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Clinical Translation and Application Protocol for ZVS101e in the Gene Therapy of Bietti Crystalline Corneoretinal Dystrophy
The goal of this clinical trial is to evaluate the safety and early effectiveness of ZVS101e in patients with Bietti crystalline dystrophy who meet the eligibility criteria for treatment under the translational application program in the Hainan Boao Lecheng International Medical Tourism Pilot Zone.
Participants will:
undergo screening and baseline assessments to confirm eligibility; receive a single subretinal injection of ZVS101e in the study eye; complete follow-up visits over 4 weeks after treatment for safety monitoring and assessment of early effectiveness.
/ Enrolling by invitationN/A Compassionate Administration of ZVS101e for Extended Treatment
To provide treatment options for the control group of subjects who completed the 52-week follow-up of the Phase III clinical trial (Protocol number: ZYA-2024-001) of ZVS101e in subjects with Bietti crystalline corneoretinal dystrophy (BCD).
A Preliminary Clinical Study on the Safety and Efficacy of the Gene Replacement Drug ZVS106e in the Treatment of Hereditary Retinal Degeneration (IRDs) Caused by ABCA4 Biallelic Mutations
To evaluate the preliminary safety of monocular and single subretinal injection of ZVS106e injection in the treatment of patients with hereditary retinal degeneration (ABCA4-IRDS) caused by ABCA4 biallelic mutations.
100 项与 北京中因科技股份有限公司 相关的临床结果
0 项与 北京中因科技股份有限公司 相关的专利(医药)
2026年5月,12家CGT企业完成融资,最大单笔近5亿元。这是资本在押注什么?12家企业押注的,不只是一个赛道,不是「哪个技术路线最好」,而是「谁能把科幻变成药房货架上的药」。本文拆解这12笔融资背后的六条技术路线,以及它们各自要越过的那道坎。开头:资本不投方向,它只投确定性
如果你只看标题,你会觉得「CGT」是2026年生物医药的万能标签——什么都往这个框里装。
但如果你把这12笔融资逐一拆开来看,会发现资本根本不是在投「一个赛道」。它们在投的,是六条技术路线上六个不同阶段的「确定性赌注」:
体内基因编辑:能否「一针治愈」遗传病?
in vivo CAR-T:能否绕开「等几周制备自体细胞」的临床噩梦?
髓系细胞衔接器:能否发动一支新的免疫军队打赢实体瘤?
iPSC重编程:「现货型」通用细胞药,能否真正规模化量产?
原位转分化:神经元死了还能再生?
眼科AAV:已经是「基因治疗最成熟的战场」,谁来填补国内空白?
这12笔融资,是这六条战线上的最新一轮弹药补给。一张速览表:12笔融资全貌① 尧唐生物 | 5月29日 | C轮近5亿元
🔬 技术路线:体内基因编辑(LNP+mRNA+YolCas12)🎯 核心管线:YOLT-201(ATTR淀粉样变性,已进注册临床);YOLT-203(获FDA确证性临床许可)💰 领投方:正心谷资本📍 融资轮次:C轮(当月CGT最大单笔)⭐ 确定性评分:★★★★★(全球体内基因编辑临床管线最多的企业)② 伊米诺康 | 5月13日 | A轮2.5亿元
🔬 技术路线:超大片段基因替换 → 全人源抗体发现平台🎯 核心管线:全人源抗体兔平台(AI筛选骨架抗体)💰 领投方:维梧资本📍 融资轮次:A轮⭐ 差异化:工具性平台,服务创新药全链条,非传统治疗型CGT③ 星锐医药 | 5月11日 | B+轮近4000万美元(约2.72亿元)
🔬 技术路线:mRNA递送+肝外靶向LNP → in vivo CAR-T🎯 核心管线:肺/肠/神经等肝外靶向LNP平台+多条in vivo CAR-T管线💰 跟投方:高瓴创投、礼来亚洲基金(LAV)、洲岭资本、源码资本、春华资本等📍 融资轮次:B+轮(2025年10月B轮后快速追加)⭐ 差异化:专攻肝外递送,与其他竞争者形成明确区隔④ 泽安生物 | 5月7日 | B轮3800万美元(约2.58亿元)
🔬 技术路线:髓系细胞衔接器(MCE),全球首创U-MCE™平台🎯 核心管线:LTZ-301(美国多中心Ⅰ期进行中);LTZ-232(IND申报中)💰 领投方:高瓴创投 + 全球制药巨头(未披露)📍 融资轮次:B轮(成立4年累计融资约1.3亿美元)⭐ 差异化:全球首创髓系细胞激活路径,在T细胞失效时动用M1巨噬细胞⑤ 臻愈生物 | 5月27日 | A轮近亿元
🔬 技术路线:in vivo CAR-T + 治疗性疫苗双平台🎯 核心管线:体内CAR-T管线(临床前);治疗性疫苗平台💰 领投方:成都未来产业基金 + 元生创投📍 融资轮次:A轮⭐ 定位:in vivo CAR-T的早期卡位者,治疗性疫苗增加多元性⑥ 中因科技 | 5月25日 | 战略投资约1.13亿元
🔬 技术路线:眼科AAV基因替代治疗🎯 核心管线:ZVS101e(BCD罕见致盲眼病,NDA已申报,预计2026年下半年获批)💰 投资方:希玛医疗(03309.HK)入股10.23%📍 融资性质:产业链战略整合(港股眼科医疗机构+基因治疗药企强强联合)⭐ 进展:最接近商业化的一家,NDA已受理,突破性治疗品种认定+FDA RMAT双认定⑦ 斯博利康 | 5月25日 | A轮近亿元
🔬 技术路线:CGT上游核心试剂 + CRDMO服务🎯 核心定位:为CGT企业提供质粒/病毒载体/细胞培养基等关键原材料及定制研发生产💰 领投方:金宸基金(泸州发展控股集团)📍 融资轮次:A轮⭐ 意义:上游产业链受资本追捧,CGT全链条生态正在形成⑧ 博迪贺康 | 5月21日 | A轮(金额未披露)
🔬 技术路线:口服Treg诱导剂(小分子驱动免疫耐受调节)🎯 核心管线:BT-101(口服Treg诱导小分子,Ⅰ期临床中)💰 领投方:复旦科创 + 龙磐投资📍 差异化:非体外改造细胞,而是用小分子「召唤」体内Treg,极简给药路径⭐ 赛道:自身免疫疾病 + 移植排斥,解决传统免疫抑制剂的长期副作用痛点⑨ 纽伦捷生物 | 5月20日 | A轮+Pre-A+合计近亿元
🔬 技术路线:原位转分化(体内神经元再生)🎯 核心管线:NRG-103(神经损伤/退行性疾病,已进注册Ⅰ期临床)💰 领投方:武汉光谷科创产业投资基金📍 融资轮次:A轮 + Pre-A+同步⭐ 技术逻辑:不移植外来细胞,而是把脑内「沉默」的非神经细胞原地转化为神经元⑩ 北赛泓升 | 5月6日 | A+轮(亿元级)
🔬 技术路线:iPSC治疗性重编程 + 再生医学🎯 核心管线:iPSC衍生多谱系细胞治疗药(多条临床前管线)💰 领投方:东方富海📍 科学创始人:丁胜博士(全球重编程技术顶级专家,曾任职剑桥/哈佛)⭐ 差异化:「化学重编程」而非基因导入,小分子完成iPSC转化,规避基因操作风险⑪ 元迈细胞 | 5月 | Pre-A轮(金额未披露)
🔬 技术路线:CAR-M(嵌合抗原受体巨噬细胞)🎯 核心管线:CAR-M靶向实体瘤 + 纤维化(临床前)💰 投资方:泰州天使投资基金、南京创熠鼎心创投📍 融资轮次:Pre-A轮(早期)⭐ 技术逻辑:巨噬细胞天然就在肿瘤微环境中,CAR-M可以「潜伏在内部」发挥作用⑫ 复融生物 | 5月5日 | Pre-B轮近亿元
🔬 技术路线:工程化治疗性细胞因子(IO 2.0),超激动剂设计🎯 核心管线:FL115(IL-15超激动剂,注册临床推进中);FL116(PD-1/IL-18双抗)💰 领投方:复旦科创基金📍 定位:「IO 2.0」——不改造T细胞,而是给T细胞「加油续命」的外源细胞因子⭐ 差异化:规避细胞治疗的生产复杂性,用注射剂形式实现类细胞治疗效果深度:六条战线,各有一道坎
拆完12家的速览,现在来说真正有意思的地方。
这12笔融资不是「同一条赛道的内卷」,而是六条不同技术路线在同一时间节点上的竞速赛。每条路线都有一道独特的「卡脖子难题」——资本押注的,本质上是谁能第一个解掉那道题。第一条战线:体内基因编辑——代表:尧唐生物
那道坎:递送效率 + 编辑精准性,缺一不可。
传统基因治疗的思路是「在体外改好细胞,再输回去」。体内基因编辑更激进:直接把编辑工具注射进体内,让它自己找到靶细胞完成编辑。逻辑上更优雅,但难题在于:你怎么确保工具只进了该进的细胞,而不是到处乱跑?
尧唐生物的答案是LNP(脂质纳米颗粒)+ 自研YolCas12编辑器的双重创新。尧唐自研的下一代编辑器YolCas12,在保持高效的同时降低了脱靶风险;自研LNP在解决了肝脏靶向之后,正在向肝外拓展(这也是为什么YOLT-201进了ATTR的肝脏适应症,后续管线开始拓展心脏、神经等器官)。
2026年的里程碑:YOLT-201已进入注册临床,YOLT-203获FDA许可,是全球进入临床阶段体内基因编辑管线最多的公司。C轮近5亿元,是当月CGT融资纪录。
判断:体内基因编辑是「一次性治愈」逻辑的最强表达。但商业化路径依然漫长——从I期到获批,平均周期仍在8-10年。尧唐现在的价值在于管线密度:7条管线同时推进,比同期入局者多出2-3倍。一旦有1-2条管线兑现,其余管线的平台溢价会集中释放。第二条战线:in vivo CAR-T——代表:星锐医药、臻愈生物
那道坎:肝外递送精准性 + T细胞编辑的体内效率。
传统CAR-T是「请患者等3-4周,我们体外改造好T细胞再输回来」。这个流程有三个杀手级痛点:1. 等待时间内患者病情可能进展;2. 自体细胞质量参差不齐;3. 每次用药都要重新制备,成本极高。
in vivo CAR-T绕过了这一切:直接把改造指令(通常是mRNA+LNP包裹的CAR结构)注射进去,让体内T细胞自己改造自己。
星锐医药最聪明的地方在于选择了一个差异化定位:专攻肝外递送。LNP天然偏爱肝脏(这是目前所有mRNA疗法的「甜蜜区」),但很多肿瘤不在肝脏——肺癌、结直肠癌、神经系统肿瘤都需要肝外靶向。星锐在开发肺靶向、肠靶向、神经靶向的专用LNP配方,相当于在做「下一代mRNA递送的基础设施」。
2026年5月的B+轮(在2025年10月B轮仅7个月后)由高瓴、礼来亚洲、洲岭资本追加——这个速度说明投资人不是在「支持」这家公司,而是在「加注」。
判断:in vivo CAR-T是目前CGT行业内竞争最激烈的赛道,但星锐用「肝外递送」做了差异化,短期内不会和传统CAR-T企业正面碰撞。核心风险在于临床验证——肝外递送的体内均一性和效率,需要更多数据证明。第三条战线:髓系细胞衔接器——代表:泽安生物
那道坎:全球没有先例,需要自己定义「临床成功的标准」。
泽安生物(LTZ Therapeutics)做的MCE(髓系细胞衔接器)是一个全球首创的免疫治疗路径。
肿瘤免疫治疗的主流路径是「激活T细胞去杀肿瘤」——PD-1抗体、CAR-T都是这个逻辑。但肿瘤微环境中存在大量的肿瘤相关巨噬细胞(TAM),它们通常被肿瘤「策反」成了帮凶(M2型,促进肿瘤生长)。
泽安的MCE不去激活T细胞,而是重新激活并重编程巨噬细胞,把M2型(帮凶)变回M1型(杀手)。理论上,这可以解决T细胞治疗在实体瘤微环境中「打不进去」的核心痛点。
核心分子LTZ-301正在美国多家知名临床中心进行Ⅰ期临床,高瓴创投领投+全球制药巨头(保密)跟投,后者的参与本身就是一个强信号——通常MNC的CVC(企业风投)参与早期项目,往往预示着BD谈判已在进行。
判断:MCE的技术逻辑令人兴奋,但风险也在于此——全球没有成功先例意味着没有参照标准。LTZ-301的Ⅰ期数据将是关键里程碑,预计2026-2027年会有初步信号。「全球制药巨头」的暗示,值得重点追踪。第四条战线:iPSC重编程——代表:北赛泓升
那道坎:iPSC的制造成本和质量一致性,决定它能否从实验室走进医院。
iPSC(诱导多能干细胞)的逻辑是:把成体细胞「重置」回多能状态,再定向分化成任意组织细胞。理论上,你可以用一个供者的iPSC制备出大量「通用型」细胞药,给无数患者用——这是「现货型细胞治疗」的最终愿景。
北赛泓升的差异化在于技术创始人和「化学重编程」路径。丁胜博士是全球重编程技术的顶级专家,他的关键贡献是用小分子化合物驱动重编程——不需要基因导入,大幅降低了安全性风险和监管复杂性。
但iPSC面临的现实困境是:规模化生产和质量控制的成本依然极高。2026年Q1融资的士泽生物(4亿元C轮)和北赛泓升(A+亿元级)同在这个赛道,两者路径有所不同,但都在解决同一个核心问题:怎么让「通用型」真的通用,而不只是PPT上的愿景。
判断:iPSC的商业化价值毋庸置疑,但距离大规模临床验证还有3-5年。北赛泓升的核心投资逻辑更偏「技术平台卡位」——化学重编程一旦验证成功,是可以授权给无数下游管线的底层技术。第五条战线:原位转分化——代表:纽伦捷生物
那道坎:体内环境的不可控性,以及如何精准找到目标细胞。
神经系统疾病(脑中风、帕金森、脊髓损伤)的共同难题是:死亡的神经元几乎不可再生。现有治疗只能「减缓损失」,而不能「恢复功能」。
纽伦捷生物的原位转分化走了一条更激进的路:不引入外来细胞,而是把脑内原本不是神经元的细胞(如星形胶质细胞)就地转化为功能性神经元。
核心药物NRG-103已进入注册Ⅰ期临床,这在全球同类研究中属于领先位置。技术可行性已有动物实验证明,人类Ⅰ期数据将是2026-2027年最值得关注的临床结果之一。
判断:原位转分化是一个「一旦成功,颠覆整个神经系统疾病治疗范式」的技术方向。风险在于体内转化效率和特异性——你不想把不该转化的细胞转化了。NRG-103的Ⅰ期安全性数据是当前最重要的信号。第六条战线:眼科AAV——代表:中因科技
那道坎:已经走到门口,但谁先开门?
中因科技的ZVS101e是这12家中最接近商业化的资产。
BCD(结晶样视网膜变性)是一种罕见的遗传性致盲眼病,由CYP4V2基因突变导致,目前无药可治。中因科技的ZVS101e用AAV载体递送正常的CYP4V2基因,已于2026年4月完成NDA申报,预计2026年下半年获批——届将成为国内首款商业化AAV基因疗法。
希玛医疗1.13亿元战略入股(持股10.23%)是一步精准的产业棋:希玛医疗是港股上市的眼科医疗机构集团,本质上是ZVS101e的潜在销售渠道。一旦药品获批,可以直接在希玛的眼科门诊给药。
这是这12家中BD逻辑最清晰、商业化路径最短的一笔。
判断:ZVS101e的价值不只在这一款药——它将打通中国AAV基因治疗的「第一个注册路径」,后续其他眼科基因治疗会参照这个路径提速。谁先跑通这条路,就拥有了监管经验壁垒。幕后:12笔融资背后的三个大趋势
把六条战线的分析汇总,可以看到三个横跨12家企业的共同信号。趋势一:LNP递送技术成为「基础设施」,比靶点更值钱
尧唐生物的核心竞争力不只是CRISPR编辑器,而是自研LNP平台。星锐医药押注的不是某一条in vivo CAR-T管线,而是肝外靶向LNP。纽伦捷的原位转分化需要精准找到脑内特定细胞类型,递送是否精准决定了安全性。
2022年mRNA疫苗大规模推广之前,LNP是少数人的专业术语。两年后,LNP成了「谁控制了递送,谁就控制了体内基因治疗的命运」的行业共识。
2026年上半年的CGT融资潮,本质上有一半是在押注「谁的LNP配方最优」的竞争。趋势二:上游产业链首次成为与药企并列的融资标的
斯博利康(CGT上游核心试剂+CRDMO)在这12笔中显得与众不同——它不做药,但获得了与Biotech相当的融资额。
这是一个重要信号:资本对CGT的认知正在从「押注哪条技术路线最终胜出」,升级为「押注整个赛道的基础设施」。
就像2000年代互联网泡沫时期,最确定赚钱的不是哪个网站,而是卖服务器、铺光纤的公司。CGT的上游——质粒、病毒载体、细胞培养基、一次性生物反应器——是整个赛道成熟的前提条件,且不承担技术路线押注风险。趋势三:「非T细胞路线」的全面崛起
回顾这12家企业:T细胞路线
:星锐(in vivo CAR-T)、臻愈(in vivo CAR-T)巨噬细胞路线
:泽安(MCE)、元迈(CAR-M)Treg调节
:博迪贺康神经元再生
:纽伦捷iPSC通用型
:北赛泓升体内基因编辑
:尧唐眼科AAV
:中因工程化细胞因子
:复融(IO 2.0,T细胞「燃料」而非T细胞本身)全人源抗体平台
:伊米诺康(工具型)上游服务
:斯博利康
其中,以T细胞为主战场的只有2家,其余10家都在探索T细胞以外的路径。
这不是偶然。T细胞治疗的两大现实瓶颈——生产成本高、实体瘤渗透难——已经被充分认知。2026年的CGT融资,本质上是整个行业在系统性绕开T细胞的两大痛点,寻找10条不同的替代路径。背景:2026 H1,CGT融资的宏观量级
这12家只是5月的数字。更大的背景是:2026年Q1
:21家CGT企业融资,总金额突破25亿元,亿元级占比近70%2025年基因治疗BD事件
:9起主要交易,潜在总金额超62亿美元2026年全年展望
:多款管线预计进入关键Ⅱ期或NDA节点,商业化兑现期开始
但资本的持续热情背后,也有一个冷静的判断:BD正在成为CGT企业的「提前退出」通道。
礼来、阿斯利康、再生元等MNC近两年密集布局基因治疗,从单一管线引进到技术平台收购,首付款动辄几亿美元。对国内CGT企业而言,License-Out给MNC,可能比等到中国获批商业化更快兑现价值。
中因科技的ZVS101e已经在谈商业化,但眼科AAV的天花板相对有限(罕见病患者数量稀少);尧唐生物的LNP+编辑器平台,更可能的价值兑现路径是平台授权而非自己商业化。
这12家中,谁最有可能在2027年前完成BD出海?最可能
:尧唐(LNP平台授权)、泽安(MCE全球首创,MNC战投暗示)、中因科技(NDA在途,已有希玛战投)次可能
:星锐(高瓴+礼来亚洲的双重背书)、复融(IO 2.0小分子化细胞因子,开发成本低)路径最长
:北赛泓升(iPSC)、纽伦捷(原位转分化,验证周期长)结语:「一针治愈」不是口号,是一场基础设施战争
把这12家企业拼在一起,会发现他们在共同回答一个问题:
怎么把「一针治愈某种疾病」从科学可能性,变成医院能操作、医保能覆盖、患者能负担的标准治疗?
基因编辑解决遗传病「修一次就够」的逻辑;in vivo CAR-T解决体外制备「等太久、太贵」的痛点;MCE/CAR-M解决T细胞「进不了实体瘤」的困局;iPSC解决细胞治疗「来源不足、质量不一」的工程难题;原位转分化解决「死亡神经元不可再生」的宿命……
每一条路线都在攻克同一个终极目标的不同障碍。
2026年的12笔融资,是这场基础设施战争的一次弹药补给。真正的胜负,在2028-2030年的获批时间表上见分晓。
届时,今天押注的哪条路线走到了终点,答案就出来了。
本文基于「医药前途汇」2026年5月CGT融资月报及公开资料整理,加入独立判断框架。文章仅代表分析观点,不构成投资建议。
近日,宇道生物(Nutshell Therapeutics)宣布,其自主研发的p53 Y220C变构重激活剂Dalretapopt(NTS071)正式启动1b期扩展临床试验入组,覆盖中国与美国两地研究中心。这是该项目继2025年相继获得美国FDA和中国CDE临床批件、完成1/2a期首例患者入组后,向后期开发迈出的又一步。昆仑资本于2021年6月投资了宇道生物。
01
一款瞄准“不可成药”靶点的变构药物
TP53是人类肿瘤中突变频率最高的抑癌基因,Y220C是其中最常见的结构性突变位点之一,会破坏p53蛋白的热稳定性,使其失去抑癌功能。由于p53缺乏传统意义上的小分子结合口袋,该靶点长期被视为极具临床价值却难以成药的“硬骨头”。
NTS071由宇道生物自研的AI+变构药物研发平台AlloStar™设计开发,通过结合Y220C突变形成的表面凹陷,稳定突变p53蛋白构象,恢复其抑癌功能。研发过程中,团队运用自有的变构位点AI表征与蛋白动态结合计算技术,对化合物进行了系统优化。
临床前数据显示,NTS071体外活性SC150达到0.7nM,约为同靶点竞品Rezatapopt(PC14586)的20倍,显示出较强的变构激动效应。
02
从获批到入组,稳步推进
2025年4月,NTS071获得美国FDA的1/2a期临床试验许可;同年7月,获得中国CDE批件。3个月内相继拿下两地临床许可,也反映出其临床前数据包的完整度。
2025年8月,NTS071在美国完成首例患者入组,随即开展剂量爬坡。2026年7月1日,项目正式推进至1b期扩展临床试验——候选剂量基本确定,研究重心从“找剂量”转向“扩人群、验疗效”。
截至2026年6月30日,中美两地累计入组患者18例。1b期试验已在上海、北京、西安及美国等中心启动,广州、南昌中心也将陆续开放。
03
早期数据:疗效与安全性双线验证
初步数据显示,NTS071在多瘤种中展现泛癌种治疗潜力。在200mg及以上剂量组中,多例后线受试者首次评估即达部分缓解(PR),1例完全缓解(CR),涉及三阴性乳腺癌、卵巢癌、结直肠癌、肉瘤等瘤种;其200mg剂量下的人体血浆游离药物谷浓度,已高于Rezatapopt推荐二期剂量(2000mg)下的水平。
安全性方面,已报告的不良事件以1、2级为主,无明显剂量相关性,且未观察到任何级别的胃肠道毒性——对比之下,Rezatapopt在300mg低剂量下约三分之二受试者出现胃肠道反应。
p53 Y220C赛道目前全球临床阶段项目有限,PMV Pharmaceuticals的Rezatapopt是市场公认的对标产品。NTS071在疗效、PK及安全性上呈现的早期差异化优势,也是国内AI驱动变构药物研发能力的一次正面验证。
宇道生物由变构药物领域科学家张健教授创立,专注于利用变构机制解决难成药靶点的药物开发问题,在上海建有融合计算科学与实验科学的研发中心。公司已建成全球规模较大的变构数据库AlloMatrix,并在此基础上搭建了AI+物理建模融合的药物研发平台AlloStar™,依托这一体系产出十余条管线,覆盖肿瘤、神经系统及代谢疾病领域的多个历史性难成药靶点。Dalretapopt(NTS071)是其中进度最快、最早进入临床阶段的项目,目前已在中美两地同步推进临床开发。
昆仑资本认为,变构药物开发长期受限于靶点识别与化合物设计的复杂性,而这恰恰是AI技术能够发挥系统性作用的领域。宇道生物从平台底层的变构数据库建设,到NTS071此次进入1b期临床,走的是一条从技术能力向临床价值逐步兑现的路径,早期数据在疗效与安全性上相对同类竞品展现出的差异,也为AI驱动的变构药物研发范式提供了阶段性的临床证据。昆仑资本将持续关注宇道生物在NTS071及后续管线上的推进。
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昆仑资本是一家专注于科技创新型企业的投资机构,由昆仑万维2015年创立,坚持价值投资,长期陪伴卓越、敢于拼搏、年轻、渴望成长的创业者。
** 大会 CGT 创新药论坛,免费报名开放中 **
根据公开报道,我们梳理了2026年5月国内细胞与基因治疗(CGT)及相关生物技术企业主要融资事件如下。
本月融资特点:(1)大额领跑:唐生物近5亿元C轮为当月CGT领域最大单笔融资,体内基因编辑持续受资本追捧。(2)技术多元:覆盖体内基因编辑、in vivo CAR-T、CAR-M、iPSC重编程、原位转分化、眼科AAV基因治疗、Treg诱导等前沿方向。(3)产业链延伸:除Biotech药企外,上游试剂/CRDMO(斯博利康)也有近亿元融资,显示产业链整体被看好。
表格:2026年5月中国CGT及关联企业融资汇总
备注:信息以公开数据整理,不确保完整。
1. 尧唐生物 | 5月29日 | C轮(近5亿元)
赛道:体内基因编辑药物(LNP+mRNA编辑器/YolCas12),YOLT-201进入注册临床,YOLT-203获FDA确证性临床许可
投资方:正心谷资本领投,上海国投先导、闵金投、德岳投资等跟投,老股东险峰淇云、远翼投资、天创资本持续加码
资金用途:加速多条核心管线全球临床试验推进、扩大南京GMP生产基地产能、持续投入新一代基因编辑工具与LNP递送系统研发
2. 臻愈生物 | 5月27日 | A轮(近亿元)
赛道:in vivo CAR-T与全新成药形式治疗性疫苗平台
投资方:成都未来产业基金和元生创投联合领投,仁佑投资、盛景嘉成参与,老股东君联资本追加投资
资金用途:拓展公司核心管线临床推进
3. 中因科技 | 5月25日 | 战略投资(约1.13亿元)
赛道:眼科AAV基因治疗(BCD罕见致盲眼病ZVS101e,CDE突破性治疗品种,拟下半年申报上市)
投资方:希玛医疗(03309.HK)通过认购新股+收购老股入股,持股约10.23%
资金用途:加速眼科基因治疗商业化及全球化进程、临床与产业化深度推进
4. 斯博利康/诺鸿慧康 | 5月25日 | A轮(近亿元)
赛道:CGT上游核心试剂研发+CRDMO服务
投资方:泸州发展控股集团旗下金宸基金领投,清科产投跟投,老股东合力投资继续加码
资金用途:泸州GMP生产基地扩建、长三角(江苏淮安/子公司)业务布局落地、新产品研发及全球市场推广
5. 博迪贺康 | 5月21日 | A轮(未披露)
赛道:Treg免疫耐受调节剂(口服小分子Treg诱导剂BT-101)
投资方:复旦科创与龙磐投资联合领投
资金用途:核心管线BT-101的Ⅰ期临床试验,推进其他细胞治疗管线临床前研究
6. 纽伦捷生物 | 5月20日 | A轮+Pre-A+(合计近亿元)
赛道:原位转分化/体内细胞重编程(神经元再生,NRG-103进入注册Ⅰ期临床)
投资方:A轮—武汉光谷科创产业投资基金领投,珠海横琴软银欣创跟投;Pre-A+—老股东临创司南、上海科创投追加
资金用途:核心药物管线临床试验推进、其他管线临床前研发、原位转分化技术平台持续迭代
7. 伊米诺康 | 5月13日 | A轮(2.5亿元)
赛道:基因编辑全人源抗体发现平台(超大片段基因替换,全人源抗体兔)
投资方:维梧资本领投,高脉元航跟投,老股东熙诚金睿、泰煜投资大比例超额追加
资金用途:加速基因编辑动物平台持续研发、全人源抗体兔平台商业化落地、AI抗体药物筛选平台搭建、复杂靶点骨架抗体开发及团队拓展
8. 北赛泓升 | 5月6日 | A+轮(未披露,亿元级)
赛道:iPSC治疗性重编程与再生医学(丁胜博士科学创始人)
投资方:东方富海领投,产业基金及川创投共同投资,老股东上实资本旗下上海生物医药基金持续加码
资金用途:加速多条核心研发管线临床前及临床研究,夯实iPSC与组织特异性小分子两大技术平台
9. 元迈细胞 | 5月 | Pre-A轮(未披露)
赛道:CAR-M(嵌合抗原受体巨噬细胞)实体瘤/纤维化
投资方:泰州市天使投资基金、南京创熠鼎心创投(老股东含鼎晖投资、仁爱集团、南京创新投、江苏战新基金集群)
资金用途:核心产品临床前研究推进、GMP生产平台搭建、团队扩充及国际合作拓展
10. 星锐医药 | 5月11日 | B+轮(近4000万美元≈2.7亿元)
赛道:mRNA递送+LNP平台,含in vivo CAR-T管线
投资方:高瓴创投、礼来亚洲基金(LAV)、洲岭资本(LYFE Capital)、夏尔巴投资、源码资本、春华资本等共同参投
资金用途:加速in vivo CAR-T多条管线临床开发、推进肺/肠/神经等肝外靶向LNP递送平台搭建及管线扩充
11. 泽安生物 | 5月7日 | B轮(3800万美元≈2.58亿元)
赛道:髓系细胞衔接器(MCE)免疫治疗(LTZ-301、LTZ-232)
投资方:高瓴创投领投,国际主权财富基金大额跟投,全球制药巨头、博裕创投、五源资本、蓝驰创投、独秀资本、顺为资本等老股东追加
资金用途:加速MCE核心管线LTZ-301临床推进(美国多中心Ⅰ期)、推动LTZ-232完成IND申报并启动Ⅰ期临床、U-MCE™平台迭代
12. 复融生物 | 5月5日 | Pre-B轮(近亿元)
赛道:工程化治疗性细胞因子(IO 2.0),IL-15超激动剂FL115、PD-1/IL-18双抗FL116
投资方:复旦科创基金领投,常熟国发创投、苏州寒武纪联袂跟投
资金用途:核心产品FL115注册临床进程推进、FL116临床开发落地、技术平台扩容与新管线拓展
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