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非在研适应症- |
最高研发阶段批准上市 |
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首次获批日期2023-10-13 |
100 项与 Immunoadoptive Cell Therapy Pvt Ltd. 相关的临床结果
0 项与 Immunoadoptive Cell Therapy Pvt Ltd. 相关的专利(医药)
「 本文共:15条资讯,阅读时长约:3分钟 」今日头条徐诺中美双报抗癌药获批IND。徐诺药业新一代广谱RAF抑制剂XP-102获国家药监局批准开展Ⅰ期临床,拟评估用于治疗BRAF V600突变阳性的晚期实体瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效,预计今年完成患者入组。多项临床前研究显示,XP-102可能恢复耐药肿瘤的药物敏感性,有望为肿瘤耐药患者提供新的治疗方案。目前,XP-102正在美国开展Ⅰ/Ⅱa期临床试验。国内药讯1.成都倍特司美格鲁肽启动Ⅲ期临床。倍特药业3.3类新药司美格鲁肽注射液在Clinicaltrials.gov网站上注册一项Ⅲ期临床,拟评估与诺和诺德司美格鲁肽注射液Ozempic头对头比较,治疗2型糖尿病的有效性和安全性。今年3月,该产品获NMPA批准新IND,适应症为“作为低卡路里饮食和增加体力活动的辅助治疗用于肥胖或超重并且伴有至少一种与超重相关的合并症的成人患者”。2.上海正序地贫基因编辑疗法获批IND。正序生物碱基编辑药物“CS-101注射液”获国家药监局临床许可,拟用于重型β-地中海贫血的治疗。在研究者发起的临床试验(IIT)中,CS-101已成功治愈首例重型β-地中海贫血症患者,达到持续摆脱输血依赖超过两个月,治疗后8周,患者的胎儿血红蛋白浓度上升至95 g/L,比例上升至81%,表达胎儿血红蛋白的F细胞比例上升至80%。3.辉瑞2款自免三抗中国报IND。辉瑞炎症与免疫学领域1类生物药PF-07264660注射液和PF-07275315注射液的临床试验申请获NMPA受理。研究发现,IL-13和IL-4是诱导和维持2型炎症反应的关键细胞因子,与多种特应性疾病如特异性皮炎(AD)、哮喘和慢性鼻窦炎伴鼻息肉病(CSwNP)等有关。PF-07275315是一款IL-4/IL-13/TSLP三抗,PD-07264660是IL-4/IL-13/IL-33三抗,两款新药目前正分别在Ⅱ期临床中评估用于治疗特应性皮炎的潜力。4.恒赛中美双报肿瘤疫苗获批IND。恒赛生物首发管线KSD-101获FDA批准开展新药临床试验。KSD-101是负载EB病毒相关类肿瘤复合抗原的人单核细胞来源自体树突细胞疫苗,通过皮下注射后能在人体内激活EBV特异CTL,从而实现对肿瘤细胞的有效识别及杀伤,具有良好的有效性及安全性。目前恒赛生物正在国内推动KSD-101的注册申报并筹备生产基地的建设。5.康哲引进一款白癜风新药。康哲药业宣布,旗下公司康哲美丽与Incyte公司就后者临床后期口服小分子JAK1抑制剂povorcitinib订立合作许可协议,应用于非节段型白癜风、化脓性汗腺炎(HS)、结节性痒疹(PN)、哮喘和慢性自发性荨麻疹等治疗。根据协议,康哲药业将拥有在中国大陆、香港、澳门、台湾及东南亚十一国开发及商业化的独家权利,以及在区域内生产产品的非独家许可权利。国际药讯1.AZ/第一三共ADC在美报sBLA。阿斯利康与第一三共开发的靶向TROP2的ADC药物Dato-DXd(Datopotamab deruxtecan)的生物制品许可申请(sBLA)获 FDA受理,用于治疗既往在不可切除或转移性疾病阶段接受过系统治疗的HR+、HER2-(IHC 0、IHC 1+ 或 IHC 2+/ISH-)的乳腺癌,PDUFA日期为明年1月。在 III期临床TROPION-Breast 01研究中,与化疗相比,Dato-DXd可将疾病进展或死亡风险显著降低37%。2.肿瘤疫苗结直肠癌临床积极。Gritstone bio公司个体化癌症疫苗GRANITE联合免疫检查点抑制剂及氟嘧啶/贝伐珠单抗一线维持治疗转移性微卫星稳定性结直肠癌患者的Ⅱ/Ⅲ期临床结果积极。与氟嘧啶/贝伐珠单抗相比,GRANITE组合显著改善了患者无进展生存期PFS(HR=0.82,95% CI:0.34-1.67),延长高危患者的PFS(HR=0.52,95% CI:0.15-1.38);且药物总体耐受性良好。此前,该疫苗已获得FDA快速通道资格。3.Vistagen公司FIC社恐新药启动Ⅲ期临床。Vistagen公司潜在“first-in-class"鼻喷雾剂fasedienol(PH94B)启动评估急性治疗社交焦虑症(SAD)的Ⅲ期临床PALISADE-3试验。Fasedienol可调节与恐惧和焦虑密切相关的嗅觉-杏仁核神经回路,减弱交感神经自主神经系统的张力。在PALISADE-2试验中,PH94B治疗显著改善了患者的主观焦虑量表评分(-13.8分vs-8.0分),并显著提高了患者的临床应答率(40.6%vs18.6%)。蔼睦医疗拥有该产品在中国、韩国和东南亚地区的开发和商业化权益。4.FIC肾病抑制剂Ⅱ/Ⅲ期临床积极。Vertex公司潜在“first-in-class”小分子APOL1抑制剂inaxaplin(VX-147)治疗APOL1介导肾病(AMKD)患者的Ⅱ/Ⅲ期临床结果积极。独立的数据监查委员会(IDMC)已评估该项研究Ⅱ期部分的安全性及有效性数据,建议在Ⅲ期阶段部分选择inaxaplin(每日一次45mg)单一剂量;还建议扩展患者招募范围,纳入10至17岁的AMKD青少年患者。此前,该新药已获得FDA授予突破性疗法认定。5.Equillium公司CD6单抗早期临床积极。Equillium公司CD6单抗itolizumab治疗狼疮性肾炎患者的Ⅰb期临床EQUALIZE结果积极。Itolizumab可选择性靶向CD6-ALCAM信号通路,选择性抑制致病性效应T细胞,同时保留对维持平衡免疫反应至关重要的调节T细胞。第36周时,itolizumab治疗患者尿蛋白肌酐比值(UPCR)较基线降低73%;有37.5%患者达到完全缓解(UPCR≤0.7g/g),有43.8%患者达到部分缓解(UPCR≥50%);且药物耐受性良好。6.Context公司实体瘤双抗报IND。Context公司CLDN6/CD3双抗CTIM-76向FDA提交了首次人体IND申请,计划开展Ⅰ期剂量递增和扩展研究,评估用于治疗Claudin 6(CLDN6)阳性妇科和睾丸癌患者的安全性、耐受性与初步疗效。CTIM-76结合了高选择性的CLDN6结合臂和CD3结合单链Fv结构域,其Fc被设计为功能性单价,以避免异常T细胞激活并提高安全性。CLDN6是许多实体瘤类型的有效治疗靶点,包括卵巢、子宫内膜、睾丸和胃。医药热点1.深圳首个国际联合临床研究所落户中山七院。近日,“伯明翰大学-中山七院联合临床研究所揭牌仪式暨临床研究国际合作论坛”在中山大学附属第七医院举办,中山七院与英国伯明翰大学联合建设的临床研究所正式宣布成立。这是深圳市成立的第一个国际联合临床研究所。中山七院是中山大学设置在深圳市的首家直属附属医院。医院规划总床位4000张。2.药明生物调整高管职位。药明生物宣布,自2024年3月31日起,周伟昌已退任公司首席技术官以及全球生物制药开发及运营总裁等职务,并调任为公司非执行董事及全球生物制药开发及运营名誉总裁及首席执行官高级顾问以支援公司的发展。调任后,周伟昌将留任董事会战略委员会成员,为公司的决策提供支持。此前,据1月15日药明生物的公告,药明生物欧美CMC管理负责人Sherry Gu将接任周博士职责,担任药明生物CTO及执行副总裁、生物制药开发及生产部负责人。3.印度CAR-T一针最低21.7万元。近日,《自然》杂志刊登一篇最新研究论文显示,印度生物技术公司ImmunoACT研发出一种经济实惠的CAR-T细胞疗法NexCAR19,其治疗费用仅为全球同类商业产品的十分之一,一次治疗费用只要3-4万美元(约合人民币21.7至28.9万元)。该疗法已于去年10月获得印度药品监管机构批准在印度用于治疗。评审动态 1. CDE新药受理情况(04月02日) 2. FDA新药获批情况(北美03月29日)股市资讯上个交易日 A 股医药板块 -0.77%涨幅前三 跌幅前三冠福股份+10.04% 葵花药业 -6.62%海顺新材 +8.22% 大理药业 -6.53%江苏吴中 +7.04% 艾德生物 -5.74%【恩华医药】公司1类化学药品NH103草酸盐片获得《药物临床试验批准通知书》。【联环药物】公司咪达那新片获得药物临床试验批准通知书。【百利天恒】公司自主研发的创新生物药BL-M07D1相关的联合用药“BL-07D1+PD-1/PD-L1单抗±化疗”及“BL-M07D1+帕妥珠单抗土化疗”,近日收到国家药品监督管理局(NMPA)正式批准签发的《药物临床试验批准通知书》。【君实生物】公司产品昂戈瑞西单抗注射液(重组人源化抗PCSK9单克隆抗体注射液,产品代号:JS002)的两项新适应症上市申请已获得国家药品监督管理局受理。- The End -戳“阅读原文”,了解更多医药研发及股市资讯。
技术驱动下,细胞疗法成为继小分子和大分子领域之后,生命科学一个新风口。不过,如何降低细胞疗法的生产成本、提升规模化生产能力,是摆在所有企业面前的难题。作为肿瘤治疗的革命性手段,CAR-T疗法的前景毋庸置疑。但高昂的价格使得全世界绝大多数的患者无法获得这些拯救生命的疗法。这由此带来了人们对于高昂医疗成本和药物公平可及的探讨。药企也在不断努力。目前看,CAR-T的百万天价,率先被印度人打下来了。3月21日,《NUTURE》发表的一篇文章指出,印度ImmunoACT开发的CAR-T疗法(NexCAR19)单次治疗费用仅3-4万美元,约合20-30万元人民币,是现有CAR-T疗法价格的十分之一。巴西也希望在政府支持下,通过本土化生产,开发出一款3.5万美元的CAR-T疗法。回到国内来说,CAR-T疗法的前景与困境同样并存。但是,在诸多入局药企的努力下,商业化、原材料国产化替代程度提升,生产工艺优化等等,任何一个环节的改善,都有可能带来CAR-T疗法价格与成本的大幅下降。CAR-T疗法接下来的发展,注定更加激烈与精彩。去年,国产CAR-T疗法降到100万元以内,似乎并未带来太多改变,但未来降到30万元以内呢?/ 01 /CAR-T低价计划3月26日,美国一家非营利组织Caring Cross宣布与巴西卫生部所资助的基金会Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz)达成合作,共同开发用于白血病、淋巴瘤和艾滋病相关的CAR-T细胞疗法。双方合作的第一个项目,是推出3.5万美元/针的CAR-T疗法,用于治疗白血病和淋巴瘤。在其介绍中,Caring Cross开发的慢病毒载体制造工艺,可以做到显著降低制造CAR-T细胞治疗产品的材料成本。再加上CAR-T产品的巴西本地制造还巴西政府的支持,最终实现产品成本约为美国和欧洲目前批准的CAR-T疗法价格的十分之一。在当地生产的情况下,该治疗将免费提供给民众,巴西公共卫生系统的费用将降至3.5万美元。Caring Cross是一个非营利组织,近年来尤其强调提高CAR-T疗法和干细胞基因疗法等先进药物的可及性。而Caring Cross创立的Vector BioMed,则是一家营利性质的CDMO公司,专门从事提供慢病毒载体制造解决方案。Vector Biomed由基因治疗先驱Boro Dropulić共同创立,他还是Lentigen的创始人,后者为诺华的Kymriah开发了慢病毒载体。相比巴西,印度的低价CAR-T计划已经落地。去年10月,印度药品监管机构批准NexCAR19用于治疗15岁及以上患者的B细胞淋巴瘤和B急性淋巴细胞白血病。这是一款由印度理工学院孟买分校孵化的生物科技公司ImmunoAct,研发的靶向CD19的CAR-T疗法,也是印度首个获得批准的CAR-T疗法。去年12月,ImmunoACT开始向付费患者提供这种疗法,现在它每月在全国各地的医院治疗大约二十多人。价格方面,生产的NexCAR19单次治疗成本在3万美元至4万美元之间,不包含住院治疗费用。尽管如此,这一价格相比于目前商业CAR-T疗法,37万美元至53万美元之间的价格,已经足够便宜。价格如此之低,NexCAR19的疗效能打吗?NexCAR19获批是基于在印度进行的两项小型临床试验的结果。该试验纳入64名晚期淋巴瘤或白血病患者。根据2023年12月在美国血液学会会议上提交的试验结果,在这两项试验中,NexCAR19治疗复发/难治性B细胞恶性肿瘤患者的客观缓解率达67%,完成缓解率为52%。安全性方面,NexCAR19因ICANS的缺失、细胞减少的持续时间较短以及3/4级CRS的发生率较低。ImmunoACT表示,这是因为NexCAR19与美国其他获批的CAR-T疗法相似,但在关键方面却截然不同。在现有的商业疗法中,CAR末端的抗体片段通常来自小鼠,这限制了其耐久性,因为免疫系统将其识别为外来的并最终消除它。因此,在NexCAR19中,ImmunoACT将人类蛋白质添加到小鼠抗体中,以逃脱免疫系统的攻击。关于NexCAR19的成功推出,巴西圣保罗肿瘤集团的血液学家雷纳托·库尼亚表示,“这是一个非常积极的消息”,印度的产品可以为其他低收入和中等收入国家提供先进的细胞疗法铺平道路。那么问题来了,当全世界的CAR-T疗法,因其制备成本等种种因素,价格居高不下之际,印度是怎么把价格打下来的呢?/ 02 /印度的三板斧ImmunoAct将实现成本大幅降低的原因,总结为三点。首先,为了削减成本,该团队完全在印度开发、测试和制造该产品,本土的劳动力比高收入国家便宜。印度本土人力成本更低这是毋庸置疑的。事实上,过去多年来,国内生物科技的蓬勃发展,也受益于这种劳动力红利。在Caring Cross与巴西Fiocruz合作中,同样提到通过巴西本土化生产能够大幅降低成本。即所谓的床旁制造。对于离体基因治疗(包括CAR-T细胞),患者细胞被提取并冷冻保存,然后被运送到由提供治疗的公司运营的集中设施,这些设施通常在欧洲、美国或中国。如果患者碰巧远在巴西、印度或乌干达等地,将会产生高昂的额外费用。床旁制造可以改变这种状况。其次,ImmunoAct表示找到了更便宜的方式来大规模生产工程化细胞,可以进一步降低成本。关于这一点,或许可以参考2022年印度韦洛尔基督教医学院院长Vikram Mathews领导的一项分析。这项分析是该学术健康中心I期临床试验临床前安全性测试的一部分,使用Miltenyi Biotec的CliniMACS Prodigy全自动封闭系统,避免了对工业级洁净室的需求,因为通常来说洁净室的维护费用很高。这样一来,在印度可以以35107美元的价格生产即时CAR-T细胞。但人力生产成本只是一部分,对于CAR-T疗法来说,耗材带来的成本更高。众所周知,细胞疗法产业化过程中,病毒载体的生产是其中最难的环节之一。而且病毒载体制备价格高,约占CAR-T总体生产成本的40%。去年,海外生物科技媒体Fierce Pharma报道称,传奇生物/强生的CAR-T疗法,或因病毒载体供不应求导致产能不足,只能暂停进军英国市场。这意味着,要想在CAR-T疗法领域出人头地,不仅需要解决研发问题,还必须解决病毒载体的供应和成本问题。关于这一点,ImmunoAct表示,为了将CAR引入T细胞,研究人员通常使用慢病毒载体。这很昂贵,在美国,为50人的试验购买足够的慢病毒载体可能花费高达80万美元,而ImmunoACT的科学家自己制造了这种基因递送载体。ImmunoAct创始人Purwar曾表示,发展本地知识产权(IP)是向服务不足的人群提供创新疗法的一步。“我们降低这些高端技术成本的唯一方法是拥有这些技术。”在过去的十年中,他和他的团队获得了三项专利,涉及新版CAR载体(一种专有的慢病毒基因递送载体)和制造工艺。根据谷歌专利,2019年印度理工学校孟买分校便提交了一份《一种新型人源化抗CD19嵌合抗原受体及其核酸序列及其制备方法》专利申请。Purwar表示,他的目标是拥有所有知识产权,即是为了降低成本,也希望在其他国家进行商业化。目前其专利正在美国申请。/ 03 /国内的产业突围赛此前,泰国玛希隆大学的研究人员开发了一种抗CD19 CAR-T疗法,并授权给泰国的Genepeutic Bio公司。该疗法预计通过降低慢病毒载体的成本,能使产品价格降低80%,预计将于今年底在泰国获批。Genepeutic Bio本身也是一家CDMO,拥有泰国首个获得 GMP 认证的细胞和基因治疗制造工厂。可以看到,不管是巴西、印度还是泰国,降低CAR-T疗法价格的方式核心均离不开慢病毒载体。正如前文所说,病毒载体生产产能紧张、供不应求,造成这一现象的原因与病毒载体的生产工艺密切相关。通过特定的方法,才能将病毒转化为安全有效的载体。这也是细胞疗法生产过程中的技术壁垒最高的一环。目前,上市的CAR-T疗法在病毒载体制备方面,多采用“瞬时转染”技术,即直接将包含目的基因和包装辅助蛋白基因的质粒DNA转染到宿主细胞中,瞬时包装出病毒载体。“瞬时转染”技术的规模放大受到制剂耗材价格昂贵的限制。转染过程中需要大量质粒,而质粒的售价极为高昂。因为质粒产业化难度较高,符合GMP要求的质粒,在产能不足时可能飙升至每克10至30万美元。如此高昂的质粒价格,使得病毒载体成本居高不下。复杂的技术机制,高门槛的工艺开发和大规模生产需求,加上细胞疗法公司大多为初创企业,产业化经验有限等因素,使得不少公司选择病毒载体CDMO外包。据J.P.Morgan统计,基因治疗外包渗透率超过65%,远超传统生物制剂的35%。外包也意味着会增加生产的流程和成本,某种程度上,也等于将命运交到别人手中。在经历病毒载体短缺危机后,强生/传奇决定自行生产病毒载体。回到国内来说,CAR-T企业也均在努力打破CAR-T疗法当前面临的困境。由于高价导致的可及性难题,药企一直想办法解决。除了推动产品进入商保,今年1月,复星凯特还进行创新支持尝试,推出按疗效价值支付计划,假如3个月没达到完全缓解指标,患者自费购药款将退还一半,最高可返还60万元。这已经是很大的进步,但还远远不够。目前来看,产业技术的更新是最有可能的破局点。定制化生产、昂贵的上游原材料和生产设备、复杂的供应链体系等综合因素是CAR-T疗法价格居高不下的核心原因,自然也是改进的方向。原材料国产化替代程度提升,生产工艺优化等等,任何一个环节的改善,都有可能带来CAR-T疗法成本的大幅下降。假如CAR-T产品的价格在现有价格基础上大幅下降,再结合惠民保商业保的多种保障,CAR-T成为大部分患者可及的疗法并非遥不可及。目前,包括药明巨诺、恒润达生、科济药业等药企在病毒载体等方面尝试攻坚,希望能够带来更低的生产成本,惠及更多患者。与此同时,也有部分药企在技术层面尝试突围,在探索异体CAR-T、CAR-NK等通用型细胞治疗产品方式,以降低最终的生产成本。面对行业困境,一场打破瓶颈的产业突围赛早已打响。期待随着国内药企的持续探索,CAR-T疗法在国内的可及性得到持续提升。文/武月免责声明“药渡”公众号所转载该篇文章来源于其他公众号平台,主要目的在于分享行业相关知识,传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有,如有侵权,请及时告知,我们会在24小时内删除相关信息。微信公众号的推送规则又双叒叕改啦,如果您不点个“在看”或者没设为"星标",我们可能就消散在茫茫文海之中~点这里,千万不要错过药渡的最新消息哦!
声明:因水平有限,错误不可避免,或有些信息非最及时,欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及);本文不构成任何投资建议。前言CAR-T细胞疗法是一种革命性的治疗方法,利用免疫细胞杀伤作用的特异性、持久性,为肿瘤患者提供更精准、长效的治疗模式,在多种造血恶性肿瘤中具有显著的抗肿瘤活性。然而,CAR-T 细胞疗法的变革潜力却因其令人望而却步的高昂成本(每剂超过35万美元)而大打折扣。高昂的价格使许多中低收入地区的患者无法获得这种挽救生命的疗法,造成了获得这种创新疗法方面的巨大差距。负担得起的CAR-T疗法也成了民之所盼,印度的生物技术公司如ImmunoACT和Immuneel,正致力于开发负担得起的CAR-T疗法,去年10月份,ImmunoACT的CAR-T疗法NexCAR19在印度首次获得批准,一次治疗费用在3万到4万美元之间,治疗费用仅为全球同类商业产品的十分之一。无独有偶,3月26日,巴西政府卫生部下属的奥斯瓦尔多-克鲁斯基金会(Fundação Oswaldo Cruz,Fiocruz)与501(c)(3)非营利组织Caring Cross宣布开展合作,在巴西本地开发生产治疗肿瘤、传染病和遗传病的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞和干细胞基因疗法,包括治疗白血病、淋巴瘤和艾滋病感染的CAR-T细胞疗法。如果在当地生产,这种疗法将免费提供给民众,巴西公共卫生系统的成本将降低到目前欧洲和美国收费的10%,即每剂35,000美元。根据协议条款,Caring Cross将向免疫生物学技术研究所(Bio-Manguinhos/Fiocruz)提供技术、材料和培训,以生产CAR-T细胞疗法和慢病毒载体,用于临床开发和审批。该计划的初始阶段将重点关注治疗白血病和淋巴瘤的 CAR-T 细胞疗法,即在选定国家成功治疗患者的产品的改进版。双方的合作还将推进一种治疗艾滋病的产品,该产品目前正在美国进行临床试验,旨在治疗和潜在治愈艾滋病病毒感染,并有望针对其他疾病开展新的合作开发项目。Caring Cross开发的生产工艺大大降低了 CAR-T 细胞疗法产品的材料成本。材料成本的降低,再加上病人专用 CAR-T 细胞产品的护理点本地化生产,使得产品成本仅为美国和欧洲目前获批的 CAR-T 细胞产品价格的十分之一左右。这样的成本对于像Fiocruz这样专注于服务巴西公共卫生系统的公共卫生组织来说非常有吸引力。与 Fiocruz签订的协议是巴西和拉美地区的独家协议,它不仅能让巴西公共卫生系统以可承受的价格获得CAR-T 细胞疗法,还能让巴西和拉美地区的其他组织获得生产 CAR-T 细胞所需的关键材料和培训。“我们与 Fiocruz 的合作标志着我们在使 CAR-T 细胞疗法在巴西和拉丁美洲更易获得方面迈出了重要一步,”Caring Cross 执行董事 Boro Dropulić 博士说。“通过分享我们的知识和专长,这项合作将为我们的创新CAR-T细胞制造平台建立本地制造能力。与当地的护理点生产相结合,这种方法使我们能够大幅削减生产开支,以低于美国和欧洲的成本获得这些疗法。我们希望这次合作不仅能使这些疗法更加经济实惠,还能成为改善先进医疗疗法获取途径的全球典范。”参考资料:https://www.prnewswire.com/news-releases/fiocruz-and-caring-cross-announce-collaboration-agreement-to-enable-access-to-affordable-car-t-therapy-in-brazil-and-latin-america-302098276.html
100 项与 Immunoadoptive Cell Therapy Pvt Ltd. 相关的药物交易
100 项与 Immunoadoptive Cell Therapy Pvt Ltd. 相关的转化医学