Belantamab mafodotin

在血液系统恶性肿瘤的疾病程度分级中，多发性骨髓瘤（MM）犹如一座难以攻克的堡垒，以其高度异质性和复发耐药性长期困扰着临床治疗的进行。好消息是，随着分子生物学技术的突破与药物研发的革新，一场针对多发性骨髓瘤的精准治疗革命正在悄然改变病友群体的命运。 2026年新药｜多发性骨髓瘤治疗难题如何“破局”？靶向“生物导弹”来了！ 一、‌靶向CD38的“生物导弹”‌ 最具有多发性骨髓瘤靶向治疗意义的药物有达雷妥尤单抗与伊沙妥昔单抗，这两者用药作为抗CD38单克隆抗体的代表，通过抗体依赖性细胞毒作用（ADCC）和补体依赖性细胞毒性（CDC）双机制，可以精准清除多发性骨髓瘤恶性肿瘤细胞。 在去年，也就是2025年的真实医疗调研发现，达雷妥尤单抗联合泊马度胺方案可以使复发MM患者总体缓解率跃升至82.6%，其皮下制剂更将给药时间从数小时缩短至5分钟，显著提升治疗依从性。 而伊沙妥昔单抗凭借更长的半衰期，在三重难治性多发性骨髓瘤患者中仍能实现深度缓解，成为破局耐药困境的关键武器。 二、‌蛋白酶体抑制剂迭代升级‌ 卡非佐米作为第二代蛋白酶体抑制剂，通过选择性抑制20S蛋白酶体亚基，诱导肿瘤细胞凋亡的同时减少神经毒性。其灵活剂量方案（27-70 mg/m²）可适配肝肾功能损伤患者，联合来那度胺的KRd方案更使高危患者微小残留病灶（MRD）阴性率突破62%。 2026年新获批的玛贝兰妥单抗作为全球首个抗BCMA抗体偶联药物（ADC），通过“抗体+细胞毒药物”双模态攻击，在复发患者中实现64%的MRD阴性率，且全程可在门诊完成治疗，重新定义了难治性多发性骨髓瘤的治疗标准。 三、MM细胞疗法的颠覆性突破‌ 病友群体可能对此治疗方式存在迷茫，多数病人都是第一次听说此疗法。此项疗法主要指的是西达基奥仑赛（Carvykti）CAR-T疗法，主要是通过基因编辑赋予T细胞靶向BCMA抗原的能力，单次输注即可实现长期缓解。 2025年临床数据显示，其对来那度胺耐药的患者总生存期延长至国际领先水平，细胞因子释放综合征（CRS）发生率较前代产品降低40%。而中国团队研发的LILRB4-STAR-T疗法更创新性地同时清除肿瘤细胞与抑制性髓系细胞，在多线复发患者中取得超60%的客观缓解率，标志着细胞治疗进入“双靶点”时代。 四、骨髓瘤个体化治疗的未来图景‌ 随着基因检测技术的普及，基于del17p、t(4;14)等高危标志物的分层治疗已成为共识。2026年NCCN指南明确推荐，高危多发性骨髓瘤患者应优先采用四药联合（如Dara-KRd）或CAR-T疗法，而标危患者通过自体移植联合巩固治疗，5年无进展生存率已接近功能性治愈标准。 多发性骨髓瘤功能性治愈标准注释：指的是患者通过治疗达到长期缓解（通常≥5年），体内残留肿瘤细胞极少或与免疫系统共存，生活质量接近健康人且无需持续抗骨髓瘤治疗。 在这场与时间的赛跑中，多发性骨髓瘤新药正以惊人的速度突破治疗瓶颈。从单克隆抗体到细胞疗法，从精准分层到人工智能决策，医学的进步正在将“不可治愈”的标签撕碎，为病友患者们铺就一条通向长期生存的希望之路。

本周药研简讯 2026年4月24日 • GSK玛贝兰妥单抗在华获批，联合方案治疗复发/难治性多发性骨髓瘤 • 默沙东押注中国创新双抗AACR首秀：PD-1/VEGF双抗一线肺癌ORR达55% • 罗氏奥妥珠单抗sBLA获FDA受理，有望成为首个治疗系统性红斑狼疮的CD20疗法 • 阿斯利康IL-33单抗Tozorakimab再获III期成功，显著降低COPD患者急性加重率 • 剂泰科技通过港交所聆讯，冲刺“AI药物递送第一股” • 康方生物公布卡度尼利单抗胰腺癌II期数据：局晚期患者12个月生存率达90% • 天境生物将CD38抗体大中华区权益以8.5亿美元授权渤健，实现全球权益统一 • 礼来豪掷70亿美元收购Kelonia，刷新体内CAR-T收购纪录 • CDE发布首个ARC药物药学指导原则，核药-抗体融合赛道迎来统一审评标准 • BioNTech/映恩生物HER2 ADC治疗晚期子宫内膜癌2期研究达主要终点，ORR近50% NEWS ANALYSIS 药研重磅解读 01 GSK玛贝兰妥单抗在华获批，联合方案治疗复发/难治性多发性骨髓瘤 4月20日，葛兰素史克宣布，其注射用玛贝兰妥单抗（倍乐锐®）获国家药监局批准，联合硼替佐米和地塞米松（BVd）用于既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤成年患者。此次获批基于关键III期DREAMM-7研究，该研究头对头比较了BVd方案与达雷妥尤单抗联合硼替佐米和地塞米松（DVd）方案的疗效与安全性。结果显示，BVd方案在无进展生存期和总生存期方面均取得统计学显著且临床意义的改善。多发性骨髓瘤是全球第三大常见血液癌症，多数患者最终会对现有治疗产生耐药，对新疗法需求迫切。玛贝兰妥单抗联合方案的安全性与单药已知特征一致，为复发/难治性患者提供了重要的新治疗选择。（葛兰素史克） 02 默沙东押注中国创新双抗AACR首秀：PD-1/VEGF双抗一线肺癌ORR达55% 4月20日，中国生物制药旗下礼新医药在AACR年会上首次公布其PD-1/VEGF双抗MK-2010（LM-299）的人体临床数据。在PD-L1阳性非小细胞肺癌患者一线治疗中，该药在20 mg/kg每3周剂量下的客观缓解率达55%，≥3级治疗相关不良事件发生率仅17%，显示出优于同类产品的疗效与安全性潜力。该药此前以32.88亿美元总额授权给默沙东，被视为后者在K药专利到期后的下一代肿瘤免疫基石药物。中国生物制药去年以约10亿美元收购礼新医药，加速推进LM-299、LM-302（Claudin18.2 ADC）等多款创新药临床开发。此次AACR亮相标志着中国创新双抗在全球舞台再获认可，也为PD-1/VEGF赛道竞争注入新变量。（默沙东） 03 罗氏奥妥珠单抗sBLA获FDA受理，有望成为首个治疗系统性红斑狼疮的CD20疗法 4月21日，罗氏宣布奥妥珠单抗的补充生物制剂许可申请获FDA受理，用于治疗系统性红斑狼疮，PDUFA日期为2026年12月。若获批，该药将成为首个用于SLE的CD20靶向疗法。此次申请基于III期ALLEGORY研究，共纳入300例患者。结果显示，治疗52周时，奥妥珠单抗组达到SRI-4应答的患者比例为76.7%，显著高于安慰剂组的53.5%（P<0.001）；同时，疾病发作风险降低42%，达到狼疮低疾病活动度状态的患者比例更高（57.6% vs 25.0%）。安全性特征与既往研究一致。SLE全球患者超300万，约半数在确诊5年内发展为狼疮性肾炎。奥妥珠单抗此前已获批用于狼疮性肾炎，此次若成功拓展至SLE适应症，将为患者提供新的靶向治疗选择。（罗氏） 04 阿斯利康IL-33单抗Tozorakimab再获III期成功，显著降低COPD患者急性加重率 4月20日，阿斯利康宣布其潜在首创IL-33单抗Tozorakimab治疗慢性阻塞性肺疾病的III期MIRANDA研究达到主要终点。该研究纳入在接受标准吸入治疗期间仍出现中重度加重的COPD患者，结果显示，无论患者是否戒烟、血嗜酸性粒细胞水平高低或肺功能严重程度如何，Tozorakimab（300mg，每2周一次）均显著降低了中重度急性加重率，具有统计学和临床意义。药物耐受性良好，安全性特征与既往研究一致。Tozorakimab通过同时阻断还原型和氧化型IL-33信号，抑制炎症及黏液过度分泌，并可修复气道上皮功能。该结果为COPD患者提供了潜在的全新治疗选择，有望打破疾病恶化循环。（阿斯利康） 05 剂泰科技通过港交所聆讯，冲刺“AI药物递送第一股” 4月19日，剂泰科技通过港交所聆讯，拟以18C规则上市，成为继晶泰科技、英矽智能之后又一家冲刺港股的AI制药企业，专注AI驱动的大分子药物递送。公司自研全球首个AI纳米递送平台NanoForge，构建了全球最大规模的千万级可电离脂质库，突破肝外靶向递送瓶颈，覆盖肺、脑、肿瘤等8个器官。管线方面，进展最快的MTS-004（假性延髓情绪失控药物）已完成III期临床，是国内首款AI赋能制剂新药，已对外授权并获1亿元首付款；MTS-105（mRNA编码TCE实体瘤疗法）获FDA孤儿药资格。公司采用“平台合作+产品合作”双轮驱动模式，2025年营收突破1亿元，亏损收窄。此次IPO募资将用于平台迭代、管线推进及全球化布局，标志着AI药物递送赛道进入商业化验证新阶段。（剂泰科技） 06 康方生物公布卡度尼利单抗胰腺癌II期数据：局晚期患者12个月生存率达90% 近日，康方生物在2026年AACR年会上公布了PD-1/CTLA-4双抗卡度尼利单抗联合化疗一线治疗晚期胰腺癌的II期临床研究（COMPASSION-26）数据。截至2025年10月20日，中位随访超2年，全人群中位总生存期达13.8个月。尤为突出的是，局晚期患者中位无进展生存期为11.1个月，中位总生存期突破23个月，12个月生存率高达90%，24个月生存率达44.1%。客观缓解率为33.9%，疾病控制率达96.4%，大多数患者肿瘤得到控制，且安全性良好，未发现新的安全信号。胰腺癌被称为“癌中之王”，治疗难度极大，卡度尼利单抗联合方案展现出令人鼓舞的生存获益，尤其是对局晚期患者意义重大，为这一难治性肿瘤提供了新的免疫治疗选择。（康方生物） 07 天境生物将CD38抗体大中华区权益以8.5亿美元授权渤健，实现全球权益统一 4月20日，天境生物与渤健达成独家授权协议，渤健获得菲泽妥单抗在大中华区的权益，总交易金额最高达8.5亿美元，包括1亿美元首付款及7.5亿美元里程碑付款，以及未来销售分成。2024年7月，渤健已通过收购HI-Bio获得该产品全球除大中华区外的权益，此次合作使其统一了全球权益。菲泽妥单抗是一款CD38抗体，目前正在多个免疫介导疾病领域开展全球III期临床，包括肾移植抗体介导排斥反应、IgA肾病和原发性膜性肾病。此外，该药用于治疗多发性骨髓瘤的上市申请已于2024年12月获NMPA受理。根据协议，渤健将主导大中华区的生产和商业化，天境生物则依托杭州GMP基地负责供药。此次合作进一步巩固了渤健在免疫疾病领域的布局。（华尔街日报） 08 礼来豪掷70亿美元收购Kelonia，刷新体内CAR-T收购纪录 4月20日，礼来宣布以最高70亿美元收购体内CAR-T疗法公司Kelonia Therapeutics，预付款32.5亿美元，刷新体内CAR-T收购纪录。Kelonia成立于2022年，累计融资仅约9000万美元，核心管线KLN-1010（靶向BCMA的体内CAR-T）处于一期临床阶段。最新AACR数据显示，4例复发/难治性多发性骨髓瘤患者均达到100%的微小残留病灶阴性反应，且未出现3级以上细胞因子释放综合征。Kelonia的核心技术iGPS®平台通过工程化慢病毒载体实现T细胞特异性靶向，此前已获强生、安斯泰来合作背书。礼来今年在体内CAR-T领域累计投入近100亿美元。此次收购凸显MNC对体内CAR-T“颠覆传统体外制造、大幅降低成本”前景的战略押注，标志着细胞治疗范式正迎来底层重估。（礼来） 09 CDE发布首个ARC药物药学指导原则，核药-抗体融合赛道迎来统一审评标准 4月13日，国家药监局药审中心发布《抗体偶联放射性核素药物药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》，这是我国首个专门针对抗体偶联放射性核素（ARC）药物的系统性药学技术文件，彻底终结了该领域长期参照ADC与放射性药品通用指南的监管模糊状态。指导原则聚焦ARC药物“抗体靶向+放射性核素”双重属性，系统明确了核素选择、处方设计（辐解抑制、游离核素控制）、多样化生产模式（中心化、去中心化、即时生产等）、分阶段质量控制及稳定性与包装等关键技术要求，为全球增长最快的核药创新赛道划定了清晰的研发与审评标准。该文件将大幅缩短ARC药物的审评周期，加速我国在肿瘤、神经退行性疾病等领域的诊疗一体化药物创新，推动核药产业进入规范化、高质量发展的新阶段。（国家药监局） 10 BioNTech/映恩生物HER2 ADC治疗晚期子宫内膜癌2期研究达主要终点，ORR近50% 近日，BioNTech与映恩生物公布其在研HER2靶向ADC疗法trastuzumab pamirtecan（BNT323/DB-1303）的一项2期队列主要分析结果。该研究纳入145例HER2表达阳性的晚期或转移性子宫内膜癌患者，这些患者均在一线化疗后（部分曾接受免疫检查点抑制剂治疗）出现疾病进展。结果显示，经中心实验室确认HER2状态且既往接受过免疫治疗的73例患者中，客观缓解率达49.3%；全部96例中心检测患者的ORR为47.9%，中位无进展生存期8.1个月。按不同HER2表达水平，IHC1+、IHC2+、IHC3+患者的ORR分别为33.9%、40.4%和73.1%，中位缓解持续时间为10.3个月。安全性方面，不良反应与已知HER2靶向ADC特征一致，主要为轻度恶心、贫血等。该研究支持trastuzumab pamirtecan为HER2阳性晚期子宫内膜癌患者提供新的治疗选择。（BioNTech） 关于赛业生物 赛业生物自2006年成立，是一家以卓越的模型和服务助力新药研发的创新型CRO企业、国家高新技术企业、国家专精特新小巨人企业。公司依托自主基因编辑技术与先进的疾病模型平台，聚焦肿瘤、代谢性疾病、自身免疫疾病、眼科疾病、神经系统疾病等关键领域，提供涵盖模型构建、体内、外药理药效评估、机制研究等在内的全流程临床前CRO服务。 赛业生物持续拓展产品线，在抗体药物发现方向，公司构建了以HUGO-Ab®全人源抗体小鼠为特色的抗体药物研发平台。自主开发的HUGO-Ab®全人源抗体小鼠可高效生成高亲和力的人源化单抗与双抗候选分子；HUGO-GT®全基因组人源化小鼠支持更精准的人源药靶验证与功能研究，进一步推动生物药研发的临床转化效率。 赛业生物现有员工超1000人，运营面积逾4万平方米，构建了覆盖全球的服务网络与项目交付体系。未来，公司将持续以“数据+模型”双轮驱动，助力全球药企在新药研发道路上提速前行、突破创新。 针对本周资讯中的基因编辑、疾病模型构建、抗体药物发现等热点，以及临床前研发中的核⼼痛点，欢迎扫码或留言咨询。 点击「阅读原文」进行咨询！