An Interventional, Prospective Open-Label Study of Immunosuppressive Therapies to Mitigate Immune-Mediated Loss of Therapeutic Response to Asfotase Alfa (STRENSIQ®) for Hypophosphatasia (RESTORE)

The primary objective of this study is to evaluate the effect of immunosuppressive therapy (IST) in participants treated with asfotase alfa who demonstrate immune-mediated loss of effectiveness (LoE).

开始日期2026-07-29

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

NCT06348147

/ Suspended临床2期

An Attenuated Schedule Dara-RVd Induction for Patients With Newly Diagnosed Multiple Myeloma Who Are Eligible for Autologous Stem Cell Transplantation

This Phase II hybrid decentralized trial will examine the effect of daratumumab-based quadruplet induction therapy administered at an attenuated schedule in subjects with newly diagnosed multiple myeloma (NDMM) who are eligible for standard-of-care autologous stem cell transplantation (ASCT). Daratumumab, lenalidomide, bortezomib, and dexamethasone (Dara-RVd) have recently become a standard induction regimen for patients with NDMM who are eligible for ASCT in the United States. As implemented in clinical trials, Dara-RVd involves twice weekly bortezomib administration, which is inconvenient for patients and may result in increased rates of limiting toxicity, such as peripheral neuropathy. Adoption of alternate schedules involving once-weekly bortezomib is common in real-world practice, however a paucity of prospective data supporting this practice exists.
This study examines the efficacy of an attenuated Dara-RVd schedule involving once-weekly bortezomib dosing.

开始日期2026-07-01

申办/合作机构

Lineberger Comprehensive Cancer Center

NCT07072585

/ Not yet recruiting临床2/3期IIT

A Phase 2/3 Randomized Trial Investigating Daratumumab on a Modified Augmented BFM (aBFM) Backbone in Newly Diagnosed T-Lymphoblastic Leukemia (T-ALL) and T-Lymphoblastic Lymphoma (T-LL)

This phase II/III trial tests the addition of daratumumab to chemotherapy for treating patients with newly-diagnosed T-ALL and T-LL. Daratumumab is in a class of medications called monoclonal antibodies. It binds to a protein called CD38, which is found on some types of immune cells and cancer cells. Daratumumab may block CD38 and help the immune system kill cancer cells. Chemotherapy drugs work in different ways to stop the growth of cancer cells, either by killing the cells, by stopping them from dividing, or by stopping them from spreading. Giving chemotherapy with daratumumab may kill more cancer cells.

开始日期2026-06-28

申办/合作机构

The Children's Oncology Group Foundation, Inc.

100 项与硼替佐米相关的临床结果

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100 项与硼替佐米相关的转化医学

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100 项与硼替佐米相关的专利（医药）

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项与硼替佐米相关的文献（医药）

2026-12-31·ANNALS OF MEDICINE

Frequency-adjusted daratumumab-based regimen versus bortezomib/dexamethasone in newly diagnosed AL amyloidosis: a matched-cohort study

Article

作者: Li, Wenjing ; Zheng, Wanting ; Zhou, Meilan ; Liu, Baojian ; Zhao, Jin ; Xing, Yan ; Sun, Shiren

BACKGROUND:

The optimal dosing schedule for daratumumab (Dara) in newly diagnosed systemic light-chain (AL) amyloidosis requires refinement. This real-world study compared the efficacy and safety of a frequency-adjusted, cyclophosphamide-free Dara-based regimen with bortezomib/dexamethasone (BD).

METHODS:

We included newly diagnosed AL amyloidosis patients treated between January 2018 and December 2024, with follow-up data censored in August 2025. Using 1:1 propensity score matching based on age, cardiac stage, dFLC, and organ function, we compared hematologic/organ responses and survival. Survival was analyzed with Kaplan-Meier and log-rank tests. The Dara-based group received a cyclophosphamide-free regimen with an adjusted schedule (biweekly in cycle 1, then monthly) and a response-guided treatment duration.

RESULTS:

A total of 105 patients were included. After propensity score matching, 60 patients (30 per group) were selected for comparative analysis. The Dara-based group achieved significantly higher hematologic complete response (CR) rates at 6 months (57% vs. 27%, p = 0.018) and 12 months (63% vs. 27%, p = 0.002), with a markedly shorter median time to CR (61 vs. 120 days, p = 0.010). Organ responses were also superior: cardiac response 52% vs. 24% (p = 0.037) and renal response 56% vs. 27% (p = 0.037). No significant survival difference was observed during follow-up, and the safety profile was comparable between groups.

CONCLUSION:

A frequency-adjusted Dara-based regimen induces significantly faster and deeper hematologic and organ responses compared to BD in newly diagnosed AL amyloidosis which offers a promising personalized approach to reduce treatment burden and adverse events while maintaining high efficacy, supporting its integration into clinical practice for a broader patient population.

2026-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Indirect treatment comparison of DVRd plus DR maintenance (PERSEUS study) versus DVTd or VTd with or without lenalidomide maintenance in transplant-eligible patients with previously untreated multiple myeloma

Article

作者: He, Jianming ; Dimopoulos, Meletios A. ; Nair, Sandhya ; Einsele, Hermann ; Facon, Thierry ; Caillot, Denis ; Sonneveld, Pieter ; Zweegman, Sonja ; Ammann, Eric ; Nobrega, Marjorie ; Broijl, Annemiek ; Spencer, Andrew ; Perrot, Aurore ; Schjesvold, Fredrik ; Gay, Francesca ; Hajek, Roman ; Boccadoro, Mario ; Rodriguez-Otero, Paula ; Hulin, Cyrille ; Sitthi-Amorn, Anna ; Rowe, Melissa ; Leleu, Xavier ; Mina, Roberto

AIMS:

To compare the effectiveness of induction and consolidation with daratumumab, bortezomib, lenalidomide, and dexamethasone (DVRd) plus maintenance therapy with daratumumab and lenalidomide (DR) with 2 treatment regimens that are widely used for transplant-eligible newly diagnosed multiple myeloma (TE NDMM): bortezomib, thalidomide, and dexamethasone (VTd) or daratumumab-VTd (DVTd) followed by observation (Obs) or lenalidomide maintenance.

MATERIALS AND METHODS:

Individual patient-level data from the PERSEUS (NCT03710603) and CASSIOPEIA (NCT02541383) trials were used to compare DVRd + DR with VTd + Obs and with DVTd + Obs. Inverse probability of treatment weighting was used to adjust for differences in baseline patient characteristics between the two trials; inverse probability of censoring weighting was used to adjust for the second randomization of CASSIOPEIA. Data from the CASSIOPEIA and Myeloma XI (EudraCT 2009-010956-93) trials were combined to model outcomes associated with lenalidomide (R) maintenance following induction with DVTd or VTd.

RESULTS:

DVRd + DR showed superior progression-free survival compared with DVTd + Obs (hazard ratio, 0.39 [95% CI = 0.26-0.59]), VTd + Obs (0.17 [95% CI = 0.12-0.25]), DVTd + R (0.62 [95% CI = 0.41-0.92]), and VTd + R (0.29 [95% CI = 0.18-0.43]). Sensitivity analyses showed results were consistent with the base case.

LIMITATIONS:

The indirect treatment comparison was unanchored due to a lack of common comparators and relied on external data from the Myeloma XI trial to model outcomes associated with DVTd or VTd followed by R maintenance. Despite best efforts to identify and adjust for important treatment effect modifiers, there is a potential for residual confounding.

CONCLUSIONS:

Findings from this study suggest that DVRd followed by DR maintenance offers superior survival outcomes compared with current standards of care in TE patients with NDMM.

2026-12-01·MOLECULAR BIOLOGY REPORTS

Inhibition of interleukin-1 receptor-associated kinase (IRAK)-4 provides partial rescue of interleukin-1 beta induced functional and gene expression changes in equine tenocytes

Article

作者: Guest, Deborah Jane ; Flood, Caroline ; Beaumont, Ross Eric

Abstract:

Background:

Interleukin 1 beta (IL-1β) is upregulated following a tendon injury and in vitro studies have shown that it leads to numerous negative effects on tendon cell function and gene expression. IL-1β activates nuclear factor kappa-light-chain-enhancer of activated B cells (NF-κB) and we hypothesised that inhibiting NF-κB activation would mediate the negative effects of IL-1β on equine tendon cells in 3-dimensional (3D) cultures.

Methods and results:

Here, we tested three inhibitors of NF-κB signalling (Bortezomib, BAY11-7082 and Wedelolactone) along withTJ-M2010-5, an inhibitor of MyD88, which is a critical adaptor protein for mediating IL-1β signalling. None of these inhibitors were able to rescue gel contraction by equine tenocytes exposed to IL-1β in 3D culture. However, the daily application of the interleukin-1 receptor-associated kinase (IRAK)−4 inhibitor PF-06650833 resulted in a partial rescue of collagen contraction and interleukin-6 (IL-6) production by equine tenocytes in 3D culture. Global gene expression using RNA sequencing also revealed a partial rescue, although this was not as complete as that achieved using interleukin-1 receptor antagonist protein (IL1Ra), with many inflammatory pathways remaining upregulated. ENPP2 expression was significantly increased by IL-1β and rescued by both IL1Ra and PF-06650833 suggesting ENPP2 may be involved in collagen contraction. However, direct ENPP2 inhibition does not rescue IL-1β mediated inhibition of contraction and ENPP2 inhibition alone reduces collagen contraction.

Conclusions:

Together, this data demonstrates that IL-1β has a broad mechanism of action on tendon cells which cannot be fully mediated by targeting specific parts of the signalling pathway.

1,392

项与硼替佐米相关的新闻（医药）

2026-02-28

·临床试验信息资讯

告别“拍墓碑”时代：卫健委死亡证明电子化新政对肿瘤临床试验的深远影响

对于肿瘤临床试验从业者而言，总生存期（Overall Survival, OS）作为“金标准”终端的地位从未动摇。然而，在过往的临床试验实践中，为了收集那一纸死亡证明，临床监查员（CRA）和研究中心协调员（CRC）几乎练就了“十八般武艺”——跑派出所、蹲居委会、甚至去公墓拍墓碑。收集到的证明文件更是五花八门：火化证明、死亡证明、户口注销证明，格式不一、真伪难辨。这一困扰行业多年的痛点，正迎来历史性的破解机遇。近期国家卫健委发出的《关于加强居民死亡医学证明信息登记和电子证照管理工作的通知》（下称“通知”），标志着我国死亡证明管理正式迈入电子证照时代。本文将结合政策背景、行业痛点与最新学术进展，为从业者深度解析这一变革的影响与应对策略。一、政策解读：从纸质三联单到电子证照的跨越1.1 现行死亡证明管理体系要理解此次新政的价值，首先需要了解我国现行死亡证明管理体系。根据原国家卫生计生委、公安部、民政部联合发布的《关于进一步规范人口死亡医学证明和信息登记管理工作的通知》，目前我国使用全国统一制定的《居民死亡医学证明（推断）书》（以下简称《死亡证》），共四联：第一联：由出具单位随病案保存或按档案管理永久保存第二联：由死者户籍所在地公安部门永久保存第三联：由死者家属保存第四联：由民政部门收集保存（《居民死亡殡葬证》）这一纸质管理体系在实际运行中形成了多部门协作的信息闭环：医疗卫生机构签发《死亡证》→家属持证向公安机关申报户籍注销→家属持第四联到殡仪馆办理火化。1.2 新政的核心突破卫健委此次新政的核心在于推动电子证照的应用。虽然具体细则尚未完全公开，但从政策趋势可以推断：数据标准的统一：电子证照将实现全国统一的格式标准和数据规范跨部门信息共享：卫健、公安、民政三部门间的数据交换将从“按月交换”升级为实时共享电子签章法律效力：明确电子死亡证明与纸质版具有同等法律效力二、临床试验的“死亡证明之痛”：从业者的血泪史在深入分析新政影响前，有必要回顾肿瘤临床试验中OS数据收集的“至暗时刻”。2.1 多元证明文件的困局由于死亡证明涉及卫健、公安、民政三部门管理，且各地执行尺度不一，临床试验收集到的“死亡证据”呈现以下乱象：证明类型来源部门临床试验中的问题医学死亡证明医疗卫生机构最理想证据，但家属常丢失或未领取火化证明殡仪馆仅有死亡事实，无死因信息，无法区分疾病死亡与意外死亡户口注销证明公安部门仅有注销事实，无死因信息，时间滞后墓碑照片公墓民间替代方案，法律效力存疑，伦理争议大2.2 数据质量隐患这种混乱局面直接导致OS终点数据面临多重质量风险：失访偏倚：当患者失访后死亡，若无规范的死亡登记信息可查询，将导致删失数据增多。2024年发表于《Clinical Cancer Research》的FDA-AACR-ASA联合研讨会成果指出，失访是OS分析中引入偏倚的重要因素。时间不精确：不同来源的死亡日期可能存在差异（如实际死亡日、开具证明日、户籍注销日），影响生存时间的精确计算。死因无法确认：对于非肿瘤原因死亡（如治疗相关毒性、意外事件），若无医学死亡证明，将无法准确评估药物的安全性特征。2.3 从业者的无奈之举 “去派出所查户籍信息，去民政局问火化记录，实在不行就去墓园拍墓碑”——这曾是CRA圈内流传的“生存指南”。这些做法不仅效率低下，更面临伦理合规争议。墓碑照片作为源文件，其真实性、完整性和可核查性均难以保证。三、新政带来的变革：OS数据收集的“升维打击”3.1 从“被动追踪”到“主动查询” 电子死亡证明体系的建立，将使临床试验的OS数据收集模式发生根本转变：传统模式：患者失访→CRA通过各种渠道被动追踪→获得非标准化证明文件→源文件验证困难新模式：建立与国家死亡登记系统的数据对接机制→通过唯一标识符查询→获取标准化电子死亡证明→直接导入临床试验数据库3.2 对OS终点质量的系统性提升 2024年FDA-AACR-ASA联合研讨会的核心共识之一是：前瞻性规划OS数据收集对于确保终点质量至关重要。电子死亡证明体系将从以下维度提升OS数据质量：（1）完整性的提升美国临床肿瘤研究领域的经验表明，单一数据源往往无法实现100%的死亡捕获。Ontada公司近期发表于ISPOR的研究显示，联合使用电子健康档案（EHR）、财务数据仓库和商业死亡数据库，可实现约90%的死亡率捕获率；而加入美国国家死亡指数（NDI）后，可额外获得约5%的“提升”。中国电子死亡证明体系的建立，有望实现类似甚至更高的覆盖率，特别是在以下方面：跨区域死亡信息的互联互通院外死亡（如居家死亡）的规范登记与户籍注销、火化信息的自动核验（2）一致性的提升同一患者的多个死亡信息来源常存在日期不一致的问题。Ontada的研究显示，在有多个死亡记录的患者中，99.1%的患者在不同来源间具有相同的死亡月份和年份。电子证照体系的标准化将进一步提升这一一致性。（3）及时性的提升传统纸质证明的开具、流转、归档存在明显的时间滞后。电子证照可实现“签发即入库、入库即可查”，显著缩短死亡事件到数据记录的时滞。3.3 对安全性评估的特殊价值 OS不仅是疗效终点，更是重要的安全性终点。FDA在多个案例中发现，部分药物虽然PFS显著改善，但OS却呈现损害趋势。BELLINI研究中，venetoclax联合bortezomib治疗多发性骨髓瘤虽然PFS几乎翻倍、MRD阴性率提高13倍，但死亡风险却是对照组的2倍。在评估OS安全性损害时，准确的死因信息至关重要。电子死亡证明中规范填写的根本死因、直接死因、生前疾病等信息，是区分疾病进展死亡与治疗毒性死亡的关键依据。四、行业影响：从CRA到统计师的系统性变革4.1 临床运营：工作模式的重构对于一线CRA和CRC而言，死亡证明追踪将不再是“跑断腿”的体力活：变革前：耗时耗力：平均每例死亡追踪耗时数小时到数天伦理风险：涉及隐私信息的手工获取合规隐患：墓碑照片等非正规源文件变革后：标准化流程：通过伦理委员会批准的查询机制获取电子证照降本增效：大幅减少人工追踪成本质量提升：源文件规范，可核查性强4.2 数据管理：从手工录入到系统对接电子死亡证明的标准化数据结构，为临床试验数据管理系统（CDMS）的自动对接创造了条件：减少人工转录错误：死亡日期、死因代码等可直接导入eCRF 缩短数据清理周期：避免因死亡证明争议引发的质疑往复支持实时生存更新：长期随访阶段无需等待定期中心化追踪4.3 统计分析：更精确的估计与更丰富的方法 OS数据质量的提升，将直接赋能统计分析的深化：（1）删失比例的降低失访导致的删失是OS分析中偏倚的重要来源。更完整的死亡捕获将减少信息性删失风险，提升KM曲线估计的可靠性。（2）安全性损害评估的精确化 2024年Roche团队提出的“6选4”框架为OS安全性监测提供了系统的统计学方法。该方法涉及六个参数（零假设HR、备择假设HR、死亡数、决策阈值、一类错误、二类错误）的设定与求解。高质量的OS数据是应用这些方法的基础。（3）竞争风险分析的可行性当非肿瘤死亡事件可准确识别时，竞争风险模型（如Fine-Gray模型）的应用将更加普遍，从而更精确地评估疾病特异性死亡风险。五、前瞻思考：拥抱变革，主动布局5.1 对申办方的建议（1）建立与国家死亡登记系统的对接机制主动与卫健部门沟通，探索在伦理合规前提下建立死亡数据查询的绿色通道。可参考美国NDI（国家死亡指数）的查询模式，建立标准化的申请-查询-反馈流程。（2）修订临床试验方案和统计分析计划在方案中明确电子死亡证明的收集方式，并在SAP中预设基于高质量死亡数据的分析策略，包括：预设OS安全性损害的定义和阈值规划基于死因信息的敏感性分析考虑竞争风险模型的应用场景（3）升级电子数据采集系统确保EDC系统支持电子死亡证明的结构化数据导入，包括：标准化死亡日期的自动填充 ICD-10死因编码的映射源文件电子链接的留存5.2 对研究中心的建议优化院内死亡报告流程：确保临床科室与病案室、信息科的衔接通畅规范死因填写：加强临床医师对死亡医学证明填写规范的培训配合申办方数据查询：建立伦理委员会批准的电子证照提供机制5.3 对监管沟通的启示 2023年FDA-AACR-ASA联合研讨会提出了一个关键理念：当OS作为主要疗效终点不可行时，应预设“适合目的的OS损害评估” 。这意味着：即使以PFS或ORR作为主要终点，仍需预设OS安全性分析计划需明确“OS损害”的定义（如HR大于某个阈值）需规划用于排除特定安全性顾虑的统计学方法中国死亡证明电子化的推进，为满足这一监管预期提供了数据基础设施。申办方在与中国药监部门沟通时，可将电子死亡证明的可用性作为支持OS数据质量的论据。结语：告别“墓碑经济学”，迎接“数字证据时代” 从拍墓碑到电子证照，不仅是技术的进步，更是临床试验质量的跃升。对于肿瘤研发从业者而言，卫健委此次新政意味着：对于CRA/CRC，告别风里来雨里去的“死亡追踪”，回归有尊严的专业工作；对于数据管理员，告别五花八门的证明文件，拥抱标准化的数据源；对于统计师，告别信息性删失的困扰，拥抱更精确的生存估计；对于注册事务，在与监管沟通OS证据时，有了更坚实的底层支持。当然，电子死亡证明的全面落地仍需时日，跨部门数据共享的机制、伦理隐私保护的边界、技术标准的统一等问题仍需解决。但方向已经明确：在肿瘤药物研发的征途中，我们终将告别“拍墓碑”的无奈，迎来“数据多跑路、从业者少跑腿”的新时代。对于有远见的研发企业而言，现在正是主动布局、建立与国家死亡登记系统对接机制的最佳时机。毕竟，在证据为王的时代，谁掌握了高质量的数据，谁就掌握了通往成功的钥匙。

2026-02-28

·正大天晴药业集团

FIC新药获批！正大天晴JAK/ROCK抑制剂罗伐昔替尼开启骨髓纤维化一线治疗新范式

2月28日，正大天晴1类创新药罗伐昔替尼片（安煦®，TQ05105）在国内获批上市，用于中危-2或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症后骨髓纤维化（PET-MF）成年患者的一线治疗。罗伐昔替尼是一款全球首创（first-in-class）的JAK/ROCK双靶点小分子抑制剂，通过JAK/ROCK双通路协同发力，为中高危骨髓纤维化患者提供全新的治疗方案。骨髓纤维化（MF）是一种罕见的骨髓增殖性肿瘤（MPN），临床表现为血细胞进行性下降、肝脾肿大、全身症状（如乏力、盗汗、体重减轻、发热、骨痛等），且转化为急性髓系白血病（AML）风险极高[1]。随着我国人口老龄化加剧，骨髓纤维化患者数量呈上升态势，到2025年已超6.7万人，预计至2030年达约30万人。由于起病隐匿、症状复杂，多数患者在确诊时已处于中晚期，疾病负担较重。目前，骨髓纤维化尚无根治性治疗手段，临床治疗目标主要集中于缓解症状、延缓疾病进展、提高生活质量。罗伐昔替尼片是一款全新化学结构的1类新药，也是全球首个获批的JAK/ROCK双靶点小分子抑制剂，通过JAK/ROCK双通路径协同发力，实现强效抗炎与改善纤维化。罗伐昔替尼的一项关键注册临床研究显示，经IRC（独立影像评估委员会）评估的第24周脾脏体积较基线缩小≥35%（SVR35）受试者所占的比例为58.33%，任意时间点达到SVR35受试者比例达63.89%，且SVR35平均持续时间长达8.31个月，最佳总症状评分改善≥50%（TSS50）率高达77.78%。安全性方面，罗伐昔替尼在相关研究中的≥3级不良反应的发生率约40%，导致贫血情况的发生率约40%，治疗终止率6.7%。除骨髓纤维化适应症外，罗伐昔替尼在慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的治疗中也展现出卓越潜力。2025年8月，该适应症已被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，目前在国内正处Ⅲ期临床研究阶段，并已获得FDA批准在美国开展Ⅱ期临床。血液系统疾病领域因其病理机制的复杂性、患者人群的异质性以及治疗手段的高技术门槛，面临着诸多挑战。公司长期关注血液疾病领域未满足的临床需求，已获批上市了十余款产品——注射用重组人凝血因子Ⅷ（安恒吉®）、注射用重组人凝血因子Ⅶa N01（安启新®）、利妥昔单抗注射液（得利妥®）、达沙替尼片（依尼舒®）、甲磺酸伊马替尼胶囊（格尼可®）、注射用阿扎胞苷（维首®）、泊马度胺胶囊（安跃®）、注射用硼替佐米（千平®），以及2月14日新近获批的注射用卡非佐米（安非凡®）等，共同构成了强大的产品矩阵，覆盖多发性骨髓瘤、淋巴瘤、白血病、血友病等多个治疗领域。此外，中国生物制药还有十余个该领域的创新在研项目稳步推进，BCL-2抑制剂TQB3909、Syk抑制剂TQB3473、CD3/CD20双抗TQB2825、BCMA/CD3双抗TQB2934等多个产品均已进入Ⅲ期临床，有望为全球患者带来更多突破性的治疗选择。未来，中国生物制药将继续围绕明确的临床需求，加速创新研发和高质量产品上市，持续提升在血液系统疾病领域的综合实力。参考文献： [1] MESA R A, VERSTOVSEK S, CERVANTES F, et al. Primary myelofibrosis (PMF), post polycythemia vera myelofibrosis(post-PV MF), post essential thrombocythemia myelofibrosis(post-ET MF), blast phase PMF (PMF-BP): Consensus on ter-minology by the international working group for myelofibrosisresearch and treatment (IWG-MRT) [J]. Leuk Res, 2007, 31(6): 737-740. 声明： 1. 本新闻稿旨在促进医药信息的沟通和交流，仅供医疗卫生专业人士参阅，非广告用途。 2. 本公司不对任何药品和/或适应症作推荐。 3. 本新闻稿中涉及的信息仅供参考，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。若您想了解具体疾病诊疗信息，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。 ●2026 ELCC | 正大天晴肺癌领域4项研究入选，TQB2922、安罗替尼、格索雷塞最新进展即将亮相 ●春启新章奋进当时中国生物制药各子公司新春开工齐奋进 ●谢承润：写给中国生物制药家人们的一封家书 ●贝莫苏拜单抗第4个适应症获批上市，用于Ⅲ期非小细胞肺癌巩固治疗

2026-02-28

·癌友交流圈

2026年，15款抗肿瘤药有望在中国获批上市！

根据国家药品监督管理局药品审评中心最新统计，2026年预计将有34款抗肿瘤新药首次在中国获批上市，其中超过15款已被纳入优先审评程序，涵盖肺癌、胃癌、肝癌、多发性骨髓瘤、淋巴瘤等十余个癌种。更令人振奋的是，这些新药中包括了全球首款实体瘤CAR-T、首个国产BCMA双抗、首个第四代BTK抑制剂等多项“中国首个”乃至“全球首个”的创新突破。这意味着，在刚刚进入的2026年，无数正在与癌症抗争的患者，将有全新的治疗选择、更精准的靶向武器、更长的生存希望。第一部分：困境中的等待——为什么新药对癌症患者如此重要？【每一次新药获批，都是绝境中的一束光】老陈的故事，你一定不陌生。确诊多发性骨髓瘤五年，硼替佐米、来那度胺、达雷妥尤单抗……能用的药都用了，有效的时间越来越短，复发的间隔越来越近。每次复查，他都祈祷指标别再涨；每次耐药，他都问医生一句话：“还有新药吗？” 这个问题，问出了无数癌症患者和家属的心声。对于早期患者，手术和根治性治疗是希望；但对于晚期、复发、难治的患者，新药就是命。可现实是，抗癌新药的研发周期长达十年，研发成本动辄数十亿美元，很多患者等不起，也等不到。更让人揪心的是，即使国际上有了新药，在中国上市也需要时间。那些年在海外获批的BCMA ADC、DLL3双抗、CLDN18.2 CAR-T，国内患者只能看着新闻干着急。但2026年，这个局面正在被彻底改写。中国药企的创新能力已经跻身世界前列，越来越多的“全球首个”“中国首个”选择在中国首发上市。这一年，至少有15款被纳入优先审评的抗肿瘤新药有望获批，覆盖血液肿瘤、实体瘤、罕见肿瘤等多个领域。对于正在等待新药的患者来说，2026年，是充满希望的一年。第二部分：原理透析——这些新药凭什么能“救命”？【从血液到实体瘤，新机制正在攻克旧难题】这15款新药，涵盖了抗体偶联药物、CAR-T细胞疗法、双特异性抗体、小分子靶向药等多种前沿机制，每一类都代表着攻克癌症的不同思路。血液肿瘤的新武器：多发性骨髓瘤患者将有两大新选择。GSK的玛贝兰妥单抗是全球首个获批的BCMA ADC，通过与硼替佐米和地塞米松联用，为既往接受过至少一线治疗的患者提供新方案。智翔金泰的纬利妥米抗是国内首个报产的BCMA×CD3双抗，专门针对三线治疗失败的多发性骨髓瘤患者，通过非对称亲和力设计，在激活T细胞杀伤肿瘤的同时降低毒副作用。淋巴瘤领域，麓鹏制药的洛布替尼是第四代共价兼非共价BTK抑制剂，可以克服多种BTK突变导致的耐药，为套细胞淋巴瘤患者带来新选择。艾伯维的艾可瑞妥单抗是CD20×CD3双抗，联合利妥昔单抗和来那度胺用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤。实体瘤的破冰之旅：小细胞肺癌终于迎来靶向药。安进和百济神州的塔拉妥单抗是全球首个获批的DLL3靶向药，用于广泛期小细胞肺癌的三线治疗。胃癌患者将有两大创新疗法。科济药业的舒瑞基奥仑赛是全球首款报上市的实体瘤CAR-T产品，靶向Claudin18.2，用于至少二线治疗失败的晚期胃癌。石药集团和康宁杰瑞的安尼妥单抗是首个报上市的国产HER2双抗，联合化疗用于HER2阳性胃癌的二线治疗。肺癌领域，拜耳的BAY 2927088是一种口服可逆酪氨酸激酶抑制剂，用于携带HER2激活突变的晚期非小细胞肺癌二线治疗，2025年11月已在美国获批。胆管癌患者也将迎来新药。和黄医药的凡瑞格拉替尼是高选择性FGFR1/2/3抑制剂，用于FGFR2融合或重排的晚期肝内胆管癌。药捷安康的替恩戈替尼是多靶点激酶抑制剂，用于既往接受过FGFR抑制剂治疗的晚期胆管癌。鼻咽癌和食管鳞癌患者有望用上全球首创的双抗ADC。百利天恒的BL-B01D1是全球首个EGFR×HER3双抗ADC，用于经PD-1/PD-L1治疗失败的鼻咽癌和食管鳞癌。实体瘤领域还有两款广谱靶向药。威凯尔医药的安瑞替尼是新一代TRK抑制剂，用于NTRK融合的实体瘤患者，有潜力解决第一代TRK抑制剂的耐药问题。永泰生物的爱可仑赛是国内首款报产的实体瘤细胞疗法，用于肝癌术后预防复发。其他肿瘤方面，第一三共的吡昔替尼用于治疗症状性腱鞘巨细胞瘤。百济神州的索托克拉是国内首款获批的BCL2抑制剂，用于慢性淋巴细胞白血病和套细胞淋巴瘤。第三部分：解决方案——这15款新药，为哪些患者带来希望？【15款新药全解析，每一种癌都有新选择】以下为您详细梳理这15款有望在2026年获批的抗肿瘤新药，请对照您的病情，看看是否有适合的新选择。血液肿瘤（5款）玛贝兰妥单抗（GSK）适应症：多发性骨髓瘤药物类型：BCMA ADC 适用人群：与硼替佐米和地塞米松联合，用于既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者- 预计获批时间：2026年第一季度纬利妥米单抗（智翔金泰）适应症：多发性骨髓瘤药物类型：BCMA×CD3双抗适用人群：既往至少接受过三线治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单抗）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者- 预计获批时间：2026年第四季度洛布替尼（麓鹏制药）适应症：套细胞淋巴瘤药物类型：第四代BTK抑制剂适用人群：既往接受过BTK抑制剂治疗的成人套细胞淋巴瘤患者- 预计获批时间：2026年第一季度艾可瑞妥单抗（艾伯维）适应症：滤泡性淋巴瘤药物类型：CD20×CD3双抗适用人群：联合利妥昔单抗和来那度胺，用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者- 预计获批时间：2026年第四季度索托克拉（百济神州）适应症：慢性淋巴细胞白血病、套细胞淋巴瘤药物类型：BCL2抑制剂适用人群：既往接受过治疗的CLL/SLL患者，以及既往接受过抗CD20治疗和BTKi治疗的MCL患者- 预计获批时间：2026年第一季度实体瘤（10款）塔拉妥单抗（安进/百济神州）适应症：小细胞肺癌药物类型：DLL3双抗适用人群：广泛期小细胞肺癌成人患者的三线治疗- 预计获批时间：2026年第三季度舒瑞基奥仑赛（科济药业）适应症：胃癌药物类型：CLDN18.2 CAR-T 适用人群：Claudin18.2表达阳性、至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌患者- 预计获批时间：2026年第二季度安尼妥单抗（石药集团/康宁杰瑞）适应症：胃癌药物类型：HER2双抗适用人群：联合化疗用于至少接受过一种系统性治疗失败的HER2阳性局部晚期、复发或转移性胃/胃食管结合部腺癌- 预计获批时间：2026年第三季度 BAY 2927088（拜耳）适应症：非小细胞肺癌药物类型：口服TKI 适用人群：携带HER2激活突变且既往接受过一种全身性治疗的晚期非小细胞肺癌成人患者预计获批时间：2026年第二季度凡瑞格拉替尼（和黄医药）适应症：肝内胆管癌药物类型：FGFR抑制剂适用人群：既往接受过系统性治疗且存在FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的肝内胆管癌成人患者- 预计获批时间：2026年第四季度替恩戈替尼（药捷安康）适应症：胆管癌药物类型：多靶点激酶抑制剂适用人群：既往至少接受过一种系统性治疗和FGFR抑制剂治疗的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者- 预计获批时间：2026年第四季度 BL-B01D1（百利天恒）适应症：鼻咽癌、食管鳞癌药物类型：EGFR×HER3双抗ADC 适用人群：既往经PD-1/PD-L1单抗治疗且经至少两线化疗失败的复发或转移性鼻咽癌；既往经PD-1/PD-L1单抗联合含铂化疗治疗失败的复发性或转移性食管鳞癌预计获批时间：2026年第四季度安瑞替尼（威凯尔医药）适应症：实体瘤（NTRK融合）药物类型：新一代TRK抑制剂适用人群：携带NTRK融合基因的成人和12岁及以上青少年实体瘤患者，可解决第一代TRK抑制剂耐药问题- 预计获批时间：2026年第二季度爱可仑赛（永泰生物）适应症：肝细胞癌药物类型：非基因修饰细胞疗法适用人群：原发性肝细胞癌根治术后高复发风险人群，用于术后预防复发- 预计获批时间：2026年第二季度吡昔替尼（第一三共）适应症：腱鞘巨细胞瘤药物类型：CSF1R抑制剂适用人群：伴有重度病变或功能受限且无法通过手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤成年患者预计获批时间：2026年第四季度第四部分：升级认知——2026年，中国患者离世界最新疗法更近了【从跟跑到并跑，中国创新药正在改写治疗格局】写到这里，我想和你分享一个更深层的认知。过去，我们总觉得“好药在国外”。患者和家属翻墙查FDA官网，盯着海外临床试验数据，想尽办法买仿制药、找代购。那种“有好药但用不上”的无力感，无数家庭都体会过。但2026年，这个局面正在彻底改变。国产创新药的数量和质量，已经今非昔比。2025年，我国批准上市的创新药达76个，创历史新高，其中国产创新药占比超过80%。更重要的是，越来越多的“全球首个”选择在中国首发上市——比如全球首款实体瘤CAR-T、全球首个EGFR×HER3双抗ADC、全球首个获批上市的BCMA ADC……这些曾经遥不可及的“前沿疗法”，中国患者可以在家门口用上。政策层面也在全力支持。国家药监局明确，2026年将对新机制、新靶点创新药，在沟通交流、临床试验、注册申报、审评审批全链条强化服务支持，助力创新药“中国首发”。这意味着，未来中国患者离世界最新疗法的距离，将越来越近。所以，如果你或你的家人正在与癌症抗争，请记住三句话：第一句，新药研发从未停止，希望永远都在。耐药了、进展了，不代表无药可用，可能只是新药还没到你面前。第二句，关注国内新药审批动态。这15款新药只是2026年的开始，未来还有更多创新疗法在路上。第三句，相信中国创新药的力量。从仿制到首创，中国药企正在用实力证明：好药，中国也能造。你怎么看？你或你的家人正在等待哪款新药？欢迎在评论区留言，我们一起关注新药进展！如果觉得有用，请点赞+在看，支持我们把更多救命的信息传递给需要的人！注：【癌友交流圈】目前有肺癌、肝癌、肾癌、胃癌、肠癌、胰腺癌、妇瘤、泌尿肿瘤、血液肿瘤......等几乎涵盖所有癌种的临床试验正在招募患者！扫描下方二维码添加医学助理一对一咨询！癌友交流圈与您同行，共创健康未来。参与临床试验，获取国际前沿新药免费使用机会！更有一线专家团队为您的治疗保驾护航！ end 全国癌症病友交流群，为您提供全方位的支持与交流平台: 具体包括：呼吸系统肺癌病友交流群：小细胞肺癌，非小细胞肺癌（肺腺癌、肺鳞癌）... 消化系统癌症病友群：胃癌、肠癌、肝癌、胆管癌、胰腺癌、胆囊癌、食管癌、贲门癌... 妇科癌症病友群：乳腺癌、宫颈癌、卵巢癌、外阴癌、子宫内膜癌、输卵管癌... 泌尿系统癌症病友群：肾癌、前列腺癌、膀胱癌、尿路上皮癌、睾丸癌。阴茎癌... 头颈癌病友群：鼻咽癌、甲状腺癌，舌癌、口腔癌、胶质瘤... 血液癌病友群：淋巴瘤、白血病交流群... 罕见病病友群：胸腺瘤、平滑肌瘤，恶性脂肪瘤、黑色素瘤…… end 您的赞+在看+分享是我更新的动力！也能帮到更多病友，积极关注、分享能积福接好运哦！愿每个人都能早日康复！分享收藏点赞在看

细胞疗法优先审批免疫疗法上市批准抗体药物偶联物

100 项与硼替佐米相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D03150	硼替佐米	L01XX32	DB00188

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
免疫球蛋白轻链淀粉样变性	日本	Janssen Pharmaceutical KK	2006-10-20
巨球蛋白血症	日本	Janssen Pharmaceutical KK	2006-10-20
套细胞淋巴瘤	欧盟	Janssen-Cilag International NV	2004-04-26
套细胞淋巴瘤	冰岛	Janssen-Cilag International NV	2004-04-26
套细胞淋巴瘤	列支敦士登	Janssen-Cilag International NV	2004-04-26
套细胞淋巴瘤	挪威	Janssen-Cilag International NV	2004-04-26
多发性骨髓瘤	美国	Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.	2003-05-13

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
血液肿瘤	临床3期	芬兰	Celgene Corp.	2015-03-18
复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤	临床3期	意大利	Janssen-Cilag Ltd.	2013-02-04
复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤	临床3期	意大利	Janssen Pharmaceutica NV	2013-02-04
难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤	临床3期	意大利	Janssen Pharmaceutica NV	2013-02-04
难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤	临床3期	意大利	Janssen-Cilag Ltd.	2013-02-04
浆细胞白血病	临床3期	中国	Janssen Scientific Affairs LLC	2012-01-13
浆细胞白血病	临床3期	澳大利亚	Janssen Scientific Affairs LLC	2012-01-13
浆细胞白血病	临床3期	韩国	Janssen Scientific Affairs LLC	2012-01-13
弥漫性大B细胞淋巴瘤	临床3期	瑞士	Janssen-Cilag Ltd.	2011-04-01
弥漫性大B细胞淋巴瘤	临床3期	英国	Janssen-Cilag Ltd.	2011-04-01

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026	N/A	多发性骨髓瘤	140	Daratumumab+ bortezomib/cafilzomib+ lenalidomide+ dexamethasone (CD34+ cells <5×10^6/kg)	憲積獵鑰蓋窪觸糧膚糧(廠膚鬱鹽繭艱襯餘網鬱) = 構築觸廠淵鹽選膚廠鬱範鏇遞遞鏇餘願獵廠鹽 (鹽鏇壓襯鬱餘鑰顧範簾 ) 更多	积极	2026-02-04
Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026	N/A	多发性骨髓瘤	140	Daratumumab+ bortezomib/cafilzomib+ lenalidomide+ dexamethasone (CD34+ cells ≥5×10^6/kg)	憲積獵鑰蓋窪觸糧膚糧(廠膚鬱鹽繭艱襯餘網鬱) = 簾鑰襯鏇構獵鏇醖鬱獵範鏇遞遞鏇餘願獵廠鹽 (鹽鏇壓襯鬱餘鑰顧範簾 ) 更多	积极	2026-02-04
Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026	N/A	多发性骨髓瘤	71	Daratumumab+Bortezomib+Lenalidomide+Dexamethasone	淵觸積淵顧膚淵簾窪憲(膚繭膚壓簾窪簾選獵糧) = 艱餘鑰鹽鹹鏇製艱醖餘觸簾齋鏇壓鏇積網淵衊 (簾積網艱膚積簾膚衊鬱 ) 更多	积极	2026-02-04
Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026	N/A	多发性骨髓瘤	71	Daratumumab+Bortezomib+Lenalidomide+Dexamethasone (2025 IMS/IMWG high-risk criteria)	淵觸積淵顧膚淵簾窪憲(膚繭膚壓簾窪簾選獵糧) = 簾壓餘願構憲襯艱衊糧觸簾齋鏇壓鏇積網淵衊 (簾積網艱膚積簾膚衊鬱 ) 更多	积极	2026-02-04
Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026	临床1/2期	移植物抗宿主病	57	Post-transplant cyclophosphamide 50mg/kg (Full dose PTC)	壓網鬱選範衊廠網積蓋(積壓獵觸齋鹹鏇遞繭淵) = 1 patient developed PTLD, responsive to rituximab 遞壓窪鏇獵鹹觸艱醖齋 (鏇夢襯壓願製艱衊鹹願 ) 更多	积极	2026-02-04
Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026	临床1/2期	移植物抗宿主病	57	Post-transplant cyclophosphamide 37.5mg/kg (Reduced dose PTC)		积极	2026-02-04
NCT03850366 (Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026)	临床2期	外周干细胞移植	9	Fludarabine+Melphalan+TBI200 cGy+Haplo-SCT+PTCY+Bortezomib (Hematologic Malignancies)	築艱憲憲齋觸製積簾廠(願鑰醖顧窪廠顧糧範襯) = Six patients had cytokine release syndrome (CRS) with ASTCT grade of 1. Four patients had neutropenic fever, and one patient had engraftment fever. Median neutrophils and platelets engraftment were 16 and 26 days respectively. Two patients had reactivation of CMV, 2 had EBV, one had adenovirus, 3 had HHV6, all resolved. At 1 year for 7 evaluable patients IgG were >400 mg/dl and CD4 > 200 cells/ul. 選鑰鹹餘範築鬱網積窪 (糧鬱衊艱夢衊顧鑰遞淵 ) 更多	积极	2026-02-04
NCT02553460 (Pubmed \| Lancet Haematol)	临床1/2期	急性淋巴细胞白血病 KMT2A rearranged	50	BortezomibDexamethasoneVorinostatMitoxantronePegaspargase + BortezomibDexamethasoneVorinostatMitoxantronePegaspargase + BortezomibDexamethasoneVorinostatMitoxantronePegaspargasee + BortezomibDexamethasoneVorinostatMitoxantronePegaspargase + BortezomibDexamethasoneVorinostatMitoxantronePegaspargase	觸鏇積襯鹽艱鹹糧鹹構(觸築顧壓築網遞顧蓋製) = 網鑰簾膚醖餘鹹獵鬱願襯顧構壓鏇願遞艱糧簾 (積膚齋蓋製壓鏇鬱鏇選 )	积极	2026-02-01
NCT04474938 (ASH2025)	临床2期	免疫球蛋白轻链淀粉样变性	40	Daratumumab + Bortezomib + Dexamethasone	襯醖艱鏇網觸願願鏇淵(鏇窪衊壓鑰觸艱齋鑰蓋) = 鬱艱餘築艱鬱憲積鹹窪繭顧鬱製積繭觸鏇積鑰 (蓋窪範築遞鏇鬱範糧鏇, 36.3 ~ 68.7) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	多发性骨髓瘤一线	152	MRD guided consolidation with VRd/KPd	顧淵構鬱蓋憲餘糧淵憲(壓醖顧膚艱網鑰製蓋積) = 衊壓醖製衊艱築蓋簾選窪糧製憲鏇艱觸遞憲獵 (襯襯願顧願範簾鹹鏇簾 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	多发性骨髓瘤一线	21,978	Bortezomib-Lenalidomide-Dexamethasone (VRd)	構構餘鹽選廠網膚鹽鏇(餘網構鹹淵選構築糧餘) = 觸蓋衊製簾顧積醖淵夢窪憲壓餘艱顧鑰選廠獵 (製製繭夢選襯壓廠糧鹹 ) 更多	不佳	2025-12-06
NCT06245629 (ASH2025)	N/A	复发性多发性骨髓瘤	86	Bortezomib-bendamustine-melphalan	糧淵淵艱襯餘餘構艱製(衊鹹壓餘廠願簾壓鬱憲) = 鏇淵觸衊積築醖構壓範觸餘顧襯觸憲遞窪蓋窪 (夢廠鬱襯窪衊蓋壓醖鏇 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT06245629 (ASH2025)	N/A	复发性多发性骨髓瘤	86	High-dose melphalan	糧淵淵艱襯餘餘構艱製(衊鹹壓餘廠願簾壓鬱憲) = 鹹衊齋壓繭積簾鹽遞鏇觸餘顧襯觸憲遞窪蓋窪 (夢廠鬱襯窪衊蓋壓醖鏇 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	多发性骨髓瘤一线	28	Daratumumab+bortezomib+thalidomide+dexamethasone (D-VTd)	襯窪淵鬱顧鑰襯齋繭艱(製鏇鏇衊簾壓憲簾蓋繭) = 壓鹹鹽鏇選夢蓋積艱簾窪簾襯醖網艱膚範膚選 (顧壓築製鹽選觸淵齋艱 ) 更多	积极	2025-12-06