Cytosinlab Pharmaceutical Technology Co., Ltd.

新药创新者晚宴 当今世界格局加速演变，生物医药行业正站在变革的风口浪尖。面对融资的挑战、同质化竞争的激烈，以及行业内部的拆分并购、裁员降本、资产出售等一系列战略调整，创新药企比以往任何时候都更需要携手合作，共同寻找穿越行业周期的路径。正是在这样的大背景下，我们组织了【新药创新者晚宴】2024年8月14日，一场思想的盛宴即将拉开帷幕。 这是一次行业内思想领袖的集结号。我们将邀请行业内的先锋人物，他们拥有丰富的经验和深刻的见解，共同探讨如何在动荡中寻找平衡，在挑战中发现机遇。 在这里，您将体验到： 深度对话： 与行业领袖面对面，聆听他们对当前形势的独到见解和应对策略。 跨界交流 打破传统界限，与来自不同领域的专家进行思想碰撞，激发创新火花。 合作机会 建立联系，拓展网络，探索潜在的合作机会，实现资源共享。 我们相信，每一次深入的交流都能点亮思想的火花，每一次真诚的分享都能开启合作的大门。在这个充满不确定性的时代，让我们共同寻找那一线希望的曙光，因为我们深信：即使在最艰难的时刻，新的机遇也正悄然孕育。 ● 扫码上方二维码 咨询商务合作 ● 扫码添加药融圈秘书    详询具体活动 往期回顾 往期案例：药鼎记 x IBS圆桌会 | 都说行业很冷，听听他们怎么说？监管挑战、投资环境、GPT/AI、成本效率、跨境交易…… 活动时间：2023年8月2日 活动日程： 部分参与嘉宾：*部分嘉宾职务可能发生变动，按姓名首字母排序 蔡学钧，前BMS 全球研发副总裁，中国研发负责人 操先华，锐得麦医药，董事长 陈立模，东阳光集团，生物药新药发现VP兼抗体药CSO 成军，首都医科大学附属北京地坛医院 程科满，国家纳米科学中心，特别研究助理 戴卫国，门罗生物，董事长/SAPA-中国候任会长 戴朝辉，怀越生物，总经理 单波，德琪医药，首席科学官 邓杰，前沿生物，副总经理 丁元华，元启生物，CEO 董昊 ，哈尔滨泰华药业股份有限公司，副总经理 杜娟，乘典生物，首席商务官 段清，东曜药业，新药研发负责人 隋典绪，江苏威奇达药业，副总经理 方磊，乐普生物，副总裁 冯涛，上海奥科达医药科技股份有限公司，副总裁 傅崇东，亚盛医药，高级副总裁&CMC负责人 谷晓辉 ，上海湃隆生物科技联合创始人，高级副总裁 侯尚伟，苏州澳宗，COO 胡荣宽，星锐医药，创始人兼CEO 胡振湘，丽珠单抗，副总经理 华烨，烨辉医药，CEO 黄炜，华津医药，VP 回爱民，惠正奇医药，创始人 姜非，康哲药业，大中华区首席投资官 李春刚，上海现代制药股份有限公司，总经理 李君宁，立生医药，创始人&董事长 李孟捷，沈阳三生制药，质量负责人 李明华，山东济坤生物，制药总经理 李懿，瑅安生物，董事长、CSO 李一，Himalaya Therapeutics，副总裁 梁学颖，燃石医学美国区总经理及国际法规注册及质量事务副总裁 刘东舟，华东医药，CSO&创新药全球研发中心总经理 刘嘉仁，斯微生物，质量管理中心执行副总裁 刘谦，阿斯利康，副总裁 芦红萍，乌图药业，CTO 陆金华, TriArm CSO 米沅，赛岚医药，联合创始人、首席运营官 钱雪明，创胜集团，CEO 全丹毅，江苏集萃新型药物制剂技术研究所，董事长\所长 任以中，葆元医药，高级医学总监 邵珂，科兴制药，副总经理 盛严慈，复宏汉霖，全球战略与项目管理总经理 施久烨，上海竹雅生物，联合创始人 宋相容，威斯津生物，总经理 苏晓晔，石药集团，核酸药物研究院负责人 孙汉栋，九源基因，副总经理 陶维康，齐鲁制药，副总裁&全球创新研发体系总经理 田元，凯复医药，副总裁 王淇，北京泰德制药，总监 魏继业，惟佑基因，董事长 肖申, 思路迪医药CMO 忻蓉 ，时夕生物，联合创始人 熊伟弘，江苏集萃新型药物制剂技术研究所，副所长 许杰，上海吉凯基因，总经理 杨建新，基石药业，CEO 杨宪斌，圣诺医药，大中华区CSO 杨修诰，石药集团，高级医学总监 杨勇，泰德制药，副总裁 杨振军，北京大学，教授 云琦，特丰制药，董事长助理/研发总监 张成海，麦济生物，创始人 张柯，星汉德，CSO 张强，微软亚太研发集团，医药行业产品负责人 张水华，广东省小分子新药创新中心，副总经理 张绪穆，俄罗斯工程院外籍院士 赵孝斌，海昶生物，CEO 郑彪，邦耀生物，CEO 郑文云，华东理工大学教授 钟琛，泰诚思生物，副总裁 同期会议 2024生物医药创新博览会设置12个论坛：新药创始人峰会、并购及项目合作、GLP1及多肽、核酸药物开发、XDC领域的差异化创新和国际化策略、创新药早期开发、如何让创新药快速落地大会（FDA协会协办）、临床开发论坛、小分子药物开发、生物医药学者研究论坛、创新药中美双报如何制定研发策略、抗体掌门人对话。

猎药人专刊是由猎药人俱乐部与E药经理人联合出品，将定期就医药行业高度关注的热点问题发挥媒体优势进行调查与分析，以推动中国创新药行业健康发展。第三期调研主题为“临床试验的功法与魔法”，通过访谈创新药企创始人、CEO、CMO等，解析Biotech在新周期中的差异化竞争力构建，敬请持续关注！对于Biotech而言，如何选好CRO至关重要。什么是好的CRO？在赛岚医药临床运营总监邢淑宁看来，一个好的CRO莫过于以项目为先，而不是以预算为先。大家都知道，临床项目管理的铁三角是进度、质量、成本，几乎难以做到三者兼得。CRO有时为了生存，或许在某些问题的把控上，会忽略了质量或者进度。无论是进度还是质量，对于Biotech而言都很难失去，如果是你，你会如何选择？除了CRO的选择上，做好临床开发还有诸多事宜，比如研究者的选择、项目的把控等等。在这些关键问题上，邢淑宁给出了自己的答案。Q=E药经理人&猎药人俱乐部A=赛岚医药 临床运营总监 邢淑宁女士Q：请您简要介绍一下自己的从业经历，为何会选择从事临床开发相关的工作？A：我的专业是药代动力学，主要研究药物在人体内的吸收情况，在学业期间，我就对一期药物临床实验非常感兴趣。2011年毕业时，我先在方达医药做生物样本分析，在这一过程中我发现，临床试验操作的好坏与否直接影响到后续所有的临床数据。一年多后我进入到昊海生科开始了我临床运营的工作生涯，在此期间，医药行业经历了“722事件”，我意识到国内的临床研究有很大提升空间，更加坚定了做一个优秀项目管理者的信念。Q：在中国，临床运行负责人曾经一度被认为是千万元难求，您认为是否如何？造成此种情况的原因，您认为是什么？A：“722事件”发生后，各大公司开始重视临床研究，一时间催生了大规模、突发性的临床工作人员需求，造成了人才的紧缺。与此同时，“揠苗助长”式的人才乱象也随之发生。很多仅有一年经验的CRA（临床监查人员）跳到下一公司就升到了APM。福兮祸所依。近些年的“资本寒冬”也淘汰了一部分基础不牢固的临床人员，将他们推到了裁员或被迫降薪的境遇。但总归来说，好的临床运营人才还是相对紧缺的。Q：您对接下来期望成为临床运营的负责人，在职业能力构建上，有哪些建议？A：如果想成为一个好的临床项目管理者，一定要从CRA做起，因为CRA的经验会告诉你什么是真正的临床研究。在CRA的过程里，我们会去和研究者、第三方供应商如CRO、SMO等打交道，弄清楚其中具体的问题对应的人是谁。当你达到PMD的时候，你会和医学部门、统计部门等打交道，这个过程循环往复，能够帮助你提前预知一些风险并规避。Q：您如何评价目前中国临床CRO的综合能力？A：在整个合作过程中，把CRO当成申办方来看，而不是乙方。只有CRO把申办方项目看作是自己的项目，才会从主人翁角度去推进，提前去预测项目发生的风险和提前规避。一个好的CRO肯定是以项目为先，而不是以预算为先。大家都知道，临床项目管理的铁三角是进度、质量、成本，很难做到三者兼得。但CRO有时为了生存，在某些问题的把控上，忽略了质量或者进度。很多申办方都会选择进度，但我认为没有质量没有一切。Q：您选择CRO的标准是什么？外资CRO、本土大型CRO和本土小CRO之间有何区别？A：我更看重团队的专业能力和配合度，也有些公司会更多考虑报价。配合度是指能够从申办方的角度考虑问题，很多时候CRO会面临不同申办方都出现紧急的问题，这时我们希望CRO是能第一时间同我们一起去解决，而不是把我们的优先度排到很后面。拿我合作过的外资CRO来说，基本都是大型CRO，从体系上都更完善更健全，人员更专业；但他们的劣势在于无法满足“中国特色”的临床试验的要求，这里的“特色“是指国内的小型Biotech通常会有很多对于进度的要求和压力，我们希望在需要赶进度的时候，CRO能够全力支持，但大型CRO因为内部的SOP流程明确，不太能在保证质量的前提下，为某些药企去压缩时间或者灵活地调整内部流程。至于本土CRO，基本上是规模越大，配合度越低。由于临床研究涉及方方面面，法规无法面面俱到，我们希望依据申办方最有利的方向推进，但如果CRO既往已在内部形成了统一的建议，一旦建议与我们的方向冲突，会产生很多沟通成本。小型CRO的好处在于，由于项目累积经验少于大型CRO，很多事情没有形成统一的SOP流程，大部分时候会遵循申办方的建议和要求。当然弊端就在于，专业性上不如大型CRO。综合评估下来，我们会选择本土的大型CRO。因为现在所有CRO都在打价格战，大型CRO通过低价竞标的合作还是具有性价比的。Q：您如何评价这些年来中国临床试验医生的总体能力水平变化？A：2012年，我刚接触临床工作时，临床试验过程中遇到问题研究者与申办者沟通的频率会相对比较密切。随着越来越多的新药研发项目在中国开展，研究者的临床研究的经验越来越丰富，临床研究的质量也越来越高，申办者在临床试验的质量把控上可以花费更少的精力。从药企来说，如果临床研究中发生的问题与试验药物相关，一般申办者会尽快汇总药物的相关信息给到研究者（包括临床前和临床已产生的数据），让研究者更全面地掌握药物的信息，便于研究者针对问题的处理给出更准确的判断。Q：在您看来，申办方和研究者之间理想的合作关系是怎样的？双方怎样的配合才是好的配合？A：临床研究虽然是由申办方发起的，但研究者是操作和执行方，是对临床试验成功与否起决定作用的相关方之一，比例可能占到60%-70%。因为在药物的临床过程中，患者的选择、诊疗、关注、跟进都至关重要。并不是合适的患者用了合适的药物就会达到理想的效果。在配合上，我认为作为申办方应该及时做好药物信息的更新，以便让研究者根据信息优化患者的选择，并据此给出更好的开发策略建议。比如，申办方在临床前有重大发现，一开始可能针对全瘤种招募，后续发现对某个瘤种特别有效，应及时反馈给研究者。研究者可对瘤种的现有治疗方案，作出是否联合用药、长期用药等开发策略的建议。Q：一般来说，您在筛选PI的过程中遵循着怎样的逻辑？A：我们通常看研究者在类似的药物和类似的靶点上的经验。同时为了规避同质化竞争的影响，我们在选择时，会要求研究者既往靶点研究已经结束患者招募了。Q：过去在肿瘤患者的招募上曾经一度困难，现在在患者招募上情况如何？A：2019-2021年，受新冠影响，再加上项目扎堆、患者有限，患者招募一度很困难，需要找招募公司协助，基本处于临床研究等患者的状态。从去年下半年到现在，我们明显感觉到情况反转了，变成患者等临床研究。有些患者甚至愿意等到进入下一个剂量组的时间。资本“寒冬”期间，很多申办方由于战略需求调整了项目，使得整个行业临床试验的供需逐渐回归正常状态，从患者招募越来越顺畅我越发有这种感受。Q：对于创新药企而言，构建临床试验能力时，需要考虑的因素有哪些？容易触到的“雷区”会是什么？A：很多创新药企在建立自己临床团队时，可能习惯性地在项目前期时将项目外包给CRO，但实际上在整个临床试验管理过程中，由于CRO的参差不齐，还是需要专业人员去把控CRO交付的结果。如果失去这一环，很可能会遭遇CRO从自身角度出发给申办方传递错误的理念的情况。我们要用专业性让CRO信服。Q：在提高创新药企临床试验效率上，您有哪些建议？A：我认为做好项目管理的计划是第一步，也是关键一步。首先要让整个团队有共同的目标，才能高效地推进项目执行。另我想强调的是，在项目管理中会遇到很多突发性状况，如何解决？我认为，解决问题的最佳时间是在问题发生时，越早越好。在整个临床研究过程中，要反复向团队强调遇到问题第一时间上报，第一时间协调相关人员去处理。邢淑宁赛岚医药临床运营负责人药代动力学硕士，近13年临床运营经验，近10年项目管理经验，专注于创新药临床开发，涉及眼科、糖尿病、实体肿瘤和血液肿瘤等多个领域，熟悉临床试验各环节，特别是对于早期临床开发有深度理解。关于猎药人俱乐部猎药人俱乐部作为医药行业多元化的媒体分享平台，我们怀着“做医药人的灵感迸发地”的初衷，秉承“创新、交流、共享”的理念，营造轻松、愉悦、自由、开放的艺术文化氛围，组织策划碰撞灵感、激发创新的话题活动，汇聚志趣相投的新药研发创业者、投资者、研发人员及医药行业精英，分享经验，共享资源。猎取医药洞见，捕获多元灵感 ，让医药人的真知灼见有地可栖。

▎药明康德内容团队报道在2023年，虽然生物医药领域充满了变化和挑战，但还是有许多新锐公司凭借其在前沿技术、疗法等领域的优势逆势获得融资。根据即刻药数数据库的数据，2023年中国创新药领域共发生了240多起不同轮次和性质的融资事件。本文中就让我们看看2023年的融资都呈现了哪些亮点？又展现了哪些趋势？220多家中国公司获融资，上海、江苏、广东地区居多2023年，亚洲创新药领域共发生312起融资事件。其中，融资数量最多的是中国，有241起，涉及220多家公司，是其它亚洲国家融资数量总和的3.4倍。从细分地区来看，在中国的各个地区中，融资数量较多的五个地区是上海、江苏、广东、北京、浙江，分别有56起、47起、38起、34起、31起。这五个地区的融资数量总和为222，占到了融资总数的92%。图1：2023中国创新药领域融资数量TOP10地区分布数据来源：即刻药数。统计周期：2023/1/1-2023/12/31。早期融资占半壁江山，10余家公司实现IPO从融资轮次来看，2023年完成的融资中：A轮融资事件最多，有68起；其次是种子/天使轮，有65起；B轮融资有46起，排名第三。综合来看，早期融资（A轮及其以前）案例仍是投融资最活跃的部分，有133起，占到了融资总数的一半以上。值得一提的是，有11家创新药公司在去年实现了IPO，分别为君圣泰医药（港交所）、阿诺医药（纳斯达克）、友芝友生物（港交所）、宜明昂科（港交所）、科伦博泰（港交所）、来凯医药（港交所）、智翔金泰（科创板）、科笛集团（港交所）、绿竹生物（港交所）、康乐卫士（北交所）、百利天恒（科创板）。图2：2023中国创新药领域融资轮次分布数据来源：即刻药数。统计周期：2023/1/1-2023/12/31。图中“X”轮融资指处于X轮阶段的融资，例如A轮定义为A轮到B轮之间的所有融资，包括A轮、A1轮、A2轮、Pre-B轮等，不包含Pre-A轮。从融资金额来看，有65家公司的融资金额大于1亿元（不含IPO）。其中，有5家公司融资金额超过了1亿美元，分别为：鞍石生物完成了10亿元人民币B轮融资；先通医药完成超11亿元人民币新一轮融资；百明信康完成逾11亿元人民币C轮融资；海森生物完成3.15亿美元的融资；君圣泰医药于IPO之前曾完成了1.07亿美元C/C+轮融资。超20家公司源于学术界和产业界的融合基础科学研究是创新疗法诞生的源泉。近年来，越来越多的科学研究成果开始进入产业化探索阶段，希望可以转化为造福患者的创新疗法。清华大学生命科学学院教授、迈格松生物科学创始人俞立教授曾在此前接受我们采访时介绍道：“过去这些年，得益于政策的引导和支持，中国高校和科研院所对基础生物学研究也越来越重视，不仅培养了许多优秀的科研人才，也在基础研究领域取得了许多进展，这些都为创新药的开发奠定了基础。”我们梳理发现，在2023年完成融资的这些中国创新药新锐中，有20多家公司的创始团队成员或技术是来自高校和科研院所。例如：瀚微生物，由中国科学技术大学朱书教授创立，专注肠脑轴活体微生物及代谢产物药物研发；炎明生物，由北京生命科学研究所研究员邵峰院士联合创立，专注炎症和抗肿瘤新药研发；迈格松生物，由清华大学生命科学学院俞立教授领衔创立，致力于推动基于迁移体生物学的药物递送平台及迁移体相关药物开发；环码生物，致力于推动环形RNA技术转化，该公司的科学创始人为王泽峰教授，他在高校和科研院所拥有超20年的研究经验，现在南方科技大学生命科学学院任职；赛岚医药，聚焦新一代表观遗传药物，该公司联合创始人/首席科学顾问为徐国良院士，他也是中国科学院上海生化与细胞研究所研究员；尧唐生物，专注体内基因编辑疗法，该公司创始人、CEO为吴宇轩博士，他也是华东师范大学生命科学学院研究员；赜灵生物，由四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室陈俐娟教授领衔创立，聚焦恶性肿瘤、炎症和自身免疫性疾病等领域开发原创1类新药。…… ……原创新药的开发并非易事。对于如何加速科研成果的转化，尧唐生物创始人、CEO吴宇轩博士曾在此前接受我们采访时表示：“科学家需要更多地研究产业界真正面临的困难和临床需求，而产业界也需要定期与相关领域的科学家进行互通。我们需要有一种更开放的态度，去了解彼此的领域和世界，这样才能形成一个更好的良性循环，产出更多可以进行下游转化的技术或药物。”肿瘤领域融资最多，小分子依然倍受青睐从研究的疾病领域来看，肿瘤仍是获得融资数量最多的领域。在我们的统计中，肿瘤领域的融资事件有157起，远高于其它疾病领域。肿瘤之外，其它获融资比较多的领域还有免疫系统、抗感染、内分泌与代谢、中枢神经系统、罕见病、呼吸系统、血液系统、心血管、眼科等。图3：2023中国创新药领域融资数量TOP 10疾病领域数据来源：即刻药数。统计周期：2023/1/1-2023/12/31。同一公司研究的不同疾病领域重复计数。从药物类型来看，小分子药物、细胞与基因疗法（CGT）、抗体类药物是融资数量TOP3的领域。其它比较受行业关注的类型还有寡核苷酸、疫苗、蛋白质类药物和多肽等等。图4：2023中国创新药领域融资分子类型分布数据来源：即刻药数。统计周期：2023/1/1-2023/12/31。同一公司研究的不同药物类型重复计数。近年来，尽管各种新分子疗法不断涌现，小分子药物依然在百花齐放的形势下保持光芒十足。在2023年美国FDA批准的新药中，小分子药物占比达到55%，显示出蓬勃的生命力。在2023年的中国创新药融资中，我们也观察到了类似的趋势。在我们统计的超240起融资事件中，小分子药物领域的融资事件数量有82起，远高于其它药物类型。这些药物包括单靶点抑制剂、单靶点拮抗剂、双靶点抑制剂、激动剂、双配体小分子药物偶联体、蛋白降解疗法等等不同类型，涉及几十个不同的靶点。关于小分子的未来前景，业界也表示纷纷看好。美国化学会（ACS）旗下的C&EN网站曾在2023年11发布的观点文章中称现今是开发创新小分子药物的绝佳时刻。红云生物（专注小分子创新药，2023年获得B+轮融资）的CEO廖迈菁博士也曾在此前接受我们采访时表达了对小分子前景的看好：“随着结构药理学、人工智能、计算化学、冷冻电镜等新技术的引入，我认为小分子药物领域将会打开一片新天地。”图片来源：123RF细胞与基因疗法（CGT）因具有“一次治疗，永久治愈”的潜力，已成为生物医药领域的重要研究方向。即刻药数的数据显示，即便是在融资环境充满挑战的2023年，全球CGT领域融资事件数量依然占到了总数的23%，融资比例在近5年保持稳健。在中国，CGT也是除小分子外获得融资数量最多的领域，这这无疑反映了业界对CGT领域的持续看好。从具体方向来看，这些公司的在研管线涵盖了不同类型的CGT产品，包括诱导多功能干细胞（iPSC）疗法、体内CAR-T产品、CAR-NK、iPSC来源的CAR-iMAC、TCR-T疗法、肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法、通用现货型NK细胞疗法、重组腺相关病毒载体（rAAV）基因疗法等等。抗体类药物是2023年获得融资数量第三多的领域。从药物类型来看，这些公司研究的产品包括单抗、双特异性抗体、三/多特异性抗体、抗体偶联药物（ADC）等，涉及的靶点包括IL-17A/F、IL-4Rα、LILRB、RSV、NGF、HCMV、TSLP、CD40、Siglec-15、HER2、EGFR、TROP-2、PD-1 X ILT4、CD19/CD3/CD28等等。除了上述药物，这些新锐公司研究的药物类型还有寡核苷酸、疫苗、蛋白质类药物、多肽、微生物疗法、溶瘤病毒疗法、放射性疗法等等。限于篇幅，此处不再一一介绍。2024年，哪些领域有望得到投资人看好？展望2024年，生物医药领域又有哪些领域和方向有望得到投资人的看好？对此，在1月初于旧金山举行的“2024药明康德全球论坛”上，多位行业投资大咖纷纷发表了自己的看法。对于2024年的融资前景，Andreessen Horowitz （a16z） Bio + Health普通合伙人Vineeta Agarwala博士对环境回暖持乐观态度，她认为针对早期科学的投资将始终强劲。Patient Square Capital合伙人Laura Furmanski博士同样表示：高质量的公司依旧会脱颖而出得到资助，而CGT与组织特异性的递送是她看好的方向。而Curie.Bio联合创始人兼董事长Alexis Borisy先生则预言，在2024年，更多创新会在全球的不同国家和区域纷至沓来，更多具有全新机制的“first-in-class”药物将不断涌现，造福病患！我们很高兴看到在2023年，有这么多中国创新药新锐公司在逆境中获得了融资。希望在资本的助力下，它们可以早日将这些创新疗法推向市场，造福全球病患！参考资料：[1]各公司官网资料及新闻稿[2] Why small-molecule drug discovery is having a moment. Retrieved November 18, 2023 from https://cen.acs.org/pharmaceuticals/drug-discovery/small-molecule-drug-discovery-having/101/i36本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。