NeuExCell Therapeutics, Inc.

A Chinese company says it slowed an aggressive form of cancer in the first human test of a gene therapy technique that aims to coax the brain into healing itself. Shanghai-based NeuExcell Therapeutics reported preliminary, unpublished results from 11 patients with recurrent malignant glioma, a deadly brain tumor with few treatments, let alone one that significantly alters the course of the disease. The case reflects a growing pattern in which Chinese biotechs reach scientific and regulatory firsts , aided by China’s regulatory system that provides a quick way to launch studies in humans. NeuExcell is touting the results as evidence of clinical promise, but critics question the findings, saying the approach wasn’t ready to test in patients because the biological mechanism hasn’t been proven. Gong Chen, the co-founder and chief scientific advisor of NeuExcell, told Endpoints News he’s not surprised to hear of the skepticism. It’s something the company has faced while “pushing through” its technology in recent years, he said. NeuExcell seeks to rewire parts of the brain through a gene therapy approach known as “ in situ conversion.” The idea: It’s better to change the identity of cells, rather than the common strategy of trying to kill cancer cells that proliferate. The aim is to deliver the transcription factor NeuroD1 and reprogram glial support cells directly into functional neurons. It appears NeuExcell is the only gene therapy company pursuing the NeuroD1 path. The patients had surgery to remove their tumors, and then the gene therapy called NXL-004 was injected. The therapy was safe, and on average, patients lived more than 12 months, compared to the six to nine months that is typical for this type of cancer, NeuExcell claimed. One patient achieved a complete response, meaning there’s no longer a cancer signal. “Bringing a patient from the brink of death to life is more than a million words of argument,” Chen said. He said additional study details will be provided in forthcoming publications. Co-founded by Chen in 2016, NeuExcell has raised $36 million, backed by Chinese investors such as Shanghai Zhangjiang Leading Qifan Venture Capital. Based on the study results, it’s raising more money to advance its therapeutic candidates. In April 2025, it launched a study in Alzheimer’s disease that aims to reverse neurodegeneration. The glioma results are early, and they stem from an investigator-initiated study . Unlike a traditional clinical trial, these studies require clearance from a Chinese research hospital rather than national regulators. NeuExcell and the Fourth Affiliated Hospital of Soochow University conducted this study jointly. Donald O’Rourke, a neurosurgeon at the University of Pennsylvania who has treated glioblastoma patients for 25 years, said he takes the results “with a huge grain of salt,” given that it was an investigator-initiated study overseas and the limited number of patients. He said there’s good reason that others aren’t pursuing NeuExcell’s strategy, as research has shown that the most effective cancer treatments are the ones that target specific genetic mutations . “If this were something that people were excited about, we’d be adopting it,” O’Rourke said of in situ conversion therapy. NeuExcell grew out of Chen’s past academic work at UPenn, where he researched neuron loss that can stoke deadly neurological conditions like Alzheimer’s disease. In a 2013 paper published in the journal Cell Stem Cell , Chen and his team found in mice that the expression of NeuroD1 converted astrocytes and other glial cells, normally just helpers, into neurons. It presented a potential way to repair damaged brain cells. Scientific backlash came nearly a decade later when a 2021 paper published in the journal Cell questioned whether glia-to-neuron conversion actually happens in a living brain. The results suggested what looked like conversion might be misidentified native neurons, not glia that became neurons. Chen said the publication drove off investors and potential partners, who have since expressed renewed interest due to NeuExcell’s preliminary study results and additional independent research. A 2025 paper added some support for the concept, but only for a brief period of time after injury. Benedikt Berninger, a professor of developmental neurobiology at King’s College London, who works on converting support cells into neurons, called NeuExcell’s glioma study “premature.” “There are many researchers like myself who believe in this approach, but I believe that we still need to figure out how to make it really work,” Berninger said. He said he believes that NeuExcell has not adequately addressed findings that AAV-based experiments can make it appear as if glial cells have turned into neurons when they have not. He said he worries that NeuExcell’s human data could be used to justify expanding the approach before the basic science is settled.

2026年1月29日，CBIITA·优势医药产业创新转化基地揭幕仪式、浦东新区打造全球生物医药产业高地智库建言会暨“药咖创投荟”星辰项目路演第二期活动，在上海浦东新区启星智谷圆满落幕。CBIITA联合体理事长陈凯先，浦东新区投促中心、金桥管理局、浦东创投集团、浦东科创集团等政企学界嘉宾齐聚现场，共同见证CBIITA创新转化浦东基地正式启航。活动以“基地落地+智库赋能+项目对接”三维发力，为浦东打造世界级生物医药产业集群注入强劲新动能。 本次活动由中国生物医药产业链创新转化联合体（CBIITA）、中国发展战略学研究会生物医药发展战略专委会联合主办，优势资本协办，中国(上海)自由贸易试验区管理委员会金桥管理局、浦东新区投资促进中心、浦东新区侨商联合会联合支持，CBIITA·优势医药产业创新转化基地具体承办，集中展现了“空间+服务+资本+项目+智库”五位一体的完整创新转化生态，彰显了全产业链协同赋能的核心优势。 核心启幕：实体基地落地浦东 构筑创新转化核心载体 作为本次活动的高光环节，CBIITA·优势医药产业创新转化基地启航仪式于当日下午举行。CBIITA联合体副理事长、华领医药董事长陈力主持仪式，CBIITA联合体理事长陈凯先发表致辞时指出，该基地的落地是CBIITA深化产业赋能、推动创新成果产业化的关键布局，未来将依托浦东雄厚的产业基础与开放包容的发展环境，打造成为生物医药创新要素集聚、资源高效联动的核心枢纽。 在全场嘉宾的共同见证下，CBIITA联合体理事长陈凯先，浦东新区投促中心副主任顾建华，浦东新区原科经委党组书记、卫计委书记，上海现代服务业联合会大健康专委会主任范金成，CBIITA联合体副理事长、华领医药董事长陈力，CBIITA联合体常务副理事长兼秘书长郑晓南，CBIITA联合体副理事长、优势资本创始合伙人兼董事长吴克忠，CBIITA联合体副理事长、惠正奇医药董事长回爱民，上海星丽峰实业有限公司总经理韩峰等八位嘉宾共同剪彩为基地正式运营拉开序幕。 随后，陈凯先理事长、顾建华副主任、吴克忠副理事长、陈力副理事长共同为基地揭牌，标志着CBIITA首个实体化、功能化、生态化创新转化平台正式启用。 仪式前，与会领导嘉宾还参观了基地展厅，详细了解空间规划布局、全周期服务体系及首批意向入驻项目进展。据了解，CBIITA·优势医药产业创新转化基地落户于上海市主城区五大副中心之一的浦东“金桥城市副中心”启星智谷，项目位于“金色中环发展带”的重点打造区域。基地拥有1万平米的研发空间和2万平米生产厂房，构建了CBIITA联合体展厅、中试平台、GMP生产、路演厅、共享办公等多重功能空间，同时，入驻基地的CBIITA公共服务平台将面向生物医药创新项目提供研发与临床加速、金融投资、市场商务拓展等“多位一体”的赋能服务。 智库建言：凝聚多方智慧  共绘产业高地发展蓝图 基地启幕之后，浦东新区打造全球生物医药产业高地智库建言会随即在基地内召开，以“浦东打造全球生物医药产业高地的路径突破与生态构建”为主题，汇聚政、产、学、研、金等领域顶尖力量，共商产业高质量发展大计。 建言会由吴克忠副理事长主持，开篇举行了首批生态赋能伙伴授牌仪式。陈凯先理事长、陈力副理事长为13家生态伙伴授牌，包含CBIITA BD与出海、监管与合规、精准医疗/体外诊断（IVD）、药物非临床安全性评价与研究、科技金融与投融资、交易与并购、组织与人才、转化医学、临床研究、数据要素、人工智能、优势一度产业星链AI智能体、优势植未产业基地运营共13个公共服务平台，构建起全方位、专业化、全链条的产业服务矩阵。 授牌仪式后，两场战略合作签约顺利达成：CBIITA联合体分别与惠正奇医药签署战略合作协议，与康达天下、世易医健达成三方战略合作，标志着基地首批意向入驻项目正式落地，生态聚合效应初步显现。 签约代表CEO PharmaSynergy、CBIITA联合体数据要素专委会&商务拓展与出海专委会副主委李秀艳在发言中表示，将以资源互补深化产业链协同，助力浦东生物医药产业实现创新突破与国际化出海。 主题研讨环节由郑晓南副理事长兼秘书长主持，她谈到CBIITA联合体的成立背景与使命，强调其致力于打破产业链壁垒，推动产学研一体化。她提到中国生物医药出海交易额在2025年已达全球第一，并指出浦东作为产业核心承载区，应承担起打造全球标杆的责任。她还建议依托CBIITA联合体的平台资源，围绕产业链问题导向，推动产业协同发展。 嘉宾们围绕“1.全球坐标下的浦东新定位——从“跟跑”“并跑”到“领跑”的战略跃迁；2. 从“张江研发”到“金桥智造”的协同转化闭环构建；3. 金桥生物制造增长极的“硬核”打造与生态补强；4. CBIITA作为创新加速器的核心功能与关键行动；5. 政策创新试验田——浦东与CBIITA的协同攻坚清单；6. 在CBIITA，遇见未来，也遇见知己——专业深度 × 人文温度 × 社会价值，让创新转化在此共振“等六大核心议题展开深度研讨。近30位产业链专家结合自身实践经验，建言献策、凝聚共识，提出要强化产业协同联动、补齐生态短板弱项、深化政策创新突破，全力推动浦东生物医药产业向全球价值链高端跃升，为浦东建设世界级生物医药产业集群提供了宝贵智力支撑。 陈凯先理事长肯定各方建言，他强调需要前瞻性地推进监管科学创新，积极应对人工智能、类器官等新技术带来的研发范式变革，构建适应未来的审评体系。面对蓬勃发展的出海态势，他建议建立机制将部分具有战略价值的创新成果留在国内培育，通过打造重磅产品推动产业集群崛起。他呼吁政府、产业、资本形成合力，将浦东建设成为全球生物医药创新策源地和产业高地，实现科技创新与产业升级的协同发展。 陈立副理事长指出中国创新药已从“跟跑”进入“并跑”阶段，但面临支付体系、商保机制等挑战。他强调需加强产业链协同，推动多元支付体系建设，并呼吁通过金融力量整合产业链资源，助力中国从“制药大国”走向“制药强国”。 郑晓南秘书长谈到在药品零加成政策下医院面临运营压力，而特医食品能有效满足临床营养需求，为医院开辟新的合规收入渠道。她结合金桥的产业基础，建议可借此与大健康产业对接，与传统研发为主的张江形成差异化发展，从而服务民生健康并推动区域产业转型。 高慧君主委指出监管改革与产业创新相辅相成，建议CBIITA联合体聚焦细胞治疗、脑机接口等前沿领域，开展监管科学研究，形成政策建议。她呼吁企业提出研发中的“堵点”，共同推动监管政策优化。 吴克忠副理事长提出上海应打造生物医药领域的“四个中心”：资本中心、数字中心、科创中心、生态中心。他呼吁转向以资本共赢、数据共享为核心的创新发展模式。 曹清董事长建议金桥承接张江研发溢出，打造“全球研发、金桥制造”模式；提出构建“GBCT”生态（政府-商业-资本-技术）；强调产业互联网需打通应用场景，CBIITA联合体应成为需求挖掘与资源链接平台。 易华副主委强调生物医药生态需要科学家、企业家、投资人“三驾马车”协同，并呼吁加强“基金接力”支持长周期研发。他特别指出AI将颠覆医药研发范式，上海应发挥算力、算法、数据优势，布局AI制药。 刘婷婷副主委从法律角度指出中国创新药出海面临交割流程复杂、政府审批环节多等挑战。她建议政府与平台协同简化流程，并分享了其正在编写的“出海法规指南”，为企业提供跨境法律支持。 项目路演：精准对接资本 激活前沿创新内生动力 当日下午，“药咖创投荟”星辰项目路演率先登场，为基地启幕预热赋能，搭建起优质项目与资本市场精准对接的桥梁。药咖创投荟，是CBIITA联合体主办的路演品牌活动，挖掘生物医药领域的优质标的，助力创新成果加速转化，已连续组织二十六期。星辰项目是“药咖创投荟”的精品系列。路演由CBIITA联合体交易与并购专委会执行主委，优势资本管理合伙人孙健主持。吴克忠副理事长在开场致辞中明确，他指出科学家与企业家思维不同，应当通过平台为科学家赋能，他提出构建“软硬结合”的赋能体系：“软平台”整合政府、市场、资本、产业四重资源，系统化培育企业成长；“硬平台”提供物理空间与产业基地，促进协作交流。他强调企业竞争力来自系统化资源整合。 此次路演精选7个生物医药前沿项目轮番亮相，覆盖基因疗法、mRNA创新药、CAR-T细胞治疗、AI医疗解决方案等热门赛道。路演结束后，吴克忠副理事长、CBIITA联合体科技金融与投融资专委会副主委、国投招商董事总经理易华带领浦东科投、金浦健康基金、国富投资等二十余家头部投资机构，与项目方开展一对一深度交流，精准对接合作需求，为优质项目后续发展注入充足资本活水。 药咖创投荟第二十六期 项目介绍 01 神曦生物：原位神经再生基因疗法开辟大脑修复新纪元 神曦生物是一家临床研发阶段的生物医药公司，以治疗神经损伤和神经退行性疾病、挽救患者的生命为使命。神曦生物的核心技术是基于陈功教授团队的科研成果，将脑内丰富的可分裂的星形胶质细胞原位转化为功能性神经元，建立了大脑修复的平台技术，适用于许多重大脑疾病的治疗，包括脑中风、阿尔茨海默、胶质瘤、帕金森病等。 02 惠正奇医药：肿瘤及免疫领域mRNA创新药研发 惠正奇医药是一家全球化mRNA平台型生物医药公司，致力于满足全球及中国的医疗需求，专注于开发肿瘤和免疫领域创新药物及新一代传染病疫苗。惠正奇由mRNA及抗肿瘤药领域知名专家、复星医药前执行总裁兼全球研发总裁回爱民博士创立。惠正奇拥有国内极其稀缺的mRNA药物成功研发经验的团队，研发人员占比90%以上，硕博85%以上，所有研发人员均具备mRNA企业经验。公司已成功搭建AI主导、具有独立知识产权的五大mRNA优势技术平台： enCureVac— 独特的抗原设计及序列优化平台 enCureLip— 自主产权LNP递送平台 enCureNeo— 体系化肿瘤新抗原平台 enCurePro— 全流程GMP生产平台 enCureQua— 系统性mRNA产品检测平台 03 华之沃生物：国产下一代非阿片类镇痛药物Neurabloc开发 华之沃生物公司聚焦海洋源活性物开发，搭建开发平台。公司聚前药设计可降低泄漏、控制释放、改善药代动力学，应用前景良好。技术牵头人为中国科学技术大学教授、安徽医科大学学术副校长、疼痛领域专家张智教授，制剂负责人回国前曾获美国国立卫生研究院RO1基金。公司现主要开发自主知识产权的下一代非阿片类镇痛药Neurabloc，规划癌痛等5条管线。全球中重度镇痛药需求大，美国癌症晚期止痛市场规模达75亿美元，全球超150亿美元。 04 佰翊医疗：基于人工智能的甲状腺疾病闭环解决方案 上海佰翊医疗科技有限公司是一家聚焦“甲状腺”疾病，覆盖早期筛查、精准诊断、AI辅助和康复治疗的单病种全病程医疗科技企业。公司长期致力于甲状腺疾病相关产品研发，搭建甲状腺疾病健康管理的全生命周期生态链。公司的首款产品“自动眼征测量仪”于2025年3月13日获批上市，历经多年研发和临床验证,成功申报国家创新医疗器械特别审查通道,并已获批产品注册证。  05 玮美基因：新型AAV载体开发和听力基因治疗药物研发 上海玮美基因科技有限责任公司是由上海科技大学孵化的创新型生物医药企业，专注于新型基因递送载体——腺相关病毒（AAV）的开发以及基因精准调控，从递送效率与表达精准性两个核心维度出发，致力于提升基因药物的疗效与安全性。公司在耳、眼、鼻、肺等多器官开发了具有自主知识产权的新型AAV载体，并利用自研载体多管线布局，致力于开发新一代基因药物，拓展基因治疗的应用边界。公司衣壳产品已实现我国首个AAV的成功License-Out商业化，首发管线也进入临床验证。更取得了多项国家和省市级资质荣誉，将助力国产AAV药物迈入“更安全、更精准、更可及”的新时代。 06 优卡迪生物：百亿级CAR-T细胞治疗创新领军者 上海优卡迪生物医药科技有限公司是一家以临床价值为导向，致力于前沿细胞治疗技术创新和转化的生物制药领军企业。公司拥有多个独创性核心技术平台，包括SMART小核苷酸基因调控赋能技术平台、MADDS抗体创新成药性技术平台、以及6H高标准生产质量控制平台等，以系统性提升细胞药物的安全性、有效性与可及性。目前，公司已在北上海生物医药园区落地了百亿级基因和细胞治疗科研产业中心，并致力于打造了国际一流的免疫治疗肿瘤创新技术转化中心和先进、高端基因工程化免疫细胞产业链中心。截至当前，公司已与国内外多家知名医疗机构合作，累计成功救治了上千例晚期癌症患者。公司产品管线丰富，涵盖自体CAR-T、通用型CAR-T及体内CAR技术，适应症覆盖血液肿瘤、实体瘤及自身免疫性疾病。目前已有三款first-in-class/first-in-safe产品进入注册临床研究阶段，另有多款新靶点、多靶点的创新疗法处于临床探索阶段。 07 基点生物：超低温存储自动化解决方案全球领导者     基点生物致力于提供自主研发的自动化、智能化生物样本低温存储创新解决方案。公司成立于 2015 年 7 月，总部位于上海浦东新区，核心产品涵盖自动化存储设备、配套耗材及软件系统，服务于医院、科研院所、公共卫生机构、CRO 企业、细胞公司等多领域客户，已落地超过140个自动化存储项目，国内低温自动化存储市占率位居第一。公司连续多年获评 “国家级高新技术企业”、“上海市科技小巨人企业”、上海市 “专精特新” 中小企业，并四度荣登 “未来医疗 100 强” 榜单，持续突破创新边界，加速推进生命科学实践探索与产业发展。 本次活动的成功举办，不仅实现了实体创新载体落地、产业资源精准联动、优质项目资本对接的多重成果，更凝聚了各方推动浦东生物医药产业高质量发展的共识。未来，CBIITA·优势医药产业创新转化基地将持续发挥平台聚合优势，深度联动全产业链资源，助力浦东对标国际最高标准、最好水平，加快建设“要素集聚、生态完备、活力四射”的世界级生物医药产业集群，为中国生物医药产业创新发展贡献更大力量。 了解CBIITA·优势医药产业 创新转化基地 战略定位与愿景 战略定位 打造集“专业服务、人文交流、生态共建”于一体的生物医药创新转化旗舰基地，成为CBIITA在全国的核心物理载体与生态枢纽。 未来愿景 推动“创新转化不止于技术，更在于人与人的共振”，构建生物医药人“离不开、常想来、共成长”的行业生态中枢。 空间功能规划 战略定位与愿景 企业办公、中试平台、GMP生产、展厅及路演厅 共享协作与交流区 共享办公、会议室、VIP接待、公共服务平台窗口。 人文与社群配套区 餐厅、咖啡厅、茶室、KTV、休闲联谊及沙龙区。 运营理念 专业深度 聚焦技术转化、产业链协同，提供专业平台与服务。 人文温度 通过“有料、有趣、有爱”的社交场景，促进信任与情感链接。 社会价值 推动行业共同成长，承担社会责任，树立行业标杆。 区位介绍 地址：上海-浦东新区桂桥路60号启星智谷(CBIITA·优势医药产业创新转化基地) 金桥城市副中心核心区 主城五大副中心之一，金色中环发展带重点打造区域 中国上海自贸区金桥开发片区、国家级经济技术开发区国务院批准的第一个国家级出口加工区 产业规划：“未来车”、“智能造”、“大视讯”、“Ai+5G” 隶属上海生物医药“1+5+X”布局中：“1核”— 张江生物医药创新引领核心区辐射带 高新技术企业、高能级研发平台聚集 232家高新技术企业 59家总部企业 46家世界五百强企业 基地空间功能 项目特色 大层高、宽柱距厂房，满足中试生产需求 配电充足，预留医药废水、给水、废气排放井道等 人货分离，充分考虑生产需求 体量适中的独立园区 业态方向 生物医药创新孵化器和精装实验室 新药研发小试、中试生产 人文与社群配套区 厂房层高5.6m-6.5m，最大柱网9mx18m，超高空间利用率 配电：园区总供电5000KW，250W/㎡ 预留燃气接入、废水、给水、废气排放井道等 人货分离：人行货运动线不交叉，货梯载重2吨，运力充足 承重：首层2000Kg/㎡，二层以上350-500-800Kg/㎡ 设置地面及机械停车位，共计近200个 小而美的联合展厅 路演、沙龙、采访直播 生态服务、创新孵化 接待、洽谈、联合办公 END <  · 往期回顾   > △ 精彩回顾 |  2025第七届中国生物医药产业链创新转化论坛，亮点集锦 △ 精彩回顾 | 2024第六届中国生物医药产业链创新转化论坛，亮点集锦 △ 聚焦“国之大者”CBIITA 联合体荣获“中国产学研合作十大好平台” 更多优质内容，欢迎关注  媒体合作 投稿转载/资料领取/加入社群 请添加药小咖 与/智/者/同/行   为/创/新/赋/能

近日， 纽伦捷生物医药科技（苏州）有限公司（以下简称“纽伦捷生物”） 自主研发的 NRG-103注射液 获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床默示许可，即将开展新适应症临床试验。 据悉，NRG-103 注射液 是纽伦捷生物基于其 全球领先的在体原位转分化技术创新平台 ，通过 "在体原位细胞转分化+溶瘤病毒+免疫增强"的三重机制设计，通过多种机制组合拳提高肿瘤的治疗效果，本次获批适应症为复发或进展的高级别脑胶质瘤。 脑胶质瘤是指起源于中枢神经系统胶质细胞或支持细胞的神经上皮肿瘤， 是最常见的原发性颅内肿瘤， 临床表现主要包括颅内压增高、神经功能及认知功能障碍和癫痫发作三大类。 脑胶质瘤是罕见的脑部肿瘤，占所有原发性脑部肿瘤的近30%，恶性脑部肿瘤的80%，也是原发性脑部肿瘤死亡的主要原因。根据恶性程度，WHO将脑胶质瘤划分为4级：1级包含几个亚型，患者常以青年人居多，切除之后病变基本能控制，偶有并发症和复发；2级如星形细胞瘤等，进行手术的完整切除，部分患者可以长期生存；3级是间变性胶质瘤，需要结合放化疗治疗；4级是胶质母细胞瘤，恶性程度高，患者生存期约为1~2年。 我国脑胶质瘤年发病率为5～8/10万，5年病死率在全身肿瘤中仅次于胰腺癌和肺癌 。脑胶质瘤发病机制尚不明了，暴露于高剂量电离辐射、与罕见综合征相关的高外显率基因遗传突变、亚硝酸盐食品、病毒或细菌感染等因素可能参与脑胶质瘤的发生。 脑胶质瘤治疗以手术切除为主 ，但因为脑胶质瘤往往潜伏穿插在周围组织内，没有明显的边界，这种浸润性生长方式让脑胶质瘤难以切除根治。据悉，脑胶质瘤患者即便采用手术切除、同步放化疗和辅助化的综合疗法 ，仍会有90%以上的患者出现复发症状 。 由于肿瘤和脑组织纠缠在一起，传统的“切多点”可能会给患者带来意外的功能障碍，即使经过手术和放化疗，仍会面临致残、致死的困境。 脑胶质瘤尤其是高级别胶质瘤的治疗需求一直未能得到充分满足 ，生存预后预后并不理想。 近年来，脑胶质瘤在靶向治疗方面取得突破性研究进展，多个产品先后获批应用于脑胶质瘤治疗。最新版NCCN中枢神经系统肿瘤指南（2024.V3）中，脑胶质瘤推荐的靶点包括 BRAF（融合或V600E突变）、NF1突变、IDH1/2突变、NTRK融合等。 Tovorafenib 是一款高度特异性泛RAF激酶抑制剂，它能够抑制携带BRAF融合或BRAF V600突变的肿瘤的生长，并且具有大脑渗透性，2024年4月FDA加速批准Tovorafenib用于治疗6个月及以上携带BRAF融合、重排或BRAF V600突变的复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者。 异柠檬酸脱氢酶（IDH）突变是脑皮质瘤的重要分子标志物，Vorasidenib 是首个高脑渗透性的 IDH1/2 双靶点抑制剂，2024年8月FDA根据关键的III期INDIGO试验数据，批准了Vorasidenib用于治疗12岁及以上术后携带IDH1/2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者。 中国原研药伯瑞替尼是高选择性MET酪氨酸激酶抑制剂，具有良好的血脑屏障穿透能力，能够进入中枢神经系统，在脑胶质瘤等脑部肿瘤的治疗中发挥抗肿瘤作用，于2024年获得中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，用于既往治疗失败的具有PTPRZ1-MET融合基因的IDH突变型星形细胞瘤（WHO 4级）或有低级别病史的胶质母细胞瘤成人患者。 ONC201是一种多巴胺受体D2 拮抗剂，可在治疗浓度下表现出大脑透过性，通过干扰关键代谢途径，逆转HSX27M基因突变所导致的异常代谢途径。FDA在2025年8月加速批准Dordaviprone（ONC201）用于治疗1岁及以上、既往治疗后病情进展的HSX27M变异型弥漫性中线胶质瘤成人和儿童患者。 除了已获批的靶向药，目前在临床阶段的治疗脑胶质瘤的药物包括免疫治疗PD-1/PD-L1、免疫细胞治疗、溶瘤病毒等，相关的临床研究正在开展，但其临床疗效还需更高级别的证据支持。 本次获批的NRG-103注射液在新一代重组溶瘤病毒选择性复制并杀伤胶质瘤细胞、利用细胞因子增强免疫杀伤能力的基础上，利用在体原位转分化技术进一步将残余/逃逸的肿瘤细胞转化为非增殖细胞，通过多种机制组合拳提高高级别脑胶质瘤的治疗效果，并从根源上解决肿瘤逃逸和复发难题。 NRG-103注射液已于2025年4月获得FDA孤儿药ODD资格认证，于2025年7月率先获得FDA IND批准，也是全球首个实现在体原位转分化肿瘤基因疗法的临床批件。此前在中国开展的研究者发起的临床研究（IIT）已初步证实其安全性，并观察到肿瘤体积缩小、生存期延长等积极疗效信号。 全球范围内针对胶质母细胞瘤的转分化疗法研究还有神曦生物 NXL-004，NXL-004依赖单一基因 NeuroD1 的转分化作用，通过 AAV 载体递送 NeuroD1 基因，直接诱导肿瘤细胞向神经元转分化，抑制其增殖能力。 原位转分化是在获得诺贝尔奖的诱导多能干细胞（iPSC）技术基础上发展起来的新一代细胞重编程技术。 体细胞的原位转分化相当于是现有基因疗法的一个延伸，通过特定的基因片段去表达调控细胞命运的蛋白——重编程转化因子。在该转化因子的作用下，相应的体细胞可以不经过多能干细胞的过程，直接转分化为另外一种体细胞。 目前，原位转分化技术在神经元、心肌细胞、视网膜细胞这一类没有再生功能的细胞中的转分化效果已经得到相应的验证。 与干细胞疗法相比，体细胞原位转分化有3个方面的优势。第一，它采用的是内源性的转分化因子，因此没有免疫排斥反应。第二，相比于诱导iPSC，原位转分化没有成瘤性的风险，在安全性上能够得到更好的保障。第三，体内原位转分化的方式避免了体外改造的复杂工艺流程，有非常明显的效率和成本优势。 纽伦捷生物由全球原位转分化领域技术先锋团队和基因治疗工业界资深专家共同创立，是一家以神经系统疾病为重点突破方向，利用其具有自主知识产权的细胞原位转分化技术开发新型基因治疗药物的生物科技公司。 公司联合创始人、CEO朱朝是中科院生理所神经生物学博士、美国加州大学旧金山分校及Smith-Kettlewell眼科研究所博后，拥有多年中美两地生物医药研发及管理经验。 围绕细胞原位转分化技术，纽伦捷生物已经建立了包括转分化因子筛选、病毒及非病毒载体设计、体内外药效方法开发等关键技术研发平台，并申请了多项国内外关键专利。 目前，纽伦捷生物的产品管线聚焦于神经系统疾病，重点面向神经系统肿瘤和神经损伤和神经退行性疾病领域，尤其是传统手术、药物治疗没有很好治疗效果的疾病开发具有自主知识产权的原创基因治疗药物。 纽伦捷在体原位转分化技术在2024年科技部全国颠覆性技术创新大赛上获得总决赛优胜奖；2025年，纽伦捷生物入选科技部首届全国颠覆性技术创业之星榜单，并获得上海“海聚英才”全球创新创业大赛总决赛铜聚奖、上海 “创青春”青年创新创业大赛一等奖。 资本市场方面，公司2024年1月完成数千万元Pre-A轮融资，由 上海科技创业投资股份有限公司 领投 ，武汉百赢、上海司南园科、上海生物医药公共技术服务有限公司 等机构跟投。