Nanjing Zenkom Pharmaceutical Co., Ltd.

看之前记得先点个关注，欢迎投稿共创。药圈观察局，最新观察：‌本文为共创内容，作者：#药圈观察局 2组2月28日，药监局发布公告，批准正大天晴1类新药罗伐昔替尼片（商品名：安煦）上市，该药适用于中危-2或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症后骨髓纤维化（PET-MF）成人患者的一线治疗，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。骨髓纤维化（MF）是一种罕见且凶险的骨髓增殖性肿瘤，患者骨髓逐渐被纤维组织替代，导致血细胞减少、巨脾、全身消耗性症状，并极易转化为急性白血病。随着中国人口老龄化加剧，骨髓纤维化患者数量持续上升，到2025年已超过6.7万人，预计至2030年将达约30万人。罗伐昔替尼该药是正大天晴自主研发的一款具有全新化学结构的口服小分子JAK/ROCK抑制剂，为全球首个获批的JAK/ROCK双靶点小分子抑制剂。该药的最大突破在于其全球首创的双靶点抑制机制，一方面通过抑制JAK-STAT信号通路，这是骨髓增殖性肿瘤的核心驱动因素，有效缩小脾脏、改善全身症状；另一方面通过抑制ROCK激酶，该激酶参与调控细胞骨架重塑、纤维化进程及炎症反应，协同抗纤维化、改善骨髓微环境。这种JAK与ROCK双通路协同发力的设计，理论上可实现强效抗炎与改善纤维化的双重效应，更全面地干预骨髓纤维化的病理进程。临床数据罗伐昔替尼的关键注册临床研究共纳入107例受试者，试验组72例接受罗伐昔替尼片治疗，对照组35例。在第24周，脾脏体积较基线减少≥35%的数据显示，罗伐昔替尼组达到58.33%，明显优于对照组的22.86%。最佳总症状改善率方面，罗伐昔替尼组为77.78%，同样优于对照组的54.29%。经独立影像评估委员会评估，治疗第24周脾脏体积较基线缩小≥35%的受试者比例为58.33%；任意时间点达到SVR35的受试者比例达63.89%，且SVR35平均持续时间长达8.31个月。症状改善方面，最佳总症状评分改善≥50%的比率高达77.78%，意味着绝大多数患者的乏力、盗汗、骨痛等核心症状得到显著缓解。安全性特征显示，≥3级不良反应发生率约40%，导致贫血的发生率约40%，治疗终止率为6.7%，整体耐受性可控。其他一些情况骨髓纤维化治疗领域长期由JAK抑制剂主导。截至2025年末，全球已有五种商业化JAK抑制剂获批用于骨髓纤维化治疗。分别为芦可替尼、菲卓替尼、帕克替尼、莫洛替尼、盐酸吉卡昔替尼。芦可替尼单一疗法仍然是目前的标准治疗方法。国内市场，此前仅有进口药物芦可替尼获批用于中高危骨髓纤维化的治疗。直到2024年，成都苑东生物制药率先拿下磷酸芦可替尼片首仿，随后青峰医药与南京正科医药同日获批。2026年1月，山东新时代药业的获批，使其成为国内第4家生产该品种的企业。同月还有1家合资公司昆山龙灯瑞迪制药有限公司也成功获批。目前国内仍有齐鲁制药、科伦、中美华东、哈三联、倍特药业、南京正大天晴等19家企业报产在审。所以正大天晴这个罗伐昔替尼，差异化优势还是挺大，就看后续商业化如何。双击页面任意位置即可点赞。感谢三连支持，欢迎爆料。免责声明：本文内容基于公开资料整理，属行业观察性陈述，可能存在信息滞后或完整性不足等局限。若发现内容错误，请联系以便及时更正或删除。涉及的广告、外部链接及用户投稿内容，其真实性、安全性及法律责任由提供方独立承担。本文也不是治疗方案推荐和投资建议。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，媒体或机构未经授权严禁以任何形式转载。转载授权请后台留言获取

盐酸毛果芸香碱滴眼液的仿制，近年非常受业内关注。 盐酸毛果芸香碱滴眼液自23年开始，累计批了14张仿制临床批件，对一个较为小众的眼科领域，属实罕见。 图源：摩熵医药 盐酸毛果芸香碱滴眼液算得上一款眼科神药，这是FDA批准的第一款用于治疗老花眼的眼药水，由艾伯维旗下艾尔建研发。 2021年，艾尔建宣布，FDA批准了Vuity（盐酸毛果芸香碱眼用溶液）1.25%，用于治疗成人老视（老花眼）。 其实毛果芸香碱眼用最开始用于治疗青光眼，即硝酸毛果芸香碱滴眼液，艾尔建在其基础上改动了酸根，以505(b)(2)改良上市。 彼时资本市场非常看好艾伯维这款滴眼液以及老花眼药物市场，多家国外证券机构预测老花眼市场至少能达到年30-50亿美元。 但从实际销售情况来看，艾伯维这款神药较预期存在很大差距，截至2025年艾伯维发布三个季度的销售数据，Vuity并未被单独列出，而是与Xen凝胶支架等设备合并算入“其他眼部护理”，这部分产品合计总销售额才仅达到2.48亿美元。 2023年，全球第二款老花眼药物上市，由ORASIS公司研发的0.4%浓度毛果芸香碱滴眼液Qlosi在FDA获批，Vuity是多剂量包装，需要防腐剂，而Qlosi是单剂量包装，不含防腐剂，且低浓度使不良反应发生概率减少，因此ORASIS公司凭着一款产品在2024年融资7800W。 目前这两款产品均已被纳入参比目录，从目前有临床进度的企业来看，因单剂量不含防腐剂，技术要求更高，大部分都选择了艾尔建的1.25%含量进行仿制。 其中很多眼科龙头企业，比如国内“OK镜一哥”欧普康、眼科王牌莎普爱思等均获批了临床。 其中莎普爱思的临床批件是2023年从南京恒道花费952万元买入，发布公告后莎普爱思连日涨停，足见资本市场多看好此品种，目前山东华铂凯盛和南京正科已完成Ⅲ期临床提交了上市申请。 此品种上市需要相当长的时间和精力，至今首仿未出。进度最快的是山东华铂凯盛和南京正科医药，已在2025年提交上市申请，正在等待评审中。 放眼全球，目前已上市的老花眼药物并不多，仅4款，除了上文提到的Vuity和Qlosi外，还有两款分别是： VIZZ（2025年7月FDA批准）： 由LENZ THERAP公司研发，含1.44%醋克利定，为首款醋克利定类眼药水，每日用药1次，30分钟起效，维持显著改善视力效果长达10小时。 YUVEZZI（2026年1月FDA批准）： Tenpoint公司研发，是含卡巴胆碱与溴莫尼定的复方制剂，这是FDA批准的首款用于治疗老花眼的复方滴眼液。Yuvezzi同样采用每日一滴给药方案，可在30分钟内起效，持续长达10小时，从而改善近视力。 与盐酸毛果芸香碱成分滴眼液原研未在国内上市不同，这两款药物原研均已选择跟国内企业达成合作，不日就将进入国内。 2022年4月，箕星获得醋克利定滴眼液的大中华区权益，包括港澳台。根据协议，箕星支付首付款1500万美元，1500万美元开发里程碑付款，8000万美元销售里程碑付款，以及基于净销售额5%到15%分级销售分成或者在产品批准前再授权收入15%到5%。 目前盐酸醋克利定滴眼液的上市申请已于25年7月获CDE受理。 图源：摩熵医药 另一款2022年5月，兆科眼科与Tenpoint签订独家许可协议，获得Yuvezzi在大中华区、韩国及指定东南亚地区的开发与商业生产权；2024年2月，双方进一步扩大合作，将授权区域拓展至更多市场。 在国内， 兆科眼科正在开展 Yuvezzi用于治疗老花眼的Ⅱ期临床。 这一小众领域用药，要卷起来了！ ↓⭐关注药通社，洞见行业趋势↓ 投稿/企业合作/内容沟通： 药通社总编—华籍美人（Ww_150525） *添加请注明备注及来意

1月30日，康哲药业旗下德镁医药的磷酸芦可替尼乳膏正式获NMPA批准上市，用于治疗12岁及以上儿童和成人患者伴面部受累的非节段型白癜风。该药物是目前中国首个且唯一获批用于白癜风治疗的靶向药物，标志着我国在白癜风治疗领域实现了从传统疗法向精准靶向治疗的重要突破，有望为国内千万白癜风患者提供新的治疗选择。 国家药监局截图 磷酸芦可替尼乳膏是经美国食品和药物管理局（FDA）及欧洲药品管理局（EMA）批准的首款也是唯一一款用于非节段型白癜风复色的药物。 在产品正式获得NDA批准之前，本集团受益于国家赋予海南自由贸易港及乐城先行区（“乐城先行区”）“先行先试”政策、“港澳药械通”政策、北京市及天津自贸试验区的临床急需进口药品政策，已启动磷酸芦可替尼乳膏的试点应用。目前博鳌超级医院已为超7,000名非节段型白癜风患者开具磷酸芦可替尼乳膏处方，且广州、深圳、东莞、佛山、中山、珠海、江门、惠州、北京及天津共二十余家医院已提供该药品处方服务，体现了其临床价值。 此次产品白癜风适应症获批，将为国内千万白癜风患者带来治疗新希望，满足市场迫切的临床需求。同时，产品将进一步丰富德镁医药在皮肤治疗领域的产品矩阵，并有望与现有处于商业化阶段的创新药益路取（替瑞奇珠单抗注射液）、独家药喜辽妥（多磺酸粘多糖乳膏），以及系列在研创新药和皮肤学级护肤品等在专家网络与市场资源等方面产生协同，提升德镁医药在皮肤健康领域的地位。 此外，本集团于中国开展的磷酸芦可替尼乳膏治疗轻中度特应性皮炎患者的III期临床试验，已取得阳性结果。截至目前，本集团正在中国积极推进磷酸芦可替尼乳膏治疗特应性皮炎的新药上市申请，如若获批上市，将为中国广大特应性皮炎患者群体提供新的治疗选择。 关于白癜风适应症 白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，其特征是皮肤色素脱失，其发病原因为产生色素的细胞即黑素细胞的缺失。据估算，中国约有1030万人患有白癜风，其中约820万人患有非节段型白癜风[4]。现有疗法，如外用糖皮质激素（TCS）及外用钙调神经磷酸酶抑制剂（TCIs）存在临床缺陷，长期用药有不良反应或疗效有限。磷酸芦可替尼乳膏NDA获批，成功填补了白癜风靶向药物治疗的空白，具有重大标志性意义。 国内首款白癜风靶向药 芦可替尼通过选择性抑制JAK/STAT信号通路，干预免疫介导的色素脱失过程，为白癜风治疗提供了全新的作用机制。此前，该药已获得美国FDA与欧洲EMA批准，成为全球首个用于非节段型白癜风复色的靶向外用药。 两项关键性国际III期临床试验（TRuE-V1与TRuE-V2）结果显示：该产品治疗24周后达到主要疗效指标面部白癜风面积评分指数改善至少75%（F-VASI 75）的患者比例均为29.9%，显著高于安慰剂组的7.5%和12.9%，持续使用至52周，复色效果持续，提示长期治疗可带来持续获益。此外，所有次要疗效终点也均支持主要终点所呈现的积极趋势，表明白斑复色效果随治疗时间延长而逐步改善。 芦可替尼TRuE-V1与TRuE-V2临床数据/图片来源：Incyte官网 在中国，得益于海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区等地的“先行先试”政策，芦可替尼已于获批前在限定区域内开展临床使用与真实世界研究。截至获批，博鳌超级医院已为超过7000名非节段型白癜风患者提供该药物治疗，并在广州、深圳、北京、天津等地的二十余家医院开展处方服务。相关真实世界研究结果与全球关键临床试验一致。在乐城先行区收集的安全性监测信息中，未报告新的安全性风险，未出现导致停药或退出的不良事件，也未发生与药物相关的严重不良事件，初步证实其在中国患者中具有良好的耐受性。 值得关注的是，芦可替尼在中国的临床开发计划并未止步于白癜风。目前，该药用于轻中度特应性皮炎患者的中国III期临床试验已取得阳性结果，相关新药上市申请正在积极推进中。若未来该适应症获批，将进一步拓展该药物的临床价值与市场空间。 关于磷酸芦可替尼乳膏的更多信息 磷酸芦可替尼乳膏（Opzelura®）是Incyte开发的选择性JAK1/JAK2抑制剂芦可替尼制成的一种创新型乳膏，在美国获批用于局部治疗成人及12岁及以上患者的非节段型白癜风，及2岁及以上非免疫力功能低下患者的轻度至中度特应性皮炎的局部短期和非连续性慢性治疗。在欧洲，磷酸芦可替尼乳膏被批准用于治疗成年及12岁及以上青少年面部受累的非节段型白癜风。 市场表现强劲 芦可替尼是由Incyte公司开发、并与诺华合作商业化的首个上市JAK1/JAK2抑制剂,2022年12月2日，康哲药业通过德镁医药与Incyte签订合作与许可协议，获得了这款药在中国大陆、香港、澳门、台湾及东南亚十一国区域内研发、注册和商业化产品的独家权利，以及在该区域内的非独占生产许可。 芦可替尼片剂于2011年11月在美国首次获批，用于中高危骨髓纤维化。之后陆续获批真性红细胞增多症（片剂）、移植物抗宿主病（片剂）、特应性皮炎（乳膏）。2022年7月芦可替尼乳膏剂型治疗白癜风的适应症获批，成为FDA批准的首个白癜风疗法。随着其适应症的拓展，芦可替尼整体销售表现持续走强。 2024年芦可替尼全球销售额已突破47亿美元，市场基础坚实。尤其值得关注的是，其乳膏剂型自2022年获批用于白癜风治疗后呈现爆发式增长，2024年，乳膏剂型全球销售额迅速攀升至5.1亿美元。 在中国市场，芦可替尼片剂于2017年3月通过优先审评程序获批上市，用于骨髓纤维化治疗。随后于2019年被纳入国家医保，2023年4月移植物抗宿主病适应症国内获批。 当前，芦可替尼在国内市场的竞争格局正在逐步演变。诺华目前在国内开展针对红细胞增多症及移植物抗宿主病等适应症的IV期临床试验，进一步拓展其治疗边界。值得关注的是，2024年，成都苑东生物制药率先拿下磷酸芦可替尼片的首仿获批，随后青峰医药与南京正科医药同日获批，2026年1月8日，山东新时代药业的磷酸芦可替尼片再次获批。形成国产仿制四强格局，国产替代进程明显提速。不过，仿制药厂商均需在2028年6月芦可替尼的盐专利到期前规避专利风险或等待专利到期。乳膏剂型目前国内仅有康哲药业一家获批。 结语 国内首款白癜风靶向药磷酸芦可替尼乳膏的获批，填补了我国在该领域精准治疗的空白，更为千万白癜风患者带来了复色的新希望。未来，随着更多创新疗法的推进，白癜风患者将迎来更多安全、高效的治疗选择，重拾自信与光彩。 END 免责声明：凡本平台转载的文章、图片、音频、视频等资料的版权均归版权所有人所有，如有侵权，请联系我们删除，带来不便，敬请谅解！我们旨在科普相关知识，传递行业前沿进展。