Beijing Chigenovo Co., Ltd.

▲11月6-7日   第十届广州(大湾区)生物医药创新者峰会  扫码报名  声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 近日，医药投资圈被一系列基因编辑领域的重磅交易刷屏。国际巨头礼来宣布以高达13亿美元的价格收购Verve Therapeutics，将其体内基因编辑降脂疗法收入囊中；几乎同一时间，国内药企西藏药业公告，拟通过子公司联合康哲药业共同投资7500万美元，控股专注于体内基因编辑技术的锐正基因。早在去年8月，国内便已传来类似的重磅合作——尧唐生物与信立泰就一款靶向PCSK9的基因编辑药物达成超10亿元人民币的授权交易。 以下是统计的10多起基因编辑领域BD交易情况。 表：基因编辑领域部分BD交易 数据来源：华福证券研究所 基因编辑领域，尤其是体内基因编辑，正迅速从实验室走向产业化前沿，成为全球医药巨头和本土创新企业重点布局的“必争之地”。从全球在研管线来看，正从单基因遗传病快速拓展至心血管、神经疾病等更广泛领域，其独特的治疗价值持续吸引资本投入。随着新型编辑器与体内递送技术不断成熟，行业整体进入加速发展期。 未来BD交易的重点或将聚焦于两大方向：一是掌握新型编辑器或高效递送系统等平台技术的企业；二是针对心血管、神经系统等重大疾病领域、且临床进展迅速的体内基因编辑疗法。 国内基因编辑疗法竞争格局 除了国外布局基因编辑疗法的公司，现在国内有相关布局的公司还有多家，例如：锐正基因、尧唐生物、辉大基因、博雅辑因、邦耀生物、瑞风生物、本导基因、启函生物、美杰赛尔、丹瑞中国、贝斯生物、正序生物、时夕生物、篆码生物、艾迪贝克、中因科技、舒桐医疗、益杰立科、新芽基因等50多家企业。 表：中国基因编辑企业 数据来源：公开渠道整理（不完全统计） 01 锐正基因专注于开发基于LNP和其他非病毒载体的体内基因编辑技术和产品。公司核心资产和主要业务集中于其在国内通过VIE架构控制的锐正基因从事基因编辑技术等研究。 核心管线适应症为转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的ART001，目前中国NMPA批准I/IIa期，美国FDA批准I期。另一款核心产品为ART002，严重杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）也进入临床阶段。  图：锐正基因 研发管线布局 02 辉大基因专注于设计、改造及开发新型CRISPR基因编辑工具和颠覆性的创新基因疗法。研发管线涵盖眼科、中枢神经等多个领域。公司基于CRISPR的基因疗法，有望通过从根本上的基因修复，追求将危及生命的疾病治愈，改变基因编辑医学的未来。 图：辉大基因 管线图 03 公司成立于2015年，致力于基于原始创新技术和靶点，针对重大未被满足的医疗需求，为肿瘤、神经肌肉病、自身免疫系统疾病等多种疾病领域患者带来变革型疗法。公司已经建立了包括体外疗法造血干细胞平台、体外疗法通用型CAR-T平台、体内疗法RNA碱基编辑平台在内的多个治疗平台。 图：博雅辑因 研发管线 总体来看，基因编辑领域正以前所未有的速度从科研走向产业化，重大BD交易频发既是技术成熟的表现，也清未来治疗模式与市场格局的演变方向。随着更多临床数据的读出和监管路径的明确，拥有核心创新力的企业将持续吸引资本青睐，而针对常见病、慢性病的体内基因编辑疗法，有望成为下一轮交易与合作的焦点。 这一领域的故事，才刚刚开始。 参考资料： www.accuredit.com cn.huidagene.com www.edigene.com 扫码进群 掌握CAR-T疗法 、干细胞疗法、基因 疗法、溶瘤病毒、核酸药物全方位信息

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 近日，博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术政策推介会暨第一批企业集中签约大会举行。乐城先行区管理局与13家国内头部生物医药企业共同签下合约，预计总投资不少于30亿元的合作项目正式落地，进一步助力乐城打造成为引领全国生物医学新技术发展的创新策源地和产业新高地，亦为我省打造具有核心竞争力的生物医药产业集群注入全新动能。 这13 家企业基本都和免疫细胞、干细胞与基因药物等生物医药前沿领域 “挂钩”，包括浙江生创精准医疗科技有限公司、成都臻愈生物医药科技有限公司、士泽生物医药（苏州）有限公司、海南科境生物技术有限公司、北京贝来药业有限公司、上海恒赛生物科技有限公司、立康生命科技（海南）有限公司、海南乐城泽辉生物科技有限公司、康霖生物科技（杭州）有限公司、上海爱萨尔生物科技有限公司、广东优诺生物医药科技有限公司、上海慧存医疗科技有限公司、北京中因科技有限公司。 大会上还公布了新一批（第三批）获批的细胞与基因治疗（CGT）新技术项目、定价及其落地的医疗机构， 抗 EB 病毒感染的细胞疫苗技术：单次治疗费用 1.6 万元，这个技术由华西医院提供。 治疗肺纤维化的宫血间充质干细胞治疗技术：每疗程费用 14 万元，落地于树兰医院。 针对早发性卵巢功能不全的脐带间充质干细胞治疗技术：单次治疗费用 8 万元，由慈铭医院实施。 乐城 —— 国家唯一 “医疗特区” 乐城是国家唯一的 “医疗特区”，博鳌乐城享有 “特许医疗、特许研究、特许经营、特许国际医疗交流” 等特殊政策。这就好比游戏里开了 “外挂”，允许医疗机构在先行区内使用国内尚未批准上市的国际先进药品、医疗器械和医疗技术。目前，乐城先行区已经批准 11 个细胞与基因治疗前沿技术项目了，这成绩相当亮眼。 参考资料： 公开资料

为充分发挥海南自由贸易港及海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的生物医药政策优势，进一步释放“先行先试”制度活力，推动国内外生物医学新技术企业与乐城先行区开展多层次、多形式的合作交流，8月30日，乐城先行区生物医学新技术政策推介会暨第一批企业集中签约大会在乐城举行。 作为全国唯一的“医疗特区”和海南自贸港建设的重要功能平台，乐城近年来充分运用国家赋予的“国九条”等特殊政策，逐步构建起覆盖国际创新药械快速引进、临床应用、注册审批及生产制造的全链条服务体系。同时，积极把握医疗科技革命和产业变革新机遇，在全国率先开展细胞治疗、基因编辑等生物医学新技术临床转化应用。目前已批准11个前沿医疗技术项目，并在制度创新、风险防控、数字化管理等关键领域取得系列突破。 乐城管理局与浙江生创精准医疗科技有限公司、海南科境生物技术有限公司、成都臻愈生物医药科技有限公司、康霖生物科技（杭州）有限公司、士泽生物医药（苏州）有限公司签约 乐城管理局与北京贝来药业有限公司、上海爱萨尔生物科技有限公司、立康生命科技（海南）有限公司、海南乐城泽辉生物科技有限公司签约 乐城管理局与上海恒赛生物科技有限公司、广东优诺生物医药科技有限公司、北京中因科技有限公司、上海慧存医疗科技有限公司签约 本次大会上，乐城管理局与13家国内头部生物医药企业达成签约合作，预计总投资不少于30亿元。各方将结合企业技术优势与海南自贸港及乐城的政策红利，共同推动更多新技术、新产品、新方案在乐城率先应用，更好满足人民群众健康需求，并促进研发中心、生产基地、区域总部等产业项目落户乐城、扎根琼海，打造集创新研发、中试转化、规模生产、临床应用于一体的生物医药产业集群，持续提升产业能级。 乐城管理局局长傅晟表示，当前海南自贸港建设已进入成型起势、即将全岛封关运作的新阶段，乐城也正加速从“政策高地”向“产业高地”跃升，为企业发展提供前所未有的机遇空间。此次集中签约，标志着乐城与业界领先力量的合作迈出了实质性、规模化的重要一步。期待与各位企业携手，充分发挥海南自贸港及乐城政策优势，共同将乐城打造成为引领全国生物医学新技术发展的创新策源地和产业新高地。乐城也将全力支持企业在乐城的发展，推动合作协议尽快转化为落地项目，结出丰硕成果。 乐城管理局副局长廖敬乐作《乐城先行区生物医学新技术的实践探索与发展机遇》主题推介，围绕“政策赋能生物医学新技术高质量发展”“乐城先行区生物医学新技术政策解读”“乐城生物医学新技术下一阶段工作”三个方面，介绍乐城生物医学新技术转化应用项目在机制建设、平台搭建和产业培育等方面的进展与未来规划，并向广大生物医药企业发出合作邀请。 海南省工业和信息化厅生物医药产业处副处长曾金作《海南省关于进一步支持生物医药产业高质量发展的若干政策措施》解读，聚焦“总则与政策背景”“加快推动产业创新升级发展”“优化产业发展生态”“加强组织实施”四个方面，详细介绍了海南在财政支持、医保配套、审评审批和监管政策等方面为生物医药产业发展的多项助力。 海南国际经济发展局医疗健康产业负责人余辅松就海南自由贸易港封关政策作宣介，重点介绍了在自贸港建设背景下，医疗健康产业可享有的政策红利、发展机遇和合作方向，包括关税优惠、跨境数据流动、国际协作等方面的具体举措。 随后，乐城管理局与参会企业举行了座谈会。企业代表、乐城医疗机构代表等先后发言，结合各自发展需求和乐城的政策与平台优势，展望合作前景、提出具体诉求，并就生物医学新技术转化应用的多维合作路径进行了深入交流。 琼海市人民政府副市长符展、海南省卫生健康委员会医政处副处长康璇、海南省药品监督管理局医疗器械处副处长方小为、海南省医疗保障局医药服务管理处副处长逯顶松、乐城医疗药品监督管理局副局长刘畅，乐城医疗机构以及57家生物医药企业代表参加会议。 “乐”享世界医疗，“城”就健康梦想 更多相关信息 请关注“乐城发布”公众号 咨询电话：4000-118-118 审核：何颖 撰稿：林春茹 摄影：黎钟伟