Effects of concentrated Edaravone and Dexborneol Concentrated Solution for Injection on inflammatory factors in patients with amyotrophic lateral sclerosis

开始日期2025-04-11

申办/合作机构

宜昌市中心人民医院

NCT06757504

/ Recruiting临床2期

A Multi-Center, Randomized, Double-Blind, Parallel Group, Placebo-controlled Phase II Trial of TTYP01 Tablets in Adolescents and Children With Autism Spectrum Disorders

This is a multi-center, randomized, double-blind, multiple dose levels, parallal group, placebo-controlled study, to evaluate the safety, PK profiles and preliminary efficacy of TTYP01 tablets in adolescents and children with ASD.

开始日期2025-01-13

申办/合作机构

上海澳宗生物科技有限公司

100 项与依达拉奉相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与依达拉奉相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与依达拉奉相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

6,211

项与依达拉奉相关的文献（医药）

2025-12-01·MOLECULAR BIOLOGY REPORTS

Edaravone reduces brain injury in hepatic encephalopathy by upregulation of Nrf2/HO-1 and inhibition of NF-κB, iNOS/NO and inflammatory cytokines

Article

作者: Amirshahrokhi, Keyvan ; Imani, Mahsa

BACKGROUND:

Brain damage is the most important complication in patients with hepatic encephalopathy (HE). Oxidative stress and inflammation are essential factors in the progression of brain injury caused by HE. The aim of this study was to investigate the potential therapeutic effect of edaravone and its underlying mechanisms against brain injury associated with HE in mice.

METHODS AND RESULTS:

HE was induced by the injection of thioacetamide (200 mg/kg) for 2 days and then mice treated with edaravone (10 or 20 mg/kg/day, ip) for four consecutive days. The brain tissues were dissected for histopathological, biochemical, ELISA, RT-qPCR and immunofluorescence analysis. The results showed that edaravone improved the locomotor function and ameliorated brain histopathological changes in mice with HE. Edaravone inhibited oxidative stress markers by increasing the levels of glutathione, catalase, superoxide dismutase, glutathione reductase and the upregulation of nuclear erythroid 2-related factor (Nrf2)/HO-1 pathway in the brain tissue. Administration of edaravone significantly decreased the expression of p-NF-κB and iNOS. Edaravone treatment reduced the levels of NO, MPO and MMP-9 in the brain of mice. Additionally, the brain levels and expressions of inflammatory cytokines IL-1β, IL-6, TNF-α and IFN-γ were downregulated in mice treated with edaravone.

CONCLUSIONS:

These results suggest that edaravone exerts significant neuroprotection by modulating of inflammatory and oxidative responses in HE and may serve as a promising agent for the treatment of brain injury associated with HE.

2025-11-01·Neural Regeneration Research

Biochemical dissection of STAT3 signaling in amyotrophic lateral sclerosis

Article

作者: Apolloni, Savina ; D’Ambrosi, Nadia

Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a progressive neurodegenerative disease characterized by the loss of upper and lower motor neurons, clin. marked by muscle atrophy and weakness.Although the clin. course is highly variable, the average time from the onset of symptoms to the need for respiratory support or death is 3-5 years.ALS is the most prevalent motor neuron disease in adults, occurring at a rate of 2 per 100,000 individuals and affecting 5.4 per 100,000 individuals overall.

2025-08-01·JOURNAL OF MOLECULAR STRUCTURE

Design, synthesis and characterization of new fused pyrazole systems: In Vitro anti-bacterial, anti-fungal, antioxidant evaluation, In Silico DFT and molecular docking studies

作者: El-Shwiniy, Walaa H. ; Elhoseni, Muhammed A. R. ; Shehab, Wesam S. ; AbdEl-Azim, Mohamed H. M. ; Elsayed, Doaa A. ; Assy, Mohamed G. ; Amer, Mostafa M. K. ; Magdy, Naja ; Mesbah, Abdulrahman E.

This research investigates the synthesis, characterization, and biol. assessment of new heterocyclic derivatives generated from pyrazole frameworks, with the goal of determining their antibacterial and antioxidant capabilities.Numerous processes, including as cyclocondensation, oxidative cyclization, and functional group transformations, are used in the synthetic approach to produce a variety of derivatives with distinctive structural characteristics.Important compounds like furopyrazole (6) shown strong antioxidant capacity (87.6 % ABTS inhibition), almost matching ascorbic acid, and remarkable antifungal activity against Candida albicans (15.6 mm/mg) and Aspergillus flavus (7.8 mm/mg).Compound 8 showed balanced performance because of its nitrile functionality, but compound 9 showed strong antibacterial and antioxidant activities.Functional groups like thiourea, nitrile, and aromatic rings are essential for boosting biol. activity, according to structure-activity relationship (SAR) studies.Thiourea, in particular, emerged as a pivotal moiety, contributing to radical stabilization and improved microbial interactions.The findings emphasize the potential of these derivatives for therapeutic applications, with compound 6 emerging as a promising candidate for antifungal and antioxidant use.Furthermore, Computational chem. studies d. functional studies along with mol. docking were performed using the cytochrome c peroxidase enzyme with ascorbic acid as reference ligand.

476

项与依达拉奉相关的新闻（医药）

9 小时之前

·医学新视点

每90分钟有1人确诊，全球新药研发持续突破，“渐冻症”患者的命运能否改变？

编者按：数据显示，每90分钟就会有人被确诊为“渐冻症”。患病者会逐渐失去说话、进食、甚至呼吸能力，最终被疾病无情吞噬，患者平均生存时间为2至5年。所幸，科学界不懈努力，持续向这一顽疾发起挑战，多款药物面世为患者带来了生活的改善，且当下近百款ALS管线也进入临床阶段，为迫切需要创新疗法的患者带来新的希望。作为全球医药及生命科学行业创新的赋能者，药明康德多年来也一直在支持包括渐冻症在内的神经系统疾病新药开发，以一体化、端到端的CRDMO服务平台，助力全球合作伙伴加速新药造福病患。每年6月21日被定为“世界渐冻人日”，这一天是二十四节气中的夏至，气温逐渐增高，可以融化冰块。这个日子不仅呼吁人们关注渐冻症这一疾病，更是一种寄托——希望温暖炙热的阳光，能够融化“渐冻症”患者逐渐僵硬的身体和心灵。“渐冻症”是肌萎缩侧索硬化症（ALS）的俗称，这是一种罕见的进行性神经退行性疾病，主要影响运动神经元，患病者会面临肌肉逐渐萎缩和无力，以至瘫痪，似乎身体被逐渐冻住一般，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸，最终导致呼吸衰竭。ALS协会数据显示，每90分钟就有一人被诊断出患有这种疾病。ALS患者的平均生存时间为2至5年，也有一些患者生存期可能更长。来自Mayo Clinic的数据显示，约10%的ALS患者是家族性遗传原因，其他患病原因尚不明确，目前大多理论集中在基因和环境因素的复杂相互作用方面。家族性遗传ALS可由多种基因突变引起，例如SOD1是常见的突变基因之一。“渐冻症”已被发现200多年，但治疗方法突破尚且有限。近30年来，一些治疗药物逐步面世，例如利鲁唑（riluzole）、依达拉奉（edaravone）、Relyvrio（苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方）和托夫生（tofersen）等，以延缓患者的病程进展并以及改善症状。尤其托夫生获批用于治疗具有超氧化物歧化酶1（SOD1）突变的患者，成为FDA批准的首款治疗遗传性ALS的反义寡核苷酸（ASO）疗法，也是首款基于生物标志物加速批准的ALS疗法。但由于疾病机制本身的复杂性等挑战，现有疗法依然无法完全阻止或逆转患者的神经退行性病变，临床上依然存在巨大未被满足的治疗需求。通过公开资料梳理，当下有近百款新药正处于积极的临床研究阶段，探索治疗渐冻症的潜力。这些药物中，小分子占比过半，还包括寡核苷酸和多肽药物、细胞和基因治疗药物、抗体药物等。整体来看，随着对ALS疾病前沿研究的突破，新靶点和新机制药物正在不断涌现。图片来源：123RF新分子治疗ALS潜力凸显，寡核苷酸疗法率先突破在“渐冻症”新药领域，寡核苷酸药物的进展颇引人瞩目。渤健和Ionis Pharmaceuticals联合开发的托夫生于2023年获FDA批准上市，代表了这一疾病治疗领域的重要进展。托夫生注射液作为一种ASO药物，可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。这一获批是寡核苷酸药物用于治疗“渐冻症”的率先突破，更为SOD1突变患者带来了靶向治疗方案。Ionis Pharmaceuticals研发的另一款ASO疗法ulefnersen（又名jacifusen）也进入了3期临床研究阶段，该产品正在被开发用于治疗由融合肉瘤（FUS）基因突变引起的ALS患者。大冢制药于去年11月通过合作获得该产品的全球权益。研究显示，FUS突变在家族性ALS中的致病比例为5%。今年5月，《柳叶刀》发表的一项研究显示，jacifusen可显著降低FUS-ALS患者脑脊液中神经丝轻链（NfL，其升高是神经元/轴突损伤和退行性病变指标）浓度多达82.8%。在核酸药物领域，还有多款在研ALS疗法处于早期临床阶段，涵盖多个靶点。比如：uniQure在研的AMT-162，其可表达一种可降低突变SOD1蛋白的miRNA，有望减缓甚至阻止SOD1-ALS的进展；中美瑞康在研的siRNA疗法RAG-17，旨在靶向并沉默SOD1基因的mRNA；QurAlis在研的靶向STMN2的ASO疗法QRL-201，STMN2为一参与神经修复和轴突稳定的蛋白质。研究表明，STMN2缺失导致轴突退化和肌肉内神经支配的丧失，是导致ALS患者瘫痪的主要功能缺陷；Amylyx在研的ASO疗法AMX0114靶向calpain-2，calpain-2是ALS轴突变性途径的关键因素，轴突影响神经元传递。该产品今年6月获FDA授予治疗ALS的快速通道资格。此外，今年4月另一则ALS新药进展也颇引人注意：Immunity Pharma的IPL344治疗ALS患者的2a期试验显示，与历史数据相比，IPL344治疗组患者的ALS功能评分量表修订版（ALSFRS-R）进展速度显著减缓58%至64%；接受治疗至少两个月的患者NfL水平降低27%；IPL344组未经调整的中位生存期为43.4个月，而历史对照组为19.1个月。IPL344是一种生物活性肽，能直接激活ALS患者体内受损的Akt通路，可针对ALS关键病理机制发挥作用。实际上，以寡核苷酸、肽类为代表的新分子不仅在“渐冻症”领域取得突破，也是更广泛的罕见疾病新药研发的重要方向。这类药物的研发和生产技术门槛高，创新突破还面临不少挑战。而且，由于ALS等罕见疾病患者数量有限，新药研发成本更高、周期更长，也一直是行业重大挑战。这些，都需要创新生态圈的共同应对。作为创新的赋能者，药明康德多年来通过其一体化、端到端的CRDMO新药研发平台，通过技术创新、高效协同和全链条服务，为全球合作伙伴提供从药物发现、开发、到商业化生产的全方位支持，助力提高新药研发效率，降低成本，并加速造福病患。例如在多肽、寡核苷酸领域，药明康德旗下专注于寡核苷酸和多肽及相关化学偶联药物的WuXi TIDES平台，正在赋能全球合作伙伴为各类罕见病药物开发提供重要支持。研发管线丰富，小分子占半壁江山小分子药物也是ALS新药研发的主要突破方向。在目前的ALS研发管线中，小分子数量过半，且有近十款小分子新药已经进入ALS研究的3期或2/3期临床阶段。进展较快的产品例如：NEUVIVO公司在研的小分子药物NP001 (sodium chlorite infusion)，已经于2024年12月向FDA递交上市申请，用于治疗ALS。NP001是一种小分子前药，在细胞内转化为taurine chloramine（TauCl），这一种经临床验证的调节剂，可以平衡先天免疫系统的促炎和抗炎过程，有望成为从免疫机制治疗ALS的药物。MediciNova在研的小分子药物MN-166 (ibudilast) 也进入治疗ALS的2/3期临床阶段，它可抑制4型磷酸二酯酶（PDE4）和炎性细胞因子，包括巨噬细胞迁移抑制因子（MIF），有望治疗多种神经退行性疾病如ALS。InFlectis BioScience在研的能穿透血脑屏障的小分子IFB-088（icerguastat）也在2a期试验中展示出良好安全性和潜在疗效。它能够选择性抑制真核翻译起始因子2B（eIF2B）的去磷酸化，增强综合应激反应，为细胞提供对抗各种应激的保护屏障。此外，抗体药物、基因治疗药物等更多类型的新药也陆续迎来新进展。比如：神济昌华研发的以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01在美国获批IND，适应症为ALS。福贝生物开发的抗体药物4B02-01注射液已经在中国获批临床，该产品有望通过特异性激活TrkB受体的下游信号通路，起到神经保护和修复作用。创新技术助力，加速ALS以及CNS疾病新药研发进程根据文献报道，当前“渐冻症”新药研发呈现出新的趋势和突破方向。例如，随着对ALS遗传驱动因素、异常压力反应和免疫机制等病理因素认识的逐渐深入，靶点研发呈现多元趋势，作用机制也向多通路干预转变；基于基因突变、脑脊液蛋白或影像学将患者人群细分，生物标志物如NfL作为疾病进展预测指标，也被越来越多用于临床试验设计。尤其值得注意的是，ALS作为一种神经系统疾病，其治疗必须将药物送入中枢神经系统（CNS），因此血脑屏障穿透技术的进步对该领域的新药研发突破至关重要。在合力突破的过程中，药明康德都以全方位的支持，助力合作伙伴加速疾病创新疗法的开发。以CNS疾病领域的血脑屏障穿透技术为例，公开信息显示，药明康德DMPK自2009年起开始进行CNS相关研究，拥有超过15年的临床前CNS药物研发经验，建立了针对CNS药物体外血脑屏障通透性评价的特色且准确性较高的“漏斗”模型。对于主要通过被动扩散入脑的CNS药物，“漏斗”模型的评估准确性为100%。通过完善的体外、体内测试平台，药明康德DMPK能够快速、准确、高效地对CNS药物进行全方位药代动力学相关评价，筛选出具有良好的脑通透性及稳定性的CNS候选药物。根据早前公开信息，该平台已完成包括常规小分子、治疗性蛋白、寡核苷酸等新分子实体类型项目百余项，成功助力全球客户多个CNS药物进入临床阶段。再以当下多款在研ALS疗法采用的鞘内注射技术为例，这是一种将药物直接注入蛛网膜下腔（脑脊液循环系统）的技术，能够绕过血脑屏障，使药物快速作用于CNS。公开资料显示，药明康德DMPK突破传统技术局限，建立了一套特色鞘内递送系统，在大小动物模型中实现腰椎鞘内插管精准定位给药，将操作成功率提升至100%。该系统为临床前CNS药物的研发提供了标准化、高可靠性的技术能力，加速CNS靶向药物的研发进程。当下，仍有大量ALS患者缺乏有效的治疗手段，这种致命疾病也仍有无数谜团需要科学家们探索。但我们相信，在创新和合作的驱动下，科学的进展终将冲破疾病的阴霾。期待更多创新疗法研发顺利，早日造福更多渐冻症患者。参考资料：[1]Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) Overview.Retrieved May 16，2024, From https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/amyotrophic-lateral-sclerosis/symptoms-causes/syc-20354022[2] Understanding ALS. Retrieved May 16，2024, from https://www.als.org/understanding-als[3]Immunity Pharma Presents New Data Supporting the Efficacy of IPL344 in ALS. Retrieved Apr 07, 2025.From https://www.prnewswire.com/news-releases/immunity-pharma-presents-new-data-supporting-the-efficacy-of-ipl344-in-als-302421483.html[4]Amylyx Pharmaceuticals Receives U.S. FDA Fast Track Designation for AMX0114 for the Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis .Retrieved Jun 3, 2025.From https://www.amylyx.com/news/amylyx-pharmaceuticals-receives-us-fda-fast-track-designation-for-amx0114-for-the-treatment-of-amyotrophic-lateral-sclerosis[5] NEUVIVO SEEKS FDA APPROVAL FOR ITS BREAKTHROUGH ALS TREATMENT NP001.Retrieved Oct 7, 2024.From https://www.neuvivo.com/news/neuvivo-seeks-fda-approval-for-its-breakthrough-als-treatment-np001[6]What are the current trends in Amyotrophic Lateral Sclerosis treatment research and development? .Retrieved Mar 12, 2025.From https://synapse.patsnap.com/article/what-are-the-current-trends-in-amyotrophic-lateral-sclerosis-treatment-research-and-development[7]演讲回顾 | 药明康德科学论坛广州站：“漏斗”模型助力CNS药物渗透性评估.Retrieved Dec 4，2024, From https://mp.weixin.qq.com/s/MXvyakDs2oQnt66VWWofsA[8]从腰椎到大脑：大鼠鞘内插管技术助力中枢神经系统（CNS）药物精准递送.Retrieved May 16，2024, From https://mp.weixin.qq.com/s/02lDYedix9yQnFwtBcBOEg版权说明：本文欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。分享，点赞，在看，传递医学新知

寡核苷酸

20 小时之前

·医药观澜

每90分钟有1人确诊，全球在研新药持续突破，它们能否逆转疾病进展，改变“渐冻症”患者的命运？

编者按：数据显示，每90分钟就会有人被确诊为“渐冻症”。患病者会逐渐失去说话、进食、甚至呼吸能力，最终被疾病无情吞噬，患者平均生存时间为2至5年。所幸，科学界不懈努力，持续向这一顽疾发起挑战，多款药物面世为患者带来了生活的改善，且当下近百款ALS管线也进入临床阶段，为迫切需要创新疗法的患者带来新的希望。作为全球医药及生命科学行业创新的赋能者，药明康德多年来也一直在支持包括渐冻症在内的神经系统疾病新药开发，以一体化、端到端的CRDMO服务平台，助力全球合作伙伴加速新药造福病患。每年6月21日被定为“世界渐冻人日”，这一天是二十四节气中的夏至，气温逐渐增高，可以融化冰块。这个日子不仅呼吁人们关注渐冻症这一疾病，更是一种寄托——希望温暖炙热的阳光，能够融化“渐冻症”患者逐渐僵硬的身体和心灵。“渐冻症”是肌萎缩侧索硬化症（ALS）的俗称，这是一种罕见的进行性神经退行性疾病，主要影响运动神经元，患病者会面临肌肉逐渐萎缩和无力，以至瘫痪，似乎身体被逐渐冻住一般，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸，最终导致呼吸衰竭。ALS协会数据显示，每90分钟就有一人被诊断出患有这种疾病。ALS患者的平均生存时间为2至5年，也有一些患者生存期可能更长。来自Mayo Clinic的数据显示，约10%的ALS患者是家族性遗传原因，其他患病原因尚不明确，目前大多理论集中在基因和环境因素的复杂相互作用方面。家族性遗传ALS可由多种基因突变引起，例如SOD1是常见的突变基因之一。“渐冻症”已被发现200多年，但治疗方法突破尚且有限。近30年来，一些治疗药物逐步面世，例如利鲁唑（riluzole）、依达拉奉（edaravone）、Relyvrio(苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方）和托夫生（tofersen）等，以延缓患者的病程进展并以及改善症状。尤其托夫生获批用于治疗具有超氧化物歧化酶1（SOD1）突变的患者，成为FDA批准的首款治疗遗传性ALS的反义寡核苷酸（ASO）疗法，也是首款基于生物标志物加速批准的ALS疗法。但由于疾病机制本身的复杂性等挑战，现有疗法依然无法完全阻止或逆转患者的神经退行性病变，临床上依然存在巨大未被满足的治疗需求。通过公开资料梳理，当下有近百款新药正处于积极的临床研究，探索治疗渐冻症的潜力。这些药物中，小分子占比过半，还包括寡核苷酸和多肽药物、细胞和基因治疗药物、抗体药物等。整体来看，随着对ALS疾病前沿研究的突破，新靶点和新机制药物正在不断涌现。图片来源：123RF新分子治疗ALS潜力凸显，寡核苷酸疗法率先突破在“渐冻症”新药领域，寡核苷酸药物的进展颇引人瞩目。渤健和Ionis Pharmaceuticals联合开发的托夫生于2023年获FDA批准上市，代表了这一疾病治疗领域的重要进展。托夫生注射液作为一种ASO药物，可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。这一获批是寡核苷酸药物用于治疗“渐冻症”的率先突破，更为SOD1突变患者带来了靶向治疗方案。Ionis Pharmaceuticals研发的另一款ASO疗法ulefnersen（又名jacifusen）也进入了3期临床研究阶段，该产品正在被开发用于治疗由融合肉瘤（FUS）基因突变引起的ALS患者。大冢制药于去年11月通过合作获得该产品的全球权益。研究显示，FUS突变在家族性ALS中的致病比例为5%。今年5月，《柳叶刀》发表的一项研究显示，jacifusen可显著降低FUS-ALS患者脑脊液中神经丝轻链（NfL，其升高是神经元/轴突损伤和退行性病变指标）浓度多达82.8%。在核酸药物领域，还有多款在研ALS疗法处于早期临床阶段，涵盖多个靶点。比如：uniQure 在研的AMT-162，其可表达一种可降低突变SOD1蛋白的miRNA，有望减缓甚至阻止SOD1-ALS的进展；中美瑞康在研的siRNA疗法RAG-17，旨在靶向并沉默SOD1基因的mRNA；QurAlis在研的靶向STMN2的ASO疗法QRL-201，STMN2为一参与神经修复和轴突稳定的蛋白质。研究表明，STMN2缺失导致轴突退化和肌肉内神经支配的丧失，是导致ALS患者瘫痪的主要功能缺陷；Amylyx在研的ASO疗法AMX0114靶向calpain-2，calpain-2是ALS轴突变性途径的关键因素，轴突影响神经元传递。该产品今年6月获FDA授予治疗ALS的快速通道资格。此外，今年4月另一则ALS新药进展也颇引人注意：Immunity Pharma的IPL344治疗ALS患者的2a期试验显示，与历史数据相比，IPL344治疗组患者的ALS功能评分量表修订版（ALSFRS-R）进展速度显著减缓58%至64%；接受治疗至少两个月的患者NfL水平降低27%；IPL344组未经调整的中位生存期为43.4个月，而历史对照组为19.1个月。IPL344是一种生物活性肽，能直接激活ALS患者体内受损的Akt通路，可针对ALS关键病理机制发挥作用。实际上，以寡核苷酸、肽类为代表的新分子不仅在“渐冻症”领域取得突破，也是更广泛的罕见疾病新药研发的重要方向。这类药物的研发和生产技术门槛高，创新突破还面临不少挑战。而且，由于ALS等罕见疾病患者数量有限，新药研发成本更高、周期更长，也一直是行业重大挑战。这些，都需要创新生态圈的共同应对。作为创新的赋能者，药明康德多年来通过其一体化、端到端的CRDMO新药研发平台，通过技术创新、高效协同和全链条服务，为全球合作伙伴提供从药物发现、开发、到商业化生产的全方位支持，助力提高新药研发效率，降低成本，并加速造福病患。例如在多肽、寡核苷酸领域，药明康德旗下专注于寡核苷酸和多肽及相关化学偶联药物的WuXi TIDES平台，正在赋能全球合作伙伴为各类罕见病药物开发提供重要支持。研发管线丰富，小分子占半壁江山小分子药物也是ALS新药研发的主要突破方向。在目前的ALS研发管线中，小分子数量过半，且有近十款小分子新药已经进入ALS研究的3期或2/3期临床阶段。进展较快的产品例如：NEUVIVO公司在研的小分子药物NP001 (sodium chlorite infusion)，已经于2024年12月向FDA递交上市申请，用于治疗ALS。NP001是一种小分子前药，在细胞内转化为taurine chloramine（TauCl），这一种经临床验证的调节剂，可以平衡先天免疫系统的促炎和抗炎过程，有望成为从免疫机制治疗ALS的药物。MediciNova在研的小分子药物MN-166 (ibudilast) 也进入治疗ALS的2/3期临床阶段，它可抑制4型磷酸二酯酶（PDE4）和炎性细胞因子，包括巨噬细胞迁移抑制因子（MIF），有望治疗多种神经退行性疾病如ALS；InFlectis BioScience在研的能穿透血脑屏障的小分子IFB-088（icerguastat）也在2a期试验中展示出良好安全性和潜在疗效。它能够选择性抑制真核翻译起始因子2B（eIF2B）的去磷酸化，增强综合应激反应，为细胞提供对抗各种应激的保护屏障。此外，抗体药物、基因治疗药物等更多类型的新药也陆续迎来新进展。比如：神济昌华研发的以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01在美国获批IND，适应症为ALS。福贝生物开发的抗体药物4B02-01注射液已经在中国获批临床，该产品有望通过特异性激活TrkB受体的下游信号通路，起到神经保护和修复作用。创新技术助力，加速ALS以及CNS疾病新药研发进程根据文献报道，当前“渐冻症”新药研发呈现出新的趋势和突破方向。例如，随着对ALS遗传驱动因素、异常压力反应和免疫机制等病理因素认识的逐渐深入，靶点研发呈现多元趋势，作用机制也向多通路干预转变；基于基因突变、脑脊液蛋白或影像学将患者人群细分，生物标志物如NfL作为疾病进展预测指标，也被越来越多用于临床试验设计。尤其值得注意的是，ALS作为一种神经系统疾病，其治疗必须将药物送入中枢神经系统（CNS），因此血脑屏障穿透技术的进步对该领域的新药研发突破至关重要。在合力突破的过程中，药明康德都以全方位的支持，助力合作伙伴加速疾病创新疗法的开发。以CNS疾病领域的血脑屏障穿透技术为例，公开信息显示，药明康德DMPK自2009年起开始进行CNS相关研究，拥有超过15年的临床前CNS药物研发经验，建立了针对CNS药物体外血脑屏障通透性评价的特色且准确性较高的“漏斗”模型。对于主要通过被动扩散入脑的CNS药物，“漏斗”模型的评估准确性为100%。通过完善的体外、体内测试平台，药明康德DMPK能够快速、准确、高效地对CNS药物进行全方位药代动力学相关评价，筛选出具有良好的脑通透性及稳定性的CNS候选药物。根据早前公开信息，该平台已完成包括常规小分子、治疗性蛋白、寡核苷酸等新分子实体类型项目百余项，成功助力全球客户多个CNS药物进入临床阶段。再以当下多款在研ALS疗法采用的鞘内注射技术为例，这是一种将药物直接注入蛛网膜下腔（脑脊液循环系统）的技术，能够绕过血脑屏障，使药物快速作用于CNS。公开资料显示，药明康德DMPK突破传统技术局限，建立了一套特色鞘内递送系统，在大小动物模型中实现腰椎鞘内插管精准定位给药，将操作成功率提升至100%。该系统为临床前CNS药物的研发提供了标准化、高可靠性的技术能力，加速CNS靶向药物的研发进程。当下，仍有大量ALS患者缺乏有效的治疗手段，这种致命疾病也仍有无数谜团需要科学家们探索。但我们相信，在创新和合作的驱动下，科学的进展终将冲破疾病的阴霾。期待更多创新疗法研发顺利，早日造福更多渐冻症患者。参考资料：[1]Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) Overview.Retrieved May 16，2024, From https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/amyotrophic-lateral-sclerosis/symptoms-causes/syc-20354022[2] Understanding ALS. Retrieved May 16，2024, from https://www.als.org/understanding-als[3]Immunity Pharma Presents New Data Supporting the Efficacy of IPL344 in ALS. Retrieved Apr 07, 2025.From https://www.prnewswire.com/news-releases/immunity-pharma-presents-new-data-supporting-the-efficacy-of-ipl344-in-als-302421483.html[4]Amylyx Pharmaceuticals Receives U.S. FDA Fast Track Designation for AMX0114 for the Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis .Retrieved Jun 3, 2025.From https://www.amylyx.com/news/amylyx-pharmaceuticals-receives-us-fda-fast-track-designation-for-amx0114-for-the-treatment-of-amyotrophic-lateral-sclerosis[5] NEUVIVO SEEKS FDA APPROVAL FOR ITS BREAKTHROUGH ALS TREATMENT NP001.Retrieved Oct 7, 2024.From https://www.neuvivo.com/news/neuvivo-seeks-fda-approval-for-its-breakthrough-als-treatment-np001[6]What are the current trends in Amyotrophic Lateral Sclerosis treatment research and development? .Retrieved Mar 12, 2025.From https://synapse.patsnap.com/article/what-are-the-current-trends-in-amyotrophic-lateral-sclerosis-treatment-research-and-development[7]演讲回顾 | 药明康德科学论坛广州站：“漏斗”模型助力CNS药物渗透性评估.Retrieved Dec 4，2024, From https://mp.weixin.qq.com/s/MXvyakDs2oQnt66VWWofsA[8]从腰椎到大脑：大鼠鞘内插管技术助力中枢神经系统（CNS）药物精准递送.Retrieved May 16，2024, From https://mp.weixin.qq.com/s/02lDYedix9yQnFwtBcBOEg版权说明：本文欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

2025-06-17

·CPHI制药在线

一年143万！渐冻症迎来第一款对因治疗方案

关注并星标CPHI制药在线2025年6月10日6时，全球首款针对渐冻症的对因治疗药物托夫生，于北京大学第三医院（北医三院）开出首张处方。一名 43 岁女性患者接受托夫生注射液腰穿鞘内注射治疗，这一刻，中国渐冻症治疗史翻开了全新一页，全球首款针对病因的渐冻症药物完成了它在中国的首次注射。李女士因不明原因的进行性肌肉无力来到北医三院就诊，最终被确诊为SOD1-ALS患者。这种由超氧化物歧化酶1基因突变引发的渐冻症，仅占所有渐冻症患者的2%，却是中国渐冻症人群中最常见的致病基因。治疗结束后，北京大学第三医院神经内科主任、我国著名神经病学专家樊东升教授来到病房，亲自看望并慰问了这位具有特殊意义的首方患者。那天深夜，樊东升教授在朋友圈写道："一早一晚整了两件大事。"这简单的一句话背后，是一位医者对推动中国渐冻症治疗进步数十年的坚守，也是一位患者等待希望的不懈坚持。一、从对症到对因：渐冻症治疗的革命性突破肌萎缩侧索硬化症（ALS）被定义为一种进行性、致命的神经退行性疾病。它无情地攻击大脑和脊髓的运动神经元，导致肌肉无力，瘫痪，并最终夺走患者的生命。在托夫生出现前，渐冻症治疗领域经历了漫长而艰难的跋涉。近200年来，全球有1000多万人因为这种运动神经元病死亡，而治愈率始终为0。绝大多数患者在确诊后2至5年内死亡，医学界几乎束手无策。过去近30年间，全球仅有屈指可数的几种渐冻症药物获批：1995年：利鲁唑（力如太）上市，平均延长患者生命2-3个月。2015年：依达拉奉获批，仅对约5%的患者有效。2022年：Albrioza获得批准但随后因III期试验失败退出市场。这些药物都只能缓解症状、延缓疾病进展，却无法触及疾病的根本原因。医生和患者都像是在与时间进行一场必败的赛跑，手中却没有真正有效的武器。托夫生的问世，标志着渐冻症治疗从"对症"转向"对因"的革命性突破。作为全球首个且目前唯一获批用于SOD1-ALS成人患者的疾病修正治疗药物（DMT），托夫生的核心机制直击病因。SOD1 基因突变会产生异常的毒性蛋白，当这些毒性蛋白不断积累，就会引起细胞功能障碍，导致渐冻症患者出现神经退化和肌肉无力。托夫生通过靶向突变 SOD1 基因产生的 mRNA，可有效减少毒性 SOD1 蛋白的合成。托夫生作用机制，图源：参考资料5截至目前，已发现超过 40 个基因与渐冻症相关，可解释大约 70% 的家族性渐冻症和大约 15% 的散发性渐冻症的病因。其中 4 个基因的相关性最为显著：C9orf72、SOD1、FUS 和 TARDBP。"如果一名ALS患者被告知携带SOD1基因突变，已是不幸中的万幸，"樊东升教授解释道，"这类患者约占家族性ALS患者的四分之一，在全部ALS患者中约占2%，他们多从下肢开始起病，病程相对较长，生存期往往是散发型ALS患者的数倍。"根据中国的患病率调查，国内携带SOD1基因突变的ALS患者超过千人。然而，专家们对药效的期望保持着科学家的审慎。"但它不会出现'今天打明天就好'这种情况，"樊东升强调，"渐冻症患者肌肉萎缩无力等体征源于神经细胞丢失，目前没有任何一种药物可以在一夜之间完成人体修复。"神经细胞的修复需要时间，而托夫生的价值在于它能够延缓甚至阻止进一步的损伤，为神经系统的自我修复争取宝贵时间。托夫生注射液于2023年4月获美国FDA加速批准，随后在2024年9月获得中国国家药监局（NMPA）批准上市，正式进入我国。从海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的先行先试，到如今在全国范围内的临床应用，这款创新药物仅用了不到一年时间，反映了中国加速引入创新罕见病药物的政策利好。二、天价药费下的生命抉择：可及性与争议当医学突破遇上经济现实，一个无法回避的问题摆在眼前：生命的价值如何衡量？托夫生在美国的首年定价高达199,200美元（约合人民币143万元），患者第一年需使用14剂1。在中国，经北京康盟慈善基金会近50%的补贴后（该补贴仅面向内地中国籍患者），患者的首年自费价格降至约70万元，不到美国定价的一半。 "虽然补贴后的价格也较高，但渐冻症属于罕见病，研发成本非常高，出于保护创新的角度也不可能定成'白菜价'。"樊东升教授坦言。这一价格背后，反映了罕见病药物研发的经济现实--高昂的研发投入需要分摊到极少数患者群体上。另一个现实挑战是基因检测。目前，并非所有ALS患者都接受全外显子基因检测，这项检查需要自费数千元。而有家族遗传史的ALS患者，基因突变检出的阳性率较高。《2023肌萎缩侧索硬化（ALS）基因检测与咨询的循证共识指南》明确指出，所有ALS患者都应接受包括SOD1在内的基因检测。基因检测可帮助患者明确自身所患ALS是否与特定基因突变相关，对于疾病的精准诊断、预后判断和精准治疗具有重要意义。同时，托夫生的获批之路并非一帆风顺，其背后存在不容忽视的科学争议。2021年，渤健公司曾宣布托夫生注射液的III期临床试验未达到主要终点——在28周内，对患者的病情改善及延缓效果与安慰剂无显著差异。然而，FDA基于"替代终点"加速批准了该药物：生物标志物研究显示，受试者接受托夫生注射液注射12周后，其体内SOD1蛋白水平和神经丝轻链（NfL）水平显著降低。神经丝轻链水平是评估渐冻症进展的重要指标，其水平越高，渐冻症患者的病情进展越快，反之则越慢。这种加速审批机制在医学界引发了广泛讨论。对于某些严重疾病或未满足的医疗需求，FDA允许以"替代终点"为依据（而非实际临床疗效）批准药物尽快上市。同时，这类审批相应的要求是，需要对药物继续进行以实际临床疗效为重点的新临床试验。如果后续的临床试验未能证明该药物的临床获益，FDA有权撤销批准。图源：参考文献6值得一提的是，在中国临床试验注册中心官网以"托夫生"或其英文名称检索时发现，并无已注册的临床试验。这表明该药在国内很可能通过免临床途径获批上市。这种审批策略虽然加快了创新药物可及性，但也意味着中国患者使用该药的实际效果数据相对有限。图源：中国临床试验注册中心官网不过，长期数据带来了一线希望。根据渤健公司发布的1年期的整合性数据，早期使用托夫生注射液的患者在ALSFRS-R（一种用于评估ALS患者功能障碍进展的标准化工具）评分、肺活量（SVC）和手部功能（HHD）等方面显示出减缓疾病进展的趋势；对比先后接受安慰剂半年、托夫生注射液半年，以及接受托夫生注射液一年的对照组患者，后一组患者的病情改善及延缓效果也表现出统计学差异。三、中国渐冻症治疗的未来随着托夫生在国内的临床应用拉开帷幕，中国渐冻症治疗的图景正在发生深刻变化。在浙江，西湖大学医学院附属杭州市第一人民医院运动神经元病诊疗中心也完成了当地首针注射。更令人期待的是，国产渐冻症药物研发正在加速。"未来3到5年，国内就会有一批渐冻症药物获批。"樊东升教授预计。今年3月下旬，神济昌华宣布SNUG01--全球首款以TRIM72为靶点的基因治疗药物在美国获批临床试验，这是去年至今第4款在海外有临床进展的国产渐冻症药物。国产在研药物呈现出多元化的技术路线。"国产在研药物有不少值得期待的方向，既包括前沿的细胞和基因治疗（CGT），也包括传统的小分子药物、具有中国特色的中药治疗，"樊东升表示，"尽管这些产品获批还需要更多科学证据支撑，但国产药物的定价相对进口药物更低，有望让更多渐冻症患者用得起药、用得上药。"这一波研发浪潮背后，是中国社会对渐冻症关注度的整体提升。2019年，时任京东集团副总裁的蔡磊确诊渐冻症，引发社会对这一罕见病的广泛关注。患者积极参与临床试验、人工智能（AI）和大数据等技术的应用，也显著缩短了渐冻症新药的研发周期。北京大学第三医院神经内科在樊东升的带领下，已开设了渐冻症专病门诊和多学科诊疗（MDT）门诊，致力于为患者提供从基因筛查、精准诊断到个体化治疗的全流程服务，有效减少误诊误治，缩短确诊时间。樊东升教授强调："我们呼吁进一步推动基因检测与诊疗规范化，让更多符合条件的患者尽早受益于这一国际突破性疗法，把握治疗窗口期。"对于渐冻症，尤其是具有明确遗传背景（如SOD1突变）的患者，"早发现、早诊断、早治疗"至关重要。托夫生的出现，不仅是一款新药的诞生，更代表了神经退行性疾病治疗范式的转变。从1995年第一款仅能延长生命2-3个月的力如太，到如今直击病因的托夫生，科学家们一步步攻克着这个曾被视为绝症的领域。北京东方丝雨渐冻人罕见病关爱中心理事长王金环表示："长期以来，SOD1-ALS患者始终缺乏有效治疗手段，而这一突破性疗法的出现，为他们燃起了希望之火。我们呼吁社会各界持续关注罕见病群体，共同推动创新疗法的可及，让每一位患者都能更有底气地面对疾病挑战。""尽管价格不菲，但至少让患者有了尝试的希望，而不是让他们为了获得一些更加确定的积极结果，继续苦等数年。"一位医学协会首席科学官如是说。在科学与现实的平衡中，托夫生为特定基因型的渐冻症患者推开了一扇希望之门。随着国产药物的研发加速、医保政策的优化以及社会支持体系的完善，我们相信，这扇门将会向更多患者敞开。在人类与渐冻症的漫长斗争中，托夫生的第一针不仅注入了一位患者的椎管，更注入了整个医学界战胜神经退行性疾病的信心与勇气。在冰封的身体里，生命的微光正在顽强闪烁，而科学，正努力让这光芒更加明亮。参考资料：[1]https://mp.weixin.qq.com/s/1tmg7VN0pwZoQhS1sITjSw?mpshare=1&scene=1&srcid=0610oXhfdwNTOn7UM4J8Qiof&sharer_shareinfo=f882ca9f605d0a4fa380110d9003f2c9&sharer_shareinfo_first=f882ca9f605d0a4fa380110d9003f2c9&version=4.1.33.99589&platform=mac#rd [2]https://endpoints.news/biogen-prices-new-als-drug-at-more-than-14k-per-dose/ [3]https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK594270 [4]https://en.wikipedia.org/wiki/ALS [5]https://www.als.org/navigating-als/living-with-als/fda-approved-drugs/tofersen [6]https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-amyotrophic-lateral-sclerosis-associated-mutation-sod1-gene [7]https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20241008142557142.html [8]https://www.fda.gov/drugs/nda-and-bla-approvals/accelerated-approval-program [9]The New York Times-F.D.A. Approves Alzheimer's Drug Despite Fierce Debate Over Whether It WorksEND领取CPHI & PMEC China 2025展会门票来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~

基因疗法临床3期信使RNA

100 项与依达拉奉相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D01552	依达拉奉	N07XX14	DB12243

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
肌萎缩侧索硬化	日本	Mitsubishi Tanabe Pharma Corp.	2015-06-26
脑梗塞	日本	Mitsubishi Tanabe Pharma Corp.	2015-06-26
急性缺血性卒中	中国	先声药业有限公司	2003-12-31

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
雄激素不敏感综合征	临床3期	中国	上海澳宗生物科技有限公司	2023-04-25
青少年肌萎缩性侧索硬化症2	临床3期	日本	Mitsubishi Tanabe Pharma Corp.	2011-12-01
阿尔茨海默症	临床3期	荷兰	Treeway BV	-
自闭症谱系障碍	临床2期	中国	上海澳宗生物科技有限公司	2025-01-13
自闭症	临床2期	中国	上海澳宗生物科技有限公司	-
肝损伤	临床1期	日本	Mitsubishi Tanabe Pharma Corp.	2016-11-16
慢性肾病	临床1期	日本	Mitsubishi Tanabe Pharma Corp.	2016-10-27
视网膜变性疾病	临床前	-	-	2004-05-01

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04569084 (CTgov)	临床3期	肌萎缩侧索硬化	384	Edaravone (Edaravone 105 mg (Once Daily))	構壓選衊選選製膚獵鬱(艱鬱願壓築顧憲鹽窪鬱) = 蓋膚鏇觸廠鬱鬱鹹範遞壓醖艱網蓋襯網觸窪壓 (餘範鏇築範鬱簾獵糧繭, 糧衊簾範壓積獵膚襯鹽 ~ 築淵蓋範製願選願鏇窪) 更多	-	2025-03-27
				Edaravone (Edaravone 105mg (2 Weeks On/Off ))	構壓選衊選選製膚獵鬱(艱鬱願壓築顧憲鹽窪鬱) = 淵網製繭遞鬱蓋獵製衊壓醖艱網蓋襯網觸窪壓 (餘範鏇築範鬱簾獵糧繭, 壓夢襯鏇憲艱積選顧築 ~ 選繭觸製齋繭繭顧網淵) 更多
NCT05151471 (CTgov)	临床3期	肌萎缩侧索硬化	202	Edaravone (Edaravone 105 mg (Once Daily))	襯網鬱簾鹽積構鏇願襯(鏇膚範網鏇鬱顧簾範選) = 鏇範鏇窪願夢壓蓋齋願衊鑰選襯築選廠鹹鹹憲 (蓋窪壓繭鑰夢齋鑰鑰衊, 顧觸繭夢窪膚憲醖窪蓋 ~ 憲膚鑰艱窪鬱醖鹽繭醖) 更多	-	2025-03-27
				Edaravone (Edaravone 105 mg (on/Off))	襯網鬱簾鹽積構鏇願襯(鏇膚範網鏇鬱顧簾範選) = 構鏇憲衊齋夢顧積夢窪衊鑰選襯築選廠鹹鹹憲 (蓋窪壓繭鑰夢齋鑰鑰衊, 鏇鑰淵鹹選窪蓋夢蓋淵 ~ 製齋糧膚襯製遞鹹壓鹽) 更多
NCT05178810 (ADOREXT \| ADORE, CTgov)	临床3期	肌萎缩侧索硬化	313	FAB122 (FAB122)	窪觸鬱餘廠積積獵鑰窪(廠鹹願衊觸積夢鹹鏇築) = 獵繭鏇顧獵選夢淵夢淵醖鑰鏇憲選鏇餘鬱淵壓 (繭廠齋鹽憲鹽網願艱鹹, 7.9) 更多	-	2025-03-18
				Placebo (Placebo)	窪觸鬱餘廠積積獵鑰窪(廠鹹願衊觸積夢鹹鏇築) = 襯壓鏇遞糧鏇獵襯獵淵醖鑰鏇憲選鏇餘鬱淵壓 (繭廠齋鹽憲鹽網願艱鹹, 8.4) 更多
NCT05866926 (ADOREXT, CTgov)	临床3期	肌萎缩侧索硬化	201	FAB122 (FAB122)	觸鑰觸淵廠繭願襯顧餘 = 夢鹽鏇蓋醖網築醖鏇構鏇憲觸醖遞淵選網鏇簾 (築遞鹹範醖廠獵鏇範繭, 選襯鹽齋艱艱遞鏇鏇願 ~ 艱簾鏇艱簾築夢糧壓壓) 更多	-	2025-03-04
				FAB122 (Placebo)	觸鑰觸淵廠繭願襯顧餘 = 齋衊築鹽選襯壓遞鏇積鏇憲觸醖遞淵選網鏇簾 (築遞鹹範醖廠獵鏇範繭, 積糧衊餘願夢醖範淵選 ~ 鹹選憲憲齋願築網網積) 更多
NCT05568615 (CTgov)	临床3期	肌萎缩侧索硬化	15	MT-1186	範鹽壓鬱築願餘夢齋蓋 = 遞廠衊膚顧製膚衊壓鑰鹹窪獵衊鏇遞簾淵構繭 (積鑰鹹願襯網繭鹽範夢, 遞夢網鬱築襯廠獵壓齋 ~ 蓋淵襯願艱鹽鹹繭製壓) 更多	-	2025-02-03
NCT03346538 (CTgov)	临床2期	急性缺血性卒中	17	Approved dosing regimen placebo+Continuous infusion high-dose MCI-186 (Continuous Infusion High-dose Group (Group H))	衊構衊顧糧願鹹憲製齋 = 醖餘膚艱範觸獵艱選醖醖範窪糧願繭壓襯積鹽 (醖積夢鏇糧餘窪網襯製, 鏇選獵顧壓膚鏇觸襯築 ~ 鹹簾遞選憲獵醖鹽憲窪) 更多	-	2025-01-09
				Approved dosing regimen placebo+Continuous infusion low-dose MCI-186 (Continuous Infusion Low-dose Group (Group L))	衊構衊顧糧願鹹憲製齋 = 顧醖鬱衊簾憲積製襯醖醖範窪糧願繭壓襯積鹽 (醖積夢鏇糧餘窪網襯製, 築選製衊蓋繭構糧觸襯 ~ 顧廠願夢糧獵築糧鑰願) 更多
NCT04577404 (MT-1186-A03, CTgov)	临床3期	肌萎缩侧索硬化	124	MT-1186	繭膚築醖繭願選淵壓衊 = 簾積製糧積齋製醖鏇淵鹹選憲憲網網獵糧鏇蓋 (構廠築製糧築齋齋鏇壓, 鹽襯衊醖糧窪糧鏇積衊 ~ 鬱願鏇廠淵衊製廠夢壓) 更多	-	2024-08-28
NCT04577404 (MT-1186-A03, Biospace) 人工标引	临床3期	肌萎缩侧索硬化	-	RADICAVA ORS	襯觸鹽網鑰製膚鹹襯鏇(繭構窪願襯蓋壓繭範齋) = fall, muscular weakness, dyspnea, constipation, and dysphagia. 艱選範製餘積鹹衊艱範 (廠繭餘製鏇憲壓醖蓋廠 )	积极	2024-06-17
AAN2024	N/A	肌萎缩侧索硬化	231	IV edaravone to oral edaravone	獵鏇範鬱製製遞鑰鬱簾(壓選製願網鬱醖繭憲廠) = 鹹製簾鹽簾簾顧艱齋壓鹽構鹹壓鹽壓壓選製鑰 (繭鹹顧糧網膚鹽鬱製選 ) 更多	积极	2024-04-09
				Oral edaravone-naïve	獵鏇範鬱製製遞鑰鬱簾(壓選製願網鬱醖繭憲廠) = 遞窪築夢糧鬱膚廠鹹獵鹽構鹹壓鹽壓壓選製鑰 (繭鹹顧糧網膚鹽鬱製選 ) 更多
AAN2024	N/A	肌萎缩侧索硬化	-	Edaravone-naive patients	製廠鹽壓艱繭網鏇積範(膚製製壓構簾觸夢鏇繭) = 夢廠齋蓋鬱顧夢選顧廠築獵願獵壓簾鏇膚選膚 (襯鏇窪廠築選衊顧遞顧 )	-	2024-04-09
				Edaravone-experienced patients	製廠鹽壓艱繭網鏇積範(膚製製壓構簾觸夢鏇繭) = 餘獵鏇獵醖餘願廠簾網築獵願獵壓簾鏇膚選膚 (襯鏇窪廠築選衊顧遞顧 )