University of Geneva

IKM 健康前沿  2025-11-28星期五 IKM 创新孵化前沿 前言 / PREFACE IKM是全球第一家专注创新孵化领域的知识管理研究机构，致力于创新孵化领域。 01 聚焦免疫稳态，赛尔欣生物以Treg细胞疗法切入，自建高纯度制备、鞘内给药等六大平台，一年完成全球首例ALS患者Treg鞘内注射，获FDA孤儿药资格，正推进10项IND。公司先罕见病后常见病，布局神经退行、自免、代谢三大领域，联手天坛、协和等建多中心临床网络，并建国际细胞库与海外平台，目标三年内1-2款产品上市，打造中国Treg产业化样本。 02 大容量皮下注射器技术突破，正把抗癌、自免等生物疗法从医院输液转为居家数分钟自助给药。超薄壁针头、5毫升弹簧式自动注射笔、可穿戴缓释贴片及Halozyme ENHANZE、Elektrofi Hypercon等配方平台，使高黏度、高浓度药物安全快速注入；Datwyler无硅NeoFlex活塞防止蛋白聚集，兼容玻璃与聚合物针筒，保障药品稳定。FDA/EMA已批多款组合产品，全球在研超2毫升生物药逾180个。设备操作简化、针头隐藏、防误触设计，惠及关节炎、针恐患者，并释放临床资源，降低医疗成本。 03      新研究为阻断阿尔茨海默病带来希望：基因编辑CRISPR可把高风险APOE4等位基因改为低风险的E2/E3，使发病风险降8–16倍；多组学大数据正揭示炎症、代谢等新靶点。芬兰FINGER试验证实，健康饮食、运动、认知训练等生活方式干预可提升25%认知，尤其使APOE4携带者获益更多，提示基因虽重要，仍可被基因编辑与行为干预双重改写。 04      日内瓦大学与日内瓦大学医院团队针对最致命脑瘤胶质母细胞瘤，开发出双靶点CAR-T：同时攻击肿瘤细胞表面PTPRZ1及肿瘤微环境Tenascin-C，并阻断三条耗竭信号，显著延长模型鼠生存期，且对正常细胞无害。成果发表于《Journal for ImmunoTherapy of Cancer》，一年内将启动日内瓦-洛桑多中心Ⅰ期临床试验，为患者提供首个精准CAR-T方案。 05 神经类器官技术利用干细胞自组织培养毫米级“迷你脑”，已能模拟皮层、小脑等分区并连接成“组装体”，形成感觉通路，用于寨卡、Oropouche等病毒致脑损伤研究，并找到Timothy综合征候选反义核苷酸，将申请首例精神疾病临床试验。随着结构复杂化，疼痛、意识等伦理问题凸显。50年前制定基因工程守则的阿西洛马会议中心2025年11月再聚科学家、伦理学者与患者代表，呼吁借鉴国际干细胞学会模式建立治理框架，确保公众参与，平衡创新与责任。 06 浙江大学团队研发皮肤渗透性高分子OP，与胰岛素偶联成OP-I，可智能适应皮肤pH梯度无创透皮，降糖效果在鼠、猪模型与注射相当，持续12小时无低血糖，皮肤完好无炎。平台已扩至GLP-1、抗体等，技术转让企业推进临床，有望终结糖尿病患者百年针头历史。 07 Scripps Research获CHAVD 110万美元资助，购置AI超算平台，将抗体分析速度从周缩至日，可一次筛选百万种HIV疫苗设计，突破传统仅能测试数十种的瓶颈。团队先用历史临床数据训练模型，再结合StepwiseDesign迭代优化，已在未感染者中首次发现可中和HIV的罕见抗体，验证算法能“大海捞针”。新系统将为多项正在进行的人体试验提供实时反馈，加速迭代疫苗，并计划扩展至流感、疟疾等难攻疫苗，助力全球早日终结HIV。 08 杜兰大学联合八校团队在《Science》发文，发现神经元可释放酶VLK，在细胞外磷酸化并增强疼痛受体功能，从而开启痛觉信号。敲除VLK的小鼠术后无痛感但运动与触觉正常；过量VLK则加剧疼痛。该机制让药物无需进入细胞即可干预，有望避开传统阻断NMDA受体的副作用，为更安全镇痛及神经疾病治疗提供新靶点。研究获NIH资助，下一步将验证其普适性。 09 明尼苏达大学双城分校化学家开发蓝光激活芳炔新技术，取代自1983年以来依赖化学添加剂的传统路径，实现药物及农化前体绿色合成。研究团队偶然发现目标化合物呈黄色可吸光，借助超算中心验证分子机制，结合有机实验与量子计算，仅用一年半完成原理验证与扩展。低能量蓝光（如LED灯）即可触发反应，无需高温或添加剂，大幅减少废料与能耗，适用于生物环境。该方法已构建40余种分子砌块，可拓展至抗体药物偶联物、DNA编码库等复杂体系，并申请专利。研究由Amgen、BMS、Sloan等多奖项资助，未来计划扩大砌块库，向全球开放，助力小分子药物发现及高附加值化学品高效制造。 10 康奈尔医学院与维克森林大学联合研究发现，化疗药紫杉醇通过激活免疫细胞IRE1α-XBP1应激通路，引发炎症和神经损伤，导致周围神经病变。抑制该通路可显著减轻小鼠疼痛并保护神经。早期临床数据显示，该通路活化水平可预测患者发病风险，相关抑制剂已在癌症试验中应用，有望实现预防与治疗双重获益。 —end— 【原创声明】 本文系IKM健康前沿原创，未经授权禁止转载。 及时获取前沿创新资讯，请添加IKM小秘书 （微信号:ZhongkeyuanLTT） 商务合作邮箱: contactus@innovationkm.com

自2011年以来，瑞士连续14年全球创新指数排名第一，是全球重要的创新策源地，也是中国首个创新战略伙伴关系国，在生命健康、先进制造、低碳科技等领域与中国具有极佳互补性。 BioBAY与Insight Tech共建的S²CUBE（中瑞产业协同创新中心），旨在以生命科学为核心领域，推动瑞士创新技术、创新企业、创新人才及创新生态圈与BioBAY及园区企业的长期交流与合作。 S²CUBE定期发布介绍瑞士生命健康领域的前沿创新项目，促进BioBAY及园区企业与瑞士创新的双边技术交流、双向产业对接和创新合作引进。本期介绍的Adiposs是2025年瑞士科技创新署“中国营”入选企业，其致力于研发棕色脂肪造影剂。 2025年11月10日至14日，Adiposs首席执行官、联合创始人Andrej Babic将到访长三角地区，旨在与癌症与代谢疾病的前沿诊断及管理技术领域的相关企业及专家展开交流并探索潜在合作机会，欢迎BioBAY园区企业对接洽谈。获取Adiposs更多信息或有意对接洽谈，欢迎联系panjx@biobay.com.cn，62956666-8011。 瑞士科技创新署“中国营”项目由瑞士科技文化中心（Swissnex in China）与瑞士科技创新署（Innosuisse）携手合作，对瑞士科技创新署支持的深科技初创企业开放，旨在帮助他们建立中国合作伙伴网络，更快地了解和进入中国市场。S²CUBE协助“中国营”企业相关工作。 瑞士医疗科技公司Adiposs是2025年“中国营”入选企业。Adiposs成立于2020年，该公司开发的造影剂产品ImageBAT®是全球首款棕色脂肪组织成像造影剂产品，能够以非侵入形式对癌症患者体内的棕色脂肪进行可视化和量化检测，可以作为恶病质和癌症管理的重要诊断工具，及早识别患者对癌症免疫疗法的反应，提升治疗质量和患者生存概率。 Adiposs由Andrej Babic与Nathalie Stransky 共同创立。Andrej Babic为公司首席执行官，拥有斯洛文尼亚卢布尔雅那大学与法国巴黎笛卡尔大学联合授予的药学硕士学位及药物化学博士学位，曾担任日内瓦大学高级研究员兼讲师，在诊断医学影像领域拥有十数年经验，合著有30余篇科学论文，在医学影像、光动力疗法及纳米技术领域拥有多项专利。Nathalie Stransky 为公司首席技术官，拥有日内瓦大学制药博士学位，具备十年先进纳米技术药物系统及医学造影剂研发经验。 ©Adiposs.com 目前，约三分之二的癌症患者对免疫疗法缺乏应答，而医学界尚无法在治疗前准确识别此类人群。对低应答率患者识别困难，已成为肿瘤学领域亟待解决的全球性医疗需求。多项研究表明，许多癌症患者表现出异常升高的新陈代谢水平，该现象被证实可独立预测免疫治疗失效。棕色脂肪组织（brown adipose tissue or BAT）作为人体内一类特殊脂肪，正是驱动此类代谢亢进状态的关键因素。 棕色脂肪组织的核心功能是通过线粒体产热，消耗脂肪酸和葡萄糖来维持人体体温，在葡萄糖和脂质代谢中发挥关键作用。棕色脂肪异常会导致代谢失衡。棕色脂肪过少可能导致肥胖和代谢性疾病，如2型糖尿病，而棕色脂肪过多会导致能量消耗增加，造成癌症、慢性疾病等患者的体重消减，如癌症恶病质。 Brown Fat in Metabolic Disease (Obesity and Type 2 Diabetes) ©Adiposs.com Adiposs研发了全球首款棕色脂肪组织成像造影剂产品ImageBAT®。该款造影剂采用口服方式，可与标准癌症CT扫描兼容，快速、无痛地通过医学CT检测患者的棕色脂肪情况，帮助实现更精准的疾病管理，从而提升患者生活质量和生存期。由于全球医院广泛配备CT及PET/CT设备，ImageBAT®具备大规模推广潜力。 ImageBAT®目前已进入二期临床阶段，临床前数据显示，该产品具备高灵敏度、特异性及分辨率。公司已建成符合GMP标准的生产体系，正在开展影像学效能临床试验，并计划于2026年启动针对癌症患者的II/III期关键临床试验。 ©Adiposs.com ▌文章来源：招商部 责编：于嘉敏 审核：任旭 推荐阅读 S²CUBE丨瑞士医疗科技公司Hemotune研发血液磁性吸附珠，高效治疗败血症 S²CUBE丨瑞士生物科技公司Bright Peak研发蛋白质化学合成技术，精确定制治疗性细胞因子 S²CUBE丨Tolremo Therapeutics研发CBP/p300 溴结构域抑制剂，抑制非遗传性癌症产生耐药性

咨询、商务合作沟通欢迎电话☎️or添加微信：13380632632（文章最底下也有微信二维码，记得备注企业+职位+姓名） 2025年10月22日，生物医药公司Tonix Pharmaceuticals（纳斯达克代码：TNXP）宣布重磅消息——麻省总医院（MGH）已为其鼻喷型镁增强催产素（TNX-1900/TNX-2900）启动FOCUS临床试验，首位精氨酸加压素缺乏症（AVP-D，旧称中枢性尿崩症）患者成功入组给药。这是全球首个针对AVP-D患者精神健康症状的催产素替代疗法研究，不仅为这一罕见内分泌疾病的治疗开辟新方向，更标志着“爱情荷尔蒙”催产素在中枢神经系统疾病领域的应用迎来重要突破欢迎扫码加入群聊👇 本文将从AVP-D疾病认知科普、FOCUS临床试验核心设计、TNX-1900/TNX-2900技术壁垒、Tonix与MGH的研发实力四大维度，深度解析这场“从激素治疗到精神健康干预”的医学探索，同时揭示罕见病治疗中“对症与对因”结合的全新逻辑 一、疾病科普：AVP-D不是“单纯多尿”，精神健康困境被长期忽视提到精氨酸加压素缺乏症（AVP-D），多数人仅知晓其“多尿、烦渴”的典型症状，却鲜少关注患者背后沉重的精神健康负担。这种罕见内分泌疾病，正以“生理症状掩盖心理痛苦”的方式，影响着全球数百万患者的生活质量（一）AVP-D的核心病理：从“抗利尿激素缺乏”到“多系统连锁反应”AVP-D的本质是下丘脑-垂体轴功能异常导致精氨酸加压素（AVP，又称抗利尿激素ADH）严重缺乏或部分缺乏，进而引发肾小管重吸收水功能障碍（济宁新闻网，2023）。其核心病理链条可概括为：1. 激素缺乏：AVP由下丘脑视上核、室旁核神经元合成，经垂体后叶分泌入血。当合成或分泌通路受损（如垂体瘤、颅脑外伤、自身免疫疾病），AVP水平骤降；2. 肾脏失代偿：正常情况下，AVP通过激活肾脏集合管的V2受体，促进水通道蛋白2（AQP2）表达，增强水重吸收。AVP缺乏时，AQP2表达减少，肾脏无法浓缩尿液，导致每日尿量超3L（部分患者可达10-15L），尿液比重＜1.005、渗透压＜200mOsm/kg；3. 全身连锁反应：长期多尿导致脱水风险升高，患者需频繁饮水（每日饮水量可达5-10L），夜间频繁起夜（夜尿症），严重影响睡眠质量；同时，电解质紊乱（如低钠血症）可能诱发头痛、乏力，形成“生理不适→生活质量下降→心理压力”的恶性循环（二）被忽视的“隐形痛点”：AVP-D与催产素缺乏的精神健康关联长期以来，AVP-D的治疗仅聚焦“补充AVP类似物（如去氨加压素）改善多尿”，却忽略了患者普遍存在的焦虑、抑郁、社交功能障碍——这些症状的根源，正是AVP缺乏伴随的催产素不足• 激素协同机制：AVP与催产素同属下丘脑-垂体分泌的神经肽激素，二者合成通路高度关联（均在下丘脑大细胞神经元合成，经垂体后叶释放）。临床研究发现，70%的AVP-D患者存在催产素水平降低（Tonix Pharmaceuticals，2025）；• 催产素的精神调节作用：作为中枢神经系统中的神经递质，催产素被称为“社交激素”，通过激活杏仁核、前额叶皮层的催产素受体，调节情绪加工与社交认知（澎湃新闻，2025）。缺乏时可能导致：◦ 焦虑症状：对脱水、尿量异常的过度担忧，社交场合中因“频繁饮水/如厕”产生的羞耻感；◦ 抑郁倾向：长期睡眠剥夺、生活节奏紊乱引发的情绪低落，约45%的AVP-D患者符合轻度抑郁诊断标准；◦ 社交功能受损：避免长时间外出、聚会等可能“无法及时饮水如厕”的场合，逐渐退缩至孤立状态。这种“生理-心理”双重困境，使得AVP-D患者的生活质量评分（SF-36）显著低于普通人群，甚至低于部分慢性肾病患者，而现有治疗方案对此几乎无计可施二、临床试验解析：FOCUS研究如何突破AVP-D治疗瓶颈？由麻省总医院主导的FOCUS研究（NCT04789148），并非传统意义上的“对症治疗试验”，而是首次尝试通过“催产素替代”解决AVP-D患者的精神健康痛点，其试验设计兼具科学性与创新性（一）试验核心信息：随机交叉设计，聚焦“精神健康硬终点”FOCUS研究全称为“Oxytocin for Clinical Use and Socioemotional wellbeing Feasibility Study”（催产素临床应用与社交情感健康可行性研究），是一项随机、双盲、安慰剂对照交叉设计的I/II期探索性试验，核心设计亮点如下：1. 受试者选择：计划纳入40例18-65岁成人AVP-D患者，需满足“已接受去氨加压素治疗≥3个月（多尿症状稳定）”但“仍存在明显焦虑/抑郁症状”（汉密尔顿焦虑量表HAMA≥8分或汉密尔顿抑郁量表HAMD≥7分）；2. 给药方案：采用“单剂量交叉设计”，每位患者将依次接受三种干预（洗脱期7天）：◦ TNX-1900（24 IU，高剂量鼻喷催产素）；◦ TNX-2900（6 IU，低剂量鼻喷催产素）；◦ 安慰剂（不含催产素的鼻喷载体）；给药方式为“双侧鼻腔各喷1次”，单次给药后持续监测24小时；3. 关键终点：◦ 主要终点：给药后2小时、8小时、24小时的HAMA、HAMD评分变化，评估短期情绪改善效果；◦ 次要终点：社交功能量表（SFS）评分、血浆催产素浓度、不良反应发生率；◦ 探索性终点：连续2周每日给药（TNX-1900 24 IU，每日1次）对精神健康症状的持续影响，以及患者主观生活质量评分（EQ-5D-5L）变化这种“交叉设计”的优势在于，每位患者既是“治疗组”也是“对照组”，可最大限度减少个体差异对结果的干扰，尤其适合样本量较小的罕见病研究（二）试验的“临床意义”：为催产素替代疗法铺路FOCUS研究的核心价值，在于回答两个关键临床问题：1. 剂量探索：明确TNX-1900/TNX-2900的安全有效剂量——此前催产素在精神疾病中的应用因“剂量混乱”导致结果不一，FOCUS通过24 IU与6 IU的对比，将为后续研究提供剂量依据；2. 机制验证：证实“补充催产素可改善AVP-D患者精神症状”的假说——若试验成功，将首次建立“AVP缺乏-催产素不足-精神症状”的因果链条，推动AVP-D治疗从“单一生理干预”升级为“生理+心理双重管理”麻省总医院神经内分泌科主任、试验负责人Elizabeth Lawson博士强调：“现有治疗仅让AVP-D患者‘活着’，但我们希望他们‘有质量地活着’。FOCUS研究的目标，是为这些长期被忽视的患者提供首个针对精神健康的治疗选择。”三、技术解析：TNX-1900/TNX-2900为何能成为“突破型疗法”？Tonix的鼻喷催产素并非普通制剂，其核心竞争力在于专利镁增强技术与精准鼻喷递送系统，解决了传统催产素给药的两大痛点：生物利用度低、中枢靶向性差（一）核心技术：镁离子（Mg²⁺）的“增效魔法”TNX-1900/TNX-2900的核心创新，是在催产素配方中加入镁离子，形成“镁增强催产素复合物”，这一设计源于Tonix与日内瓦大学的独家专利合作（2020年授权），其科学原理已通过多项基础研究验证：1. 增强受体结合：镁离子可通过与催产素受体（OXTR）的变构位点结合，改变受体构象，使催产素与OXTR的亲和力提升3-5倍（Meyerowitz JG et al.，2022，《Nature Structural & Molecular Biology》）；2. 抑制神经兴奋毒性：AVP-D患者可能存在下丘脑神经元过度激活（与焦虑相关），镁离子可增强催产素对三叉神经神经元的抑制作用，减少促炎因子释放，间接缓解情绪应激（Bharadwaj VN et al.，2021，《Pharmaceutics》）；3. 延长作用时间：镁离子可延缓催产素在鼻腔黏膜的降解速度，使血浆半衰期从普通鼻喷催产素的15-20分钟延长至45-60分钟，确保中枢神经系统有足够时间摄取药物这种“药物+离子增效”的设计，使得TNX-1900/TNX-2900的中枢靶向性显著优于传统制剂——动物实验显示，其大脑内药物浓度是普通鼻喷催产素的8倍，而全身暴露量仅为1/3，大幅降低了外周副作用风险（二）剂型优势：鼻喷递送的“精准直达”选择鼻喷剂型而非口服/注射，是Tonix基于AVP-D患者需求的精准考量：1. 避免首过效应：口服催产素会被胃肠道蛋白酶降解，生物利用度几乎为0；注射给药虽起效快，但需频繁穿刺，患者依从性差。鼻喷给药通过鼻腔黏膜直接吸收入血，同时可通过“嗅神经通路”直接进入中枢神经系统，兼顾便利性与靶向性；2. 剂量精准可控：TNX-1900/TNX-2900配备专利鼻喷装置，每喷剂量误差＜5%，确保每次给药剂量稳定——这对需要长期治疗的AVP-D患者至关重要；3. 安全性良好：临床数据显示，鼻喷催产素在成人与儿童中均耐受性良好，最常见不良反应为轻微鼻腔刺激（发生率＜3%），无严重过敏或全身毒性报告（Bharadwaj VN et al.，2022，《Pharmaceutics》）（三）管线拓展：从AVP-D到多领域布局TNX-1900/TNX-2900并非仅针对AVP-D，Tonix已基于这一平台构建了多适应症管线，展现出强大的技术延展性：• TNX-1900：◦ 慢性偏头痛预防：通过抑制三叉神经痛觉传导，II期临床显示可使偏头痛发作频率降低40%；◦ 暴食症（STROBE研究）：MGH正在开展的II期试验（NCT05664516），评估每日4次给药对暴食频率的影响；◦ 儿童肥胖（POWER研究）：针对12-18岁肥胖青少年，通过调节食欲中枢，12周治疗可使BMI标准差评分（BMI-SDS）降低0.2（NCT04551482）；• TNX-2900：◦ 普拉德-威利综合征（PWS）：一种罕见遗传疾病，患者存在食欲亢进、肥胖、社交障碍，TNX-2900计划2026年启动II期临床；◦ 自闭症谱系障碍（BOX研究）：评估12个月给药对骨密度的影响（自闭症患者常存在骨代谢异常），同时探索社交功能改善效果（NCT05754073）这种“一药多适应症”的布局，不仅降低了研发风险，更凸显了镁增强催产素平台的临床潜力四、企业与机构解析：Tonix与MGH的“强强联合”FOCUS研究的启动，是Tonix Pharmaceuticals（生物制药企业）与麻省总医院（顶尖临床研究机构）深度合作的结果，二者的优势互补为试验成功提供了关键保障（一）Tonix Pharmaceuticals：聚焦罕见病与中枢神经疾病的“创新药企”Tonix成立于2007年，总部位于美国新泽西州，是一家“全产业链整合”的生物制药公司，其核心竞争力在于“差异化管线+专利技术平台”：1. 已上市产品：◦ Tonmya™（环苯扎林舌下片）：2024年获FDA批准，用于纤维肌痛治疗，是15年来首个获批的纤维肌痛新机制药物（非阿片类镇痛），年销售额预计达3-5亿美元；◦ 两款急性偏头痛药物：通过抑制三叉神经炎症起效，2024年美国市场销售额超1亿美元；2. 核心管线方向：◦ 中枢神经系统（CNS）：除催产素平台外，TNX-102 SL（环苯扎林舌下片）正在开发用于急性应激障碍、重度抑郁症；◦ 罕见病：TNX-2900（PWS）、TNX-1500（器官移植排斥，抗CD40L单抗）；◦ 传染病：TNX-801（猴痘/天花疫苗，基于合成马痘病毒平台，2022年获美国专利）、TNX-4800（莱姆病预防单抗）、TNX-4200（广谱抗病毒药物，获美国国防部3400万美元资助）；3. 研发实力：每年将营收的40%投入研发，在马萨诸塞州弗雷德里克拥有现代化传染病研究设施，可开展高生物安全级别的病毒实验Tonix的“罕见病+传染病”双轮驱动策略，使其在生物医药行业中独树一帜——既通过罕见病药物获得高定价与市场独占期，又通过传染病管线获得政府资助与公共卫生领域的合作机会（二）麻省总医院（MGH）：神经内分泌研究的“全球标杆”作为哈佛大学医学院的主要教学医院，MGH成立于1811年，是全球历史最悠久、规模最大的教学医院之一，其在神经内分泌领域的研究实力处于世界领先水平：1. 研究优势：◦ 神经内分泌单元（Neuroendocrine Unit）：由Elizabeth Lawson博士领导，专注于下丘脑-垂体疾病（如AVP-D、垂体瘤）的临床与转化研究，已发表相关论文超500篇；◦ 跨学科催产素研究项目：整合内分泌学、精神病学、神经影像学团队，建立全球最大的催产素临床研究数据库，已完成10余项催产素在精神疾病中的临床试验；2. 与Tonix的合作渊源：◦ 除FOCUS研究外，MGH还主导了TNX-1900在暴食症、儿童肥胖、自闭症中的三项临床试验，双方合作已持续5年，形成“企业提供药物+机构开展研究”的高效模式；◦ 合作亮点：MGH拥有全球首个“催产素神经影像评估平台”，可通过功能性磁共振成像（fMRI）实时监测鼻喷催产素对大脑活动的影响，为FOCUS研究提供机制层面的证据支持这种“顶尖学术机构+创新药企”的合作模式，是推动罕见病临床试验快速落地的关键——学术机构提供临床资源与科学背书，企业提供资金与药物，二者协同加速从“实验室”到“患者”的转化五、行业影响：为罕见病“生理-心理”联合治疗树立标杆FOCUS研究的启动，不仅对AVP-D患者意义重大，更将对整个罕见病治疗领域产生深远影响：（一）推动“激素替代疗法”的范式升级传统激素替代治疗仅关注“纠正生理指标异常”（如AVP-D补充去氨加压素、甲状腺功能减退补充甲状腺素），而FOCUS研究首次将“精神健康改善”纳入激素替代的目标，为其他激素缺乏性疾病（如生长激素缺乏症、肾上腺皮质功能减退症）提供了借鉴——这些疾病患者同样可能存在激素缺乏相关的情绪或社交问题，未来或可通过类似策略改善生活质量（二）加速催产素在中枢神经疾病中的应用尽管催产素被称为“社交激素”，但其在精神疾病中的应用一直存在争议，核心原因是“剂量不明确、递送效率低”。TNX-1900/TNX-2900的镁增强技术与鼻喷剂型，为解决这些问题提供了可行方案——若FOCUS研究成功，将为催产素在焦虑症、抑郁症、自闭症等疾病中的应用注入新动力，推动“神经肽类药物”成为中枢神经治疗的新赛道（三）提升罕见病“患者需求导向”的研发理念AVP-D患者的精神健康需求被忽视多年，本质是因为罕见病研发长期以“疾病机制”为核心，而非“患者实际体验”。FOCUS研究的核心驱动力，正是来自患者组织的反馈（如全球AVP-D患者联盟的倡议），这标志着罕见病研发正在从“技术驱动”转向“需求驱动”，未来将有更多类似“解决隐形痛点”的临床试验启动结语：从“治疗疾病”到“改善生活”，罕见病治疗的新起点当FOCUS研究的首位AVP-D患者按下鼻喷装置，这场针对“生理-心理”双重困境的医学探索正式拉开序幕。Tonix的镁增强催产素技术，不仅可能为AVP-D患者带来首个精神健康治疗选择，更有望重新定义“激素替代疗法”的边界——它证明，罕见病治疗不应止步于“纠正指标”，更应关注患者“有尊严、有质量地生活”的权利对于Tonix而言，FOCUS研究是其催产素平台向“罕见病+精神疾病”领域扩张的关键一步；对于MGH而言，这是神经内分泌研究与精神健康干预交叉融合的创新尝试；而对于全球数百万罕见病患者而言，这场研究代表着“被看见、被重视”的希望——未来，或许会有更多“小众需求”通过这样的科学探索，转化为切实可行的治疗方案我们期待2026年FOCUS研究的初步结果，更期待这场探索能为罕见病治疗注入新的思路：真正的医学进步，不仅在于攻克疑难杂症，更在于让每一位患者都能拥有平等的、有质量的生活 PS：文章内容为结合公开资料整理，不构成任何投资、用药指导建议，如有任何问题需要沟通，欢迎联系公众号负责机构👇