Pediatrix Therapeutics (Shanghai) Co.,Ltd.

点击蓝字 关注我们 本周，热点不少。首先看审评审批方面，非常值得一提的就是第一三共TROP2 ADC在日本获批上市以及国产依达拉奉口服片剂在美申报上市；其次看研发方面，值得关注的就是，海创药业蛋白降解疗法完成中国Ⅱ期临床首例受试者入组；最后是交易及投融资方面，济煜医药以7亿美元总交易额将抗IgE单抗授权RAPT。 本周盘点包括审评审批、研发和交易及投融资三大板块，统计时间12.23-12.27，包含21条信息。  审评审批 NMPA 上市 批准 1、12月23日，NMPA官网显示，康诺亚1类新药司普奇拜单抗注射液（商品名：康悦达）新适应症获批，用于治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）。司普奇拜单抗为一款IL-4Rα抗体药物，2024年9月首次获批上市，用于治疗成人中重度特应性皮炎。 2、12月23日，NMPA官网显示，罗氏的莫妥珠单抗注射液（Mosunetuzumab）获批上市，用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。莫妥珠单抗（Lunsumio）是一款CD20/CD3T细胞衔接双特异性抗体，2022年12月，该产品获FDA批准，用于治疗经治复发或难治的FL成年患者。 3、12月23日，NMPA官网显示，齐鲁制药3.3类生物制品帕妥珠单抗获批上市，预测联合曲妥珠单抗和多西他赛新辅助治疗HER2阳性、ER/PR阴性、早期或局晚期乳腺癌患者。帕妥珠单抗是一种靶向HER2受体的单克隆抗体药物，原研为罗氏的帕捷特（Perjeta），2012年6月首次获FDA批准上市。2018年12月，帕捷特进入中国市场。 4、12月23日，NMPA官网显示，正大天晴3.3类生物制品帕妥珠单抗获批上市。帕妥珠单抗是一款靶向HER2的重组人源化单克隆抗体，原研为罗氏的帕捷特（Perjeta），2012年6月首次获FDA批准上市。2018年12月，帕捷特进入中国市场，联合曲妥珠单抗和化疗辅助治疗HER2阳性早期乳腺癌患者。 申请 5、12月24日，CDE官网显示，ARS Pharmaceuticals和祐儿医药合作开发的肾上腺素鼻喷雾剂（Neffy）申报上市，适用于成人及体重≥30 kg儿童的I型过敏反应（包括严重过敏反应）的紧急治疗。肾上腺素鼻喷雾剂（Neffy）是FDA批准的首个用于I型过敏反应（包括严重过敏反应）的非注射治疗产品。 6、12月24日，CDE官网显示，普莱医药1类新药培来加南喷雾剂申报上市，推测适应症为继发性创面感染。该药是一款新型多肽类广谱抗感染药物，属于非抗生素类抗感染药物，2023年1月，正大天晴此前已经与普莱医药就这款治疗继发性创面感染的抗菌肽产品培来加南签订了中国独家商业合作协议。 7、12月26日，CDE官网显示，华辉安健1类新药HH-003注射液申报上市，推测用于治疗慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染。HH-003（立贝韦塔单抗）是一款靶向乙肝病毒表面大包膜蛋白前S1（PreS1）区的中和抗体。 8、12月26日，CDE官网显示，科伦药业子公司湖南科伦制药3类化药伊布替尼片申报上市。伊布替尼是全球首个获批上市的BTK抑制剂，2013年11月，伊布替尼胶囊（70mg、140mg）获得FDA批准上市；2017年8月，伊布替尼胶囊剂在中国获批上市。先声药业的伊布替尼胶囊已于2022年10月获NMPA批准，这是国内首个获批的伊布替尼胶囊剂仿制药。 9、12月27日，CDE网站显示，华辉安健的立贝韦塔单抗（Libevitug、HH-003）申报上市，推测适应症为慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染。HH-003是华辉安健开发的全球首个靶向乙肝病毒（HBV）表面大包膜蛋白前S1（PreS1）区的中和抗体，分别于2023年4月和2024年11月获国家药监局和FDA授予突破性疗法资格，用于治疗慢性HDV感染。 优先审评 10、12月25日，CDE官网显示，勃林格殷格翰的宗格替尼片拟纳入优先审评，拟定适应症为治疗携带HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过系统治疗的不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。宗格替尼是一种口服选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂（TKI），2024年4月，中国生物制药与勃林格殷格翰达成合作，共同在中国大陆地区研发和商业化宗格替尼。 FDA 上市 批准 11、12月26日，FDA官网显示，艾棣维欣生物的可溶性微针贴片（Dissolvable Microneedle Blemish Patches、商品名：MICROEPAD）获批上市，这是中国企业开发的第一款获批上市的可溶性微针药品。这是一款用于治疗痤疮、痤疮瘢痕和黑头，促进皮肤愈合的可溶性微针贴片非处方（OTC）药品。 申请 12、12月23日，FDA官网显示，澳宗生物的依达拉奉片（代号：TTYP01、商品名：AUKONTALS）申报上市，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称“渐冻症”）。TTYP01是其历经7年攻克难关自主开发的依达拉奉口服片剂，于2021年获得FDA授予的孤儿药资格。 13、12月23日，FDA官网显示，Nuvation Bio的他雷替尼（Taletrectinib）申报上市并纳入优先审评，用于治疗ROS1阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。PDUFA日期为2025年6月23日。他雷替尼（研发代号：DS-6051）是第一三共开发的一款新一代ROS1抑制剂，其开发、生产和商业化权益于2018年12月被授予葆元医药（AnHeart Therapeutics）。 PDMA 上市 批准 14、12月27日，PMDA官网显示，第一三共的德达博妥单抗（Dato-DXd）首次获批上市，用于既往接受过化疗治疗的不可切除或转移性HR阳性、HER2低表达或阴性（IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-）乳腺癌成人患者。德达博妥单抗采用了第一三共专有的DXd ADC技术设计，由与札幌医科大学合作开发的人源化抗TROP2 IgG1单克隆抗体组成。 研发 临床状态 15、12月25日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，海创药业的HP518片完成中国Ⅱ期临床试验首例受试者入组。该研究是一项评估口服HP518片在中国转移性去势抵抗性前列腺癌患者中的安全性、药代动力学和抗肿瘤活性的开放、多中心Ⅰ/Ⅱ期临床研究。HP518是一款雄激素受体（AR）PROTAC药物。 16、12月26日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，甘李药业启动了胰岛素周制剂GZR4首个Ⅲ期临床。这是首个进入Ⅲ期阶段的国产超长效胰岛素。GZR4是甘李药业开发的一种超长效胰岛素制剂，已完成一项Ⅱ期研究，相关结果也已披露。目前，全球范围内仅一款注射频率达到每周1次的超长效胰岛素获批上市，即诺和诺德开发的依柯胰岛素（Icodec）。 临床数据 17、12月23日，BMS公布了POETYK PsA-1（IM011-054）和POETYK PsA-2（IM011-055）临床研究，结果显示均达到其主要终点。这两项关键的Ⅲ期研究评估了氘可来昔替尼（商品名：Sotyktu）在成人活动性银屑病关节炎（PsA）患者中的疗效和安全性。与安慰剂相比，Sotyktu治疗组的患者在治疗16周后达到ACR20（疾病活动度改善20%）的比例显著更高。 18、12月25日，大冢制药和灵北公布了布瑞哌唑（Brexpiprazole）联合舍曲林（Sertraline）治疗成人创伤后应激障碍（PTSD）的Ⅲ期结果。结果显示，在成人PTSD患者中，与舍曲林加安慰剂治疗相比，通过第1-10周DSM-5创伤后应激障碍量表（CAPS-5）总分的变化来衡量，布瑞哌唑联合舍曲林治疗的PTSD症状的改善具有统计学意义。 19、12月27日，正大天晴公布了贝莫苏拜单抗注射液联合化疗后序贯联合盐酸安罗替尼胶囊一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌的Ⅲ期临床研究（TQB2450-Ⅲ-12）结果，结果显示：主要研究终点PFS达到方案预设的优效界值。与替雷利珠单抗联合化疗组相比，贝莫苏拜单抗联合化疗后序贯联合安罗替尼可显著延长患者的中位PFS，降低疾病进展或死亡风险。其安全性数据与已知风险相符，未发现新的安全性信号。 交易及投融资 20、12月23日，RAPT宣布，和济民可信就新型长效抗IgE抗体JYB1904达成协议。RAPT被授予除中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区以外的全球权利，以开发和商业化该产品，济民可信将获得3500万美元预付款，在实现各种商业里程碑后，将获得高达6.725亿美元额外付款。另外，济民可信正在中国进行JYB1904治疗哮喘和慢性自发性荨麻疹的Ⅱ期临床试验。 21、12月23日，箕星药业宣布，从闻泰医药引进CX11（又称VCT220）的全球（除大中华区外）开发和商业化权益。CX11是一款在研的，用于治疗包括肥胖症和2型糖尿病等心血管和代谢疾病的口服小分子GLP-1 RA。CX11是一日一次的口服剂型，已被证明能够用于减重、改善胰岛素敏感性、降低血糖。 END 【智药研习社近期直播】 来源：CPHI制药在线 声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

▎药明康德内容团队报道 2024年即将结束。根据中国国家药监局（NMPA）官网及公开资料统计，截至12月25日，共有超95款新药首次在中国获批上市（不含疫苗和诊断类新药），为多种不同类型的疾病患者带来了新的治疗选择。其中，有至少6款CNS（中枢神经系统）&精神类疾病新药在中国迎来获批，适应症包括精神分裂症、阿尔茨海默病、偏头痛、帕金森病等。 CNS&精神类疾病往往疾病机制复杂、新药研发难度大，患者存在未被满足的临床需求，因此这类新药备受关注。本次将根据公开资料介绍这几款新药的公开信息。（扫描文末二维码，您将可以获取由我们整理的《2024年中国获批上市新药》完整名单）。 礼来：加卡奈珠单抗注射液 适应症：发作性偏头痛的预防性治疗 2024年1月，礼来公司（Eli Lilly and Company）公司的加卡奈珠单抗注射液获NMPA批准上市，用于成人偏头痛的预防性治疗。加卡奈珠单抗注射液是一种人源化IgG4型单克隆抗体，可与降钙素基因相关肽（CGRP）结合并阻断CGRP与其受体结合，从而达到预防偏头痛的治疗目的。此外，该产品可每月一次由患者自我皮下注射。 偏头痛是一种失能性神经疾病，特征是严重头痛重复发作，其它症状包括恶心、呕吐、对光声敏感以及视力出现变化等，严重影响了患者的生活质量。据统计，在全球范围内，偏头痛位列残疾原因第二位。加卡奈珠单抗用于预防性治疗成人发作性偏头痛的全球多中心3期临床研究（CGAX研究）入组人群以中国患者为主，研究显示，在主要研究终点每月头痛天数（MHD）上，加卡奈珠单抗治疗组显著优于安慰剂组。 卫材/渤健：仑卡奈单抗注射液 适应症：早期阿尔茨海默病 2024年1月，卫材（Eisai）申报的1类新药仑卡奈单抗注射液获NMPA批准上市，用于治疗由阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍和阿尔茨海默病轻度痴呆。仑卡奈单抗是一款人源化抗可溶性β淀粉样蛋白（Aβ）单抗，它可清除大脑中的Aβ原纤维和Aβ斑块，延缓阿尔茨海默病疾病进展、降低认知和功能衰退速度。根据卫材新闻稿介绍，仑卡奈单抗在中国获批，是基于包括中国在内的全球大型3期研究Clarity AD。在该研究中，仑卡奈单抗达到了主要终点和所有关键次要终点，且结果具有统计学意义。仑卡奈单抗的全球开发和监管提交由卫材主导，而产品则由卫材和渤健（Biogen）共同商业化和推广。 辉瑞：瑞美吉泮口崩片 适应症：偏头痛的急性治疗 2024年1月，辉瑞（Pfizer）全新一代特异性偏头痛治疗药物瑞美吉泮口崩片获NMPA批准上市，用于成年人有或无先兆偏头痛的急性治疗。瑞美吉泮口崩片是一款采用口崩片技术的CGRP受体拮抗剂，能够有效阻断偏头痛发病相关的关键通路，快速且持续缓解头痛及相关伴随症状，服用方式便捷，且无心血管疾病禁忌症等影响。在全球范围内，该产品已经获美国FDA批准用于急性治疗成人偏头痛发作，以及用于发作性偏头痛的预防性治疗。 根据辉瑞此前新闻稿介绍，在中国的关键试验中，瑞美吉泮口崩片显示出积极结果，患者单剂量口服75mg药物2小时后达到了疼痛和最困扰症状缓解的共同主要终点。患者可在45分钟内迅速缓解疼痛和消除最困扰症状，60分钟内恢复正常功能，90分钟内消除疼痛；对多数患者而言，其持续疗效可达48小时。 图片来源：123RF 大冢制药：布瑞哌唑片 适应症：精神分裂症 2024年6月，大冢制药（Otsuka）和灵北（Lundbeck）联合开发的布瑞哌唑片获NMPA批准上市，用于治疗精神分裂症。布瑞哌唑为第三代抗精神病药物，是血清素受体5-HT1A和多巴胺受体D2和D3的部分激动剂，同时还是血清素受体5-HT2A和5-HT2B，以及肾上腺素受体α-1和α-2的部分拮抗剂。对于这些受体，布瑞哌唑表现出高亲和力。在全球范围内，布瑞哌唑已经被FDA批准治疗精神分裂症，治疗由阿尔茨海默病引起的痴呆所导致的激越症状，以及作为重度抑郁症辅助疗法。该产品联合舍曲林治疗成人创伤后应激障碍（PTSD）的新适应症上市申请也已经获得FDA受理。 赞邦（Zambon）：甲磺酸沙非胺片 适应症：帕金森病 2024年12月，由赞邦（Zambon）公司申报的5.1类新药沙芬酰胺片获NMPA批准上市。沙芬酰胺（safinamide）是一款用于治疗帕金森病的新化学实体，已经于2017年获得美国FDA批准，针对出现“关闭期”发作的帕金森病患者。公开资料显示，沙芬酰胺具有独特的作用方式，包括选择性和可逆性单胺氧化酶B（MAO-B）抑制和阻断电压依赖性钠通道，从而调节异常的谷氨酸盐释放。此外，MAO-B会降解多巴胺，而多巴胺能够在脑区传递信号，对于流畅的自主运动非常重要。因此，沙芬酰胺有望能避免多巴胺被MAO-B降解，从而缓解帕金森病患者在“关闭”期的运动能力下降。 礼来：多奈单抗注射液 适应症：早期阿尔茨海默病 2024年12月，礼来公司的多奈单抗注射液（四周一次静脉输注）获NMPA批准上市，用于治疗成人因阿尔茨海默病引起的轻度认知功能障碍和阿尔茨海默病轻度痴呆。根据礼来新闻稿，多奈单抗是一款有证据支持在清除淀粉样蛋白斑块后可停药的靶向淀粉样蛋白的疗法，这可以通过减少输液次数和治疗成本帮助患者降低治疗负担。 多奈单抗是一款靶向β淀粉样蛋白（Aβ）的单克隆抗体，它能与名为N3pG的淀粉样蛋白亚型特异性结合。通过靶向这一亚型，多奈单抗能够特异性地与大脑中的淀粉样斑块相结合，从而促进淀粉样斑块的清除。名为TRAILBLAZER-ALZ 2的3期研究显示，疾病更早阶段患者使用多奈单抗的效果更好。在18个月的试验期内，疾病进展较早期的一组（具有低至中等水平的tau蛋白）接受多奈单抗治疗的患者在综合阿尔茨海默病评分量表（iADRS），包含记忆、思维和日常功能的衰退速度与安慰剂相比显著减缓了35%。 除了上述产品，2024年还有一些新药获NMPA批准治疗神经系统疾病，比如： 祐儿医药的盐酸哌甲酯缓释干混悬剂在中国获批，用于治疗6岁及6岁以上注意缺陷多动障碍（ADHD，俗称多动症）。这是继缓释咀嚼片之后，盐酸哌甲酯获批的第二个剂型。干混悬剂为长效液体剂型，对于不愿意吞咽的儿童接受度更高； 卫材抗癫痫药物吡仑帕奈片在中国获批新适应症，用于成人和12岁及以上儿童癫痫和原发性全面性强直-阵挛发作患者的加用治疗。这是一种高度选择性、非竞争性的AMPA受体拮抗剂，可减少与癫痫发作相关的神经元的过度兴奋； 绿叶制药创新微球制剂注射用罗替高汀微球在中国获批上市，用于帕金森病的治疗。这是一款通过微球技术将多巴胺受体激动剂（DAs）罗替高汀开发成每周给药一次的长效微球制剂。 期待这些创新疗法尽快来到患者身边。同时我们也期待，在未来更多前沿技术早日取得突破，为更多的患者造福。 扫描下方二维码，您将可以获取由我们整理的《2024年中国获批上市新药》完整名单（含1类、2类、3.1类、5.1类等新药完整列表）（限时下载）。 参考资料： [1] 中国国家药监局官网. [2]各公司官方新闻稿及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

12月24日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，ARS Pharmaceuticals和祐儿医药合作开发的肾上腺素鼻喷雾剂（Neffy）的上市申请已获受理，适用于成人及体重≥30 kg儿童的I型过敏反应（包括严重过敏反应）的紧急治疗。 肾上腺素是治疗过敏性休克症状的首选药物，也是唯一一种被证实能够阻止可能危及生命的过敏反应的药物。ARS的这款肾上腺素鼻喷雾剂（Neffy）采用了鼻吸收增强技术Intravail®。临床试验表明，接受肾上腺素鼻喷雾剂或已批准的肾上腺素注射产品治疗的受试者的肾上腺素血液浓度相当，并且已证实鼻喷雾剂对过敏反应患者具有快速起效和短时间内缓解症状的作用。在出现过敏反应的紧急情况下时，相比于现有的肾上腺素自动注射器，Neffy的使用更加便捷。 肾上腺素鼻喷雾剂（Neffy）是FDA批准的首个用于I型过敏反应（包括严重过敏反应）的非注射治疗产品, 采用创新的鼻喷给药方式，使用便捷，小巧易携带，能够在发生过敏反应的紧急情况下，第一时间由患者本人或他人完成给药。 早在2021年1月，祐儿医药与ARS已达成独家许可协议，双方将携手在大中华区域开发和商业化这款严重过敏反应急救药物Neffy。 I 型严重过敏反应是严重且可能危及生命的事件，常见诱因有食物、昆虫刺蛰、药物、运动等。常见的过敏反应包括皮肤粘膜症状、呼吸系统症状、消化系统及心血管症状。过敏反应可能在接触过敏原几分钟内发生，需要立即使用肾上腺素治疗。严重过敏反应患病率在过去10余年呈逐年上升趋势，其中约1/4严重过敏反应发生在<18岁的儿童和青少年。在中国，大约7000万人经历过严重过敏反应，而目前中国临床使用的肾上腺素仅有皮下或静脉注射方式，需要在医院中由专业医护人员给药。对于儿童患者，还需要调整剂量，肾上腺素院外急救制剂尚属空白。 推荐阅读 三十五来年重大突破！FDA批准首款I型过敏反应鼻喷雾剂上市 Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。 免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。