|
|
|
|
|
非在研适应症- |
最高研发阶段临床1/2期 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期- |
|
|
|
|
|
非在研适应症- |
最高研发阶段临床1期 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期- |
靶点- |
作用机制- |
|
|
|
非在研适应症- |
最高研发阶段临床前 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期- |
A Multi-center, Open-label, Dose Escalation/Expansion Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Preliminary Anti-tumor Activity of CTS2190 in Patients With Solid Tumors
This is a first in human study in patients with advanced or metastatic solid tumors. The first part of the study is an open-label, dose escalation and the second part is an open label dose expansion in specific tumor types. The study drug, CTS2190, is a PRMT1 inhibitor administered orally. The study is planned to treat up to 224 participants.
一项评价CTS2190胶囊在实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性的多中心、开放、剂量递增/扩展的临床研究
剂量递增阶段:
主要目的:评估CTS2190胶囊在实体瘤患者中的安全性和耐受性,并观察CTS2190胶囊的剂量限制性毒性(DLT),确定在人体的最大耐受剂量(MTD)和/或II期研究推荐剂量(RP2D)
次要目的:评估CTS2190胶囊在实体瘤患者中的药代动力学(PK)特征;评估CTS2190胶囊在实体瘤患者中的初步抗肿瘤活性。
剂量扩展阶段:
主要目的:初步评估CTS2190胶囊在选定剂量下的抗肿瘤活性。
次要目的:评估CTS2190胶囊在选定剂量下的安全性;评估CTS2190胶囊在选定剂量下的其他抗肿瘤活性;评估CTS2190胶囊在选定剂量下实体瘤患者中的PD特征。
一项多中心、开放、剂量递增的首次临床研究,评价CTS2016在复发/难治性急性髓系白血病(AML)或中高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者中的安全性及耐受性
主要目的
评估CTS2016在复发/难治性AML或中高危MDS受试者中的安全性和耐受性。
确定CTS2016的剂量限制性毒性(DLT)。
确定最大耐受剂量(MTD)和/或II期研究中的推荐剂量(RP2D)。
次要目的
评估CTS2016在复发/难治性AML或中高危MDS受试者中的药代动力学特征,获取初步药代动力学参数;
评估CTS2016 在复发/难治性AML或中高危MDS受试者中的初步疗效,为后续临床试验推荐剂量提供依据。
探索性目的 评估CTS2016在复发/难治性AML或中高危MDS受试者中的药效动力学特征。
100 项与 赛岚医药科技(深圳)有限公司 相关的临床结果
0 项与 赛岚医药科技(深圳)有限公司 相关的专利(医药)
猎药人专刊是由猎药人俱乐部与E药经理人联合出品,将定期就医药行业高度关注的热点问题发挥媒体优势进行调查与分析,以推动中国创新药行业健康发展。第三期调研主题为“临床试验的功法与魔法”,通过访谈创新药企创始人、CEO、CMO等,解析Biotech在新周期中的差异化竞争力构建,敬请持续关注!对于Biotech而言,如何选好CRO至关重要。什么是好的CRO?在赛岚医药临床运营总监邢淑宁看来,一个好的CRO莫过于以项目为先,而不是以预算为先。大家都知道,临床项目管理的铁三角是进度、质量、成本,几乎难以做到三者兼得。CRO有时为了生存,或许在某些问题的把控上,会忽略了质量或者进度。无论是进度还是质量,对于Biotech而言都很难失去,如果是你,你会如何选择?除了CRO的选择上,做好临床开发还有诸多事宜,比如研究者的选择、项目的把控等等。在这些关键问题上,邢淑宁给出了自己的答案。Q=E药经理人&猎药人俱乐部A=赛岚医药 临床运营总监 邢淑宁女士Q:请您简要介绍一下自己的从业经历,为何会选择从事临床开发相关的工作?A:我的专业是药代动力学,主要研究药物在人体内的吸收情况,在学业期间,我就对一期药物临床实验非常感兴趣。2011年毕业时,我先在方达医药做生物样本分析,在这一过程中我发现,临床试验操作的好坏与否直接影响到后续所有的临床数据。一年多后我进入到昊海生科开始了我临床运营的工作生涯,在此期间,医药行业经历了“722事件”,我意识到国内的临床研究有很大提升空间,更加坚定了做一个优秀项目管理者的信念。Q:在中国,临床运行负责人曾经一度被认为是千万元难求,您认为是否如何?造成此种情况的原因,您认为是什么?A:“722事件”发生后,各大公司开始重视临床研究,一时间催生了大规模、突发性的临床工作人员需求,造成了人才的紧缺。与此同时,“揠苗助长”式的人才乱象也随之发生。很多仅有一年经验的CRA(临床监查人员)跳到下一公司就升到了APM。福兮祸所依。近些年的“资本寒冬”也淘汰了一部分基础不牢固的临床人员,将他们推到了裁员或被迫降薪的境遇。但总归来说,好的临床运营人才还是相对紧缺的。Q:您对接下来期望成为临床运营的负责人,在职业能力构建上,有哪些建议?A:如果想成为一个好的临床项目管理者,一定要从CRA做起,因为CRA的经验会告诉你什么是真正的临床研究。在CRA的过程里,我们会去和研究者、第三方供应商如CRO、SMO等打交道,弄清楚其中具体的问题对应的人是谁。当你达到PMD的时候,你会和医学部门、统计部门等打交道,这个过程循环往复,能够帮助你提前预知一些风险并规避。Q:您如何评价目前中国临床CRO的综合能力?A:在整个合作过程中,把CRO当成申办方来看,而不是乙方。只有CRO把申办方项目看作是自己的项目,才会从主人翁角度去推进,提前去预测项目发生的风险和提前规避。一个好的CRO肯定是以项目为先,而不是以预算为先。大家都知道,临床项目管理的铁三角是进度、质量、成本,很难做到三者兼得。但CRO有时为了生存,在某些问题的把控上,忽略了质量或者进度。很多申办方都会选择进度,但我认为没有质量没有一切。Q:您选择CRO的标准是什么?外资CRO、本土大型CRO和本土小CRO之间有何区别?A:我更看重团队的专业能力和配合度,也有些公司会更多考虑报价。配合度是指能够从申办方的角度考虑问题,很多时候CRO会面临不同申办方都出现紧急的问题,这时我们希望CRO是能第一时间同我们一起去解决,而不是把我们的优先度排到很后面。拿我合作过的外资CRO来说,基本都是大型CRO,从体系上都更完善更健全,人员更专业;但他们的劣势在于无法满足“中国特色”的临床试验的要求,这里的“特色“是指国内的小型Biotech通常会有很多对于进度的要求和压力,我们希望在需要赶进度的时候,CRO能够全力支持,但大型CRO因为内部的SOP流程明确,不太能在保证质量的前提下,为某些药企去压缩时间或者灵活地调整内部流程。至于本土CRO,基本上是规模越大,配合度越低。由于临床研究涉及方方面面,法规无法面面俱到,我们希望依据申办方最有利的方向推进,但如果CRO既往已在内部形成了统一的建议,一旦建议与我们的方向冲突,会产生很多沟通成本。小型CRO的好处在于,由于项目累积经验少于大型CRO,很多事情没有形成统一的SOP流程,大部分时候会遵循申办方的建议和要求。当然弊端就在于,专业性上不如大型CRO。综合评估下来,我们会选择本土的大型CRO。因为现在所有CRO都在打价格战,大型CRO通过低价竞标的合作还是具有性价比的。Q:您如何评价这些年来中国临床试验医生的总体能力水平变化?A:2012年,我刚接触临床工作时,临床试验过程中遇到问题研究者与申办者沟通的频率会相对比较密切。随着越来越多的新药研发项目在中国开展,研究者的临床研究的经验越来越丰富,临床研究的质量也越来越高,申办者在临床试验的质量把控上可以花费更少的精力。从药企来说,如果临床研究中发生的问题与试验药物相关,一般申办者会尽快汇总药物的相关信息给到研究者(包括临床前和临床已产生的数据),让研究者更全面地掌握药物的信息,便于研究者针对问题的处理给出更准确的判断。Q:在您看来,申办方和研究者之间理想的合作关系是怎样的?双方怎样的配合才是好的配合?A:临床研究虽然是由申办方发起的,但研究者是操作和执行方,是对临床试验成功与否起决定作用的相关方之一,比例可能占到60%-70%。因为在药物的临床过程中,患者的选择、诊疗、关注、跟进都至关重要。并不是合适的患者用了合适的药物就会达到理想的效果。在配合上,我认为作为申办方应该及时做好药物信息的更新,以便让研究者根据信息优化患者的选择,并据此给出更好的开发策略建议。比如,申办方在临床前有重大发现,一开始可能针对全瘤种招募,后续发现对某个瘤种特别有效,应及时反馈给研究者。研究者可对瘤种的现有治疗方案,作出是否联合用药、长期用药等开发策略的建议。Q:一般来说,您在筛选PI的过程中遵循着怎样的逻辑?A:我们通常看研究者在类似的药物和类似的靶点上的经验。同时为了规避同质化竞争的影响,我们在选择时,会要求研究者既往靶点研究已经结束患者招募了。Q:过去在肿瘤患者的招募上曾经一度困难,现在在患者招募上情况如何?A:2019-2021年,受新冠影响,再加上项目扎堆、患者有限,患者招募一度很困难,需要找招募公司协助,基本处于临床研究等患者的状态。从去年下半年到现在,我们明显感觉到情况反转了,变成患者等临床研究。有些患者甚至愿意等到进入下一个剂量组的时间。资本“寒冬”期间,很多申办方由于战略需求调整了项目,使得整个行业临床试验的供需逐渐回归正常状态,从患者招募越来越顺畅我越发有这种感受。Q:对于创新药企而言,构建临床试验能力时,需要考虑的因素有哪些?容易触到的“雷区”会是什么?A:很多创新药企在建立自己临床团队时,可能习惯性地在项目前期时将项目外包给CRO,但实际上在整个临床试验管理过程中,由于CRO的参差不齐,还是需要专业人员去把控CRO交付的结果。如果失去这一环,很可能会遭遇CRO从自身角度出发给申办方传递错误的理念的情况。我们要用专业性让CRO信服。Q:在提高创新药企临床试验效率上,您有哪些建议?A:我认为做好项目管理的计划是第一步,也是关键一步。首先要让整个团队有共同的目标,才能高效地推进项目执行。另我想强调的是,在项目管理中会遇到很多突发性状况,如何解决?我认为,解决问题的最佳时间是在问题发生时,越早越好。在整个临床研究过程中,要反复向团队强调遇到问题第一时间上报,第一时间协调相关人员去处理。邢淑宁赛岚医药临床运营负责人药代动力学硕士,近13年临床运营经验,近10年项目管理经验,专注于创新药临床开发,涉及眼科、糖尿病、实体肿瘤和血液肿瘤等多个领域,熟悉临床试验各环节,特别是对于早期临床开发有深度理解。关于猎药人俱乐部猎药人俱乐部作为医药行业多元化的媒体分享平台,我们怀着“做医药人的灵感迸发地”的初衷,秉承“创新、交流、共享”的理念,营造轻松、愉悦、自由、开放的艺术文化氛围,组织策划碰撞灵感、激发创新的话题活动,汇聚志趣相投的新药研发创业者、投资者、研发人员及医药行业精英,分享经验,共享资源。猎取医药洞见,捕获多元灵感 ,让医药人的真知灼见有地可栖。
▎药明康德内容团队报道在2023年,虽然生物医药领域充满了变化和挑战,但还是有许多新锐公司凭借其在前沿技术、疗法等领域的优势逆势获得融资。根据即刻药数数据库的数据,2023年中国创新药领域共发生了240多起不同轮次和性质的融资事件。本文中就让我们看看2023年的融资都呈现了哪些亮点?又展现了哪些趋势?220多家中国公司获融资,上海、江苏、广东地区居多2023年,亚洲创新药领域共发生312起融资事件。其中,融资数量最多的是中国,有241起,涉及220多家公司,是其它亚洲国家融资数量总和的3.4倍。从细分地区来看,在中国的各个地区中,融资数量较多的五个地区是上海、江苏、广东、北京、浙江,分别有56起、47起、38起、34起、31起。这五个地区的融资数量总和为222,占到了融资总数的92%。图1:2023中国创新药领域融资数量TOP10地区分布数据来源:即刻药数。统计周期:2023/1/1-2023/12/31。早期融资占半壁江山,10余家公司实现IPO从融资轮次来看,2023年完成的融资中:A轮融资事件最多,有68起;其次是种子/天使轮,有65起;B轮融资有46起,排名第三。综合来看,早期融资(A轮及其以前)案例仍是投融资最活跃的部分,有133起,占到了融资总数的一半以上。值得一提的是,有11家创新药公司在去年实现了IPO,分别为君圣泰医药(港交所)、阿诺医药(纳斯达克)、友芝友生物(港交所)、宜明昂科(港交所)、科伦博泰(港交所)、来凯医药(港交所)、智翔金泰(科创板)、科笛集团(港交所)、绿竹生物(港交所)、康乐卫士(北交所)、百利天恒(科创板)。图2:2023中国创新药领域融资轮次分布数据来源:即刻药数。统计周期:2023/1/1-2023/12/31。图中“X”轮融资指处于X轮阶段的融资,例如A轮定义为A轮到B轮之间的所有融资,包括A轮、A1轮、A2轮、Pre-B轮等,不包含Pre-A轮。从融资金额来看,有65家公司的融资金额大于1亿元(不含IPO)。其中,有5家公司融资金额超过了1亿美元,分别为:鞍石生物完成了10亿元人民币B轮融资;先通医药完成超11亿元人民币新一轮融资;百明信康完成逾11亿元人民币C轮融资;海森生物完成3.15亿美元的融资;君圣泰医药于IPO之前曾完成了1.07亿美元C/C+轮融资。超20家公司源于学术界和产业界的融合基础科学研究是创新疗法诞生的源泉。近年来,越来越多的科学研究成果开始进入产业化探索阶段,希望可以转化为造福患者的创新疗法。清华大学生命科学学院教授、迈格松生物科学创始人俞立教授曾在此前接受我们采访时介绍道:“过去这些年,得益于政策的引导和支持,中国高校和科研院所对基础生物学研究也越来越重视,不仅培养了许多优秀的科研人才,也在基础研究领域取得了许多进展,这些都为创新药的开发奠定了基础。”我们梳理发现,在2023年完成融资的这些中国创新药新锐中,有20多家公司的创始团队成员或技术是来自高校和科研院所。例如:瀚微生物,由中国科学技术大学朱书教授创立,专注肠脑轴活体微生物及代谢产物药物研发;炎明生物,由北京生命科学研究所研究员邵峰院士联合创立,专注炎症和抗肿瘤新药研发;迈格松生物,由清华大学生命科学学院俞立教授领衔创立,致力于推动基于迁移体生物学的药物递送平台及迁移体相关药物开发;环码生物,致力于推动环形RNA技术转化,该公司的科学创始人为王泽峰教授,他在高校和科研院所拥有超20年的研究经验,现在南方科技大学生命科学学院任职;赛岚医药,聚焦新一代表观遗传药物,该公司联合创始人/首席科学顾问为徐国良院士,他也是中国科学院上海生化与细胞研究所研究员;尧唐生物,专注体内基因编辑疗法,该公司创始人、CEO为吴宇轩博士,他也是华东师范大学生命科学学院研究员;赜灵生物,由四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室陈俐娟教授领衔创立,聚焦恶性肿瘤、炎症和自身免疫性疾病等领域开发原创1类新药。…… ……原创新药的开发并非易事。对于如何加速科研成果的转化,尧唐生物创始人、CEO吴宇轩博士曾在此前接受我们采访时表示:“科学家需要更多地研究产业界真正面临的困难和临床需求,而产业界也需要定期与相关领域的科学家进行互通。我们需要有一种更开放的态度,去了解彼此的领域和世界,这样才能形成一个更好的良性循环,产出更多可以进行下游转化的技术或药物。”肿瘤领域融资最多,小分子依然倍受青睐从研究的疾病领域来看,肿瘤仍是获得融资数量最多的领域。在我们的统计中,肿瘤领域的融资事件有157起,远高于其它疾病领域。肿瘤之外,其它获融资比较多的领域还有免疫系统、抗感染、内分泌与代谢、中枢神经系统、罕见病、呼吸系统、血液系统、心血管、眼科等。图3:2023中国创新药领域融资数量TOP 10疾病领域数据来源:即刻药数。统计周期:2023/1/1-2023/12/31。同一公司研究的不同疾病领域重复计数。从药物类型来看,小分子药物、细胞与基因疗法(CGT)、抗体类药物是融资数量TOP3的领域。其它比较受行业关注的类型还有寡核苷酸、疫苗、蛋白质类药物和多肽等等。图4:2023中国创新药领域融资分子类型分布数据来源:即刻药数。统计周期:2023/1/1-2023/12/31。同一公司研究的不同药物类型重复计数。近年来,尽管各种新分子疗法不断涌现,小分子药物依然在百花齐放的形势下保持光芒十足。在2023年美国FDA批准的新药中,小分子药物占比达到55%,显示出蓬勃的生命力。在2023年的中国创新药融资中,我们也观察到了类似的趋势。在我们统计的超240起融资事件中,小分子药物领域的融资事件数量有82起,远高于其它药物类型。这些药物包括单靶点抑制剂、单靶点拮抗剂、双靶点抑制剂、激动剂、双配体小分子药物偶联体、蛋白降解疗法等等不同类型,涉及几十个不同的靶点。关于小分子的未来前景,业界也表示纷纷看好。美国化学会(ACS)旗下的C&EN网站曾在2023年11发布的观点文章中称现今是开发创新小分子药物的绝佳时刻。红云生物(专注小分子创新药,2023年获得B+轮融资)的CEO廖迈菁博士也曾在此前接受我们采访时表达了对小分子前景的看好:“随着结构药理学、人工智能、计算化学、冷冻电镜等新技术的引入,我认为小分子药物领域将会打开一片新天地。”图片来源:123RF细胞与基因疗法(CGT)因具有“一次治疗,永久治愈”的潜力,已成为生物医药领域的重要研究方向。即刻药数的数据显示,即便是在融资环境充满挑战的2023年,全球CGT领域融资事件数量依然占到了总数的23%,融资比例在近5年保持稳健。在中国,CGT也是除小分子外获得融资数量最多的领域,这这无疑反映了业界对CGT领域的持续看好。从具体方向来看,这些公司的在研管线涵盖了不同类型的CGT产品,包括诱导多功能干细胞(iPSC)疗法、体内CAR-T产品、CAR-NK、iPSC来源的CAR-iMAC、TCR-T疗法、肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法、通用现货型NK细胞疗法、重组腺相关病毒载体(rAAV)基因疗法等等。抗体类药物是2023年获得融资数量第三多的领域。从药物类型来看,这些公司研究的产品包括单抗、双特异性抗体、三/多特异性抗体、抗体偶联药物(ADC)等,涉及的靶点包括IL-17A/F、IL-4Rα、LILRB、RSV、NGF、HCMV、TSLP、CD40、Siglec-15、HER2、EGFR、TROP-2、PD-1 X ILT4、CD19/CD3/CD28等等。除了上述药物,这些新锐公司研究的药物类型还有寡核苷酸、疫苗、蛋白质类药物、多肽、微生物疗法、溶瘤病毒疗法、放射性疗法等等。限于篇幅,此处不再一一介绍。2024年,哪些领域有望得到投资人看好?展望2024年,生物医药领域又有哪些领域和方向有望得到投资人的看好?对此,在1月初于旧金山举行的“2024药明康德全球论坛”上,多位行业投资大咖纷纷发表了自己的看法。对于2024年的融资前景,Andreessen Horowitz (a16z) Bio + Health普通合伙人Vineeta Agarwala博士对环境回暖持乐观态度,她认为针对早期科学的投资将始终强劲。Patient Square Capital合伙人Laura Furmanski博士同样表示:高质量的公司依旧会脱颖而出得到资助,而CGT与组织特异性的递送是她看好的方向。而Curie.Bio联合创始人兼董事长Alexis Borisy先生则预言,在2024年,更多创新会在全球的不同国家和区域纷至沓来,更多具有全新机制的“first-in-class”药物将不断涌现,造福病患!我们很高兴看到在2023年,有这么多中国创新药新锐公司在逆境中获得了融资。希望在资本的助力下,它们可以早日将这些创新疗法推向市场,造福全球病患!参考资料:[1]各公司官网资料及新闻稿[2] Why small-molecule drug
discovery is having a moment. Retrieved November 18, 2023 from
https://cen.acs.org/pharmaceuticals/drug-discovery/small-molecule-drug-discovery-having/101/i36本文来自药明康德内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求,请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
当Biopharma Dive的记者问到创立Moonwalk的缘由时,Alex Aravanis陷入了回忆。作为前Illumina和Grail高管,Aravanis已经在人类基因组学领域研究了数十年。早在上世纪八十年代初在斯坦福大学攻读博士后时,他结识了同校正在读研的张锋。之后,随着各自事业的腾飞,二人分道扬镳。2013年,Aravanis在DNA测序巨头Illumina公司崭露头角,负责研究并创建了第一个分布式的液体活检和肿瘤组织的全面基因组分析、第一个外膜组范围靶向RNA分析肿瘤组织、大规模平行单细胞测序,以及其他测序平台技术。三年后,他创立了其癌症检测分支机构Grail。而张锋于2011年进入麻省理工学院任职,在麦戈文脑科学研究所(McGovern Institute)大脑与认知科学部门和博德研究所(Broad Institute)从事科研工作。他不仅成为了基因编辑领域的开拓者,还是多家药物初创公司的创始人。将近20年后,两位科学家再次聚首,共同创立了一家名为Moonwalk Biosciences(以下简称“Moonwalk”)的新生物技术公司。Moonwalk一经问世,就获得了5700万美元的种子基金和A轮融资。此次融资由 Alpha Wave Ventures 领投,ARCH Venture Partners、Future Ventures、GV、Khosla Ventures 和 YK Bioventures跟投。所获资金将用于支持 Moonwalk 表观遗传学分析和工程技术平台的持续开发,以及支持其表观遗传学疗法产品线向临床试验迈进。Aravanis表示:“这一资金注入将为 Moonwalk 提供了大约三年的现金流,公司将努力在 B 轮融资中推动候选药物进入临床阶段。”除Aravanis和张锋外,Moonwalk 的联合创始人还包括Arash Jamshidi博士和Justin Valley博士。Arash Jamshidi拥有西蒙弗雷泽大学获得电气工程学士学位,并分别在加州大学伯克利分校获得电气工程和计算机科学硕士和博士学位。目前,他担任Moonwalk的首席技术官。他曾获加州大学伯克利分校塞文-罗森基金创新奖,并入选《硅谷商业杂志》2021 年“40 under 40 class”。在加入 Moonwalk 之前,Arash是Grail公司数据科学高级副总裁和科学联合创始人之一。Justin Valley在加州大学伯克利分校获得电气工程和计算机科学的博士和硕士学位。在共同创立 Moonwalk之前,Justin 是Berkeley Lights公司(现隶属于Bruker Corporation)的应用与耗材副总裁。在长达八年的时间里,Justin 协助建立了Berkeley Lights公司光流体系统的大部分基础技术,该系统被公认为业内领先的高通量系统,用于研究复杂、单细胞、活体生物学。Moonwalk团队(图源:Moonwalk官网)核心目标:重编表观基因组甲基化状态据官网介绍,Moonwalk是首家将表观遗传发现平台与精确工程相结合的公司。其专有技术有两个关键部分,分别是甲基化图谱和重编表观基因组。■ 甲基化图谱传统基因编辑通常涉及切割、缺口或移除DNA片段,而表观遗传学则调控基因的“开启”或“关闭”,而不改变DNA本身。Moonwalk旨在通过调节决定细胞状态的甲基化模式,修改与疾病相关的基因表达。在接受 FirstWord 采访时,Aravani表示,甲基化就像一个开关,决定哪些基因可以表达,哪些不可以表达。虽然“表观遗传学可以产生改变疾病的疗法”这个理论已经存在了数年,但由于缺乏对基因组中控制表达的 2,800 万个甲基化位点的全面了解,该领域的实际药物开发一直受到限制。正如1988年的人类基因组计划帮助开启了遗传学革命一样,Aravani共同撰写的一项甲基组测序研究于去年1月在《自然》杂志上发表,这对发现决定细胞类型的“表观基因组配方”至关重要。■ 重编表观基因组Moonwalk正在利用张锋设计的编辑技术来修改基因组中的甲基化状态。公司的首要任务是确定健康细胞与患病细胞之间的表观遗传学差异,并以此为基础创造能够将疾病细胞的甲基化状态调整至健康状态的化合物。这一过程被公司称为“读写”。在“读”的方面,Moonwalk 正在部署人工智能和机器学习技术,以预测 2800 万个甲基化位点中哪些有助于细胞健康,哪些容易导致疾病发生,哪些是最佳治疗靶点。在“写”的方面,Moonwalk计划“编写”一种化合物,将一个经过验证的靶向机制(无论是带有引导 RNA 的 Cas 蛋白、TALE 蛋白还是锌指蛋白)与酶结合,从而在目标位点进行甲基化、去甲基化或修饰组蛋白,视基因的需要开启或关闭。Aravani表示,与目前使用的基因编辑技术相比,这种方法有两个潜在的好处。首先,由于不涉及DNA切割,因此基因组中毒的风险更低,安全性更高。其次,虽然这些编辑方法擅长切除基因,但要激活基因却难上加难。调节甲基化特别适合诱导基因表达。目前,Moonwalk 公司尚未公布其治疗产品线的具体细节。计划未来2-3年提交IND,表观遗传领域尚是蓝海诚然,Moonwalk 并非唯一一家注意到表观基因组潜力的公司,也不是唯一一家以开发和商业化治疗药物为核心的公司。在这一领域布局的国外企业还有Chroma Medicine、Tune Therapeutics和Epic-Bio。这三家公司都对表观基因组编辑的疗法下了重注。去年 3 月,Chroma 完成了 1.35 亿美元的 B 轮融资,计划利用这笔资金继续建设其改变基因表达的表观遗传平台。而于2021 年成立的 Tune 公司于去年年底宣布,该公司正在利用其专有的表观基因组编辑技术研究治疗慢性乙型肝炎病毒感染的方法,预计在今年年底前将TUNE-401应用于临床。Epic-Bio于2022年7月完成了5500万美元的A轮融资。其重点推进的研发项目EPIC-321疗法已进入临床阶段。在国内,专注在表观遗传学领域的新药研发公司并不多,主要有赛岚医药、益杰立科、基石药业、正大天晴、圣和药业、和记黄埔、恒瑞医药、海河药物和信诺维等。其中赛岚医药于去年12月完成近亿元A+轮融资。该公司自研的两款创新药物CTS2190和CTS2016均已顺利开展临床 I期试验,并在2023年上半年完成首例受试者入组。益杰立科是目前国内首家且唯一一家致力于利用人体内源性表观遗传基因调控机制开发新一代基因疗法的生物技术公司,其在研产品主要覆盖慢性病领域。(不完全统计 动脉网制)在未来几年里,开发基于表观基因组编辑技术的疗法的公司会选择把重点放在哪里,这是一件值得关注的事情。对于Aravani来说,表观遗传编辑技术在癌症、神经退行性疾病和新陈代谢疾病等领域有着广阔的应用前景。如果一切按计划进行,他希望 Moonwalk 能够在两到三年内为其首款治疗药物提交新药申请。近期推荐声明:动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可,禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网,未来医疗服务平台
100 项与 赛岚医药科技(深圳)有限公司 相关的药物交易
100 项与 赛岚医药科技(深圳)有限公司 相关的转化医学