玛贝兰妥单抗联合治疗方案获中国突破性疗法认证用于复发或难治多发性骨髓瘤

近日，葛兰素史克（GSK）宣布，中国国家药品监督管理局药品审评中心授予Blenrep（注射用玛贝兰妥单抗）突破性疗法认定，用于与硼替佐米和地塞米松联合治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。这一认定旨在加速开发针对严重和致命性疾病的治疗方案，这些疾病目前尚无可用的治疗选择，或初步证据表明其在改善患者预后方面优于现有治疗方法。

GSK高级副总裁兼全球肿瘤研发负责人Hesham Abdullah表示：“在中国获得突破性疗法认定，突显了Blenrep在首次复发或二线以上的多发性骨髓瘤患者中重新定义治疗结局的潜力。我们期待继续与中国及全球药监机构合作，尽快使Blenrep联合疗法惠及更多患者。”

这一突破性疗法认定基于III期DREAMM-7研究的期中分析结果。该研究达成了主要终点，在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中，相较于达雷妥尤单抗联合硼替佐米和地塞米松治疗组，Blenrep联合BorDex方案组在无进展生存期（PFS）上显示了统计学显著性和临床意义的改善。此外，期中分析结果还提示在Blenrep联合BorDex方案组中总生存期（OS）呈现获益趋势，但未达到统计学显著性。总生存期的随访仍在继续进行。

除了无进展生存期的改善外，研究结果还表明，在所有其他次要疗效终点上均实现了具有临床意义的改善，相较于联合标准治疗，Blenrep联合治疗方案显示出更显著和更持久的应答。在DREAMM-7研究中，Blenrep联合疗法的安全性和耐受性与联合疗法中各药物已知安全性特性基本一致。

在中国，多发性骨髓瘤是一个日益受到关注的健康问题，每年新增病例约30,000例。在过去三十年间，其发病率增加了一倍，死亡率增加了1.5倍。这表明中国患者，特别是那些对现有标准治疗产生耐药的疾病进展的患者，对于新型有效治疗选择有迫切需求。

多发性骨髓瘤是全球第三大常见血液癌症，通常被认为是可治疗但不可治愈的疾病。全球每年多发性骨髓瘤新确诊病例超过180,000例。多发性骨髓瘤通常会对以往治疗产生耐药，因此对新型治疗选择有迫切需求。

DREAMM-7 III期临床研究是一项多中心、开放标签、随机化研究，通过与达雷妥尤单抗联合BorDex治疗方案比较，评估注射用玛贝兰妥单抗联合BorDex治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性。这些患者既往接受过至少一种多发性骨髓瘤治疗，并在最近一次治疗期间或其后有记录的疾病进展。共有494名受试者，按1:1比例随机分配接受Blenrep联合BorDex或达雷妥尤单抗联合BorDex治疗。主要终点是由独立审查委员会评估的无进展生存期（PFS），关键次要终点包括总生存期（OS）、应答持续时间（DOR）和通过二代测序技术评估的微小残留病（MRD）阴性率。其他次要终点包括总体疾病应答率（ORR）、安全性以及患者报告和生活质量结果。