CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd.

本文涉及大量转载内容，版权归属原作者，如涉侵权，请联系删除。    兆维    事业发展部     ——    Hongene    Biotech B&D INDUSTRY NEWS 核酸产业要闻半月报   01 国内药物研发进展 < 国内首次！荣灿生物 mRNA 新抗原疗法挑战骨肉瘤 6 月 1 号，荣灿生物在研的一项个体化 mRNA 肿瘤新抗原免疫疗法取得阶段性临床研究进展。该研究为国内首次将个体化 mRNA 肿瘤免疫疗法应用于骨肉瘤患者的临床探索，也是全球第二例相关临床实践。 初步研究结果显示，该 mRNA 新抗原疫苗在受试者体内成功诱导出积极的特异性免疫应答信号，并展现出良好的安全性与耐受性，显示出其在实体肿瘤精准免疫治疗领域的潜在应用价值。 该项目为一项研究者发起的临床试验（IIT），在上海市第六人民医院开展，由上海市第六人民医院临床研究中心胡海燕教授担任主要研究者。项目核心技术来源于荣灿生物首席科学家、上海交通大学药学院章雪晴教授所带领的研发团队。合作团队围绕个体化 mRNA 肿瘤新抗原免疫疗法在骨肉瘤中的安全性、耐受性及免疫应答特征开展临床研究与探索，旨在推动 mRNA 精准肿瘤免疫治疗在实体肿瘤领域的临床转化应用。 此次 IIT 试验计划纳入 9-18 例晚期实体瘤患者，均为经标准治疗失败、目前无标准治疗方案或标准治疗不耐受的患者人群。前期入组的若干受试者均为骨肉瘤患者。初步随访数据显示，多名受试者在接受个体化 mRNA 肿瘤新抗原免疫药物治疗后，均出现明显的免疫应答，表现为 CD8+ T 细胞活化及 IFN-γ 分泌水平升高，该应答在安全性随访期内仍维持在高于基线的水平。其中 2 例患者的影像学评估显示，原发病灶及转移病灶均有不同程度缩小；其余患者肿瘤维持稳定状态，且未见新发病灶——对于晚期肿瘤快速进展的患者而言，这一控制效果具有临床意义。 参考资料： http://www.rc-rna.com/cn/home/news/id/1003 石药集团首款 mRNA-LNP 双靶点 CAR-T 药物获批临床 6 月 2 日，石药集团（1093.HK）宣布，其开发的首款基于 mRNA-LNP 的双靶点嵌合抗原受体（CAR）-T 细胞注射液（SYS6063 注射液）（下称：该产品），已获中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可在中国开展临床试验。 该产品为全球首款获批临床试验的基于 mRNA-LNP 的双靶点细胞治疗产品，通过表达可特异性识别白细胞分化抗原 19（CD19）与 B 细胞成熟抗原（BCMA）的 CAR，精准识别并清除患者体内 CD19 和 BCMA 阳性的细胞，从而达到治疗目的。双靶点协同作用可从源头清除致病性细胞，从根本上改善患者病情，以解决传统治疗无法根治、易复发的痛点。临床前研究显示，该产品可显著杀伤 CD19 和 BCMA 阳性细胞，并具有良好的安全性和有效性。 本次获批的临床适应症为复发难治性系统性红斑狼疮。此外，该产品有望用于治疗重症肌无力（MG）、类风湿关节炎（RA）、抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关性血管炎等其他 B 细胞/浆细胞介导的自身免疫疾病，同时可拓展至复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）、B 细胞淋巴瘤等血液肿瘤，具有较高的临床开发价值。 参考资料： https://finance.eastmoney.com/a/202606023757672563.html 正序生物-中国首例碱基编辑治疗镰贫患者持续 15 个月无血管闭塞危象 6 月 2 日，正序生物（上海）宣布，中国首例碱基编辑临床治疗的镰刀型细胞贫血病（sickle cell disease，SCD）患者在接受 CS-206 注射液治疗后，已持续摆脱血管闭塞危象（VOCs，vaso-occlusive crises）超过 15 个月。患者于 2025 年 2 月 14 日接受 CS-206 回输，末次输血时间为回输后第 11 天。自回输至今，患者未再出现 VOCs 并持续脱离贫血状态，已达到主要疗效终点。随访数据展现了正序生物 CS-206 注射液良好的安全性和有效性。 CS-206 注射液是正序生物自主开发的一款针对镰刀型细胞贫血病（简称「镰贫」）的碱基编辑药物，利用由上海科技大学自主研发的自主原创的高精准变形式碱基编辑器 tBE（transformer Base Editor）（Wang et al., Nat Cell Biol, 2021），对采集的患者自体造血干细胞中的 HBG1/2 启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活 γ-珠蛋白的表达，从而快速提升患者胎儿血红蛋白水平。该疗法可有效抑制红细胞镰变，显著减少血管闭塞危象和溶血。与基于 CRISPR 技术的基因编辑疗法相比，CS-206 注射液具有不需要切断 DNA 双链即可对单个碱基进行精准校正的底层技术优势，不会引发患者基因组 DNA 大片段缺失、染色体突变、脱靶突变等风险，更安全高效；同时还能使患者迅速地完成造血重建，更快速并大幅提升胎儿血红蛋白水平从而降低镰刀状血红蛋白的占比，更高效且稳定地阻止红细胞发生镰变。 参考资料： https://www.correctsequence.com/news/shownews.php?id=504 舶望制药遗传性血管性水肿 siRNA 新药 BW-20805 II 期临床研究最新数据 6 月 8 日，舶望制药宣布将在 2026 年 EAACI 年会上公布靶向前激肽释放酶（PKK）的 siRNA 疗法 BW-20805 治疗遗传性血管性水肿 (HAE) II 期临床更新数据。 研究结果显示： 至数据截止日，HAE 发作率在 600mg Q24W 组下降 99%，83%（5/6）保持无发作状态；在 300mg Q24W 组下降 93%，60%（3/5）无发作；在 300mg Q12W 组下降 95%，期间 60%（3/5）患者无发作。 血浆 PKK 水平呈现快速且显著下降。在第 85 天，合并 300mg 剂量组中，血浆 PKK 水平的平均降幅超过 94%；600mg 剂量组的降幅约达 96%。 在完成 169 天随访三组受试者的PKK抑制作用持续超过 90%。 在三个剂量组共 18 例受试者中，BW-20805 展现出良好的安全性和耐受性。研究中未出现与研究药物相关的严重不良事件或重度不良事件，亦未发生导致受试者退出研究或死亡的治疗期间不良事件。注射部位反应均为轻度、短暂，无需医疗干预即可自行缓解。 BW-20805 是靶向前激肽释放酶（PKK）的 siRNA 疗法，通过抑制 PKK 表达，预防 HAE 发作，并具有显著的长效治疗潜力。PKK 及其活性形式激肽释放酶是目前 HAE 治疗领域已获得充分验证的作用靶点。 参考资料： https://www.argobiopharma.com/cn/news/167.html   02 国内投融资及合作信息 < 浥眸生物完成数千万元天使+轮融资 6 月 8 号，专注于眼科创新小核酸药物开发的浥眸生物科技（上海）有限责任公司（简称“浥眸生物”）宣布完成数千万元人民币天使+轮融资。本轮融资由本草资本和上海未来产业基金联合领投，交大菡源资产、复旦科创、金沙江联合润璞园丰、元希海河、清华校友种子基金共同参与。 此前，公司已完成由复容投资旗下复旦大学生物医药转化基金（简称“三复基金”）领投公司天使轮融资，并在此轮中继续加注支持。早期融资的连续完成，标志着浥眸生物在眼科小核酸药物研发、肝外组织靶向递送以及临床转化方面进入新的发展阶段。 本轮融资所得资金将主要用于公司核心管线 YM-101 的临床试验推进及后续临床开发工作，同时支持更多后续管线的持续研发，加快候选管线的临床前验证、工艺开发与临床申报。此外，本轮融资也将用于完善公司人才梯队建设，重点补充临床管理、早期研发、及质量体系关键岗位人才，进一步夯实公司在眼科创新核酸药物领域的研发与转化能力。 参考资料： https://caifuhao.eastmoney.com/news/20260608080728840713610 威斯津生物与 Cartesian Therapeutics 达成战略合作 6 月 9 日，威斯津生物医药科技有限公司（WestGene Biopharma，以下简称“威斯津生物”）与纳斯达克上市公司 Cartesian Therapeutics, Inc.（NASDAQ: RNAC，以下简称“Cartesian”）宣布达成一项战略合作与许可协议，共同开发基于 mRNA 和靶向脂质纳米颗粒（tLNP）技术的体内 CAR-T（in vivo CAR-T）及 T 细胞衔接器（T Cell Engager, TCE）疗法，用于治疗自身免疫疾病。 根据协议，Cartesian 将获得威斯津生物 tLNP 平台在合作项目中的使用权，双方将结合 Cartesian 经过临床验证的 CAR 和 TCE 资产与威斯津生物自主研发的经过临床验证的 mRNA 及靶向递送技术，共同开发新一代体内细胞治疗产品。威斯津生物将主要负责合作项目的早期研究与开发工作，Cartesian 将负责后续全球临床开发及商业化推进，相关研发费用将由 Cartesian 承担。根据协议条款，就每个合作项目，威斯津生物将获得首付款，开发、注册及商业化里程碑付款。此外，威斯津生物还将分享未来潜在分许可（sublicense）收益以及产品销售提成（royalties）。 参考资料： https://westgenepharma.com/#/Detail39   03 国外药物研发进展 < STX-1150：启动 I 期临床试验 5 月 29 号，Scribe Therapeutics 公司宣布已获得澳大利亚治疗用品管理局（TGA）的许可，正式启动其新型表观遗传沉默疗法 STX-1150 用于治疗高胆固醇血症的 I 期临床试验。 STX-1150 是一款旨在通过沉默胆固醇调节因子 PCSK9 的转录，从而持久地降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的创新药物。该药物利用了 Scribe 专有的 ELXR 技术，由编码高度工程化 ELXR 的 mRNA 与靶向 PCSK9 基因的向导 RNA 组成，并采用具有肝脏趋向性的脂质纳米颗粒进行包封递送。其设计旨在通过单次给药实现 LDL-C 的持续降低，有望降低 LDL-C 升高且心血管风险增加患者的早期和长期风险。 参考资料： https://secure.businesswire.com/news/home/20260521228404/en/Scribe-Therapeutics-Achieves-Regulatory-Clearance-to-Initiate-First-in-Human-Clinical-Study-of-STX-1150-for-LDL-C-Reduction 罗氏 siRNA 新药拟纳入突破性疗法 6 月 2 日，CDE 官网显示，1 类新药 Zilebesiran 注射液拟纳入突破性疗法，适用于伴有心血管疾病或心血管疾病高风险的成人高血压患者，以降低心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中和心衰事件（心衰住院或紧急就诊）的风险，受理号为 JXHL2500332。 参考资料： https://www.cde.org.cn/ Alnylam：新靶点 siRNA 减重药启动 I 期临床 6 月 3 日，Alnylam 在 Clinicaltrials.gov 网站上注册了 ALN-6222 的减重 I 期临床试验，编号为 NCT07624071。ALN-6222 为 Alnylam 第二款进入临床阶段的减重 siRNA 新药。今年 3 月，Alnylam 已经启动 ALK7 siRNA 的 I 期临床。 临床前 NHP 体内研究中，ALN-2232 可将 ALK7 的表达敲低 95%。ALN-2232 与司美格鲁肽联用，可以发挥减重协同效应，同时显著减少肌肉损失。 参考资料： https://clinicaltrials.gov/ Ionis 公布 Olezarsen 2 项 III 期临床试验数据 6 月 4 号，Ionis Pharmaceuticals 在 2026 年 ADA 科学会议上公布了其降脂疗法 Olezarsen 的 2 项 III 期临床试验数据。不久前，该疗法用于治疗严重高甘油三酯血症的补充新药申请（sNDA）被美国 FDA 授予优先审评资格，PDUFA 日期设定为 2026 年 6 月 30 日。 Olezarsen 是一种 ASO 疗法，旨在抑制机体产生载脂蛋白 C-III。美国 FDA 于 2024 年 2 月授予该疗法孤儿药资格和突破性疗法认定，并在 2024 年 12 月批准其作为饮食控制的辅助治疗，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征成人患者的甘油三酯水平。 在 CORE-TIMI 72a 和 CORE2-TIMI 72b 两项 III 期随机对照试验中，研究人员评估了 Olezarsen 治疗严重高甘油三酯血症患者的疗效。结果显示，有糖尿病史的患者接受 Olezarsen 50mg 或 80mg 治疗 12 个月后，与安慰剂相比，其甘油三酯水平分别显著降低了 57.4% 和 64.8%，同时急性胰腺炎的发病风险大幅降低了 81%，年发生率从每 100 例患者 8.46 例降至 1.55 例。 参考资料： https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/ionis-present-new-analyses-core-and-core2-pivotal-studies 渤健反义寡核苷酸疗法获 FDA 突破性疗法认定 6 月 5 号，渤健（Biogen）宣布，美国 FDA 已授予 Salanersen 突破性疗法认定，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。Salanersen 是一种在研创新反义寡核苷酸（ASO），有潜力通过每年一次给药，在 SMA 治疗中实现较高疗效。 FDA 的决定基于 Salanersen 的 Ib 期临床试验数据。在既往对基因疗法应答不佳的 SMA 儿童中，启动每年一次 Salanersen 治疗后，研究者观察到具有临床意义的运动功能改善，以及神经退行性病变，后者通过神经丝轻链（NfL）水平降低进行评估。在该研究中，Salanersen 总体耐受性良好。 Salanersen 是一种鞘内给药的反义寡核苷酸，正在开发用于治疗 SMA。Salanersen 旨在纠正 SMN2 基因 mRNA 前体的剪接，以增加 SMN 蛋白的生成。该药物采用新的化学修饰，有潜力通过每年一次给药实现较高疗效。 参考资料： https://www.globenewswire.com/news-release/2026/06/04/3306663/0/en/biogen-s-salanersen-receives-fda-breakthrough-therapy-designation-for-spinal-muscular-atrophy.html Cellectis 通用型 CD22 CAR-T 获 RMAT 认定，已启动关键 II 期临床 6 月 9 号，Cellectis 宣布其在研通用型 CAR-T 细胞疗法 lasme-cel（UCART22）获得美国 FDA 授予再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗复发或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。Lasme-cel 靶向 CD22，基于健康供体 T 细胞经基因编辑改造而成，属于「现货型」产品。目前该疗法已启动 II 期关键临床试验，预计 2026 年第四季度进行首次中期分析。 该认定基于正在进行的 I/II 期 BALLI-01 试验数据。在目标关键人群（不适合移植、三线及以上治疗、CD22 阳性）的 9 例患者中，客观缓解率（ORR）达 100%，其中完全缓解/伴不完全血液学恢复的完全缓解（CR/CRi）率为 56%，约 80% 的应答者达到微小残留病（MRD）阴性。安全性方面，全部 40 例接受治疗的患者中，≥3 级细胞因子释放综合征（CRS）发生率仅为 2.5%，且未观察到移植物抗宿主病（GvHD）病例, 展现了通用型 CAR-T 良好的安全性特征。 参考资料： https://www.cellectis.com/en/press/cellectis-receives-fda-rmat-designation-for-lasme-cel-the-first-allogeneic-car-t-therapy-in-a-pivotal-trial-for-patients-with-r-r-b-all/ 诺华抗体偶联寡核苷酸药物达到 I/II 期临床主要终点 6 月 12 号，诺华（Novartis）宣布，del-brax 的 FORTITUDE I/II 期研究生物标志物队列达到主要终点和关键次要终点。KHDC1L（cDUX）和肌酸激酶生物标志物水平的下降表明，在面肩肱型肌营养不良症（FSHD）患者中，该疗法既实现了强有力的靶点结合，也减少了肌肉损伤。 FSHD 是一种罕见、不可逆的神经肌肉疾病，其特征是肌肉功能持续丧失和残疾进行性加重。Del-brax 是一种在研抗体偶联寡核苷酸药物（AOC），旨在针对 FSHD 的根本原因，即 DUX4 的异常表达。AOC 平台将单克隆抗体的组织特异性与寡核苷酸的精准性相结合，能够将 siRNA 靶向递送至此前难以触及的 FSHD 患者肌肉细胞中，从而抑制 DUX4 表达。新闻稿指出，del-brax 是目前首个在临床研究中显示出 FSHD 疾病修饰潜力的在研药物。该在研疗法已获得 FDA 授予的孤儿药资格和快速通道资格，以及欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格，目前正处于 III 期开发阶段。 Del-brax 是诺华通过收购 Avidity Biosciences 纳入其神经科学管线的三款潜在“first-in-class”的疾病修饰 AOC 疗法之一。除用于治疗 FSHD 的 del-brax 外，对 Avidity 的收购还包括用于治疗 1 型强直性肌营养不良症（DM1）、处于 III 期开发阶段的 delpacibart-etedesiran（del-desiran）。该收购还包括用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）、处于 II 期开发阶段的 delpacibart-zotadirsen（del-zota）。 参考资料： https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-delpacibart-braxlosiran-del-brax-phase-iii-study-facioscapulohumeral-muscular-dystrophy-fshd-meets-primary-biomarker-endpoint   04 国外投融资及合作信息 < Oak Hill Bio 宣布完成 A 轮融资 6 月 1 日，来自美国剑桥的临床阶段罕见病治疗企业 Oak Hill Bio 宣布完成 3250 万美元 A 轮融资。本轮融资由 Balyasny Asset Management、venBio 与 Janus Henderson Investors 联合领投，KCap Biotechnology Fund（Doug Fambrough，前 Dicerna 创始人） 参与投资。 本次融资所得资金将用于推进在研 ASO 反义寡核苷酸药物 Rugonersen 开展关键性 III 期临床试验，该药物拟用于治疗 Angelman 综合征。Angelman 综合征是一种严重的神经发育障碍性疾病，目前美国及欧洲五国确诊患者约 3 万名，尚无获批治疗药物。 参考资料： https://www.oakhillbio.com/news/oak-hill-bio-raises-32-5-million-series-a-financing-to-advance-antisense-oligonucleotide-therapy-rugonersen-to-phase-3-study-in-angelman-syndrome NewLimit 宣布完成 C 轮融资 6 月 2 号，NewLimit 宣布完成 C 轮 4.35 亿美元（折合人民币约 29.6 亿元）融资，由 Founders Fund 领投，Kleiner Perkins、礼来创投等新投资者参与。这是 NewLimit 成立以来最大单笔融资，累计融资额已达约 7.2 亿美元。 NewLimit 成立于 2021 年，致力于通过表观遗传重编程恢复衰老细胞的年轻功能。其核心技术使用脂质纳米颗粒将 mRNA 传递给肝细胞，这些细胞编码已知的转录因子，使肝细胞恢复年轻功能。 参考资料： https://newmarketpitch.com/blogs/news/newlimit-series-c-analysis 礼来与 Ascidian 达成 RNA 编辑疗法合作协议 6 月 3 日，波士顿，Ascidian Therapeutics 是一家寻求通过重写 RNA 治疗人体疾病的生物技术公司，宣布与礼来公司达成全球研究合作和许可协议，以发现和开发未披露靶点的单基因肾病的 RNA 疗法，并可选择扩展到其他靶点。Ascidian 的 RNA 外显子编辑器能够在千碱基尺度上编辑多个完整的外显子，以修复导致疾病的遗传指令。Ascidian 的 RNA 外显子编辑器旨在解决大基因或具有高突变方差的基因，扩大了遗传药物的界限。 根据协议，礼来公司将获得 Ascidian RNA 外显子编辑技术的独家、靶向特定权利，用于未披露的肾脏疾病靶点。Ascidian 将领导发现和选定的临床前活动，礼来公司负责额外的临床前工作、临床开发、制造和商业化。Ascidian 有资格获得高达 19 亿美元的收入，包括预付款、开发和商业里程碑付款，以及全球商业销售的特许权使用费。Ascidian 保留独立或与其他合作伙伴在肾脏中追求其他靶点的权利。 参考资料： chrome-extension://efaidnbmnnnibpcajpcglclefindmkaj/https://ascidian-tx.com/wp-content/uploads/2026/06/Ascidian-Lilly-Partnership_Final-PR_03-June-2026.pdf Alnylam 押注 AI 序列设计合作 6 月 3 日，Alnylam 和构建生命基础模型的 Inceptive Nucleics 宣布达成一项战略合作协议，以加快治疗创新的步伐。该合作价值高达 20 亿美元，前期对价为 3000 万美元，包括现金和购买 Inceptive 的股权。Inceptive 有资格根据临床前、监管和商业销售里程碑的实现情况获得额外付款。通过将 Inceptive 的生成式人工智能模型与 Alnylam 的研发引擎相结合，Alnylams 旨在加快新型 RNAi 疗法的发现，同时推进雄心勃勃的管线扩张目标，作为其 Alnylam 2030 战略的一部分。 该合作旨在通过对靶 mRNA 进行建模，共同探索序列空间和新的化学修饰以提高效力和疗效，并通过预测临床前模型中表现最佳的治疗候选物以供 Alnylam 进一步开发，从而推进 siRNA 设计。目标是帮助 Alnylam 优先考虑最有前景的分子，并提高实验效率。 参考资料： https://investors.alnylam.com/press-release?id=29941 SonoThera 宣布完成 B 轮融资 6 月 10 日，超声介导非病毒递送基因疗法领军企业 SonoThera 宣布完成超额认购的 1.25 亿美元 B 轮融资，该轮融资旨在推进其在研杜氏肌营养不良症（DMD）和常染色体显性多囊肾病（ADPKD）两大项目进入临床，同时扩展其靶向、可重复给药的基因药物管线。 SonoThera 的核心技术包括 RIPPLE™ 超声介导递送技术和 PORE™ 有效载荷工程平台，依托于「超声+声学微泡」实现精准靶向给药，其递送原理可主要拆解为三步： 共混输注：将超声增强剂（即微泡）与治疗性载荷（如 DNA/RNA）在体外混合后，通过静脉共同输注进入血液，微泡可以在血液里稳定循环。 外部超声聚焦：医生将超声探头置于体表，向靶器官（如肝脏、心脏、骨骼肌、肾脏等）施加外部超声能量。超声会让靶区血管内的微泡发生震荡、破裂，一方面微泡破裂可短暂打开局部血管内皮间隙、提升细胞膜通透性，让包裹的载荷进入细胞；另一方面只有超声照射的区域会触发微泡释放药物，身体其他未照射超声的部位，微泡不会释放载荷，实现精准靶向。 靶细胞实现治疗基因表达：进入细胞的载荷会启动治疗性蛋白的表达。 该技术解决了传统病毒载体递送的几大核心痛点：其一，突破载体容量限制，SonoThera 的非病毒平台无尺寸限制，可成功递送全长抗肌萎缩蛋白基因。其二，支持重复给药，病毒载体一旦使用即诱发中和抗体，难以再次递送；而 SonoThera 的平台「免疫隐匿」，可重复给药。其三，靶向精准，超声能量可聚焦至毫米级病灶，可精准到深层脏器，安全性更高。另外，该递送技术可以适配基因治疗、mRNA 药物、DNA 疫苗等多种前沿疗法。 参考资料： https://sonothera.com/sonothera-closes-oversubscribed-125-million-series-b-financing-to-advance-clinical-development-of-ultrasound-mediated-nonviral-genetic-medicines/ 作者：李昱 排版/校对：Levi 审核：Shirley & Vivian

2025年，中国批准上市创新药76个，远超2024年的48个，创下历史新高。其中化学药品国产占比达80.85%，生物制品国产占比达91.30%。同年，创新药对外授权交易总金额突破1350亿美元。2026年政府工作报告首次将生物医药列为“新兴支柱产业”。这一连串数据的背后，在我看来是一个不容忽视的事实——中国生物医药产业正从全球创新版图的“跟跑者”蜕变为“关键贡献者”。 如果你问我这场攻坚最难的是什么，我会说是底层工具的突破。过去几十年，中国药企大多做的是“me-too”甚至“me-better”，但始终没碰“first-in-class”的门槛。2025年7月，迪哲医药自主研发的肺癌靶向药舒沃哲®通过美国FDA优先审评批准上市，成为全球首个在美获批的EGFR exon20ins非小细胞肺癌创新药，更是中国首个独立研发在美获批的全球首创新药。迪哲医药独立走完了从源头创新、全球临床开发到海外自主申报上市的全链条。在我看来，舒沃哲的意义不只是一款药卖到了美国，而是第一次向世界证明：中国人能做出全球原创的“First-in-class”，而且能按照最严苛的国际标准走完全程。 比“做新药”更难的，是“做全新的疗法”。CAR-T细胞治疗被誉为癌症治疗的革命性突破，但长期以来核心技术被西方主导。2025年11月28日，合源生物自主研发的纳基奥仑赛注射液获批用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤。这是中国首款具有全自主知识产权的CD19 CAR-T产品，也是国内目前唯一覆盖白血病和淋巴瘤两大血液肿瘤适应症的CAR-T产品。更让我印象深刻的是它的安全性——关键临床研究中没有一例发生≥3级细胞因子释放综合征，显著优于国外同类产品。仅一个月后，重庆精准生物的普基奥仑赛注射液获批，用于治疗儿童急性B淋巴细胞白血病。从成人到儿童，从白血病到淋巴瘤，中国CAR-T正在用更安全、更可及的方式，改写血液肿瘤患者的命运。 但最让我震撼的，是基因治疗领域的突破。血友病B患者需要终身频繁静脉注射凝血因子，不仅痛苦，还伴随感染和血栓风险。2025年4月10日，中国首个血友病B基因治疗产品波哌达可基注射液获批上市。患者只需接受一次静脉输注，肝脏就能持续表达凝血因子IX。从终身注射到一针治愈——在我看来，这才是真正的“治疗革命”。同年8月，正序生物利用碱基编辑技术成功治愈了一位来自尼日利亚的镰刀型细胞贫血病患者。这是中国首次通过碱基编辑疗法治愈该病。患者治疗后6个月没有出现血管闭塞危象，已回归正常生活。从“基因剪刀”到“基因橡皮擦”，中国科学家正在用自主技术改写生命的底层代码。 如果你觉得这些还停留在“药”的层面，那我再告诉你一个关于“械”的故事。2025年3月，7岁的俊俊在武汉协和医院成功植入我国自主研发的全球最轻、最小的儿童磁悬浮“人工心脏”。9月，南京儿童医院为一名5岁、体重仅13公斤的终末期心衰患儿植入第三代磁悬浮双心室人工心脏，刷新了全球同类手术的最小年龄纪录。与此同时，核心医疗的Corheart®6植入量突破千例，市场占有率超50%，稳居国内人工心脏领域首位。人工心脏被称为心血管行业“皇冠上的明珠”。从成人到儿童，从单心室到双心室，中国工程师把一颗颗“中国心”装进了最需要它的胸膛里。 更前沿的变革正在发生。2026年6月，清华大学许锦波团队创立的分子之心，依托自主研发的AI生物药从头设计平台MMDesign，在全球率先实现了纳米抗体的“可编程定制”。在十余个真实疾病靶点上实现超过90%的结合成功率，最佳亲和力达到皮摩尔级。传统抗体药物发现需要“大海捞针”，现在变成了精准的“按需设计”。这项技术让高端生物制剂的研发从耗时漫长的盲测，实质性推向精准高效的定制时代。在我看来，AI+生物药的融合，可能比任何单一药物的突破都更具颠覆性——它改变的不是一款药的命运，而是整个药物发现的方法论。 为什么中国能在生物医药领域实现如此密集的突破？我认为答案藏在三个层面。首先是政策层面：“十五五”规划明确提出“优化创新药审评审批，健全医保支持创新药高质量发展机制”；2025年全国出台与医药产业直接相关的政策文件近2000项。其次是人才层面：过去十年是中国创新药研发的“黄金十年”，一批具有国际视野的科学家和企业家回国创业，把全球最前沿的技术理念带回中国。最后是市场层面：14亿人的健康需求提供了全球最大的临床研究场景和最快的商业化验证周期。这三个因素叠加，形成了中国独有的创新加速度。 当然，我也必须承认，我们还没有到开香槟的时候。核心靶点发现、关键原料药、高端制剂等领域虽然陆续实现技术突破，但距离全面自主可控还有差距。从“并跑”到全面“领跑”，还有很长的路要走。但我不悲观。当一个国家同时拥有全球最大的临床资源、最完整的产业链配套、最密集的政策支持和最活跃的资本生态时，突破只是时间问题。从76个创新药到1350亿美元对外授权，从CAR-T双适应症到基因治疗一针治愈，从AI设计纳米抗体到儿童人工心脏——中国生物医药正在用实打实的产品和疗法，向世界证明一件事：我们不仅能造出好药，还能定义标准。这场攻坚的收获期，才刚刚开始。 作品声明：仅在头条发布，观点不代表平台立场

【谨慎观察】 2026年上半年，生物医药行业迎来一轮集中的临床成果兑现期。 不同于过去多年以“微改良”为主的跟随策略，今年多项源自国内实验室的源头创新技术登上国际顶刊，多款国产首创（FIC）抗癌、慢病治疗药物进入上市冲刺阶段。 这标志着国内创新药正式从“仿制跟随”迈入“全球领跑”的竞争序列，疾病治疗的底层逻辑也正迎来颠覆性改变： 长久以来，遗传病、晚期肿瘤、慢性乙肝、代谢类疾病大多只能“长期服药、控制症状”；而基因编辑、核酸药物、双抗ADC等新技术，正在推动治疗模式向“单次给药、功能性治愈”转变。 一、基因编辑：国产领跑，罕见病迎来“一次性根治” 基因编辑是当下最具变革性的赛道。2026年，国内两套自主研发的核心编辑系统接连拿出重磅人体临床数据，打破了海外CRISPR的长期专利壁垒。 正序生物（CS-101）： 相关研究成果发表于《Nature》，这也是全球首份完整披露的碱基编辑人体临床数据。针对β-地中海贫血，该技术不切断DNA双链，脱靶风险远低于传统技术。所有受试者经单次治疗后长期脱离输血依赖，目前管线已布局镰刀型贫血，计划2027年申报上市。 北大昌平实验室（LEAPER 2.0）： 成果双发《Cell》，落地全球首个用于杜氏肌营养不良（DMD）的人体临床管线。该技术无需导入外源蛋白，依靠人体自身酶完成修复，规避了病毒载体免疫风险。动物模型中已能稳定恢复功能性肌营养蛋白，入组患儿运动能力明显改善。 中科院团队： 研发出可控开关CRISPR系统（眼科动物实验阶段），借助小分子药物可随时启停编辑，解决了基因编辑“不可逆”的安全隐患。 二、双抗ADC：补齐实体瘤短板，破解耐药难题 三阴性乳腺癌、晚期肺鳞癌、鼻咽癌等实体瘤，长期面临“耐药快、无药可用”的临床痛点。2026年，多款国产FIC双抗/双抗ADC迎来申报关键节点。 百利天恒（BL-B01D1）： 全球首创EGFR×HER3双抗ADC，三阴性乳腺癌适应症上市申请获CDE受理，III期临床达成无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）双阳性终点，对紫杉烷耐药患者展现明确生存获益；同步递交鼻咽癌、食管鳞癌上市申请，是全球首款覆盖多癌种的广谱双抗ADC。 康方生物： 两款双抗交出标志性数据。PD-1/VEGF双抗（依沃西）一线治疗肺鳞癌中位OS达27.9个月，死亡风险下降34%；PD-1/CTLA-4双抗（卡度尼利）在胃癌、宫颈癌围手术期III期试验全部达标，有效降低术后复发。 管线储备： 荣昌生物PSMA×B7H3双抗ADC进入I/II期（前列腺癌）；翰森制药第四代EGFR靶向药针对三代药耐药肺癌客观缓解率（ORR）超50%，获突破性疗法认定。 三、核酸药物：慢病治疗革新，乙肝、代谢病告别“终身服药” 核酸药物凭借“短疗程、根治潜力”，正在改写慢病长期给药的格局。国产管线临床数据整体优于海外同类。 浩博医药（AHB-137）： 在EASL大会披露II期数据，仅16周给药周期，初治患者病毒DNA全部转阴；基线低表面抗原人群治疗结束时84%实现抗原转阴，停药随访24周后该群体功能性治愈率达70%，整体人群初步临床治愈率约32%。计划2027年申报上市，有望颠覆乙肝口服抗病毒标准。 博瑞医药（BGM0504）： GLP-1/GIP双重激动剂递交减重适应症上市申请。基于亚裔人群的52周临床显示，高剂量组平均减重19.3%，可同步改善脂肪肝、高尿酸等并发症，胃肠道副作用优于海外同类产品。 四、细胞与再生：拓宽免疫与自体修复边界 实体瘤CAR-T升级： 斯坦福团队研发的“卡扣型T细胞”可在接触肿瘤时自动提升结合能力，避免误伤健康组织，改善了传统疗法易衰竭的问题，国内多家企业已启动转化研究。 干细胞临床推进： 国产脐带间充质干细胞制剂进入2型糖尿病II期临床，68%受试者胰岛损伤得到修复；牙囊干细胞注射液进入临床，用于牙周骨缺损修复。 五、2026产业四大核心趋势 透过上述临床进展，我们可以清晰看到国产创新的四个转向： 源头技术自主化： 碱基编辑、RNA编辑平台均为国内原创，顶刊背书，摆脱海外专利限制，在罕见病赛道建立全球先发优势。 治疗范式根本转变： 从“控制症状”转向“一次性根治/功能性治愈”，患者依从性和生存质量大幅提升。 高端肿瘤药自主供给： 双抗ADC、四代靶向药密集上市，逐步消解海外药企在实体瘤高端市场的垄断。 政策加速创新落地： 基因/核酸药物开通专属审评通道，医保准入机制优化，缩短前沿疗法从实验室到临床的路径。 谨慎观察结语 生物医药创新的核心追求，从来不是“产出更多药物”，而是依靠技术突破，减轻人类长期病痛的负担。 从模仿跟随到自主原创，从终身服药到一次性治愈，2026年，正是国内创新药产业跻身全球第一梯队的关键验证点。 作为观察者，我们乐见技术突破，但也必须清醒认识到：临床数据不等于上市获批，更不等于商业变现。 产业的高景气度，传导到二级市场往往存在时滞与波动。 我是谨慎观察，只梳理产业逻辑，不做投资决策。 后续将持续跟踪上述重磅管线的审批进度与商业化兑现能力。 【风险提示】 本文仅基于公开临床数据进行产业梳理，不构成任何诊疗建议，也不构成证券投资依据。新药研发存在临床失败、审批延迟、疗效不及预期等多重不确定性，市场有风险，投资需谨慎。