Suzhou Pioneer Pharmaceutical Co., Ltd.

《八零纵横》第65期 熬过至暗，才懂破晓：创新药研的“三死一生” 有句话是这样说的，“哪有什么岁月静好，那是有人替你负重前行”，这句话放在制药行业的创新领域一点儿也不过分。 “如今大家的生活越过越好，但心里难免有些共同的担忧——比如癌症，又比如脱发。今天，来自北大80级化学系我的同窗将为大家带来关于这些问题的好消息。”主持人王冬梅同学亲切地推出本次讲座的主讲人——童友之同学。 同是北大80级化学系、当年童友之同学501宿舍的室友莫金强同学更是不无幽默地爆料说，他们同宿舍的同学早就发现童友之是支潜力股，从那时起就持续投资他、培养他，40年之后“终成正果”。 言归正传，童友之同学是一位典型的“科学企业家”，他的人生轨迹从北京到美国纽约，再回到苏州。早年在北京大学先后获得化学学士、硕士学位，并留校担任化学系助教。此后赴美深造，在康奈尔大学/斯隆凯特林癌症中心完成博士学位，然后在北岸长岛犹太卫生系统担任助理研究员和爱因斯坦医学院助理教授，离开美国前担任Angion药业副总裁。这段从学界到业界的扎实积累，为他日后横跨十七年的创业传奇埋下了伏笔。 讲座涵盖4个部分： 第一部分：温故　创业初期：从曼哈顿到苏州（2009-2020）；2009年。上市，从头创业，中国生物医药背景；为什么从美国回来，从创业到上市。 谈起自主创业，童友之说那是起于一个非常偶然的因素。2008年他回国探望患前列腺癌的父亲，发现中国的创业环境发生了很大变化，正值47岁之壮年的他便决定搏一把，完全没想过之后会有这么多次的破釜沉舟和背水一战，这么多次的至暗时刻和跌宕起伏！ 2009年童友之同学离开曼哈顿，来到苏州工业园区自主创业。第一步就是创建团队，当时他不但自己工资没有了，还要给员工发工资，但他立下清晰目标，就是要研发出真正能解决中国人需求的创新药。2012年他当选千人计划，获得国家资助500万元，来年开始筹到第一笔融资。 创业伊始就是要选择做什么：他把目光聚焦AR（雄激素受体），因为AR通路作用机制明确，比较广谱，市场空间大，且覆盖前列腺癌、乳腺癌、脱发、痤疮等多个适应症，属于药物靶点研发中既有深度又有延展性的领域。2009—2012年，他先后布局了创新药公司与化妆品公司——分别对应苏州开拓与苏州开禧，逐步构建起以AR为核心的产品矩阵。 2012—2015年是运营全面启动阶段，公司的项目入选国家“十二五”重大专项，获得国家级认可，这不仅是对研发方向的权威肯定，也提升了行业公信力与品牌声誉，为吸引人才、拓展合作奠定了基础。 在国内资本市场，公司走过了从2016年挂牌新三板到2020年登陆港股的关键十年，估值由2000万攀升至40亿元，见证了企业从初创期向成熟期的跨越式成长。上市之初，公司已形成治疗癌症药物为主、脱发治疗药物为辅的业务格局。 真正的跃迁发生在2020年5月22日，开拓药业正式在香港联合交易所主板挂牌上市，股票代码9939.HK。登陆国际资本市场，不仅打通了融资渠道，提升了公司治理与公信力，更是公司发展史上的重要里程碑。港股上市带来了近2.4亿美元的发展资金，这不仅仅是“输血”，更是为公司插上了国际化的翅膀，让团队有底气去规划更长远的未来。 2020年，公司的产品管线矩阵已初具规模，覆盖多个治疗领域与地区，管线布局涵盖中国、美国及台湾地区等多元市场；这一路的提速，离不开国家的支持，公司先后获得“重大新药创制”国家科技重大专项、科技部中小企业创新基金、江苏省科技支撑计划等立项扶持，并入选独角兽培育企业。 第二部分：震荡　新冠之殇：89元到79分股价（2020—2023）；疫情期间，巴西的小星星；美国的失败。 说起来非常偶然，新冠爆发时，人们发现感染新冠的以男性和老者为多，女人和小孩儿较少，这让童友之同学想到可能跟雄激素相关。他敏锐地察觉普克鲁胺有可能成为治疗新冠的药物，在决定推进抗新冠研究后，公司迅速在巴西开展了三项研究者发起的临床试验（IIT），以验证普克鲁胺对新冠患者的疗效与安全性。三次试验的结果显示，普克鲁胺对非住院新冠患者疗效显著，普克鲁胺将男性患者的住院比例降低了92%，死亡比例降低了100%；女性患者中，普克鲁胺将住院比例降低了86%，死亡比例降低了100%。在安全性方面，超过2000例受试者的安全性数据表明，普克鲁胺用于新冠患者治疗为14天短期用药，安全性良好，药物相关不良反应主要为消化道反应。 然而，巴西IIT数据的超常表现也引发了科学界的质疑。有媒体转载巴西的惊人结果，称实验性前列腺癌药物将新冠死亡率降低了77%。斯克里普斯研究转化研究所执行副总裁Eric Topol表示：“这些结果好得令人难以置信。” 随着巴西IIT临床试验数据的惊艳亮相，开拓药业迅速成为全球瞩目的抗疫概念股。股价走势清晰地反映了这一过程，公司于2020年5月在港交所成功上市，发行价为20.15港元。2021年4月，新冠疫情概念正式启动，股价攀升至50港元左右。到了2021年9月，股价触及历史高点89港元，市值一举突破300亿港元。 为了获得更高级别的循证医学证据，公司迅速启动了多项国际多中心III期临床试验，其中在美国的试验向FDA申请并获得了批准。然而，验证之路远比想象中崎岖，由于开始没有区分高危和普通人群，最终没能获得成功。 市场的反应是立竿见影的，2021年12月28日，股价从前一日收盘价45.2港元，开盘即暴跌80%，当日收盘报13.4港元，收盘跌幅达70.35%。距离2021年9月1日的历史最高点89港元，市值蒸发近292亿港元。一夜之间，曾经市值超300亿港元的抗疫明星股，几乎回到了起点。 第三部分：转型 悦己创新：从癌症、新冠到脱发（2023—2026）公司从做癌症到新药转型。 新冠项目面临时间窗口有限和审批路径受阻的双重困境。2022年初，股价已从89港元跌至10港元附近。怎么办，凤凰涅槃，浴火重生，公司果断做出战略转向，聚焦未被满足的脱发市场需求。根据国家卫健委《中国人头皮健康白皮书》数据，中国脱发人群已超过2.5亿人，男性每4位就有1人脱发，女性每8位就有1人脱发，而且90%是雄秃，而非斑秃。 另外，考虑到中国市场与化妆品相关的客户愿意多花钱，也就是悦己经济，公司立马着手KX-826脱发临床试验，提高剂量和蛋白质降解技术，再加上PROTAC外用；与此同时还开发了KT-939美白原料，是目前最强的美白剂，等等。今年3月16日终于迎来了三期临床试验的成功，目前利用海外多国线上市场销售，以及天猫国际布局国内市场销售，收效显著。 第四部分：商战 地表最强：与拜尔斯道夫之争（2026）。 创新的道路永无坦途，商场如战场。随着KT-939的成功，进入2026年3月，KT-939的商业化进程骤然加速，2026年3月12日，公司签约孚诺医药，授权苏州开拓向孚诺提供KT-939原料，用于开发、生产、销售黄褐斑产品及祛斑产品。同日，公司与万露化工、方登化工签约，授权华南、西南、华东、华北地区的区域经销权。3月17日，公司签约上美股份，达成排他合作，公告中称KT-939为“地表最强国产美白剂”，一举舆论哗然。 密集签约引爆了行业竞争。拜尔斯道夫率先发难，2026年3月18日，拜尔斯道夫发布正式声明，措辞强硬：“已持续关注开拓药业围绕KT-939的对外宣称与市场活动，已组织专业团队开展科学评估、证据梳理与法律论证，相关工作已进入收尾阶段，后续将依法采取必要措施。” 声明一出，资本市场迅速反应。3月19日（声明次日），开拓药业股价跌超25%。随后3月19日至23日连续三个交易日，累计跌幅超过37%。一场围绕“地表最强”的商战，从技术竞争、舆论交锋，升级为资本市场的激烈博弈。 拜尔斯道夫的声明拉开了双方舆论战的序幕。2026年3月19日至22日，两家公司隔空进行了三轮激烈交锋，开拓郑重发了声明，KT-939是有专利的自主研发。拜耳斯道夫无法从法律上攻击开拓，只能在公共市场上败坏开拓的形象。目前开拓药业已走法律渠道，期盼讨回公道。 这场与拜尔斯道夫的正面交锋，给我们的创新企业带来了深刻反思，在创新的全球化之路上，技术突破只是入场券，唯有尊重游戏规则并敢于亮剑，才是真正的生存法则。 旅美17年，回国创业又十七载，行至此处，童友之同学回望来时路，无限感慨在心头。他深深感叹：人生的每一次选择，既有个人的主动性，又有时代的推波助澜；衷心期盼开拓能走出一条新路，回报这一路所有支持过开拓的人们。 时间来到问答环节： 1.  孙沙京同学问：据说男性荷尔蒙(T值）太低可能导至生育力低下/幸福满意度低；太高又可能导至脱发/前列腺肥大/甚至易染某种病毒等问题？所以能够调控T值的药似乎很有吸引力？ 答：不太了解，但不代表T值高低会影响脱发的多少，受体在人体各部位的表达都是有关联的，不只是T值。 2. 汤漪同学问：化妆品要有输送机制，与纳米技术有无关系？ 答：小分子一般都可以透皮吸收，少量到血液里，纳米技术可以帮助进入和透过皮肤，KT-939是脂溢性化合物，常人对皮肤的肤感要求较高，我们也在研究纳米晶，容易溶解于水，可以让皮肤更快吸收，增加皮肤美白效果。 3. 高颖多同学问：很多美白产品声称是从天然植物萃取出来的，更安全，也有效。请问这些产品的有效性可以与Kosine媲美吗？ 答：939的作用靶向是非常明确的，我们也做了大量的安全性的评价。有不少美白产品是以天然植物提取物或者天然产物单体为主打。我们不能说天然的就没有毒性，在我们的对比试验中也发现一些天然植物提取物或者单体对皮肤的毒副作用比较大，靶向专一的化合物会有完整的安全性评估数据。 4. 尚晓问：已经在市场上/Amazon卖的抗脱发喷剂的销售如何，能不能给公司提供暂时的资金支持？ 答：在网上Amazon也卖，有利润的；在中国卖，利润大部分都被中间环节赚去了；与达播合作带货几场之后，反应不错。销售为王，826和939都是全球领先的产品，如果卖不出去，再好的研发也不灵。 5. M2问：某国际公司对你们的商战，贵公司应对措施主要有哪些，预计什么时间能解决，并达到预期效果。建议，除了法治轨道，还可以探索走行政举措来寻求保护。 答：两个纠纷，一个是专利的，未起诉。目前开拓的专利在评审阶段，希望很快出结果。FTO有前景分析，我们自己也在分析，确实没有侵权，而且是否侵权，用舆论战的方式是不正当的方式，我们已经起诉拜尔斯道夫了。 6. 张长驰问：童总的头发较多，是否用了公司的防脱发产品？ 答：没用，反而是用了公司的美白产品。 7. 冯坚同学问：你们公司针对新冠病毒引起的肺炎的研究还会继续吗？如果不继续，相关数据愿意分享吗？如果愿意，如何联系？ 答：新冠不再做了，但将来或还会有新病毒产生，那么这个化合物还是可以用的，在临床上证明用了918，新冠病毒计数减少了。 9. H问：科欣是美白产品，治疗脱发的产品是什么啊？ 需要先去医院诊断脱发原因吗？ 答：826将来只做治疗脱发的产品，939只专注做原料，当时是满足产品的需要。脱发脂溢性关键是雄激素，一般不会去看医生，用了826脂溢性减少，帮助新发产生。 10. 王冬梅同学问：现在转型做皮肤，今后会不会回到癌症上，因为最初是从癌症开始的，现在集中精力做美白，有收入之后会回到癌症上吗？ 答：做癌症要有3～5个亿的投入，资本市场的泡沫也在收缩，很难在癌症的三期临床获得支持。化妆品原料也是利润很高，可以回报公司。但癌症研究是我的起点，一直想要做，但不会放在公司内部孵化，可以交由项目公司来lead做，一旦做好了，再买回来也行。 11. 科问：十年前CART癌症疗法为啥失效？中医增加免疫力的疗法能否用西医技术提炼出来？ 答：中药与CART不一样，CART经过严格的科学认证，中医的能否在广泛人群中应用，还有long way to go。 12. 王冬梅问：为化妆品开发的原料药是不是也按照药的申报标准，需要申报DMF，drug master file吗？ 答：中国的化妆品原料分功效性和非功效性，每年批准的很少，注册原料在中国批准的更少，这两年才有新的化妆品新规。中国一般让外国人先试，认为若没有在医生的指导下，会造成群体事件，国家对化妆品有功效作用的监管非常严格。 13. David Lin问：939原料前景很好，开拓不做美白产品，939的未来会怎样？卖掉吗？ 答：不会卖，因为939是专利，我们不是化妆品公司，不做产品，提供原料。给做化妆品产品的公司加持，任何中国化妆品公司都可以从开拓买原料。 讲座最后，汤漪同学借用友之同学的理念做了结束语：“‘失败不是终点，而是新的起点，’祝友之未来更加成功。” 根据讲座技术后台统计显示，参与zoom讲座的听众为168人次；参与直播的听众为728人次。 讲座主讲：童友之 讲座主持：王冬梅 海报设计：高颖多 开场视频制作：童欣 张蕾 回放视频编辑：杨英飞 后期报道：张燕平 技术主持：何端峰　李京 程燕 综合总务：朱阳 资料管理：张蕾　童欣 问卷调查：邓航 直播：周晋峰团队 左右滑动，查看PPT 讲座视频回放（上） 讲座视频回放（下） （回放视频编辑：杨英飞） 关注自己的公众号，享受更多同窗的美文 来稿请寄：bjdx80@sina.com

创新药对于Biotech而言，犹如一盏希望之灯，是其追逐梦想、实现自我价值的关键途径。开拓药业也不例外，在历经多年“死磕”后，其核心在研产品KX-826（福瑞他恩）终于迎来好消息。近期，开拓药业公布了一则喜讯：KX-826与米诺地尔联合治疗中国成年男性雄性脱发临床观察试验结果显著优于米诺地尔单药。此消息一出，立刻引发市场热议：开拓药业是否能凭借KX-826重回巅峰？1.死磕资料显示，KX-826是由苏州开禧医药有限公司（被开拓药业收购）开发的一种雄激素受体（AR）拮抗剂。它通过与雄激素竞争结合雄激素受体，阻断雄激素介导的信号通路，具有独特的药理机制。福瑞他恩主要用于治疗雄激素性脱发和痤疮。在雄激素性脱发方面，其中国II期临床试验曾于2021年9月公布结果，达到主要研究终点，显示出良好的有效性和安全性。对于痤疮治疗，2022年10月，福瑞他恩治疗痤疮的中国II期临床试验完成所有受试者入组，两项适应症在研顺利。转折出现在2023年11月，据开拓药业公布的KX-826治疗男性脱发中国三期临床试验效果显示，KX-826治疗雄性脱发安全性与效果良好，但与安慰剂效果相比没有达到统计学上的显著性。但开拓药业并没有放弃对KX-826的开发，2024年开拓药业宣布以KX-826为核心成分的化妆品KOSHINE826增发液上市销售，是针对雄激素脱发的外用防脱液。据开拓药业2024年财报显示，由于KOSHINE826增发液的上市，其营收从2023年无销售到2024年增加5百万元，可谓初见曙光。图1 KOSHINE826增发液图片来源：KOSHINE中国官方网站曙光已现，开拓药业乘胜追击，对KX-826开始联用药物研究。前不久，开拓药业公布了一项KX-826与米诺地尔联合治疗中国成年男性脱发临床观察试验结果，该试验的主要终点是第24周目标区域非毳毛数量（「TAHC」）较基线的变化，次要终点包括研究者和受试者的毛发生长评估（「HGA」）。安全性评价指标包括不良事件、临床实验室检查及局部耐受性评估。该试验共入组75例中国成年男性AGA患者，随机分配至0.5%KX-826酊BID（即每日两次）联合5%米诺地尔酊BID（「联合用药组」）和5%米诺地尔酊BID（「单药组」或「米诺地尔组」），其中联合用药组40例，单药组35例。有效性方面，与米诺地尔组相比，联合用药组显示出统计学显著的疗效优势及临床意义。治疗24周后，联合用药组的TAHC较基线增加30.54根/cm2，较米诺地尔酊组增加10.29根/cm2，结果具有统计学意义（P=0.0075）。第24周TAHC较基线变化≤0根/cm2共有4例患者，全部为米诺地尔组。第24周TAHC较基线变化≥20根/cm2共有49例患者，即联合用药组30例和米诺地尔组19例。第24周TAHC较基线变化≥40根/cm2共有11例患者，即联合用药组10例和米诺地尔组1例。与米诺地尔组相比，联合用药组的研究者和受试者的HGA指标均有数值上的增加。第24周HGA研究者评估=3分共有24例患者，即联合用药组14例和米诺地尔组10例。第24周HGA受试者评估=3分共有15例患者，即联合用药组8例和米诺地尔组7例。安全性方面，联合用药组在临床观察试验显示出良好的安全性和耐受性，两组在治疗过程中发生的不良事件相当。此外，该试验未观察到非预期不良事件。至此，开拓药业一路对KX-826的“死磕”，终于迎来黎明。2.重生创新药研发的漫漫长路，Biotech每一步都似在荆棘丛中艰难跋涉，开拓药业也不例外。上市以来，开拓药业两款核心产品都有过临床III期试验失败的经历。2021年12月，开拓药业公布核心产品之一普克鲁胺用于治疗轻中症新冠患者的全球多中心三期临床试验（NCT04870606）的中期分析结果。该试验旨在评估普克鲁胺治疗轻中症新冠患者的疗效和安全性，共入组348例新冠患者，但结果显示由于事件数较少，未达到统计学显著性。2023年3月，开拓药业公布了普克鲁胺治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的三期研究结果。该研究的主要终点是总生存期（OS），旨在评估普克鲁胺相较于现有标准疗法对mCRPC患者的生存获益。结果显示，普克鲁胺组与对照组相比，主要终点OS未达到显著性差异，三期临床试验遭遇失利。2023年11月，开拓药业发布公告称，KX-826外用治疗男性雄激素脱发的中国三期临床的顶线数据未达到显著性差异。该项三期临床试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究，以评估外用0.5%浓度每日使用两次KX-826治疗中国成年男性脱发患者的有效性和安全性。结果显示，KX-826组的目标区域内非毳毛数（TAHC）变化较安慰剂组并未有显著性差异。连续的临床失败消息之下，开拓药业的股价从最高的89港元/股，跌至最低0.79港元/股，截至5月7日港股收盘股价为1.27港元/股，市值为5.68亿港元。图2 开拓药业股价走势图图片来源：百度股市通此次，KX-826与米诺地尔联合治疗中国成年男性雄性脱发临床观察试验结果显著优于米诺地尔单药，无疑带来了好消息，或将缓解其在资本市场的紧张状态。不仅如此，开拓药业在研管线中，不乏多款处于不同临床阶段的创新药物，涵盖了肿瘤、毛发皮肤、非酒精性脂肪肝炎等多个治疗领域，或将持续带来好消息。图3 开拓药业部分管线进展图片来源：药智数据在肿瘤治疗领域，除了前述的普克鲁胺，开拓药业还有其他几款药物处于不同临床阶段。例如迪拓赛替尼，针对转移性实体瘤的治疗，目前处于临床阶段。mTOR信号通路在肿瘤细胞的增殖、生长和存活中起着关键作用，通过抑制mTOR激酶，可以阻断肿瘤细胞的生长和增殖。在毛发皮肤领域，全球首个皮科外用新型AR降解剂GT20029治疗男性脱发中国II期临床试验已于2024年4月宣布达到主要终点，其结果具有统计学显著性及临床意义，且安全性和耐受性良好。结语：在创新研发的征程中，开拓药业虽屡遭失败之挫，却从未动摇其砥砺前行、探索医药未知的决心。从普克鲁胺到KX-826，每一次折戟都深刻体现着科研探索的艰难与复杂，每一次失利后，开拓药业都能迅速调整策略，从失败中汲取宝贵经验，为下一次冲击积蓄力量。这种“屡战屡败、屡败屡战”的勇气与执着，恰是生物医药领域开拓创新的真实写照，也为整个行业树立起探索不止、勇攀高峰的卓越榜样，未来仍值得期待其在创新药领域绽放更多光芒。参考来源：1.药智数据2.https://mp.weixin.qq.com/s/Iq9DGIFTFQon-ZTnqhgT5g3.https://mp.weixin.qq.com/s/GB3YQ2L8amZSmRxkaI7aHQ4.https://mp.weixin.qq.com/s/MKNVaazmG7hrp2UriXQaTQ5.https://mp.weixin.qq.com/s/pa5r9bpwPEsgC8ZsE-lK-Q免责声明：文章内容仅供参考，不构成投资建议。投资者据此操作，风险自担, 关于对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。请读者仅作参考，并请自行承担全部。联系我们国内唯一！多肽、代谢与减肥药领域顶尖盛会！PMO 2025展位火热预定中！扫码立即咨询电话：13816031174（同微信）赞助形式包括但不仅限于演讲席位、会场展位、会刊彩页、晚宴赞助、会议用品宣传等。点击此处“阅读全文”咨询更多精彩！

创新药对于Biotech而言，犹如一盏希望之灯，是其追逐梦想、实现自我价值的关键途径。开拓药业也不例外，在历经多年“死磕”后，其核心在研产品KX-826（福瑞他恩）终于迎来好消息。近期，开拓药业公布了一则喜讯：KX-826与米诺地尔联合治疗中国成年男性雄性脱发临床观察试验结果显著优于米诺地尔单药。此消息一出，立刻引发市场热议：开拓药业是否能凭借KX-826重回巅峰？1.死磕资料显示，KX-826是由苏州开禧医药有限公司（被开拓药业收购）开发的一种雄激素受体（AR）拮抗剂。它通过与雄激素竞争结合雄激素受体，阻断雄激素介导的信号通路，具有独特的药理机制。福瑞他恩主要用于治疗雄激素性脱发和痤疮。在雄激素性脱发方面，其中国II期临床试验曾于2021年9月公布结果，达到主要研究终点，显示出良好的有效性和安全性。对于痤疮治疗，2022年10月，福瑞他恩治疗痤疮的中国II期临床试验完成所有受试者入组，两项适应症在研顺利。转折出现在2023年11月，据开拓药业公布的KX-826治疗男性脱发中国三期临床试验效果显示，KX-826治疗雄性脱发安全性与效果良好，但与安慰剂效果相比没有达到统计学上的显著性。但开拓药业并没有放弃对KX-826的开发，2024年开拓药业宣布以KX-826为核心成分的化妆品KOSHINE826增发液上市销售，是针对雄激素脱发的外用防脱液。据开拓药业2024年财报显示，由于KOSHINE826增发液的上市，其营收从2023年无销售到2024年增加5百万元，可谓初见曙光。图1 KOSHINE826增发液图片来源：KOSHINE中国官方网站曙光已现，开拓药业乘胜追击，对KX-826开始联用药物研究。前不久，开拓药业公布了一项KX-826与米诺地尔联合治疗中国成年男性脱发临床观察试验结果，该试验的主要终点是第24周目标区域非毳毛数量（「TAHC」）较基线的变化，次要终点包括研究者和受试者的毛发生长评估（「HGA」）。安全性评价指标包括不良事件、临床实验室检查及局部耐受性评估。该试验共入组75例中国成年男性AGA患者，随机分配至0.5%KX-826酊BID（即每日两次）联合5%米诺地尔酊BID（「联合用药组」）和5%米诺地尔酊BID（「单药组」或「米诺地尔组」），其中联合用药组40例，单药组35例。有效性方面，与米诺地尔组相比，联合用药组显示出统计学显著的疗效优势及临床意义。治疗24周后，联合用药组的TAHC较基线增加30.54根/cm2，较米诺地尔酊组增加10.29根/cm2，结果具有统计学意义（P=0.0075）。第24周TAHC较基线变化≤0根/cm2共有4例患者，全部为米诺地尔组。第24周TAHC较基线变化≥20根/cm2共有49例患者，即联合用药组30例和米诺地尔组19例。第24周TAHC较基线变化≥40根/cm2共有11例患者，即联合用药组10例和米诺地尔组1例。与米诺地尔组相比，联合用药组的研究者和受试者的HGA指标均有数值上的增加。第24周HGA研究者评估=3分共有24例患者，即联合用药组14例和米诺地尔组10例。第24周HGA受试者评估=3分共有15例患者，即联合用药组8例和米诺地尔组7例。安全性方面，联合用药组在临床观察试验显示出良好的安全性和耐受性，两组在治疗过程中发生的不良事件相当。此外，该试验未观察到非预期不良事件。至此，开拓药业一路对KX-826的“死磕”，终于迎来黎明。2.重生创新药研发的漫漫长路，Biotech每一步都似在荆棘丛中艰难跋涉，开拓药业也不例外。上市以来，开拓药业两款核心产品都有过临床III期试验失败的经历。2021年12月，开拓药业公布核心产品之一普克鲁胺用于治疗轻中症新冠患者的全球多中心三期临床试验（NCT04870606）的中期分析结果。该试验旨在评估普克鲁胺治疗轻中症新冠患者的疗效和安全性，共入组348例新冠患者，但结果显示由于事件数较少，未达到统计学显著性。2023年3月，开拓药业公布了普克鲁胺治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的三期研究结果。该研究的主要终点是总生存期（OS），旨在评估普克鲁胺相较于现有标准疗法对mCRPC患者的生存获益。结果显示，普克鲁胺组与对照组相比，主要终点OS未达到显著性差异，三期临床试验遭遇失利。2023年11月，开拓药业发布公告称，KX-826外用治疗男性雄激素脱发的中国三期临床的顶线数据未达到显著性差异。该项三期临床试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究，以评估外用0.5%浓度每日使用两次KX-826治疗中国成年男性脱发患者的有效性和安全性。结果显示，KX-826组的目标区域内非毳毛数（TAHC）变化较安慰剂组并未有显著性差异。连续的临床失败消息之下，开拓药业的股价从最高的89港元/股，跌至最低0.79港元/股，截至5月7日港股收盘股价为1.27港元/股，市值为5.68亿港元。图2 开拓药业股价走势图图片来源：百度股市通此次，KX-826与米诺地尔联合治疗中国成年男性雄性脱发临床观察试验结果显著优于米诺地尔单药，无疑带来了好消息，或将缓解其在资本市场的紧张状态。不仅如此，开拓药业在研管线中，不乏多款处于不同临床阶段的创新药物，涵盖了肿瘤、毛发皮肤、非酒精性脂肪肝炎等多个治疗领域，或将持续带来好消息。图3 开拓药业部分管线进展图片来源：药智数据在肿瘤治疗领域，除了前述的普克鲁胺，开拓药业还有其他几款药物处于不同临床阶段。例如迪拓赛替尼，针对转移性实体瘤的治疗，目前处于临床阶段。mTOR信号通路在肿瘤细胞的增殖、生长和存活中起着关键作用，通过抑制mTOR激酶，可以阻断肿瘤细胞的生长和增殖。在毛发皮肤领域，全球首个皮科外用新型AR降解剂GT20029治疗男性脱发中国II期临床试验已于2024年4月宣布达到主要终点，其结果具有统计学显著性及临床意义，且安全性和耐受性良好。结语：在创新研发的征程中，开拓药业虽屡遭失败之挫，却从未动摇其砥砺前行、探索医药未知的决心。从普克鲁胺到KX-826，每一次折戟都深刻体现着科研探索的艰难与复杂，每一次失利后，开拓药业都能迅速调整策略，从失败中汲取宝贵经验，为下一次冲击积蓄力量。这种“屡战屡败、屡败屡战”的勇气与执着，恰是生物医药领域开拓创新的真实写照，也为整个行业树立起探索不止、勇攀高峰的卓越榜样，未来仍值得期待其在创新药领域绽放更多光芒。参考来源：1.药智数据2.https://mp.weixin.qq.com/s/Iq9DGIFTFQon-ZTnqhgT5g3.https://mp.weixin.qq.com/s/GB3YQ2L8amZSmRxkaI7aHQ4.https://mp.weixin.qq.com/s/MKNVaazmG7hrp2UriXQaTQ5.https://mp.weixin.qq.com/s/pa5r9bpwPEsgC8ZsE-lK-Q声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。责任编辑 | 史蒂文合作、投稿、转载开白 | 马老师 18323856316（同微信） 阅读原文，是受欢迎的文章哦