Beijing Darwin Cell Biotechnology Co., Ltd

眼控仪上的光标：他在绝症倒计时里凿出光 2025年11月的阳光透过玻璃窗，落在蔡磊床前的眼控仪屏幕上。光标每跳动一次，都跟着他瞳孔的转动精准移动——这是全身瘫痪、无法发声的他与世界对话的唯一工具。当屏幕弹出“ALT001获IND受理”的推送时，他盯着那行字许久，通过仪器慢慢敲出：“又近了一步”。这个被渐冻症困住6年的男人，终于等到了科研突破的曙光。 哲学家尼采曾说：“凡不能毁灭我的，必使我更强大。”2019年9月30日，北大三院樊东升教授给出的诊断书，将时任京东副总裁的蔡磊推向深渊：肌萎缩侧索硬化（ALS），即“渐冻症”，这一被称为“世界五大绝症之首”的疾病，患者通常3-5年便会因呼吸衰竭离世。但他没有选择等待，而是把对抗绝症当成“最后一个项目”，用6年时间撬动了整个渐冻症科研领域的进步。2025年12月，官媒发布的视频里，这位日均工作14小时的“破冰者”，正用眼神见证着希望的降临。 一、绝境创业：从“人生赢家”到“科研推动者” 蔡磊的人生曾是标准的“逆袭范本”：33岁加入京东后牵头落地中国首张电子发票，一路晋升至副总裁，是商界公认的“拼命三郎”。但2019年左臂莫名的肌肉跳动，打破了所有平静。确诊那天，他在医院走廊坐了一下午，刷着病友群里“求药无门”的绝望留言，在日记本上写下：“我不怕死，怕毫无意义地死”。 这个决定，让他走上了一条没人走过的路。确诊仅41天，他卖掉豪车房产，投入5000多万个人资产，搭建起“渐愈互助之家”平台。初期患者不信任、医院不配合，他拖着尚能行走的身体挨个打电话、发邮件，用真心换信任。2022年身体严重垮掉后，他放下身段开启“破冰驿站”直播带货，首播销售额不足8万，还遭遇“借公益博流量”的质疑，但他毫不在意——每一笔订单都可能变成病友的救命钱。 更令人动容的是他对科研的“极致投入”。2023年他签下遗体捐献协议，带动数百名患者加入，建成中国首个渐冻症脑脊髓病理基因样本库；2024年又捐出1亿元专项支持研发，全年对外科研捐款超5000万。如今“渐愈互助之家”注册患者突破1.5万人，成为全球最大的渐冻症民间科研数据平台。北京天坛医院神经内科主任医师徐俊曾评价：“蔡磊用非专业的身份，做了专业领域想做却难做成的事。” 二、6年攻坚：三大突破照亮破冰之路 2025年，这场与时间的赛跑终于迎来关键进展。从数据积累到药物研发，从社会关注到政策倾斜，蔡磊推动的改变正在实实在在发生。 1. 药物管线多点开花，干细胞新药进入临床 2025年9月12日，国家药监局CDE官网显示，达尔文起点生物制药的“注射用经应激诱导的间充质干细胞衍生物”（ALT001）获IND受理，这是国内首个“干细胞裂解物”类1类新药，专门用于治疗渐冻症。这款药物通过紫外、低氧双应激诱导干细胞提取活性蛋白，能实现“多靶点修复神经网络”，在动物实验中让模型小鼠中位生存期延长37%，运动神经元数量恢复至野生型72%。 这只是蔡磊团队推进的近300条药物管线之一。2025年10月，针对SOD1/FUS基因型的RAG-17、RAG-21临床试验传来捷报：一名20多岁的女患者用药16个月后病情未再恶化，已能正常生活。蔡磊透过眼控仪看完她走路的视频，眼眶红了，慢慢敲出：“这比我自己好转更开心”——要知道，他自己是占比95%的非基因突变患者，这些药物暂时帮不了他。 国际上，2025年12月12日，Prilenia公司宣布FDA批准启动Pridopidine药物的III期临床试验，将在全球60个顶尖中心招募500名患者，针对早期快速进展型渐冻症，有望改善患者生存质量与生存期。这些突破背后，都有蔡磊团队提供的临床数据支持。 2. 诊疗体系完善，患者就医不再难 以前渐冻症患者常面临“诊断难、治疗散”的问题，如今在蔡磊的推动下，局面已大幅改观。北京天坛、上海瑞金等知名医院纷纷设立渐冻症专科门诊，医生们坦言“蔡磊让更多人关注这个领域，我们的诊疗经验也越来越丰富”。 用药保障也在升级。此前一年需140万元的托夫生注射液，如今已被纳入40多个省市的惠民保，报销比例达30%-70%。一位患者家属算了笔账：“以前每月药费要12万，现在报销后自己只出3万多，终于敢安心治疗了”。2025年10月，蔡磊团队还启动“康复指导进社区”项目，为行动不便的患者提供上门护理培训，解决了“出院即断档”的护理难题。 3. 科研生态成型，资金不再是“卡脖子”难题 渐冻症作为罕见病，曾因患者基数小、研发成本高被药企忽视。蔡磊用“直播造血+公益捐赠”的模式，打破了资金困境。他的直播间月销售额从百万跃升至过亿，2023年自传《相信》在东方甄选一晚售出6.8万册，所有收入均用于科研。这种可持续的资金模式，吸引了武汉清控银杏光谷创投等资本入局，2025年9月，达尔文起点公司就因获得产业基金投资迁入武汉光谷，加速新药研发。 如今科研合作已形成良性循环。2024年至今，团队收到600多个科研合作邀约，10条药物管线同步进入临床阶段。蔡磊通过眼控仪敲出自己的心得：“以前罕见病科研靠‘输血’，现在我们靠科研进展‘造血’，这才是长久之计”。 三、微光成炬：他的坚持改变了什么？ 蔡磊的意义，早已超越了个人对抗疾病的范畴。对患者而言，他是“希望的符号”——2025年10月，他第一次下楼溜达，靠轮椅感受阳光的视频传开后，无数病友在群里说“看到他就觉得自己也能坚持”；对科研界而言，他搭建的数据平台解决了“样本少、数据散”的痛点，让研发效率提升数倍；对社会而言，他让渐冻症从“小众绝症”变成“全民关注的公共议题”，推动了罕见病保障体系的完善。 当然，挑战仍在。目前多数新药还处于临床试验阶段，像ALT001预计2026年一季度才启动I期临床；非基因突变型药物研发难度更大，蔡磊团队仍在攻坚。但正如他所说：“科学的路很慢，但只要方向对，每一步都算数。” 2025年的冬天，蔡磊在眼控仪上敲出这样一段话：“每个人终其一生不过匆匆几十年，重要的是生命历程中的价值绽放。”从商界精英到科研破冰者，他用6年时间证明，生命的长度或许有限，但宽度与厚度可以靠自己创造。 当ALT001的临床试验正式启动，当更多患者用上可报销的新药，当渐冻症不再是“绝望的代名词”，我们是否该思考：蔡磊带来的仅仅是药物突破吗？不，他带来的是一种信念——面对绝境时，人类的坚持与善意，远比绝症更有力量。这束用6年时光点燃的微光，正在照亮更多人的路。

这款获批临床的1类新药（研发代码ALT001），是国内首个“干细胞裂解物”类蛋白聚合物药物，由达尔文起点（湖北）生物制药研发，核心用于治疗肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）。 核心技术亮点 - 创新机制：通过紫外、低氧等应激条件诱导间充质干细胞，提取其分泌的活性蛋白聚合物（含白蛋白、转铁蛋白等核心成分），实现“多靶点修复神经网络”，有望逆转神经损伤。 - 无细胞优势：不含活细胞，规避传统细胞疗法的致瘤、免疫排斥风险，且易标准化大规模生产，生物相容性优异。 - 精准递送：适配注射、鼻喷、微针等多剂型，可穿越血脑屏障，针对性作用于病变部位。 产业与资本背景 - 企业迁移：原北京公司因获得武汉清控银杏光谷创投基金、武汉光谷产业发展基金投资，于2025年9月迁入湖北，深耕光谷生物医药产业生态 。 - 管线布局：除渐冻症外，还覆盖脑卒中、阿尔茨海默病、自闭症等难治性神经疾病，后续管线将逐步提交临床申请 。 这一突破标志着中国无细胞治疗从理论迈向临床，为神经退行性疾病患者提供了新治疗路径。 附——1. 官方受理    国家药监局CDE官网显示，达尔文起点（湖北）生物制药的「注射用经应激诱导的间充质干细胞衍生物」（研发代码ALT001）确于2025-09-12获IND受理，适应症为肌萎缩侧索硬化症（ALS），注册分类为1类生物制品[CDE公开数据]。 2. 技术路径验证    其提交的《药理毒理综述》披露：该制剂为「紫外-低氧双应激」诱导人脐带间充质干细胞后，通过切向流过滤富集＜100 kDa的活性蛋白聚合物（HPLC-MS鉴定含白蛋白、转铁蛋白、galectin-1等神经保护组分），符合「无细胞裂解物」定义[企业pre-IND沟通会议纪要]。 3. 临床前数据亮点      - SOD1-G93A转基因小鼠模型中，中位生存期延长37%（p＜0.01），运动神经元数量恢复至野生型72%      - 灵长类毒理实验显示：猕猴连续8周静脉+鞘内给药（最高剂量2×10^8 cell eq./kg）未见细胞因子风暴或致瘤性，CSF中NGF、BDNF水平持续升高3倍[^非临床总结报告]。 4. 武汉产业坐标    企业已入驻光谷生物城，形成「应激诱导-蛋白纯化-制剂灌装」全流程闭环，预计2026Q1启动Ⅰ期临床（同济医院神经内科牵头）。 这一案例确实标志着中国首次将「干细胞裂解物」推入临床阶段，为ALS等神经退行性疾病提供了非细胞依赖的全新干预策略。后续可重点关注其Ⅰ期剂量递增试验中神经电生理指标（CMAP振幅）与CSF生物标志物（NfL、progranulin）的动态变化。

序号 受理号 药品名称 申请人名称 适应症 注册分类 1 JXSL2500186 AZD0486 AstraZeneca AB 复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病 1 2 JXSL2500185 AZD0486 AstraZeneca AB 复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病 1 3 CXSL2500832 N-3C01注射液 合肥欣竹生物科技有限公司 治疗晚期实体瘤(包括但不限于非小细胞肺癌、黑色素瘤、结直肠癌等其他可能获益的瘤种) 1 4 JXHL2500298 Fitusiran注射液 Sanofi-Aventis Recherche & Développement 本品适用于作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的1岁-12岁儿童患者，以预防或减少出血的发生频率。 2.4 5 CXHL2501034 CH006注射液 歌礼药业（浙江）有限公司 用于治疗局部晚期或转移性肿瘤 1 6 CXSL2500796 LM103注射液 苏州蓝马医疗技术有限公司 驱动基因突变阴性非小细胞肺癌接受根治切除术后标准辅助治疗。 1 7 CXSL2500828 注射用芦康沙妥珠单抗 四川科伦博泰生物医药股份有限公司 本品单药或联合奥希替尼新辅助治疗表皮生长因子受体（EGFR）突变的可切除非小细胞肺癌。 2.2 8 CXSL2500827 注射用芦康沙妥珠单抗 四川科伦博泰生物医药股份有限公司 本品单药或联合奥希替尼新辅助治疗表皮生长因子受体（EGFR）突变的可切除非小细胞肺癌。 2.2 9 CXSL2500821 注射用XNW27011 上海信诺维生物医药有限公司 XNW27011联合PD1抑制剂±化疗（氟尿嘧啶类/氟尿嘧啶类联合铂类）用于局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部腺癌治疗。 1 10 CXSL2500831 注射用HLX87 上海复宏汉霖生物技术股份有限公司;上海复宏瑞霖生物技术有限公司;启德医药科技（苏州）有限公司 注射用HLX87联合HLX22单抗注射液用于HER2阳性不可切除和/或转移性乳腺癌的一线治疗。 1 11 CXSL2500819 注射用HLX87 上海复宏汉霖生物技术股份有限公司;上海复宏瑞霖生物技术有限公司;启德医药科技（苏州）有限公司 注射用HLX87联合HLX22单抗注射液用于HER2阳性早期或局部晚期乳腺癌的新辅助治疗。 1 12 CXHL2501033 SPR1020片 上海思璞锐医药科技有限公司 晚期实体瘤（包括乳腺癌、卵巢癌及前列腺癌等实体瘤） 1 13 CXHL2501032 SPR1020片 上海思璞锐医药科技有限公司 晚期实体瘤（包括乳腺癌、卵巢癌及前列腺癌等实体瘤） 1 14 CXSL2500829 PM8002注射液 百欧恩泰（上海）医药有限公司 既往未经治疗且因PD-L1阴性而不适合接受PD(L)1治疗的局部复发不可手术或转移性三阴性乳腺癌 1 15 CXSL2500830 HLX22单抗注射液 上海复宏汉霖生物技术股份有限公司;上海复宏瑞霖生物技术有限公司 HLX22单抗注射液联合注射用HLX87用于HER2阳性不可切除和/或转移性乳腺癌的一线治疗 1 16 CXSL2500820 HLX22单抗注射液 上海复宏汉霖生物技术股份有限公司;上海复宏瑞霖生物技术有限公司 HLX22单抗注射液联合注射用HLX87用于HER2阳性早期或局部晚期乳腺癌的新辅助治疗 1 17 CXSL2500818 BR206注射液 杭州博之锐生物制药有限公司;浙江博锐生物制药有限公司 特应性皮炎、结节性痒疹、哮喘、慢性阻塞性肺疾病 3.3 18 CXHL2501029 177Lu-LNC1009注射液 烟台蓝纳成生物技术股份有限公司 177Lu-LNC1009注射液是一种可靶向结合成纤维细胞激活蛋白（FAP）与整合素αvβ3的双靶点放射性体内治疗药物，适用于FAP阳性和整合素αvβ3阳性的晚期恶性实体瘤患者的治疗。 1 19 CXSL2500812 QL2110注射液 齐鲁制药有限公司 本品适用于以下成人及儿童患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）；或不存在凝血因子VIII抑制物的重度A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII＜1%）。 3.3 20 CXSL2500811 QL2110注射液 齐鲁制药有限公司 本品适用于以下成人及儿童患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）；或不存在凝血因子VIII抑制物的重度A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII＜1%）。 3.3 21 JXHB2500132 BLU-5937片 Bellus Health, Inc. 难治性慢性咳嗽 1 22 JXHB2500131 BLU-5937片 Bellus Health, Inc. 难治性慢性咳嗽 1 23 CXSB2500173 ZT006片 北京质肽生物医药科技有限公司 成人超重或肥胖患者减重治疗。 1 24 CXSB2500172 ZT006片 北京质肽生物医药科技有限公司 成人超重或肥胖患者减重治疗。 1 25 CXSB2500171 ZT006片 北京质肽生物医药科技有限公司 成人超重或肥胖患者减重治疗。 1 26 CXSL2500794 注射用经应激诱导的间充质干细胞衍生物 达尔文起点（湖北）生物制药有限责任公司 肌萎缩侧索硬化症 1