A Phase 1 Study Of Venetoclax, Dexamethasone, Bortezomib, And Daratumumab (VDBD) For Adolescent And Young Adult Patients With Relapsed Or Refractory T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia And Lymphomas

This is an open-label, single institution, Phase 1 study of Venetoclax, Dexamethasone, Bortezomib, and Daratumumab for adolescent and young adult participants with relapsed or refractory T-ALL or T-LBL

开始日期2026-09-01

申办/合作机构

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

NCT06015750

/ Withdrawn临床4期

An Interventional, Prospective Open-Label Study of Immunosuppressive Therapies to Mitigate Immune-Mediated Loss of Therapeutic Response to Asfotase Alfa (STRENSIQ®) for Hypophosphatasia (RESTORE)

The primary objective of this study is to evaluate the effect of immunosuppressive therapy (IST) in participants treated with asfotase alfa who demonstrate immune-mediated loss of effectiveness (LoE).

开始日期2026-07-29

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

NCT06348147

/ Suspended临床2期

An Attenuated Schedule Dara-RVd Induction for Patients With Newly Diagnosed Multiple Myeloma Who Are Eligible for Autologous Stem Cell Transplantation

This Phase II hybrid decentralized trial will examine the effect of daratumumab-based quadruplet induction therapy administered at an attenuated schedule in subjects with newly diagnosed multiple myeloma (NDMM) who are eligible for standard-of-care autologous stem cell transplantation (ASCT). Daratumumab, lenalidomide, bortezomib, and dexamethasone (Dara-RVd) have recently become a standard induction regimen for patients with NDMM who are eligible for ASCT in the United States. As implemented in clinical trials, Dara-RVd involves twice weekly bortezomib administration, which is inconvenient for patients and may result in increased rates of limiting toxicity, such as peripheral neuropathy. Adoption of alternate schedules involving once-weekly bortezomib is common in real-world practice, however a paucity of prospective data supporting this practice exists.
This study examines the efficacy of an attenuated Dara-RVd schedule involving once-weekly bortezomib dosing.

开始日期2026-07-01

申办/合作机构

Lineberger Comprehensive Cancer Center

100 项与硼替佐米相关的临床结果

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100 项与硼替佐米相关的转化医学

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100 项与硼替佐米相关的专利（医药）

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12,730

项与硼替佐米相关的文献（医药）

2026-12-31·ANNALS OF MEDICINE

Frequency-adjusted daratumumab-based regimen versus bortezomib/dexamethasone in newly diagnosed AL amyloidosis: a matched-cohort study

Article

作者: Li, Wenjing ; Zhou, Meilan ; Zheng, Wanting ; Liu, Baojian ; Zhao, Jin ; Xing, Yan ; Sun, Shiren

BACKGROUND:

The optimal dosing schedule for daratumumab (Dara) in newly diagnosed systemic light-chain (AL) amyloidosis requires refinement. This real-world study compared the efficacy and safety of a frequency-adjusted, cyclophosphamide-free Dara-based regimen with bortezomib/dexamethasone (BD).

METHODS:

We included newly diagnosed AL amyloidosis patients treated between January 2018 and December 2024, with follow-up data censored in August 2025. Using 1:1 propensity score matching based on age, cardiac stage, dFLC, and organ function, we compared hematologic/organ responses and survival. Survival was analyzed with Kaplan-Meier and log-rank tests. The Dara-based group received a cyclophosphamide-free regimen with an adjusted schedule (biweekly in cycle 1, then monthly) and a response-guided treatment duration.

RESULTS:

A total of 105 patients were included. After propensity score matching, 60 patients (30 per group) were selected for comparative analysis. The Dara-based group achieved significantly higher hematologic complete response (CR) rates at 6 months (57% vs. 27%, p = 0.018) and 12 months (63% vs. 27%, p = 0.002), with a markedly shorter median time to CR (61 vs. 120 days, p = 0.010). Organ responses were also superior: cardiac response 52% vs. 24% (p = 0.037) and renal response 56% vs. 27% (p = 0.037). No significant survival difference was observed during follow-up, and the safety profile was comparable between groups.

CONCLUSION:

A frequency-adjusted Dara-based regimen induces significantly faster and deeper hematologic and organ responses compared to BD in newly diagnosed AL amyloidosis which offers a promising personalized approach to reduce treatment burden and adverse events while maintaining high efficacy, supporting its integration into clinical practice for a broader patient population.

2026-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Indirect treatment comparison of DVRd plus DR maintenance (PERSEUS study) versus DVTd or VTd with or without lenalidomide maintenance in transplant-eligible patients with previously untreated multiple myeloma

Article

作者: Nair, Sandhya ; Einsele, Hermann ; Facon, Thierry ; He, Jianming ; Dimopoulos, Meletios A. ; Caillot, Denis ; Sonneveld, Pieter ; Zweegman, Sonja ; Ammann, Eric ; Nobrega, Marjorie ; Broijl, Annemiek ; Spencer, Andrew ; Perrot, Aurore ; Schjesvold, Fredrik ; Gay, Francesca ; Hajek, Roman ; Boccadoro, Mario ; Rodriguez-Otero, Paula ; Hulin, Cyrille ; Sitthi-Amorn, Anna ; Rowe, Melissa ; Leleu, Xavier ; Mina, Roberto

AIMS:

To compare the effectiveness of induction and consolidation with daratumumab, bortezomib, lenalidomide, and dexamethasone (DVRd) plus maintenance therapy with daratumumab and lenalidomide (DR) with 2 treatment regimens that are widely used for transplant-eligible newly diagnosed multiple myeloma (TE NDMM): bortezomib, thalidomide, and dexamethasone (VTd) or daratumumab-VTd (DVTd) followed by observation (Obs) or lenalidomide maintenance.

MATERIALS AND METHODS:

Individual patient-level data from the PERSEUS (NCT03710603) and CASSIOPEIA (NCT02541383) trials were used to compare DVRd + DR with VTd + Obs and with DVTd + Obs. Inverse probability of treatment weighting was used to adjust for differences in baseline patient characteristics between the two trials; inverse probability of censoring weighting was used to adjust for the second randomization of CASSIOPEIA. Data from the CASSIOPEIA and Myeloma XI (EudraCT 2009-010956-93) trials were combined to model outcomes associated with lenalidomide (R) maintenance following induction with DVTd or VTd.

RESULTS:

DVRd + DR showed superior progression-free survival compared with DVTd + Obs (hazard ratio, 0.39 [95% CI = 0.26-0.59]), VTd + Obs (0.17 [95% CI = 0.12-0.25]), DVTd + R (0.62 [95% CI = 0.41-0.92]), and VTd + R (0.29 [95% CI = 0.18-0.43]). Sensitivity analyses showed results were consistent with the base case.

LIMITATIONS:

The indirect treatment comparison was unanchored due to a lack of common comparators and relied on external data from the Myeloma XI trial to model outcomes associated with DVTd or VTd followed by R maintenance. Despite best efforts to identify and adjust for important treatment effect modifiers, there is a potential for residual confounding.

CONCLUSIONS:

Findings from this study suggest that DVRd followed by DR maintenance offers superior survival outcomes compared with current standards of care in TE patients with NDMM.

2026-12-01·MOLECULAR BIOLOGY REPORTS

Inhibition of interleukin-1 receptor-associated kinase (IRAK)-4 provides partial rescue of interleukin-1 beta induced functional and gene expression changes in equine tenocytes

Article

作者: Guest, Deborah Jane ; Beaumont, Ross Eric ; Flood, Caroline

Abstract:

Background:

Interleukin 1 beta (IL-1β) is upregulated following a tendon injury and in vitro studies have shown that it leads to numerous negative effects on tendon cell function and gene expression. IL-1β activates nuclear factor kappa-light-chain-enhancer of activated B cells (NF-κB) and we hypothesised that inhibiting NF-κB activation would mediate the negative effects of IL-1β on equine tendon cells in 3-dimensional (3D) cultures.

Methods and results:

Here, we tested three inhibitors of NF-κB signalling (Bortezomib, BAY11-7082 and Wedelolactone) along withTJ-M2010-5, an inhibitor of MyD88, which is a critical adaptor protein for mediating IL-1β signalling. None of these inhibitors were able to rescue gel contraction by equine tenocytes exposed to IL-1β in 3D culture. However, the daily application of the interleukin-1 receptor-associated kinase (IRAK)−4 inhibitor PF-06650833 resulted in a partial rescue of collagen contraction and interleukin-6 (IL-6) production by equine tenocytes in 3D culture. Global gene expression using RNA sequencing also revealed a partial rescue, although this was not as complete as that achieved using interleukin-1 receptor antagonist protein (IL1Ra), with many inflammatory pathways remaining upregulated. ENPP2 expression was significantly increased by IL-1β and rescued by both IL1Ra and PF-06650833 suggesting ENPP2 may be involved in collagen contraction. However, direct ENPP2 inhibition does not rescue IL-1β mediated inhibition of contraction and ENPP2 inhibition alone reduces collagen contraction.

Conclusions:

Together, this data demonstrates that IL-1β has a broad mechanism of action on tendon cells which cannot be fully mediated by targeting specific parts of the signalling pathway.

1,550

项与硼替佐米相关的新闻（医药）

2026-04-30

·拜尔迪生物

破解急性髓系白血病（AML）复发魔咒：靶向白血病干细胞（LSC）与免疫检查点的精准治疗新纪元

导语：急性髓系白血病（AML）曾是血液科医生眼中最棘手的“硬骨头”之一。随着精准医疗时代的到来，我们不再仅仅满足于“缓解”，而是追求更深层次的“治愈”。为什么有些AML容易复发？为什么常规化疗难以彻底清除病灶？答案往往隐藏在白血病干细胞的顽固特性与复杂的基因驱动网络之中。本文将沿着"起源—演变—逃逸—破局"的脉络，解析AML从造血干细胞恶性转化到临床精准治疗的完整科学叙事。 Section.01 白血病不是“一种病” 白血病分类急性髓系白血病（AML）是成人急性白血病中最常见的一种，在白血病亚型中致死率最高。尽管三分之二的AML患者对诱导化疗有反应并实现完全缓解，但大多数患者最终会复发[1] Section.02 根源——白血病干细胞（LSC) AML是造血干细胞（HSC）中一系列突变事件的结果，这些突变事件包括遗传和表观遗传的改变，从而改变了改变正常的造血过程[2] 正常状态：HSC 位于造血金字塔的顶端，负责维持终身的血液生成。核心功能是：自我更新（复制自己）和多向分化（产生所有类型的血细胞）。癌变瞬间：当 HSC（有时也可能是早期的祖细胞）积累了特定的基因突变（如DNMT3A、TET2、NPM1、FLT3-ITD等），它就会发生“恶性转化”，成为白血病干细胞（LSC）前体。白血病干细胞（LSC）与正常造血干细胞（HSC）类似，通过异种移植实验，在免疫缺陷的小鼠体内植入可引发白血病。LSC具有自我更新和分化白血病母细胞的潜力。此外，它们还具有介导化疗耐药性和免疫监测的机制。因此，LSC负责白血病的发生、维持和复发[3] 早期检测这些LSC有助于在AML明显复发前将患者分配至挽救性治疗或纳入临床试验。图1.急性骨髓性白血病（AML）的演变与复发[2,3] Section.03 演变——AML的克隆进化与复发 "克隆进化":白血病细胞从一个原始的、携带驱动突变的始祖克隆开始，在疾病进展和治疗压力下，不断产生新的亚克隆（分支），并通过自然选择（如耐药克隆的扩增）导致疾病复发或恶化的动态过程。复发: 诊断时存在的主克隆可能对化疗敏感而被清除，但一个原本微小的、携带耐药突变的亚克隆（如FLT3-ITD突变亚克隆）在化疗压力下获得了生存优势，进而扩增成为复发时的主导克隆。化疗和靶向药（如FLT3抑制剂）会杀死敏感细胞，但会筛选出耐药细胞。这就好比抗生素滥用导致细菌耐药，治疗本身重塑了白血病的基因图谱。克隆进化(CE)是白细胞生成、药物耐药性发展以及急性髓系白血病（AML）疾病复发的驱动力。AML的演化过程，包括正常造血、克隆造血（一种年龄依赖的前白血病状态）和克隆生长（明显的AML）。与LSC不同，前-LSC保持分化能力，能够产生成熟血液和免疫细胞。这些携带突变的祖体偏好炎症环境，从而促成心血管疾病，也可能促进克隆进化。前LSC或突变的多能祖细胞发生额外突变，导致LSC推动克隆生长[3,4] Section.04 驱动——关键突变与信号通路 AML的发病机制由细胞中的基因改变驱动，这些改变可能影响信号传导、表观遗传修饰、DNA修复和凋亡[5] 突变的IDH1（细胞质）和IDH2（线粒体）酶产生升高的致癌代谢物2-羟基谷二酸（2-HG），该酶抑制染色质修饰酶如组蛋白和DNA脱甲基化酶，导致细胞分化受阻，促进致癌。 FLT3-ITD突变导致FLT3受体的本质性激活，触发包括RAF/MEK/ERK、PI3K/AKT和STAT通路在内的下游信号通路。这种连续的信号传递促进细胞增殖、存活和分化阻断，促进白细胞生成。 AML中的TP53突变损害p53的肿瘤抑制功能，p53在DNA损伤刺激下被激活，导致细胞凋亡、衰老、DNA修复和细胞周期停止。这导致细胞增殖不受控制，基因组不稳定，白细胞生成增强。在携带突变NPM1基因的AML中，由于核输出量超过核输入，NPM1在细胞质中异常表达。突变NPM1无法稳定核质中的TP53，而TP53通常调节应激反应和生长抑制。 AML发病机制中的关键驱动突变与细胞通路[5] Section.05 逃逸——免疫检查点与LSC免疫微环境 AML由致癌突变驱动，这些突变受表观遗传变化影响，导致增殖和存活。癌症的进展和克隆扩增依赖于免疫逃避策略以维持生存。T细胞耗尽、NK细胞功能障碍和复杂的微环境变化促进了支持白血病进展和治疗耐药性的环境。AML生态位通过允许囊胚、基质和免疫细胞之间的串扰，推动免疫监测缺陷[6] 免疫逃逸机制 PD-1/PD-L1轴：AML细胞表面高表达PD-L1，与T细胞上的PD-1结合，向免疫系统发送“别杀我”的抑制信号，导致T细胞耗竭。 TIM-3与LAG-3：在LSC上特异性高表达，不仅是免疫逃逸的关键，更是LSC生存的依赖通路。最新Science研究发现在AML中，逃避巨噬细胞吞噬的“别吃我”的信号是CD43而不是CD47。在人体内CD47对巨噬细胞的抑制作用可能较弱，真正的免疫屏蔽机制或由CD43修饰形成的“糖盾”主导。CD43是AML逃避巨噬细胞吞噬的关键分子[7] 临床启示：阻断这些检查点（如使用单抗），可以撕开癌细胞的伪装，重新激活患者自身的免疫系统。调控AML和急性髓系白血病干细胞(LSC)功能的免疫检查点（ICs）[8] Section.06 破局——精准医疗的治疗靶点随着测序技术的快速发展，人们在理解急性髓系白血病（AML）分子发病机制方面取得了巨大进展，从而揭示了其巨大的遗传和克隆异质性，并为精准医疗方法铺平了道路。免疫疗法的发展因白血病细胞和非恶性造血祖细胞均表达的抗原而受到阻碍；尽管如此，多种多样的免疫疗法目前正在进入临床开发阶段[9,10] 免疫治疗抗体-药物偶联物（ADC）、双特异性抗体、单克隆抗体、检查点抑制剂，以及细胞疗法（供者淋巴细胞输注、细胞毒性T淋巴细胞、嵌合抗原受体疗法、自然杀伤细胞、细胞因子诱导的杀伤细胞）靶向药物 FLT3抑制剂:如吉瑞替尼(Gilteritinib)、米哚妥林(Midostaurin)，精准阻断增殖信号。 IDH1/2抑制剂:针对代谢异常，诱导细胞分化。 BCL-2抑制剂(维奈克拉):被称为“靶向药中的化疗”，通过破坏线粒体功能诱导凋亡，尤其适合老年或不耐受化疗患者。联合治疗策略 “靶向+去甲基化”：如维奈克拉联合阿扎胞苷，已成为许多不适合强化疗患者的标准方案。 “免疫+靶向”：探索免疫检查点抑制剂与靶向药的协同作用。 AML中精准医疗的治疗靶点[9,10] Section.07 结语：从“对抗”到“共存”再到“清除” 愿景：AML的治疗已进入分子水平的精准时代。通过深入理解LSC和驱动机制，我们将白血病从一种“绝症”转变为一种可防、可控、甚至可治愈的疾病。 📚 参考文献 1.NPJ Precis Oncol. 2025;9(1):396. 2.J Exp Clin Cancer Res. 2023;42(1):259.3.Haematologica. 2023;108(2):353-366.4.Blood.2023;142 (Supplement 1): 4310.5.Cells. 2024;13(16):1392.6.Cancers (Basel). 2024;16(15):2615. 7.Science. 2026;392(6794):eady5196.8.Leukemia. 2025;39(6):1277-1293.9.Nat Rev Clin Oncol. 2021;18(9):577-590.10.Leukemia. 2025;39(10):2313-2328. AmBeed产品推荐 AML明星小分子更多查询官网 Ivosidenib Ivosidenib 是一种选择性的 IDH1(异柠檬酸脱氢酶 1)抑制剂, 对 IDH1 R132H 突变体具有高亲和力. Ivosidenib 主要用于治疗具有 IDH1 突变的急性髓性白血病 (AML) 和其他相关肿瘤. A153326 IDH1 Enasidenib Enasidenib是一种选择性的突变型IDH2酶抑制剂, IC50为12 nM. A257789 IDH2 Midostaurin Midostaurin (PKC412; CGP 41251) 是一种口服活性、可逆的多靶点蛋白激酶抑制剂, 抑制PKCα/β/γ、Syk、Flk-1、Akt、PKA、c-Kit、c-Fgr、c-Src、FLT3、PDGFRβ和VEGFR1/2的IC50值范围为22到500 nM. A297057 FLT3 Sorafenib Sorafenib是一种多靶点激酶抑制剂, 能够抑制 Raf-1 和 B-RAF(IC50 分别为 6 和 22 µM), 以及受体酪氨酸激酶 VEGFR2、VEGFR3、PDGFRβ、FLT3 和 c-Kit(IC50 分别为 90、15、20、57 和 58 nM). A316727 FLT3 Gilteritinib Gilteritinib (ASP2215) 是一种强效和 ATP 竞争性的 FLT3/AXL 抑制剂, IC50 值分别为 0.29 nM 和 0.73 nM. A425350 FLT3 Quizartinib Quizartinib (AC220) 是一种口服活性、高选择性和强效的第二代 II 型 FLT3 酪氨酸激酶抑制剂, Kd 为 1.6 nM. Quizartinib 抑制 MV4-11 细胞中野生型 FLT3 和 FLT3-ITD 自磷酸化的 IC50 值分别为 4.2 nM 和 1.1 nM. A475775 FLT3 Glasdegib Glasdegib是一种强效且口服生物可用的 smoothened (Smo)抑制剂, 其对人类Smo(氨基酸181-787)的IC50值为 4 nM. A575113 SMO Ziftomenib Ziftomenib是一种口服活性的 menin-MLL 相互作用抑制剂, 展示出抗肿瘤活性, 特别是在MLL融合相关的白血病中具有显著的应用潜力. A1550156 Menin-MLL Revumenib Revumenib (SNDX-5613) 是一种有效且特异的 Menin-MLL 抑制剂, 结合 Ki 为 0.149 nM. Revumenib 可用于 MLL 基因重排的急性白血病研究, 包括急性淋巴细胞白血病 (ALL) 和急性髓细胞白血病 (AML). A1365567 Menin-MLL Azacitidine 5-Azacytidine 是胞苷的核苷类似物, 能够特异性抑制DNA甲基化, 捕获DNA甲基转移酶. 5-Azacytidine (5-AZA) 通过其抑制 DNA 甲基转移酶的表观遗传作用, 激活了关键转录因子 TFEB, 从而强烈诱导了保护性的自噬途径. A386837 DNMT Decitabine Decitabine是一种强效的 DNA 甲基转移酶抑制剂, 其在 HL-60 和 KG1a 细胞中的 IC50 值分别为 438 nM 和 4.38 nM. A156645 DNMT 6-Thioguanine 6-Thioguanine 是一种抗白血病化合物, 抑制 SARS 和 MERS 病毒木瓜样蛋白酶 (PLpro), IC50 为 25 μM, 并作为 DNA 去甲基化剂. A393548 DNMT Navitoclax Navitoclax (ABT-263) 是一种口服有效的 Bcl-2 抑制剂, 可与多种 Bcl-2 家族蛋白结合, Ki 值小于 1 nM. A204180 Bcl-2 Idasanutlin Idasanutlin (RG7388) 是一种强效且选择性的 MDM2 拮抗剂, IC50 为 6 nM, 能抑制 p53-MDM2 结合. A124368 MDM2 Bortezomib Bortezomib是一种可逆性和选择性的蛋白酶体 (proteasome) 抑制剂, 通过靶向苏氨酸残基有效抑制 20S 蛋白酶体 (Ki=0.6 nM). Bortezomib 主要用于多发性骨髓瘤和其他血液癌症的治疗研究. A385479 Proteasome AML热门抗体更多查询官网 Gemtuzumab ozogamicin Gemtuzumab ozogamicin是一种靶向CD33的抗体偶联物(ADC), 通过将细胞毒性药物奥佐米星递送至CD33阳性的髓系细胞, 用于治疗急性髓系白血病(AML). A1544288 CD33 Cusatuzumab Cusatuzumab是一种靶向CD70的单克隆抗体, 通过与在急性髓系白血病(AML)干细胞上表达的CD70结合, 介导ADCC等免疫杀伤效应. A1603395 CD70 Magrolimab Magrolimab是一种人源化IgG4单克隆抗体, 通过与CD47结合来阻止其与信号调节蛋白α(SIRPα)结合. Magrolimab具有用于多种癌症研究的潜力. A1556695 CD47 Monalizumab Monalizumab是一种靶向NKG2A的人源化单克隆抗体, 通过阻断NK细胞和部分T细胞上的抑制性受体NKG2A, 来增强其抗肿瘤能力, 用于头颈癌等癌症. A1678587 NKG2A Sabatolimab Sabatolimab是一种人源化IgG4单克隆抗体, 通过与TIM-3结合来阻止其与配体结合. Sabatolimab具有用于骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病研究的潜力. A1603393 TIM3 北京拜尔迪生物是Ambeed授权代理商，更多活动及产品，欢迎咨询订购！北京拜尔迪热线：010-62960866 网址：www.biodee.net 北京拜尔迪生物(BioDee)，成立于2003年，国家级高新技术企业，多个进口品牌和优秀国产品牌的一级代理商，专注于生命科学领域，为客户提供试剂、耗材、仪器等产品，涵盖了细胞生物学、微生物学、植物学、分子生物学、生物化学、免疫学等领域。

2026-04-29

·围药成长小驿站

4月28日，NMPA拟将8款药物纳入“突破性治疗药物”

4月28日，CDE拟将8款药物纳入突破性疗法（BTD），公示结束日期为5月8日。从药品类型来看，这8款药物分别为4款化药，4款治疗用生物制品。从药品注册分类来看，这8款药物中有7款均为1类新药，仅1款为2.4类“老药”，但新增“国内外均未获批的适应症”。 1. 艾力斯医药的AST24082胶囊(JAB-3312胶囊) AST24082胶囊(又称JAB-3312胶囊，通用名sitneprotafib)，是由加科思药业自主研发的一种‌高选择性SHP2抑制剂‌。自2024年8月起，‌艾力斯医药‌获得AST24082胶囊(JAB-3312胶囊）在中国大陆、港澳台地区的‌独占开发与商业化权利。目前AST24082胶囊(JAB-3312胶囊）主要用于治疗携带‌KRAS G12C突变‌的晚期实体瘤，尤其是‌非小细胞肺癌（NSCLC）‌。该药通过阻断RTK-RAS-MAPK信号通路，增强抗肿瘤效应，并可重塑肿瘤微环境，从而克服KRAS抑制剂的耐药机制。此次拟纳入突破性疗法的适应症：枸橼酸戈来雷塞片联合AST24082胶囊（JAB-3312胶囊）用于治疗携带鼠类肉瘤病毒癌基因（KRAS）G12C 突变型、PD-L1<50%局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者的一线治疗。 2. 文达医药和恒雅医药联合开发的NHWD-870 HCl片 NHWD-870HCl片为小分子选择性BET抑制剂，就目前已经完成的临床研究结果表明，对晚期经多次治疗失败的实体瘤或淋巴瘤患者表现出一定的疗效。此次拟纳入突破性疗法的适应症：用于既往化疗失败的晚期胸部中线（NUT）癌。 3. 瀚森制药的注射用HS-20093 注射用HS-20093是瀚森制药自主研发一款B7-H3靶向ADC，由全人源抗B7-H3单抗与拓扑异构酶抑制剂(TOPOi)有效载荷共价连接而成，正于中国开展用于治疗肺癌，肉瘤，头颈癌以及其他实体瘤的多项临床研究，其中最高研究阶段为临床Ⅲ期。 2023年12月20日，翰森制药与GSK订立独家许可协议，授予GSK全球独占许可（不含中国内地、香港、澳门及台湾），以开发、生产及商业化该产品。截至目前，翰森制药及合作方GSK已分别推动HS-20093(合作方代码GSK'227)获得中、美、欧药品监管注册机构5项突破性疗法/优先药物认定。此次拟纳入突破性疗法的适应症：用于既往一线接受含铂化疗和免疫检查点抑制剂（ICI）治疗后失败的不可切除的局部晚期或转移性食管鳞癌。 4. 信达生物的IBI363 ‌IBI363（又称TAK-928），是由信达生物自主研发的全球首创PD-1/IL-2α-bias双特异性抗体融合蛋白‌，属于免疫治疗药物，同时具有阻断PD-1/PD-L1通路和激活IL-2通路两项功能。 IBI363的IL-2臂经过了设计改造，保留了其对IL-2 Rα的亲和力，但削弱了对IL-2Rβ和IL-2Rγ的结合能力，以此降低毒性；而PD-1结合臂可以同时实现对PD-1的阻断和IL-2的选择性递送。信达生物已与武田制药就IBI363 (武田研发代号: TAK-928)的共同开发和共同商业化达成许可及合作协议。截至目前，IBI363已获美国FDA两项快速通道资格认定，分别用于治疗晚期鳞状非小细胞肺癌和黑色素瘤。IBI363也获得中国NMPA纳入突破性治疗药物品种，治疗晚期黑色素瘤。此次拟纳入突破性疗法的适应症：联合贝伐珠单抗用于既往≥2线标准治疗失败的晚期微卫星稳定或错配修复完整（MSS/pMMR）型的结直肠癌。 5. 石药集团的SYS6010 SYS6010 (又称CPO301) ，是由石药集团附属公司巨石生物制药有限公司开发的一款抗人EGFR人源化单抗—JS-1偶联注射剂（ADC）。截至目前， SYS6010共获得1项中国突破性治疗认定和3项美国FDA快速通道资格。此次拟纳入突破性疗法的适应症：既往一线接受含铂化疗和免疫检查点抑制剂（ICI）治疗后失败的不可切除的局部晚期或转移性食管鳞癌。 6. 康诺亚的CM336注射液 CM336注射液（又称OM336），是康诺亚自主研发的创新型TCE双特异性抗体药物，其活性成分为重组抗B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3人源化双特异性抗体。 2024年11月，康诺亚将CM336的海外权益（除大中华区）独家授权给Ouro Medicines。 2026年3月，吉利德以最高约21.75亿美元收购了Ouro Medicines，CM336成为吉利德旗下资产。通过此次交易，康诺亚获得约3.2亿美元的收益及未来的销售分成。截至目前，CM336共获得1项美国FDA快速通道资格（FTD）和1项美国FDA孤儿药资格（ODD）。此次拟纳入突破性疗法的适应症：既往接受过硼替佐米和CD38单抗治疗的复发或难治性轻链型淀粉样变。 7. 礼来的Selpercatinib胶囊 Selpercatinib（塞普替尼，商品名：Retevmo）是由礼来公司研发的高选择性RET激酶抑制剂，已在中国和美国等多个国家/地区获批上市。 2022年3月，信达生物获得了Selpercatinib在中国的独家商业化权利，全权负责其定价、进口、市场营销、分销和销售推广。此次拟纳入突破性疗法的适应症：本品适用于RET基因融合阳性的IB期至IIIA期非小细胞肺癌（NSCLC）患者根治性局部治疗后的辅助治疗。 8. BMS的Mezigdomide（CC-92480）胶囊 Mezigdomide（又称CC-92480），是由新基公司发现的。在2019年，百时美施贵宝完成了对新基的收购，新基成为其全资子公司，因此该药物目前完全归属于BMS。 Mezigdomide是一种cereblon（CRBN）E3连接酶调节剂（CELMoD），其作用机制是通过与CRBN结合，快速且强效地降解转录因子Ikaros（IKZF1）和Aiolos（IKZF3），从而产生直接杀灭肿瘤细胞和免疫调节的双重效应。此次拟纳入突破性疗法的适应症：本品联合卡非佐米和地塞米松用于治疗既往接受过来那度胺和抗CD38 单克隆抗体治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。

2026-04-29

·北京药研汇

大爆发，同日8款创新药拟纳入突破性治疗品种

自2019年中国国家药监局（NMPA）《突破性治疗药物工作程序》实施以来，每年都有不少在研新药进入这一“突破性”药物名单，并不断为各类严重疾病患者带来效果或安全性更好的治疗选择。 2026年4月28日，据CDE官网最新显示，同日，又新增8款创新药拟纳入突破性治疗品种，来自康诺亚、百时美施贵宝、石药集团、信达生物等头部药企，详情如下：百时美施贵宝公司（BMS）：Mezigdomide（CC-92480）胶囊拟定适应症：本品联合卡非佐米和地塞米松用于治疗既往接受过来那度胺和抗CD38 单克隆抗体治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。据悉，Mezigdomide（CC-92480）胶囊是BMS公司开发的蛋白降解疗法CELMoD分子，是BMS公司基于多发性骨髓瘤疗法泊马度胺和来那度胺开发的新型化合物。通常的药物开发顺序是从疾病出发，先发现靶点，再开发针对靶点的创新疗法。而CELMoD分子的开发顺序则反其道而行之，这些候选疗法的开发过程是先有针对靶点的化合物，然后再发现它们降解的蛋白靶点，最后找出与这些靶点相关的疾病。 2026年3月，百时美施贵宝宣布，MezigdomideⅢ期研究SUCCESSOR-2(NCT05552976)在期中分析中取得了积极结果。研究中，口服mezigdomide联合卡非佐米与地塞米松(MeziKd)与仅使用卡非佐米联合地塞米松(Kd)相比，在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者上展现出具有统计学意义和临床意义的无进展生存期(PFS)改善。研究的安全性结果与mezigdomide及联合方案的已知特征一致。患者将继续接受生存期和安全性随访。这是mezigdomide头项获得积极结果的Ⅲ期研究。目前，尽管多发性骨髓瘤的治疗不断取得进展，但仍有大量患者面临复发或耐药的困境，临床上对创新疗法的需求依然十分迫切。mezigdomide作为一种经特别优化的新型CELMoD药物，在卡非佐米和地塞米松方案基础上加入mezigdomide，有望为早期复发的患者带来临床获益。礼来（EliLillyandCompany）：Selpercatinib胶囊拟定适应症：本品适用于RET基因融合阳性的IB期至IIIA期非小细胞肺癌（NSCLC）患者根治性局部治疗后的辅助治疗。 Selpercatinib是一款高度特异性、强力口服RET抑制剂，它不但可以抑制天然RET信号通路，也可以抑制可能出现的获得性抗性。2020年5月，FDA批准selpercatinib上市，治疗携带RET基因融合或者突变的非小细胞肺癌（NSCLC）、髓样甲状腺癌和甲状腺癌患者。2022年在中国上市。作为首个获批的高选择性RET抑制剂，塞普替尼能够显著改善患者的无进展生存期，并在某些特定类型的非小细胞肺癌治疗中展现出优于PD-1抑制剂+化疗的效果。康诺亚生物：CM336注射液拟定适应症：既往接受过硼替佐米和CD38单抗治疗的复发或难治性轻链型淀粉样变。 CM336 是康诺亚自主研发的创新型 T 细胞重定向双特异性抗体药物，其活性成分为重组抗 B 细胞成熟抗原（BCMA）和 CD3 人源化双特异性抗体。CM336 可特异性结合 BCMA 阳性靶细胞和 CD3 阳性 T 细胞，将免疫 T 细胞招募至靶细胞周围，激活 T 细胞，释放细胞因子，诱导 T 细胞介导的细胞杀伤（TDCC）作用杀伤靶细胞。该产品目前正开发用于多发性骨髓瘤、POEMS 综合征、AL 型淀粉样变性、免疫性血小板减少症等，其中 CM336 治疗自身免疫性溶血性贫血（AIHA）和原发免疫性血小板减少症（ITP）获得美国 FDA 授予的快速通道资格（FTD）认定和孤儿药资格认定（ODD），预计于 2027 年进入注册性研究。石药集团：SYS6010 拟定适应症：既往一线接受含铂化疗和免疫检查点抑制剂（ICI）治疗后失败的不可切除的局部晚期或转移性食管鳞癌。 SYS6010为石药创新自主研发的靶向表皮生长因子受体（EGFR）的抗体偶联药物，由人源化抗EGFR单克隆抗体通过可裂解连接子与拓扑异构酶Ⅰ抑制剂有效载荷偶联而成。该产品可特异性结合肿瘤细胞表面的EGFR受体，经内化后在细胞内释放细胞毒性载荷，从而发挥抗肿瘤作用。EGFR在多种实体瘤中高表达，具有广阔的开发前景，目前石药创新就该产品在多个实体瘤进行了布局。信达生物：IBI363 拟定适应症：联合贝伐珠单抗用于既往≥2线标准治疗失败的晚期微卫星稳定或错配修复完整（MSS/pMMR）型的结直肠癌 IBI363是由信达生物自主研发的PD-1/IL-2α-bias双特异性抗体融合蛋白，同时具有阻断PD-1/PD-L1通路和激活IL-2通路两项功能。IBI363的IL-2臂经过了设计改造，保留了其对IL-2 Rα的亲和力，但削弱了对IL-2Rβ和IL-2Rγ的结合能力，以此降低毒性；而PD-1结合臂可以同时实现对PD-1的阻断和IL-2的选择性递送。由于新激活的肿瘤特异性T细胞同时表达PD-1和IL-2α，这一差异性策略可以更精确和有效地实现对该T细胞亚群的靶向和激活。IBI363不仅在多种荷瘤药理学模型中展现出了良好抗肿瘤活性，在PD-1耐药和转移模型中也表现出了突出的抑瘤效力。翰森制药：注射用HS-20093 拟定适应症：用于既往一线接受含铂化疗和免疫检查点抑制剂（ICI）治疗后失败的不可切除的局部晚期或转移性食管鳞癌 HS-20093是翰森制药自主研发的新型B7-H3靶向抗体-药物偶联物（ADC），由全人源抗B7-H3单抗与拓扑异构酶抑制剂（TOPOi）有效载荷共价连接而成，具备“精准制导”的抗肿瘤优势——可通过抗体特异性结合肿瘤细胞表面的B7-H3靶点，将细胞毒载荷精准递送至肿瘤内部，在杀伤肿瘤细胞的同时，减少对正常细胞的损伤，实现高效低毒的治疗效果。目前，HS-20093 在中国针对骨肉瘤和小细胞肺癌的临床开发已进入 III 期阶段，同时其用于治疗非小细胞肺癌、头颈部癌、前列腺癌、食管鳞癌和结直肠癌及其它适应症的多项 PoC 概念验证临床研究也正在进行中。在海外，GSK 也正在推进该药的多项临床试验。文达医药：NHWD-870 HCl片拟定适应症：用于既往化疗失败的晚期胸部中线（NUT）癌治疗 NHWD-870 HCl是一种新型、强效BET抑制剂，也是文达医药首个迈入临床开发阶段的创新抗肿瘤药物。目前以BET为靶点的药物均处于早期临床阶段，国内外尚无药物上市。研究表明，BET蛋白在人体组织中广泛表达，参与基因转录的调控。BET蛋白家族的功能异常与肿瘤的发生、浸润、转移等过程密切相关。BET抑制剂能够通过调节表观基因组，影响一大批基因的功能，在多种疾病中都起到重要作用。而文达医药研发的BET抑制剂NHWD-870可通过靶向抑制BRD4结构域（BET蛋白家族中的一种），诱发肿瘤细胞凋亡，从而实现抗肿瘤作用。艾力斯医药：AST24082胶囊(JAB-3312胶囊) 拟定适应症：枸橼酸戈来雷塞片联合AST24082胶囊（JAB-3312胶囊）用于治疗携带鼠类肉瘤病毒癌基因（KRAS）G12C 突变型、PD-L1<50%局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者的一线治疗。 AST24082/JAB-3312是一款口服的、高选择性SHP2（含Src同源2结构域的蛋白酪氨酸磷酸酶）变构抑制剂。‌SHP2是连接上游受体酪氨酸激酶与下游RAS-MAPK信号通路的关键节点。‌1临床前研究表明，SHP2抑制剂与KRAS G12C抑制剂联用，可通过阻断适应性耐药通路、增强抗肿瘤效应并重塑肿瘤微环境，产生协同作用，从而有望克服KRAS G12C抑制剂单药疗效的局限性。‌ ‌AST24082胶囊（即JAB-3312胶囊）‌ 是加科思药业自主研发的一种‌高选择性SHP2变构抑制剂‌，‌2024年8月‌，加科思与‌艾力斯医药‌达成独家许可协议，艾力斯获得JAB-3312及戈来雷塞在‌大中华区‌（含港澳台）的‌独占开发与商业化权利。首付款1.5亿元，里程碑付款最高7.0亿元，外加两位数销售提成。

100 项与硼替佐米相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D03150	硼替佐米	L01XX32	DB00188

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
免疫球蛋白轻链淀粉样变性	日本	Janssen Pharmaceutical KK	2006-10-20
巨球蛋白血症	日本	Janssen Pharmaceutical KK	2006-10-20
套细胞淋巴瘤	欧盟	Janssen-Cilag International NV	2004-04-26
套细胞淋巴瘤	冰岛	Janssen-Cilag International NV	2004-04-26
套细胞淋巴瘤	列支敦士登	Janssen-Cilag International NV	2004-04-26
套细胞淋巴瘤	挪威	Janssen-Cilag International NV	2004-04-26
多发性骨髓瘤	美国	Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.	2003-05-13

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤	临床3期	意大利	Janssen-Cilag Ltd.	2013-02-04
复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤	临床3期	意大利	Janssen Pharmaceutica NV	2013-02-04
难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤	临床3期	意大利	Janssen Pharmaceutica NV	2013-02-04
难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤	临床3期	意大利	Janssen-Cilag Ltd.	2013-02-04
浆细胞白血病	临床3期	中国	Janssen Scientific Affairs LLC	2012-01-13
浆细胞白血病	临床3期	澳大利亚	Janssen Scientific Affairs LLC	2012-01-13
浆细胞白血病	临床3期	韩国	Janssen Scientific Affairs LLC	2012-01-13
弥漫性大B细胞淋巴瘤	临床3期	瑞士	Janssen-Cilag Ltd.	2011-04-01
弥漫性大B细胞淋巴瘤	临床3期	英国	Janssen-Cilag Ltd.	2011-04-01
B细胞淋巴瘤	临床3期	美国	Millennium Pharmaceuticals, Inc.	2006-03-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03643549 (AACR2026)	临床2期	复发性胶质母细胞瘤 HSPBP1 9 bp insertion mutation	58	Bortezomib-Temozolomide	壓膚鹹構積構窪築襯簾(獵齋獵鬱範簾壓範鹽範) = 簾積壓艱網蓋淵簾憲獵繭製範鹽顧構窪膚艱鑰 (構壓膚製膚蓋製醖鬱構 ) 更多	积极	2026-04-19
NCT01919086 (CTgov)	临床2期	多发性骨髓瘤	30	Lenalidomide+Bortezomib+Dexamethasone	鹹衊顧淵廠窪簾衊願窪 = 製繭窪積鏇鹽淵鬱餘糧糧構憲夢遞選鹽鬱壓範 (網鬱糧築範餘網襯觸夢, 艱衊窪願鬱餘鏇鑰簾艱 ~ 廠廠願膚襯夢顧窪鹽衊) 更多	-	2026-03-02
NCT02553460 (Pubmed \| Lancet Haematol)	临床1/2期	急性淋巴细胞白血病 KMT2A rearranged	50	BortezomibDexamethasoneVorinostatMitoxantronePegaspargase + BortezomibDexamethasoneVorinostatMitoxantronePegaspargase + BortezomibDexamethasoneVorinostatMitoxantronePegaspargasee + BortezomibDexamethasoneVorinostatMitoxantronePegaspargase + BortezomibDexamethasoneVorinostatMitoxantronePegaspargase	築糧餘鹽鬱淵糧艱艱夢(鬱醖糧憲鏇膚獵構鏇夢) = 衊範艱糧簾獵築願膚膚憲襯簾醖鬱憲鹹淵襯廠 (壓憲廠繭顧顧獵鑰鏇糧 )	积极	2026-03-01
NCT03850366 (Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026)	临床2期	外周干细胞移植	9	Fludarabine+Melphalan+TBI200 cGy+Haplo-SCT+PTCY+Bortezomib (Hematologic Malignancies)	製積壓膚鏇窪構範鑰餘(淵憲築遞膚簾鏇廠鏇鹹) = Six patients had cytokine release syndrome (CRS) with ASTCT grade of 1. Four patients had neutropenic fever, and one patient had engraftment fever. Median neutrophils and platelets engraftment were 16 and 26 days respectively. Two patients had reactivation of CMV, 2 had EBV, one had adenovirus, 3 had HHV6, all resolved. At 1 year for 7 evaluable patients IgG were >400 mg/dl and CD4 > 200 cells/ul. 築簾醖壓鹹襯鹽齋鑰廠 (鹹製廠膚膚鏇壓襯衊廠 ) 更多	积极	2026-02-04
Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026	N/A	多发性骨髓瘤	140	Daratumumab+ bortezomib/cafilzomib+ lenalidomide+ dexamethasone (CD34+ cells <5×10^6/kg)	齋願選襯鬱醖窪鬱憲網(簾鹽鹹夢簾築餘網壓憲) = 膚襯積鏇襯鑰鬱獵獵觸鹹醖醖鹽繭壓憲鏇壓齋 (淵鏇範遞憲網齋觸顧築 ) 更多	积极	2026-02-04
Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026	N/A	多发性骨髓瘤	140	Daratumumab+ bortezomib/cafilzomib+ lenalidomide+ dexamethasone (CD34+ cells ≥5×10^6/kg)	齋願選襯鬱醖窪鬱憲網(簾鹽鹹夢簾築餘網壓憲) = 顧廠築襯蓋鬱鑰廠製鑰鹹醖醖鹽繭壓憲鏇壓齋 (淵鏇範遞憲網齋觸顧築 ) 更多	积极	2026-02-04
Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026	临床1/2期	移植物抗宿主病	57	Post-transplant cyclophosphamide 50mg/kg (Full dose PTC)	繭廠鑰觸願鏇選觸築築(餘製衊鏇艱遞鹽觸廠範) = 1 patient developed PTLD, responsive to rituximab 觸範構築遞顧築簾網窪 (齋夢艱鬱簾艱願顧顧選 ) 更多	积极	2026-02-04
Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026	临床1/2期	移植物抗宿主病	57	Post-transplant cyclophosphamide 37.5mg/kg (Reduced dose PTC)		积极	2026-02-04
Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026	N/A	多发性骨髓瘤	71	Daratumumab+Bortezomib+Lenalidomide+Dexamethasone	繭網獵鬱築壓範積願窪(齋鏇鏇衊醖齋襯夢遞選) = 築膚淵繭簾憲鏇壓艱壓鏇憲廠鑰顧鏇鏇範醖淵 (夢積憲簾淵窪齋網餘簾 ) 更多	积极	2026-02-04
Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026	N/A	多发性骨髓瘤	71	Daratumumab+Bortezomib+Lenalidomide+Dexamethasone (2025 IMS/IMWG high-risk criteria)	繭網獵鬱築壓範積願窪(齋鏇鏇衊醖齋襯夢遞選) = 構糧願窪簾觸觸獵顧夢鏇憲廠鑰顧鏇鏇範醖淵 (夢積憲簾淵窪齋網餘簾 ) 更多	积极	2026-02-04
ECWM-1 (ASH2025)	N/A	巨球蛋白血症一线	204	Bortezomib + Dexamethasone + Rituximab + Cyclophosphamide	醖選衊觸衊願齋簾鹹築(繭願網構餘築遞蓋鑰鹽) = Grade≥3 toxicities were mainly hematological 艱齋餘艱艱網齋網鬱鹽 (艱積膚積鬱壓鏇願廠艱 ) 更多	积极	2025-12-06
ECWM-1 (ASH2025)	N/A	巨球蛋白血症一线	204	Dexamethasone + Rituximab + Cyclophosphamide		积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	多发性骨髓瘤一线	152	MRD guided consolidation with VRd/KPd	糧蓋糧顧廠襯鹽選餘廠(觸選襯蓋憲壓願鏇構膚) = 鏇淵餘餘願夢襯鹹膚鬱積鹹夢簾鏇觸範鹹壓襯 (選鹹鹽簾選廠繭願願廠 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	免疫球蛋白轻链淀粉样变性	95	Daratumumab+CyBorD	艱範憲衊醖願觸衊鑰鹽(選繭鬱觸繭餘襯鹹衊製) = 構餘蓋積衊膚壓壓襯壓憲鏇鏇齋選遞艱衊鬱淵 (鹹鏇網壓淵獵壓鬱觸淵 ) 更多	积极	2025-12-06