SineuGene Therapeutics Co., Ltd.

一、当生命被按下倒计时 2019年，41岁的蔡磊接到一纸确诊书——肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称"渐冻症"。 这是一种每10万人中不足2人罹患的罕见病。近两百年来，治愈率为零。绝大多数患者在2到5年内，眼睁睁看着肌肉一寸寸萎缩，直至吞咽与呼吸都成为奢望。最残酷的是：身体被"冰封"，意识却始终清醒。 医生给出的生存期是"三到五年"。那一年，他事业正盛，和妻子刚结婚一年多，如胶似漆，并刚刚迎来新生命。 短暂崩溃之后，蔡磊做了一个旁人看来近乎疯狂的决定——他把这称作"人生最后一场创业"：不求苟活，而要"干掉这个病"，并得到妻子的无条件支持。 二、从"等药来"到"自己造生态" 确诊之初，蔡磊很快意识到一个冰冷的现实：渐冻症领域长期是医药界的"沉默地带"。药企因患者少、回报低而不愿投入；科研机构苦于样本稀缺、数据分散；病人确诊后大多选择隐退。2020年之前的30年里，中国关于渐冻症的药物管线，总共只有14条。 蔡磊没有坐等。他用做互联网创业的逻辑，把"资金、实验室、药企、患者、医院"重新链接起来，搭建了一套攻克渐冻症的"底层基础设施"。 第一步，解决"没数据"。​ 他牵头搭建"渐愈互助之家"——一个以患者为中心的全生命周期医疗大数据科研平台。从最初的几百位病友，到一个一个沟通争取，平台如今已链接全球超过2万名渐冻症患者，成为全球最大的民间ALS科研数据库。依托这一平台，团队建立起以小时为单位的极速临床招募和药效评价系统，把临床试验招募效率提升了10倍。 第二步，解决"没样本"。​ 渐冻症研究最需要的是脑组织和脊髓组织，且须在捐献者去世数小时内提取，否则失去科研价值。而中国此前几乎没有一例渐冻症脑脊髓组织样本。2022年9月，蔡磊宣布：志愿捐赠自己的遗体和脑脊髓组织，"打光最后一颗子弹"。在他的带动下，超过1000位病友随他一同签署遗体捐献书，从0到1推动建立了中国首个渐冻症脑脊髓病理科研样本库。国家脑库工作人员称这是"改变历史的行为"。 第三步，解决"研发慢"。​ 他推动建立国内SOD1突变小鼠繁育基地，将过去依赖进口、单只成本数千至上万元、订货周期六到八个月的动物模型，转为大批量自主繁育并无偿提供给科研团队；常规一年的动物实验被压缩至90多天。他还打造"渐冻症AI科研大脑"，梳理近4万篇相关文献、筛选数百种药物，让科研速度提升数十倍乃至百倍。 第四步，解决"没管线"。​ 他携手全球数百位科学家、50余家生物科技公司与医疗机构，合作和推进累计近300个药物管线与治疗路径，其中超过30条进入临床阶段。他还与著名科学家、知名科研机构、先进生物医药公司成立了8到9个联合实验室，初步形成全国范围内的联合实验室网络——涵盖蛋白质组学靶点研究（与协和医院黄超兰团队）、药物开发（与中美瑞康）、基因治疗（与清华贾怡昌团队的神济昌华）、多组学研究（与华大集团）、干细胞疾病模型（与西湖大学）、中医药研究（与北京中医药大学）等多个前沿方向。 联合实验室 合作方 方向 中美瑞康 RAG-17（siRNA） SOD1突变型靶向药 神济昌华 SNUG01（AAV基因治疗） 散发型神经保护 华大集团 多组学研究 病因机制 艾凯生物 iPSC疾病模型 药物筛选 热休生物 免疫治疗 新靶点 昱言科技×协和 蛋白质组学 功能靶点 北京中医药大学 中医药 辅助干预 杭州市第一人民医院 临床创新中心 临床转化 一位神经系统资深科学家给出的评价是：蔡磊将渐冻症药物研发的整体进程，向前推动了至少10年。 三、那束光，最先照进了少数基因型患者 这套体系跑通后，成果开始一个个落地。 2024年9月，SOD1基因突变型靶向药物托夫生（Tofersen）在中国获批，改写了国内ALS"无靶向药可用"的历史。而由蔡磊亲自牵线、推动临床转化的国产原研新药RAG-17（中美瑞康研发，靶向抑制SOD1基因表达的siRNA药物），则成为中国本土ALS创新药的一座里程碑——2026年7月，其首批I期临床数据登上国际权威期刊《自然·医学》：6位受试者用药240天后，脑脊液致病蛋白水平下降56%–69%，血液神经损伤标志物降幅超过一半，病情被显著"冻结"。其中，29岁的受试者小刘，如今已能尝试站立、甚至兼职工作。 这是真实的、可验证的"解冻"。 但有一个残酷的注脚必须写下：蔡磊本人患的是散发型渐冻症，约占患者总数90%以上；RAG-17针对的SOD1突变型与他无关。​ 他倾尽全力推动研发的救命药，救不了他自己。 面对"忙活半天药是给别人用的"这类质疑，蔡磊的回应没有修饰："很多人误解了。我再次创业的出发点是攻克疾病，不是买我自己的命。" 他在《相信》一书中写下的那句话，被无数人记住——"纵使不敌，也绝不屈服。" 四、不只是科普：他把"瞬时热度"变成"长效机制" 蔡磊对渐冻症的推动，远不止于药物。 2026年8月9日晚，央视《面对面》播出蔡磊专访。此时的他已是渐冻症终末期：呼吸功能严重衰退，语言功能丧失，仅靠眼控仪一字一字敲击文字，每分钟约输出60个字符。采访现场为防飞沫致命危险，专门在他电脑桌前架设了隔板。 就在这样的身体状态下，他仍坚持每天工作十个小时以上。2025年，他与团队联动全球超60个科研团队、50余家生物科技公司，推动15条新药管线进入临床。他还发起了"天网行动"——向全球近20年发表过神经退行性疾病相关论文的近万名科学家发送合作邀请邮件，半年内每天发50到100封，已落地多个有前景的研发项目。 他更清醒地思考了"影响力"这件事。2026年6月21日世界渐冻人日，蔡磊发布名为《倒计时》的演讲，用AI技术复原自己的声音完成这段"决战宣言"："如果有一天，眼睛看不见了，我会连上脑机接口，用脑子和它战斗；如果脑子也转不动了，我会把意识传送到具身智能机器人里，换个身体和它战斗。" 谈及社会关注，他说自己"不想做第二个冰桶挑战"。2014年冰桶挑战借社交媒体席卷全球，让渐冻症一夜之间走进大众视野，却也随热度消退而降温。蔡磊选择的路径不同——他修的不是一根转瞬即燃的蜡烛，而是一条能永久延伸的路。​ 他留下的是一套可持续运转的攻克渐冻症底层基础设施：数据在积累、样本库在扩容、联合实验室在运转、管线在持续推进。正如他所说："只要这套机制在运转，只要数据在积累，就一定会有下一个天才科学家，或者下一个带着大资金的创业者，在这片田里种出解药。" 他还通过"破冰驿站"公益直播为科研输血——2025年破冰驿站以优异成交数据成为抖音全品类直播间第三名，蔡磊夫妇从未从中领取任何报酬。此外，他设立了永久存续的慈善信托，即便自己倒下，信托基金也会持续为攻克渐冻症提供资源和力量。 五、一个人，和身后的千千万万 2026年1月1日，蔡磊用眼控仪"写"下致渐冻症病友的公开信。他的身体功能评分（ALSFRS-R）已从总分48分降至个位数，进入疾病终末期。他描述自己的状态：大脑无比清醒，看着身体像磁铁一样被禁锢，动弹不得，时刻疼痛酸楚、窒息憋闷，却无法呼喊表达，"比植物人还要残酷"。 可就在这样的绝境里，他依然判断：未来12个月内很可能迎来颠覆性突破。​ "这绝不是一句安慰剂，更不是给病友打鸡血。" 对儿子，他编织了一个温暖的精神寓言：倘若未来有人问起爸爸去往何处，就告诉对方——"爸爸是孙悟空，正在奋力大闹天宫，打败渐冻症这个怪兽。" 致敬：破冰者 从2019年确诊到2026年，蔡磊用七年时间，把一个被医学界冷落了两百年的领域，硬生生推到了世界前列。他让渐冻症从"无药可研"的沉寂，变成"多条管线并进"的希望；从少数人的绝望，变成被公众看见、被资本关注、被科学攻坚的公共议题。 他未必能等到属于自己的那颗解药。但正如他所相信的——"渐冻症必然被攻克，这只是时间问题。" 一个人用余生做火种，为后来者照亮前路。这，大概就是"破冰"两个字最沉重的分量。 "躲起来，我保全的只是我一个人的体面。站出来，我争取的是全人类战胜这个疾病的生机。"  参考资料：央视《面对面》专访（2026.8.9）、蔡磊《相信（增订版）》（中信出版集团，2026.5）、新华社等相关报道。

【文/王力 编辑/吕栋】 8月9日，央视《面对面》对话蔡磊。 确诊渐冻症近七年，这位曾经的互联网高管已进入终末期——ALSFRS-R评分从48分降至个位数，全身瘫痪、失语、吞咽困难，呼吸功能日益衰退。但他每天仍靠眼控仪工作十余小时，每分钟输入约60个字符，推动着全球近300个药物管线的研发。 上个月，他牵线推动的国产新药RAG-17首批临床数据登上《自然·医学》：6位SOD1突变型患者用药240天后，致病蛋白水平降低56%至69%，神经损伤信号腰斩，病情被按下“暂停键”，目前二期临床已启动，预计该药将在上市。 但这束光照亮的，是别人的前路。 蔡磊患的是散发性ALS，不属于这款药的适用人群。记者问他为何还要全力投入，他用眼控仪打出回答：“就算这药救不了我，只要能把这一批病友从悬崖边拉回来，就值了。” 被“冻住”的人：一场意识清醒的囚禁 渐冻症，学名肌萎缩侧索硬化症（ALS），是一种运动神经元选择性死亡的神经退行性疾病。大脑中负责向肌肉发送指令的运动神经元逐渐凋亡，患者依次失去行走、抓握、吞咽、说话的能力，最终因呼吸肌麻痹而死亡。整个过程，意识始终完全清醒——他们清醒地感知着自己被一寸寸“冻住”。 “身体被禁闭，呼吸被压迫，声音被夺走，意识却始终清醒。”蔡磊在采访中描述渐冻症晚期的感受，“像被捆绑着反复溺水，在每一次窒息、狂躁和绝望中，清醒地等待别人理解并伸出援手。” 这比植物人更残酷——植物人失去了意识，渐冻症患者却被困在意识与身体之间的裂缝里，无法行动，也无法呼喊。 全球患病率约1.59/10万，中国现存患者约6至10万人，确诊后平均生存期仅3到5年。自十九世纪首次被医学界描述以来，除少数单基因类型外，治愈率至今为零。它被列为“世界五大绝症之首”——不是致死人数最多，而是让死亡变得无比漫长而清醒。 2019年9月，41岁的蔡磊确诊。那一年，他是知名互联网公司副总裁，家中刚迎来新生命，妻子段睿还在哺乳期。医生判了“三到五年”的倒计时。确诊之初，他也经历过绝望与迷茫，甚至尝试过各种匪夷所思的疗法求生。 但最终，他没有选择“体面地躲起来”，而是将资金、实验室、药企、患者和医院链接起来，向渐冻症发起最后一次创业。 为什么渐冻症如此难以攻克？ 渐冻症之所以成为人类医学史上最难攻克的堡垒之一，并非科学家不够努力，而是这座堡垒由五重相互嵌套的壁垒构成。 病因的“千人千面”，是最根本的壁垒。仅5%至10%为家族性ALS，与SOD1、C9orf72等特定基因突变明确相关；超过90%为散发性，病因不明。即便已知突变，不同突变导致的致病机制也截然不同——蛋白质错误折叠、RNA代谢紊乱、线粒体功能障碍、神经炎症、氧化应激等多重机制交织。 这意味着渐冻症可能不是一种病，而是一组病因各异的“综合征”。你不可能用同一把钥匙打开所有的锁。 就算找到了潜在药物，还得面对第二道天堑——血脑屏障。这道进化出来保护大脑的精密防线，能筛选血液中的物质，阻止有害分子进入中枢神经系统，但同时也把绝大多数小分子药物和抗体药物挡在门外。 在动物模型阶段，最常用的SOD1-G93A转基因小鼠仅能模拟部分症状，寿命仅12至16周，且缺乏人类散发性ALS中最常见的TDP-43蛋白聚集特征。这意味着动物实验里效果显著的药物，到了人身上往往无效。ALS药物研发史上，超过99%的候选药物在临床阶段折戟。 即便过了动物实验这一关，临床试验本身也是“三重地狱”——罕见病患者招募困难，样本量不足；病程进展快，从I期到III期要数年，部分受试者可能在试验期间就去世了；再加上缺乏可靠的生物标志物，疗效评估只能依赖主观量表，而不同患者进展速度差异巨大，“有效”和“无效”的界限始终模糊。 但最根本也是最残酷的困境，或许在实验室之外——商业逻辑。全球患者基数有限，市场回报不确定，大型药企长期缺乏投入动力。蔡磊团队六年科研投入超过1亿元，相当一部分来自妻子段睿的直播带货。 蔡磊模式与中国渐冻症的“加速度” 多重壁垒解释了渐冻症为什么难攻克，而蔡磊过去六年的实践，则提供了一种“如何攻克”的中国方案。 这套“蔡磊模式”以患者为中心，将数据平台、科研合作、资金募集和公众倡导打通为自驱动引擎。 在数据端，“渐愈互助之家”注册患者突破2万人，成为全球最大的民间渐冻症患者科研数据平台——最初那几百位病友，是蔡磊一个一个沟通争取来的，他每天用右手打字长达十六七个小时，三餐全靠妻子端到书房。 在样本端，他呼吁病友捐献遗体和脑脊髓组织，为科研留下最宝贵的样本资源。在动物模型端，他推动建立国内SOD1突变小鼠繁育基地，实现大批量自主繁育并无偿提供给科研团队——此前这类小鼠依赖进口，单只成本高达数千至上万元，订货周期六到八个月。 在管线端，蔡磊携手全球数百位科学家，推进近300个药物管线，其中超30个项目进入临床阶段。 2024年9月，SOD1靶向药物托夫生（Tofersen）在中国获批，这是全球首款针对ALS特定基因突变的“对因治疗”药物。依托中国药监部门的优先审评通道，该药以反义寡核苷酸技术精准“封印”致病基因，使中国患者首次在罕见病领域享受到全球同步甚至超前的创新疗法，彻底改写了国内ALS“无靶向药可用”的历史。 今年7月，由蔡磊亲自牵线、推动临床转化的国产原研新药RAG-17，其首批I期临床数据登上国际顶刊《自然·医学》——这是中国本土ALS创新药首次获此殊荣。6位接受治疗的试验患者（全部来自中国临床中心）在用药240天后，脑脊液中致病蛋白水平下降56%–69%，血液中神经损伤生物标志物降幅超过一半，疾病进展被显著“冻结”。 截图来自《自然·医学》 目前，该药已提速进入II期临床，由中国团队主导全球多中心试验，预计2027年实现国产上市。届时，中国不仅将拥有完全自主知识产权的ALS“疾病修正”药物，也为国内患者带来了更可及的治疗选择。 在蔡磊搭建的科研网络之外，国内多家药企正以差异化路线同步冲刺。 基因治疗领域，神济昌华SNUG01已进入中美双临床（美国I期、中国II期），瑞吉康RJK002、士泽生物XS228均已获批临床。小分子方面，挚盟CB03-154进入2/3期；天玑济世TJ0113针对ALS的II期于2026年6月获批；中科院塞拉维诺授权民生药业。此外，万邦德与海翔药业合作WP205（临床前，获FDA孤儿药）；上海医药SRD4610已获FDA孤儿药，国内II期完成并已提交III期申请。维泰瑞隆SIR2501、赛尔欣NP001处于早期临床。这些管线与蔡磊推动的研发矩阵互补，共同构筑中国攻克渐冻症的突围力量。 放眼全球，ALS药物研发正经历前所未有的“破冰潮”。日本甲钴胺于2024年11月获批；美国NRG5051进入I期临床，CNM-Au8预计2026年提交NDA。蔡磊称，中国近三年已在数个单基因类型渐冻症上实现攻克，领先世界。 值得一提的是，蔡磊推动研发的药物，适用的是SOD1基因突变型患者，而他本人患的是散发性ALS，不属于受益人群。 记者问他为什么还这么拼，他用眼控仪缓缓打出一行字：“就算这药救不了我，只要能把这一批病友从悬崖边拉回来，这些努力就值了。” 节目中，他微信头像一直是身披战甲、盘腿打坐的孙悟空——那是他的精神坐标：“与其等死，不如战斗，纵使不敌，也绝不屈服。” 如今，他靠眼控仪一个字一个字地敲，每一下都在为后来者铺路。就像他自己说的那样：“未来大概率可能没有我，但这根本不重要。只要渐冻症这座冰山，被我们撞开了一个缺口，那就是我想要的未来。”

2026年9月4-5日，CBI2026 生物医药创新博览会将于苏州国际博览中心B馆开幕。本次会议有幸邀请到中国药科大学 郭炜教授出席B馆104核酸药物创新开发大会，带来主题分享【神经系统小核酸药物递送技术及产品开发】   嘉宾简介   郭炜，中国药科大学教授，基因治疗中心主任，负责全国高校生物医药区域技术转移转化中心的基因治疗和小核酸药物平台，南京诺为基因科技有限公司创始人，中国药品监督管理研究会CGT专委会委员。曾在GSK和清华大学从事过神经疾病研究和药物研发工作，并参与过创建多家创新药企，具有学术和产业界双重背景和经验，负责的多项科研成果已成功转化，并进入临床阶段。已发表约20篇重要学术论文，并授权十多项国际国内专利。到药大工作前，任神济昌华（北京）生物科技有限公司CSO及联合创始人。   演讲提纲   1）神经系统疾病药物研发现状 2）小核酸药物和跨血脑屏障递送（brain shuttle）技术在神经系统疾病治疗领域的进展 3）中国药科大学基因和小核酸药物平台在该领域的布局和进展 4)  南京诺为基因科技有限公司介绍 CBI2026 论坛信息 论坛名称：CBI2026核酸药物创新开发大会 论坛时间：2026年9月4-5日 论坛地点：苏州国际博览中心B馆B104 联合主办：微纯科技、药融圈 CBI2026 会议议程 9月4日 mRNA药物及疫苗 [ 策划人 ] 宋相容，威斯津生物，总经理/科学创始人，四川大学博士生导师 ◈ 09:30-09:55 主题确认中 回爱民 惠正奇医药，创始人&董事长&CEO ◈ 09:55-10:20 LNP递送驱动的mRNA创新药物（拟） 宋相容威斯津生物，总经理/科学创始人，四川大学博士生导师 ◈ 10:20-10:45 主题确认中 苏晓晔石药集团，核酸药物研究院院长 ◈ 10:45-11:10 完整产业链的高压液相色谱填料在小核酸分析领域的应用（拟） 贺文君 微纯生物科技（广州），色谱事业部总经理 ◈ 11:10-11:35 mRNA技术在肿瘤防治药物开发中的应用及临床进展 岑山 仁景生物，联合创始人&CSO ◈ 11:35-12:00 主题确认中 英博 艾博生物，创始人、董事长兼CEO ◈ 12:00-13:30 午休 ◈ 13:30-13:55 个性化肿瘤疫苗开发（拟） 陈枢青 浙江大学药学院教授，纽安津生物，创始人 ◈ 13:55-14:20 基于小核酸的跨新模态药物研发技术（拟） 马兴泉 上海睿智医药，联席总裁 ◈ 14:20-14:45 主题确认中 林金钟 蓝鹊生物，创始人 ◈ 14:45-15:10 Innovating mRNA therapeutic development（拟） 蒙伟能 云舟生物，首席技术官 CTO ◈ 15:10-15:35 自复制mRNA的体内CAR-T研究 熊长云 君健生物，CEO ◈ 15:35-16:00 mRNA技术在肿瘤防治药物开发中的应用及临床进展（拟） 庄永杰 凯斯艾生物，创始人&董事长 ◈ 16:00-16:25 mRNA免疫疗法与产业化路径探索 林昂 药大制药有限公司特邀专家，中国药科大学感染医学与疫苗研究中心主任 ◈ 16:25-16:50 从RNA基因组技术和ai+RNA技术分析目前mRNA癌症疫苗的技术瓶颈和破局方法 杨海涛 瑞美奥纳，创始人 ◈ 16:50-17:15 主题确认中 王晨 北京沃森创新生物技术有限公司，质量总监 9月5日 小核酸药物开发 ◈ 09:30-09:55 创新技术驱动的下一代小核酸药物开发（拟） 杜治强 炫景生物， 首席运营官 ◈ 09:55-10:20 圣诺医药GalAhead 递送平台的技术特点和进展（拟） 田伟伟圣诺医药集团，研发副总裁 ◈ 10:20-10:45 神经系统小核酸药物递送技术及产品开发 郭炜 中国药科大学，教授 ◈ 10:45-11:10 小核酸在慢病领域开发策略 王莉 轩竹生物，副总经理/CMO ◈ 11:10-11:35 LNP技术中脂质产品的创新和产业化 闫胜勇键凯科技，合成方法开发总监 ◈ 11:35-12:20 Panel：小核酸药物的全球展望与国际化征途 [ 嘉   宾 ]   屠卓成  大睿生物，资本运营及企业发展副总裁 赵成江  佑嘉生物联合创始人兼CTO ◈ 12:20-13:30 午休 ◈ 13:30-13:55 siRNA技术的进展与趋势 白俊 海昶生物，核酸研究部负责人 ◈ 13:55-14:20 脂质纳米载体设计及其在RNA药物研发的探索 章雪晴 荣灿生物，创始人 ◈ 14:20-14:45 小核酸药物递送系统和临床进展 袁旭东 艾科赛药业，创始人&CEO ◈ 14:45-15:30 交流&逛展 ◈ 15:30-15:55 神经疾病的小核酸药物疗法（拟） 熊志奇 安掖医药，创始人 ◈ 15:55-16:20 主题确认中 ◈ 16:20-16:45 信立泰siRNA药物临床数据（拟） 陈艳 信立泰研究院临床中心，医学副总监 CBI2026 1V1嘉宾约见 嘉宾1v1约见系统 第一步：点击右下角【立即报名】，报名成功后点击左上角【<】返回键，返回主界面第二步：选择报名小程序页面“1v1约见” 第三步：点击“嘉宾”标签，选择嘉宾列表里想链接的嘉宾 第四步：填写约见表单，提交后等待确认 注：约见系统为审核制，审核标准解释权归主办方所有 CBI2026 参会报名