曾授予Bizengri突破性疗法认定。 03 后续获批药物预测根据PDUFA的预期目标日期，预计12月，美国FDA将对7款创新药物的批准做出监管决定，其中包括5款罕见病药物和2款抗癌药物。 Garadacimab是一种新型FXIIa抑制性单克隆抗体，用于预防性治疗遗传性血管水肿相关发作。FDA和EMA均已授予孤儿药资格。 Olezarsen是一种反义寡核苷酸药物，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征。2024年2月被授予孤儿药资格和突破性疗法认定。FDA预计在2024年12月19日前完成审评。 Glepaglutide是一种长效GLP-2类似物，用于作为短肠综合征的潜在治疗选择。FDA已授予该疗法治疗SBS的孤儿药资格。 Diazoxide choline是一种含有二氮嗪胆碱的缓释片剂，用于治疗Prader-Willi综合征患者。目前，已在美国和欧盟获得治疗PWS的孤儿药资格，并且在美国获得快速通道资格认定和突破性疗法认定。 Cosibelimab是一种潜在的差异化、高亲和力、全人源IgG1亚型单克隆抗体，用于治疗转移性或局部晚期皮肤鳞状细胞癌患者。FDA预计在2024年12月28日前完成审评。 Ensartinib是一款新型强效、高选择性的新一代ALK抑制剂，用于一线治疗ALK阳性非小细胞肺癌患者。2024年3月，FDA已经接受Ensartinib用于NSCLC患者的新药申请。 Crinecerfont是一种口服选择性促肾上腺皮质激素释放因子1型受体拮抗剂，用于治疗先天性肾上腺皮质增生症。预计在2024年12月29日前完成审评。 04 结语 2024年我们见证了FDA批准多个新药上市的里程碑。这些新药的获批不仅为患者带来了新的治疗希望，也展示了医药行业的蓬勃发展和不懈追求。展望未来，期待更多的新药能够通过严格的科学审查，安全有效地应用于临床，为全球患者提供更多更好的治疗选择。参考资料：FDA官网、公开资料等友情推荐：医药行业深度技术内容，点击“博药”查看详情~ 声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。责任编辑 | 史蒂文合作、投稿、转载开白 | 马老师 18323856316（同微信）阅读原文，是受欢迎的文章哦

上市批准突破性疗法

2024-11-28

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GOLD 2025重磅来袭，更新内容全面速递！

点击上方“蓝字”关注我们吧！慢性阻塞性肺疾病全球创议（GOLD）是慢性阻塞性肺疾病（COPD）诊断、治疗与预防在全球范围内的标准。GOLD 2025是GOLD 2023的第二次更新，于11月11日重磅更新，新增164篇参考文献。本文选取GOLD 2025的修改和更新要点内容进行整理，以飨读者。 GOLD 2025修订版本主要更新了15点： i. 删除第六章“COVID-19与COPD” ii. 新增三幅图表：图2.6吸入支气管舒张剂前/后的肺功能检查；图3.22当前使用LABA+ICS患者的管理；图5.1肺动脉高压合并慢阻肺（PH-COPD）患者的可治疗特征及其管理建议 iii. 修订或更新以下图表：图3.6稳定期COPD患者的疫苗接种；图3.9随访期药物治疗，新增新药恩赛芬汀和度普利尤单抗的相关信息；图3.18 COPD的维持用药，纳入恩塞芬汀和度普利尤单抗；图4.11降低COPD急性加重的干预措施，新增度普利尤单抗 iv. 肺功能轨迹：进展与衰老章节中新增了一段内容和参考文献，包括一个链接到欧洲呼吸学会（ERS）网站上用于监测随时间变化的肺量计指标的免费软件（第11页） v. 新增微生态失衡章节（第17页） vi. 更新肺功能检查的相关信息，包括更全面的正常值低限（LLN）值、Z值和参考值信息，并新增图2.6“吸入支气管舒张剂前/后的功能检查”（第27页） vii. 新增COPD的心血管风险相关内容（第38页） viii. 更新胸部CT相关内容，包括肺气肿、肺结节、气道病变以及COPD合并症的内容（第42页） ix. 新增“气候变化与COPD”的相关内容（第50页） x. 根据美国疾病控制与预防中心（CDC）的最新指导方针，更新针对COPD患者的疫苗接种建议（第52页） xi. 更新随访期药物治疗及相应的图表（图3.9）（第57页） xii. 新增肺康复、健康教育与自我管理的实施方式：面对面vs远程（第67页）。远程患者随访内容已从COVID-19章节移至此部分，COPD随访清单已移至附录（第135页） xiii. 修订ICS撤药内容，并新增图3.22“当前使用LABA+ICS治疗的患者管理”（第88页） xiv. 新增磷酸二酯酶3和4（PDE3和PDE4）抑制剂，以及“其他有助于降低急性加重的药物”，纳入恩塞芬汀和度普利尤单抗的最新证据（第91页） xv. 纳入肺动脉高压的内容，并新增相应图5.1（第126页） 1.删除第六章“COVID-19与COPD” GOLD 2025版包含章节如下：第1章：定义和概述第2章：诊断和评估第3章：COPD的预防和管理第4章：急性加重的管理第5章：COPD与合并症 2.新增三幅图表 A.新增图2.6吸入支气管舒张剂前/后的肺功能检查（注：FEV1：第一秒用力呼气容积；FVC：用力肺活量） B.新增图3.22当前使用LABA+ICS患者的管理 C.图5.1慢阻肺病合并肺动脉高压（PH-COPD）患者的可治疗特质及管理建议 3.修订或更新以下图表 A.图3.6稳定期COPD患者的疫苗接种 B.图3.9随访期药物治疗，新增新药恩赛芬汀和度普利尤单抗的相关信息 C.图3.18 COPD的维持用药，纳入恩塞芬汀和度普利尤单抗 D.图4.11降低COPD急性加重的干预措施，新增度普利尤单抗 4.肺功能轨迹：进展与衰老章节中新增了一段内容和参考文献，包括一个链接到欧洲呼吸学会（ERS）网站上用于监测随时间变化的肺量计指标的免费软件（第11页）由于各种因素，一个人在其一生中可能会经历多种不同的肺功能变化轨迹，这些轨迹可能低于或高于正常的肺功能水平。现在已经得到广泛认同的是，那些肺功能轨迹高于正常的个体，往往与更健康的衰老减缓过程相关，而那些低于正常水平的轨迹，则与呼吸系统、心血管系统和代谢类疾病的发生率和发病率增高以及早逝有紧密联系。从这个角度来看，肺量计检查可以被视为一个衡量整体健康状况的指标。基于此，GOLD 2025推荐欧洲呼吸学会（ERS）网站下载的免费软件（Lung Function Tracker软件，https://gli-calculator.ersnet.org/lung_tracker/），用于长期监测肺功能。 5.新增微生态失衡章节（第17页）已有研究发现慢阻肺病患者的多个部位（包括气道）存在微生物群平衡的破坏，亦即微生态失衡。多种风险因素如吸烟和早产会改变黏膜免疫，进而影响肠道及气道微生物组，两者通过“肠-肺轴”相互作用。微生态失衡与COPD的发生及其特征（如急性加重频率）相关，可能通过改变黏膜防御和刺激肺部炎症来促进COPD的发展。病毒感染和急性加重期间，慢阻肺病微生物群特征会发生变化，且抗生素和口服/吸入糖皮质激素会引发不同的改变。尽管观察结果表明微生态失衡可能在COPD的发生发展中起重要作用，但目前尚缺乏纵向数据和干预性研究，仍需进一步研究以确定因果关系，并探索其在预后、诊断或治疗中的潜在应用。 6.更新肺功能检查的相关信息，包括更全面的正常值低限（LLN）值、Z值和参考值信息，并新增图2.6“吸入支气管舒张剂前/后的功能检查”（第27页）吸入支气管舒张剂前的肺功能测试可以作为初步测试，以评估有症状的患者是否存在气流阻塞（图2.6）。如果吸入支气管舒张剂前肺功能测试未显示出阻塞，则无需进行吸入支气管舒张剂后的肺功能，除非临床高度怀疑COPD，如低FEV1和临床症状多。这类患者建议行支气管舒张试验，其结果可能因容积效应（支气管舒张剂引起的FVC增加）而发生变化，并需要进一步的检查来探究患者出现症状的原因，并进行后续随访，包括在一段时间后重复进行肺功能测试。如果吸入支气管舒张剂前的肺功能已经显示存在气流受限，则应使用吸入支气管舒张后的测量值来确认COPD诊断。吸入支气管舒张剂前FEV1/FVC显示阻塞，但吸入支气管舒张剂后不显示阻塞的个体已被证明未来发展成COPD的风险增加，应密切随访。 GOLD诊断COPD时，采用吸入支气管舒张剂后FEV1/FVC小于0.7。该标准简单且不依赖于参考值，被广泛应用于临床试验，这些试验构成了治疗建议的证据基础。需要注意的是，使用固定FEV1/FVC比值（小于0.7）来定义气流阻塞可能会导致老年人过度诊断COPD，而在年轻成人中，尤其是轻度疾病情况下，可能会导致1%左右的诊断不足。对于怀疑患有COPD的年轻成人（小于50岁），如果反复测量的固定比值大于等于0.7，可以与预测的LLN值进行比较或使用Z值（）来帮助决定如何管理这些少数患者。 LLN值基于正态分布，将健康人群中底部的5%分类为异常。从科学或临床角度来看，很难确定哪种标准能带来最佳的COPD诊断准确性。使用LLN的一个等效方法是使用Z值（观察值与测量均值之差与标准差的比值）。Z分数为-1.645相当于第5个百分位数。全球肺功能创议（GLI）比较了使用Z值和固定比率解释肺功能测试结果，并发现它们对一些患者的分类有所不同，但这种差异是否具有临床相关性尚不清楚。 7.新增COPD的心血管风险相关内容（第38页） COPD患者常伴有心血管疾病，反之亦然，但医生往往只关注其专长领域（肺或心脏），容易忽视这一点。COPD和心脏病的适当治疗对患者的预后至关重要。需区分临床稳定期患者与COPD急性加重期（ECOPD）患者。临床稳定期COPD患者心血管疾病（CVD）发病率较高，包括高血压、冠心病、心衰和心律失常等，是COPD患者的主要死因，尤其是轻中度气流阻塞患者，但这些疾病常被忽视，未得到及时治疗。COPD与CVD共存机制复杂，包括共享风险因素、COPD导致的持续性全身性炎症、肺换气异常、肺过度充气以及运动性呼吸困难减少体力活动等。此外，CVD也会通过多种机制，包括由于心肌收缩力异常导致的肺泡和支气管水肿、毛细血管后肺动脉高压以及骨骼肌氧输送减少导致的体力活动减少等，加剧COPD的病情。因此，应对COPD患者是否存在重大CVD及检查并治疗。值得注意的是，在普通人群中使用现有的心血管风险评分可能低估COPD患者的CVD风险，同时纳入肺功能指标（如FEV1）可能提高标准心血管风险评分的预测价值，这些需要都进一步研究。此外，COPD急性加重期心血管风险显著增加，需重视鉴别诊断、监测CVD标志物，并根据CVD指征使用β受体阻滞剂和他汀类药物。预防ECOPD不仅因其对患者预后、肺功能和健康状况的影响，还因可降低急性加重期间及之后的心血管风险。 8.更新胸部CT相关内容，包括肺气肿、肺结节、气道病变以及COPD合并症的内容（第42页）胸部CT能揭示COPD的结构和病理生理异常，有助于更深入地了解疾病的表型、严重程度和结局。CT可评估肺气肿的分布和严重程度，辅助外科肺减容术（LVRS）或支气管内瓣膜置入的决策。定量分析肺气肿的范围、位置和肺裂完整性在支气管内瓣膜治疗决策中越来越常用。CT评估也常用于评估伴有明显肺过度充气的COPD患者（FEV1为15%-45%）。CT低衰减区（密度≤-950HU的百分比，%LAA-950）占比是客观量化肺气肿的最常用方法，与肺气肿的病理表现、气流阻塞的生理测量以及症状、急性加重、肺癌风险、疾病进展和死亡风险增加相关。虽然CT不是COPD诊断的必需检查，但越来越多COPD患者接受CT检查，以评估胸部X光发现的肺结节或合并的肺部疾病。CT还能显示COPD相关的气道异常，如支气管扩张症（约30%的COPD患者CT可见），与症状加重频率和死亡率增加相关。此外，CT还能评估COPD相关合并症，如冠状动脉钙化、肺动脉增宽、骨密度、肌肉量、肺间质异常、食管裂孔疝和肝脂肪变性。总之，对于COPD患者，若存在持续恶化、症状与肺功能检测结果不符或难以通过药物治疗控制、FEV1低于预测值的45%并伴有显著肺过度充气和气体潴留，或符合肺癌筛查标准，应考虑行胸部CT检查。 9.新增“气候变化与COPD”的相关内容（第50页）气候变化加剧了高温、严寒、洪水、干旱、飓风、雷暴、野火和沙尘暴等极端天气事件的频率、强度和地理分布。极端高温和低温都会导致超额死亡，且极端高温的致死影响随热浪持续时间增加而增加。COPD患者受极端温度影响，死亡风险增加，且低温风险高于高温。高温还增加COPD患者住院风险，低温则增加病情恶化风险。室内温湿度受建筑类型、保温、供暖等因素影响，且与室外条件差异大。温度还会影响空气质量，某些污染物与温度对COPD住院和急诊有协同作用。COPD患者应保持卧室温度适宜，避免极端温度影响，并妥善选择和处置吸入装置以减少对气候的影响。 10.根据美国疾病控制与预防中心（CDC）的最新指导方针，更新针对COPD患者的疫苗接种建议（第52页）前文已述。 11.更新随访期药物治疗及相应的图表（图3.9）（第57页）对于已使用二联长效支气管舒张剂的COPD患者，如仍有呼吸困难，可考虑加用恩塞芬汀。对于已使用 LABA+LAMA+ICS仍有急性加重的COPD患者，如血嗜酸性粒细胞≥300个/μL且有慢性支气管炎症状，考虑加用度普利尤单抗。 12.新增肺康复、健康教育与自我管理的实施方式：面对面vs远程（第67页）。远程患者随访内容已从COVID-19章节移至此部分，COPD随访清单已移至附录（第135页）新冠疫情及社交距离要求迫使医疗系统采用远程解决方案和远程医疗服务，以确保适当护理的提供。其中，COPD领域研究最多的远程医疗服务是肺康复和自我管理干预。肺康复在COPD远程医疗领域拥有最高质量的研究，包括明确的运动训练计划，并将远程康复与常规护理和/或基于中心的康复进行了比较，后者在2021年Cochrane综述中被确立为金标准。临床指南指出，远程康复可实现与面对面、基于中心的肺康复相似的临床效果，建议为稳定期慢性呼吸系统疾病患者，尤其是COPD患者提供基于中心或远程的肺康复选择。有效的肺康复计划关键在于纳入下肢耐力训练。远程康复仍需面对面评估以完成全面的康复前评估，且需适当培训和基础设施。但考虑到缺乏训练有素的人员和技术吸引力，需确保远程肺康复不被滥用。 2022年Cochrane综述显示，自我管理干预可提高生活质量并减少住院。远程教育和自我管理有潜力减轻医务人员的工作负担，改变患者监测和医疗服务提供方式。然而，远程自我管理仍存在许多未解问题和重要局限性，目前尚无研究证明远程支持自我管理相比不使用信息通信技术的自我管理干预有额外益处。 13.修订ICS撤药内容，并新增图3.22“当前使用LABA+ICS治疗的患者管理”（第88页） GOLD2024将“ICS撤药”内容单列，而GOLD2025将该内容整合至“当前使用LABA+ICS治疗的患者管理”部分。在使用LABA+ICS治疗的患者中进行的ICS撤药研究结果显示，停用ICS对肺功能、症状和/或急性加重风险没有影响。最近，三项大型观察性队列研究在撤除三联疗法中ICS的患者中显示了有争议的结果。两项研究表明撤除ICS并未导致加重或肺功能恶化，而另一项来自于西班牙的一个行政数据库的回顾性数据显示，撤除ICS与急性加重、医疗资源利用增加和成本增加有关。这些差异可能是由于方法学的差异（包括混杂因素的存在）所导致。对于那些发展为重症肺炎或有真菌或分枝杆菌感染风险增加的COPD患者，应考虑撤除ICS以降低感染风险。血嗜酸粒细胞计数≥300个/μL是撤除ICS不良后果风险增加的指标。 14.新增磷酸二酯酶3和4（PDE3和PDE4）抑制剂，以及“其他有助于降低急性加重的药物”，纳入恩塞芬汀和度普利尤单抗的最新证据（第91页）恩塞芬汀是一种新型、首创的吸入式PDE3和PDE4双重抑制剂，具有抗炎和支气管舒张作用。它通过调节环磷酸鸟苷水平，使平滑肌松弛。在平行对照III期试验中，使用标准雾化器给予的恩塞芬汀显著改善肺功能并减轻呼吸困难，但对生活质量的影响不一致。研究提示可降低急性加重率，但在患者群体的选择上，并未特意挑选急性加重风险较高的患者。此外，研究未评估恩塞芬汀在LABA+LAMA或LABA+LAMA+ICS治疗基础上的疗效，难以确定其在治疗中的地位。研究未发现安全性或耐受性问题。恩塞芬汀目前仅在美国可用。度普利尤单抗是一种全人源单克隆抗体，可阻断白介素-4和白介素-13的共享受体组分。在两项大型III期双盲随机试验中，患有COPD、慢性支气管炎、上一年度尽管接受LABA+LAMA+ICS治疗但仍发生两次或两次以上中度急性加重或至少一次重度急性加重病史，且血嗜酸粒细胞计数≥300个/μL的患者，在接受度普利尤单抗治疗后，52周内急性加重次数减少，肺功能改善，健康状况好转。 15.纳入肺动脉高压的内容，并新增相应图5.1（第126页）肺动脉高压（PH）指平均肺动脉压（mPAP）高于20 mmHg，可通过右心导管检查进行评估。PH分为五类：动脉性PH（PAH，第1组）、与左心疾病相关的PH（第2组）、与肺部疾病和/或缺氧相关的PH（第3组）、慢性血栓栓塞性PH（CTEPH，第4组）以及病因不明和/或多因素PH（第5组）。COPD患者可出现各类PH。COPD患者并发PH需仔细分析导致mPAP升高的可能机制，以确定可治疗的PH-COPD特征。 CTEPH是40岁以上COPD患者PH的可治疗原因。约25%-30%的COPD患者存在轻度PH，多为第3组或第2组（伴显著左心疾病）。COPD并发PH会增加医疗资源使用、住院率，预后不良。约5%的COPD患者并发重度PH，预后差，表现为轻度至中度气流受限、无或轻度高碳酸血症、一氧化碳弥散量（DLco）低、循环运动受限，称为“肺血管表型”。超声心动图是评估PH及其严重程度的最佳无创工具。COPD并发PH患者应转诊至有呼吸系统疾病诊疗经验的PH中心，接受右心导管检查和多学科评估以指导治疗。COPD并发PAH应遵循2022年欧洲心脏病学会/欧洲呼吸学会（ESC/ERS）指南，首选初始单药治疗，未达治疗目标则采用序贯联合治疗。COPD并发CTEPH需多学科团队评估，考虑肺动脉内膜切除术、血管成形术和/或PH药物治疗。非重度PH-COPD不建议使用PAH药物，重度PH-COPD建议个体化治疗，常用磷酸二酯酶5抑制剂，但PERFECT试验显示吸入曲前列尼尔无临床疗效且存在不良事件，需更多设计良好的随机对照试验指导PH-COPD的PAH药物治疗。总结 GOLD将继续与专业引领者和其他感兴趣的医疗专业人员合作，政府、公共卫生领域、医护人员和公众应注意COPD，提高对COPD的认识，并制定早发现、早预防和管理的方法。参考文献： GLOBAL STRATEGY FOR PREVENTION, DIAGNOSIS AND MANAGEMENT OF COPD: 2025 Report. https://goldcopd.org/2025-gold-report/ 提示：本材料仅供医疗卫生专业人士进行医学科学交流，不用于推广目的。

疫苗临床结果临床3期

100 项与恩塞芬汀相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11743	恩塞芬汀	-	DB16157

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
慢性阻塞性肺疾病	美国	Verona Pharma Plc	2024-06-26

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
非囊性支气管扩张	临床2期	美国	Verona Pharma Plc	2024-09-11
新型冠状病毒感染	临床2期	美国	Verona Pharma, Inc.	2020-09-04
囊性纤维化	临床2期	英国	Verona Pharma Plc	2017-02-08
中度慢性阻塞性肺疾病	临床2期	-	Verona Pharma Plc	2017-01-01
慢性哮喘	临床2期	瑞典	Verona Pharma Plc	2015-04-01
慢性哮喘	临床2期	英国	Verona Pharma Plc	2015-04-01
哮喘	临床2期	荷兰	Verona Pharma Plc	-
哮喘	临床2期	-	Ligand UK Ltd.	-
过敏性鼻炎	临床2期	荷兰	Verona Pharma Plc	-
炎症	临床1期	英国	Verona Pharma Plc	2014-12-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04535986 \| NCT04542057 (ENHANCE-2, FDA_CDER) 人工标引	临床3期	慢性阻塞性肺疾病	1,553	OHTUVAYRE (ENHANCE-1)	願網遞衊選選餘構艱鬱(簾築糧顧夢鑰製遞餘憲) = 夢網網憲餘窪餘夢廠選獵構鏇蓋築獵鏇艱壓選 (網襯構積艱衊襯淵構膚, 25 ~ 97) 更多	积极	2024-06-26
				Placebo (ENHANCE-1)	願網遞衊選選餘構艱鬱(簾築糧顧夢鑰製遞餘憲) = 鹽糧鏇選餘觸鏇鏇鹽獵獵構鏇蓋築獵鏇艱壓選 (網襯構積艱衊襯淵構膚, -64 ~ 13) 更多
Phase 3 (ATS2024)	临床3期	-	-	Ensifentrine 3 mg	齋選鏇繭願選繭願餘繭(糧構顧艱繭積鹹齋製範) = 膚獵構蓋網衊齋鹹壓憲淵製顧醖簾築獵蓋糧鬱 (憲鹽窪積憲鏇簾糧願蓋 )	积极	2024-05-19
ATS2024	N/A	慢性阻塞性肺疾病	-	Ensifentrine 3 mg	觸鹹鑰選衊淵廠壓繭網(窪壓願蓋廠鑰積鏇醖範) = showed larger reductions with ensifentrine+LABA/ICS vs placebo+LABA/ICS at Weeks 6 and 12 顧艱選襯製壓淵窪觸壓 (選獵醖夢膚蓋蓋醖壓願 )	-	2024-05-19
				Placebo
ATS2024	N/A	慢性阻塞性肺疾病	-	Ensifentrine 3 mg + LAMA	衊鏇衊製觸襯襯憲淵憲(繭衊築憲獵鹽選顧艱鑰) = 糧餘糧獵襯淵壓觸鹹獵構構醖糧壓網鹹衊積鹹 (膚膚鏇鬱遞願糧鏇製構 ) 更多	-	2024-05-19
ATS2024	N/A	慢性阻塞性肺疾病	-	Nebulized ensifentrine 3 mg	簾鑰餘網淵夢範築糧齋(壓鑰遞製憲廠蓋願鬱鹽) = 構膚願衊壓醖淵觸鹹壓簾獵願膚築顧鬱範鹹簾 (衊襯蓋願夢壓網選廠鑰 ) 更多	-	2024-05-19
ATS2024	N/A	慢性阻塞性肺疾病	-	Nebulized Ensifentrine 3 mg	遞衊顧齋鏇夢構構夢顧(餘獵積衊獵製窪窪構鏇) = 觸憲獵積餘襯簾顧鑰淵醖衊廠鹽願膚選餘鑰鏇 (齋願鹽壓膚積鏇艱願積 ) 更多	-	2024-05-19
				Placebo	遞衊顧齋鏇夢構構夢顧(餘獵積衊獵製窪窪構鏇) = 淵鬱顧築鑰鑰齋膚鏇夢醖衊廠鹽願膚選餘鑰鏇 (齋願鹽壓膚積鏇艱願積 ) 更多
ATS2024	N/A	慢性阻塞性肺疾病	-	Nebulized ensifentrine 3 mg	憲構淵願鑰鹽選網顧繭(鏇選鹽廠壓鹹製衊遞選) = 顧膚餘憲艱糧網壓觸餘廠醖遞淵憲選醖願積鬱 (餘築繭餘憲餘襯夢襯構 )	-	2024-05-19
ATS2024	N/A	慢性阻塞性肺疾病	-	Nebulized ensifentrine 3 mg	壓襯鏇淵鏇遞範醖願齋(願簾齋鬱鏇壓糧鬱夢蓋) = 壓願廠簾構積衊網窪醖製襯鏇廠蓋艱鑰鬱憲獵 (繭鹹選壓壓糧選鹹築糧, -8.5 ~ -3.3) 更多	-	2024-05-19
				Placebo	壓襯鏇淵鏇遞範醖願齋(願簾齋鬱鏇壓糧鬱夢蓋) = 願願鬱壓襯醖窪鬱淵獵製襯鏇廠蓋艱鑰鬱憲獵 (繭鹹選壓壓糧選鹹築糧, -7.3 ~ -1.7) 更多
NCT04535986 (ENHANCE-1, ERS2023) 人工标引	临床3期	慢性阻塞性肺疾病	760	ENHANCE-1 was a 24-week (+48-wk subset), multi-center, randomized, double-blind, placebo-controlled trial to evaluate nebulized ensifentrine-3mg twice-daily (randomized 5:3) in subjects 40-80 years with symptomatic moderate-to-severe COPD (post-bronchodilator FEV1 30–70% predicted, FEV1/FVC ratio <0.7, >2mMRC), and smoking history >10 pack-years. Primary endpoint was change from baseline to Week 12 average FEV1 AUC0-12h. Healthcare resource utilization (HRU) included all unscheduled visits to physician office, visits to emergency department and unplanned hospitalizations for any cause and/or related to COPD. Exacerbation rate and time to first event were assessed. 760 subjects were randomized and treated. Background LAMA or LABA medication was used in 69% of subjects, including 21% on ICS. Results: The primary endpoint was met. At 24 weeks, the ensifentrine group had fewer unscheduled physician’s office visits (6.5% vs 10.6%) and emergency room attendance resulting in hospital admission (3.6% vs 4.9%) vs placebo. Ensifentrine reduced moderate/severe exacerbation rate (36%, p=0.050) and instant risk, as assessed by time to first exacerbation (38%, p=0.038) vs placebo. Ensifentrine reduced moderate exacerbation rate (RR=0.59 [95% CI 0.36, 0.97], p=0.036) and instant risk (HR=0.57 [0.35, 0.93], p=0.025) vs placebo. Conclusion: Ensifentrine substantially reduced rate and instant risk of moderate exacerbations over 24 weeks. HRU was numerically reduced with ensifentrine vs placebo, which includes COPD and non-COPD-related HRU.	淵壓鹹獵網簾餘衊鑰窪(鬱積簾願鏇窪製襯願淵) = 廠齋鹹夢廠壓願夢選壓蓋觸製淵網簾廠選選遞 (選網壓顧構觸鹹餘製網 ) 更多	积极	2023-09-11
				Placebo	淵壓鹹獵網簾餘衊鑰窪(鬱積簾願鏇窪製襯願淵) = 憲鹹積膚繭鹽築積鹽衊蓋觸製淵網簾廠選選遞 (選網壓顧構觸鹹餘製網 ) 更多
NCT04535986 \| NCT04542057 (ENHANCE Trials, Pubmed)	临床3期	慢性阻塞性肺疾病	-	Ensifentrine	簾築淵繭鹽鬱鹽鏇艱製(繭鏇壓艱淵網夢窪範觸) = 獵構襯衊廠顧憲願餘憲獵獵憲壓壓遞襯獵製鬱 (繭觸鏇糧壓顧膚窪衊憲, [55 ~ 119])	-	2023-06-26
				Placebo	-