CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd.

作为聚焦三大先导产业和未来产业投资布局的国有资本投资运营平台，上海国投公司在生物医药领域投资金额已超300亿元，其中“投早投小”比例高达约70％。在日前举行的“资本聚势·生态共筑”上海国投生物医药产业生态大会上，上海国投公司向外界展示了其在生物医药领域的布局成果，并和与会嘉宾一道，从产融协同视角共探生物医药产业前沿机遇。本次大会作为2026上张江药谷论坛暨上海国际生物医药产业周的核心活动，汇聚了产业、投资及创新生态各界嘉宾。上海国投公司副总裁陆雯在致辞中表示，上海国投公司在生物医药领域，坚持“投创新成果转化、投产业生态建设、投国际国内领先”，构建母基金、直投基金、并购基金、CVC基金等全方位基金矩阵，通过股权直投和子基金布局，投资金额超300亿元，投早投小比例约70％，围绕创新药械、细胞与基因治疗、脑机接口、合成生物学、AI＋，以及产业链自主可控关键环节等重点进行布局。截至8月底，公司旗下上海国投先导基金、上海未来产业基金、上海国资母基金三大母基金合计投资36个生物医药子基金，投资金额近100亿元，放大倍数约6倍，加速推动产业创新与集聚。创新生态赋能方面，积极探索 “拨改投” 试点；联合发起设立启源公益基金会；联动头部三甲医院、高校院所、新型研发机构及产业方、投资机构、金融机构等，搭建研究成果转化协同平台，推动资本与产业的深度融合，携手共筑生物医药创新生态。在大会的主题演讲环节，三生制药董事局主席兼首席执行官、三生国健董事长娄竞，启明创投主管合伙人胡旭波，科律律师事务所上海办事处主管合伙人刘毅铭，巢生创新孵化平台CEO代英欣等与会嘉宾，分别围绕产业趋势、全球化交易、源头创新孵化展开深入交流。之后的圆桌环节，相关企业、投资人、银行等则就AI制药的新趋势进行讨论，他们认为，AI制药正走出概念先行、进入真实价值论成败的新阶段，AI的价值不在于标签，而是真正的价值落地。现场还举行了集中签约。40余家签约单位中，子基金包括启明创投、上实资本等一批专业化头部基金管理人，直投项目涵盖凯思凯迪、正序生物等29家创新企业。本次签约既是上海国投公司生物医药领域子基金投资与直投项目投资的成果展现，也是发挥国有资本引领放大效应、引导耐心资本流向创新一线、共建产业创新生态的务实举措。上海国投公司表示，将持续发挥“长期资本、耐心资本、战略资本”引领作用，积极通过各种方式搭建对话平台，助力创新成果转化、产业并购整合、强链补链延链，持续协助培育优质企业加速成长，构筑生物医药创新生态，为上海生物医药产业高质量发展贡献力量。原标题：《上海国投生物医药投资超300亿，约七成投早投小，耐心资本生态显现》

在人类对抗疾痛的长河中，绝大多数常规药物扮演的角色犹如“修剪枝叶”——高血压患者终身服药，血友病患者每周频繁输注凝血因子，慢性眼底病患者定期接受眼内穿刺注射。患者如同在为身体背负永无止境的“健康房贷”。 一场直击生命底层代码的颠覆性变革已经拉开大幕。弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan）发布《2026年全球基因疗法行业发展蓝皮书》。这份详尽的行业报告指出，基因治疗正驱动疾病干预由“缓解表象”跨越至“病因根治”，治疗逻辑正向“单次给药、长期乃至终身获益”彻底迁移。 从百亿美元到爆发前夜：全球突进与中国曲线 01 生物医药的聚光灯下，基因治疗正经历由早期技术探索向规模化商业落地的跨越。 根据沙利文蓝皮书预测，全球基因治疗市场规模将由2021年的1亿美元狂飙至2035年的320亿美元。全球市场在2025至2030年间仍将保持28.1%的复合年增长率，并在2030至2035年稳定在20.8%的高景气扩张区间。 反观国内市场，则呈现出鲜明的“起步极早、放量较晚、增速极高”的发展轨迹。早在2003年，我国便批准了全球首款商业化腺病毒基因治疗药物今又生。蓝皮书预计，中国市场将在2028年迈入指数级放量通道，到2035年有望攀升至228亿元人民币，2025至2030年复合年增长率高达143.8%。 市场区域 2021年规模 2025年规模 2030年预测 2035年预测 阶段复合增长率（CAGR）特征 全球基因治疗市场 1亿美元 36亿美元 125亿美元 320亿美元 2021-2025: 160.8%2025-2030E: 28.1%2030-2035E: 20.8% 中国基因治疗市场 0.2亿元 0.4亿元 32亿元 228亿元 2021-2025: 20.3%2025-2030E: 143.8%2030-2035E: 48.3% 截至2026年8月，全球处于临床阶段的在研基因治疗药物已逾400款，涵盖眼科、代谢、神经、血液等八大领域；全球已获批产品达24款，处于临床后期及申报上市阶段的项目多达38款。中国在研管线同样亮眼，临床在研药物达142款，眼科（47款）与神经系统（27款）构成了本土研发的双引擎格局。 临床战线多点开花：“单次干预”照进现实 02 在这场改写生命密码的竞赛中，眼科、血液系统与重大代谢性疾病率先迎来了确证性疗效。 在遗传性血液病赛道，输血依赖型β-地中海贫血（TDT）长期困扰着无数家庭，传统方案需要终生规律输血祛铁，每年耗资约10万元。正序生物基于原创变形式碱基编辑系统（tBE）开发的CS-101，通过对自体造血干细胞进行单碱基精准修正，激活胎儿血红蛋白表达。临床试验中所有患者均在回输后一个月内摆脱输血依赖，脱离输血状态长达数年，展现出持久治愈潜力。邦耀生物的BRL-101与瑞风生物的RM001也展现出令人瞩目的造血重建速度与持久脱离输血疗效。而在B型血友病领域，单次输注定价350万美元的Hemgenix，让94%的受试患者停用长期预防治疗，年化出血率骤降。 眼科疾病因局部注射可行且组织相对封闭，成为体内递送的黄金靶场。中因科技的ZVS101e针对结晶样视网膜变性（BCD），单次视网膜下注射随访5年疗效稳定，斩获中美欧三大监管机构的突破性与优先认定；朗信生物的LX102针对湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD），在临床中取得所有受试者免于补充注射的突破，并成功实现2至8℃常规冷链储运，打破了超低温冻存的物流掣肘。 疾病领域 代表性技术或产品 核心突破机制 临床与商业化里程碑 血液系统疾病 正序生物 CS-101邦耀生物 BRL-101 碱基编辑/CRISPR激活胎儿血红蛋白 达到临床治愈，所有受试者持续摆脱输血依赖 眼科退行性疾病 中因科技 ZVS101e朗信生物 LX102 AAV递送功能基因 / 抗VEGF持续表达 5年视力稳定改善；免除频繁眼内注射且耐受2至8℃储运 心血管与代谢 VERVE-102凌意生物 LY-M001 肝脏靶向碱基编辑PCSK9 / AAV补充缺失酶 单次给药LDL-C降幅达62%；戈谢病患者停用酶替代治疗 中枢神经系统 诺华 Itvisma / Zolgensma 鞘内/静脉AAV递送修复运动神经元 绕过血脑屏障，改写SMA等致死性疾病病程 撕开光环背后：制造重负与支付重塑 03 尽管科学前景令人振奋，基因治疗迈向普惠的过程中仍需跨越两座大山：CMC生产壁垒与支付机制创新。 生产层面，重组腺相关病毒（AAV）的制造难度远超传统抗体。按单位体积计算，AAV的实际产出效率仅约为抗体药物的千分之一，直接导致单批次生产成本居高不下。在HEK293瞬时转染体系中，GMP级高质量质粒的开销便占据了总成本的30%至40%；而在细胞破壁后，如何从成千上万倍的宿主杂质中分离出有效载药的完整衣壳，剔除容易诱发免疫排斥的空壳病毒，是下游纯化难以回避的痛点。以宜明生物为代表的CRDMO平台通过开发无血清悬浮培养与新型纯化工艺，正竭力平抑生产成本。 在支付端，数百万美元的“天价药”常令大众瞠目。从卫生经济学角度考量，传统重度血友病患者终生注射凝血因子的累计开销通常突破数百甚至上千万美元。高昂的一次性定价，本质上是对患者未来多年累积医疗支出的替代与打包。 为了让救命疗法真正触达患者，多维度的支付解法正在加速构建： 医保准入与专项试点：通过地方特许通道与目录谈判，建立基础保障安全垫； 商业健康险与惠民保：发挥多元商保杠杆，将高值创新药物纳入补充报销清单； 分期递延支付：将一次性巨额支出分摊至多个支付周期，匹配患者长期获益周期； 按疗效付费与风险共担：疗效未达约定预期即启动退款或减免，消除支付方的后顾之忧。 从早期的罕见单基因缺陷修补，到如今攻坚高血脂、糖尿病、肌少症等广泛慢病，基因治疗正从前沿实验走向标准化临床武器。生产工艺的规模效应正逐步显现，多层次支付网络也在日益健全，攻克严重疾病的科技成果终将惠及更多生命。 来源和出处 本文深度解读数据与行业案例均引自弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan）发布的《2026年全球基因疗法行业发展蓝皮书》（报告数据截至2026年8月，由沙利文联合行业伙伴共同呈现）。 免责声明 本文仅供医药健康产业从业者、科研工作者及大众读者作前沿资讯交流参考，不构成任何临床治疗方案推荐、医疗用药指导或商业投资决策建议。文中提及的研发管线、临床数据及上市信息请以各国药品监督管理机构官方公告为准。

9月17日，在2026张江药谷大会暨上海国际生物医药产业周上，“前沿专场4：从原创到转化及世界领先”活动同期举办。本次专场活动由张江药谷综合服务中心联合上海尚思自然科学研究院共同组织，邀请国内顶尖科学家作主题报告，同时邀请3位尚思学者进行科研成果及转化项目分享。生物医药产业前沿专家、企业家代表、投资机构代表等齐聚一堂，围绕“从原创到转化及世界领先”主题，共同交流行业洞见与领域前瞻，从“机制发现”到“临床验证”深入剖析生物医药产业的创新源头与发展路径，为行业的未来发展指引方向。 主题演讲环节，上海尚思自然科学研究院院长鲁白从“科学家从原创到转化及世界领先”的角度出发对尚思研究院进行介绍。作为管理型新型研发机构，尚思研究院立足上海，面向全球，以新的模式和机制，引育了一批从事基础研究的国际一流人才。未来，尚思研究院将继续遴选资助有原创能力的科学家实现原创性、颠覆性的科学发现，推动科研体制机制改革，营造勇攀高峰、潜心研究的文化生态，进一步为顶尖科学家提供助力。 科研成果及转化项目分享环节，三位嘉宾围绕各自的项目研究进展纷纷发言。上海科技大学生命科学与技术学院教授、基因编辑中心主任陈佳率先就新型碱基编辑系统的构建与应用项目展开介绍，从tBE、CS-101到CS121等管线，详细阐述了正序生物的多个项目从研发到落地的发展历程。 中国科学院生物与化学交叉研究中心研究员刘聪围绕靶向α-synuclein聚集体的PET探针设计及临床应用项目的科研进程进行分享。以帕金森病为例，他讲解了团队如何通过建立基于分子标志物的精准分析和早期诊断的范式，解决帕金森病早期诊断难和分类难的两个瓶颈。 复旦大学附属中山医院教授高强围绕肝癌通用型肿瘤mRNA疫苗的开发和应用项目展开分享。面对晚期肝癌治疗存在的现实困境，项目基于肝癌中mRNA异常剪接机制，开发现货通用型mRNA疫苗治疗肝细胞癌。 随后，在科研成果转化与知识产权专题分享环节中，上海尚思自然科学研究院首席战略官、复旦大学教授王立铭围绕“尚思研究院在临床研究和早期转化方面的思考与实践”进行展望。他认为和许多基础理论早已成熟的产业不同，生物医药产业的革命性机会往往直接来自于源头科学和技术的突破。在中国，生物医药行业科学突破的要素已经逐渐完备。未来中国将进一步向全球输出基于源头科学创新和真实临床价值的医疗产品。 圆桌论坛环节，上海尚思自然科学研究院院长鲁白、上海尚思自然科学研究院首席战略官王立铭、中国科学院生物与化学交叉研究中心研究员刘聪、正序生物CEO牟晓盾、启明创投医疗创新组联合负责人陈侃、上海生物医药基金合伙人郭秋杉共6位嘉宾围绕生物医药行业科研成果转化的问题、瓶颈与解决办法，展开对新药研发、项目预估、产业发展等各方面问题的深度探讨。 本次活动立足生物医药源头创新到产业转化全链条，深度研讨产业发展趋势、共绘产业未来图景，积极探索科研成果高效转化新范式，为浦东持续健全生物医药产业生态、打通创新价值落地通道凝聚智慧、注入动能。活动进一步放大了“张江药谷”的品牌影响力，为浦东生物医药产业迈向更高质量发展蓄势赋能。 文章来源： BioShanghai