Kardigan

我们将继续深入剖析创新型公司和较大规模的融资轮次，并将更多报道聚焦于临床试验结果、并购活动以及特别报告。三月 3月31日——同构实验室（Isomorphic Labs） 系列：不适用 金额：6亿美元 投资者：由Thrive Capital领投，谷歌的GV参与，以及来自Alphabet的后续资金。自2021年在谷歌母公司Alphabet成立以来，人工智能药物发现公司同构实验室完成了其首次外部融资，筹集了6亿美元，以推进涵盖多个治疗领域的项目。同构实验室将利用这笔资金为其下一代人工智能药物设计模型提供研发资金，并且随着公司的发展，也在寻求扩大团队规模。3月26日——Epicrispr生物技术公司 系列：B轮 金额：6800万美元 投资者：Ally Bridge Group、SOLVE FSHD以及其他投资者。位于南旧金山的生物技术公司将利用这些资金将其针对面肩肱型肌营养不良症的疾病修饰疗法EPI-321推进临床试验。Epicrispr计划今年在新西兰开展一项试验，该公司声称这将是“首个进入神经肌肉疾病临床试验的表观遗传疗法”。3月25日——Character Biosciences公司 系列：B轮 金额：9300万美元 投资者：aMoon、Luma Group、Bausch + Lomb、Jefferson Life Sciences、Endeavors、Catalio Capital Management、S32以及KdT Ventures。这家眼部疾病生物技术公司将利用这笔资金将其主要的年龄相关性黄斑变性（AMD）资产CTX203和CTX114推进临床试验，并将其研发管线扩展到其他眼部疾病。该公司已经拥有另一个处于AMD早期阶段的项目，以及一个针对原发性开角型青光眼的项目。3月25日——Hillstar Bio公司 系列：A轮 金额：6700万美元 投资者：Droia Ventures、Frazier Life Sciences、Novo Holdings、LifeArc Ventures以及Hummingbird Bioscience。这家总部位于波士顿的生物技术公司以“通过精准驱动的方法选择性地耗尽致病细胞，同时保留健康细胞，从而彻底变革自身免疫疾病治疗”为目标而成立。A轮融资资金已被指定用于将Hillstar的主要资产（针对TRBV9 T细胞）推进到明年的临床试验阶段。3月24日——奥古斯丁治疗公司（Augustine Therapeutics） 系列：A轮 金额：8480万美元 投资者：Jeito资本、诺沃控股（Novo Holdings）、Asabys Partners、礼来公司（Eli Lilly）、AdBio Partners、V-Bio Ventures、PMV、VIB、GemmaFrisius基金、Charcot-Marie-Tooth研究基金会以及牛顿生物资本（Newton Biocapital）。这家法国生物技术公司计划利用这笔资金推动其主打候选药物AGT-100216（一种HDAC6抑制剂）进入Charcot-Marie-Tooth病的2期概念验证试验，同时“支持在心血管代谢疾病和神经退行性疾病领域的重要管线扩展”。3月24日——坦普罗生物（Tempero Bio） 系列：B轮 金额：7000万美元 投资者：8VC、Aditum Bio、Khosla Ventures以及其他未具名投资者。这家专注于药物滥用障碍的公司已将新资金预留用于推动其主打候选药物TMP-301（一种mGluR5负变构调节剂）进入针对酒精使用障碍和可卡因使用障碍的两项2期试验。这家加州生物技术公司还将开展3期使能活动，并计划启动针对其他适应症和制剂的临床前研究。3月19日——安培生物医学（Ampersand Biomedicines） 系列：B轮 金额：6500万美元 投资者：Flagship开拓创新、礼来公司以及其他未具名新投资者。Flagship的生物技术公司已获得6500万美元用于继续构建其计算驱动的平台，旨在开发新的生物药物。安培生物医学的目标是开发能够改善靶点参与度，同时限制靶点相关、非靶组织副作用的治疗药物，涵盖多种疾病。这笔新资金将用于推进一个免疫炎症资产和一个免疫肿瘤学项目，这两个项目都预计将于今年进入IND使能研究。该公司还与辉瑞公司（Pfizer）合作开发针对代谢途径的下一代可编程药物。3月18日——阿博尔生物技术（Arbor Biotechnologies） 系列：C轮 金额：7390万美元 投资者：由Arch Venture Partners和TCGX领投，新投资者QIA、Partners Investment、Revelation Partners和Kerna Ventures加入，以及其他现有投资者。当其他基因编辑项目倒闭或被出售时，阿博尔生物技术公司已获得近7400万美元用于将其领先的肝脏靶向基因疗法推进到人体试验。此次融资将支持ABO-101，这是一种基于CRISPR的基因编辑疗法，旨在治疗原发性高草酸尿症1型，以及阿博尔管线的其他分支，包括针对一种未公开的罕见肝脏疾病和肌萎缩侧索硬化症的编辑项目。3月17日——麦克斯恩治疗公司（Maxion Therapeutics） 系列：A轮 金额：7200万美元 投资者：由General Catalyst领投，英国患者资本（British Patient Capital）、Solasta Ventures、礼来公司、LifeArc Ventures、MonographCapital和BGF参与。这家英国生物技术公司将利用超额认购的资金进一步开发其基于抗体的KnotBody平台，用于治疗离子通道和G蛋白偶联受体驱动的疾病。该公司的主打资产MAX001目前处于针对特应性皮炎和炎症性肠病等炎症性疾病的临床前开发阶段，而其他早期项目则旨在针对疼痛和心血管疾病。3月17日——拉提戈生物治疗公司（Latigo Biotherapeutics） 系列：B轮 金额：1.5亿美元 投资者：Blue Owl Capital、Deep Track Capital、Access Biotechnology、卡塔尔投资局（Qatar Investment Authority）和赛诺菲风险投资（Sanofi Ventures）。拉提戈将利用1.5亿美元的B轮融资推进其非阿片类止痛药物管线。更具体地说，这笔资金将帮助该公司将其口服小分子Nav1.8抑制剂LTG-001和LTG-305推进临床试验，其中主打资产LTG-001目前正处于1期试验中。3月17日——库里沃疫苗（Curevo Vaccine） 系列：B轮 金额：1.1亿美元 投资者：Medicxi、OrbiMed、赛诺菲风险投资、HBM医疗投资（HBM Healthcare Investments）、RA资本管理（RA Capital Management）、Janus Henderson Investors、Adjuvant Capital和GC生物制药（GC Biopharma）。这家总部位于西雅图的生物技术公司计划将新资金注入amezosvatein的2期扩展项目，这是一种非mRNA佐剂亚单位疫苗，旨在预防带状疱疹。为了与带状疱疹疫苗Shingrix竞争，库里沃还招募了两位前GSK高管加入其董事会。3月10日——莉拉科学（Lila Sciences） 系列：种子轮 金额：2亿美元 投资者：Flagship开拓创新、General Catalyst、March Capital、ARK风险基金（ARK Venture Fund）、Altitude生命科学风险投资（Altitude Life Science Ventures）、Blue Horizon Advisors、密歇根州退休系统（Stateof Michigan Retirement System）、Modi Ventures以及阿布扎比投资局（Abu Dhabi Investment Authority）的全资子公司。生物技术孵化器Flagship开拓创新已推出其最新公司。莉拉科学计划利用其2亿美元的种子资金开发新的先进人工智能技术，以驱动完全自主的研究实验室。Flagship声称该公司的技术已经取得了突破性成果，包括开发出优于商业疗法的新基因药物，以及发现和验证了数百种新抗体。3月4日——迦楼罗治疗公司（Garuda Therapeutics） 系列：A-1轮 金额：5000万美元 投资者：OrbiMed、Northpond Ventures、Cormorant资产管理（Cormorant Asset Management）和协和麒麟（Kyowa Kirin）。专注于现成细胞疗法治疗血液疾病，迦楼罗将利用这笔资金将其首个造血干细胞移植候选药物推进到临床试验，用于治疗骨髓衰竭综合征和地中海贫血。资金还将用于扩大迦楼罗的团队、扩大生产以及其他一般运营活动。3月3日——卡利欧治疗公司（Callio Therapeutics） 系列：A轮 金额：1.87亿美元 投资者：Frazier生命科学（Frazier Life Sciences）、Jeito资本、诺沃控股、Omega基金（Omega Funds）、ClavystBio、Platanus、Norwest、Pureos Bioventures、SEEDS资本（SEEDS Capital）和EDBI。卡利欧由Frazier发起，专注于一种从蜂鸟生物科学（Hummingbird Biosciences）获得许可的HER2靶向双载荷抗体药物偶联物。这两家生物技术公司共享一位首席执行官以及多个财务支持者。二月 2月26日——伊科恩治疗公司（Eikon Therapeutics） 系列：D轮 金额：3.507亿美元 投资者：Lux资本（Lux Capital）、亚历山大风险投资（Alexandria Venture Investments）、AME云风险投资（AME Cloud Ventures）、The Column Group、E15风险投资（E15 VC）、Foresite资本（Foresite Capital）、General Catalyst、索罗斯资本（Soros Capital）、StepStone集团（StepStone Group）、由T. Rowe Price Associates建议的基金和账户，以及加州大学首席投资官办公室（UC Investments）等。这家专注于癌症的生物技术公司并不陌生于令人惊叹的融资轮次，将利用D轮融资为其多项临床试验提供资金，包括一项针对晚期黑色素瘤的3期研究，研究一种Toll样受体7和8激动剂免疫调节剂。2月14日——竹子治疗公司（Bambusa Therapeutics） 系列：A轮 金额：约9000万美元 投资者：RA资本管理（RA Capital Management）、Janus Henderson Investors、Redmile Group、Invus、ADAR1资本管理（ADAR1 Capital Management）以及其他未具名现有投资者。竹子公司已获得约9000万美元用于开发针对免疫和炎症（I&I）疾病的下一代双特异性抗体管线。这家波士顿生物技术公司的A轮融资紧随2024年9月完成的1500万美元种子融资。新资金将用于支持主要项目通过1期临床试验，包括目前正在进行临床测试的双特异性抗体BBT001。2月13日—Newleos Therapeutics融资轮次：A轮金额：9350万美元投资方：高盛另类投资部门、Longwood基金、Novo Holdings、DCVC Bio和Arkin Bio Capital。Newleos Therapeutics公司首次亮相，获得9350万美元A轮融资，旨在开发下一代神经科学治疗方案，首批临床项目来自瑞士罗氏公司。该公司以未公开的预付款从罗氏获得了几个临床阶段的口服小分子药物，并以全球权利换取成功里程碑和版税。Newleos将利用A轮融资资金开展各项项目的概念验证试验。2月12日—Abcuro融资轮次：C轮金额：2亿美元投资方：New Enterprise Associates、Foresite Capital、RA Capital Management、Bain Capital Life Sciences、Redmile Group、Samsara BioCapital、Sanofi Ventures、Pontifax、Mass General Brigham Ventures、New Leaf Ventures、abrdn管理的基金、BlackRock管理的基金和账户、Eurofarma Ventures和Soleus Capital。由Sanofi支持的Abcuro公司获得2亿美元C轮融资，用于推动其抗KLRG1抗体（即ulviprubart，又名ABC008）通过2/3期肌肉疾病试验，并计划向监管机构提交申请。其理念是该抗体能清除引发自身免疫疾病的细胞，而不影响调节性T细胞和中央记忆T细胞。2月3日—AdvanCell融资轮次：C轮金额：1.12亿美元投资方：SV Health Investors、Sanofi Ventures、Abingworth、SymBiosis、Morningside、Tenmile、Brandon Capital等。澳大利亚放射药公司AdvanCell获得1.12亿美元C轮融资，用于推进其主打候选药物通过前列腺癌研究。该Pb-212基放射性核素治疗药物（代号ADVC001）目前正在开展针对转移性前列腺癌的1/2期剂量递增试验。AdvanCell希望ADVC001能证明自身为靶向α治疗领域的佼佼者。一月1月28日—Atalanta Therapeutics融资轮次：B轮金额：9700万美元投资方：EQT Life Sciences、Sanofi Ventures、F-Prime Capital、Novartis Venture Fund、RiverVest Venture Partners、abrdn管理的基金、Pictet Alternative Advisors、Mirae Asset Financial Group和GHR Foundation。Atalanta Therapeutics继2021年完成1.1亿美元A轮融资后，又完成了一次超募的9700万美元B轮融资。该公司计划利用这笔资金启动针对癫痫和亨廷顿病的小干扰RNA（siRNA）候选药物的临床试验。这些试验性疗法旨在沉默中枢神经系统的特定基因。1月28日—Helicore Biopharma融资轮次：A轮金额：6500万美元投资方：创始投资方Versant Ventures、OrbiMed、Longitude Capital和Wellington Management。位于加州的Helicore Biopharma公司从幕后走出，凭借针对肥胖症的管线产品获得6500万美元A轮融资。其中，HCR-188是一种直接靶向葡萄糖依赖性胰岛素促泌多肽（GIP）的单克隆抗体，Helicore称其为“临床就绪”。此外，该公司还有一款名为HCR-488的肠促胰岛素共轭体，计划于今年下半年开始作为每月一次的减重选择开展临床前研究。1月22日—深圳靶向药融资轮次：C轮金额：5000万美元投资方：未披露这家中美合资企业承诺将C轮融资资金用于“推进多个创新药物的海外临床开发”。新闻稿1月15日—Be Bio融资轮次：C轮金额：9200万美元投资方：Nextech、ARCH Venture Partners、Atlas Venture、RA Capital Management、Alta Partners、Longwood Fund、Bristol Myers Squibb、Takeda Ventures等。Be Bio公司计划将这笔资金用于继续推进其主打B细胞药物BE-101的1/2期试验，该药物针对血友病B患者。资金还将用于推动另一候选药物BE-102进入临床试验，用于治疗一种名为低磷血症的罕见骨骼发育障碍。新闻稿1月14日—Umoja Biopharma融资轮次：C轮金额：1亿美元投资方：由Double Point Ventures和DCVC Bio共同领投，ARK Invest、Cormorant Asset Management、MPM Capital、Qiming Venture Partners USA、RTW Investments、Alexandria Venture Investments、SoftBank Vision Fund 2、CaaS Capital、由Yosemite管理的Emerson Collective Investments、K2 HealthVentures、Myeloma Investment Fund、University of Minnesota Endowment等参与。Umoja Biopharma计划利用这笔资金将更多的细胞疗法引入临床，包括UB-VV400，这是一种现成的、多结构域融合蛋白表面工程化慢病毒载体，旨在在患者体内生成靶向CD22的CAR-T细胞。C轮融资资金将用于启动UB-VV400在多个肿瘤学和自身免疫学临床研究中的临床试验。1月13日—Normunity融资轮次：B轮金额：7500万美元投资方：由Samsara BioCapital和Enavate Sciences共同领投，Regeneron Ventures、Pfizer Ventures、YK Bioventures、Canaan Partners、Sanofi Ventures、Taiho Ventures、Osage Venture Partners、HongShan Capital Group、Connecticut Innovations等参与。在2022年完成6500万美元A轮融资后，Normunity再次获得7500万美元融资，用于推进其主打项目NRM-823，这是一种T细胞接合剂。Normunity计划在2025年下半年启动NRM-823的1期试验，并计划推进其他针对肿瘤特异性免疫抑制新靶点的管线项目。1月13日—Tune Therapeutics融资轮次：B轮金额：1.75亿美元投资方：由New Enterprise Associates、Yosemite、Regeneron Ventures和Hevolution Foundation领投。Tune Therapeutics的B轮融资资金将用于推进其细胞和基因治疗管线，其中主打产品为Tune-401。该公司最近几个月一直在争取获得许可，以便在新西兰和香港开展Tune-401的临床试验。这种针对慢性乙型肝炎的表观遗传沉默药物基于Tune的TEMPO表观遗传编辑平台，该平台通过脂质纳米颗粒递送至细胞。1月10日—Kardigan融资轮次：A轮金额：3亿美元投资方：Perceptive Advisors、ARCH Venture Partners和Sequoia Heritage。由MyoKardia前领导团队共同创立的Kardigan公司将利用这笔资金构建专注于心脏学未满足需求的管线，包括导致心力衰竭的原发性和继发性心肌病。该公司计划利用其发现平台——结合许可和收购——来构建其产品组合，目前该产品组合包括多个晚期候选药物。1月10日—Windward Bio融资轮次：A轮金额：2亿美元投资方：由OrbiMed、Novo Holdings和Blue Owl Healthcare Opportunities领投，SR One、Omega Funds、RTW Investments、Qiming Venture Partners、Quan Capital和Pivotal bioVenture Partners参与。新兴的瑞士生物技术公司Windward Bio将利用这笔资金推进其改善晚期免疫性疾病治疗方案的使命，并推进其双特异性药物发现管线。具体来说，这笔资金旨在将两个未披露的项目推进至新药研究（IND）启用研究。Windward还在开发临床阶段的WIN378，这是一种单克隆抗体，该公司从Kelun-Biotech和Harbour BioMed的交易中获得。1月10日—Ouro Medicines融资轮次：A轮金额：1.2亿美元投资方：由TPG Life Sciences Innovations、NEA和Norwest Venture Partners共同领投，Monograph Capital、GSK、UPMC Enterprises、Boyu/Zoo Capital、LongRiver Investments以及其他未命名投资者参与。Ouro Medicines公司进入竞争日益激烈的T细胞接合剂（TCE）领域，目标是利用T细胞重置慢性免疫性疾病患者的免疫系统。与A轮融资同时进行的是从中国生物技术公司Keymed Biosciences许可的双特异性TCE，现称为OM336。Ouro计划今年将OM336推进至针对B细胞介导免疫疾病的临床试验。1月10日—Numab Therapeutics融资轮次：C轮扩展金额：5000万瑞士法郎（约合5460万美元）投资方：Cormorant Asset Management、Forbion Growth Opportunities Fund、HBM Healthcare Investment、Novo Holdings、BVF Partners、Octagon Capital Advisors、RTW Investments以及由BlackRock管理的基金和账户。瑞士生物技术公司Numab Therapeutics完成了C轮融资扩展，总计筹集了1.8亿瑞士法郎（约合1.96亿美元），用于支持其在炎症和肿瘤学领域的多特异性抗体管线。1月9日—Timberlyne Therapeutics融资轮次：A轮金额：1.8亿美元投资方：由Abingworth、Bain Capital Life Sciences和Venrock Healthcare Capital Partners领投，Boyu Capital、Lilly Asia Ventures、Braidwell LP和3H Health Investment参与。由美国生物技术孵化器Mountainfield Venture Partners和中国Keymed Biosciences联合推出的Timberlyne Therapeutics公司获得了1.8亿美元A轮融资，用于推进其临床阶段的CD38靶向抗体。该公司的努力将集中在IgG1单克隆抗体CM313上，Keymed已将CM313的中国大陆以外权利以未公开的预付款、潜在里程碑、版税和Timberlyne的股权出售给了该公司。1月9日—Light Horse Therapeutics融资轮次：A轮金额：6200万美元投资方：Versant Ventures、Mubadala Capital、Bristol Myers Squibb、Taiho Ventures和AbbVie。由Versant Ventures创立的Light Horse Therapeutics公司计划将精准基因编辑应用于小分子药物发现，初期重点是癌症靶点。Light Horse的平台旨在发现疾病生物学中发挥关键作用的靶点内的新功能位点。1月9日—Leyden Labs融资轮次：未披露金额：7000万欧元（约合7000万美元）投资方：由ClavystBio和Polaris Partners共同领投，Qiming Venture Partners和现有投资者参与。荷兰生物技术公司Leyden Labs计划将此轮融资资金用于其粘膜保护平台，这是一种鼻喷雾方法，旨在抵御流感病毒和冠状病毒等呼吸道病毒。资金将特别用于开展PanFlu的人体功效研究，以及平台研究和其他管线活动。新闻稿1月9日—Verdiva Bio融资轮次：A轮金额：4.1亿美元投资方：由Forbion和General Atlantic共同领投，RA Capital Management、OrbiMed、Logos Capital、Lilly Asia Ventures和LYFE Capital参与。Verdiva Bio公司刚刚成立，其CEO Khurem Farooq告诉Fierce Biotech，这可能是英国生物技术公司有史以来最大的A轮融资。该公司从中国Sciwind Biosciences公司许可了三项资产，包括一种每周口服一次的GLP-1激动剂，Verdiva相信该药物将从每日剂量的药物中脱颖而出。1月9日—A2 Biotherapeutics融资轮次：C轮金额：8000万美元投资方：包括The Column Group和Samsara BioCapital在内的投资方联盟。细胞疗法专家A2 Biotherapeutics将利用这笔资金推进其三个临床开发项目和基于其Tmod平台技术的CAR-T细胞疗法管线。该公司目前正在开展两项针对不同癌症适应症的1/2期试验。1月8日—Tenvie Therapeutics融资轮次：未披露金额：2亿美元投资方：Arch Venture Partners、F-Prime Capital和Mubadala Capital，其他未命名投资者参与。Tenvie Therapeutics公司以2亿美元的融资亮相，目标是改变神经学治疗格局。这家位于南旧金山的生物技术公司拥有多个小分子资产，其中一些是从专注于神经退行性和溶酶体贮积病的Denali公司收购的。Tenvie表示，这笔融资将用于推进多个资产进入临床阶段。目前，该公司最先进的一些候选药物——一种NLRP3抑制剂和一种变构SARM1抑制剂——处于新药研究启用阶段。1月8日—Aspect Biosystems融资轮次：B轮金额：1.15亿美元投资方：由Dimension领投，现有和新投资者Novo Nordisk、Radical Ventures、一家未公开的全球领先投资公司、InBC、Pallasite Ventures、Pangaea Ventures、Rhino Ventures和T1D Fund：突破性1型糖尿病基金参与。Aspect Biosystems计划利用这笔资金开发一类新型细胞药物——生物打印组织治疗药物，重点是内分泌和代谢疾病。部分资金还将用于公司的全栈组织治疗平台，该平台结合了AI驱动的生物打印技术、计算设计工具、治疗性细胞和先进生物材料。1月8日—Alesta Therapeutics融资轮次：A轮金额：6500万欧元（约合6700万美元）投资方：由Frazier Life Sciences和Droia Ventures共同领投，Novartis Venture Fund、RTW Investments、RV Invest、Thuja Capital和SSI Strategy参与。荷兰生物技术公司Alesta Therapeutics将利用这笔资金推进其两个主打口服小分子药物进入临床阶段。ALE1正在开发用于治疗低磷血症，这是一种导致骨骼脆弱的罕见遗传性疾病；而ALE2旨在治疗Charcot-Marie-Tooth疾病，这是一种导致进行性肌肉无力、感觉丧失和肢体畸形的遗传性疾病。1月7日—Aviceda Therapeutics融资轮次：C轮金额：2.075亿美元投资方：由Omega Funds和TCGX共同领投，Enavate Sciences、Jeito Capital、Blue Owl Healthcare Opportunities、Longitude Capital、OrbiMed、Logos Capital、Marshall Wace、Catalio Capital Management、abrdn Inc.管理的基金以及Digitalis Ventures参与。Aviceda Therapeutics将利用这笔资金推进其主打产品AVD-104，这是一种正在开展2b/3期试验的玻璃体注射糖萼纳米颗粒，与Astellas公司获批的眼科药物Izervay进行比较，用于治疗地贫，这是一种退行性眼部疾病。该研究12个月的数据预计将于2025年下半年公布，而针对糖尿病性黄斑水肿的2期试验已于9月启动。1月7日—Alebund Pharmaceutical融资轮次：C轮金额：5.5亿元人民币（约合7500万美元）投资方：未公开的医疗保健基金、扬州国金投资集团和Kingray Capital。中国生物技术公司Alebund的这笔新资金将支持其肾病管线的开发和潜在商业化活动。这笔融资将支持该公司在中国的新药申请以及其铁基磷酸结合剂AP301的全球关键研究，以及AP306的2期研究和罗氏Mircera在中国的进一步商业化拓展。1月7日—XyloCor Therapeutics融资轮次：B轮金额：6750万美元投资方：新投资者Jeito Capital和现有机构投资者EQT、Fountain Healthcare Partners和Lumira Ventures。XyloCor Therapeutics完成了B轮融资，资金将用于推进其心血管疾病基因治疗使命。具体来说，新资金将用于支持XC001（encoberminogene rezmadenovec）的2b期临床试验，用于治疗难治性心绞痛，以及该候选药物作为冠状动脉旁路移植手术辅助治疗的第二项中期研究。1月6日—Orbis Medicines融资轮次：A轮金额：9000万欧元（约合9340万美元）投资方：New Enterprise Associates（NEA）、Eli Lilly、Cormorant、丹麦出口和投资基金，以及创始投资者Novo Holdings和Forbion。丹麦生物技术公司Orbis完成了其首次融资，资金将用于口服大环药物发现。该公司还任命Morten Graugaard为首席执行官，此前他曾担任Orbis董事会主席三年。Graugaard是Novo Holdings的合伙人，拥有超过20年的生命科学行业经验。在他的领导下，该公司将致力于开发口服大环药物——这一类药物历史上一直难以开发口服版本——作为重磅药物的替代品。参考资料：https://www.fiercebiotech.com/biotech/fierce-biotech-fundraising-tracker-25识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观不本站。

▎药明康德内容团队编辑编者按：今日，赛诺菲（Sanofi）和Alnylam联合开发的潜在重磅siRNA疗法Qfitlia（fitusiran）获美国FDA批准。这款疗法通过抑制肝脏中抗凝血酶的生产，有望成为一种革命性的预防手段，造福所有血友病患者。为了将治疗性的分子高效递送到肝脏内，该疗法采用了目前主流的GalNAc偶联技术——迄今FDA批准了7款siRNA疗法，6款均使用了这项技术。也得益于此类递送技术的持续革新，纵览全球，在研siRNA疗法已超过350款。在这一产业新兴的趋势下，药明康德旗下WuXi TIDES团队围绕GalNAc等分子，打造了涵盖定制合成、共价连接、以及一体化CMC的一站式服务平台，更好地满足全球合作伙伴的研发需求，加速创新转化，惠及全球病患。本文也将从Qfitlia的获批出发，探讨GalNAc等创新递送技术的应用前景。 最少只需一年六针，显著降低出血率今日获批的fitusiran靶向SERPINC1基因的mRNA，抑制肝脏中抗凝血酶的产生，从而重新平衡止血功能。两项3期临床试验结果表明，它能显著减少患者的出血率——与对照组相比，每月一次皮下注射fitusiran，就可将患者的年化出血率降低90%。此外，在有些患者中，给药次数可降低到每两个月一次。由于这款疗法的独特作用机制，fitusiran可以治疗多种不同类型的血友病，也无需考虑患者体内是否存在凝血因子抑制物，大大扩展了它的应用范围。业内知名机构科睿唯安（Clarivate）在其发布的Drugs to Watch报告中指出，这款有潜力变革所有血友病患者治疗的创新寡核苷酸疗法，有望在五年内成为重磅。 这些成绩，离不开fitusiran的独特分子设计。它汇聚了多类改善siRNA成药性的技术：数种化学修饰在提高稳定性的同时，降低了它的潜在毒性；而其GalNAc偶联技术则增强了siRNA分子的肝脏特异性递送，提高它降解SERPINC1基因mRNA的效力。作为将寡核苷酸疗法递送到肝脏的主流技术，在与治疗性的分子偶联后，GalNAc能与肝脏细胞表面高度表达的相应受体结合，促进治疗性分子被肝细胞吸收。除了siRNA药物外，它还可以协助递送反义寡核苷酸（ASO）分子。2023年12月获批的Wainua（eplontersen）就是这样一款偶联疗法。GalNAc递送技术引领寡核苷酸药物开发热潮随着GalNAc等偶联技术的广泛应用，多家新锐正快速崛起，开发寡核苷酸疗法。例如，今年1月，一家名为Kardigan的新锐公司宣布完成3亿美元A轮融资，甫一登场就吸引了产业的目光。其GalNAc修饰的反义寡核苷酸疗法tonlamarsen已启动2期试验，通过减少肝脏血管紧张素原（AGT），来降低患者的血压；时间再往前推移，ADARx公司也在2023年完成2亿美元C轮融资。其平台同样将GalNAc分子与寡核苷酸药物进行偶联，实现肝脏有效递送。这家公司曾获礼来（Eli Lilly and Company）支持，目前治疗遗传性血管水肿的在研疗法已推进至2期临床。  更多管线正在开发之中——美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）2024第四季度的报告显示，目前已有超过350款在研的siRNA疗法，其中27%已进入临床阶段。 产业协同推动寡核苷酸疗法早日造福患者在GalNAc偶联寡核苷酸疗法走向临床的过程中，也需要全方位技术整合的研发生产体系作为支撑。一家生物技术公司在开发治疗心血管疾病的GalNAc偶联siRNA候选药物时就曾遇到难题，将项目推进至临床试验申请举步维艰：所需的GalNAc分子尚无成熟来源，产率和粗纯度低下也难以满足治疗需要。他们找到了WuXi TIDES，寻求解决方案。 首先要解决的便是GalNAc的来源。在服务全球合作伙伴的过程中，WuXi TIDES团队已经生产过涵盖不同类型、总数超过100款的GalNAc化合物。针对合作伙伴对GalNAc分子的特殊需求，WuXi TIDES团队也迅速自建合成路线，在工艺上运用了先进的流动化学技术，并优化了溶剂体系，重结晶收率高达94.8%，在4个月内成功制备出4.5公斤高纯度定制化GalNAc分子，确保了稳定、可持续的供应，大幅缩短了项目周期。在偶联环节，WuXi TIDES团队基于寡核苷酸的多种偶联类型、偶联化学和修饰策略的积累，选择采用具有高度选择性的“点击化学”策略，大幅减少副产物的产生，简化合成和纯化过程，加快推进开发，且最终收率从13%提升至62%，粗品纯度从18%提高到75%，确保了适合临床试验的高纯度和稳定性。与此同时，基于一体化CMC服务能力，WuXi TIDES团队平行启动分析、配方开发等工作，最终两款siRNA候选药物在14个月内完成IND申报准备，加速推进至临床阶段。 未来，随着更多寡核苷酸药物正进入临床，像这样的产业协同将成为研发步伐加快的重要推动力。创新递送技术造福更多患者如今，GalNAc技术平台几经迭代，给siRNA药物带来前所未有的安全性、稳定性和效力，已经能够达到只需每12个月一次给药，就能持久维持疗效。在攻克肝内特异性递送之后，科学家们正在开发针对人体其他组织的递送技术，将靶向人体其它组织的化合物、多肽、或抗体/抗体片段偶联在寡核苷酸药物上，已经成为肝外递送系统的重要研发方向之一。近期，Avidity Biosciences和Dyne Therapeutics公司均公布了其偶联疗法在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）方面的出色结果。这些疗法利用与肌肉组织表面受体特异性结合的抗体或抗体片段，促进具有治疗效果的寡核苷酸在肌肉组织中的表达。Alnylam公司也在进一步开发靶向肝外组织的递送技术。该公司的C16递送技术通过将脂质分子与siRNA偶联，已经成功在大脑和脊髓中降低致病蛋白的表达，有望将siRNA疗法的治疗范围扩展到阿尔茨海默病、亨廷顿病等神经退行性疾病。去年，一篇发表于Nature Reviews Drug Discovery的综述文章指出，自2018年首款疗法问世以来，已有多款siRNA疗法获批，凸显出这一技术快速转化为创新疗法的潜力。寡核苷酸递送技术的专家Anastasia Khvorova教授等学者也在文中提到，多款利用创新偶联技术的siRNA疗法，已经在后期临床试验中展现出改变疾病进程的效力。随着分子设计和组织递送技术平台的成熟，预计在不久的未来，siRNA将在更广阔的疾病领域大展拳脚。 参考资料：[1] FDA Approves Novel Treatment for Hemophilia A or B, with or without Factor Inhibitors. Retrieved March 28, 2025, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors?utm_medium=email&utm_source=govdelivery[2] Clarivate Identifies Eleven Potential Blockbuster and Transformative Drugs in Annual Drugs to Watch Report. Retrieved March 26, 2025, from https://clarivate.com/news/clarivate-identifies-eleven-potential-blockbuster-and-transformative-drugs-in-annual-drugs-to-watch-report/[3] Press Release: Two fitusiran Phase 3 studies published in The Lancet and The Lancet Haematology highlight potential to address unmet needs across all types of hemophilia，Retrieved March 26, 2025, from https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2023/2023-04-04-05-00-00-2640246[4] Fitusiran on the Horizon for Hemophilia. Retrieved March 26, 2025, from https://ashpublications.org/ashclinicalnews/news/8486/Fitusiran-on-the-Horizon-for-Hemophilia[5] Tang et al., (2024). RNAi-based drug design: considerations and future directions. Nature Reviews Drug Discovery, https://doi.org/10.1038/s41573-024-00912-9本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

▎药明康德内容团队编辑编者按：今日，赛诺菲（Sanofi）和Alnylam联合开发的潜在重磅siRNA疗法Qfitlia（fitusiran）获美国FDA批准。这款疗法通过抑制肝脏中抗凝血酶的生产，有望成为一种革命性的预防手段，造福所有血友病患者。为了将治疗性的分子高效递送到肝脏内，该疗法采用了目前主流的GalNAc偶联技术——迄今FDA批准了7款siRNA疗法，6款均使用了这项技术。也得益于此类递送技术的持续革新，纵览全球，在研siRNA疗法已超过350款。在这一产业新兴的趋势下，药明康德旗下WuXi TIDES团队围绕GalNAc等分子，打造了涵盖定制合成、共价连接、以及一体化CMC的一站式服务平台，更好地满足全球合作伙伴的研发需求，加速创新转化，惠及全球病患。本文也将从Qfitlia的获批出发，探讨GalNAc等创新递送技术的应用前景。 最少只需一年六针，显著降低出血率今日获批的fitusiran靶向SERPINC1基因的mRNA，抑制肝脏中抗凝血酶的产生，从而重新平衡止血功能。两项3期临床试验结果表明，它能显著减少患者的出血率——与对照组相比，每月一次皮下注射fitusiran，就可将患者的年化出血率降低90%。此外，在有些患者中，给药次数可降低到每两个月一次。由于这款疗法的独特作用机制，fitusiran可以治疗多种不同类型的血友病，也无需考虑患者体内是否存在凝血因子抑制物，大大扩展了它的应用范围。业内知名机构科睿唯安（Clarivate）在其发布的Drugs to Watch报告中指出，这款有潜力变革所有血友病患者治疗的创新寡核苷酸疗法，有望在五年内成为重磅。 这些成绩，离不开fitusiran的独特分子设计。它汇聚了多类改善siRNA成药性的技术：数种化学修饰在提高稳定性的同时，降低了它的潜在毒性；而其GalNAc偶联技术则增强了siRNA分子的肝脏特异性递送，提高它降解SERPINC1基因mRNA的效力。作为将寡核苷酸疗法递送到肝脏的主流技术，在与治疗性的分子偶联后，GalNAc能与肝脏细胞表面高度表达的相应受体结合，促进治疗性分子被肝细胞吸收。除了siRNA药物外，它还可以协助递送反义寡核苷酸（ASO）分子。2023年12月获批的Wainua（eplontersen）就是这样一款偶联疗法。GalNAc递送技术引领寡核苷酸药物开发热潮随着GalNAc等偶联技术的广泛应用，多家新锐正快速崛起，开发寡核苷酸疗法。例如，今年1月，一家名为Kardigan的新锐公司宣布完成3亿美元A轮融资，甫一登场就吸引了产业的目光。其GalNAc修饰的反义寡核苷酸疗法tonlamarsen已启动2期试验，通过减少肝脏血管紧张素原（AGT），来降低患者的血压；时间再往前推移，ADARx公司也在2023年完成2亿美元C轮融资。其平台同样将GalNAc分子与寡核苷酸药物进行偶联，实现肝脏有效递送。这家公司曾获礼来（Eli Lilly and Company）支持，目前治疗遗传性血管水肿的在研疗法已推进至2期临床。  更多管线正在开发之中——美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）2024第四季度的报告显示，目前已有超过350款在研的siRNA疗法，其中27%已进入临床阶段。 产业协同推动寡核苷酸疗法早日造福患者在GalNAc偶联寡核苷酸疗法走向临床的过程中，也需要全方位技术整合的研发生产体系作为支撑。一家生物技术公司在开发治疗心血管疾病的GalNAc偶联siRNA候选药物时就曾遇到难题，将项目推进至临床试验申请举步维艰：所需的GalNAc分子尚无成熟来源，产率和粗纯度低下也难以满足治疗需要。他们找到了WuXi TIDES，寻求解决方案。 首先要解决的便是GalNAc的来源。在服务全球合作伙伴的过程中，WuXi TIDES团队已经生产过涵盖不同类型、总数超过100款的GalNAc化合物。针对合作伙伴对GalNAc分子的特殊需求，WuXi TIDES团队也迅速自建合成路线，在工艺上运用了先进的流动化学技术，并优化了溶剂体系，重结晶收率高达94.8%，在4个月内成功制备出4.5公斤高纯度定制化GalNAc分子，确保了稳定、可持续的供应，大幅缩短了项目周期。在偶联环节，WuXi TIDES团队基于寡核苷酸的多种偶联类型、偶联化学和修饰策略的积累，选择采用具有高度选择性的“点击化学”策略，大幅减少副产物的产生，简化合成和纯化过程，加快推进开发，且最终收率从13%提升至62%，粗品纯度从18%提高到75%，确保了适合临床试验的高纯度和稳定性。与此同时，基于一体化CMC服务能力，WuXi TIDES团队平行启动分析、配方开发等工作，最终两款siRNA候选药物在14个月内完成IND申报准备，加速推进至临床阶段。 未来，随着更多寡核苷酸药物正进入临床，像这样的产业协同将成为研发步伐加快的重要推动力。创新递送技术造福更多患者如今，GalNAc技术平台几经迭代，给siRNA药物带来前所未有的安全性、稳定性和效力，已经能够达到只需每12个月一次给药，就能持久维持疗效。在攻克肝内特异性递送之后，科学家们正在开发针对人体其他组织的递送技术，将靶向人体其它组织的化合物、多肽、或抗体/抗体片段偶联在寡核苷酸药物上，已经成为肝外递送系统的重要研发方向之一。近期，Avidity Biosciences和Dyne Therapeutics公司均公布了其偶联疗法在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）方面的出色结果。这些疗法利用与肌肉组织表面受体特异性结合的抗体或抗体片段，促进具有治疗效果的寡核苷酸在肌肉组织中的表达。Alnylam公司也在进一步开发靶向肝外组织的递送技术。该公司的C16递送技术通过将脂质分子与siRNA偶联，已经成功在大脑和脊髓中降低致病蛋白的表达，有望将siRNA疗法的治疗范围扩展到阿尔茨海默病、亨廷顿病等神经退行性疾病。去年，一篇发表于Nature Reviews Drug Discovery的综述文章指出，自2018年首款疗法问世以来，已有多款siRNA疗法获批，凸显出这一技术快速转化为创新疗法的潜力。寡核苷酸递送技术的专家Anastasia Khvorova教授等学者也在文中提到，多款利用创新偶联技术的siRNA疗法，已经在后期临床试验中展现出改变疾病进程的效力。随着分子设计和组织递送技术平台的成熟，预计在不久的未来，siRNA将在更广阔的疾病领域大展拳脚。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] FDA Approves Novel Treatment for Hemophilia A or B, with or without Factor Inhibitors. Retrieved March 28, 2025, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors?utm_medium=email&utm_source=govdelivery[2] Clarivate Identifies Eleven Potential Blockbuster and Transformative Drugs in Annual Drugs to Watch Report. Retrieved March 26, 2025, from https://clarivate.com/news/clarivate-identifies-eleven-potential-blockbuster-and-transformative-drugs-in-annual-drugs-to-watch-report/[3] Press Release: Two fitusiran Phase 3 studies published in The Lancet and The Lancet Haematology highlight potential to address unmet needs across all types of hemophilia，Retrieved March 26, 2025, from https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2023/2023-04-04-05-00-00-2640246[4] Fitusiran on the Horizon for Hemophilia. Retrieved March 26, 2025, from https://ashpublications.org/ashclinicalnews/news/8486/Fitusiran-on-the-Horizon-for-Hemophilia[5] Tang et al., (2024). RNAi-based drug design: considerations and future directions. Nature Reviews Drug Discovery, https://doi.org/10.1038/s41573-024-00912-9免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新