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来源：企业公告   整理：清风2025年07月03日，成都苑东生物制药股份有限公司发布公告，公司独立董事彭龙因涉嫌严重违纪违法，正接受中央纪委国家监委驻教育部纪检监察组及临汾市监委的调查。公告显示，成都苑东生物制药股份有限公司于2025年7月1日通过中共山西省纪律检查委员会、山西省监察委员会网站获悉，公司独立董事、教育部原副厅级干部彭龙涉嫌严重违纪违法，目前正接受中央纪委国家监委驻教育部纪检监察组纪律审查和临汾市监委监察调查。 成都苑东生物制药股份有限公司表示，彭龙先生系公司独立董事，目前除担任公司第四届董事会独立董事、董事会战略委员会主任委员（召集人）、董事会提名委员会委员、董事会审计委员会委员外，未担任公司其他职务，不参与公司日常经营管理，上述事项不会对公司生产经营活动产生重大影响；彭龙现任成都苑东生物制药股份有限公司第四届董事会成员，若其无法履职，需启动独立董事补选程序，目前该公司未披露具体调整计划，但需关注后续董事会变动可能。根据公开资料：彭龙（1964年生）为应用数学博士，享受国务院特殊津贴，曾任北京外国语大学校长、西南财经大学常务副校长等职，事发前任西南财经大学博导、东南大学首席教授；被查时身份为“教育部语言文字应用研究所原副厅级干部”，违纪违法问题或与其教育系统公职经历相关；除了成都苑东生物制药股份有限公司外，彭龙还在其他企业担任要职，具体包括：在新希望担任独立董事、董事会薪酬与考核委员会委员、风险控制委员会委员及提名委员会委员；在神州数码任独立董事、审计委员会委员及战略与ESG委员会委员；已有多家医药企业暴雷：2024年04月，大参林医药集团股份有限公司发布公告，公司茂名子公司负责人柯金龙作为单位直接负责的主管人员，实施单位行贿行为被广东省茂名市电白区人民检察院提起公诉， 柯金龙本人正处于拘留状态中。2024年04月，百丰医药发布公告，企业实控人之一总经理姜雪峰、及另外两名高管因涉嫌虚开发票罪被提起公诉、上述3人于2023年6月15日被逮捕，目前案件尚在审理过程中。2024年07月，老百姓大药房连锁股份有限公司发布公告，公司实际控制人、董事长谢子龙先生收到由湖南省监察委员会签发的谢子龙先生被留置、立案调查的通知书。2024年08月，四川汇宇制药股份有限公司发布公告，公司董事长、总经理丁兆先生因涉嫌短线交易汇宇制药股票，收到《中国证券监督管理委员会立案告知书》。2024年09月，楚天科技发布了公告，公司高级管理人员雷雨先生因涉嫌职务侵占罪，被公安机关刑事拘留。2024年10月，广济药业、四环生物、人福医药和诺泰生物4家药企因涉嫌信息披露违法违规，相继收到立案调查通知。2024年10月，南卫股份因涉嫌内幕交易，收到立案调查通知。2024年10月，上海睿昂基因科技股份有限公司发布公告，公司4位高管涉嫌诈骗罪被刑事拘留。2024年10月，阿斯利康官网发布消息称，阿斯利康全球执行副总裁、国际业务主席及中国总裁王磊正在中国配合调查。2024年11月，江西天新药业股份有限公司发布公告，公司于近日收到东宁市监察委员会签发的关于公司实际控制人、董事长许江南先生被留置、立案调查的通知书。2024年12月，浙江维康药业股份有限公司发布公告，公司及实际控制人刘忠良因涉嫌信息披露违法违规，中国证监会决定对公司及公司实际控制人刘忠良先生立案。2025年03月，金城医药发布公告，因操纵证券市场，公司实际控制人、董事长赵叶青被罚没超3000万并采取4年市场禁入措施。2025年04月，延安必康公司及实控人等相关当事人收到中国证监会《行政处罚决定书》，合计被罚3070万元，实控人李宗松被终身市场禁入，还有多人限期市场禁入。2025年05月，永安药业实际控制人、董事长陈勇被立案调查并实施留置；2025年05月，上海昊海生物科技股份有限公司实控人之一蒋伟因涉嫌内幕交易被立案调查、2025年05月，迈威（上海）生物科技股份有限公司董事长兼总经理因涉嫌短线交易被立案调查；2025年05月，三博脑科实控人之一（董事长）被立案并留置；2025年07月，瑞康医药集团股份有限公司发布公告，公司董事、董事会秘书及副总裁李喆先生被济南市济阳区监察委员会实施留置措施。声明：  根据《中华人民共和国广告法》和《互联网药品信息服务管理办法》相关规定，本平台内容不属于药品广告范畴。所涉药品信息仅作客观陈述，不具备商业推广属性。  本平台发布内容仅代表作者基于专业认知的学术观点，仅代表作者个人观点，不代表任何组织及本公众号立场，如有不当之处，敬请指正。如需转载，请注明作者及来源：蒲公英Ouryao

2025年07月02日，东南大学生命健康高等研究院执行院长、星奥拓维首席科学家柴人杰教授，联合多家单位在国际顶级医学期刊《Nature Medicine》发表题为《AAV gene therapy for autosomal recessive deafness 9: a single-arm trial》的研究论文，报道了AAV基因疗法在1.5至23.9岁跨年龄段DFNB9患者群体展现出良好的长期安全性与有效性，并揭示5-8岁为可能为最佳干预窗口期，这一发现具有重要临床指导价值。派真生物很荣幸能够为本次临床试验提供病毒样品，助推DFNB9耳聋基因治疗药物的研发到临床转化。基因治疗后受试者听力变化情况OTOF基因突变是导致常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）的核心病因，患者因内耳毛细胞突触囊泡功能缺陷而丧失听力。人工耳蜗是重度DFNB9患者的主要治疗方法，虽能部分恢复听觉，但存在音质失真、噪声环境识别困难等局限。OTOF基因疗法则直击疾病根源——通过腺相关病毒（AAV）载体将功能性OTOF基因精准递送至耳蜗内毛细胞，修复突触传递功能。前期，柴人杰教授团队在非人灵长类动物及低龄儿童试验中已证实其安全性及有效性，受试者最佳可获得接近正常的听力（Adv Sci 2023, 2024；Lancet 2024）。然而，关键科学问题仍未解决：该疗法是否适用于大龄患者？是否存在最佳治疗年龄窗口？为解答这些问题，柴人杰教授团队进一步在国内实施了多中心临床试验，包括山东省第二人民医院（山东省耳鼻喉医院）、南京大学医学院附属鼓楼医院、华中科技大学同济医学院附属协和医院、第四军医大学西京医院、宁波市第二医院，首次纳入青少年及成人受试者，共招募10名1.5-23.9岁OTOF相关耳聋患者。研究持续12个月，通过耳部检查和血液检测密切监测安全性，同时采用客观测试（Click和短纯音ABR、ASSR）及行为评估（纯音测听PTA）衡量听力改善情况。在12个月随访期内，10名患者共报告162例I/II级不良事件，未发生III级及以上不良反应，有力证实该基因疗法的安全性。所有受试者平均纯音听阈从术前106 dB显著降低至52 dB（正常谈话水平），其中62%的听力阈值改善出现在治疗首月；术后6个月内，部分儿童受试者实现了正常的听觉功能（<20 dB），青少年和成年患者在的平均纯音听阈分别改善了46 dB和36 dB。其中的两名受试者实现接近正常的言语感知能力。以上表明，虽然听觉通路可塑性随年龄增长递减，但基因治疗在青少年及成人群体仍具显著疗效。此外，研究发现听觉脑干反应在治疗4个月后可作为行为听力的有效预测客观指标，表明突触修复已经完成。该研究的另一个重要发现是：5至8岁儿童获益最为显著。相较于1-5岁的幼儿、青少年和成人，这一年龄段的患者在多个听力学指标中表现更好的听力改善。这一有违直觉的临床发现令人意外——理论上，早期保留的内耳完整性和功能应预示更佳治疗反应，但这些发现表明，大脑处理新恢复声音的能力可能随年龄而异，其原因尚待探究。总的来说，这项研究的重要发现不仅扩展了DFNB9基因治疗的治疗窗口，而且还指出了治疗的最佳年龄范围，可用于指导临床干预时间和策略制定。派真生物作为基因治疗领域的专业服务提供商，通过与星奥拓维生物技术有限公司以及复健资本新药基金等多方合作，不仅推动了DFNB9耳聋基因治疗药物的研发进程，还为全球基因治疗领域的发展贡献了重要力量。通过与各方的紧密合作，派真生物联合打造全球工艺标准，并携手解决全球合理的成本和供应问题，致力于将先进的基因治疗技术普及到全球范围，为全球患者带来福音。论文链接：https://www.nature.com/articles/s41591-025-03773-w。关于星奥拓维2022年复星医药与东南大学柴人杰教授合作，通过旗下的复健资本新药创新基金，合作创立苏州星奥拓维生物技术有限公司。自创立之初，星奥拓维便聚焦于耳科、听神经以及神经退行性领域，以耳聋（听力损失）基因治疗作为战略突破口，逐步向再生医疗和药械联用拓展，矢志成为该新兴领域的全球领航舰。技术沉淀和创新上，星奥拓维深度耕耘内耳毛细胞和听神经元的再生、保护和调控机制研究，长期坚定不移地推动临床转化实践，并在基础科研和真实世界层面同步积累了丰富的真知灼见。基于双AAV平台，星奥拓维布局内耳和听神经领域的全要素专利，包括但不限于AAV新颖血清型、内耳特异调控元件、双载体系统性递送等关键组合专利，构建坚实的技术和商业壁垒。关于派真生物

撰文丨王聪编辑丨王多鱼排版丨水成文耳聋是人类最常见的感官障碍，先天性耳聋影响了全世界大约 2600 万人，其中高达 60% 的病例是由基因突变引起。常染色体隐性遗传耳聋9型（DFNB9），是由编码耳畸蛋白（Otoferlin）的 OTOF 基因突变导致的感音神经性耳聋，占遗传性耳聋的 2%-8%。耳畸蛋白能使内耳毛细胞响应声音刺激而释放神经递质，激活听觉神经元，当其功能受损时，声音信号将无法被传达到大脑，从而导致感音神经性耳聋。此前，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授、东南大学附属中大医院柴人杰教授等已经在低龄儿童患者中证实了 AAV 基因治疗能够安全且有效地恢复 DFNB9 患者的听力，相关研究发表于《柳叶刀》、Nature Medicine、Advanced Science 等期刊。但还有一些关键科学问题亟待解答——大龄 DFNB9 患者是否能够受益于 AAV 基因疗法？是否存在最佳治疗年龄窗口？2025 年 7 月 2 日，东南大学附属中大医院柴人杰教授联合加州大学欧文分校曾凡钢教授，山东省第二人民医院（山东省耳鼻喉医院）徐磊教授，南京大学医学院附属鼓楼医院高下教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院孙宇教授、第四军医大学西京医院查定军教授、瑞典卡罗林斯卡大学医院段茂利教授，在国际顶级医学期刊 Nature Medicine 上发表了题为：AAV gene therapy for autosomal recessive deafness 9: a single-arm trial 的研究论文。该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的 OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性，并揭示了 5-8 岁可能是最佳干预窗口期，这一发现具有重要的临床指导价值。在这项最新研究中，研究团队在中国的五个医学中心对 10 名年龄在 1.5-23.9 岁之间的常染色体隐性遗传耳聋9型（DFNB9）患者进行了一项使用 Anc80L65 衣壳的 AAV-OTOF 基因治疗的单臂临床试验。临床试验的主要终点指标为 5 年内的安全性和耐受性，次要终点指标评估听觉功能。对 10 名随访了 6-12 个月的患者（其中包括 1 名接受了两次注射治疗的患者）的初步研究结果表明，该 AAV-OTOF 基因疗法耐受性和安全性良好，共出现 162 起 1/2 级不良事件，中性粒细胞百分比降低是最常见的不良事件（在 162 例中有 16 例）。所有 10 名患者均接受了至少 6 个月的随访，他们的平均纯音听阈从基线的 106 分贝改善至 52 分贝（正常谈话时的音量水平）。其他次要终点指标也显示出类似改善，包括平均点击声听觉脑干反应（ABR）阈值、短纯音 ABR 阈值和听觉稳态反应（分别从 101 分贝改善至 48 分贝、91分贝改善至 57 分贝、80 分贝改善至 64 分贝）。研究团队进一步评估了听力改善的时间进程及影响因素。结果显示，该 AAV 基因治疗起效迅速，仅用 1 个月就实现了大部分患者（62%）整体听力的改善。治疗后 6 个月内，部分儿童患者实现了正常的听觉功能（<20 分贝），青少年和成年患者在的平均纯音听阈分别改善了46 分贝和 36 分贝，其中两名患者实现接近正常的言语感知能力。这些表明，虽然听觉通路可塑性随年龄增长递减，但 AAV 基因治疗在青少年及成年患者仍有显著疗效。在患者个体层面上，点击声与短纯音刺激的听觉脑干反应（ABR）阈值能可靠预测 4 个月后的行为纯音平均听阈，但稳态听觉反应则无此预测作用。此外，该研究还观察到，AAV 基因治疗效果与患者的年龄相关，5-8 岁儿童的治疗效果最佳，这可能源于幼年听觉系统可塑性窗口期，为后续临床试验的分层设计提供了依据。总的来说，这些初步临床试验结果表明，AAV-OTOF 基因治疗在从幼儿期到成年期的患者中是安全且耐受性良好的。这项研究不仅扩展了 DFNB9 患者的基因治疗窗口，还揭示了治疗的最佳年龄范围，可用于指导临床干预时间和策略制定。该临床试验仍在进行中，以长期随访并确认其长期安全性和有效性。值得一提的是，2025 年 3 月，柴人杰教授、曾凡钢教授、徐磊教授、齐洁玉副教授在国际顶尖医学期刊《柳叶刀》（The Lancet）发表了题为：OTOF-Related Gene Therapy: A New Way but a Long Road Ahead 的学术通讯（Correspondence），系统总结了针对 OTOF 基因突变导致的遗传性耳聋的基因治疗临床进展，深入探讨了其技术挑战与未来方向，并介绍了团队开展的临床试验中一名 23.9 岁患者取得了令人鼓舞的听觉恢复效果，这是首次在成年耳聋患者中恢复听觉，表明了即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者，也能从基因治疗中获益。柴人杰教授、曾凡钢教授、徐磊教授、高下教授、孙宇教授、查定军教授、段茂利教授为 Nature Medicine 论文的共同通讯作者；北京理工大学齐洁玉副教授，东南大学附属中大医院张李燕博士后、陆玲教授、谈方志副研究员、博士生陆宜成、南京大学医学院附属鼓楼医院程诚助理研究员为共同第一作者。论文链接：1. https://www.nature.com/articles/s41591-025-03773-w2. https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(25)00248-X/fulltext设置星标，不错过精彩推文开放转载欢迎转发到朋友圈和微信群 微信加群 为促进前沿研究的传播和交流，我们组建了多个专业交流群，长按下方二维码，即可添加小编微信进群，由于申请人数较多，添加微信时请备注：学校/专业/姓名，如果是PI/教授，还请注明。点在看，传递你的品味