Vision Biological Technology (Hefei) Co., Ltd.

根据CDE网站公示，2月28日，又有三款创新药纳入突破性治疗品种名单，分别是劲方医药的GFH375片以及默沙东的帕博利珠单抗注射液、MK-1084片。 算上这三款，截至目前，2月累计共有13个创新药纳入突破性疗法，涵盖肺癌、乳腺癌、胰腺癌等多个癌种。 劲方医药GFH375片为口服高活性、高选择性小分子KRAS G12D(ON/OFF)抑制剂，，拟适应症为至少接受过一种系统性治疗并具有KRAS G12D突变的非小细胞肺癌(NSCLC)。 2025年8月，劲方医药宣布小分子KRAS G12D抑制剂GFH375单药治疗非小细胞肺癌(NSCLC)患者的新临床研究数据入选世界肺癌大会(WCLC)突破性研究摘要(LBA)及小型口头报告。 默沙东的帕博利珠单抗注射液、MK-1084片同天也被纳入突破性疗法，拟适应症为帕博利珠单抗联合MK-1084用于一线治疗PD-L1 TPS ≥50%且有KRAS G12C突变的NSCLC患者。 MK-1084是由美国默沙东公司开发的是一种专门针对KRAS G12C突变的肿瘤而设计的抑制剂。在临床前的研究中，MK-1084已经显示出了对肿瘤的显著抑制作用。据悉，MK-1084与帕博利珠单抗联用，在先前未接受过治疗的KRAS G12C突变型非小细胞肺癌(NSCLC)患者中，也表现出积极的疗效和良好的安全性。 此外，2月，强生的Teclistamab 注射液也纳入突破性疗法，拟适应症为特立妥单抗与达雷妥尤单抗联合用药适用于既往至少接受过一线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。 再鼎医药的注射用ZL-1310纳入突破性疗法，拟适应症为用于一线含铂治疗期间或治疗后出现疾病进展的广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)患者。 齐鲁制药的注射用QLC5508纳入突破性疗法，拟适应症为用于既往一线接受含铂化疗和免疫检查点抑制剂(ICI)治疗后失败的不可切除的局部晚期或转移性食管鳞癌患者的治疗；雄激素受体(AR)通路抑制剂和紫杉类化疗治疗失败的转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)成人患者。 第一三共的DS-8201a纳入突破性疗法，拟适应症为接受抗HER2新辅助治疗后仍残存侵袭性病灶的HER2阳性成人乳腺癌患者的辅助治疗。 威尚的WSD0922-FU片纳入突破性疗法，拟适应症为一线经第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKI)治疗后疾病进展并具有EGFR C797S (EGFR基因中第797氨基酸位点的半胱氨酸被丝氨酸替代)基因突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)。 恒瑞医药的注射用SHR-A1811、HRS-4642注射液纳入突破性疗法，拟适应症分别为HER2(ERBB2)激活突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的一线治疗；HRS-4642注射液联合吉西他滨和紫杉醇(白蛋白结合型)用于携带KRAS G12D突变的晚期或转移性胰腺癌的一线治疗。 康方生物的AK112注射液纳入突破性疗法，拟适应症为依沃西单抗联合吉西他滨和顺铂一线治疗晚期胆道癌。 宜联生物的注射用YL201纳入突破性疗法，拟适应症为既往经PD-1/PD-L1单抗联合含铂化疗治疗失败的复发性或转移性食管鳞癌。 普方生物的注射用PRO1184纳入突破性疗法，拟适应症为Rina-S适用于治疗既往接受过系统性治疗的铂类耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者。 13款创新药密集纳入突破性疗法，既是我国药品审评审批制度改革成效的体现，也是国内外药企聚焦精准抗癌、深耕未满足临床需求的成果。这些药物针对多个难治性靶点和癌种，将为患者带来了更准、更安全的治疗选择。 未来，这些药物的加速研发与上市，将进一步优化我国肿瘤治疗格局，为更多患者带来生存希望。 参考：制药网 ↓⭐关注药通社，洞见行业趋势↓ 投稿/企业合作/内容沟通： 药通社总编—华籍美人（Ww_150525） *添加请注明备注及来意

对于EGFR突变的肺癌患者而言，最令人绝望的从来不是确诊的消息，而是靶向药吃到耐药、无药可医的绝境。 我国肺癌患者中，超过三成携带EGFR突变，这本是能靠靶向药长期控制的“黄金突变”，可一代、二代、三代药轮番使用后，耐药几乎是所有患者绕不开的坎。尤其是C797S复合突变、20号外显子插入突变这类难治靶点，过去一旦耐药，患者只能退回化疗，疗效差、副作用大，生存期被大幅压缩。 就在2026年2月，国产抗癌药接连传来重磅喜讯，彻底打破这一僵局。威尚生物WSD0922-FU、艾力斯伏美替尼两款国产新药，先后公布最新临床数据，疾病控制率均达到100%，所有入组的耐药、难治患者，病情无一进展。这不是早期试验的噱头，而是国家药监局审评中心公示、权威临床团队发布的真实数据，是中国药企自主研发、为国人量身打造的救命新武器。 今天我抛开所有专业术语，用最直白的大白话，把这一医学突破讲透，让每一位患者和家属都能看懂希望、抓住生机。 一、先讲明白：EGFR耐药，到底是怎样的“死胡同” 不用记复杂的医学名词，只需要知道核心事实：EGFR突变肺癌患者，靠靶向药能实现高质量生存，但耐药就是悬在头顶的利剑。 一代靶向药平均控制病情1年左右就会失效，换用三代药后，多数患者1年左右再次耐药，随之出现的C797S、MET扩增、20号外显子插入等突变，都是临床公认的“硬骨头”。20号外显子插入突变占EGFR突变的12.5%，此前长期无特效靶向药；C797S复合突变更是三代药耐药后的“终极难题”，全球范围内都缺乏有效治疗方案。 过去的现实无比残酷：三代药耐药后，患者几乎没有靶向药可选，只能重新接受化疗。有效率不足三成，恶心、呕吐、骨髓抑制等副作用让患者苦不堪言，很多家庭熬到这一步，跑遍全国大医院，得到的都是“没有合适药物，只能保守治疗”的答复。 从“每天吃一片药就能正常生活”，到“无药可用、只能硬扛”，这种从希望到绝望的落差，是患者和家属最难承受的痛苦。而国产新药的突破，终于把这条“死胡同”彻底打通。 二、100%控制率！两款国产新药，交出满分临床答卷 2026年开年，两款国产新药的临床数据，让整个肺癌治疗领域为之振奋，每一个数据都真实可查、有据可依。 第一款是威尚生物WSD0922-FU，用于一线经三代EGFR-TKI治疗后进展且伴C797S突变的晚期非小细胞肺癌，2月10日获国家药监局突破性疗法认定。其I期临床120mg BID队列数据堪称完美：可评估患者疾病控制率100%，客观缓解率60.6%，超六成患者肿瘤明显缩小；更难得的是，这款药物能穿透血脑屏障，针对肺癌最凶险的脑转移，脑转移患者颅内病灶控制率100%，客观缓解率75%。入组患者均为多线治疗失败、多重耐药的晚期患者，在无药可医的绝境下，实现了病情全控制。 第二款是艾力斯伏美替尼，2月3日正式获批EGFR 20号外显子插入突变新适应症，其FAVOUR研究一线初治患者数据同样亮眼：疾病控制率100%，客观缓解率78.6%，中位缓解持续时间长达15.2个月。这意味着，此前无药可治的20号插入突变患者，终于有了专属国产靶向药，肿瘤要么大幅缩小，要么稳定不进展，实现长期带瘤生存。 100%疾病控制率，在晚期实体瘤治疗中是极其罕见的满分成绩。这不是指所有患者肿瘤完全消失，而是没有一例患者病情恶化，肿瘤要么缩小、要么稳定，彻底阻断了疾病进展的可能。对于耐药晚期患者来说，这就是活下去的最大希望。 除此之外，2026年国产肺癌新药捷报频传：1月8日，阿美替尼联合化疗方案获批一线治疗，疾病进展风险降低53%；中山大学肿瘤防治中心研发的EGFR×HER3双抗ADC药物，登顶《新英格兰医学杂志》，改写全球耐药治疗指南；赛沃替尼针对MET扩增耐药，确立口服靶向联合治疗新标准。 从三代药到四代药，从单靶点到双抗、ADC，国产药已经构建起全覆盖的EGFR耐药治疗矩阵，无论患者出现哪种耐药突变，都有对应的国产新药可用。 三、告别进口依赖！中国原创，领跑全球EGFR肺癌治疗 曾几何时，抗癌药领域是进口药的天下，价格高昂、上市滞后，国内患者往往要等数年才能用上最新药物。但如今，在EGFR肺癌靶向治疗领域，中国原创已经实现全球领跑。 此次突破的WSD0922-FU，是全球为数不多进入临床阶段的第四代EGFR靶向药，针对C797S突变的疗效，与美国同类药物并肩，甚至在脑转移控制上更具优势；伏美替尼获批的20号外显子插入适应症，填补了国内临床空白，成为该类患者的首选治疗方案。 更重要的是，国产新药的临床试验全部以中国患者为主体，药物剂量、疗效、安全性都贴合国人体质，避免了进口药“水土不服”的问题。同时，国产药定价更亲民，伏美替尼、阿美替尼等多款药物已纳入医保，加上慈善赠药、惠民保报销，普通家庭也能负担得起，彻底告别“吃不起进口抗癌药”的困境。 2026年，国产EGFR靶向药实现三大里程碑：第四代药率先突破难治靶点、适应症全覆盖、临床数据登顶国际顶刊。中国药企从“跟跑”到“并跑”，再到部分领域“领跑”，用实实在在的成果，守护国人生命健康。 四、患者必看！耐药后别放弃，这4件事一定要做 面对新药突破，患者和家属最关心的是如何用上这些救命药，这里给大家整理了最实用的建议，全是2026年最新实操指南： 第一，耐药后先做精准基因检测。不要盲目换药、试药，通过基因检测明确C797S、20号外显子插入等突变类型，才能匹配对应的国产新药，这是治疗有效的前提。 第二，关注正规临床试验。WSD0922-FU等四代药正在开展全国多中心临床试验，符合条件的患者可免费入组，提前用上最新疗法，具体信息可咨询三甲医院肿瘤科。 第三，优先选择医保内国产药。伏美替尼、阿美替尼等已纳入医保，报销后自费比例大幅降低，减轻家庭经济负担。 第四，拒绝偏方和非法代购。所有新药均通过正规医院、药店渠道获取，切勿相信虚假宣传，避免延误治疗、危害健康。 医学进步的速度远超想象，今天的耐药难题，明天就有新药破解；今天的晚期绝症，正在逐步变成可长期控制的慢性病。对患者而言，活下去，就有希望。 从100%疾病控制率的第四代EGFR新药，到填补临床空白的20号插入突变特效药，再到全覆盖的国产靶向药矩阵，2026年，中国EGFR耐药肺癌治疗迎来了真正的黄金时代。 100%这个数字，不只是冰冷的临床数据，更是无数患者重新呼吸、重新陪伴家人的希望，是无数家庭免于生离死别的曙光。这背后，是中国药企的自主创新，是临床专家的不懈努力，更是国家医药创新实力的全面展现。 这一突破也让我们深深思考：在癌症面前，科技进步是最有力的武器。曾经我们依赖进口、被动等待，如今自主研发、全球领跑，每一款国产新药的诞生，都在改写无数人的命运。 对患者而言，最该做的不是放弃，而是相信医学、规范治疗、坚持下去，耐药不再是绝境，晚期肺癌也能长期生存；对我们每个人而言，这不仅是医学的胜利，更是中国科技的骄傲。 未来，还会有更多满分数据、更多治愈可能的国产药问世。肺癌早已不是不治之症，耐药也不再是死胡同。只要不放弃，每一位患者都能等到属于自己的救命药，等到长长久久的陪伴。 为国产新药点赞，为每一位坚持的患者加油！

01 一线治疗非小细胞肺癌，荣昌生物：PD-1/VEGF启动首个三期临床 2月11日，荣昌生物在药品临床试验登记与信息公示平台网站注册了PD-1/VEGF双抗RC148的首个三期临床试验RC148-C301，联合化疗一线治疗鳞状NSCLC，与替雷利珠单抗+化疗头对头对照。 该三期临床主要终点为PFS，由浙江省肿瘤医院范云主任主持。RC148二线治疗NSCLC的三期临床试验申请也获得中美批准。 这是一项随机、双盲、多中心III期研究，旨在评价RC148联合含铂化疗对比替雷利珠单抗联合含铂化疗一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌的有效性和安全性。研究的主要终点是盲态独立影像评审委员会（BIRC）根据实体瘤有效性评价标准（RECIST v1.1）评估的无进展生存期（PFS）。 RC148是一种靶向PD-1和VEGF的双特异性抗体，是荣昌生物利用双抗技术平台开发的创新药分子，目前该药物在中国开展的单药及联合治疗晚期实体瘤临床研究正在顺利推进中。 2025年8月，RC148+化疗二线治疗NSCLC已经获得国内的突破疗法认定。 今年1月，荣昌生物将RC148海外权益授权给艾伯维，后者支付6.5亿美元预付款，49.5亿美元里程碑金额，以及双位数比例销售分成，交易总金额高达56亿美元。224年5月开始，康方生物PD-1/VEGF双抗在三期临床中不断取得突破，被整个行业认为有迭代PD-1成为新一代IO疗法的潜力，吸引MNC纷纷下场。出艾伯维与荣昌的交易外，默沙东33亿美元引进礼新医药PD-1/VEGF双抗，百时美施贵宝111亿美元引进BioNTech的PD-L1/VEGF双抗，辉瑞60亿美元引进三生制药的PD-1/VEGF双抗。 02 礼来/信达新一代BTK抑制剂国内获批新适应症 2月12日，礼来制药宣布，其BTK抑制剂「匹妥布替尼片」新适应症获批上市，用于既往既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）。 匹妥布替尼（Pirtobrutinib）是一款高选择性、非共价BTK抑制剂。该药通过可逆结合BTK，可在获得性耐药C481突变下保持活性，提供持续的高靶向覆盖率，并避免其他非共价BTK抑制剂脱靶所致的并发症。 该药是礼来在2019年初通过80亿美元收购Loxo Oncology囊获的重磅产品。而在国内，2024年12月信达生物已与礼来达成合作，引进了匹妥布替尼在中国大陆的进口、销售、推广和分销权益。 资料显示，匹妥布替尼于2023年1月最初在美国获批上市，而后又陆续在欧盟、日本等各大市场获批上市。目前，该药已经在两个癌种中获得批准：1）复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）三线治疗；2）CLL/SLL二线及三线治疗。 而在国内，匹妥布替尼在2024年10月首次获批上市，用于MCL的三线治疗。在2025年度的医保谈判中，该药已经顺利进入医保目录当中，更广泛惠及国内患者。本次获批的是该药的在国内的第二项适应症。 BRUIN CLL-321（登记号：NCT04666038/CTR20212373）是一项随机、平行、开放标签的全球多中心III期研究，共入组238名受试者，随机分组接受匹妥布替尼和研究者选择的IdelaR（艾代拉利司+利妥昔单抗） 或BR（苯达莫司汀+利妥昔单抗）治疗。主要终点是IRC评估的PFS。 结果显示，PFS风险比（HR）为0.54（[95% CI, 0.39 - 0.75]; P = .0002）。匹妥布替尼组的中位PFS为14个月（95% CI, 11.2 - 16.6），而对照组为8.7个月（95% CI, 8.1 - 10.4）。 在2025 ESMO Asia上，礼来公布了该试验的中国亚组人群数据。结果显示，截至2024年12月16日，IRC评估的匹妥布替尼组（n=19）中位PFS未达到，而对照组（n=21）为10.64个月，HR为0.281（95%CI，0.070-1.125）。 03 全球首创！强生双抗新药拟纳入突破性疗法 近日，CDE官网显示，强生的1类新药特立妥单抗（Teclistamab）注射液拟纳入突破性治疗品种，适应症为特立妥单抗与达雷妥尤单抗联合用药适用于既往至少接受过一线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。 特立妥单抗是一款全球首创、即用型、基于体重给药的皮下注射BCMA × CD3双特异性抗体，于2022年8月和10月先后获EMA和FDA批准上市，单药适用于既往至少接受过三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的R/RMM成人患者。2024年6月，该药在中国获批同适应症。 目前，强生正在中国、美国、日本、法国、德国等多个国家和地区开展一项国际多中心III期MajesTEC-3临床（NCT05083169），以评估在R/R MM受试者中比较特立妥单抗联合达雷妥尤单抗与达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）或达雷妥尤单抗、硼替佐米和地塞米松（DVd）的疗效和安全性。 在2025年ASH大会上，强生以口头报告的形式公布了该试验的最新数据。研究结果显示，与标准治疗方案相比，在近三年的随访期内，疾病进展或死亡风险降低了83%（HR=0.17；P<0.0001）。六个月时无进展的患者中，91%在三年时仍保持无进展状态。 与标准治疗相比，在关键次要终点方面观察到了显著改善，包括治疗反应率、微小残留病灶（MRD）阴性、总生存期（OS）和症状恶化时间。特立妥单抗联合达雷妥尤单抗在三年随访时显示出更高的完全缓解率（≥CR) (81.8% vs. 32.1%）、总体缓解率 (89.0% vs. 75.3%）和MRD阴性率（58.4% vs. 17.1%；可评估率为89.3% vs. 63.0%）。 在所有预设亚组中，特立妥单抗联合达雷妥尤单抗治疗组的OS均优于对照组（HR，0.46；P<0.0001），三年OS率分别为83.3%和65.0%。此外，与标准治疗相比，特立妥单抗联合达雷妥尤单抗治疗组患者的无症状持续时间显著延长，这凸显了患者自述生活质量（QoL）的显著改善。 安全性方面，特立妥单抗联合达雷妥尤单抗治疗组与标准治疗对照组的3/4级治疗期间出现的不良事件（TEAE）发生率相似（95.1% vs. 96.6%）。大多数3/4级不良事件是由细胞减少和感染引起的。60.1%的患者发生细胞因子释放综合征；所有病例均为1/2级，未导致治疗中断，并根据标准指南得到有效管理。免疫效应细胞相关神经毒性综合征罕见，发生率为1.1%。 特立妥单抗联合达雷妥尤单抗治疗组70.7%的患者发生严重不良事件，而对照组为62.4%，但因不良事件导致的治疗中断率较低（4.6% vs. 5.5%）。特立妥单抗联合达雷妥尤单抗组和DPd/DVd对照组的5级治疗期间出现的不良事件发生率分别为7.1%和5.9%。 多发性骨髓瘤是强生多年以来的传统优势领域。小分子化药、单抗、双抗、CAR-T全面布局，覆盖不同疗法线数、不同患者群体，多技术路线协同发力。 04 威尚生物医药新型EGFR抑制剂在中国被纳入突破性治疗品种 2月11日，威尚生物医药宣布其新型EGFR抑制剂WSD0922获中国国家药监局药品审评中心（CDE）突破性疗法认定，用于经一线三代EGFR抑制剂（奥希替尼，伏美替尼，阿美替尼和贝福替尼等）治疗进展具C797S突变（EGFR基因中第797氨基酸位点的半胱氨酸被丝氨酸替代）的晚期/转移性非小细胞肺癌。 根据威尚生物医药新闻稿，WSD0922是该公司自主研发的一款具有穿透血脑屏障潜力的第四代EGFR/EGFRvIII靶向抑制剂，拟开发适应症为非小细胞肺癌神经中枢转移及脑部肿瘤。该药具有克服多种一线三代EGFR抑制剂耐药机制的潜力，并可用于治疗EGFRvIII驱动的脑胶质母细胞瘤（GBM）和间变型胶质瘤（AA）。 本次获CDE突破性疗法认定基于“一项评估WSD0922-FU治疗晚期非小细胞肺癌的安全性、耐受性、药代动力学和有效性的多中心、开放、单臂1/2期临床研究”，旨在评估WSD0922治疗接受三代EGFR抑制剂（奥希替尼，伏美替尼，阿美替尼和贝福替尼等）一线治疗后出现疾病进展且具有EGFR基因C797S突变的晚期或转移性非小细胞肺癌患者的疗效和安全性。 该临床试验显示WSD0922在一线三代EGFR抑制剂治疗进展后具C797S突变的晚期/转移性非小细胞肺癌具有高客观缓解率（>60%）及持久的无疾病进展期（~10个月）。 根据新闻稿，本次WSD0922获纳入突破性治疗品种，对正在进行的非小细胞肺癌经一线奥希替尼治疗进展具C797S的国际多中心二期临床试验具有重要意义。 威尚生物专注于未满足临床需求的脑部肿瘤靶向药物研发。除了WSD0922，该公司开发的WSD0628是一款能穿透血脑屏障的ATM靶向抑制剂，拟开发联合放疗用于脑部肿瘤，目前已经得到美国FDA临床批件在美国开展1期及2a期临床试验。此外，该公司还有一些策略性研发管线，以WSD1227为例，该药可以单药或联合用药治疗脑部肿瘤，目前在临床前IND准备阶段。 05 默沙东K药获批首个卵巢癌适应症 当地时间2月10日，美国FDA已批准默沙东重磅PD-1抑制剂帕博利珠单抗（Keytruda）的新适应症，联合化疗（可联合或不联合贝伐珠单抗）用于治疗铂耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成年患者。值得一提的是，这是免疫治疗在铂耐药复发性卵巢癌领域的重大里程碑，也是帕博利珠单抗获批的首个卵巢癌适应症。 此次帕博利珠单抗卵巢癌适应症的获批主要是基于关键性III期KEYNOTE-B96试验结果。 KEYNOTE-B96是首个在铂耐药复发性卵巢癌中采用免疫检查点抑制剂治疗方案的临床试验。该试验共入组约643名患者，旨在评估帕博利珠单抗联合化疗（可联合或不联合贝伐珠单抗）用于治疗铂耐药复发性卵巢癌患者中的疗效。 KEYNOTE-B96研究结果显示，在466例PD-L1表达阳性且CPS评分≥1 的肿瘤患者中，帕博利珠单抗组的中位PFS为8.3个月，安慰剂组为7.2个月（HR=0.72；p=0.0014）。帕博利珠单抗组的中位OS为18.2个月，安慰剂组的中位总生存期为14.0个月（HR=0.76；p=0.0053）。 在安全性方面，KEYNOTE-B96研究中帕博利珠单抗联合紫杉醇（无论是否联合贝伐珠单抗）的总体安全性与既往癌症试验中观察到的安全性相似。 第692期 END 【版权说明】 本文由《聚焦CA》整理发布，内容来源于insight数据库、医药观澜等，侵删。资料为仅用于学术会议或活动的专业资料，旨在促进医药信息的沟通和交流，仅供医疗卫生专业人士参考。转载请保留以上完整出处，文章版权归原作者所有。如有版权问题或商讨其他合作请联系邮箱：focusca@yingmingcg.com。 公众号又又又改版了！ 不互动以后就看不到我了哟~ 快来点赞分享推荐三连一波！