NeuExCell Therapeutics, Inc.

复星凯特，阿基仑赛注射液2021年6月复星凯特靶向人CD19自体CAR-T细胞治疗产品奕凯达®（阿基仑赛注射液）获批上市，为中国首个获批准上市的细胞治疗类产品药明巨诺，瑞基奥仑赛注射液2021年9月药明巨诺瑞基奥仑赛注射液获批上市，是继复星凯特阿基仑赛注射液之后国内第二款获批的 CAR-T 疗法，也是国内首款获批的国产 CAR-T 产品合源生物，纳基奥仑赛注射液2023年11月合源生物纳基奥仑赛注射液获批上市，是中国首款治疗成人复发或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病的 CAR-T 产品科济药业，泽沃基奥仑赛注射液2024年3月科济药业泽沃基奥仑赛注射液获批上市，是国内首款治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的 CAR-T 产品驯鹿生物，伊基奥仑赛注射液2023年6月驯鹿生物申报的伊基奥仑赛注射液获得NMPA批准上市，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，是全球首个获批的全人源BCMA CAR-T细胞治疗产品；传奇生物，西达基奥仑赛注射液2024年8月传奇生物的西达基奥仑赛注射液获批，是国内首款用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的国产 CAR-T 疗法；铂生卓越生物，艾米迈托赛注射液2025年1月铂生卓越生物的艾米迈托赛注射液获批上市，用于 14 岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病，成为我国首款获批上市的干细胞疗法信念医药，AAV基因疗法2025年4月信念医药的AAV基因疗法信玖凝®（波哌达可基注射液）获批上市，成为国内首款获批的血友病B基因治疗药物，也是全国获批的首个罕见病基因治疗药物。近年来，国内CGT行业发展势如破竹，迎来了一个个国内首款产品获批的好消息，我们也看到了“全球首款”的历史性突破。在收获这些里程碑成就时刻的背后，离不开企业技术持续攻坚与资本托举，以及监管体系的精准护航。然而，这一蓬勃发展的背后，也隐藏着诸多亟待攻克的难题:1.技术壁垒极高，如基因编辑技术的脱靶效应、病毒载体面临随机整合或激活原癌基因导致异常细胞增殖2.研发周期长且成本高昂的基本属性，不少企业面临资金短缺导致难以推进项目的困境3.患者生理特点和伦理问题和长期效果评估及安全性监测等临床试验设计复杂性问题4.政策的解读不到位导致错失政策红利      ........这些因素共同构成了企业发展的掣肘。如何在技术优化与商业化之间找到动态平衡，是每一家CGT企业必须面对的难题。在打通技术卡脖子问题、现金流紧缺、临床开发复杂性、监管流程被卡等生态链条问题后，我们有足够的信心和底气相信，国内CGT企业可以研发出更多国内首款乃至全球首款产品。在此背景下，为助力CGT行业突破科研瓶颈、推动企业发展，促进产业上下游融合与科技成果转化，动脉网联合CSGCT将于2025年5月10日在苏州国际博览中心举办的2025 VBEF未来医疗医药100强展会上，特别设立“CGT行业创新及新机遇发展论坛暨2025CSGCT大会启动发布会”。论坛将邀请国际国内行业专家、CGT创新企业、临床专家、投资机构及产业投资人等，将围绕行业最新发展趋势、政策解读、创新技术、难点卡点、投资BD新机遇等话题深度交流，促进CGT行业高质量发展。论坛信息时间：2025 年 5 月 10 日全天地点：苏州国际博览中心（VBEF大会期间）规模：100 人组织机构主办单位：动脉网、CSGCT支持单位：有临医药、博雅生命、行诚生物、翌圣生物参会对象CGT领域创新药企、CDMO企业，Biotech企业，行业协会、园区，关注CGT领域的美元基金及人民币基金、产业投资人等演讲嘉宾吴振华 博士嘉因生物CEO/联合创始人、CSCGT主席个人简介：吴振华博士拥有近20年国际大药企及初创公司研发、管理经验。吴博士自美国罗彻斯特大学获得博士学位后在美国从事多年药物研发工作。他曾先后担任美国默沙东资深科学家、首席科学家，葛兰素史克副总监、总监，United Neuroscience副总裁，和NeuExcell CEO。长期从事基因疗法开发，在葛兰素史克和NeuExcell领导多项神经领域基因和细胞治疗工作，在基因和细胞治疗领域拥有长期的经验和独特的战略眼光；成功领导过多项临床前和临床阶段项目。其中6个项目进入临床候选药物阶段，4个进入临床开发，1个获得上市许可；研究论文发表在Nature Medicine和Neuron等顶级科学杂志上；长期担任美中药物协会大费城地区(SAPA-GP)会长，在团队招募、管理和运营方面拥有丰富经验。戚飞君联资本执行董事个人简介：戚飞博士于2014年加入君联资本，目前担任君联资本执行董事，专注于前沿生物技术、医疗数字化和跨境出海等方向的投资。戚飞博士主导、参与的投资项目包括 百洋医药 (SZ:301015)、思派健康(HK:0314)、中盛溯源、锐正基因、 ETANA、嘉因生物、朗信生物、瑞博生物、金匙基因、博恩登特、欢乐口腔、芙艾医疗、栈略数据、肿瘤资讯等。戚飞博士拥有北京大学细胞生物学博士学位及北京大学生物技术学士学位，曾任美国加州大学洛杉矶分校（UCLA）访问学者。韩海雄 博士有临医药首席医学官个人简介：韩海雄博士深耕医药研发领域15余年，聚焦肿瘤及自身免疫性疾病等方向，主导或参与制定40余款药物开发策略，并牵头完成40余项临床方案设计与总结报告。魏卿博雅干细胞科技有限公司高级研究员个人简介：博雅干细胞科技有限公司外泌体技术研发总监，高级研究员。参与多项国家级及天津市级项目，有丰富的间充质干细胞新药申报及IND获批经验，拥有细胞治疗自动化设备的临床应用及申报经验，同时主导博雅外泌体技术工艺研发，拥有丰富的外泌体FDA DMF药物原料及国际化妆品INCI成分申报经验。对干细胞、免疫细胞、外泌体等工艺长期进行创新研发工作，以第一发明人获得授权专利10余项，以第一作者/独立作者在国内省部级核心期刊发表多篇论文，获得第二届全国博士后创新创业大赛优胜奖，第四届天津市博士后创新创业大赛金奖等。刘辰Locust Walk董事总经理个人简介：现Locust Walk公司中国区负责人及董事总经理。Locust Walk是一家全球领先的生物医药投资银行，专注于生物制药领域的许可、并购以及资本筹集。他深入了解生物制药行业的交易格局，为国际公司在中国的战略发展提供了宝贵的支持。刘辰拥有牛津大学的肠癌干细胞研究背景，并获得清华大学与康奈尔大学的金融MBA学位。他曾在国际医药企业从事临床开发与监管事务，跨足欧洲、美国和亚洲等地的工作经历。他现为康奈尔大学生命科学风险投资中心的导师，且将于2025年担任哈佛大学的访问学者。谢暄晖 博士驯鹿生物首席创新及投资官个人简介：负责驯鹿生物创新业务孵化及投资，围绕CGT产业链进行上下游孵化。此前谢博士作为联合创始人孵化投资了基因工程载体疫苗平台，分别针对经济动物及宠物、人用疫苗两大市场组建了多管线公司，满足进口替代及产业升级需求。作为联合创始人搭建了合成生物学平台，针对农业、医美、功能性食品等领域组建了多管线公司，开拓生物技术在医药以外的创新增长点。此外还作为联合创始人孵化了mRNA、siRNA、噬菌体治疗等前沿技术平台。谢博士此前作为TVM资本中国区创始合伙人着重于创新药领域的跨境股权投资及技术转移。朱杰伦纽扣资本合伙人个人简介：朱杰伦总是生命科学行业的资深产融专家，拥有超过20年的生物医药资本市场经验。毕业于哈佛商学院，并获得贝克学者荣誉。曾任天境生物和菲鹏生物CFO。他主导天境生物成功在NASDAQ上市，并推动市值从8亿美元增长至70亿美元，成为中国新一代生物技术公司市值前五。他在医疗行业的卓越表现让他多次被机构投资者评为最佳CFO。在此之前，他在Jefferies担任亚洲医疗健康行业主管，促成了超过100亿美元的跨境并购和融资交易，也曾在德银和瑞银担任医疗行业主管，为全球医疗健康领域贡献重要力量。他目前专注于推动生物技术行业“NewCo”模式的发展，致力于早期创业公司的孵化和国际市场的拓展，帮助本土生物技术企业走向全球。刘肖行诚生物商务和市场副总裁个人简介：前丹纳赫生物科技集团大中华区市场部负责人，曾任Cytiva，GE生命科学，珀金埃尔默，赛默飞世尔科技等公司亚太区市场总监，大中华区市场总监，耗材销售管理，业务拓展经理，产品经理等职位。法国蒙彼利埃大学战略博士，南开大学EMBA，曼彻斯特大学生物学硕士，香港大学金融学研究生，在读美国亚利桑那州立大学心理学硕士。UCMT产业教授，GDA荣誉理事。全国测量测试与仪器仪表高级工程师。法国蒙彼利埃大学健康管理博士/工商管理博士/工商管理硕士论文指导老师，香港大学商学院工作坊特聘讲师，南开大学商学院工作坊特聘讲师，北京大学医学部生物药高级领导力培训班讲师，亦弘商学院特约讲师。中国药企管理协会MAH专委会副主任委员，E药经理人生命科学企业研究中心首席研究员，中国生物医药基建联盟特约研究员。《ChatCGT》栏目策划人/主持人。谭国胜翌圣生物生物医药事业部总经理个人简介：谭国胜 毕业于南京大学，多年药品及生物原料销售、市场经验，目前担任翌圣生物大客户总监，聚焦KA客户合作推动，参与公司CGT赛道相关产品布局和市场策略制定，熟悉CGT上下游产业链。朱芳芳血霁生物创始人个人简介：朱芳芳，北京大学博士、斯坦福大学博士后，上海交通大学长聘教轨副教授、苏州血霁生物科技有限公司创始人。获评国家级人才，江苏省高层次创新创业人才等、还获得共青团中央、全国青联2025新时代青年先锋奖、国家生物药技术创新中心首席科学家、福布斯中国·青年海归菁英100人等荣誉。在干细胞领域研究时间长达17年，拥有多项中美及国际发明专利，2021年归国创办血霁生物，是中国潜在独角兽企业。赵丕明 道济基因创始人个人简介：基因治疗创新领军人才。 兰州大学本科，中科院博士，UCSF博士后，基因治疗主管科学家， 专注基因治疗及转化医学15年。 曾领导全球首个慢性肾病基因治疗项目(SPLIS)， 获美国基因治疗专利1项， 成果惠及国际患者。拥有丰富的基因治疗产业界经验， 擅长高效技术平台构建和高价值创新管线打造，致力于将前沿基因治疗技术应用于临床实践，为全球患者带来可负担的突破性疗法。章良 舟渡资本合伙人个人简介：毕业于加拿大麦克马斯特大学，拥有超过15年的医药产业研发，BD经验，成功操盘过数十个中后期明星项目融资案例，有丰富的资产重组及产品对外授权的项目经验。牛婧 金斯瑞生物科技高级投资总监个人简介：金斯瑞生物科技（HK.01548)高级投资总监，作为创始团队成员发起成立华泰-金斯瑞基金，管理规模10亿元人民币；拥有超过8年医疗健康行业投资经验。历任海松医疗基金董事总经理，大一资本投资总监等职位。在生物医药股权投资领域累计投资金额超过3亿元。投资项目包括益杰立科，药捷安康，维立志博，博奥信，挚盟医药等。弗吉尼亚理工大学工程学，统计，运筹学硕士，5年美国留学工作经验。朱蓓莉 比邻星创投董事个人简介：朱蓓莉专注于生物技术和诊断领域的投资和孵化，在比邻星创投担任资深董事。朱蓓莉女士2019年中加入比邻星创投，参与主导投资项目十余个，包括艾威、乘典、大湾、Rapafusyn、Dotbio、Avotres、VacV、抟相、杰毅、德运康瑞、威登斯等。加入比邻星创投前，她在百创汇工作9年，担任投资及研究总监，参与数十个创新医疗项目落地、孵化及投资。她还参与过2个国家一类新药的开发及国家“重大新药创制”科技重大专项项目的研究。朱蓓莉女士拥有中国药科大学生物化学与分子生物学专业硕士学位。会议日程会议报名欢迎感兴趣的企业及行业同仁，扫描下方二维码报名，也可加会议小助手微信，咨询活动详情及内容。扫描上方二维码报名如果您想对接文章中提到的项目，或您的项目想被动脉网报道，或者发布融资新闻，请与我们联系；也可加入动脉网行业社群，结交更多志同道合的好友。近期推荐声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网，未来医疗服务平台

行业动态速览热点聚焦01国内首个鞘内给药治疗SMA的AAV基因药物启动Ⅲ期临床近日，锦篮基因自主研发的国内首个鞘内给药AAV基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液（以下简称GC101注射液），正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准开展针对2型5q脊髓性肌萎缩症（2型SMA）的Ⅲ期关键性临床试验。此项Ⅲ期关键性临床试验，将由中国人民解放军第七医学中心作为牵头单位，联合北京、上海、深圳、武汉、苏州等全国多中心共同开展。旨在进一步验证GC101的有效性和安全性，为药物上市申请提供关键证据支持。推荐阅读：国内首个鞘内给药治疗SMA的AAV基因药物启动Ⅲ期临床02重大进展！Atsena基因疗法ATSN-201再获FDA RMAT认定，用于治疗XLRS视网膜劈裂症！近日， Atsena Therapeutics宣布其在研基因治疗产品 ATSN-201 获得美国FDA授予的“再生医学先进疗法（RMAT）”认定，用于治疗X连锁性视网膜劈裂症（XLRS）。推荐阅读：重大进展！Atsena基因疗法ATSN-201再获FDA RMAT认定，用于治疗XLRS视网膜劈裂症！032种罕见病mRNA疗法临床试验首批患者开始用药Arcturus Therapeutics公司前不久宣布，在该公司的2期多次递增剂量研究中，首批囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）和鸟氨酸转氨酶（OTC）缺乏症参与者开始给药。推荐阅读：2种罕见病mRNA疗法临床试验首批患者开始用药04全球首个青光眼基因疗法临床最新进展——北京同仁医院完成2例患者给药2025年4月14日，本导基因宣布其研发的全球第一个青光眼基因治疗药物（BD113），由国际眼科科学院院士、青光眼领域著名专家王宁利教授和滕羽菲医生在北京同仁医院于2024年8月28日完成首例给药（图1）以及于2024年11月27日完成第2例给药。目前两例患者经过数月随访未发生与BD113相关的严重不良事件，初步显示了BD113在患者体内具有较好的安全性和耐受性。这标志我国的青光眼基因治疗走在了世界的前列，我们共同见证了这一历史性时刻！推荐阅读：全球首个青光眼基因疗法临床最新进展——北京同仁医院完成2例患者给药创新突破01全球首个：锐正基因体内基因编辑疗法ART002在超高LDL-C基线HeFH患者中实现24周持续降脂，LDL-C平均降幅达56%2025年4月16日，锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）宣布，其自主研发的全球首个安全实现饱和药效的体内PCSK9基因编辑产品ART002，在治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的IIT临床试验中，已完成所有超高水平的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）基线(>6 mM)受试者的24周随访。临床数据显示：ART002在这些受试者实现了目标蛋白PCSK9敲除的饱和药效并维持稳定，同时安全有效地降低了LDL-C浓度，平均降幅达56%，个体最高达70%，且维持稳定。推荐阅读：全球首个：锐正基因体内基因编辑疗法ART002在超高LDL-C基线HeFH患者中实现24周持续降脂，LDL-C平均降幅达56%02《Nature communications》：AAV载体诱导依赖DNA损伤反应的促炎性信号近期，帕维亚大学Anna Kajaste-Rudnitski通讯在《Nature communications》发表论文“AAV vectors trigger DNA damage response-dependent pro-inflammatory signalling in human iPSC-derived CNS models and mouse brain”，揭示了中枢神经系统基因治疗中腺相关病毒介导神经毒性的天然免疫机制。结果表明，不同 AAV 血清型在hiPSC 来源的神经元和星形胶质细胞中的转导效率和诱导信号的强度存在差异。AAV2 和 AAV6 表现出最高的转导水平，同时伴随着最显著的转录变化。诱导的信号通路与 p53 激活、通过 NF-κB 的 TNFα 信号传导以及炎症反应密切相关。值得注意的是，空的 AAV 衣壳不会诱导显著的转录变化，这表明载体基因组对于检测到的信号至关重要。例如，在转导了完整 AAV9 的 hiPSC 来源的神经元中，磷酸化组蛋白 γH2AX（一种 DNA 损伤标记物）和切割的 caspase 3（一种细胞死亡标记物）显著增加，而空的 AAV9 则不会引发这些反应。推荐阅读：《Nature communications》：AAV载体诱导依赖DNA损伤反应的促炎性信号03科研 | 神曦生物创始人陈功教授团队《Cell Reports》揭秘NEUROD1神经再生核心调控机制近日，神曦生物（NeuExcell Therapeutics）创始人陈功教授领衔的暨南大学科研团队联合广州医科大学范小英研究员团队，在《Cell Reports》（IF=8.8）发表重要研究成果，首次通过单细胞多组学技术系统解析NEUROD1诱导星形胶质细胞转分化为神经元的分子规律，捕获了单细胞水平的基因表达谱与染色质顺式调控图谱，揭示了其中的关键调控机制，为脑卒中和阿尔茨海默病等神经类疾病的再生治疗进一步提供理论依据。推荐阅读：科研 | 神曦生物创始人陈功教授团队《Cell Reports》揭秘NEUROD1神经再生核心调控机制04Nature | 基因编辑新突破！实现超大片段基因高效整合，或将催生新一代基因治疗药物基因编辑技术领域取得重要突破。近日，据Nature期刊披露，由麻省总医院布莱根妇女医院与贝斯以色列女执事医疗中心的Omar Abudayyeh与Jonathan Gootenberg科研团队研发的STITCHR基因编辑系统，通过创新性的RNA技术实现了从单碱基到12.7kb大片段基因的“无痕”整合，推动基因治疗研究向前迈出了一大步。推荐阅读：Nature | 基因编辑新突破！实现超大片段基因高效整合，或将催生新一代基因治疗药物资本速递01纽欧申医药完成数千万美元A轮融资！推进神经和精神系统疾病新药研发4月18日，纽欧申医药宣布完成数千万美元的A轮融资。本轮融资由上实资本旗下的上海生物医药基金领投，现有股东龙磐投资继续支持，谢诺投资等多家机构共同参与。推荐阅读：纽欧申医药完成数千万美元A轮融资！推进神经和精神系统疾病新药研发02股价暴涨近40%！AAV基因疗法AMT-130获突破性疗法认定近日，基因治疗企业uniQure宣布，其针对亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease）的在研基因疗法AMT-130获美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。此前，该药物已获得再生医学先进疗法（RMAT）、孤儿药及快速通道等资格认定。此次获批突破性疗法认定这一进展标志着AMT-130在加速审批和临床开发路径上又迈出关键一步。受此消息利好，公司股价单日涨幅达38.45%。推荐阅读： 股价暴涨近40%！AAV基因疗法AMT-130获突破性疗法认定03投入近5000万！天士力一款细胞基因治疗产品获批临床近日，天士力发布公告，公司收到国家药品监督管理局核准签发关于P134细胞注射液的《药物临床试验批准通知书》，同意其开展复发胶质母细胞瘤的临床试验。推荐阅读：投入近5000万！天士力一款细胞基因治疗产品获批临床【参考资料】1.https://mp.weixin.qq.com/s/QwJnef7tmw7SJyZSL7QLmw2.https://mp.weixin.qq.com/s/RSkPoS7z52dZG8Czbh9eRg3.https://mp.weixin.qq.com/s/sR1cIXw1byVIS7msxDKlqQ4.https://mp.weixin.qq.com/s/kwdW1pZlfSkgPOCeupA6pw5.https://mp.weixin.qq.com/s/IJA-W-KHF7H0OjvXqLOvyw6.https://mp.weixin.qq.com/s/XVXbfIbSLcAwUWDdxHbhmg7.https://mp.weixin.qq.com/s/zC3HOZcf_amLL0PCdVEStw8.https://mp.weixin.qq.com/s/BN_9zNPxKuUkkfxk-l7bPA9.https://mp.weixin.qq.com/s/n1lVGZngpITj8z17LfyZ8g10.https://mp.weixin.qq.com/s/b_ykpLmtRBjT3oshX_vfhQ11.https://mp.weixin.qq.com/s/jOY91ABfgQIn6GMiNxNARA关于派真生物

NDC2025长三角新药创新者峰会将于2025年3月6-7日在上海召开，特邀复星医药、华润医药、百济神州、GSK、信诺维、百奥泰、鸿运华宁、天境生物等80+专家， 1000+业内同仁共参盛会！本次会议策划精品细分3大技术论坛，聚焦抗体及XDC创新药、小分子创新药、核酸及多肽药物的研发创新与CMC 这场新药会议现场有什么亮点话题？敬请期待！  论坛1：抗体及XDC药物创新 打破壁垒，洞察创新 行业趋势和创新前沿 全球热门靶点新药市场竞争格局和发展趋势 自免药物开发 未来医美市场前景和机会 未来减重市场的前景和机会 NewCo模式为本土药企出海带来了哪些机会？ NewCo模式的火热对药企研发的影响有哪些？给国内创新药资本市场带来了哪些影响？ 是不是每家企业都适合NewCo模式，有哪些风险需要特别注意？ XDC药物开发 XDC领域研发进展和投融资趋势 PDC药物开发 RDC药物开发 早期开发和临床前评价 高毒素Payload的偶联策略 靶点筛选创新技术平台展示 创新分子设计 双抗分子设计 ADC分子设计 ADC药物的临床前开发 抗体药物临床前安全性评价 AI赋能药物研发 抗体药物靶点发现与开发 从靶点发现到药物发现和临床开发探索 工艺开发及生产 ADC药物 CMC与BLA生产 ADC药物商业化布局 抗体筛选技术及细胞株的构建 工艺变更及放大的可比性研究 细胞培养开发与放大工艺 上游细胞培养工艺的风险评估及控制策略 上游工艺表征及验证 下游连续纯化工艺方法开发 抗体下游生产中病毒灭活和清除的基本考量 双特异性抗体细胞株和上游工艺开发的挑战与应对 ADC药物理想的DAR值控制策略 ADC药物中美IND，CTA，BLA“/NDA,MAA申报策略及难点分析 ADC药物生产及稳定性评估 ADC药物的工艺放大与商业化生产策略 早期开发和临床前评价 高毒素Payload的偶联策略 靶点筛选创新技术平台展示 创新分子设计 双抗分子设计 ADC分子设计 ADC药物的临床前开发 抗体药物临床前安全性评价 AI赋能药物研发 抗体药物靶点发现与开发 从靶点发现到药物发现和临床开发探索 确认出席嘉宾 王兴利，复星医药执行总裁 崔兴品，华润医药，副总裁 复宏汉霖（嘉宾行程确定中） 王新光，前GSK，中国区副总裁 恒瑞医药（嘉宾行程确定中） 勃林格殷格翰（嘉宾行程确定中） 胡永韩，信诺维，联合创始人&董事&CTO 刘军涛，百济神州，工艺研发总监 洪军，天境生物，全球业务发展副总裁 景书谦，鸿运华宁，创始人&CEO&董事长 王春河，达石药业（上海），董事长 杨乃波，乘典生物（苏州），研发总裁 肖申，海森生物，CMO 蔡家强  苏州宜联生物CSO 曾雳，和径医药，CEO 单波，苏州博锐创合，CEO 赵永新，多禧生物，CEO 曹飞，应世生物，联合创始人/首席运营官 高新，免疫方舟，创始人&CEO 维立志博，SVP&CSO 朱向阳，上海华奥泰，总经理 刘翠华，百奥泰生物，高级副总裁 邢莉，朗睿生物，CEO 拓济医药，联合创始人/化学部负责人 论坛2：小分子创新药研发论坛 小分子创新药早期开发与创新研发 基于制剂开发的单克隆抗体药物早期成药性研究策略 小分子药物研发趋势及创新 抗肿瘤小分子激酶抑制剂新药研发 AI在高效发现临床候选药物中的实践 立项思路和竞争格局思考 高通量筛选技术助力源头创新蛋白降解药物的开发 难成药靶点小分子药物开发 快速推进PCC到IND的药学考量  蛋白降解双平台（GlueTacs®）驱动的肿瘤及免疫药物研发 调控人体异常免疫反应的创新药物研发  CNS新药研发难点与机遇  From Best-in-Class to First-in-Class (Indication): Development Strategy for a Potent Dual Selective JAK Inhibitor Questinib 大脑原位神经再生技术与临床转化 合成致死药物：机遇、挑战与发展趋势 小分子创新药cmc开发 提高难溶性药物溶解度和生物利用度的创新方法 创新药的晶型研究 临床阶段原料药工艺研发的关键点及案例分析 项目转移过程中CMC的关键点探讨 小分子药物稳定性阶段质量研究要点 创新药质量研究要点及分析方法快速开发策略 小分子创新药后期CMC与NDA申报实践 如何周密布局创新药的商业化生产？ 小分子药物非临床研发 药物临床前安全性评价 药物药效学评价/药理毒理药代 确认出席嘉宾 华东医药（嘉宾行程确定中） 汪俊，凌科药业(杭州)有限公司，CSO 杨建新，基石药业，CEO&执行董事 赵红宇，苏州提领生物制药，总经理 王永辉，上海辉启生物医药科技有限公司创始人/CSO 邓永奇，凯复医药，创始人&CEO 史有为，科望生物，商务拓展部负责人 沈旺，维眸生物，创始人、董事长兼CEO 王友鑫，上海璃道医药科技有限公司，董事长&CEO 范国煌，艾美斐生物董事长 崔海峰，济民可信，首席科学家 吴豫生，同源康医药，董事会主席/CEO 张汉承，英创医药，董事长 李永国，嘉越医药，创始人 陈功，神曦生物，创始人 赵立文，超阳药业，CEO 杨小宝，标新生物，创始人，董事长，CEO 陈旭星，优理生物，创始人，CEO 郝岩，盛世泰科，药化合成部 高级副总裁 艾力斯医药（嘉宾行程确定中） 论坛3：多肽及核酸药物开发论坛 多肽药物创新研发与进展 PDC骨靶向药物的发现与应用 多肽创新药物分子设计 靶向受体的多肽筛选与优化 长效多肽药物的研发 创新型靶向 GLP-1R/GIPR 的双靶点激动剂的发现和临床转化 神经系统多肽药的研发 多肽减重药物开发 基于多肽的脑靶向药物递送策略 GLP-1创新药研发 核酸药物发现及设计 AI在核酸药物发现中的应用 靶点开发与设计 核酸药物CMC策略与产业化展望 小核酸药物的开发与监管考量 新型LNP核酸递送系统研究及质量标准探讨 新型核酸药物制剂体内靶向递送研究 mRNA技术挑战与工艺方案 mRNA制品的质量控制分享 寡核苷酸药物质量研究要点 RNA靶向药物设计策略与生产工艺优化 核酸药物研发及生产中核心物料的布局策略 小核酸大规模商业化生产线的系统设计思考 多肽药物CMC开发及生产 多肽原料药开发 多肽原料药质量控制和分析方法  多肽药物GMP生产的规范经验分享  多肽药物的质量控制 多肽偶联药物CMC 多肽药物分离纯化 AI在多肽药物发现中的应用 确认出席嘉宾 胡荣宽，星锐医药创始人兼CEO 苏晓晔，石药集团核酸药物研究院院长 章雪晴，荣灿生物创始人 潘隽，润佳医药小核酸药物临床前研发副总监 赵富录，中美瑞康，产品开发执行副总裁 刘国柱，晨辰医药  董事长、创始人 范国煌，艾美斐生物董事长 陆航，嘉译生物，CEO