Nanjing Miracle Biotechnology Co., Ltd.

2026年4月23日，由Informa Markets、上海博华国际展览有限公司主办，品合医学承办的CPHI 思享会-2026 生物药创新与产业大会--In Vivo CAR-T新突破专场在上海张江海科雅乐轩酒店盛大开幕。 本次专场聚焦“前沿技术 破局转化难题”等热点议题为抓手，以“打通科研转化壁垒、加速创新疗法落地”为核心目标，汇聚全球顶尖专家、产业领袖、资本与创新力量，共话生物药前沿技术、工艺升级、CMC质控与商业化新路径，为中国生物药创新与全球化发展注入强劲动能。 【首日焦点】 【In Vivo CAR-T 专场 破局转化难题】 In Vivo CAR-T新突破专场 前沿技术 破局转化难题 下午，大会首个重磅专题“In Vivo CAR-T 新突破”火热开启，成为全场焦点。上海女王之舟董事长&CEO陈立模担任专场主持人。 【报告嘉宾从左至右依次为】 自研LNP加速In vivo CAR-T药物的临床试验进展 张金晶，威斯津生物合伙人 In Vivo CAR-T和UCAR-T，谁先跑出来？ 郭志刚，南京师范大学生命科学学院教授、博士生导师，南京奇迹生物科技有限公司创始人 【报告嘉宾从左至右依次为】 体内CAR-T技术专用mRNA免疫细胞自靶向递送系统tpLNP的研发 郭磊，北京百替生物创始人&CSO 基于环形RNA的体内CAR开发 杨赟，环码生物首席技术官 【报告嘉宾从左至右依次为】 当通用型CAR-T遇到In Vivo CAR-T 方宏亮，晨泰医药首席研发官 AI驱动体内CAR-T 周露，神拓生物CEO 在君联资本执行董事戚飞的主持下，星奕昂生物创始人、董事长兼首席执行官王立群、上海锋寻生物科技有限公司项目管理与业务拓展VP陈昂、北京百替生物创始人&CSO郭磊、神拓生物CEO周露、上海女王之舟董事长&CEO陈立模就“破局・协同・提速——In Vivo CAR-T转化的核心挑战与突围路径”展开圆桌讨论，直面In Vivo CAR-T转化瓶颈、协同创新、产业化提速等关键问题，为前沿技术从实验室走向临床提供务实路径。 从生物药的前沿研发到出海与商业化落地，从In Vivo CAR-T转化的核心挑战到突围路径，首日议程兼具学术高度、产业深度与落地价值，全面呈现中国生物药领域前沿硬核的创新成果。 为更好的宣传和落实大湾区CGT产业政策，2026 第四届广州大湾区细胞基因治疗发展论坛将再次与大家见面。论坛将打破技术、资本、监管与市场之间的壁垒，让创新技术找到高效落地途径，让优质项目精准对接商业机会。无论是您是身临一线的CGT临床医生、勇敢的生物技术创业者，还是看好CGT的资本机构、或是众多CGT中上游企业的一员，都能在此实现价值共鸣与资源整合。 商务合作 肖先生 139 1746 5409 Daniel.xiao@xperiobio.com 注册咨询 小未 152 1686 1311 Marketing@xperiobio.com

2026年4月23日，由Informa Markets、上海博华国际展览有限公司主办，上海市生物医药科技产业促进中心指导的CPHI 思享会-2026 生物药创新与产业大会在上海张江海科雅乐轩酒店盛大开幕，展开为期两天的行业巅峰对话。 本次大会聚焦细胞与基因治疗(CGT)、抗体偶联药物(ADC)两大黄金赛道，精心设置1场主论坛与5大专题论坛，以In Vivo CAR-T新突破、细胞治疗、ADC药物开发与新突破、CGT工艺开发和CMC、ADC药物CMC挑战与商业化生产等热点议题为抓手，以“打通科研转化壁垒、加速创新疗法落地”为核心目标，汇聚全球顶尖院士专家、产业领袖、资本与创新力量，共话生物药前沿技术、工艺升级、CMC质控与商业化新路径，为中国生物药创新与全球化发展注入强劲动能。 明日精彩继续！赶快扫码报名☝ 获得与行业大咖面对面交流的机会 （注：请实名注册参会，信息需经主办方审核） 【院士领衔 共绘生物药创新蓝图】 主论坛 洞见新机·擘画未来 主论坛由上海医药行业协会副秘书长肇晖主持，现场高朋满座、大咖云集。 俄罗斯工程院外籍院士刘中民率先带来题为《干细胞临床研究、转化与产业化》的主旨演讲，系统解析干细胞领域前沿进展与临床转化前景。过去干细胞行业存在灰色地带，缺乏相应规定。818 号令为生物医学临床研究打通了向技术转化的渠道，实现药品注册与医疗技术转化双轨并行，同时对细胞来源、应用场景和监管作出明确规定，利好产业发展。 海军军医大学附属长征医院风湿免疫科主任徐沪济教授从系统性硬化症与系统性红斑狼疮的临床研究案例切入，深入解读通用型CAR-T治疗自身免疫病的机遇与挑战，展示了通用型CAR-T细胞疗法在有效性和安全性方面的巨大潜力。 中国科学院院士、国际欧亚科学院院士陈润生围绕人工智能的过去、现在与未来发展路径，分享人工智能大模型助力药物设计、推动药物研发的应用现状，展现AI与生物医药融合的创新范式。 圆桌对话环节，围绕《从“License-out”到“全球商业化”：中国生物药企业出海的进阶挑战与资本赋能》的议题，复星医药联席总裁王兴利、诺和诺德亚太区外部创新和对外合作负责人Jenny Yang、辉瑞中国全球业务发展中国业务发展炎症与免疫领域搜索与评估及中国本土项目负责人沈蓉、百济神州全球高级副总裁单国洪、Lilly Ventures(China)Executive Director许兆颖，从Pharma并购Biotech、生物药企业出海商业化、资本赋能产业升级等角度深度碰撞，为行业发展提供创新思路。TVM Capital/ValueSeek Ventures管理合伙人谢暄晖主持了这场领军药企与投资机构齐聚的高管对话。 【首日焦点】 【In Vivo CAR-T 专场 破局转化难题】 In Vivo CAR-T新突破专场 前沿技术 破局转化难题 下午，大会首个重磅专题“In Vivo CAR-T 新突破”火热开启，成为全场焦点。上海女王之舟董事长&CEO陈立模担任专场主持人。 【报告嘉宾从左至右依次为】 自研LNP加速In vivo CAR-T药物的临床试验进展 张金晶，威斯津生物合伙人 In Vivo CAR-T和UCAR-T，谁先跑出来？ 郭志刚，南京师范大学生命科学学院教授、博士生导师，南京奇迹生物科技有限公司创始人 【报告嘉宾从左至右依次为】 体内CAR-T技术专用mRNA免疫细胞自靶向递送系统tpLNP的研发 郭磊，北京百替生物创始人&CSO 基于环形RNA的体内CAR开发 杨赟，环码生物首席技术官 【报告嘉宾从左至右依次为】 当通用型CAR-T遇到In Vivo CAR-T 方宏亮，晨泰医药首席研发官 AI驱动体内CAR-T 周露，神拓生物CEO 在君联资本执行董事戚飞的主持下，星奕昂生物创始人、董事长兼首席执行官王立群、上海锋寻生物科技有限公司项目管理与业务拓展VP陈昂、北京百替生物创始人&CSO郭磊、神拓生物CEO周露、上海女王之舟董事长&CEO陈立模就“破局・协同・提速——In Vivo CAR-T转化的核心挑战与突围路径”展开圆桌讨论，直面In Vivo CAR-T转化瓶颈、协同创新、产业化提速等关键问题，为前沿技术从实验室走向临床提供务实路径。 从生物药的前沿研发到出海与商业化落地，从In Vivo CAR-T转化的核心挑战到突围路径，首日议程兼具学术高度、产业深度与落地价值，全面呈现中国生物药领域前沿硬核的创新成果。第二天议程将聚焦细胞治疗、ADC药物开发、CGT工艺与CMC、ADC药物CMC与商业化生产全链条，欢迎业内同仁明日再赴会场，共同为产业创新发展碰撞思想火花、寻找合作契机。 【4月24日会议议程】 上下滑动，查看更多 首日会场精彩瞬间 明日精彩继续！赶快扫码报名☝ 获得与行业大咖面对面交流的机会 （注：请实名注册参会，信息需经主办方审核） 推荐阅读 参会指南👉就在明天丨2026生物药创新与产业大会完整参会指南 联系我们 展位申请 宓女士 电话：021-33392513 邮箱：millie.mi@imsinoexpo.com 李先生 电话：021-33392270 邮箱：BenLF.Li@imsinoexpo.com 会议合作 张女士 电话：021-33392180 邮箱：alisa.zhang@imsinoexpo.com 孙女士 电话：021-33392319 邮箱：xue.sun@imsinoexpo.com

以“深化合作共赢，做强医药产业”为主题，汇聚行业领袖，聚焦创新药械和消费医疗，探讨产业变革，交流商业保险与AI技术带来的机遇，助力行业新生。明日即将开幕，敬请期待！ 同样是为了降低成本、提升可及性，同样承载着细胞治疗从“定制化”走向“标准化”的梦想，in vivo CAR-T（体内制备）和异体CAR-T（通用型现货）这两条技术路线，正在细胞治疗的下半场展开一场无声的竞速。 那么问题来了：谁先“跑出来”？ 判断谁先到终点，先看谁先出发。 在制药行业，尤其是做创新药研发的，“跑出来”只有一个最硬的指标——拿到上市批文，成为真正能惠及患者的商业化产品。从这个节点来看，异体CAR-T已经进入了冲刺阶段，而in vivo CAR-T才刚刚站上起跑线。 TONACEA 01 临床进度：异体CAR-T已进入关键II期，in vivo尚处早期概念验证 01 异体CAR-T：全球首个突破性疗法认定产品已进入pivotal阶段 在全球范围内，进展最快的异体CAR-T产品是Wugen公司的WU-CART-007（靶向CD7，用于复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病和T细胞淋巴母细胞淋巴瘤）。该产品已完成I/II期研究，目前正在进行关键性II期（pivotal Phase 2）单臂试验（T-RRex），并已获得美国FDA授予的突破性疗法认定，同时包揽RMAT、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定。这意味着WU-CART-007已进入NDA申报前的最后冲刺阶段。 Allogene Therapeutics于2026年4月公布了其通用型CAR-T产品cema-cel的II期ALPHA3试验首批数据。在一线化疗后仍存在微小残留病灶（MRD）的大B细胞淋巴瘤患者中，治疗第45天cema-cel组MRD转阴率达58.3%，对照组仅16.7%，绝对差异41.6个百分点；安全性方面，未出现任何级别的CRS、ICANS或GvHD，12例患者中10例在门诊完成输注。这些数据进一步夯实了异体CAR-T的安全有效性证据链。 国内方面，科济药业的通用型BCMA CAR-T产品CT0596（基于THANK-u Plus®平台）已向NMPA提交两项IND申请，拟启动治疗复发/难治性多发性骨髓瘤及原发性浆细胞白血病的Ib/II期临床试验。2025年3月，科济药业为其异体CAR-T子公司优恺泽引入8000万元外部投资（软银欣创领投），专项开发通用型BCMA和CD19/CD20 CAR-T产品。 此外，南京奇迹生物科技有限公司自主研发RobusT®通用型CAR-T平台，获得江苏国晟资本投资，布局实体瘤和自身免疫疾病双赛道。 02 in vivo CAR-T：全球最快产品刚完成I期首例，国内刚获批临床 全球进展最快的in vivo CAR-T产品是Kelonia Therapeutics的KLN-1010（已被礼来收购）。该产品于2026年1月获得FDA的IND批准，正在进行Phase 1临床研究（inMMyCAR）。已公布的早期数据显示，首批4例可评估的复发/难治性多发性骨髓瘤患者在1个月时均达到MRD阴性，首位患者实现完全缓解（CR），疗效持续最深至5个月。但需注意：该数据来自极小样本（4例）的早期概念验证，随访时间短，距离注册性临床和上市尚有巨大距离。 国内进展最快的in vivo CAR-T产品是石药集团的SYS6055注射液，于2026年1月29日获得NMPA批准开展临床试验，适应症为复发/难治性侵袭性B细胞淋巴瘤。这是国内首款获批临床的体内CAR-T产品。除此之外，其他本土in vivo CAR-T管线多数处于IIT阶段或临床前研究。 在in vivo CAR-T领域，奇迹生物同样进行了前瞻性布局。公司依托在递送技术和基因编辑领域的积累，正在开发针对特定实体瘤和自身免疫疾病的体内CAR-T管线，采用LNP-mRNA和靶向病毒载体两条技术路径并行探索。虽然in vivo代表更远期的可能性，但奇迹生物认为，两条技术路线并非零和博弈，而是处于不同发展阶段、可互补共存的战略资产。异体CAR-T的快速商业化将为公司提供现金流和产业化经验，而in vivo管线则为更长远的技术迭代储备弹药。 结论：异体CAR-T已有多个产品进入关键II期或IND阶段，并获得FDA突破性疗法认定；而in vivo CAR-T全球最快产品仍处于I期早期，国内刚获批临床。异体CAR-T在临床进度上领先至少3-5年。 从安全性、有效性、成本与监管四个维度，以客观事实为依据，可以得出清晰判断：异体CAR-T将率先提交NDA，成为首个实现“普惠化”的下一代CAR-T产品。 TONACEA 02 异体CAR-T“普惠化”为何快人一步，四个维度看清 01 安全性：异体CAR-T已获大规模临床验证 ，in vivo尚存不确定性  ● 异体CAR-T：多中心试验证实“零严重事件” 2026年4月，Allogene Therapeutics公布了其通用型CAR-T产品cema-cel的II期ALPHA3试验首批数据。在一线化疗后仍存在微小残留病灶（MRD）的大B细胞淋巴瘤患者中，cema-cel组未出现任何级别的细胞因子释放综合征（CRS）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或移植物抗宿主病（GvHD）。12例治疗患者中10例在门诊完成输注，仅2例因非治疗相关心脏问题住院。这一安全性记录在多中心、随机对照试验中得到验证，且与先前多项异体CAR-T研究（如WU-CART-007、UC101等）的安全性数据一致。 此外，Wugen公司的WU-CART-007（靶向CD7）在关键II期试验中同样展现出可控的安全性，GvHD发生率通过基因编辑被有效控制在3.8%以下，并获得FDA突破性疗法认定。 值得一提的是，南京奇迹生物基于RobusT®平台，通过基因编辑技术和免疫逃逸技术，在30余例临床研究中，无一例CRS、ICANS或GvHD，显示了优异的安全性。 ● in vivo CAR-T：脱靶与长期整合风险待解 in vivo CAR-T将慢病毒载体或LNP直接注入人体，存在载体免疫原性、CAR基因整合至非目标细胞（如肝细胞、生殖细胞）的潜在危害，以及载体诱导的插入突变风险。目前全球最快的in vivo产品Kelonia公司的KLN-1010仅完成4例患者给药，虽然短期未报告严重不良事件，但样本量极小，长期安全性数据空白。FDA在审评in vivo CAR-T的IND时通常会要求更为严格的长期随访方案，反映出监管机构对这一全新模式的审慎态度。 结论：异体CAR-T的安全性已在较大规模人群中得到验证，而in vivo的安全性仍需长期随访和大样本验证。 02 有效性：异体CAR-T已取得确证性疗效数据，in vivo仍为概念验证  ● 异体CAR-T：随机对照试验显示显著疗效 Allogene的ALPHA3试验中，cema-cel组治疗第45天MRD转阴率达58.3%，对照组仅16.7%，绝对差异41.6个百分点；同时，cema-cel组患者外周血循环肿瘤DNA（ctDNA）水平下降97.7%，而对照组上升26.6%。这一随机对照设计排除了选择偏倚，提供了高级别证据。 Wugen公司的WU-CART-007在I/II期研究中，复发/难治性T细胞血液肿瘤患者的客观缓解率（ORR）达到91%，且响应持久。该产品因此获得FDA突破性疗法认定，这是对其疗效潜力的官方背书。 国内方面，优赛诺UC101在急性B淋巴细胞白血病中完全缓解率达90%；邦耀生物BRL-303在自免疾病中疗效显著；科济药业CT0596已提交IND申请。 ● in vivo CAR-T：小样本早期数据，尚无注册性临床证据 Kelonia的KLN-1010在4例多发性骨髓瘤患者中实现100% MRD阴性，1例CR持续5个月。但这是单臂、超小样本的早期概念验证，缺乏对照组，且随访时间短。目前全球尚无in vivo CAR-T产品进入II期或注册性临床，所有疗效数据均来自IIT或极早期Phase 1。 结论：异体CAR-T已积累随机对照试验数据和突破性疗法认定，有效性证据链完整；in vivo CAR-T仍处于概念验证阶段。 03 成本：异体CAR-T规模化路径已明确，in vivo理论优势待兑现 ● 异体CAR-T：规模化生产已使成本降至万元级 异体CAR-T采用健康供者细胞，“一批供百人”的规模化生产模式。根据行业数据，国内异体CAR-T的生产成本可控制在万元以下。科济药业、优赛诺、奇迹生物等公司的产业化布局进一步验证了这一成本模型的可行性。 ● in vivo CAR-T：成本优势取决于技术突破 in vivo CAR-T理论上可省去体外细胞工程化改造步骤，大幅缩短制备周期、降低成本。但这一优势建立在“载体精准递送、体内高效编辑”的技术前提之上。目前LNP和病毒载体的生产效率、靶向特异性、以及规模化生产质量控制仍面临挑战，成本优势尚未在真实世界中得到验证。全球超过100家企业竞速，但底层技术路线远未形成共识，成本兑现存在较大不确定性。 结论：异体CAR-T的成本优势已有真实生产和临床数据支撑；in vivo CAR-T仍停留在理论推演阶段。 04 监管路径：异体CAR-T框架成熟，in vivo标准空白 ● 异体CAR-T：IND审批路径清晰，突破性疗法认定加速上市 异体CAR-T与自体CAR-T同属体外制备细胞产品，监管框架高度相似。FDA和NMPA已对多个异体CAR-T产品授予IND批准，如优赛诺UC101获得中美双重IND批准，邦耀生物BRL-303获NMPA IND批准，科济药业CT0596 IND已受理。WU-CART-007更获得FDA突破性疗法认定，这一资格意味着FDA将提供更密切的指导、滚动审评以及优先审评券资格，显著缩短NDA审评时间。 Allogene的cema-cel从IND顺利推进至关键II期，完整监管链条已走通。异体CAR-T的NDA申报路径清晰可预期。 ● in vivo CAR-T：全球尚无先例，审评标准未建立 in vivo CAR-T将基因编辑载体直接注入人体，属于全新治疗模式。FDA和NMPA尚未发布针对该模式的专门指导原则，现有IND审评多参考基因治疗载体的一般要求，但缺乏针对“体内生成CAR-T”这一独特机制的安全性评价标准。递送载体的脱靶风险、CAR基因整合分析、长期随访要求等均未形成共识。这意味着即使技术问题解决，监管审评的不确定性仍远高于异体CAR-T。 结论：异体CAR-T的监管路径已清晰可见，且有突破性疗法认定加速；in vivo CAR-T面临监管标准空白的挑战，上市时间表难以预测。 05 综合判断：异体CAR-T将率先NDA ● 综合安全性、有效性、成本与监管四个维度： 安全性：异体CAR-T已有大规模多中心数据证实零严重CRS/ICANS/GvHD；in vivo CAR-T长期安全性未知。 有效性：异体CAR-T已获得随机对照试验的疗效证据和FDA突破性疗法认定；in vivo CAR-T仅小样本概念验证。 成本：异体CAR-T规模化生产已实现万元级成本；in vivo CAR-T成本优势尚待技术突破兑现。 监管：异体CAR-T路径成熟，已有产品进入NDA冲刺；in vivo CAR-T审评标准空白。 因此，基于现有临床进度、技术成熟度和监管确定性的客观评估，异体CAR-T将率先提交NDA，成为第一个“跑出来”的下一代CAR-T产品。  结语：异体CAR-T已进入NDA冲刺阶段，而in vivo CAR-T仍处于早期探索。两者各有价值，但基于客观数据，异体CAR-T将率先为患者带来“即取即用、普惠可及”的细胞治疗新时代。 【转载声明】本文转载自“南京康和细胞基因工程研究院”微信公众号。