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评价自体CRISPR-Cas9编辑的CD34阳性细胞(RM-001细胞注射液)治疗输血依赖型β-地中海贫血症安全性和有效性的单臂、开放、单剂量、多中心的Ⅰ/Ⅱ期临床研究
评价RM-001细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。
Study to Evaluate the Safety and Efficacy of RM-004 Cells for the Treatment of Hemoglobin H-Constant Spring Disease
The purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of RM-004 for Hemoglobin H-Constant Spring disease.
/ Not yet recruiting临床1/2期IIT A Safety and Efficacy Study Evaluating RM-001 in Subjects with Transfusion-Dependent β-Thalassemia
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生物医药产业是全球新一轮科技革命和产业变革的核心赛道之一。它既是守护人民生命健康的民生工程,更是引领新质生产力发展的战略产业。广东生物医药产业规模居全国第一方阵,创新型药企群体不断壮大,药械创新体系加快布局,优秀研发人才相对富集,产业集聚发展有区位优势,“BT(生物技术)+IT(信息技术)”融合发展有技术优势。22日,第十七期“粤商·省长面对面协商座谈会”在广州举行,这场由广东省人民政府与广东省政协共同搭建的高端政企对话平台,以“以改革创新为动力,推动生物医药产业高质量发展”为主题,汇聚相关部门负责人、政协委员、企业家代表的智慧与力量,共商发展大计、共解产业难题、共绘生物医药发展美好蓝图。
自2017年首期举办以来,“粤商·省长面对面协商座谈会”始终坚持问题、需求、效果导向,旨在通过交流凝聚发展共识、优化政策制定。此次座谈会,省政协组建联合调研组,历时数月深入上海、江苏及省内广州、深圳等重点城市,走访30余家龙头企业,吸纳高校、科研机构等多方意见,形成兼具前瞻性与可操作性的调研报告。座谈会上,生物医药领域企业家代表直面产业痛点,提出一系列含金量高的建议,为产业高质量发展注入强劲动力。
锚定战略方位:大省向强省跨越的使命担当
广东作为生物医药产业大省,凭借雄厚产业基础、丰富创新资源和独特区位优势,在全国产业布局中占据重要地位。近年来,全省生物医药产业规模持续扩大,创新能力显著提升,一批核心技术创新型企业脱颖而出,在大分子生物药、细胞和基因治疗等领域形成初步产业集群效应。中山康方生物医药有限公司联合创始人、首席科学官、执行副总裁李百勇提到,我国新药研发能力已位居全球第二,2025年中国创新药对海外权益许可交易金额超1000亿美元,广东在其中占据重要份额。
站在新起点,广东生物医药产业机遇与挑战并存。华大集团南区总经理、华大研究院资深副院长、华大智造副总裁刘心指出,全球生物医药板块规模预计2030年超1.5万亿美元,信息技术、人工智能与生物医药的深度融合正重塑产业格局。与此同时,核心技术“卡脖子”、创新成果转化慢、支付体系不完善等共性问题亟待破解。广东自身也存在创新链与产业链融合不紧密、临床转化效率不高等短板,向“强省”跨越任务艰巨。
与会代表一致认为,推动产业高质量发展,必须坚持“有效市场和有为政府相结合”,以科技创新为动力、制度创新为突破、金融服务为支撑,立足当下补短板,着眼未来谋布局,依托湾区协同争取政策突破,打造生物医药监管创新大湾区,实现从“大省”到“强省”的历史性跃升。
创新驱动内核:构建全链条协同创新体系
创新是生物医药产业的核心竞争力。座谈会上,“强化创新驱动”成为共识。
在核心技术攻关方面,刘心提出“先利其器”思路,建议依托自主可控的测序、组学等核心设备形成全球化布局,针对卡脖子环节开展“赛马制”“后补贴”集中攻关。省政协调研报告也明确,要制定生物技术国产突围计划,突破国外专利壁垒,在个性化药物、靶向治疗等领域实现关键环节国产替代。
在创新路径拓展上,跨界融合是重要方向。刘心提出“BIT”融合模式,推动生物技术、信息技术、智能技术深度结合,通过生命多组学大数据牵引,建设超算中心和生命智能基础设施,加速药物研发突破。这与省政协“实施‘AI+生物医药’专项行动”的部署不谋而合。
在成果转化环节,破除体制机制障碍是关键抓手。省政协委员、暨南大学高端药物制剂研究院院长、广州新济药业科技有限公司董事长吴传斌提出试点“先使用后付费,先贡献后确权”的产业化新机制,建议政府设立“转化风险补偿金”兜底。省政协调研报告强调,要发挥国家药品监督管理局药品审评检查大湾区分中心的作用,让“纸上专利走进车间生产线”。
在创新平台建设方面,湾区协同优势凸显。各方建议强化粤港澳大湾区创新资源整合,推动“政策互通、平台共享、市场联动”,在大湾区国际临床试验中心设立中药分部,建立药械审评检查互认绿色通道,吸引全球顶尖科研团队“湾区落户、广东转化”。
制度改革突破:监管创新优化营商环境
生物医药产业高质量发展,离不开良好营商环境支撑。座谈会上,企业家代表们围绕监管创新、政策协同等提出建议,彰显以制度创新破解难题的改革魄力。
监管创新是优化营商环境的突破口。依托中国申请加入PIC/S(国际药品检查合作计划)契机,打造生物医药监管创新大湾区成为共识。省政协调研报告提出,要将大湾区建设成引进国外先进技术的登陆点、全国药械企业出海的桥头堡。李百勇建议争取大湾区特别行政审批权,下放临床急需药械审评审批权限;中山大学肿瘤防治中心教授、广州泛恩生物科技有限公司创始人周鹏辉提出,借鉴长沙经验建立全省统一伦理审查互认平台,将关键审批环节时限压缩30%以上。
针对产业“高投入、高风险、高回报、长周期”特点,各方建议强化政策精准性。吴传斌提出“鲲鹏入粤”与“岭南育苗”并举计划,吸引头部药企落户,培育本土潜力企业;省政协报告明确构建“一企一策”扶持体系,组建资本型投资平台,建立研发管线梯度培育机制。周鹏辉建议引导各地市差异化发展,避免扎堆竞争,打造核心竞争力产业集群。
金融与支付赋能:构建全生命周期产业生态
座谈会上,与会代表围绕金融创新、支付改革深入探讨,形成构建全生命周期产业生态的共识。
省政协调研报告提出,成立省级产业投资基金,支持企业通过创业板、科创板上市融资,用好香港“生物科技公司上市通道”。吴传斌建议启动“资本雨林”灌溉工程,为拟上市企业提供“基石锚定”支持;周鹏辉提出设立省级细胞基因产业引导基金,撬动社会资本“投早投小”。
在支付体系改革方面,广州瑞风生物科技有限公司创始人、首席执行官梁峻彬建议建立“基因药物医保经济学试点和多方共担机制”,探索按疗效付费、差额分期支付;广州百济神州生物制药有限公司总经理王英群提出在公立医院探索创新药多元化价格试点,实现“医保支付执行国标,非医保支付自主定价”。
在多层次医疗保障体系建设方面,不少企业家代表都建议强化三医联动,提高医保对创新药支出比例,推广“穗岁康”经验,完善“基本医保+惠民保+商业保险”多元支付体系,支持商业保险公司开发适配创新药研发的产品。
湾区协同领航:打造全球产业创新高地
座谈会上,与会代表认为要发挥大湾区独特优势,深化三地合作,打造全球生物医药产业创新高地。
在产业协同方面,构建“差异化定位-功能互补-生态共建”格局。省政协调研报告提出,推动香港“国际资本+规则”、澳门“特色金融+平台”、广东“产业场景+政策”优势深度融合,构建国际化投融资体系。李百勇建议引入国内外企业创新源头,培育具有国际竞争力的主体,实现从技术输出到标准制定的跨越。
在政策协同方面,推动三地政策互通、规则衔接。不少与会代表都建议加强大湾区药品监管协同,简化跨境研发审批流程,深化临床资源跨境合作,推动中医药国际化,助力中药制剂研发转化和标准制定。
蓝图已绘就,奋进正当时。第十七期“粤商·省长面对面协商座谈会”为广东生物医药产业高质量发展凝聚共识、明确路径。站在新起点,广东将坚持改革创新双轮驱动,深化粤港澳协同合作,抢占创新药械产业机遇,培育产业龙头企业,奋力推动产业向万亿级规模迈进,从“产业大省”向“创新强省”跨越,为健康中国建设和大湾区高质量发展贡献力量。
生物医药
本文采编:CY
生物医药产业是全球新一轮科技革命和产业变革的核心赛道之一。它既是守护人民生命健康的民生工程,更是引领新质生产力发展的战略产业。广东生物医药产业规模居全国第一方阵,创新型药企群体不断壮大,药械创新体系加快布局,优秀研发人才相对富集,产业集聚发展有区位优势,“BT(生物技术)+IT(信息技术)”融合发展有技术优势。22日,第十七期“粤商·省长面对面协商座谈会”在广州举行,这场由广东省人民政府与广东省政协共同搭建的高端政企对话平台,以“以改革创新为动力,推动生物医药产业高质量发展”为主题,汇聚相关部门负责人、政协委员、企业家代表的智慧与力量,共商发展大计、共解产业难题、共绘生物医药发展美好蓝图。 自2017年首期举办以来,“粤商·省长面对面协商座谈会”始终坚持问题、需求、效果导向,旨在通过交流凝聚发展共识、优化政策制定。此次座谈会,省政协组建联合调研组,历时数月深入上海、江苏及省内广州、深圳等重点城市,走访30余家龙头企业,吸纳高校、科研机构等多方意见,形成兼具前瞻性与可操作性的调研报告。座谈会上,生物医药领域企业家代表直面产业痛点,提出一系列含金量高的建议,为产业高质量发展注入强劲动力。 锚定战略方位:大省向强省跨越的使命担当 广东作为生物医药产业大省,凭借雄厚产业基础、丰富创新资源和独特区位优势,在全国产业布局中占据重要地位。近年来,全省生物医药产业规模持续扩大,创新能力显著提升,一批核心技术创新型企业脱颖而出,在大分子生物药、细胞和基因治疗等领域形成初步产业集群效应。中山康方生物医药有限公司联合创始人、首席科学官、执行副总裁李百勇提到,我国新药研发能力已位居全球第二,2025年中国创新药对海外权益许可交易金额超1000亿美元,广东在其中占据重要份额。 站在新起点,广东生物医药产业机遇与挑战并存。华大集团南区总经理、华大研究院资深副院长、华大智造副总裁刘心指出,全球生物医药板块规模预计2030年超1.5万亿美元,信息技术、人工智能与生物医药的深度融合正重塑产业格局。与此同时,核心技术“卡脖子”、创新成果转化慢、支付体系不完善等共性问题亟待破解。广东自身也存在创新链与产业链融合不紧密、临床转化效率不高等短板,向“强省”跨越任务艰巨。 与会代表一致认为,推动产业高质量发展,必须坚持“有效市场和有为政府相结合”,以科技创新为动力、制度创新为突破、金融服务为支撑,立足当下补短板,着眼未来谋布局,依托湾区协同争取政策突破,打造生物医药监管创新大湾区,实现从“大省”到“强省”的历史性跃升。 创新驱动内核:构建全链条协同创新体系 创新是生物医药产业的核心竞争力。座谈会上,“强化创新驱动”成为共识。 在核心技术攻关方面,刘心提出“先利其器”思路,建议依托自主可控的测序、组学等核心设备形成全球化布局,针对卡脖子环节开展“赛马制”“后补贴”集中攻关。省政协调研报告也明确,要制定生物技术国产突围计划,突破国外专利壁垒,在个性化药物、靶向治疗等领域实现关键环节国产替代。 在创新路径拓展上,跨界融合是重要方向。刘心提出“BIT”融合模式,推动生物技术、信息技术、智能技术深度结合,通过生命多组学大数据牵引,建设超算中心和生命智能基础设施,加速药物研发突破。这与省政协“实施‘AI+生物医药’专项行动”的部署不谋而合。 在成果转化环节,破除体制机制障碍是关键抓手。省政协委员、暨南大学高端药物制剂研究院院长、广州新济药业科技有限公司董事长吴传斌提出试点“先使用后付费,先贡献后确权”的产业化新机制,建议政府设立“转化风险补偿金”兜底。省政协调研报告强调,要发挥国家药品监督管理局药品审评检查大湾区分中心的作用,让“纸上专利走进车间生产线”。 在创新平台建设方面,湾区协同优势凸显。各方建议强化粤港澳大湾区创新资源整合,推动“政策互通、平台共享、市场联动”,在大湾区国际临床试验中心设立中药分部,建立药械审评检查互认绿色通道,吸引全球顶尖科研团队“湾区落户、广东转化”。 制度改革突破:监管创新优化营商环境 生物医药产业高质量发展,离不开良好营商环境支撑。座谈会上,企业家代表们围绕监管创新、政策协同等提出建议,彰显以制度创新破解难题的改革魄力。 监管创新是优化营商环境的突破口。依托中国申请加入PIC/S(国际药品检查合作计划)契机,打造生物医药监管创新大湾区成为共识。省政协调研报告提出,要将大湾区建设成引进国外先进技术的登陆点、全国药械企业出海的桥头堡。李百勇建议争取大湾区特别行政审批权,下放临床急需药械审评审批权限;中山大学肿瘤防治中心教授、广州泛恩生物科技有限公司创始人周鹏辉提出,借鉴长沙经验建立全省统一伦理审查互认平台,将关键审批环节时限压缩30%以上。 针对产业“高投入、高风险、高回报、长周期”特点,各方建议强化政策精准性。吴传斌提出“鲲鹏入粤”与“岭南育苗”并举计划,吸引头部药企落户,培育本土潜力企业;省政协报告明确构建“一企一策”扶持体系,组建资本型投资平台,建立研发管线梯度培育机制。周鹏辉建议引导各地市差异化发展,避免扎堆竞争,打造核心竞争力产业集群。 金融与支付赋能:构建全生命周期产业生态 座谈会上,与会代表围绕金融创新、支付改革深入探讨,形成构建全生命周期产业生态的共识。 省政协调研报告提出,成立省级产业投资基金,支持企业通过创业板、科创板上市融资,用好香港“生物科技公司上市通道”。吴传斌建议启动“资本雨林”灌溉工程,为拟上市企业提供“基石锚定”支持;周鹏辉提出设立省级细胞基因产业引导基金,撬动社会资本“投早投小”。 在支付体系改革方面,广州瑞风生物科技有限公司创始人、首席执行官梁峻彬建议建立“基因药物医保经济学试点和多方共担机制”,探索按疗效付费、差额分期支付;广州百济神州生物制药有限公司总经理王英群提出在公立医院探索创新药多元化价格试点,实现“医保支付执行国标,非医保支付自主定价”。 在多层次医疗保障体系建设方面,不少企业家代表都建议强化三医联动,提高医保对创新药支出比例,推广“穗岁康”经验,完善“基本医保+惠民保+商业保险”多元支付体系,支持商业保险公司开发适配创新药研发的产品。 湾区协同领航:打造全球产业创新高地 座谈会上,与会代表认为要发挥大湾区独特优势,深化三地合作,打造全球生物医药产业创新高地。 在产业协同方面,构建“差异化定位-功能互补-生态共建”格局。省政协调研报告提出,推动香港“国际资本+规则”、澳门“特色金融+平台”、广东“产业场景+政策”优势深度融合,构建国际化投融资体系。李百勇建议引入国内外企业创新源头,培育具有国际竞争力的主体,实现从技术输出到标准制定的跨越。 在政策协同方面,推动三地政策互通、规则衔接。不少与会代表都建议加强大湾区药品监管协同,简化跨境研发审批流程,深化临床资源跨境合作,推动中医药国际化,助力中药制剂研发转化和标准制定。 蓝图已绘就,奋进正当时。第十七期“粤商·省长面对面协商座谈会”为广东生物医药产业高质量发展凝聚共识、明确路径。站在新起点,广东将坚持改革创新双轮驱动,深化粤港澳协同合作,抢占创新药械产业机遇,培育产业龙头企业,奋力推动产业向万亿级规模迈进,从“产业大省”向“创新强省”跨越,为健康中国建设和大湾区高质量发展贡献力量。
开启地中海贫血治愈新时代
地中海贫血作为全球分布最广、受累人群最多的一种单基因遗传病,长期以来缺乏理想的治愈手段。现有常规治疗以终身输血联合祛铁治疗为主,然而由此引发的铁过载问题常导致患者多器官进行性损伤,严重影响其长期生存质量与预期寿命。尽管造血干细胞移植为部分患者提供了治疗可能,但其临床应用受限。供体配型成功率低、术后免疫排斥反应以及患者年龄的严格要求等,决定了该治疗路径适用人群范围极小。
在“颠覆性技术创新”重点专项的支持下,广州瑞风生物科技有限公司成功开发出“一次性根治地中海贫血的自体造血干细胞基因编辑疗法”。该疗法基于先进的基因编辑技术,精准修饰患者自体造血干细胞中的特定基因序列,以恢复功能性血红蛋白的表达或纠正致病突变,从而使患者血红蛋白含量恢复正常,具备卓越的临床疗效和安全性,产品具有国际领先水平。这一创新策略有望适用于所有输血依赖型地贫患者,凭借其单次治疗、终身治愈的潜力,将为此前缺乏根治方案的患者群体带来颠覆性的治疗前景。
RM-001治疗示意图
目前,瑞风生物已在基因编辑药物创新研发上取得重大突破,是全球唯一实现治愈α和β两类地中海贫血遗传病的生物科技企业。其先导产品β型地中海贫血基因编辑药物RM-001临床效果优异,在IIT和I期临床试验中,所有入组受试者经一次治疗迅速脱离输血并治愈,最长随访时间超3年,临床疗效与安全性超越同类竞品,是目前全球临床数据领先的创新性产品。α型地中海贫血基因编辑药物 RM-004 全球首次成功治愈患者,属于First-in-class产品。
瑞风生物RM-001关键性临床试验已经完成所有受试者治疗并持续开展随访。该产品有望成为中国首个上市的基因编辑药物。
以基因编辑技术为核心,
致力于革新性药物的诞生
瑞风生物创始人兼CEO梁峻彬,生物学博士学位、中欧国际工商学院EMBA。梁峻彬是基因产业领域的连续创业者,拥有深厚的分子生物学和基因组医学领域创新和商业管理经验积累,曾被评为广州市和广州黄埔区领军人才以及北京经开区领军人才。申请和获得授权发明专利超过百项,主持和参与多项国际以及国家省市层次科研项目。此前曾联合创办安诺优达基因科技,曾任职于华大基因和广东省科学院。
广州瑞风生物科技有限公司成立于2019年,以基因编辑技术为核心驱动,致力于革新性药物的诞生。团队拥有产业创新和前沿科学研究的复合背景,在包括遗传病和高发疾病基因编辑药物创新研发上取得了开创性成果,得到国内外产业界关注和认可。目前已完成来自知名头部生物医药投资机构和综合性投资集团的多轮投资。
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