Suzhou Cure Genetics Co., Ltd.

来源：细胞基因治疗前沿 2022年1月5日，苏州克睿基因生物科技有限公司（简称“克睿基因”）正式宣告完成了6000万美元的B轮融资。此次融资由战略投资者尚珹投资（Advantech Capital）主导，元禾控股、蓝海资本、启明创投等多家机构参与跟投，而华兴资本则作为此次融资的独家财务顾问。 克睿基因于2016年成立于苏州，是一家致力于用基因编辑、病毒递送、大分子改造等先进技术，开发基因和细胞治疗药物的生物制药技术公司。克睿基因采用多种先进技术优势整合的创新能力，开发针对遗传病和肿瘤等疾病的基因细胞治疗药物，为未满足治疗需求的病人提供医疗帮助。克睿基因在创新研发的同时，积极推进科学技术国际化。目前已与勃林格殷格翰（BI）达成针对治疗肝脏疾病的递送载体开发合作。 克睿基因管线 该轮融资所得资金将主要用于加快克睿基因在血液肿瘤和实体肿瘤细胞治疗产品方面的临床开发进程，以及推动基于新型AAV病毒血清型筛选和基因编辑产品的开发，并加强国际合作。截至目前，克睿基因已累计筹集资金近1亿美元。 克睿基因董事长徐元元博士表示：“我们衷心感谢各知名投资机构对克睿基因的支持与肯定。克睿基因一直致力于基因细胞治疗领域的发展，经过数年的深耕，已在基因编辑、载体递送、细胞工程等方面构建起独特的技术平台。近期，我们在大分子构建及其技术领域也取得了显著进展。通过整合多种创新技术的优势，我们为建立和拓展具有源头创新性的产品管线奠定了坚实的科学基础。基于多年来在科学技术方面的积累，克睿基因正迅速推进产品开发进程。本轮融资对公司加速科学技术转化、新产品研发及国际化合作具有深远影响。” 尚珹投资合伙人裘育敏评论道：“基因和细胞治疗领域在临床应用和商业化方面具有巨大的潜力。尚珹投资长期专注于科技和医疗健康领域的投资。作为本轮融资的领投方，我们高度认可克睿基因所拥有的领先技术平台和强大的科研实力。克睿基因是一家具备高技术壁垒和创新能力的基因细胞治疗企业，其技术平台和科研成果已达到国际先进水平。我们相信，克睿基因经验丰富的研发团队将能够推动产品管线的进一步创新与发展。” 参考资料：动脉网 免责声明： 文章内容仅供参考，不构成投资建议。投资者据此操作，风险自担, 关于对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。请读者仅作参考，并请自行承担全部责任。本公众号发布的各类文章重在分享，如有侵权请联系我们，我们将会删除。 联系我们 ICGT 2025 展位火热预定中！ 扫码立即咨询 电话：13816031174 （同微信） 赞助形式包括但不仅限于演讲席位、会场展位、会刊彩页、晚宴赞助、会议用品宣传等。 点击此处“阅读全文”咨询更多精彩！

苏州克睿基因生物科技有限公司，是一家致力于开发针对实体瘤与遗传疾病的处于临床阶段的细胞治疗与基因治疗公司。 借助创新细胞治疗平台AIMS CAR-NKT和AAV载体开发平台VELP™，克睿基因实现了差异化的管线布局；通过国际合作，克睿基因积极推进产品全球开发与商业化并基于自主研发和国际合作的双轮驱动，致力成为细胞与基因治疗领域的标杆。 目前，克睿基因正寻求新一轮融资与国际化BD合作，加速创新CGT疗法的开发。 截止目前，已筹集8000+万美元，包括顶级投资者如启明创投和AdvanTech Venture等。 在苏州设有11500平方米的研发中心，支持产品开发、临床供应和商业化供应。 基于VELP™ AAV发现平台已与外部合作方达成了9000万美元的交易。 由具有丰富细胞与基因治疗开发经验的资深行业领导者组成。在细胞治疗领域，团队成员共计推进了14种产品进入到临床阶段，成功完成了20次IND申报和1次BLA批准。在基因治疗领域，团队成员共计推进了5种产品进入临床阶段，成功完成了6次IND申报。 【细胞治疗】产品目前突破和进展 CGC729（Auto）：该产品是针对CD70靶点开发的AIMS CAR-NKT自体产品。目前，CGC729临床试验（IIT）在复旦大学附属肿瘤医院开展，采用单臂、剂量递增，3+3设计，评估CGC729的低、中、高剂量（DL1: 5 x106/m2; DL2: 1.5x107/m2; DL3: 4.5 x107/m2）对于肾透明细胞癌晚期复发转移患者的安全性及初步疗效。 安全性评估：截止目前已经完成了DL1和DL2组所有受试者的给药，6名受试者均未出现剂量限制性毒性（DLT），未出现大于2级的CRS和ICANS，安全性良好。 疗效评估：在可评估的5名受试者中（DL1=2，DL2=3）,总体客观缓解率（ORR）达到了40%（2/5），疾病控制率（DCR）达到了100%（5/5）；在CD70阳性的4名受试者中（DL1=2，DL2=2），ORR为50%（2/4），DCR为100%（4/4），且其中一名受试者PR持续响应时间截止目前长达12个月。 此外，药代动力学研究结果显示，所有受试者无论肿瘤中CD70的表达水平如何，都可以观察到CGC729在体内的强大扩增和存续，最长存续时间在血液中可长达5个月。 综上所述，这是首次CAR-NKT产品针对晚期复发转移透明细胞肾癌（R/R mRCC）患者的临床试验初步安全性和有效性数据，也是首次针对RCC采用该种疗法进行的临床试验，该结果显示了CGC729产品良好的安全性和令人鼓舞的初步抗肿瘤活性。 CGC738（Auto）：该产品是针对CD70靶点开发的下一代AIMS CAR-NKT自体产品，其临床前数据显示出比CGC729更强的抗肿瘤活性和体内增殖等特点，接下来该产品临床试验的研究也会首次在肾细胞癌患者中进行。 CGC766（Auto）：该产品是基于AIMS CAR-NKT平台开发的新一代双靶点CAR-NKT自体产品，是为了进一步解决实体肿瘤抗原的异质性、肿瘤抑制的免疫微环境以及体内存续较差等问题。目前正在进行临床前的研究（肾细胞癌、卵巢癌和胃癌等模型），初步数据显示双靶点CAR-NKT细胞在增殖和抗肿瘤活性等方面都具有一定的优势。 【基因治疗】产品目前突破和进展 基于VELP™平台，公司已开发多种组织/细胞靶向的AAV创新血清型。 靶向脑/神经细胞：为了更好的穿过血脑屏障（BBB）并实现神经细胞特异性的高表达，公司构建了多种类型的AAV衣壳文库，如基于不同血清型的多肽插入库、DNA shuffling文库等，并在筛选中回收并分选神经细胞核以实现细胞特异性文库。目前基于AAV9的多肽插入文库中，已获得的高感染血清型在脑部的mRNA转录水平高出AAV9约1000倍（NGS数据）。此外，DNA shuffling文库在筛选中体现了普遍更高的脑部嗜性，有望进一步提升多肽插入文库的感染活性。 靶向肝/肝实质细胞：通过2轮食蟹猴的筛选，目前已获得的肝脏高感染活性的AAV血清型数个，在与野生型AAV头对头单独包装验证实验中，其感染活性的mRNA水平高出野生型7-30倍（NGS数据）。令人惊喜的是，一些血清型在保证高感染活性的同时，体现了非常高的靶向肝的专一性，如开发的血清型肝脏靶向占96%，野生型AAV5肝脏靶向占54%（测试组织包括肝、脑、肺、心、肾、DRG、肌等）。 靶向心/心肌细胞：为了更好的筛选心脏靶向的AAV衣壳，公司构建了半理性设计的多肽插入文库，引入刚性氨基酸/环状拓扑结构等，增加心脏微环境高剪切力条件下的相互作用。在2轮食蟹猴的筛选后，目前获得心脏高感染活性的AAV血清型数十个，最优血清型高出AAV9的mRNA转导活性近40倍。 靶向肾/足细胞：肾脏的微环境复杂，细胞种类多样，其中肾足细胞与组织恢复及疾病关系密切。为了获得特异性靶向足细胞的AAV衣壳，公司优化了肾足细胞的分选方法，优化后可以在每一轮筛选中回收足细胞约60%（优化前约回收0.04%）。经过2轮食蟹猴筛选，目前以获得靶向肾脏的AAV血清型，其靶向能力超过野生血清型约300倍。 在组织/细胞精准靶向的AAV加持下，公司同时开发了组织特异性的长效治疗基因表达盒，开发能够有效并特异递送至靶细胞的新型长效精准基因治疗产品，并扩展开发针对以前AAV未能有效靶向的适应症，以满足具有巨大临床需求的罕见和普遍遗传型疾病。为此，公司已经建立了差异化基因治疗产品管线。目前公司主要聚焦于开发针对中枢神经系统疾病（如老年痴呆及遗传发育型癫痫）；针对心血管疾病（如遗传性心肌病）；针对肾脏疾病（如遗传性肾病综合症）等的新型一流AAV基因治疗产品，这些管线目前正在快速临床前验证以及临床转化中。 【细胞治疗】AIMS CAR-NKT 细胞治疗平台AIMS CAR-NKT基于不变的天然杀伤性T细胞（NKT），NKT细胞是一群细胞表面既有T细胞受体TCR，又有NK细胞受体的特殊T细胞亚群，它同时具有T细胞和NK细胞的抗肿瘤特征，在新一代细胞治疗的研发中越来越受到青睐。与T细胞上TCR不同的是，NKT细胞表面的TCR是一种表达不变的Vα24-Jα18 TCR α链的先天T细胞群体，它不是识别由传统MHC分子呈递的肽抗原，而是识别由非多态性的MHC-I样分子CD1d呈递的糖脂抗原。因此，基于该技术平台开发的产品也同时具有异体使用的潜质和良好的安全性等特点。 AIMS CAR-NKT拥有多种攻击肿瘤细胞的机制： 1）CAR针对肿瘤抗原； 2）不变的TCR针对表达CD1d的肿瘤细胞和与肿瘤相关的巨噬细胞（TAM）； 3）NK受体（例如，NKG2D）可结合肿瘤上的NK配体； 4）CD16用于结合抗体疗法的潜在的抗体依赖性细胞毒性反应（ADCC）。AIMS CAR-NKT还具有很强的实体肿瘤浸润能力、并且通过调控肿瘤微环境从而延长CAR-NKT持续扩增的能力等。 首个以AIMS CAR-NKT平台为基础的管线产品（CGC729）已在靶向肾透明细胞癌的临床研究中展现出良好的安全性和令人鼓舞的疗效。 技术优势：拥有适应性与先天性免疫能力，肿瘤杀伤机制的多样性，调节抑制性肿瘤微环境的能力。 【基因治疗】AAV载体定向进化平台VELP™ AAV载体进化平台VELP™，通过构建高质量文库（低错配率、高平衡性），以组织/细胞/核的特异分选为筛选压力，并进行逐级大数据回收（组织DNA、核DNA、环状DNA、RNA），以此提高AAV进化效率并实现细胞特异性AAV的筛选。目前基于此平台, 已完成多家授权合作（如德国Boehringer Ingelheim公司、香港Frametact公司等），并积极推进靶向心、脑、肾的基因治疗产品转化。 技术优势：低错配的高质量病毒文库，全新的筛选压力，精准的细胞特异性AAV筛选。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

2020年7月，在同写意主办的第二届全球生物医药前沿技术与政策法规大会上，同写意CGT俱乐部举行成立仪式。2021年5月22日，首届东太湖细胞与基因治疗产业化发展峰会上召开了同写意CGT俱乐部第二届理事会。 2023年7月12日，同写意第四届全球前沿技术大会期间，同写意CGT俱乐部理事会议选举出第三届理事会，张宇博士任理事长，孙敏敏任秘书长。 2024年8月28-29日，2024同写意CGT大会在北京召开，会上讨论通过了同写意CGT俱乐部第四届理事会成员名单。此次换届，人员得到精简，理事普遍年轻化。 同写意CGT俱乐部旨在凝聚中国有远见和使命感的细胞基因治疗研发、临床和产业英才，交流和分享研发经验和心得，共同探索细胞基因治疗研发创新的科学内涵，向政府献计献策，促进法规指南的科学制定，培养和造就更多产业研发人才，倡导正确的专业导向，推动中国CGT疗法健康发展。 理事长 张宇博士 中源协和CSO  （上下滑动查看更多） 北京航空航天大学空间生命科学学士、生物医学工程硕士，德国海因里希海涅杜塞尔多夫大学干细胞与再生医学专业博士，高级工程师。在干细胞领域深耕探索20年，致力于推动我国干细胞产业技术的发展事业。参与国家重点研发专项近十项，在Lancet子刊，Nature子刊杂志上发表SCI论文近20篇，已授权或公开发明专利20多项。目前担任天津医科大学双聘教授、沈阳药科大学亦弘商学院讲席教授、海河细胞生态实验室“揭榜挂帅”重大专项首席科学家、国家干细胞工程产品产业化基地首席研究员、Stem Cell Research&Therapy等杂志审稿人及《药学进展》等杂志编委等数十项社会及专业组织任职。入选天津 131 人才计划，3551光谷人才计划，首批 A 类天津绿卡获得者。 秘书长 孙敏敏 易慕峰创始人、董事长兼CEO  （上下滑动查看更多） 孙敏敏博士与合伙人于 2020 年 9 月创办易慕峰生物，提出“化实体瘤为血液瘤”的策略， 致力于突破实体瘤治疗，给患者带来长期生存获益的免疫细胞治疗药物。公司已有多个平台技术管线，并有多个产品进入 IIT/IND 阶段，其中CLDN18.2 CAR-T（IMC002）和EpCAM CAR-T (IMC001) IND申请获得中美双报批准。 孙敏敏博士具有十几年药品法规注册和研发项目管理经验，多年创业型生物医药企业和多个生物制品IND和NDA申报工作经验。2017年初作为创始高管成员加入复星凯特，推动了细胞治疗药品监管法规建立和中国第一个CAR-T产品的NDA申报。此前，任职复宏汉霖期间，推动中国首个生物类似药利妥昔单抗“汉利康”的批准上市。担任上海市生物医药行业协会CGT专委会秘书长、曾任首届上海市医药质量协会细胞免疫治疗质量控制专委会秘书长；此外，孙敏敏博士获得了苏州工业园区领军人才、苏州姑苏人才和江苏省创业人才等荣誉。 常务理事 陈秩静博士 百吉生物联合创始人兼首席执行官  （上下滑动查看更多） Dr. Michelle 加入百吉生物（Biosyngen）以来，全面负责公司在海内外的整体运营、战略部署、流程优化、政府关系协调以及融资与投资谈判工作。她在生物制药行业拥有深厚的企业运营、融资及商务洽谈经验，曾成功联合创办两家知名生物科技公司，并在财富 500 强公司积累了长达 17 年的管理经验。  在她的卓越领导下，百吉生物已逐渐成为中新合作的典范企业。她成功推动了公司全球首创的实体瘤免疫细胞药品在中、美、新三地获得药品监督局的认证，在广州及新加坡分别建设华南区最大及新加坡最大的 GMP 细胞自动化智能生产基地。此外，她还带领公司获得了四条全球首创产品管线的研发成果，并在中美两地成功获得了八个临床批文，为公司的长远发展奠定了坚实基础。 才源 星眸生物联合创始人、CEO 中国科学技术大学博士 聚焦眼科疾病的基因治疗技术开发，代表性工作发表在著名期刊Science Advances等。入选21年中国科协“科创中国”青年创业榜，21年安徽省自然科学一等奖，2022年胡润U30中国创业先锋，2023年36氪36U36创业者。 王立军 行诚生物创始人、CEO 她在生物制药行业拥有超过二十年的经验，致力于基因疗法领域近18年，专注于病毒载体工艺开发和cGMP生产。作为病毒载体生产工艺的领导者，她深度参与并成功支持两个产品商业化方面发挥了关键作用。她的专业领域涵盖大规模细胞培养、下游纯化、分析方法，并对中美CMC法规有全面的了解。她在过去的职业生涯中积累了丰富的病毒载体生产经验，尤其在AAV、慢病毒、腺病毒和溶瘤病毒。她曾主导设计了多个病毒载体和质粒的cGMP生产设施。她曾在AGTC、Florida Biologix、Brammer Bio和Encoded Therapeutics等公司担任关键的CMC职务，现任行诚生物CEO。 徐元元 克睿基因创始人、董事长  （上下滑动查看更多） 南京大学本科，清华大学博士，耶鲁大学医学院博士后、副研究员，历任麦肯锡咨询顾问，亚宝药业生物药发现&研发副总，现任苏州克睿基因生物科技有限公司董事长兼CEO，同时担任苏州大学药学院产业教授，美国格理集团（GLG）咨询顾问。曾获苏州工业园区科技领军人才、苏州姑苏领军人才、江苏省双创人才等称号。 2016年在苏州创办克睿基因，这是一家致力于开发针对实体瘤和常见遗传疾病细胞与基因治疗的临床阶段公司。通过创新的技术平台--包括通用型CAR-NKT平台AIMS CAR-NKTTM和独特的AAV技术平台VELPTM，克睿实现了差异化的管线布局，引领源头创新。公司成立以来完成近1亿美元融资，并率先完成国内首个病毒载体领域与全球Top20制药公司的授权合作，建成了11000㎡的高规格基因编辑和基因治疗研发生产中心。 范靖 霍德生物创始人、董事长兼总经理  （上下滑动查看更多） 北京大学学士，加拿大UBC神经学博士，前约翰霍普金斯大学博士后。2018年第二届华创精英榜的全球30名创新精英之一，浙江省创业领军人才和115引智专家。范靖博士在多能干细胞培养及定向诱导分化、神经疾病模型、细胞信号通路、药物靶点发现等领域有15年以上的研发经验，在国外顶级学术期刊发表学术论文十余篇并承担马里兰州干细胞基金项目，及参与NIH、Helis Foundation、中国十四五科技部-干细胞研究与器官修复等重大研发项目。 范靖博士2017年在杭州创立了浙江霍德生物工程有限公司，带领团队依靠多能干细胞的神经分化及细胞工程的领先技术优势，完成了包括iPSC重编程专利在内的多项专利技术的研发，建立了可境内及境外授权的GMP iPSC细胞株及细胞库，多种iPSC衍生细胞产品规模化生产及GMP质量体系的研发平台，并自主开发多种神经前体细胞、视神经细胞以及免疫细胞等临床细胞产品。范靖博士带领团队自主研发的针对脑卒中、颅脑损伤等神经损伤疾病的全球新的临床神经前体细胞产品hNPC01即将进行IND中美双报。公司所开发的多种针对iPSC临床细胞产品的QC方法和所建立的多项企业标准对于iPSC衍生细胞治疗领域均有重要意义。