Edaravone

从基因治疗、神经修复到脑机接口，人类正在尝试绕过死亡的神经元，重新建立大脑与身体之间的连接。 凌晨三点。 一个渐冻症患者醒来，口渴了，床头就放着一杯水。他看得见它，也知道自己想拿起来。 大脑已经发出了指令，可手臂没有动。 他再试一次，还是没有。 他想说话，却发现声音越来越微弱；想站起来，双腿却不再听从指挥；想吞咽一口水，有时候都变成了一件需要努力完成的事情。 最残酷的地方，不是身体变得虚弱。 而是你依然清楚地知道自己想做什么，却越来越无法让身体替你完成。 一点点地，手不能动了，腿不能动了，声音消失了，最后甚至连呼吸都可能需要机器帮助。 像是一个清醒的人，被困在自己的身体里。 只是这座“牢笼”有一个更加残酷的地方： 它不是突然关上的，而是在你清醒地看着它的情况下，一扇门、一把锁、一条通道，慢慢地关闭。 这就是渐冻症（ALS）最令人绝望的地方。 它摧毁的，不只是肌肉的力量，而是大脑控制身体的能力。 正常情况下，一条我们从来不会意识到的链路，让一个念头最终变成一个动作： 大脑 → 运动神经元 → 脊髓 → 外周神经 → 肌肉 → 动作 而ALS，正在一点一点切断这条链路。 于是，一个看似简单的问题突然变得异常困难： 如果大脑还在，而身体已经不再听话，人类能不能重新把它们接起来？ 如果神经元还没有死亡，我们能不能保护它？ 如果神经元已经死亡，我们能不能绕过它？ 如果整条通路都已经失效，我们能不能重新把它建起来？ 这可能是ALS留给现代医学最残酷，也最有希望的三个问题。 Image Source: NEJM (肌肉控制的神经通路) 这就是今天ALS研究最值得关注的三条路——保护、绕过、重建。这篇文章想讲的，就是这三条路各自走到了哪里，以及它们背后一个更大的问题：当身体这条天然的"输出通道"坏掉以后，人类能不能自己造一条新的？一、ALS：失去的不是肌肉，而是身体的"控制权" 渐冻症，学名肌萎缩侧索硬化症（ALS）。它最可怕的地方，不是失去肌肉，而是失去"让身体听话"的能力。 链路是这样的： 大脑 → 运动神经元 → 脊髓 → 外周神经 → 肌肉 → 动作 ALS破坏的正是中间这几段。运动神经元逐渐死亡，信号传不出去，肌肉就算完好，也等不到指令。 几个基本事实： 全球范围内，ALS的患病率大约是每10万人4~6例，属于世界卫生组织认定的罕见病。中国目前没有全国性流行病学普查，北京大学第三医院团队2021年基于医保数据的估算是每10万人2.97例，据此推算国内患者总数接近4万人。 Image Source: The Pharmaceutical Journal (霍金) 大多数患者在50~60岁发病，从确诊到因呼吸衰竭去世，中位生存期约3~5年，也有像霍金那样存活数十年的极少数例外。 约90%的病例是散发性的，没有明确家族史；约10%是家族性的，目前已发现近40个相关基因，其中SOD1、C9orf72、FUS、TARDBP（TDP-43）是研究最深入的四个。 这组数字很重要，因为它直接决定了为什么会分出三条完全不同的技术路线——ALS不是一种病，而是一组机制各异、只是临床表现相似的疾病集合。二、第一条路：保护——让神经元不要死 这是传统医学一直在走的方向：既然运动神经元是关键，能不能保护它、延缓它死亡。 第一代：延缓，而非逆转。在美国，目前持续获批且仍在处方的ALS小分子药物只剩利鲁唑和依达拉奉（2017年经FDA批准，商品名Radicava；日本、韩国则在2015年更早获批）两款。多项早期临床试验及后续系统评价显示，利鲁唑能让患者中位生存期延长约2~3个月；依达拉奉的关键试验（主要终点为24周内ALSFRS-R功能量表评分变化）证明的则是能减缓功能下降速度，而非明确的生存期获益——二者都没有改变疾病最终的走向。2022年，美国FDA还曾通过加速审批通道批准过第三款药物Relyvrio（AMX0035），但其三期确证性试验未能重现早期的疗效信号，公司已于2024年主动将其撤出美国和加拿大市场——这是ALS药物研发史上一次代价高昂的公开失败。 Image Source: MedPage Today (Radicava药物) 第二代：从"治疗ALS"到"治疗那个基因突变"。SOD1基因的致病突变只占全部ALS病例的约2%，但它是第一个被找到明确机制、并且真正被药物"打中"的靶点。2023年4月，FDA加速批准了渤健公司的反义寡核苷酸药物tofersen（商品名Qalsody）。据官方披露的审批依据，这是FDA首次基于生物标志物——血浆神经丝轻链（NfL）水平的下降——而非等待功能量表或生存期数据成熟，来批准一款ALS药物。 Image Source: FDA(Tofersen作用原理) 一个值得展开的细节：tofersen的三期VALOR试验其实没有达到主要临床终点（28周时功能量表评分的变化），但次要指标显示，治疗组NfL水平下降了约60%，安慰剂组只下降了约20%；在随后的开放标签扩展研究中，持续用药52周后，患者呼吸功能和肌肉力量的下降速度明显变慢。FDA认为，神经损伤标志物的下降本身已经足够说明药物在起作用，愿意先放行，再要求企业用后续针对尚未发病的SOD1突变携带者的确证性试验（ATLAS研究）补交生存获益的证据。tofersen已于2024年在中国获批上市。这是精准医学第一次真正在ALS上落地：从"治疗一种病"，变成"治疗一个基因"。 第三代：真正的难题在C9orf72。C9orf72基因的一段六核苷酸重复序列异常扩增，是目前已知最常见的ALS遗传病因，在不同研究和人群中的估计有所差异，大致占家族性病例的三成到四成，同时和额颞叶痴呆共享病理机制。但和SOD1不同，针对C9orf72的反义寡核苷酸疗法在过去几年的临床试验里屡屡受挫，至今没有一款真正跑通。这暴露出一个更本质的问题：找到"ALS共同的生物学弱点"，可能比找到某一个基因的靶点难得多。 Image Source: MDPI (C9orf72治疗药物原理)三、第二条路：绕过——如果神经元已经死了怎么办 医学过去的逻辑，是修复损坏的系统。但脑机接口给出了一个完全不同的答案： 如果修不好，那就绕过去。 它不要求已经死亡的运动神经元重新长出来，只需要回答一个问题——大脑到底想让身体做什么？如果AI能从大脑信号里读出这个意图，中间那条断掉的神经通路，理论上就不再是唯一的路径。 传统信号通路是"大脑→神经元→肌肉"，脑机接口试图建立的是"大脑→AI→机器"。这两年，这条路线的主角，正从"控制光标、控制机械臂"，转向一件更贴近尊严本身的事情——把声音还给患者。 Image Source: NueroLink (Kenneth Shock) 据2026年初的公开报道，一位名叫Kenneth Shock的渐冻症患者（2024年确诊，到2026年初已很难完成一句完整对话）在当年1月接受了Neuralink的N1脑机接口植入。3月底，公司公布了他参与VOICE临床试验的片段：他没有张嘴，也没有发出声音，但音箱里传出"我正在用我的大脑和你说话"——大脑信号被实时解码为音素，再拼合成词句，由电脑合成语音读出来，音色贴近他本人。据公开信息，截至2026年初已有约21名参与者接受了Neuralink的植入，其中Brad Smith是该公司PRIME项目里第一位ALS参与者，据报道他曾用脑信号剪辑并配音了一段视频，并在家中用同一套系统操控摄像头。 Image Source: Neuralink 另一条路线走的是完全不同的工程路径。Synchron的Stentrode设备不需要开颅手术，而是像放支架一样，通过颈静脉把电极送入大脑运动皮层附近的血管。据公开的早期可行性试验信息，已有ALS患者用这套系统结合眼动追踪完成设备控制。2025年11月，Synchron宣布完成2亿美元D轮融资，用于推进2026年的关键性试验，目标是成为首个获得FDA完整上市批准的植入式脑机接口。 但要说清楚一个关键区别：目前几乎所有落地的BCI案例，解决的都是"沟通"问题——打字、说话、操控光标或摄像头，本质上是"大脑→机器"这一段。四、真正困难的问题：让大脑重新控制身体 沟通只是第一步。真正困难得多的一步是—— 大脑 → AI → 机器（已经在发生） 大脑 → AI → 神经 / 肌肉（还非常早期） 让AI解码的意图，重新驱动瘫痪的肢体本身，实现自然的抓握、行走，这一段目前主要停留在动物实验和极少数探索性研究里，远没有语音恢复成熟。这也是为什么这一轮BCI浪潮先解决"说话"而不是"走路"——不是因为说话不重要，而是因为这条路目前最容易实现。 顺着这个逻辑往下想，一件事已经开始变得清晰：神经系统，可能不再是大脑连接世界的唯一接口。五、第三条路：重建——修一根线，还是重建一整张网？ 必须诚实地说：这是三条路里进展最慢的一条。 原因在于，ALS和脊髓损伤是两类不同的问题。脊髓损伤患者的运动神经元通常还活着，只是传导通路被物理阻断——这也是为什么硬膜外电刺激这类技术，能在部分脊髓损伤患者身上重新"唤醒"残余的神经连接，恢复部分自主运动。但ALS患者的运动神经元是真正死亡、消失了，没有"通路"可以重新打通。 这里需要澄清一个容易被简化的问题：我们到底是在修复一根神经，还是在重建一整套神经网络？ 大脑对身体的控制从来不是一根电线，而是一个庞大的层级网络： 大脑皮层 → 上运动神经元 → 脊髓 → 下运动神经元 → 神经肌肉接头 → 肌肉 如果下运动神经元已经死亡，真正意义上的"重建"意味着重新长出这整条链路上的多个环节，而不是把一根断线重新接上。这也是神经再生、干细胞替代、生物工程重建目前多数还停留在临床前阶段的根本原因——它们面对的不是一个连接问题，而是一个网络重建问题。六、一个中国样本：蔡磊，以及为什么ALS会成为神经科技的第一试验场 ALS患者有着极强的临床需求：身体运动能力在逐渐丧失，但认知和表达意图的能力往往保留到很晚。这种"意图仍在、执行通道消失"的特殊处境，恰好是验证"大脑→机器"这条路线最合适的场景——技术先在ALS患者身上被验证，再逐步扩展到脊髓损伤、卒中、失语症等更大的人群，最终走向通用的人机接口。这就是为什么这两年Neuralink、Synchron等公司会不约而同地把ALS患者列为最早一批临床试验对象。 Image Source: CCTV 而在中国，蔡磊是这条路上一个绕不开的名字。这位前京东集团副总裁2019年确诊ALS，据2026年1月他本人发布的新年公开信，身体功能评分已降至个位数，进入疾病终末期，全身瘫痪、无法说话，如今全靠眼控仪打字，每天工作十余个小时。 确诊后，他没有停在患者的角色里。据其团队披露，他搭建的患者科研数据平台"渐愈互助之家"已注册超过18000名患者，2025年推动了近百个科研合作项目，助力15条药物管线或治疗技术实现临床转化突破；团队还在推动一条更激进的"重建"路径——通过骨髓移植实现免疫重建，据称已在动物模型上验证了可行性，但仍处于临床前阶段。 他几乎同时踩中了这三条路：眼控仪是"绕过"，推动的药物管线是"保护"，资助的免疫重建研究是"重建"里最前沿也最不确定的一段。而他自己的病程，就是这场竞赛最直接的计时器。七、三条路，成熟度并不在一个量级上 路线 代表手段 目标 成熟度 ① 保护 基因治疗 / ASO / 小分子药物 让神经元不要死 🟢 已有获批药物，但仅覆盖少数基因型（如SOD1约2%） ② 绕过 脑机接口 / AI解码 系统坏了，建立新连接 🟡 语音沟通已进入临床验证，肢体运动恢复仍早期 ③ 重建 神经再生 / 干细胞 / 免疫重建 让坏掉的系统重新长回来 🔴 主要处于临床前阶段 三条路线最终指向同一个目标——重新获得身体控制权，但今天它们所处的位置完全不在一个量级上。把这一点说清楚，比讲一个动人的畅想更重要。 在下结论之前，还有几个问题必须留在这里，否则整篇文章会滑向盲目的科技乐观主义： 脑机接口恢复的是"沟通"，不是"自然运动"。控制光标和用手端起一杯水、不打翻，是完全不同量级的问题。 AI能理解复杂的运动意图吗？"移动光标"很简单，"抓杯子、控制力度、避免打翻"复杂得多，目前的解码模型远未达到这个精细度。 Image Source: AARP 神经元死亡之后，整个神经网络还能不能恢复？这可能是最大的未解生物学问题，目前答案偏向否定。 ALS到底是一个疾病，还是一组机制各异、被同一个名字打包在一起的疾病？C9orf72疗法屡次受挫，某种程度上就是在提醒我们，"一个靶点打遍所有患者"的思路可能本身就不成立。 我们究竟是在"治疗ALS"，还是在重新定义"什么是残疾"？当沟通可以靠机器实现，"能不能说话"和"有没有能力表达"，也许正在变成两个不同的问题。八、真正的奇点，是身体不再是唯一的输出设备 大脑→神经→肌肉→身体，这是人类几十万年来形成的天然接口。而基因治疗、脑机接口、免疫重建，正在让这条链路变得越来越"不唯一"。 一条可以想象的路径： 第一阶段：大脑→机器。患者重新拥有沟通渠道——这一步，已经在少数患者身上发生。 第二阶段：大脑→机器→肢体。患者重新获得部分行动能力——这一步刚刚起步。 第三阶段：大脑→神经系统→肌肉。神经通路本身被重新修复——这一步目前还非常遥远。 顺着这条路径往下想，一个问题会自然浮现："瘫痪"还会不会是一个不可逆的结局？尾声 渐冻症最残酷的地方，从来不只是一个人逐渐失去行走、说话和吞咽的能力，而是一个依然清醒的人，看着自己的身体一点点失去对自己的响应。 过去医学能做的，是尽可能让这场失去来得慢一些。 但今天，我们开始看到另一种可能：保护神经元，绕过神经元，重新连接神经元，甚至——虽然还很遥远——让神经系统重新生长。 对一些患者来说，这个未来已经露出了第一道缝隙。只是今天，回答大脑的还不是重新长好的身体，而是一台机器，或者一块眼控屏幕上缓慢移动的光标。 但如果机器能够替身体回答一次，那么下一步的问题就变成了：我们能不能让身体自己回答？ 注：封面图来源 - The Pharmaceutical Journal 💡  茫茫人海中，谢谢你读到这里。因为微信推送规则的调整，我们可能就会在大数据里走散。点个**“在看”或者设为“星标”**，让我们每天都能在这个角落见字如面。 往期文章： Synchron：脑机接口真正值钱的，可能不是"读脑"，而是"出口" 2个月极速获批:一个平台正在重写胰腺癌治疗 一场改写癌王-胰腺癌-命运的临床革命：这家公司攻破40年禁区，正在重写癌症的“死亡公式” “击穿癌王”：Revolution “加冕新王” 的那一刻值得所有人起立鼓掌 奇点 ｜ 癌症复发：癌症治疗的终点，不是治愈，而是让复发失去机会 奇点 ｜ 美国的“创世纪”计划到底在下一盘什么棋？ 奇点 ｜ 即使攻克了衰老，人类依然无法永生？ GLP-1之后，谁会是下一个万亿美元赛道：Crinetics与它的人体激素革命 奇点｜为什么所有癌症革命，往往都先发生在淋巴瘤？ 癌症治疗的“新地图”：人类正在如何重写抗癌战争？ 癌症：生命写给自己的一场战争 01 ｜ 生命编程时代：生物疗法的五层革命 -从看见生命到重写生命 药权的移位：中国创新药的“工业化主权”与恒瑞的全球进化论 为什么神经科学烧掉数千亿，却只有它靠“调校神经环路”活成了标杆？ 药明康德：全球创新药的“超级工厂”，还是被地缘政治围猎的“深海孤岛”？ 百济神州：从“烧钱机器”到全球药王，一场中国创新药的工业化反击 为什么神经科学烧掉数千亿，却只有它靠“调校神经环路”活成了标杆？

中国药科大学将迎来建校90周年华诞，“九十年九十人”专题报道栏目将寻访收集并推出杰出校友、校友创办或领导的企业等90篇成长故事，以此连接校友初心，为学子答疑拓界，展现药大人的成果与担当，为行业良性发展贡献中国药大思考。更通过这些故事折射中国医药行业发展历程、向全球传播中国药大声音、展现中国医药力量。 “九十年九十人·创业者版”作为子栏目，则将镜头对准那些尚在成长期的药大创业校友。他们或许还不够响亮，但正是这些躬身入局、披荆斩棘的探索者，构成了中国医药产业最真实的底色。我们将记录他们对行业的判断、解题的路径与创业的甘苦，让每一份探索被看见，让经验在流动中照亮彼此。 在浩瀚的医药投资图谱里，绝大多数VC都渴望找到“3年临床、5年IPO、10倍回报”的完美曲线。但在那些繁华的赛道之外，有些事极其难干，甚至被断言“不可能做成”，却关乎数千万人的生死与希望。“九十年九十人”创业者版的第一期，我们记录中国药科大学校友谢生荣和他的柯西医药。这是一家“没拿过机构融资，却活了五年半、推动3款进口罕见病药在中国获批上市”的公司。 这是一个关于资本偏见、商业韧性，以及一个药大人用极度的严谨与孤独，为罕见病患者搭起生存桥梁的故事。如果你是一位关注长期价值、关注社会影响力和真实造血能力的投资人或产业同仁，希望能与你一起关注这个在寒冬里顽强生长的故事。 早期找融资时，谢生荣听到过最多的一句话是：“老谢，这是个公益事业，不是商业化项目。你如果搞捐款我支持，要投资，不可能。” 甚至有机构在书面反馈里直截了当地写道：“你既做CRO，又做销售，还要做自研仿制和创新，事情这么多，没有一家初创公司能干得起来。” VC的冷淡，源于罕见病赛道天然的商业悖论：中国罕见病患者总数高达2000万人，比绝大多数大病种的患者总量还要庞大；但一旦切入到具体的单一病种，患者人数又骤然缩减至几千甚至几百人。“总量大、单病种小”，让追求规模效应和爆发式增长的商业资本集体选择绕行。 但绕行者往往忽略了硬币的另一面： 护城河天然形成： 年采购额小于1亿元的孤儿药，原则上不纳入国家集采。这构成了罕见病领域极其罕见的“长尾利润周期”。 政策绿灯常开： 优先审评审批、市场独占期（最长7年）、罕见病目录持续扩容，让合规推进的确定性极高。 “大家都不看好、觉得不好干，才给了我们这种普通人机会。”谢生荣很坦诚，“如果这事顺风顺水、满大街都是商机，巨头早就一涌而上，哪还有柯西的生存空间？” 别人看到的是荒凉，谢生荣看到的，是2000万人切实的无药可用，以及一个预计在2030年摸到600-900亿规模、年复合增长率超12%的蓝海。 谢生荣敢闯入这片无人区，底气来自他极其硬核的履历与行业积淀。 南京中医药大学临床医学学士、中国药科大学药理学硕士、美国明尼苏达大学医疗MBA；18年药物开发经验，主导完成2个新药上市及3个进口药中国上市；创业前曾是头部CRO的部门负责人……自2013年起，他就深度沉浸在孤儿药的研发与申报中。 在罕见病领域，研发最大的痛点从来不是医院不配合，而是“找不到患者、留不住患者”。 当头部CRO靠庞大的平台和人员规模承接标准化临床时，柯西医药选择了一条极深的“根系路径”——扎根患者组织与临床一线。 在基因与细胞治疗（GCT）这个顶尖前沿赛道，柯西的客户名单令人瞩目。多家血友病基因治疗公司的临床试验，虽然整体由国际头部CRO承接，但最核心、最艰难的“患者招募与随访保留”，全权交给了柯西。 “垂直领域的CRO如果只卖人力和服务，没有任何护城河。”谢生荣看得无比透彻，“客户和人才随时会被大平台撬走。我们要建的，是别人撬不走的生态。” 没有机构融资，靠什么活过五年半？柯西的答案是：用短期的现金流，养中期的管线，哺育长期的爆发。 谢生荣将柯西的商业模式设计成了一座逻辑严密、自我造血的“三层塔楼”： 第一层（短期）：以高效服务“自我造血” 许多海外已上市的罕见病药急需进入中国。柯西凭借对监管路径的深刻洞察，帮助海外药企争取豁免临床或快速通道，并打包后续的学术推广与商业化服务。战果：目前已成功推动米托坦、曲恩汀、司替戊醇 3款海外罕见病药在中国获批上市。2025年，柯西提供销售服务的孤儿药品种年销售额已达 约2000万元，为公司提供了极其扎实的现金流垫底。 第二层（中期）：仿制药矩阵与 MAH 闭环 谢生荣在临床一线看到太多罕见病患者被迫依靠海外高价代购维生。他建立了一个清晰的选品漏斗： 科室聚焦： 神经内科、内分泌科、儿科； 人群基数： 目标病种患者数在 3万 - 20万 之间； 商业目标： 单品年销售额摸到 5000万 - 1亿元。 目前，柯西的管线布局已全线铺开： 神经罕见病领域： 富马酸二甲酯、西尼莫德、氨吡啶缓释片、依达拉奉、替洛利生等涵盖多发性硬化、渐冻症、发作性睡病的产品矩阵已初步搭起； 内分泌领域： 溴隐亭、卡麦角林、奥曲肽等品种产品线正在加速推进。 为了打通“生产-持证-销售”的合规闭环，谢生荣更是远赴新疆，与当地国资背景的药厂进行洽谈，旨在承接柯西未来全部孤儿药的生产落地，构建集生产、持证、销售于一体的MAH（药品上市许可持有人）产业基地。 第三层（长期）：AI加持的改剂型创新与海外 Out-licensing 这是柯西最具爆发力的一层。柯西与药大校友创立的AI新药研发平台“灵枢铸药”深度合作，瞄准全球临床未被满足的需求。 其背后的商业路径极其清晰且务实： 借助AI平台加速罕见病创新药的早期发现，利用中国成本与效率优势极高的高通量临床前及临床资源，快速将项目推进至临床 I/II 期；再将海外权益反向授权（Out-licensing）给欧美生物技术公司或药企，实现“海外拿授权首付款/里程碑金，国内做仿制与临床放量”的双重收益。目前，这种高效的中-美合作开发模式，已与数家欧美医药企业及跨境BD机构取得了意向性沟通。 自研创新管线方面，还有有一个充满宿命感与韧性的创业故事值得分享。 创业初期，柯西曾竞标一款海外“肢端肥大症”口服药的中国代理权，由于当时团队规模小，遗憾输给了大型平台。但谢生荣始终没有放下对这个适应证的关注。如今，柯西与灵枢铸药联合自研了SSTR2/5 双靶点肢端肥大症口服药物（将传统的注射剂型改为口服）。 不久前，美国 Crinetics 公司针对同一适应证的口服药在欧美临床大获成功，验证了这一赛道的巨大价值。从当年遗憾错失代理权，到如今用 AI 联合自研打通底层逻辑——同一个临床痛点，柯西完成了从“代理竞标者”到“自主研发者”的跨越。 当被问及“为什么早期VC看不懂这门生意”时，谢生荣没有抱怨，而是给出了一份极其冷静的商业反思： 结构错配： 传统风险投资基金（VC）的存续期通常是“8年”，他们追求的是高风险、高爆发、快速IPO退出的J曲线。他们希望创业者只做单一点的爆款管线，容不下“铺设底层生态”的长线布局。 回报预期不同： 传统VC要的是“投1块钱赚100块钱”的概率游戏；而柯西展现的是“投1块钱稳赚1.5到2块钱”、同时具备极高生存率和确定性的稳健模式。 那么，什么样的资金能看懂柯西？ 长存续期资本： 侧重ESG、社会影响力投资（Impact Investment），看重项目的真实社会价值与生命力； 产业资本（药企 CVC）： 看中的不是短期金融退出，而是柯西手中稀缺的罕见病患者网络、临床生态与管线补充； 地方国资与产业平台： 能够将MAH生产落地本地，兼顾商业税收、产业集聚与社会公益效益。 在五年半的时间里，柯西在成立之初获得了朋友们200多万元的天使注资，后续全靠谢生荣个人投入的1500多万元以及公司自身的服务收入滚动至今。他没有为了活下去而乱拿“错的钱”，从而完整保留了公司的战略自主权与商业架构的完整度。 投早期，本质上就是投人。 在谢生荣身上，你能看到一种极度罕见的“认知诚实”与“资本纪律”。问及五年半来最让他自豪的成绩，他的回答不是“三款药上市”，也不是“两千万销售额”，而是一句朴素得近乎执拗的话： “无论是药品研发，还是药品销售，每一个环节我们都亲自下场干过了，都达到了里程碑，都验证了我们的商业逻辑。我们只是缺一笔放大器资金，来把每一个跑通的齿轮转得更快。” 面向未来，柯西的清晰时间表与战略路线图已然明确： 2026年： CRO、CSO与自研创新体系“三驾马车”全面成型； 2029年： 仿制药矩阵实现上市放量、三类新药临床全面推进、创新药进入临床I/II期，公司整体营收突破两亿元； 2031年： 完成从中国创新向全球合作的推进，建立完整的罕见病生态圈。 采访临近尾声，谈及最希望将来被怎样记住，谢生荣的话里没有宏大的口号：“我希望将来真正能被患者记住。有患者来感谢我，说因为我们的药，缓解了他的痛苦，让他活了下来。” “现在的基因治疗很先进，但一针动辄上百万，绝大多数普通家庭根本负担不起。我相信五年、十年后，基因治疗的价格终会降下来。而柯西现在做的，就是用高质量、负担得起的化药和仿制药，帮这些患者先活下去，等来那个彻底治愈的明天。” “我想做的，就是给处于绝望中的他们，递上一颗看到希望的火星。” 本文为校友创业人物访谈，内容基于受访者陈述及公开信息整理，仅作事实呈现。本文图片来自受访者本人提供、公益组织“天津友爱罕见病中心”微信公众号的公开报道插图，用于呈现受访者个人工作及行业实践经历。如涉及图片来源、人物信息或相关权益问题，欢迎与我们联系，我们将及时妥善处理。 本文为汇聚南药专访原创内容。 欢迎转发分享至朋友圈或社群。如需全文转载， 或有合作意向等事宜，敬请通过公众号留言与我们联系。 更多校友风采 点击图片 跳转报道 喜欢我们文章的朋友点个“在看”和“赞”吧，不然微信推送规则改变，有可能每天都会错过我们哦~ 视觉设计 | 李心悦