北医三院启动瑞吉康渐冻症药物RJK002 Ⅰ期临床试验

2024年9月24日，上海瑞吉康生物医药有限公司自主研发的治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的AAV基因治疗药物RJK002在北京大学第三医院启动了Ⅰ期临床试验。这次试验的开始标志着RJK002项目正式进入临床试验研究阶段。

这项临床研究的主要目标是评估RJK002在ALS患者中单次鞘内注射后的安全性和疗效。研究设计为单臂、多中心、开放的Ⅰ期试验，由北医三院神经内科主任樊东升教授担任主要研究者。北医三院作为国内外著名的渐冻症临床和科研基地，拥有丰富的经验和研究基础，这将为RJK002的安全性、耐受性评估及Ⅱ期临床试验的推荐剂量确定提供重要支持。

在启动会上，樊东升教授对RJK002的临床前研究成果表示认可，并对即将开展的Ⅰ期临床试验表示期待。瑞吉康的创始人、董事长兼首席科学家李凌松教授也对北医三院的长期支持表示感谢。随后，瑞吉康联合创始人、研发总监王晨琛博士和临床合同研究组织代表详细介绍了药物研究概况和研究方案。参加此次会议的还有北医三院的多位专业人员和瑞吉康的临床运营团队。

目前ALS虽然无法治愈，但可以治疗。Ⅰ期临床试验启动前，瑞吉康自2023年8月开始在国内开展了RJK002的开放标签单臂IIT研究，目的是评估该药物在不同ALS患者中的初步安全性、耐受性、临床效果及相关生物标志物的变化。结果显示，RJK002具有良好的安全性，且在低剂量和部分中剂量患者中表现出显著效果：在治疗24周后，患者的神经丝轻链（NfL）水平降低了近60%。

NfL是一种反映神经细胞轴突损伤的敏感且特异性标志物，其水平升高已被证明是ALS疾病进展的可靠指标。研究显示，NfL水平的降低通常先于临床获益的出现，这些临床获益包括无事件生存期的延长、ALS功能评定量表-修订版（ALSFRS-R）评分的改善、慢肺活量（SVC）和肌肉力量测试结果的改善等。

目前，高剂量患者的随访数据仍在收集中，瑞吉康也在进一步优化临床试验方案。Ⅰ期临床试验的顺利开展和IIT研究显示的积极成果，使得RJK002项目在国内稳步推进的同时，也逐步迈向国际。2023年10月，RJK002获得了美国FDA孤儿药资格认定，瑞吉康正在准备RJK002的美国临床试验申请。未来，瑞吉康将加快渐冻症药物的临床进展，争取早日成药，造福全球患者。

ALS患者参与Ⅰ期临床试验需满足以下条件：年龄在18岁及以上，性别不限，符合世界神经病学联盟发布的修订版EI Escorial诊断标准，疾病持续时间少于2年，ALSFRS-R评分≥30分，FVC%≥70%，体重指数大于18kg/m2，且在筛选期前30天内未服用或服用稳定剂量的利鲁唑和/或依达拉奉，并愿意签署知情同意书。

上海瑞吉康生物医药有限公司致力于通过研究蛋白质相分离调节机制，开发治疗神经退行性疾病的创新药物，覆盖渐冻症、帕金森、阿尔茨海默症等多种疾病。未来，瑞吉康将继续推动蛋白质异常聚集相关疾病治疗药物的产业化，为全球患者带来治愈希望。