Asocura Pharmaceuticals Suzhou Co., Ltd.

遗传性小脑萎缩共济失调（Hereditary Ataxia, HA）是一组以小脑功能障碍为核心表现的神经退行性罕见病，具有高度异质性——不同亚型的遗传模式、致病机制、临床表型差异显著，这也导致其治疗研发长期面临“精准分型难、靶向给药难”的双重困境。 截至2026年3月，全球HA治疗已从“单纯对症支持”向“疾病修饰治疗”加速突破，尤其是弗里德赖希共济失调（FRDA）已迎来首款疾病修饰药物，脊髓小脑共济失调（SCA）等核心亚型的在研管线也进入关键临床阶段。一、HA核心分型：以遗传模式为基准，聚焦临床常见亚型 HA的分类核心以“遗传模式”为首要依据，结合致病基因、临床特点可分为四大类，其中常染色体显性遗传的脊髓小脑共济失调（SCA）与常染色体隐性遗传的弗里德赖希共济失调（FRDA），占据临床HA病例的80%以上，是研发布局的核心方向。精准基因检测是HA分型的核心前提，尤其是SCA各亚型、FRDA，基因型明确直接决定后续治疗方案选择及在研药物适配性。 遗传模式 代表亚型 致病机制 临床特点 发病率 常染色体显性（ADCA） 脊髓小脑共济失调（SCA）：SCA1、SCA2、SCA3（最常见）、SCA6、SCA7；齿状核红核苍白球路易体萎缩症（DRPLA）；发作性共济失调（EA） SCA：CAG三核苷酸重复扩增（编码多聚谷氨酰胺）；DRPLA：ATN1基因扩增 成年起病为主，渐进性共济失调（步态异常、肢体震颤），可伴锥体束/锥体外系症状、认知障碍 SCA占所有HA的60%，SCA3在中国占SCA病例的45%-55% 常染色体隐性（ARCA） 弗里德赖希共济失调（FRDA）；共济失调毛细血管扩张症（AT） FRDA：FXN基因GAA重复扩增，致frataxin蛋白缺失；AT：ATM基因突变 FRDA：青少年起病，伴心肌病、糖尿病；AT：伴免疫缺陷、肿瘤易感性 FRDA是最常见的隐性HA，全球发病率约1:40,000 X连锁 脊髓延髓共济失调（SMAX1） ATP7A基因突变 罕见，儿童起病，伴铜代谢异常 极罕见，临床病例报道不足百例 线粒体遗传 MELAS、MERRF 线粒体DNA突变 多系统受累，伴乳酸升高、癫痫、肌病 极罕见，多为散发病例 二、全球药物研发格局：上市药物稀缺，在研管线聚焦精准靶向 目前HA治疗仍以“对症支持”为基础，改善共济失调症状、延缓疾病进展；疾病修饰疗法（可逆转/阻断疾病进程）是重点研发方向，其中基因沉默（ASO/RNAi）、小分子靶向、基因疗法已取得突破性进展。1、脊髓小脑共济失调（SCA）：无疾病修饰药，在研管线冲刺中 SCA是HA中最常见的亚型，目前全球尚无获批的疾病修饰药物，仅日本有一款对症治疗药物上市；在研管线以“基因沉默技术”和“小分子神经保护”为核心，聚焦SCA3等高发亚型，多个药物进入临床关键阶段。 药物名称 研发公司 作用机制 适应症 研发状态 他替瑞林（Taltirelin/Ceredist） 日本味之素 促甲状腺激素释放激素（TRH）类似物 SCA、脊髓小脑变性 日本获批（2000年） FY015A 中国安天圣施 反义寡核苷酸（ASO），沉默突变ATXN3 mRNA SCA3 中国IIT临床（首例给药2024.6） CRD-002 Cure Rare Disease ASO，沉默突变ATXN3基因 SCA3 临床前 AMT-150 uniQure AAV递送miRNA，沉默突变ATXN3 SCA3 临床I/II期筹备 Troriluzole（VYGLXIA） Biohaven 第三代利鲁唑前药，增强谷氨酸清除 SCA1/2/3/6/7等多亚型 NDA被FDA拒绝（2025.11），计划补充数据重提2、弗里德赖希共济失调（FRDA）：唯一有疾病修饰药上市 FRDA是目前HA中唯一有获批疾病修饰药物的亚型，2022年首款药物上市后，多款在研药物进入后期临床，2026年有望迎来第二款上市药物，治疗格局逐步完善。 药物名称 研发公司 作用机制 研发状态 关键节点 奥马佐洛酮（Omaveloxolone/Skyclarys） Reata Nrf2激活剂，抗氧化、抗炎 FDA/EMA获批（2022年） 首个FRDA疾病修饰药物，可显著改善患者运动功能 Nomlabofusp（CTI-1601） Larimar 重组融合蛋白，靶向递送frataxin蛋白，线粒体铁代谢 临床III期 FDA授予突破性疗法（BTD），2026年6月计划提交BLA，寻求加速批准 DT-216 Design Therapeutics 小分子，增强FXN基因剪接 临床I/II期 2026年下半年公布多剂量研究数据 EPI-743 PTC Therapeutics 抗氧化剂，减轻线粒体氧化应激 临床III期 重点评估运动功能与心肌病改善效果3、其他罕见亚型：研发滞后，多处于临床前阶段除SCA、FRDA外，DRPLA、共济失调毛细血管扩张症（AT）、发作性共济失调（EA）等亚型因发病率极低，研发布局相对滞后，目前尚无上市药物，仅少数早期项目在研发中。 三、总结与展望目前HA研发的核心方向集中在两大领域：一是基因沉默技术（ASO/RNAi），精准靶向突变基因，从根源阻断毒性蛋白产生，是SCA、DRPLA等亚型的核心研发路径；二是小分子药物，以“线粒体功能修复”（FRDA）、“神经兴奋性毒性抑制”（SCA）为主要策略，兼顾安全性与可及性。2026年将是HA治疗研发的关键一年：Nomlabofusp有望成为第二款FRDA上市药物；Troriluzole补充临床数据后或重新提交NDA，有望填补SCA疾病修饰药空白；国产SCA3 ASO药物FY015A将推进临床数据读出，助力国产罕见病药物研发。遗传性小脑萎缩共济失调作为罕见病领域的“难治性疾病”，近年来随着基因编辑、RNAi等技术的发展，研发格局已实现从“无药可治”到“有药可期”的转变。2026年，随着多款核心在研药物的临床推进，有望进一步打破治疗困境，为全球HA患者带来新的希望。 往期精选：1、继ADC之后的下一个新赛道：全球临床阶段的抗体核酸偶联药物（AOC）玩家大盘点！2、一文读懂AOC（Antibody-Oligonucleotide Conjugator）：抗体核酸偶联药物的作用机制与研发困局!3、2026年前两月FDA批准首次进入临床一期的5款小分子药物全解析：涵盖炎症、肿瘤、神经退行性疾病！4、2026，FDA获批新药预测TOP10：基于最新三期临床数据，这些药物将改写临床治疗格局！5、国产KRas G12C四强争霸？从药物设计到临床疗效，一文读懂四款新药的前世今生！

基石药业舒格利单抗，一款针对转移性非小细胞肺癌的治疗药物，其上市许可申请已获英国相关部门正式受理。这一进展标志着该药物在英国市场的推广迈出了关键的一步。 ❒ 英国上市许可申请受理 12月19日，基石药业（苏州）有限公司，一家专注于创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物研发的企业，在港交所公布了一项重要公告。公告显示，其舒格利单抗针对转移性非小细胞肺癌的上市许可申请，已得到英国药品和医疗保健用品管理局（MHRA）的正式受理。这标志着舒格利单抗在中国境外的首次上市许可申请取得了积极进展。值得一提的是，该上市许可申请正是基于其III期GEMSTONE-302研究，该研究专注于评估舒格利单抗联合化疗与安慰剂联合化疗在转移性NSCLC一线治疗中的疗效对比。舒格利单抗的III期GEMSTONE-302研究已成功达成无进展生存期和总生存期的主要及关键次要研究终点。 ❒ 关键研究及成果 ❒ 安徽贝克制药新冠药物 12月20日，安徽贝克联合制药有限公司传来喜讯，其自主研发的新冠治疗特效药物已顺利通过临床实验和专业评审，目前正等待相关部门审批上市。据悉，该药物作为一种小分子抑制剂，能够通过干扰病毒遗传密码的方式清除病毒，主要适用于有暴露风险的、轻度至中度新冠肺炎非住院成年患者。 ❒ 药明巨诺的合作协议 12月21日，上海药明巨诺生物科技有限公司宣布，已与公司主要股东及关连人士Juno Therapeutics, Inc.订立了许可及合作协议。根据协议，双方将建立战略联盟，共同研发、生产及商业化针对DLL3实体瘤抗原的新细胞治疗产品。Juno已授予公司相关专利及专有技术，以支持在大中华地区的开发、生产及商业化活动，并约定了里程碑付款及授权费用。 ❒ 四环医药的药物申报 12月22日讯，四环医药控股集团有限公司旗下子公司轩竹生物科技股份有限公司，近日申报了一款名为KM501的HER2双抗ADC药物。这款药物由轩竹康明大分子平台自主研发，专为HER2中低表达患者设计，尚属首次临床申报。同时，信念医药的第二款AAV基因治疗新药也已获得FDA孤儿药认定。这些进展共同彰显了中国在生物医药领域的创新实力与成果。 ❒ 信念医药的基因治疗 12月23日消息，信念医药科技（苏州）有限公司全资子公司上海信致医药科技有限公司再传佳讯，其独立研发与生产的BBM-H803注射液，已成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD），此款药物专为血友病A的治疗而设计。这标志着信念医药成为行业内少数几家能连续获得FDA孤儿药认定的企业，彰显了其在基因治疗领域的卓越实力。此外，该公司首款针对血友病B的基因治疗药物BBM-H901注射液，也已于今年8月15日获得FDA的孤儿药认定。 ❒ 北京锦篮基因的治疗药物 12月24日消息，北京锦篮基因科技有限公司的GC301腺相关病毒注射液在中国获得临床批准，该药物专为治疗早发型庞贝病（IOPD）设计。GC301注射液是一款腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，旨在通过一次性静脉注射来广泛表达GAA蛋白，从而直接补偿肝脏、心肌、骨骼肌、中枢神经系统等组织的GAA酶基因缺陷。 ❒ 无血清培养基标准发布 此外，上海市生物医药行业协会还发布了《细胞培养用无血清培养基标准》及《人体细胞及组织培养用无血清培养基标准》两部团体标准。该标准由谭文松教授领衔，联合华东理工大学、上海倍谙基生物科技有限公司等多家单位共同起草，并经上海市药监局等多家企业共同参与制定。这两部标准涵盖了无血清培养基从研发到应用的各个环节，为行业提供了统一的技术规范和质量要求。 ❒ 金竟科技融资情况 金竟科技成功吸引光速中国领投，获A+轮融资助力，推动高端科学仪器实现自主可控发展。 ❒ 瑞龙诺赋Pre-B轮融资 12月20日讯，近日，上海瑞龙诺赋生物医药科技有限公司宣布完成数千万美元的Pre-B轮融资，该轮融资由LRI江远投资领投。此次融资将为瑞龙诺赋的进一步发展注入强劲动力，助力其在生物医药领域取得更多突破。 ❒ 苏州安天圣施pre-A轮融资 12月22日消息，近日，苏州安天圣施医药科技有限公司，一家专注于小核酸药物研发的企业，成功吸引了和瑞创投的独家pre-A轮融资，金额达到2000万元。这笔资金将主要用于推动新药的研发、临床试验以及注册申报等关键环节。 ❒ 齐碳科技的C轮融资 12月23日消息，近日，专注于基因测序技术研发的成都齐碳科技有限公司，宣布成功完成了7亿元的C轮融资。此次融资由美团领投，同时得到了华盖资本管理的首都大健康基金和博远资本的持续追加投资。齐碳科技方面表示，此次融资将主要用于进一步贴近市场需求，不断完善其产品矩阵，加速中、高通量测序平台的推出。同时，公司还将致力于拓展更多元化的应用场景，加强市场开拓力度，以实现商业化的更大规模扩张。

欢迎关注凯莱英药闻 2024年7月，国内共有14家生物医药企业完成融资。 在细分赛道上，包括专注于抗体药物开发的洛启生物、宝济药业、英诺迈博；专注于核酸药物研发的溪砾科技、大睿生物、安天圣施医药；专注于细胞药物研发的夏同生物、椎元医学、跃赛生物；专注于疫苗开发的迈科康生物；专注于核药研发的晶核生物；专注于肿瘤药物研发的泽安生物、安邦生技；专注于乙肝药物研发的浩博医药。 一 抗体药物 1、洛启生物 洛启生物成立于2017年10月，是一家致力于纳米抗体创新药物研发的临床阶段公司，已经建立了一体化、系统化、全面化的专业开发平台，是国内唯一具有纳米抗体药物全流程开发能力的公司。公司自主创建了基于纳米抗体的五大核心技术平台：纳米抗体快速筛选平台、毕赤酵母CMC工艺开发平台、吸入式大分子药物研发平台、纳米抗体长效平台和纳米抗体双抗平台，各平台具有独特的技术领先性，并具有明显的行业竞争优势，能够快速从药物活性纳米抗体的发现筛选推进至产业化。 2、宝济药业 宝济药业的核心业务是重组蛋白药物和抗体药物的产业化和商业化，目前正在上海宝山区罗店工业园筹建一座符合GMP要求的现代化生物制药的产业化基地，投资总额超过9亿元人民币，拟建成涵盖哺乳动物细胞表达系统和大肠/酵母表达系统的多条原液生产线，包含水针剂、冻干粉针和一次性预灌封的成品制剂生产线。 公司开发了一种专有的技术平台，能够快速降解免疫球蛋白G（IgG）。该平台采用全球领先的低预存抗体IgG降解酶，通过静脉给药，仅需1小时就能完全清除血浆和组织中的致病性IgG型免疫球蛋白。其中，Ricefidase是全球领先的新一代IgG降解酶，源于不感染人类的化脓性链球菌的酶，通过公司自主研发设计改构而获得；该药物能够高度特异性地降解IgG的下铰链区，使其失活。I期临床试验已经证明，在给予Ricefidase后的1到2小时，受试者血清和组织中的IgG几乎全部被酶切清除。 3、英诺迈博 英诺迈博是一家以组学大数据驱动靶向药物研发及新型精准医疗决策工具开发的公司，基于蛋白质组学技术及PDX/PDO等多种高临床相关度疾病模型库，建立了独具特色的药物研发决策工具平台，利用高临床相关性大数据与AI计算获得的深度生物学知识，推动自研新药管线与IVD产品的高成功率开发。该技术平台可为新药研发多个关键环节提供理性决策数据支持，包括靶点发现、药物作用机制、患者甄选、临床方案设计、临床研究中继/替代终点确定、联合用药开发、临床用药决策依据、药物适应症拓展等。 目前，公司拥有多条创新概念的临床前ADC新药管线，包括基于10余年学术积累的独特靶点产品，可发展为first-in-class的产品，使公司具备差异化竞争优势。 二 核酸药物 1、溪砾科技 溪砾科技（“ReviR”）成立于2021年，是一家结合AI技术进行靶向RNA小分子药物研发的生物科技公司，通过借助前沿技术及AI药物研发平台Voyage R进行更有效、安全的靶向RNA疗法研究，以期解决肿瘤及遗传性疾病长期未被满足的临床需求。VoyageR主要包括靶点发现平台和药物发现平台，前者的功能在于帮助实现RNA结构计算与评估、靶点功能预测，后者的重点任务则在于构建化合物库、分子预测、分子生成等。借助VoyageR，公司能够迅速完成RNA靶向小分子库的建设扩充，结合高通量筛选+AI+自动化实验验证干湿闭环，快速得到临床前候选化合物，极大降低成本、缩短研发周期、提高药物研发成功率。目前，公司聚焦神经退行性疾病等遗传性罕见病布局多条自研管线，并在癌症、免疫、代谢等领域开展合作与相应管线研发。 2、大睿生物 大睿生物（Rona Therapeutics）是一家全球领先的核酸创新药平台公司，专注于代谢性疾病和中枢神经退行性疾病的治疗。自2021年成立以来，公司始终致力于研发同类最佳的siRNA药物，目前已经取得了多个同类最佳的siRNA治疗药物在临床试验或新药临床研究申请启动阶段的进展，包括用于高胆固醇血症的PCSK9 siRNA和用于混合性高脂血症的APOC3 siRNA。 此外，大睿生物还聚焦于中枢神经退行性疾病领域，深入挖掘肝外核酸递送的潜力，成功建立了特有的肝外递送平台，该平台具有强大的敲低效力且长效性显著，可实现长达九个月甚至更长的给药周期。目前，已有多个肝外递送管线产品进入新药临床研究申请准备阶段，旨在治疗一系列复杂疾病，如肌萎缩侧索硬化、阿尔茨海默病等传统药物治疗方式难以奏效的疾病。 3、安天圣施 安天圣施医药成立于 2017 年 4 月，系中国首个以RNA剪接和 RNA 编辑为靶标研发反义寡核苷酸（ASO）药物的公司。安天圣施在原有技术基础上优化升级，发明了新一代干预RNA剪接的5D-ASO和新型ASO诱导RNA编辑的ANISPR等以ASO为核心的新药研发技术。目前有多个项目在推进中，其中针对DMD（杜氏肌营养不良症）、SCA3（脊髓小脑性共济失调3型）等疾病的药物研发已取得重要进展。  三 细胞疗法 1、夏同生物 夏同生物成立于2022年7月，是一家专注于神经系统相关干细胞药物研发的科技创新企业。公司在国际上率先证明外源的少突胶质前体细胞（OPC）在体内可形成髓鞘，且建立了商业化人源OPC体外工业级制备技术；同时，独创以PBMC为起始细胞经转录因子及小分子诱导重编程一步生成iNSC的方法，细胞来源丰富不受限制，全过程不涉及胚胎干细胞，无伦理和成瘤风险。公司自主掌握从起始细胞到制剂细胞全部技术和工艺关键环节，产品制备工艺已进展到工业级生产规模。公司计划以OPC治疗髓鞘形成低下性脑白质发育不良和多发性硬化等疾病。 2、椎元医学 椎元医学是基于成纤维细胞开发创新细胞疗法的初创企业，开发了同种异体成纤维细胞疗法，为退行性椎间盘疾病患者提供全新的细胞解决方案。公司开发的FibroCell人成纤维细胞注射液是通过诱导退变髓核细胞向纤维细胞转化管理椎间盘退变的细胞药物，相比目前的治疗手段，对早中期椎间盘退变的患者有明确的临床价值。 3、跃赛生物 跃赛生物成立于2021年6月，致力于开发新一代基于人多能干细胞技术的细胞治疗药物。公司拥有自主研发的人多能干细胞创新技术平台，包括神经分化技术，SISBAR谱系示踪技术，干细胞基因编辑技术、GMP级别的人iPSCs构建。凭借其拥有自主知识产权的人多能干细胞制备、培养、分化和基因编辑技术平台，研发管线覆盖神经退行性疾病、罕见病及肿瘤等。 四 疫苗 迈科康生物 迈科康生物成立于2016年，是一家致力于创新疫苗和新型佐剂研发、生产和商业化于一体的全球生物医药企业。公司专注于创新人用和兽用（含宠物）疫苗的研发、生产和商业化，基于国际领先的新型佐剂、重组蛋白平台及免疫评价平台，搭建了一系列重大创新疫苗品种管线。其中，针对传染性、过敏性疾病及肿瘤领域布局了多样化的产品研发管线，包括多个针对重大传染病的预防性疫苗，以及HPV感染、过敏性疾病、癌症等领域的治疗性疫苗，目前已有2项进入临床试验阶段。 五 核药 晶核生物 晶核生物成立于 2021 年，致力于开发下一代靶向放射性核素疗法（TRT）。截至目前，晶核生物已经构建了靶向核药开发的专有技术平台，用于配体筛选、调制偶联因子（J-Linker）和临床转化；通过J-Linker多功能偶联平台，可以有效提高药物在疾病部位的暴露量，并降低其它器官的暴露量，进而为晶核生物在研管线带来更好的治疗效果和更宽的安全窗口。 JH02是公司自主研发的的治疗品种，适应症为治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成年患者。相较国外同类型产品具有显著优势，包括更高的安全性、更优的治疗效果以及更简单的生产工艺，有望为患者提供全新的药物选择。该药物于2023年7月正式取得CDE默许开展临床研究，成为国内首家在TRT领域管线中美双报获批的企业。 六 肿瘤药物 1、泽安生物 泽安生物成立于2022年2月17日，是一家专注于免疫疗法研发的初创公司。公司以“髓系细胞衔接器”技术平台（Myeloid Engager Platform）为基础的新型免疫疗法，该平台是全球第一款广谱的天然免疫细胞多功能衔接抗体平台。除了自然杀伤（NK）细胞作为效应物外，还可以有效激活巨噬细胞，以提供直接的抗肿瘤和抗免疫抑制细胞杀伤，并促进肿瘤微环境中的炎症 - 间接导致激活适应性免疫和长期记忆。据悉，公司计划今年完成天然免疫衔接多功能抗体平台的临床前验证和首款药物分子的申报临床批件（IND）-enabling工作，明年年初申报IND，并启动首次人体临床研究。 2、安邦生技 安邦生技是一家开发精准抗癌药物的临床阶段生物科技公司，其在研管线包括口服EGFR/HER2酪氨酸激酶抑制剂（TKI）ABT-101，目前正在开发用于HER2 exon20基因突变引发的非小细胞肺癌；其次，HDAC抑制剂ABT-301正在开发用于转移型大肠直肠癌，已进入人体临床试验阶段；KRAS G12D抑制剂ABT-202则处于临床前研究阶段。 七 乙肝药物 浩博医药 浩博医药是一家面向全球、临床阶段的创新型生物制药公司，致力于变革乙肝治愈疗法、引领寡核苷酸技术创新，凭借自主知识产权的Med-Oligo™ ASO平台和高效靶向递送技术，聚焦变革性 ASO 疗法，应用于病毒性感染、代谢性疾病、遗传性疾病和免疫性疾病等领域，改善患者生活。公司基于自有平台，结合新型偶联技术的靶向递送系统，正在打造多元化的研发管线；其中，AHB-137的临床Ⅰ期疗效和安全性数据展现了很好的功能性治愈潜力。公司将继续以实现慢性乙肝功能性治愈为起点，研发变革性治疗方案拓展至其他疾病，解决尚未被满足的临床需求。 参考资料 1、各公司官网 2、猎云网、投资界、动脉网、亿欧网 感谢关注、转发，转载授权、加行业交流群，请加管理员微信号“hxsjjf1618”。 “在看”点一下