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汇研新药资讯皮肌炎/多发性肌炎患者福音：第三代CAR-Treg细胞疗法临床试验启动 北京高博博仁医院正式启动创新疗法临床试验 引言 皮肌炎/多发性肌炎（IIM），这组以慢性肌肉炎症和全身多系统受累为特征的自身免疫性疾病，正困扰着无数患者。传统治疗方案虽能缓解症状，但对于难治性患者而言，药物副作用、复发风险和长期用药的负担依然沉重。 今天，我们带来一个振奋人心的消息：北京高博博仁医院正式启动针对皮肌炎/多发性肌炎患者的第三代CAR-Treg细胞回输疗法临床试验！这项创新疗法代表着从"广谱免疫抑制"到"精准靶向干预"的范式转变，有望为难治性患者带来新的希望。 Part.01 认识皮肌炎/多发性肌炎（IIM） 特发性炎症性肌病（IIM）是一组异质性基因决定、以皮肤和骨骼肌为靶点的自身免疫性疾病。主要包括皮肌炎（DM）、多发性肌炎（PM）、抗合成酶综合征（ASS）和免疫介导坏死性肌病（IMNM）等亚型。 根据北京协和医院PROMIS研究，中国IIM患者中DM占64.0%，PM占13.1%，ASS占20.4%，IMNM占2.5%。该研究纳入4534例患者，是迄今为止最大规模的中国IIM前瞻性队列研究。 典型临床表现： 皮肤症状（DM特有）： Gottron征：掌指/指关节伸侧的紫红色丘疹或斑片 眶周紫红色斑：以上眼睑为中心的紫红色水肿性斑片 甲周毛细血管扩张 皮肤异色症（色素沉着+减退+毛细血管扩张） 机械手：双手外侧和掌面皮肤出现黑色或污染样横线 肌肉症状（PM和DM共通）： 对称性近端肌无力：爬楼梯、举臂、梳头困难 严重时累及吞咽肌和呼吸肌，导致吞咽困难、呼吸困难 肌肉压痛（但非必需症状） Part.02 常规治疗方案 IIM的治疗以免疫抑制/调节为主，需根据病情严重程度分层治疗，长期随访调整方案。 一线治疗：糖皮质激素 泼尼松1mg/(kg·d)，口服，晨起顿服 持续4-8周，待肌力明显改善、肌酸激酶（CK）降至正常后，每2-4周减5-10mg 逐渐过渡到维持量（5-10mg/d），总疗程至少1-2年 重症患者可先静脉输注甲泼尼龙500-1000mg/d，连续3天冲击治疗 免疫抑制剂（激素联用） 甲氨蝶呤（MTX）：每周7.5-15mg口服或静脉注射 硫唑嘌呤（AZA）：50-100mg/d 其他选择：吗替麦考酚酯、环磷酰胺（仅用于合并严重间质性肺病/心肌炎者） 图 | 免疫攻击导致的肌肉炎症 二线治疗（一线无效或不耐受时） 生物制剂：利妥昔单抗（针对CD20+B细胞）、托珠单抗（IL-6受体拮抗剂） 静脉注射免疫球蛋白（IVIG）：400mg/(kg·d)，每月连续3-5天 Part.03 治疗困境与新技术突破 尽管传统免疫抑制疗法能在一定程度上控制病情，但仍有大量患者面临诸多困境： 难治性病例：部分患者对激素和免疫抑制剂反应不佳 药物副作用：长期使用激素可导致骨质疏松、高血压、糖尿病；免疫抑制剂可能引起肝损伤、骨髓抑制 复发风险高：过早停药或减量过快可能导致病情反复 生活质量下降：长期用药影响日常生活和工作能力 协和医院PROMIS研究显示，中国IIM患者10年累积生存率为80.5%，不同亚型预后差异显著，ASS预后最好，DM最差。早期（发病3年内）主要风险为间质性肺病和感染，后期则以恶性肿瘤和心血管事件为主。 Part.04 CAR-Treg疗法——精准免疫调节的新时代 近年来，随着免疫学研究的深入，针对特定细胞和信号通路的靶向药物不断涌现，其中CAR-Treg细胞疗法成为最受关注的前沿技术之一。 什么是CAR-Treg疗法？ CAR-Treg（Chimeric Antigen Receptor-Regulatory T Cells）是将嵌合抗原受体（CAR）技术应用于调节性T细胞（Treg）的创新疗法。与传统CAR-T细胞不同，CAR-Treg的目标不是"清除"，而是"调节"——给免疫系统的"和平卫士"装上精准导航，让它定位到炎症部位，安抚过度激活的免疫系统。 CAR-Treg的三大优势： 精准靶向：专门识别疾病相关抗原（如CD19），只在炎症处发挥作用，不影响全身正常免疫 安全性高：不破坏正常细胞，不会引发细胞因子风暴（CRS）或神经毒性 长期缓解：单次输注可能实现长期免疫调节，无需终身依赖药物 Part.05 第三代CAR-Treg临床研究 北京高博博仁医院正式启动的"自体靶向CD19第三代CAR-Treg细胞回输疗法"临床试验，为难治性IIM患者带来了新的希望。 【皮肌炎 / 多发性肌炎（IIM）患者专属招募】 🎯 项目优势 自体：使用患者自身细胞，避免排异反应 靶向CD19：精准靶向B细胞，调节免疫反应 第三代CAR-Treg细胞回输疗法：前沿技术，安全可控 ✅ 入组标准（需全部满足） 年龄18-70周岁（含界值） 符合2017年EULAR/ACR分类标准，疑似或确诊皮肌炎/多发性肌炎 中度至重度病情：MMT-8评分＜142分，且满足至少2项：PhGA≥2cm、PtGA≥2cm、HAQ-DI＞0.25、肌酶升高≥1.3×ULN、MDAAT≥2cm 单采前1周未用＞10mg/天泼尼松或等效激素，3周内未用生物制剂及减毒活疫苗 ❌ 排除标准（符合任一即不可入组） 给药前2周内接受＞1种免疫抑制剂/抗疟药或联合治疗 有严重肾/心血管疾病、既往CAR-T/造血干细胞移植史 入组前5年有恶性肿瘤病史（特定治愈病例除外） 筛选前2周有未控制感染或相关病毒检测阳性，对研究用药过敏 1个月内接受过重大手术、活疫苗接种或其他临床研究治疗 💰 患者补助 交通补贴：200元/次 住院补贴：450元/天（21-28天） 采血补贴：200元/采血点 🔍 研究中心       北京高博博仁医院   Part.06 结语 皮肌炎/多发性肌炎的治疗正迎来精准化时代。从传统的激素免疫抑制到如今的CAR-Treg细胞疗法，医学的进步正在不断为难治性患者带来新的希望。 如果您或您的家人符合入组条件，欢迎联系我们了解更多详情。让我们共同期待这项前沿疗法能够帮助更多患者重获健康！ 未来，加油! 【完】 END 找到我们 FIND US 扫码咨询报名 扫码咨询报名 注:本文内容基于最新研究成果，仅供参考，具体治疗方案请咨询专业医生。

来源：希森美康 近期，全球体外诊断领先企业希森美康与国内临床流式领军企业旷博生物在天津正式签署战略合作协议。此次合作汇集双方优势，将在技术协同、市场拓展、产品创新等多个维度实现战略升级，致力于为中国临床流式市场提供高品质的产品方案与服务体系，推动临床流式检测技术在国内医疗机构的规范化应用与高质量发展。 签约仪式现场，希森美康中国区域CEO兼希森美康医用电子（上海）有限公司总经理彭作辉先生、旷博生物CEO兼总经理赵谦女士作为双方企业代表，签署战略合作协议，开启了国际IVD巨头品牌与临床流式本土标杆的深度合作篇章。天津高新区生物医药局程瑜副局长、高瓴投资董事总经理张劼铖先生、博华资本合伙人赵业先生等嘉宾共同见证了这一重要时刻。签约仪式后，与会嘉宾们共同参观旷博生物实验室与生产流程，围绕行业热点展开深度座谈，进一步探讨合作如何更好地贴合临床需求、赋能医疗实践，为体外诊断细分领域的未来发展指明方向。 希森美康：拓展产品生态与深化本土布局 作为全球体外诊断行业领导者，希森美康在临床检验领域拥有强势产品矩阵与全面渠道布局。 在流式领域，希森美康2013年收购了德国流式细胞仪厂商Partec GmbH（德国Partec：1967年成立，1968年推出首台商用流式细胞仪，在HIV监测、疟疾诊断、农林工业流式有独特优势），强化Sysmex流式细胞技术布局，2025年推出XF-1600临床流式分析仪，补全血液病与感染病全流程诊断方案，加速进入个性化医疗。 此次与旷博生物的战略合作，是希森美康深化中国市场本土化战略的关键一步。通过整合国内本土企业的成熟技术与产品，希森美康将进一步丰富产品矩阵，将优质可靠的诊断工具提供到国内各级医疗机构，为提升国内医疗诊断的标准化水平提供支持。 旷博生物：技术价值落地与品牌产业升级 深耕流式领域40余年的旷博生物，是国内少数拥有 “抗体原料 — 诊断试剂 — 流式细胞仪” 全链条自主研发能力的企业。 作为国内流式抗体领域的源头企业，旷博生物构建了从细胞培养、纯化到荧光素标记的完整研发体系，掌握抗体、染料、微球三大上游原料的组合应用技术，专业研发团队聚焦核心技术攻克，通过荧光素与抗体偶联，可实现多色染料组合无干扰，结合自主合作开发的专属染料，性能已对标国际领先水平。 依托希森美康的成熟市场覆盖，旷博生物的流式核心产品将更高效地触达各类医疗场景。同时，结合希森美康的先进运营经验，旷博生物也将进一步提升产业标准，强化在国内临床流式领域的标杆地位，为国产流式技术的深度应用奠定基础。 强强联合：树立行业合作典范， 助力医疗健康生态完善 此次希森美康与旷博生物的合作，为IVD行业乃至医疗领域的协同发展提供了创新范式，其意义远超企业层面的资源整合： - 对本土医疗技术企业而言，通过与国际巨头合作，依托成熟渠道与管理经验加速技术成果的临床转化，推动国产医疗技术向“高质量、高适配、高规范”方向升级，为本土医疗创新注入信心； - 对国际医疗企业而言，借助本土企业的技术储备与临床洞察，能够更精准地切入国内高增长细分赛道，推出更贴合中国患者需求与医疗机构实际的产品，实现“全球化技术+本土化服务”的深度融合； - 对医疗行业而言，双方合作将直接推动临床流式检测技术的普及与标准化，助力医疗机构提升诊断效率与精准度，最终惠及广大患者，为构建更高效、更普惠的医疗健康生态贡献力量。 关于希森美康 希森美康公司是一家跨国企业，是全球知名的临床检验综合方案提供商。公司创建于1968年，总部设在日本神户市，在中国、欧洲、美洲、亚太地区等国家设有70余个分支机构，产品遍布全球190多个国家。希森美康以“领先的科技、创意的设计和卓越的品质”，成为全球体外诊断行业的领导者之一。 关于旷博生物： 旷博生物成立于2009年，是一家专注于流式细胞检测技术的高新技术企业，深耕单克隆抗体制备、流式细胞仪及配套试剂的研发与生产，致力于为临床检测与生命科学研究提供稳定、可靠、可持续的流式整体解决方案。公司拥有丰富的杂交瘤细胞株、品类齐全的流式检测抗体，在抗体开发、仪器研发与规模化生产方面构建了完整的技术与产业体系，相关产品已广泛应用于临床检测及科研场景。依托对国际质量标准的遵循，及对本土临床需求的深入理解，旷博生物持续推动国产高端流式检测解决方案向规范化、规模化以及更新的应用领域发展。 声明：本微信注明来源的稿件均为转载，仅用于分享，不代表平台立场，如涉及版权等问题，请尽快联系我们，我们第一时间更正。

近日，苏州市第二十九批市级企业技术中心名单公示，BioBAY园内中天医疗、仁景生物、辉粒药业、普利瑞医疗、星锐医药、拉索生物、兴盟生物、宏元生物、为度生物 9家企业上榜。 苏州市第二十九批市级企业技术中心拟认定名单 （BioBAY部分9家） （▲以上排名不分先后） 企业技术中心 是指企业根据市场竞争需要和发展战略规划设立的技术研发与创新机构，负责制定企业技术创新规划、开展产业技术研发、创造运用知识产权、建立技术标准体系、凝聚培养创新人才、构建协同创新网络、统筹推进技术创新全过程实施等。 一直以来，园区着力构建以“企业为主体、市场为导向、政产学研金协同”的技术创新体系，积极打造研发机构梯队培育建设，促进科研成果转化，推动科技“势能”转化为产业发展“动能”，打造一个完善的科技创新产业生态圈。 下一步，BioBAY将不断创新体制机制，提升服务效能，促进研发机构高质量发展，释放更多的创新动能，为建设开放创新的世界一流高科技园区提供有力支撑。 ▌文章来源：苏小科 责编：于嘉敏 审核：任旭 推荐阅读 CGTN记者探访BioBAY：中国生物医药从“跟跑”到“并跑”的跃迁之路 茂行生物通用CAR-T细胞MT027胶质瘤2期临床获FDA批准 上市企业丨康宁杰瑞HER2双抗ADC药物JSKN003获美国FDA突破性疗法认定