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精彩内容 2026年是华东医药全面进入管线成果集中兑现、商业价值加速释放的关键阶段，今年前三季已拿下了6个新产品，目前有6款新药报产在审，9款新药进入了III期临床。集团的独家产品也增至7个，独家中成药伤科灵喷雾剂获得了权威背书，1类新药马来酸美凡厄替尼片已开出全国首张处方。 业绩稳中有升，新品抢攻300亿火热市场 10月29日，华东医药发布了2026年前三季报告，营业收入超过330亿元，净利润为27.72亿元，业绩实现了双增长。 细分业务板块，医药工业板块核心子公司中美华东营业收入（含CSO业务）116.17亿元，同比增长5.19%，净利润26.60亿元，同比增长7.50%；医药商业营业收入215.95亿元，同比增长1.61%，净利润3.38亿元，同比增长1.26%；工业微生物板块整体收入同比增长20.69%，医美板块（剔除内部抵消）合计实现营业收入9.06亿元。 目前，医药工业依然是华东医药利润的主要来源，集团的核心产品线覆盖慢性肾病、免疫、肿瘤、内分泌、消化系统、心血管等重点治疗领域。米内网数据显示，2026年至今华东医药及子公司已累计获批了1个生物药3.3类新药和5个仿制药新品，涉及抗肿瘤和免疫调节剂、全身用抗感染药物、皮肤病用药3个大类市场。 华东医药2026年至今获批的新产品 来源：米内网中国申报进度（MED）数据库 近年来在中国三大终端六大市场（统计范围见文末），皮肤病用药（化+生）市场潜力持续爆发，2020年至今已实现了“7连涨”，2025年整体规模涨至324亿元，2026上半年增长率为6.60%。 华东医药也看中了这个火热大类，在2023年拿下了他克莫司软膏，成为了这个300亿市场的新力军，2024年获批了夫西地酸乳膏，2026年新添了阿达帕林凝胶和盐酸特比萘芬喷雾剂。目前，华东医药在皮肤病用药（化+生）市场已获批的产品涉及其它治疗皮肤病药物、皮肤病用抗生素和化疗药、抗痤疮制剂、皮肤病用抗真菌药4个亚类，产品线正逐步完善。 2026上半年在中国三大终端六大市场，华东医药的皮肤病用药销售额猛涨了213.33%，随着新品陆续进入市场，集团在该大类市场的竞争力将快速提升，未来可期。 29款重磅新药来势汹汹，8个仿制药新品在路上 据统计，2025年至今华东医药（含子公司）有5个国产新药、1个进口新药、8个仿制药新品报产在审，涉及消化系统及代谢药、感觉系统药物、抗肿瘤和免疫调节剂、神经系统药物、心脑血管系统药物、肌肉-骨骼系统、皮肤病用药7个大类。 华东医药2025年至今报产在审的新药及仿制药 来源：米内网中国申报进度（MED）数据库 4款生物药3.3类新药中，华东医药将争取司美格鲁肽注射液的国产首家，雷珠单抗注射液有望为集团撬开230亿感觉系统药物（化+生）市场大门。在中国三大终端六大市场，感觉系统药物（化+生）大类的销售额自2021年起已实现了“6连涨”。 依达拉奉曾是神经系统药物超级大品种，2016-2017年在中国公立医疗机构终端（城市公立医院+县级公立医院+城市社区中心+乡镇卫生院）销售额高达50亿元水平，化药2.2类新药依达拉奉片作为口服片剂具有更好的患者顺应性和便利性，可覆盖脑卒中患者急性期和康复期，目前该新药拓展的适应症孤独症谱系障碍、早期症状性阿尔茨海默病正在开展临床，未来可期。 罗氟司特乳膏是华东医药与美国Arcutis公司合作的项目，若顺利获批将助力集团强化在皮肤病用药（化+生）市场的竞争力。 8个化药仿制药新品正在冲刺上市，在肌肉-骨骼系统大类，华东医药已上市的产品均为抗炎药和抗风湿药，双氯芬酸二乙胺乳胶剂有望成为集团首个关节和肌肉痛的局部用药，多替诺雷片有望成为集团首个抗痛风制剂，进一步丰富该大类的产品线。 在创新药研发方面，华东医药通过自主开发、外部引进、项目合作等方式，重点布局内分泌、自身免疫和肿瘤三大核心治疗领域，已构建涵盖ADC、GLP-1、外用制剂等在内的多元化特色产品矩阵，在研创新药产品近百项，管线数量位居国内医药行业第一梯队。 华东医药部分临床进展较快的新药情况（含合作项目） 来源：米内网中国临床试验数据库 HDM1002片是一款口服小分子GLP-1受体激动剂，该新药的减重III期临床研究获得积极顶线结果的公告已于今年9月底发布，华东医药计划年内提交NDA注册，该新药的2型糖尿病III期临床研究已全部完成入组，预计于Q4读出主要终点数据。 HDM1005注射液是一款GLP-1R/GIPR双靶点激动剂，该新药的体重管理适应症III期临床进展较快，预计在今年Q4递交Pre-NDA沟通申请，该新药的糖尿病适应症两项III期临床均已完成入组，该新药用于阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）合并肥胖或超重成人患者治疗的III期临床于近期完成了首例受试者入组。 DR10624注射液是一款FGF21R/GCGR/GLP-1R三靶点激动剂，该新药的重度高甘油三酯血症III期临床已于今年9月完成了首例受试者入组。 注射用HDM2005是一款靶向ROR1的ADC，目前有4项临床研究正在国内开展，进度较快的是联合用药治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤，其Ib/III期临床研究在今年7月完成了首例受试者入组。 独家产品增至7个，49个产品已过评 2025年华东医药的两款1类新药瑞玛比嗪注射液和马来酸美凡厄替尼片成功获批，集团的独家产品数量增至7个。 在中国三大终端六大市场，华东医药的多个独家产品成绩优异：阿卡波糖咀嚼片是糖尿病用药内服TOP49产品，2025年销售规模超过1亿元，2026上半年增长率为6.60%；伤科灵喷雾剂是中成药消肿止痛用药外用TOP11品牌，2025年销售规模超过1.8亿元，2026上半年大涨了46.15%；固本咳喘颗粒是中成药止咳祛痰平喘用药内服TOP41品牌，2025年销售规模超过7000万元，2026上半年暴涨57.81%。 华东医药（含子公司）的独家产品 来源：米内网中国上市药品（MID）数据库 今年6月，华东医药在回答投资者提问时表示，马来酸美凡厄替尼片已于今年5月开出了全国首张处方，目前正全力推进医院准入与渠道布局，上市起步阶段进展顺利，集团后续将持续深化该产品的商业化进展，进一步提升患者用药可及性。资料显示，马来酸美凡厄替尼片已获得了《CSCO原发性非小细胞肺癌治疗指南（2026）》I级推荐、《IV期原发性肺癌中国治疗指南（2026版）》I类推荐，其临床价值获得了业界高度认可。 10月，华东医药发布消息称，独家中成药伤科灵喷雾剂被同时纳入《膝骨关节炎阶梯治疗专家共识（2026修订版）》与《慢性关节疼痛非手术治疗指南（2026版）》两大权威指南、共识，苗药外用的临床价值获得专家一致认证，循证医学证据进一步夯实。 华东医药（含子公司）已过评/视同过评的产品 注：已发生技术转让的产品不列入统计，集采中标用*表示 来源：米内网中国上市药品（MID）数据库 截至2026年10月28日，华东医药含子公司过评/视同过评的产品达49个。今年8月，第12批集采如约而至，华东医药的环孢素软胶囊、他克莫司胶囊、美沙拉秦肠溶片成功中标，集团在前12批集采中已中标产品数量为13个。 目前，华东医药已过评且暂未纳入集采的产品中竞争企业（原研+过评）数量在7家及以上的产品有10个，2025年在中国公立医疗机构终端销售额超过1亿元的有腺苷注射液、他克莫司软膏、夫西地酸乳膏、伊布替尼胶囊、注射用卡非佐米、磷酸芦可替尼片、阿达帕林凝胶7个。 资料来源：公司三季报及公告、米内网数据库 注：米内网《中国三大终端六大市场药品竞争格局》，统计范围：城市公立医院和县级公立医院、城市社区中心和乡镇卫生院、城市实体药店和网上药店，不含民营医院、私人诊所、村卫生室，不含县乡村药店；上述销售额以产品在终端的平均零售价计算。数据统计截至10月28日。 免责声明：本文仅作医药信息传播分享，并不构成投资或决策建议。 本文为原创稿件，转载文章或引用数据请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。

本文基于已发表随机试验、国内外指南与药品监管信息撰写，用于理解疾病与治疗原理。不构成任何诊疗建议。帕金森病与ALS患者不可自行停用或调整药物；抗淀粉样蛋白单抗需在专业评估与影像监测下使用。若出现呼吸困难、吞咽困难迅速加重，请立即就医。一 · 一个共同的前提和三种完全不同的处境 "神经元丢失不可逆"这一判断，对帕金森病、阿尔茨海默病（AD）与肌萎缩侧索硬化（ALS）三者都成立。但把三种病放在一起讨论时，最容易犯的错误是：以为它们面临的是同一个问题。 事实上，这三种病在本系列讨论的维度上——病因、神经元死亡的特定性、以及治疗路径的可行性——差异极大：• 帕金森病：死于一种特定细胞（黑质多巴胺能神经元），而它有一个明确的下游靶点（纹状体多巴胺）。因此"把细胞补回去"在逻辑上最直接——这也是三种病中细胞治疗走得最远的原因。• 阿尔茨海默病：神经元（尤其胆碱能与皮层神经元）广泛受损，而病理性蛋白（淀粉样蛋白、tau）在症状出现前已累积多年。因此目前唯一获批的疾病修饰疗法不是补细胞，而是清除淀粉样蛋白——而它只能"减缓下降"，不能恢复功能。• ALS：运动神经元在数年内快速丧失，且病因高度异质（SOD1、FUS、C9orf72等基因亚型与散发型）。在这里，细胞治疗已经失败，真正成功的反而是针对特定基因的精确治疗（见第九章）。这三条路径的分化，是本文最希望读者记住的一件事。它决定了：一个"细胞治疗"的新闻，对帕金森病患者、AD患者和ALS患者的含义是完全不同的。 全球领先的异体通用型肝前体细胞平台，稀缺标的推荐，治疗肝硬化及MASH等二 · "神经元死亡不可逆"在三种病中含义并不相同 顺着这张表看下去，就能理解："目前全球多个细胞治疗管线在临床试验中，已有明显的疗效数据，部分轻症患者可实现运动动能恢复正常"这句话中的"运动功能"只可能指向帕金森病——因为只有帕金森病有以运动症状为核心、且可从细胞替代中获益的靶点。而对AD（以认知为主）与ALS（以运动神经元快速丧失为主），细胞治疗的逻辑完全不同，其中ALS的细胞治疗已经失败。因此本文的结论会是：这句话对帕金森病部分成立（但"恢复正常"需要严格限定，见第十章），对AD与ALS不成立。三 · 帕金森病：黑质细胞的死亡与"50%阈值" 帕金森病在症状出现时，黑质多巴胺能神经元已丢失约50–70%"这一判断，有文献依据，且这个数字区间本身反映了这个领域的一个关键事实：Cheng等（2010）明确指出：在关于帕金森病的大多数综述中，通常的表述是当约50%的黑质（SN）多巴胺神经元丢失时，运动体征才开始出现——"尽管估计值可高达…"。而AANS（美国神经外科医师协会）的资料给出的数字更高：研究显示，当黑质中产生多巴胺的细胞丧失达到80%或以上时，帕金森病的症状才会出现。把这两个来源并列，得到的结论是：运动症状出现时的神经元丢失比例，不同文献给出的估计从50%到80%不等——这正说明"50–70%"是一个区间估计，而非一个精确阈值。 四 · 阿尔茨海默病：病理蛋白累积数十年，症状只是最后一幕 五 · ALS：三种病中最快、最凶险的一种 把三种病的时间尺度放在一起，会看到"紧迫性"的巨大差异：• 帕金森病：进展以年计，患者有数年时间评估与选择治疗；• 阿尔茨海默病：进展以年计，但病理在症状前已累积多年；• ALS：中位生存期仅3至5年，不到10%可生存超过10年。这一差异直接决定了三种病对"新疗法"的态度：对ALS患者而言，"等待一个尚未获批的疗法"的代价尤其高昂——因为等不起。这也是为什么ALS领域的监管通道（如加速批准）与患者倡导的强度都远高于其他两种病。六 · 诊断与生物标志物：三种病都在前移 关于AD的血液标志物，有一个必须谨慎处理的要点：血液标志物（如p-tau217）使"在症状出现前发现AD病理"成为可能——这是巨大的进步。但它同时也带来了一个与MCI完全相同的问题：标志物阳性不等于一定会发病，也不等于需要立即治疗。淀粉样蛋白阳性可以出现在认知正常的人身上。因此标志物的作用是回答"是否存在AD病理"，而不是"这个人一定会痴呆"——这个区分在临床沟通中极其重要。七 · 帕金森病的治疗：药物与器械的成熟度是三种病中最高的 帕金森病在这三种病中有一个明显的优势：它已有一整套成熟且有效的症状治疗手段。左旋多巴可以显著改善运动症状；DBS可以改善生活质量并减少药物剂量；持续多巴胺能刺激为晚期运动波动提供了新选择。而这也决定了"细胞治疗"在帕金森病中的定位：它不是在填补一片空白，而是在尝试解决现有治疗无法解决的问题——症状治疗不能阻止疾病进展，也不能替代已经死去的神经元。八 · 阿尔茨海默病：抗淀粉样蛋白抗体是唯一获批的疾病修饰疗法 AD的治疗格局可以用三句话概括：第一，唯一获批的疾病修饰疗法是抗淀粉样蛋白单抗，而它的获益是"中度减少下降"——不是恢复，不是逆转。第二，它伴随ARIA这一需要严肃对待的风险，且需要生物标志物确认与MRI监测。第三，而AD领域的"下一个大希望"刚刚失败：semaglutide的两项Ⅲ期试验未达主要终点。这与GLP-1在糖尿病与减重领域的巨大成功形成对照，也再次说明：流行病学上的关联（糖尿病药物与痴呆风险）与干预试验的疗效是完全不同的两件事。九 · ALS：本领域最大的突破来自基因精确治疗，而不是细胞 ALS的成功来自基因治疗： ALS这一节的核心结论是：这个领域真正的突破不在细胞治疗，而在"把基因检测变成治疗入口"。tofersen（2023，SOD1）与ulefnersen（FUS，Ⅲ期达主要终点）都是ASO药物——它们的作用机制是沉默特定的致病基因，而不是补入新的细胞。而这类疗法的前提是一个简单但常被忽略的动作：做基因检测。如果一位ALS患者不知道自己的基因亚型，他就无法知道是否存在针对性的治疗机会。这一点在临床实践中的落差，可能比药物本身的可及性影响更大。 同时必须说清ASO药物的局限：其一，它们仅适用于特定基因亚型——SOD1与FUS只占ALS患者的一小部分，而散发型ALS占多数。没有相应突变的患者，无法从这些药物中获益。其二，给药方式是鞘内注射（需要通过腰椎穿刺将药物注入脑脊液）——这本身是一个有创、需要专业操作与反复进行的过程。其三，tofersen是加速批准，其依据是神经丝蛋白（生物标志物）的降低，而不是临床终点的硬证据。加速批准意味着需要后续的确证性研究来验证临床获益——这一点与AD的抗淀粉样蛋白单抗相同。十 · 细胞治疗：帕金森病走在最前面，但"恢复正常"缺乏依据 "已有明显的疗效数据"→ 更准确的是"已有安全性与初步疗效数据"。已发表的证据中最强的表述是bemdaneprocel的"稳定的运动结局"（stable motor outcomes）与Aspen的"早期改善"（early improvements）。"稳定"是一个重要的结果（它意味着没有继续恶化），但它与"明显疗效"所暗示的改善幅度不是一回事。"部分轻症患者可实现运动功能恢复正常"——本文未在已发表的研究中找到支持这一表述的证据。已公开的结果是安全性、稳定的运动结局与早期改善；"恢复正常"没有被这些数据支持。而且这些研究的入组对象并非"轻症"——京都大学试验纳入的是年龄50–69岁的患者，bemdaneprocel与Aspen的研究也主要针对已有明确运动症状、需要（多巴胺能）治疗的患者。"全球多个细胞治疗管线在临床试验"→ 这一判断成立，且帕金森病确实是三种病中细胞治疗走得最远的。但需要补充最重要的限定：全球尚无任何干细胞产品正式获批用于帕金森病。 不过，也不应该低估这一领域的进展。2025年发表的三项首次人体Ⅰ／Ⅱ期研究（京都大学、BlueRock、Aspen）在同一个年份出现，且都报告了可接受的安全性——这本身是实质性的进展。尤其是bemdaneprocel宣布跳过Ⅱ期直接进入Ⅲ期注册试验，这是一个不寻常的决定，说明申办方对数据的信心。而"36个月稳定的运动结局"这一表述，如果能在Ⅲ期中被证实，其临床意义会非常明确：它意味着疾病进展的轨迹被改变了，而不只是症状被压住了。这正是所有神经退行性疾病治疗追求的终极目标——从"控制症状"到"改变病程"。十一 · 为什么细胞治疗在AD与ALS中未能成功 把这三个结果并列，可以得到一个关于"细胞治疗适用于什么疾病"的规律：细胞替代治疗成功的前提是：需要一个明确的、可被"外源"补充的单一功能。帕金森病满足这个条件——多巴胺是一种可以扩散到靶区的神经递质，移植的细胞不需要精确重建每一个突触连接，只要能持续释放多巴胺即可发挥作用。而ALS不满足——运动神经元需要把轴突延伸到数厘米甚至更远的肌肉，并有精确的突触连接。这是一个"接线"问题，而不只是"数量"问题。AD同样不满足——记忆与认知依赖广泛分布的神经网络，无法通过局部补充某一种细胞来恢复。这就是为什么"细胞治疗"作为一个方向，在三种神经退行性疾病中的前景差异如此之大。十二 · 已上市药物全景对比 把这张表横向看完，一个鲜明的对比就出现了：帕金森病：有多个药物类别＋两种成熟器械（持续输注与DBS）＋细胞治疗进入Ⅲ期。阿尔茨海默病：只有一个获批的疾病修饰机制（抗淀粉样蛋白），且获益为"减缓下降"，同时伴随ARIA风险；而"下一个希望"（semaglutide）刚刚失败。ALS：两个老药（利鲁唑、依达拉奉）的生存获益以"月"计；细胞治疗失败并被撤回了一个药（AMX0035）；而真正的突破是两个只适用于特定基因亚型的ASO药物。这个差异说明："神经退行性疾病"这个大标签下的三种病，其治疗成熟度差异极大——把它们归为一类讨论，会遮蔽最重要的信息。十三 · 中美在研创新药与细胞治疗管线 横向比较三条管线，可以看到"突破"发生在完全不同的地方：帕金森病的突破在细胞替代——而且已进入Ⅲ期；阿尔茨海默病的突破在清除病理蛋白的抗体——已获批但获益有限；ALS的突破在基因沉默的ASO——已获批且新靶点达主要终点。而三者的共同点是：没有一个"通用"疗法。帕金森病的细胞治疗需要特定患者（有明确运动症状且纹状体通路尚可）；AD的抗体需要生物标志物确认；ALS的ASO需要特定基因突变。这是神经退行性疾病领域最重要的一条规律：治疗的门槛不再是"有没有病"，而是"是哪一种、到了哪一步"。十四 · 患者获益分析 把获益换算成真实生活的改变，三种病最具体的分别是：帕金森病：重新能自己穿衣、走路、写字。这是三种病中"症状治疗"最有效的一种——左旋多巴与DBS可以让一个行动困难的人重新获得相当程度的自主活动能力。而这正是"细胞治疗"需要超越的门槛：它要证明的不只是"安全"，而是相对于已有治疗能带来什么额外的价值。阿尔茨海默病：晚一点失去。抗淀粉样蛋白单抗的获益是"减缓下降"——这意味着一个人可能多拥有几个月到一两年时间，还能认得家人、还能处理自己的事情。在一种无法逆转的疾病里，"慢一点"本身有真实的价值。ALS：多活几个月，或者——对特定基因型的人——第一次有针对性治疗可用。对SOD1或FUS相关ALS的患者，tofersen与ulefnersen的意义不是"多几个月"，而是"这个病第一次有了针对我这一种病因的治疗"。这个差别对患者与家庭的心理影响是巨大的。十五 · 风险与挑战 挑战一：把三种病当作一个整体来期待"细胞治疗" 这是本文最希望纠正的一处。当一条"干细胞治疗神经退行性疾病取得突破"的新闻出现时，帕金森病、AD与ALS患者的反应往往相同——都认为与自己相关。而事实是：细胞治疗在帕金森病中逻辑成立并已进入Ⅲ期；在ALS中已经失败（NurOwn，Ⅲ期未达主要终点，FDA拒绝）；在AD中不存在成熟的细胞替代方案。把三者混为一谈，会让AD与ALS患者对一项与自己无关的进展产生希望，也会让他们错过真正属于自己的方向（AD是抗体与标志物，ALS是基因检测与ASO）。 挑战二：把Ⅰ／Ⅱ期的"安全性＋初步疗效"理解为疗效确立 如第十章所述，2025年发表的三项帕金森病细胞治疗研究都是首次人体Ⅰ／Ⅱ期研究，"证实了安全性和初步疗效，但尚未成为常规临床治疗"。而Ⅰ／Ⅱ期研究的首要目标是安全性——包括京都大学试验的主要结局正是"安全性与不良事件"。"未报告严重不良事件"是一个重要结果（它在否定风险），但它不是"疗效确立"。 挑战三：ALS领域的"希望与失望"循环 ALS是三种病中患者社群动员最强、对加速批准需求最迫切的——因为它中位生存期只有3至5年。而这个紧迫性也带来了具体的后果：AMX0035（Relyvrio）曾在证据有限的情况下获得批准并上市，但在确证性试验（PHOENIX）失败后于2024年被撤回——2024年3月8日公司宣布初步结果显示无效，随后启动自愿撤回；2024年10月31日FDA要求申请人提交自愿撤回批准的函件。这个案例是"加速批准与患者紧迫性之间张力"的最清晰体现。它不应被解读为"加速批准是错的"（tofersen也走加速批准通道并已获批），而应被解读为：加速批准必然伴随着"可能被撤回"的风险，而这种风险应当在使用之初就被如实告知患者。 挑战四：AD抗淀粉样蛋白单抗的可及性与ARIA管理 如第八章所述，这类药物需要生物标志物确认（淀粉样蛋白升高）、需按方案进行MRI监测、并伴随ARIA风险（多奈单抗中严重ARIA-E约1.5%、有症状ARIA-E约5.8%；APOE4纯合子风险更高；罕见可致命）。这意味着真实世界中的可及性不仅取决于药物是否获批，还取决于是否有输注中心、影像资源与能管理ARIA的专科团队。而"能否获得完整的治疗与监测体系"在中国不同地区之间的差异可能很大。 挑战五：ALS的基因检测落差 如第九章所述，ALS领域真正的突破（tofersen、ulefnersen）都以"特定基因亚型"为前提。这意味着：如果一位ALS患者没有做过基因检测，他就无法知道自己是否存在针对性的治疗机会——而这个机会可能决定他是"多活几个月"还是"第一次有针对性治疗"。把这个落差放在"中位生存期3至5年"这一背景下，它的代价尤其明显。 挑战六：帕金森病细胞治疗的三个未解问题 即便进入Ⅲ期，帕金森病细胞治疗仍面临三个问题：① 免疫抑制——同种异体细胞（bemdaneprocel、京都大学方案）需要免疫抑制，而其长期风险是明确的（参考胰岛移植的教训）；自体方案（Aspen）避免了排斥，但制备周期长、成本高。② 长期存活与功能——移植的细胞能否长期存活、持续释放多巴胺、并避免形成（肿瘤或其他）异常？这需要长期随访。③ 相对于已有治疗的价值——帕金森病已有左旋多巴与DBS这些有效手段。细胞治疗必须证明自己提供了额外价值，而不只是"可行"。 挑战七：三病共有的"症状前干预"难题 三种病的诊断都在向症状前前移（帕金森病的α-突触核蛋白标志物、AD的血液p-tau217、ALS的基因检测）。而前移带来了一个共同的伦理与临床问题：发现"病理存在"是否等于"需要治疗"？AD领域已有前车之鉴——淀粉样蛋白阳性可出现在认知正常者身上。在缺乏"早期干预能改善硬终点"证据的情况下，过早治疗可能带来的是风险而非获益。十六 · 长期生存与生活质量影响预测 十七 · 结论 第一，"神经元丢失不可逆"这一判断对三种病都成立，但"不可逆"的含义并不相同。帕金森病在运动症状出现时，黑质多巴胺能神经元已有大量丢失——Cheng等（2010）指出大多数综述表述为"约50%的黑质多巴胺神经元丢失时运动体征才出现（尽管估计值可高达…）"，而AANS的资料给出的是"80%或以上"。因此"50–70%"是一个合理的区间估计；本文并列了这两个来源，未将其作为精确阈值。 第二，"目前全球多个细胞治疗管线在临床试验中，已有明显的疗效数据，部分轻症患者可实现运动动能恢复正常"这一判断，需要三处校准。校准一：更准确的是"已有安全性与初步疗效数据"——已公开的最强表述是bemdaneprocel的"36个月稳定的运动结局"与Aspen的"6个月早期改善"。校准二：本文未在已发表研究中找到支持"部分轻症患者可实现运动功能恢复正常"的证据；且这些研究的入组对象并非"轻症"（如京都大学试验纳入50–69岁患者）。校准三："全球多个细胞治疗管线在临床试验"成立——但必须补充：全球尚无任何干细胞产品正式获批用于帕金森病。 第三，"症状控制、功能维持、生活质量"这一治疗目标定位，对三种病都准确，但对ALS需要补充一点。ALS的治疗目标还包括"尽可能延长生存"——因为其中位生存期仅3至5年，约30%的患者在症状出现后5年内需要完全依赖呼吸支持，不到10%可生存超过10年。这也解释了为什么ALS领域对加速批准的需求最为迫切。 第四，也是本文最重要的结论：三种病已经走向三条完全不同的突围路线，把它们并为一类讨论会遮蔽关键信息。 • 帕金森病 → 细胞替代：bemdaneprocel已跳过Ⅱ期进入Ⅲ期（exPDite-2）；京都大学Ⅰ／Ⅱ期（7名患者双侧移植、24个月无严重不良事件）；Aspen自体方案6个月显示早期改善；中国有华山医院的随机双盲对照注册Ⅰ／Ⅱ期试验与瑞臻再生医学RZ-iDA001等管线。 • 阿尔茨海默病 → 清除病理蛋白：仑卡奈单抗与多奈单抗是唯一获批的疾病修饰疗法（获益为"中度减少下降"，伴随ARIA风险）；而口服semaglutide的EVOKE与EVOKE+两项Ⅲ期未达主要终点。 • ALS → 基因精确治疗：tofersen于2023年4月25日获FDA加速批准（2024年10月8日在中国获批进口），是首个针对SOD1-ALS的精准疗法；ulefnersen的Ⅲ期FUSION试验达到主要终点，提供首个安慰剂对照的基因靶向治疗证据。 第五，ALS领域有一个必须记录的失败与一个必须记住的教训。NurOwn（自体骨髓间充质干细胞）的Ⅲ期试验未达主要终点——主要终点上安慰剂组27.7%被评分有反应，NurOwn组32.6%，差异仅4.9%，随后FDA拒绝该疗法。而AMX0035（Relyvrio）在获得批准上市后，因确证性试验（PHOENIX）失败，于2024年3月8日宣布无效、随后启动自愿撤回，2024年10月31日FDA要求申请人提交自愿撤回批准的函件。后者是"加速批准与患者紧迫性之间张力"最清晰的案例——加速批准必然伴随"可能被撤回"的风险，而这种风险应在使用之初就如实告知。 第六，为什么细胞治疗在帕金森病成立、在ALS失败、在AD不适用？答案是一个简单的原理。细胞替代治疗成功的前提是"需要一个明确的、可被外源补充的单一功能"。帕金森病满足——多巴胺是可扩散的神经递质，移植细胞不需精确重建每个突触连接，只要能持续释放多巴胺；而ALS需要重建延伸到肌肉的极长轴突与精确突触（这是"接线"问题，不只是"数量"问题）；AD依赖广泛分布的神经网络，无法通过局部补充某一种细胞恢复。 第七，三种病共同面临一个正在出现的新问题：诊断前移之后，"病理存在"是否等于"需要治疗"。帕金森病的α-突触核蛋白标志物、AD的血液p-tau217、ALS的基因检测都在把诊断提前。而AD领域已有前车之鉴：淀粉样蛋白阳性可出现在认知正常者身上。在缺乏"早期干预能改善硬终点"证据的情况下，过早治疗带来的可能是风险而非获益——这一点值得在日常传播中反复说明。 最后一句。把帕金森病、阿尔茨海默病与ALS放在一起，最大的价值不是"它们都是神经退行性疾病"，而是看清楚它们有多不同。帕金森病失去的是一种细胞，所以它可以被"补"；阿尔茨海默病失去的是网络，所以它只能被"清"（清除病理蛋白）；ALS失去的是连接，所以它需要的是"精确关掉致病基因"。三条路都还没有走到终点。帕金森病的细胞治疗第一次进了Ⅲ期；AD的抗体已获批但只能让下降慢一点；ALS的ASO让一小部分患者第一次有了针对自己病因的药。而对患者而言，最有用的信息往往不是"有什么新突破"，而是"这个突破属于哪一种病、哪一个人群、哪个阶段"——因为在神经退行性疾病里，治疗的入口从来不是"有没有病"，而是"是哪一种病、到了哪一步"。 全球领先的异体通用型肝前体细胞平台，稀缺标的推荐，治疗肝硬化及MASH等 参考文献 1. 帕金森病神经元丢失（第三节）：Cheng HC, et al. 帕金森病临床进展与神经影像. 2010（在关于帕金森病的大多数综述中，通常的表述是当约50%的黑质（SN）多巴胺神经元丢失时，运动体征才开始出现——尽管估计值可高达…）；AANS（美国神经外科医师协会）关于帕金森病的资料（研究显示，当黑质中产生多巴胺的细胞丧失达到80%或以上时，帕金森病的症状才会出现）；关于帕金森病病理生理的资料（其核心病理涉及黑质多巴胺能神经元的丧失，导致疾病的运动症状）；Radad K, et al. Pathophysiology of non-motor signs in Parkinson's disease. 2023（该病的病理学标志包括黑质致密部（SNpc）多巴胺能神经元的丧失以及嗜酸性（包涵体）的存在） 2. 中国疾病负担（第三、四、五、十六章）：《中国帕金森病报告2025》（帕金森病患病人数超过500万例；我国发病人数约占全球发病人数的38.08%，患病人数约占全球患病人数的43.14%，因帕金森病导致死亡的人数约占全球因（帕金森病）导致（死亡）的…）；中国科学家发布的帕金森病最新预测数据（2025年，中国的帕金森病年龄标准化患病率将达到全球首位，高达583例/10万人）；《1990—2021年中国与全球帕金森病的疾病负担分析与未来（趋势）》（1990—2021年中国PD发病例数增长了455.7%（全球增长了220.1%），年龄标准化发病率（ASIR）由12.83/10万升至24.34/10万，估计年度变化百分比（EAPC）为2.16%）；《中国阿尔茨海默病报告2024》（中国因AD及其他类型痴呆导致的死亡人数为320,715例，占全球相关死亡总数的19.8%；我国现存的阿尔茨海默及其他痴呆患病人数近1700万；65岁以上老人痴呆发病率为5%-8%）；关于国内阿尔茨海默病患病现状的报道（根据《中国阿尔茨海默病报告2024》，我国现存的阿尔茨海默及其他痴呆患病人数近1700万；85岁以上老人痴呆发病率（更高））；韩树奎等《1992—2021年中国老年人群阿尔茨海默症及相关痴呆的疾病（负担）》2025（1992—2019年的三个区段中国老年人ADRD标化死亡率均呈下降趋势；2019—2021年标化死亡率呈升高趋势（APC=1.96%））；关于ALS中国数据的资料（ALS的全球发病率为1.75人（1.55~1.96）/10万人年；中国ALS的发病率是每年每10万人口1.62，患病率是每年每10万人口2.97，推算中国大陆每年新增的ALS病人23000余人）；关于罕见病与ALS的报道（ALS的病程进展迅速，中位生存期仅为3-5年，约30%的患者在症状出现后5年内需要完全依赖呼吸支持，仅有不到10%的患者可生存超过10年）；妙佑医疗国际（Mayo Clinic）关于ALS的资料（ALS患者的最常见死因是呼吸衰竭；ALS患者在症状出现后通常存活3至5年；但有些ALS患者的存活时间达到10年甚至更长） 3. 帕金森病细胞治疗（第十章）：BlueRock Therapeutics关于bemdaneprocel 36个月结果的发布（研究性细胞治疗bemdaneprocel在Ⅰ期试验参与者中持续表现出有利的安全性特征（36个月））；关于"细胞治疗bemdaneprocel继续显示积极（结果）"的报道（bemdaneprocel在帕金森病Ⅰ／Ⅱ期试验中显示有利的安全性特征与稳定的运动结局（36个月）；高剂量（组）…）；关于"高剂量干细胞治疗帕金森病"的报道（BlueRock Therapeutics报告bemdaneprocel治疗帕金森病Ⅰ期试验的积极36个月结果，发表于2025年10月7日）；关于bemdaneprocel的说明（2025年1月，公司宣布将跳过Ⅱ期并启动Ⅲ期注册试验；exPDite-2试验…）；关于"BlueRock的（试验中）首例帕金森病患者接受治疗"的报道（BlueRock宣布首例患者已接受随机治疗，所用为针对帕金森病的研究性细胞治疗）；Bayer关于exPDite-2研究的资料（exPDite-2将评估bemdaneprocel能否有效替代帕金森病患者丢失的多巴胺能神经元以改善（症状））；Sawamoto N, et al. iPS来源多巴胺能细胞Ⅰ/Ⅱ期试验. Nature 2025（在这项京都大学医院的Ⅰ／Ⅱ期试验中，7名患者（年龄50–69岁）接受了iPS细胞来源多巴胺能细胞的双侧移植；主要结局聚焦安全性与不良事件，次要结局评估24个月的（运动症状变化与多巴胺产生））；关于"开创帕金森病治愈之路：首个异体（移植）"的资料（在24个月随访中，未报告严重不良事件；共观察到73例轻至中度事件；6名中的4名…）；Takahashi R, et al. Allogenic transplantation therapy of iPS cell-derived (dopaminergic cells). 2025（为确保这一新疗法的安全性，对7名患者中的6名进行了疗效评估）；Aspen Neuroscience关于ASPIRO Ⅰ／Ⅱa期6个月结果的发布（ANPD001在低剂量队列中耐受性良好、无重大安全性问题；患者在患者报告与临床医生报告的（结局）方面显示出早期改善）；关于"帕金森病细胞治疗ANPD001产生有希望（结果）"的报道（ANPD001是一种iPSC来源的疗法，在帕金森病Ⅰ／Ⅱ期试验中6个月内显示出安全性与早期疗效）；关于sasineprocel的资料（ANPD001是一种源自患者自身组织的多巴胺能神经元替代疗法；来自皮肤活检的成纤维细胞被转化为（iPSC））；华山医院通用细胞治疗早发性帕金森病启动会（2025年4月，"中国首个"采用证据级别最高的"随机双盲对照"设计的注册临床Ⅰ／Ⅱ期试验，由复旦大学附属华山医院王坚主任／陈亮（团队开展））；关于广州CGT生态的报道（从瑞臻再生医学推进帕金森病管线RZ-iDA001，到中盛溯源（广州）（的管线））；关于"中国帕金森病细胞治疗迎新突破：国际MDS大会公布Ⅰ+Ⅱ期（数据）"的报道（本研究是国际上首个采用PROBE设计的干细胞治疗帕金森病研究，为Ⅲ期关键注册研究奠定坚实的基础）；关于"2025年3项里程碑研究证实：干细胞治疗帕金森病已触手可及"的报道（2025年发表的三项临床试验是首次人体Ⅰ／Ⅱ期研究，证实了安全性和初步疗效，但尚未成为常规临床治疗。目前全球无任何干细胞产品正式获批用于帕金森病） 4. 帕金森病药物与器械（第七、十三章）：Supernus关于ONAPGO获FDA批准的公告（ONAPGO是首个也是唯一一个用于治疗晚期帕金森病成人运动波动的皮下阿扑吗啡输注装置）；关于"FDA批准皮下输注治疗帕金森病"的报道；Auffret M, et al. Apomorphine: past, present and future in Parkinson's (disease). 2025（2025年2月4日，美国FDA终于批准了一种用于治疗（晚期帕金森病运动波动）的皮下阿扑吗啡输注装置）；Onapgo（阿扑吗啡盐酸盐）FDA批准历史（FDA批准：是（首次批准2025年2月3日）；商品名：Onapgo）；Bratsos S, et al. DBS疗效与安全性. 2018（总体而言，DBS在改善损害／残疾、生活质量以及减少药物剂量方面优于药物治疗（BMT），但这些获益需与（风险）权衡）；Wagle Shukla A, et al. Patient, target, device, and program selection for DBS in Parkinson's disease. 2025（DBS已获FDA批准，是成熟且有力的帕金森病治疗手段）；关于自适应DBS的报道（美敦力的BrainSense™技术是首个获FDA批准的、可感知脑信号（特别是局部场电位LFP）的DBS系统）；关于帕金森病治疗管线的资料（lixisenatide（LIXIPARK试验，Ⅱ期）：在12个月内显示出运动残疾进展的适度减少，是GLP-1激动剂中最积极的结果）；关于"在近期exenatide结果之后，帕金森病领域的下一步"的资料（2024年4月，一项GLP-1R药物lixisenatide的Ⅱ期临床试验提示该治疗可能减缓运动（症状）进展）；Buff S, et al. Parkinson's disease drug therapies in the clinical trial (pipeline)（Ⅰ–Ⅲ期帕金森病药物试验中，仅有76项（34%）报告了其结果） 5. 阿尔茨海默病治疗（第八、十二章）：FDA对仑卡奈单抗的批准与说明书（Leqembi应在"MCI或轻度痴呆阶段的阿尔茨海默病"患者中启动治疗；需确认β-淀粉样蛋白升高）；van Dyck CH, et al. 仑卡奈单抗与早期AD. NEJM 2023（仑卡奈单抗降低了早期AD的淀粉样蛋白标志物，并使认知与功能的下降"中度减少"）；礼来关于多奈单抗（记能达）在中国获批的公告（2024年12月17日／18日获NMPA批准，作为1类新药、突破性疗法，用于治疗成人因阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍（MCI）和轻度AD痴呆）；关于国家药监局批准仑卡奈单抗注射液（乐意保）上市的公告（2024年1月5日经优先审评审批程序批准）；Zimmer JA, et al. 多奈单抗的ARIA. 2025（严重ARIA-E报告于1.5%的多奈单抗治疗者中，有症状的ARIA-E报告于5.8%中）；Doran SJ, et al. ARIA危险因素. 2024（虽然大多数ARIA无症状，但部分患者可出现头痛、意识混乱、恶心、头晕、癫痫发作，在罕见情况下死亡）；关于口服semaglutide Ⅲ期顶线数据的声明（测试口服semaglutide片剂治疗早期阿尔茨海默病的临床试验未达到其主要终点）；关于"semaglutide不能治疗阿尔茨海默病"的评述（评估semaglutide在AD患者中疗效的两项Ⅲ期试验结果彻底为阴性；semaglutide轻度改变了部分脑脊液AD（标志物））；Cummings JL, et al. evoke and evoke+: design of two large-scale, double-blind (trials). 2025；关于"解读semaglutide Ⅲ期试验结果"的报道（诺和诺德发布了其口服GLP-1药物semaglutide在（早期AD）个体中开展的Ⅲ期Evoke与Evoke+试验的顶线结果）；关于恒瑞SHR-1707的报道（恒瑞医药子公司上海恒瑞医药有限公司介绍，公司自主研发的抗Aβ单克隆抗体SHR-1707注射液用于治疗早期阿尔茨海默病（已完成相关阶段））；《2026年阿尔茨海默病药物研发与市场趋势全景分析报告》（第二阶段（2026–2030）：本土Ⅲ期集中转化——上述国产Ⅲ期管线逐步读出临床数据、提交上市申请，国产Tau显像剂、口服小分子DMT实现差异化竞争，打破外资单抗垄断）；关于甘露特钠胶囊（九期一）的报道（2019年11月2日，中国原研、全球首个靶向脑肠轴的系统治疗阿尔茨海默病的寡糖药物在中国获批上市，并于2021年正式纳入国家医保） 6. ALS治疗（第九、十一、十二章）：关于"利鲁唑、依达拉奉与tofersen：已获批药物"的资料（这些试验显示接受活性药物者的生存获益为2至3个月）；Hinchcliffe M, et al. 利鲁唑真实世界证据. 2017（利鲁唑在ALS患者中带来的生存延长为4.2个月（使用利鲁唑后平均生存时间为14.3个月…））；2022年国家医保药品目录调整申报材料（公示版）（利鲁唑100 mg/d的治疗是相当安全，可能会延长肌萎缩侧索硬化症患者的生存期约2个月）；Brooks BR, et al. 静脉依达拉奉与ALS生存. 2022（在本研究中，接受静脉依达拉奉治疗者与未接受静脉依达拉奉治疗者相比，中位生存期延长6个月）；关于"依达拉奉作为ALS附加治疗是安全的，但不（提供获益）"的报道（研究作者发现没有证据表明依达拉奉治疗为ALS患者提供了任何临时或短期的获益）；FDA关于授予QALSODY（tofersen）加速批准的公告（FDA基于神经丝蛋白（一种神经退行标志物）的降低给予QALSODY加速批准）；FDA关于批准治疗与（SOD1）突变相关ALS的公告（FDA批准Qalsody（tofersen）用于治疗与超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变相关的肌萎缩侧索硬化症患者）；Blair HA. Tofersen首次批准. 2023（2023年4月25日，tofersen在美国获批用于治疗SOD1基因突变的成人ALS）；关于"全球首个治疗SOD1-ALS的ASO药物在中国免临床获批上市"的报道（2024年10月8日，中国国家药监局（NMPA）最新公示，渤健的（tofersen）获批进口，用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症）；关于"美国ALS最新治疗2025-2026"的资料（2023年4月，FDA通过加速审批通道批准Tofersen（Qalsody），这是首个针对特定基因亚型（SOD1突变）的精准疗法，为反义寡核苷酸（ASO）药物，鞘内注射给药可将SOD1蛋白（降低））；Ionis关于ulefnersen Ⅲ期顶线结果的公告（Ulefnersen在评估FUS-（ALS）患者功能损害与生存的主要终点上显示出统计学显著改善）；关于"ulefnersen在Ⅲ期FUSION试验中达到主要终点"的报道（ulefnersen在Ⅲ期FUSION试验中达到其主要终点，提供了首个安慰剂对照的证据，证明针对（FUS-ALS的）基因靶向治疗（有效））；关于"ulefnersen治疗ALS的积极Ⅲ期结果"的报道（ulefnersen在Ⅲ期FUSION试验中达到主要终点，在功能与生存方面显示出统计学显著获益）；关于靶向ALS-FUS的报道（Jacifusen使用反义寡核苷酸技术靶向并沉默FUS，从而减少毒性蛋白在运动神经元中的累积）；Ionis关于启动针对青少年起病ALS的Ⅲ期试验的公告（2021年4月5日）；Biogen与Ionis关于BIIB105 Ⅰ／Ⅱ期顶线结果的公告（BIIB105未在功能、呼吸与力量的临床结局指标上显示出影响）；关于"当前或已完成、正在等待（结果）的Ⅲ期ALS试验"的资料（正在进行的Ⅲ期ALS试验包括ibudilast、针对SOD1携带者的ATLAS研究，以及挪威的一项补充剂组合研究）；关于"ibudilast正在被研究作为延缓ALS进展的潜在新疗法"的资料（ibudilast被认为通过（抗炎）发挥神经保护作用）；Morimoto S, et al. ALS治疗前沿. 2026（tofersen于2023年获批，验证了首个针对ALS的基因靶向治疗；Ⅲ期FUSION试验（结果）预计（公布））；关于"细胞治疗周报：FDA拒绝BrainStorm（的NurOwn）"的报道（该ALS治疗被认定治疗获益不显著，导致FDA拒绝）；关于"FDA顾问委员会对间充质干细胞（疗法）投反对票"的报道（tofersen与NurOwn类似，未能在其关键Ⅲ期研究中达到ALSFRS-R变化的主要终点）；关于ALS产品（审评）的更新资料（对于主要终点，安慰剂组有27.7%的人被评为有反应，而NurOwn组为32.6%；4.9%的（差异）…）；BrainStorm关于获FDA许可启动Ⅲ期b（试验）的公告（一项ALSⅢ期试验（NCT03280056）已完成，第二项Ⅲ期b试验将根据特殊方案评估（SPA）启动）；Amylyx关于正式（启动）自愿撤回（程序）的公告（Amylyx已与FDA及加拿大卫生部启动自愿撤回RELYVRIO/ALBRIOZA上市许可的程序）；关于"Amylyx从美国与（加拿大）撤回RELYVRIO/AMX0035"的报道（2024年3月8日，Amylyx宣布PHOENIX研究初步结果显示AMX0035（即RELYVRIO）无（效果））；关于"为什么ALS药物Relyvrio被从市场撤回"的报道（Relyvrio在PHOENIX试验显示其不能有效延缓ALS进展后，于2024年被自愿撤回）；Amylyx Pharmaceuticals；Withdrawal of Approval（FDA文件）（2024年10月31日，FDA要求申请人提交自愿撤回RELYVRIO（钠（苯丁酸盐／牛磺熊去氧胆酸））批准的函件） 7. 诊断与生物标志物（第六章）：关于帕金森病的运动症状诊断核心、DAT显像与α-突触核蛋白种子扩增技术；关于AD的淀粉样蛋白PET、tau PET、脑脊液Aβ42/p-tau与血液p-tau217；关于ALS的上下运动神经元体征、肌电图与基因检测（SOD1、FUS、C9orf72）、神经丝轻链（NfL）的相关文献——以上为神经科临床常规与领域常见描述；本文未引用单一具体文献。