Riluzole

Prescription medications were found to be a key driver of Medicare expenditures and patient liability ARLINGTON, Va., Oct. 23, 2025 /PRNewswire/ -- For individuals enrolled in Medicare, medical expenses in the first year following an ALS diagnosis top $47,000—more than three times higher than the average Medicare beneficiary, according to a new study led by the ALS Association. The findings, which were published in the October issue of The American Journal of Managed Care, also show that while only about one third of Medicare beneficiaries with ALS take an FDA-approved medication, the cost of these drugs is a key contributor to the disease's overall financial burden. "ALS is a devastating disease—physically, emotionally, and financially. Our goal was to quantify the medical costs accumulated throughout the first year following an ALS diagnosis and get a better understanding of the types of care that drive up these costs," said Sarah Parvanta, Ph.D., MPH, the Association's senior director of mission informatics and co-author of the study. "Understanding the magnitude of the financial burden faced by people living with ALS and the health care system is essential if we are going to reduce the harms of ALS and make it a livable disease." Approximately two out of three Americans living with ALS are covered by Medicare, based on data collected by the National ALS Registry and ALS Focus™ Survey Program. People diagnosed with ALS qualify for Medicare when they begin receiving disability benefits from the Social Security Administration, regardless of their age. For this cohort study, researchers from the ALS Association in partnership with Avalere Health analyzed 100% Medicare fee-for-service claims from 2017–2021, including Part A and Part B medical claims and Part D prescription drug event data. They found that people diagnosed with ALS during that timeframe had an average annual Medicare expenditure of $47,450 versus $13,889 for beneficiaries without ALS. The portion of these costs not covered by Medicare (patient liability) was also more than three times higher for people with ALS ($6,802 versus $2,050). The biggest expense for all Medicare beneficiaries was short-term acute hospital care ($11,237 for people with ALS versus $3,249 for those without ALS). Other notable cost drivers for people living with ALS included durable medical equipment ($5,583) and prescription drugs ($6,309). Surprisingly, only about 5% of Medicare beneficiaries with ALS had a claim for edaravone during the first 12 months following their diagnosis and a little more than 31% had a claim for riluzole. This low level of drug utilization was unexpected given clinical practice guidelines. "We know the financial burden of ALS is underestimated by this study because the Medicare dataset did not include any non-medical costs, like a wheelchair-accessible vehicle, home modifications, or lost income," Dr. Parvanta said. "These expenses can be overwhelming and cause stress, added work burden, and debt for people living with ALS and their families." An ALS Focus survey of 440 people living with ALS and caregivers conducted in 2020 found that one in four participants (25%) had to borrow money or went into debt because of their ALS treatment or the need to provide caregiving. Survey participants also said that covering the cost of medical treatments (41%) or medical services (39%), understanding their health insurance coverage (41%), and managing medical billing paperwork (38%) were highly stressful. "Making ALS livable will require new, innovative, and most-likely costly treatments that can slow down or stop further progression of the disease as well as restore lost function," said senior author Kuldip Dave, Ph.D., senior vice president of research at the ALS Association. "This study shows that current ALS treatment and care already presents affordability challenges, so policymakers must consider how Medicare will address this significant cost burden. People living with ALS should not have to forfeit their financial health to improve their physical well-being." About the ALS Association The ALS Association is the largest ALS organization in the world. The ALS Association funds global research collaborations, assists people with ALS and their families through its nationwide network of care and certified clinical care centers, and advocates for better public policies for people with ALS. The mission of the ALS Association is to make ALS livable and cure it. For more information about the ALS Association, visit our website at . About ALS Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a progressive neurodegenerative disease that affects nerve cells in the brain and spinal cord. Over the course of the disease, people lose the ability to move, to speak, and eventually, to breathe. The disease is always fatal, usually within five years of diagnosis. Few treatment options exist, resulting in a high unmet need for new therapies to address functional deficits and disease progression. SOURCE The ALS Association WANT YOUR COMPANY'S NEWS FEATURED ON PRNEWSWIRE.COM? 440k+ Newsrooms & Influencers 9k+ Digital Media Outlets 270k+ Journalists Opted In GET STARTED

在神经退行性疾病中，渐冻症（ALS）如同一头冷酷巨兽，无情地吞噬着患者的生命活力。从最初手指轻微颤抖、肌肉无故跳动，到后来全身肌肉逐渐萎缩、僵硬，直至患者完全丧失行动能力，连最基本的呼吸、吞咽都成为奢望，最终在意识清醒的状态下，被“冰封”在无法动弹的躯壳里，直至生命终结。尽管渐冻症的诊疗面临着诸多艰难险阻，但希望之光并未熄灭。众多医学科学家们不遗余力地投身其中，在疾病诊疗与科研领域作出了卓越贡献。这其中，北京大学第三医院神经内科主任樊东升教授是当之无愧的领军人物。他接诊渐冻症患者超万例，建立超5000名患者的数据库，推动多项临床诊疗规范建立；带领团队探索多学科协作（MDT）诊疗模式，使患者中位生存期达61个月、达国际先进水平，且团队近10项渐冻症新药临床试验正在开展。近日，《医师报》特邀樊东升教授，围绕渐冻症临床诊疗进展、研究前沿、未来展望等话题展开深度分享，为渐冻症的攻克带来新的希望与方向。樊东升 教授遗传与环境交互作用下的罕见神经退行性疾病樊东升教授指出，渐冻症与帕金森病、阿尔茨海默病（老年痴呆）同属神经退行性疾病，这类疾病的发病进程及严重程度通常与年龄增长密切相关。相较于阿尔茨海默病平均10年以上的生存期，以及帕金森病超过20年的生存期，渐冻症的病情进展更为迅速，患者生存期一般仅为3~5年。此外，渐冻症患者的发病年龄更早，多在中年时期发病，患者往往是社会的中坚力量，因此，渐冻症对整个社会及家庭造成了更深远的影响。尽管渐冻症属于罕见病，但其每年的新发病例数不容小觑。据统计，我国渐冻症的年发病率1.62例/10万，以14亿人口估算，每年新增患者近2.4万例。“在神经退行性疾病中有一个GTE学说，其中G代表基因（Genetics），E代表环境（Environment），T代表时间（Time）。”樊教授进一步阐释道，渐冻症的病因与其他神经退行性疾病相似，是遗传与环境因素共同作用的结果。具体而言，约10%的渐冻症患者具有明确的致病基因，其余的90%虽无直接致病基因，但存在遗传易感性。这种易感性与特殊环境因素相结合，会显著增加疾病的发生风险。目前，已发现15个与渐冻症遗传致病和易感关系密切的基因，这些基因成为研究渐冻症致病机理的重要突破口。值得注意的是，欧美人群中最常见的致病基因为C9ORF72基因，在欧美人群家族性渐冻症病例中占1/3~1/4；而在亚洲人群，尤其是中国人群中，该基因的发病比例极低，仅约3‰。相反，在东亚人群中，NOTCH2NLC基因与神经元核内包涵体病（NIID）相关，部分疾病表现与渐冻症极为相似。不同人群间的基因背景差异，凸显了国际间合作研究的重要性。此外，接触农药、过度或过强运动等环境因素也被认为是渐冻症的潜在诱因。神经元的逐渐丧失是一个量变到质变的累积过程，随着人口老龄化的加剧和人均寿命的延长，神经退行性疾病的发病率也呈现出上升趋势。从10个月到3~6个月认知度提升成为早诊保障早诊早治对于延缓疾病进展、有效控制病情具有至关重要的意义。同时，新药临床试验通常聚焦于早期患者群体，诊断时间越早，患者获得参与新药临床试验机会就越大，更能争取到早期治疗控制病情的有利时机。然而神经退行性疾病往往是在患者就诊前很长时间里就已经在发生，待出现明显症状往往已不是疾病早期。目前，由于缺乏具有金标准意义的生物标志物，大规模开展疾病筛查并不现实。在临床实践中，医生更多依赖有创的肌电图检查进行诊断，该检查过程中需频繁调换针的方向，患者通常难以耐受这种痛苦。因此，除非患者已出现相应症状，否则一般不会开展肌电图检查，一定程度上导致了早期诊断的滞后性。正因如此，渐冻症在国际医学领域存在“诊断延迟”现象，平均诊断延迟时间约为10个月。近年来，随着“冰桶挑战”等公益活动的广泛传播，以及部分患者自身所具备的知名效应，公众对神经退行性疾病的认知与警惕性显著提升。如今，当公众出现一些早期症状时，便能主动联想到相关疾病，并及时前往医院接受检查。“最典型的症状包括手部力量减弱，如无法拧开水瓶盖、拿笔写字不稳、用筷子夹不住较大物件，以及肌肉不自主跳动等。当公众能够将这些症状与疾病关联起来时，就会及时就医。”樊教授介绍道，“因此，我们现在能看到许多患者在发病半年甚至三个月内就被确诊，从而实现了早期干预治疗，获得了更为理想的疾病控制效果。”探索临床试验效率与精度平衡精准筛选获益新策“无药可用”成为大众对渐冻症治疗现状的普遍印象。相关资料显示，目前渐冻症仅有“两个半”上市药物可供选择，且这些药物的治疗效果较为有限。尽管如此，针对渐冻症的药物研发和治疗策略探索从未停滞。樊教授介绍道，罕见病药物研发投入不足是业内面临的共性问题。不过，随着国家乃至国际社会对罕见病政策的积极调整与引导，大量资金开始涌入这一领域，越来越多科学家也将研究方向聚焦于此。根据中国临床试验注册中心和中国国家药监局公开数据，截至2024年，中国已注册的ALS相关临床试验数量超过100项，涵盖了I期至III期的各个阶段。随着政策鼓励罕见病药物研发和临床试验加速审批，中国的ALS临床试验数量预计将保持每年10–20%的增长，未来5年有望成为全球第三大ALS临床试验中心。然而，罕见病新药研发难度远超常见病，其中临床试验的患者招募便是首要难题。在欧美国家，虽然潜在新药层出不穷，但受限于罕见病患病人群基数小，往往难以招募足够数量的患者入组试验。近年来，国外通过采用对照组共享的研究设计方案，有效提升了新药临床试验的推进速度。但渐冻症的高度异质性使得试用的新药可能仅对部分患者有效，而对另一部分患者毫无作用，最终导致试验结果无效，错失潜在的治疗药物。通过精准分型将可能对某种新药产生有效反应的患者筛选出来，并针对性地开展临床试验，可以使获得阳性结果的可能性大幅增加，后续在部分人群有效基础上进一步扩大研究范围，观察真实世界数据，这无疑是一种极具潜力的临床试验策略。近年来，樊东升教授团队一直在探索这种能够提升试验精度的分型方法，并于2025年6月在国际权威医学期刊《柳叶刀·神经病学》上受邀发表了题为《肌萎缩侧索硬化症（ALS）的创新试验设计：保持效率和精度的平衡》的述评文章，分享了关于渐冻症临床试验设计的最新见解。在众多进入临床试验阶段的新药中，MTS004口崩片是目前国内首款完成III期临床的AI赋能制剂新药，也是中国首款完成III期临床试验的PBA（Pseudobulbar Affect假性延髓情绪失控）药物，有望填补国内PBA治疗领域尚无获批药物的空白。目前全球仅有美国获批药物NUEDEXTA®用于继发于多种神经系统疾病的PBA，即俗称“强哭强笑”的病理性情感障碍。MTS-004针对NUEDEXTA®传统胶囊存在的吞咽安全隐患，创新口崩片剂型使药物能在口腔内迅速崩解，更快被吸收，从而更直接地发挥治疗作用。在樊东升教授的带领下，研究团队通过科学严谨的研究设计，成功攻克了诸多难题，顺利且高质量地完成了MTS004口崩片的III期多中心临床试验。该研究成果得到了北京市卫健委及市领导的高度认可和表扬，北京市卫健委还专门发布文件，介绍了相关研究经验。研究显示，MTS004口崩片对PBA症状的控制效果十分明确，有效改善患者的社交和家庭生活状况，从而提升患者的生活质量。而并发症的有效控制，对于延长患者的生存时间也具有重要意义。研究发现，MTS004口崩片对患者的吞咽困难症状也有一定的改善趋势，减少了因吞咽困难可能引发的呛咳、误吸等问题，从而降低了肺部感染风险。“吞咽困难并非渐冻症所特有，许多疾病都可能导致这一问题。该药主要针对症状进行治疗，而非针对渐冻症病因，意味着未来它在治疗其他疾病导致的吞咽困难问题上，也具有潜在的研究价值和应用前景。”樊东升教授说道。中国在渐冻症药物研发领域实现“从跟跑到并跑”的跨越，涵盖小分子药物、基因治疗、siRNA药物及干细胞治疗等多条技术路线。以樊东升教授为代表的科研团队通过创新药物研发、精准诊疗体系构建，为全球渐冻症治疗提供了关键突破，展现出全球前沿的学术实力。多学科诊疗管理渐冻症临床诊疗跻身世界前列治疗药物的持续创新与突破，无疑是攻克渐冻症治疗难题的关键所在。然而，科学、系统的临床诊疗与综合管理，同样是延长患者生存期、提升其生活质量不可或缺的重要环节。“在传统医疗模式下，复杂疾病患者往往需辗转多个科室寻求帮助，过程繁琐且低效。而多学科诊疗中心的设立，正是以患者需求为核心，将不同学科的医生与医疗资源有机整合，形成一个高效协同的诊疗集群。渐冻症作为一种复杂的神经退行性疾病，其诊疗与管理尤为适合采用这种多学科协作的模式。”樊东升教授介绍。渐冻症虽属神经内科疾病范畴，但患者患病后常伴随显著的心理波动、营养障碍等问题，这些问题与疾病进展速度密切相关。国内外多项研究表明，若患者患病前后体重下降过快，将显著加速病情恶化。此外，疾病后期的吞咽困难等并发症，也非单一神经科所能独立解决。鉴于此，樊东升教授带领团队精心打造了“ALS多学科诊疗中心”，经过多年的实践探索与经验积累，该中心在延长患者生存期、提升生活质量方面取得了显著成效。一项中德渐冻症治疗状况对比研究数据显示，北京大学第三医院“ALS多学科诊疗中心”收治的2000余例患者中位生存期达61个月，而德国3000例患者的中位生存期为63个月，两者几乎无显著差异。值得注意的是，该研究统计时，中国患者使用早年唯一药物利鲁唑的比例仅1/3，而德国患者绝大多数均在使用该药物。这一用药差异下的对比结果，更加凸显了多学科综合管理在渐冻症治疗中的独特价值。如今，随着社会对罕见病关注度的不断提升，渐冻症患者的用药比例已显著提高，基本达到90%。在此基础上，进一步优化多学科综合管理模式，相信定能更有效地延长患者生存期，并全面提升其生活质量，使我国渐冻症临床诊疗与管理水平继续保持在世界前列。秉持信念之光照亮渐冻症诊疗征途樊东升教授曾将渐冻症比作过河的卒子，只能往前进，不能往后退。由于目前尚无法在短期内彻底攻克这一顽疾，确诊后的渐冻症患者往往深陷无助的泥沼，就连接诊的医生也时常被一种无力感所笼罩。然而，樊东升教授却以非凡的毅力和决心，在这条充满挑战的道路上默默耕耘了近三十载。从创立国内尚属空白的渐冻症诊疗体系，到构建起覆盖超5000名患者的中国最大渐冻症数据库；从最初在国际领域的艰难跟跑，到如今实现诊疗水平的华丽领跑，他累计接诊的渐冻症患者已逾万例，成为全球范围内诊治渐冻症患者数量最多的医生。当被问及是什么支撑着他三十年如一日地坚守在渐冻症诊疗一线时，樊东升教授给出了最为朴实却坚定的回答：“渐冻症患者需要家庭和医生的双重支持，来共同应对疾病带来的重重困境，这是我们作为医生的天职所在。尽管在诊断和治疗过程中，我们面临着诸多难以想象的困难，但我们完全可以通过不懈的努力，帮助患者尽早获得正确的诊断和及时的治疗；我们可以向患者阐明，渐冻症具有极强的异质性，并非所有患者的病程都局限在3~5年，医生有能力提前鉴别出那些病情进展缓慢的患者，并告知他们存活10年、20年甚至30年都完全有可能，从而增强他们战胜疾病、拥抱生活的信心；我们还可以倾尽全力，将所有可行的治疗方法尽可能地量化、标准化，实施更为精准的分层管理，竭力延长患者的生存期，不断提升他们的生活质量。渐冻症的诊疗之路，既是挑战重重，又充满了无限的希望。因此，我也特别认同蔡磊先生的那句话，要始终相信‘相信的力量’！”排版/编辑：裘佳审核：许奉彦